辉瑞54亿美元投资失利
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2025年8月15日，辉瑞公司（Pfizer, PFE）的股票在盘前交易中意外小幅上涨了2%，这一市场表现掩盖了公司同日公布的重大挫折：其关键性镰状细胞病（SCD）药物inclacumab在三期临床试验THRIVE-131中未能取得成功。该试验共招募了241名患者，数据最终显示，药物未能改善血管阻塞危象，从而断送了其商业化前景。
对于辉瑞来说，这意味着在SCD领域连续第三次遭遇重大失败。在此之前，辉瑞已经面临了一系列不利事件：其拳头产品Oxbryta因“异常高的死亡率”被迫撤出市场，FDA的报告显示Oxbryta的死亡率是安慰剂组的三倍。接着，被寄予厚望的下一代口服药物GBT601因问题多多而被FDA全面叫停试验。而目前，inclacumab未能通过临床试验，成为最后倒下的一颗多米诺骨牌。
辉瑞曾在2022年豪掷54亿美元收购专注于SCD治疗的生物技术公司GBT，试图通过整合GBT的核心产品扩大其在遗传性血液疾病领域的影响力。此项交易被外界认为是辉瑞在打造未来SCD治疗布局的一项战略决策，特别是GBT旗下的几款药物被视为打开市场的“法宝”。但如今，曾被看好的产品线没有在临床上获得预期的结果，让辉瑞不得不面对临床数据与市场期望的巨大落差。
SCD是一种由于遗传性红血球变形异常导致的疾病，严重影响患者的生活质量。尽管辉瑞通过收购GBT获得了几款药物的技术权利，但现实证明，旧有的小分子药物开发路径正面临基因疗法等新科技的严峻竞争。传统治疗方案，如2019年获批的Oxbryta与诺华的Adakveo，其市场表现都远低于预期，无法有效改善患者的症状或病因。
与此同时，基因治疗的飞速发展正在重塑SCD治疗的未来。2023年，美国FDA相继批准了Vertex与CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia这两款基因疗法，为患者提供了一次性治愈的希望。然而，这些新兴疗法的高成本和复杂的实施过程，也在无形中限制了其大规模商业化的速度和可及性。
在这样的国际背景下，中国科技公司也在积极寻找突破口。2025年8月，上海尧唐生物的研究团队在《自然生物医学工程》上发表了一项重磅研究，展示了其无需清髓预处理即可进行体内基因编辑的新技术。这一突破不仅可能降低治疗SCD的成本和风险，也为许多尚无有效疗法的罕见病提供了新的解决方案。
这一新的研究成果显示，尧唐生物通过其开发的LNP-mRNA疗法成功在体内实现了针对SCD患者的基因编辑。这项技术避免了传统基因疗法复杂的体外操作，大大简化了治疗流程，提高了治疗的安全性和可及性，同时降低了成本。
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