重磅消息：全球第七款siRNA药物Fitusiran获批，每两月注射预防血友病A-B出血！
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在全球血友病治疗领域，日前迎来了一项革命性进展。由赛诺菲与Alnylam制药公司联合研发的创新药物Fitusiran，于2025年3月28日获得了美国FDA的批准。该药物适用于12岁以上患者，包括那些患有血友病A和B的成人及儿童，以帮助常规预防或减少出血发作的频率，不论患者是否存在凝血因子VIII或IX的抑制剂。Fitusiran是一种首创的siRNA疗法，能够通过降低抗凝血酶的生成发挥作用。
在中国，药品监督管理部门CDE也于2024年5月受理了Fitusiran注射液的新药上市申请，并将其列入了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划》。该药物预计将在五年内成为血友病领域中的一项突破性预防手段，极大地造福所有血友病患者。
血友病A和B属于罕见的遗传性出血性疾病，是因VIII或IX因子缺陷导致凝血功能减退，从而引发过度出血和自发性关节出血。这使得患者在受伤或手术后出血时间延长，还可能发生肌肉、关节和器官自发性出血，严重影响生活质量。传统治疗通常依赖于含有FVIII或FIX的产品进行按需治疗或预防性治疗。
Fitusiran的获批不仅标志着血友病治疗的一个新里程碑，也为siRNA疗法在更多疾病中的应用扫开了道路。这项精准的基因治疗技术有望在未来改变更多罕见病患者的命运。然而，需要注意的是，Fitusiran可能会引发血栓和肝毒性等不良反应，患者在治疗期间需定期进行肝功能监测。
这款药物的有效成分是Fitusiran，它是一种抗凝血酶导向的siRNA，利用Alnylam的ESC-GalNAc共轭技术实现，高效靶向结合抗凝血酶mRNA，抑制其在肝脏中的生成，从而实现凝血平衡。制剂以注射液形式提供，每次剂量可根据患者情况调节。
在临床研究中，Fitusiran显示出显著减少血友病患者年化出血率的效果。对于12岁及以上的有或无抑制剂的患者，Fitusiran的安全性和有效性得到了验证。然而，对于孕妇和哺乳期妇女以及65岁以上的患者，尚无充分数据支持其安全使用。因此，在个别情况下，医生需根据具体情况进行风险评估。
Fitusiran的出现为血友病患者提供了一种低频给药的新选择，使治疗从“替代”走向“根治”的愿景更进一步。虽然基因治疗能够长期恢复患者凝血因子的产生，但其高昂的费用目前仍是阻碍广泛使用的因素。相比之下，Fitusiran以其创新的siRNA机制，在保持有效性的同时，降低了患者的经济负担。
在血友病治疗领域，除Fitusiran外，其他药物如Alhemo和Hympavzi也在不断改进中。此类药物共同推动了全球血友病的治疗进展，并为无数患者带来了新的希望与生活质量的提升。
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