Genmab A/S

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 武月 和铂医药最新的半年报远超预期。 上半年，公司营收达7.25 亿元，同比大幅增长327%；盈利约5.23亿元，这一数字较去年同期，更是增长51倍，再次创历史新高。 这一业绩爆点源于上半年公司持续的BD交易，先后与Windward Bio AG、阿斯利康、大塚制药等达成合作，首付款超2.6亿美元，潜在里程碑款超60亿美元。这再次充分验证了，其将创新能力转化为商业价值的可持续性。 得益于BD项目不断落地，公司经营性现金流再创新高，达到4.4亿元，自我造血能力愈发强劲；现金储备更是高达22.91亿元，较去年年底增长92%，为后续管线开发提供强力支持。 但若是将其增长叙事简单归因于BD交易，则是对这家企业最深的误读。 和铂医药已连续两年半实现盈利。从2023年扭亏为盈，到2024年净利润274万美元，再到今年上半年业绩继续爆发，其底层逻辑是技术平台价值释放的质变。 基于Harbour Mice®平台的高度延展和迭代，和铂医药已经实现高价值分子的“流水线生产”和BD常态化，通过多元化合作加速价值释放。与此同时，这份半年报还释放了一个新信号，处于“上升螺旋”加速通道中的和铂医药，正大步迈向3.0时代，让自己成为“抗体+”时代下，全球抗体药物研发无法绕开的合作方。 从技术输出到生态共建，从做大规模到做深价值，可以说，其正以全球抗体药物开发“新基建”的姿态，重新定义中国生物科技的全球化路径。 / 01 / 基于实力的平台玩家 任何一家企业的成功都难以轻易复制。核心在于，每家企业成功，都是时代背景及自我能力的一个完美融合。 和铂医药正是如此。成立之初，其通过收购荷兰生物技术公司Harbour Antibodies，获得全球稀缺的抗体平台Harbour Mice®。 该平台不仅能生成经典的双重链双轻链（H2L2）抗体，更可独家生产仅重链抗体（HCAb）。由于不含轻链的这一特点，重链抗体最大限度的解决了轻链错配和异源二聚化的问题，使其能够开发出常规抗体平台难以实现的产品，是复杂分子构建的“底层框架”。 发生在2016年的收购，是一次不可复制的历史性机遇。而和铂医药真正的护城河在于技术平台的持续裂变与迭代。 在HCAb平台的基础上，其已形成了包括新一代免疫细胞衔接器双抗平台、一体化ADC技术平台、mRNA递送平台，以及基于CAR功能的HCAb文库筛选平台等在内的2.0版本核心技术平台体系。 其中，HBICE®是开发免疫细胞衔接器的利器，能克服当前TCE双抗研发存在的耐药性较高、依从性不足和组装效率不够等痛点。和铂医药自免TCE双抗HBM7020 (BCMA/CD3)，正是基于HBICE®技术平台设计不对称结构并减少轻链错配，展现出良好的安全性与成药性，拥有BIC潜质，并与大塚制药达成近7亿美元的BD合作。 随着TCE热度的不断攀升，该平台有望持续为和铂医药贡献更多优质管线和BD交易。 对于当下的AI制药风口，和铂医药同样进行了深度布局。今年2月，其与英矽智能合作推进AI赋能抗体发现算法和应用开发，致力于为行业提供创新解决方案。 子公司诺纳生物推出了AI辅助药物发现引擎Hu-mAtrIx™，通过引入AI和自动化技术赋能的抗体发现创新模式，有望与Harbour Mice®平台形成AI算法与数据库的协同优势，进而大幅缩短抗体发现周期、提高效率及抗体药物开发的成功率。 不断迭代技术平台的同时，和铂医药还十分重视专利保护，已构建起覆盖全球核心市场的专利壁垒，尤其对Harbour Mice®平台相关的专利保护范围极大。根据2025年半年报，公司共申请专利570项，16项专利获得中国国家知识产权局授权，截至6月30日，尚有353项在受理进程中。这些专利申请会进一步加强其平台的知识产权保护。 显然，和铂医药已经形成了技术平台迭代与全面专利保护的双重壁垒，利用独有的技术平台，可以源源不断输出FIC/ BIC分子，并达成BD合作。2025年至今，其已经达成4次合作，公司成立至今则已达成46次合作，手握超100亿美元的里程碑付款，并且还有销售分成可贡献稳定的现金流。 更重要的是，基于前瞻的行业洞察及平台延展，公司得以快速进化到一个更高的阶段。 / 02 / 从做大规模到做深价值 量变引起质变，眼下的和铂医药，正一步步探索技术平台价值的新天花板，从做大规模到做深价值。 进入3.0时代，和铂医药依然围绕技术平台进行价值变现，但其战略内核从技术授权升级为生态共建。这正是其上半年爆发性增长的深层逻辑。 随着抗体药物进入“双抗/多抗、ADC、细胞治疗”的抗体+时代，药企对高效抗体发现平台的需求呈指数级增长。而和铂医药正在让自己成为全球抗体药物开发的“新基建”，一方面，正如前文所说，其技术平台拥有非常完整的知识产权保护。 在目前全球有3个获认可的全人源仅重链抗体平台中，HCAb平台为其中唯一对外可及的抗体开发平台，掌握了源头创新的话语权。 另一方面，其技术平台不仅经过充分验证，生态版图更是不断扩张，加之高效的运营体系，让其能够很好地承接市场需求。 正如前文所说，其技术平台已渗透至ADC、细胞基因治疗、mRNA等机制，并从肿瘤拓圈至自免、代谢、神经等疾病领域。这意味着，其能为合作伙伴提供更全面的选择；同时，其基于动态的技术迭代，使公司始终走在行业前沿，不断推出新颖的、具有差异化优势的分子，满足合作伙伴对创新药物分子的需求。 典型如今年3月份，和铂医药成立Élancé Therapeutics，借用其双抗技术平台，推进针对肥胖症的新一代疗法研发。尽管GLP-1已足够内卷，但双靶点、减重质量（如减脂增肌）的竞争仍处于起步阶段，且全球药企的BD需求旺盛。一旦研发顺利，后续价值兑现不可小觑。 在这个过程中，随着合作生态圈不断扩大，和铂医药也来到3.0时代，从技术输出到生态共建，持续创造高价值。 新时代的BD模式已经在不断进化。比如其与Windward Bio AG的合作，首付款、里程碑款及商业分成之外，还能拿到Windward Bio母公司股权，进而享有合作方估值增值的收益，对应更高的价值。 更典型的则是其今年与阿斯利康的合作，不仅规模足够大，周期更是最长可达十年；阿斯利康还出资1亿美元入股和铂医药，未来双方还将在北京共建创新中心。随着合作越来越深度，战略价值自然越来越高。 显然，和铂医药正通过自身平台的广泛应用，加速成为全球抗体药物研发的基础设施。与此同时，其也借助平台优势，推动自研管线进入复杂分子和创新疗法时代。 如下图所示，短短几年间，和铂医药管线布局的深度与广度已大幅提升。数量方面，由5年前的5款产品增至目前的20多款，其适应症也已覆盖实体瘤、血液瘤、自免、代谢等疾病。 更重要的是，从单抗到双抗、多抗，到ADC及更多高价值前沿领域，和铂医药都在全力进攻；其靶点布局同样足够前瞻、差异化。典型如ADC布局，首发管线为MSLN ADC，该靶点尚未成药、潜力巨大，和铂医药通过技术创新，实现了高DAR值，且“旁观者效应”更强，在临床前研究中展现出BIC潜力，并与辉瑞达成超11亿美元的合作。 当“技术赋能管线、管线反哺平台”的闭环达成，其正在加速进阶。这正是平台型企业，尤其和铂医药这类平台获验证企业的独特魅力。 / 03 / 务实主义的胜利 再生元、Genmab等药企的成功，让市场见识到了平台型药企的魅力，无数资金涌入这一赛道。据麦肯锡公布的数据，2019年到2021年，风投机构在全球范围内向以治疗为基础的生物技术公司投资了超过520亿美元，其中三分之二流向了拥有平台技术的初创企业。 然而，当潮水退去，真正跑出来的biotech，并没有那么多，甚至多数企业仍面临着生存的严峻考验。这是因为，平台很重要，但企业不能只有平台，还必须证明自身拥有将平台进行商业转化的能力。也就是，技术优势需匹配商业模式的灵活性。 和铂医药的连续盈利、爆发增长及百亿美元业绩蓄水池，既源于其建立的全球领先抗体技术平台，也离不开其对于多元化商业模式的持续探索。 2022年，行业陷入下行周期，和铂医药前瞻性启动战略转型，通过技术平台迭代，自主研发、对外BD两手抓，并成立全资子公司诺纳生物，面向全球开放合作，加速技术平台的价值释放。 2023年的首次盈利，意味着其独特商业模型——“自主研发+对外BD创收+提供I to I的一站式解決方案”，得到初步验证。随后的持续盈利，则意味着公司进入一个新的发展周期，技术平台能够转换成商业价值，促进公司发展逻辑的正向循环： 稳健的造血能力为研发投入提供支撑，技术突破推动新管线与合作拓展，进而带来更强的现金流，再反哺更大规模的研发投入与领域拓展。 眼下3.0正式启航，这种以技术平台为根基，多元化价值转化的发展路径，也为其持续做深价值，提供了充足的底气与保障。 因为，和铂医药不仅账上现金充沛、自我造血能力不断加强，技术迭代与生态进化更是驱动着新一轮价值提速。其正在成为全球抗体药物创新的核心基础设施，与更多合作伙伴，尤其与大药企的深度绑定中，构建抗周期合作网络，放大技术平台价值。 这一逻辑下，和铂医药能够在不同疾病领域、不同研发阶段获取收益，从而使创收能力更强且更稳定，飞轮加速转动。 技术平台与高效创新是基石，基于不断变化的市场环境，做出更理性、更务实的战略选择，成就了今日的和铂医药。这也将成为其日后穿越周期、持续向上的核心。 毕竟，任何一家实现跨越式发展的创新药企，看似偶然的背后有其必然，眼光、勇气、创新与务实主义缺一不可。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

100%疾病控制率！潜在“best-in-class”抗癌ADC获突破性疗法认定 Genmab日前宣布，美国FDA已授予其在研抗体偶联药物（ADC）rinatabart sesutecan（Rina-S）突破性疗法认定，用于治疗在含铂方案及PD-（L）1治疗后仍出现复发或进展的子宫内膜癌（EC）成年患者。该决定主要基于1/2期RAINFOL-01研究的数据。目前，Rina-S仍在RAINFOL-01试验中作为单药用于晚期EC患者的研究，公司计划在后续开展的3期临床试验中进一步评估其疗效与安全性。 今年5月公布的试验结果显示，截至2024年11月22日，64例接受过大量既往治疗的子宫内膜癌患者（中位3线，范围1-8）接受了100 mg/m2（n=22）或120 mg/m2（n=42）剂量的Rina-S治疗。在疗效可评估患者中，中位治疗持续时间为18.7周。分析显示，接受低（n=22）与高（n=33）剂量患者的未确认客观缓解率（ORR）分别为50%与45.5%，其中低剂量组包含2例完全缓解。低与高剂量组患者的疾病控制率（DCR）则分别为100%和81.8%。此外，在低与高剂量组中，分别有81.8%（9/11）与80.0%（12/15）患者持续缓解。安全性方面，最常见（>25%）的治疗伴发不良事件（TEAE）在不同剂量下相似，主要是血细胞减少症和1-2级胃肠道事件（恶心、呕吐、食欲下降）。 Rina-S（PRO1184）是一种潜在“best-in-class”、叶酸受体α（FRα）靶向ADC，Genmab在去年4月收购普方生物（ProfoundBio）时获得此款疗法。 穿越血脑屏障！诺华达成约8亿美元合作协议 BioArctic日前宣布，公司已与诺华（Novartis Pharma）签署一项选择权、合作及许可协议，旨在探索将BioArctic自主研发的BrainTransporter技术与神经退行性疾病相关的未披露靶点相结合，开发潜在的新型治疗手段。在初期研究合作中，BioArctic将获得3000万美元的预付款。根据协议，诺华将在评估合作产生的数据后决定是否行使选择权，以获得相关候选药物的许可。若诺华行使该权利，BioArctic最高有望获得额外7.72亿美元的里程碑付款等款项。 抗体和酶等生物制品在脑部吸收因血脑屏障的存在而受到严重限制，主要是由于其分子体积较大。BrainTransporter技术利用了转铁蛋白受体（TfR），一种促进跨越血脑屏障运输的蛋白质，以优化药物在大脑中的递送。BioArctic曾就该技术与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）和卫材（Eisai）达成合作。而在此次与诺华合作的框架下，BioArctic将基于其BrainTransporter技术与诺华的专有抗体共同生成新的候选药物。一旦候选药物完成生成并经评估后，若诺华决定行使选择权，将全面负责该候选药物及相关产品的全球研发与商业化工作。 参考资料： [1] BioArctic and Novartis sign an option, collaboration and license agreement using BrainTransporter™ for an upfront payment of USD 30 million plus additional potential milestones and royalties. Retrieved August 27, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/bioarctic-and-novartis-sign-an-option-collaboration-and-license-agreement-using-braintransporter-for-an-upfront-payment-of-usd-30-million-plus-additional-potential-milestones-and-royalties-302538447.html [2] Genmab Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Rinatabart Sesutecan (Rina-S®) in Advanced Endometrial Cancer (EC). Retrieved August 27, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/26/3139199/0/en/Genmab-Receives-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Rinatabart-Sesutecan-Rina-S-in-Advanced-Endometrial-Cancer-EC.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

August 26, 2025 Breakthrough Therapy Designation granted to Rina-S for the treatment of adult patients with recurrent or progressive endometrial cancer (EC) who have disease progression on or following prior treatment with a platinum-containing regimen and a PD-(L)1 therapy Regulatory decision supported by data from the Phase 1/2 RAINFOL™-01 trial showing encouraging responses in heavily pretreated EC patientsi Rina-S continues to be evaluated as a single-agent in patients with advanced EC in the Phase 1/2 RAINFOL™-01 trial and will be further evaluated in a planned Phase 3 trial Genmab A/S (Nasdaq: GMAB) announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Breakthrough Therapy Designation (BTD) to rinatabart sesutecan (Rina-S®), an investigational folate receptor alpha (FRα)-directed, TOPO1-inhibitor antibody-drug conjugate (ADC), for the treatment of adult patients with recurrent or progressive endometrial cancer (EC) who have disease progression on or following prior treatment with a platinum-containing regimen and a PD-(L)1 therapy. BTD aims to expedite the development and review of investigational medicines by the U.S. FDA for serious or life-threatening diseases in cases where preliminary clinical evidence shows that a therapy may provide substantial improvements over available therapies. The designation was supported by previously published results from the endometrial cancer monotherapy dose expansion B2 cohort of the multi-part, Phase 1/2 RAINFOL™-01 trial (NCT05579366), evaluating the safety and efficacy of Rina-S in solid tumors. In the B2 cohort, 64 patients with heavily pretreated advanced or recurrent EC whose disease had progressed on or after an anti-PD-(L)1 and platinum-based chemotherapy were enrolled and treated with Rina-S. The results were presented at the 2025 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting. “This Breakthrough Therapy Designation underscores the future potential of Rina-S as a treatment option for women diagnosed with advanced endometrial cancer, who face a poor prognosis after progressing on standard of care treatment,” said Judith Klimovsky, M.D., Executive Vice President and Chief Development Officer of Genmab. “Rina-S reinforces Genmab’s determination to advance wholly owned antibody medicines in areas long overdue for innovation and our commitment to driving a strong clinical development program to help redefine what’s possible to treat gynecologic cancers.” Rina-S is advancing through late-stage development supported by a growing portfolio of clinical trials, including the ongoing Phase 1/2 RAINFOL-01 trial, the ongoing Phase 3 RAINFOL-02 trial (NCT06619236) in ovarian cancer, and several planned trials to evaluate Rina-S as a potential treatment option for a variety of tumor types, including a Phase 3 trial in endometrial cancer. RAINFOL™-01 (NCT05579366) is an open-label, multicenter Phase 1/2 study, designed to evaluate the safety and efficacy of rinatabart sesutecan (Rina-S) Q3W at various doses in solid tumors that are known to express FRα. The study consists of multiple parts including Part A dose escalation; Part B tumor-specific monotherapy dose-expansion cohorts; Part C platinum-resistant ovarian cancer (PROC) cohort; Part D combination therapy cohorts; Part F a monotherapy endometrial cancer (EC) cohort; and Part K monotherapy QTc cohort in high-grade ovarian cancer. Endometrial cancer (EC) starts in the lining of the uterus, known as the endometriumii and ranks as the second most prevalent gynecologic cancer globally, with increasing incidence and mortality ratesiii,iv. Patients with advanced or recurrent EC have a relatively poor prognosis and treatment options are limited for those patients who have progressed following treatment with chemotherapy and immune checkpoint inhibitor. FRα is overexpressed on multiple tumors, including EC, making it a promising therapeutic target. Anti-tumor activity with Rina-S was observed across a broad range of FRα expression, and there are currently no approved FRα-directed therapies approved for the treatment of endometrial cancer. Rinatabart sesutecan (Rina-S; GEN1184) is an investigational ADC. It is composed of a novel human monoclonal antibody directed at folate receptor α (FRα), a novel hydrophilic protease-cleavable linker, and exatecan, a topoisomerase I inhibitor payload. The clinical trial program for Rina-S continues to expand including ovarian, endometrial and other cancers of unmet need. Genmab is an international biotechnology company with a core purpose of guiding its unstoppable team to strive toward improving the lives of patients with innovative and differentiated antibody therapeutics. For more than 25 years, its passionate, innovative and collaborative team has invented next-generation antibody technology platforms and leveraged translational, quantitative and data sciences, resulting in a proprietary pipeline including bispecific T-cell engagers, antibody-drug conjugates, next-generation immune checkpoint modulators and effector function-enhanced antibodies. By 2030, Genmab’s vision is to transform the lives of people with cancer and other serious diseases with knock-your-socks-off (KYSO) antibody medicines®. i Rinatabart sesutecan (Rina-S) for patients with advanced endometrial cancer: First disclosure from dose expansion cohort B2 of the GTC1184-01 study. JCO 43, 3039-3039(2025). DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.3039 ii Mayo Clinic. Endometrial Cancer. https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/endometrial-cancer/symptoms-causes/syc-20352461. Accessed May 2025. iii Ferlay J, Ervik M, Lam F, et al. Global cancer observatory: Cancer today (version 1.1). International Agency for Research on Cancer. 05/28/2024 (https://gco.iarc.who.int/today). iv Concin N, Matias-Guiu X, Vergote I, et al. ESGO/ESTRO/ESP guidelines for the management of patients with endometrial carcinoma. International journal of gynecological cancer: official journal of the International Gynecological Cancer Society 2021;31(1):12-39. (In eng). DOI: 10.1136/ijgc-2020-002230. The content above comes from the network. if any infringement, please contact us to modify.