阿斯利康「瑞利珠单抗」新适应症获监管批准
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7月30日，根据NMPA官方网站的最新消息，阿斯利康在中国再次取得了一项重要进展，其长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗获得了新的适应症批准。根据已有的临床试验进度推测，这项新适应症极有可能是用于治疗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎（NMOSD）成人患者。
瑞利珠单抗是阿斯利康战略布局中一款重要的罕见病药物。该药物的研发和引进与阿斯利康斥资390亿美元收购Alexion密切相关。2025年4月15日，瑞利珠单抗首次在中国获批上市，用于联合常规治疗药物治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。本次新适应症的获批，是瑞利珠单抗在中国的第二项适应症申报成功。
作为阿斯利康罕见病业务的核心产品，瑞利珠单抗继承了其前任药物依库珠单抗（Soliris）的优点，并极大延长了给药间隔，从每两周一次延长至每八周一次。2024年，瑞利珠单抗的全球销售额达到39.24亿美元，同比增长超过32%，表现十分抢眼。这一增长主要得益于该药物在全球多个适应症上的广泛适用，包括成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、成人及一月以上儿童的非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、一个月以上的儿科PNH、AChR抗体阳性重症肌无力（gMG）以及AQP4抗体阳性视神经脊髓炎（NMOSD）。
在中国市场，随着gMG和NMOSD适应症的相继获批，瑞利珠单抗用于PNH的III期临床试验于2024年7月完成登记，并在同年10月招募了首位受试者，11月成功招募18位患者，预计2026年1月完成试验，从而为在国内的商业化运营奠定坚实基础。
为了评估瑞利珠单抗在成人NMOSD患者中的疗效和安全性，阿斯利康启动了名为CHAMPION-NMOSD的开放标签、全球多中心III期临床试验。试验在北美、欧洲、亚太地区以及日本招募了58位患者，未设置直接安慰剂对照组，而是与依库珠单抗关键临床PREVENT研究的外部安慰剂组进行比较。到2022年10月，阿斯利康公布了该试验的积极结果。在中位治疗73周的观察中，接受瑞利珠单抗治疗的患者中无一例复发事件发生，复发风险降低98.6%，显著优于外部安慰剂组的数据。此外，治疗48周后，瑞利珠单抗组100%无复发，相比之下，外部安慰剂组患者为63%。
此外，CHAMPION-NMOSD研究也达到了重要的次要疗效终点，其中包括试验期间的年化复发率及根据Hauser步行指数评估的行走能力相对基线的变化。在安全性方面，该药物的结果与先前的临床试验及现实数据一致，未发现新的安全忧虑。
此前，在中国仅有三种新药被批准用于NMOSD治疗，其中除了阿斯利康的依库珠单抗，还有由翰森制药引进的CD19单抗伊奈利珠单抗和罗氏制药推出的IL6R单抗萨特利珠单抗。瑞利珠单抗的获批，使其成为第四个获批的药物。
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