The researchers are testing a medication named ravulizumab for the treatment of severe preeclampsia and Hemolysis, Elevated Liver enzymes, Low Platelets (HELLP) syndrome.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Mayo Clinic

NCT07010302

/ Not yet recruiting临床4期IIT

A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2026-08-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

NCT07596784

/ Recruiting临床3期

An Open-label, Single-arm, Multi-center, Interventional Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Ravulizumab in Chinese Adult Patients With Generalized Myasthenia Gravis (gMG)

The primary purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and immunogenicity of ravulizumab in Chinese adult participants with Acetylcholine receptor (AChR) + Generalized Myasthenia Gravis (gMG).

开始日期2026-07-20

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与瑞利珠单抗相关的临床结果

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100 项与瑞利珠单抗相关的转化医学

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100 项与瑞利珠单抗相关的专利（医药）

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378

项与瑞利珠单抗相关的文献（医药）

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost per responder analysis of iptacopan versus eculizumab and ravulizumab in treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: implications for decision-making

Article

作者: Shafrin, Jason ; Muthukrishnan, Sanjana ; Kuypers, Nicholas ; Bilano, Ver ; Than, Kyi-Sin ; Paulose, Jincy

OBJECTIVE:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and debilitating hematological disease with significant economic burden. Despite the availability of multiple therapies, there is a lack of consensus on optimal treatment strategies among physicians and payers in the United States. This study aimed to evaluate the economic value of iptacopan, a novel oral treatment option, compared to terminal complement inhibitors (specifically, complement component C5 inhibitor or C5i)-including eculizumab and ravulizumab-among patients with PNH who are either (i) C5i-experienced or (ii) complement-inhibitor-naïve.

METHODS:

A cost per responder analysis was conducted based on treatment efficacy from clinical trials comparing iptacopan with C5i treatments. Treatment response was defined as the proportion of patients achieving red blood cell transfusion independence. Treatment costs were estimated as pharmaceutical wholesale acquisition cost and treatment administration costs, accounting for discontinuation. Outcomes evaluated included the number needed to treat to achieve a response and the cost per responder over the treatment duration of 24 weeks.

RESULTS:

Over 24 weeks, the number needed to treat to achieve an additional response was lower for iptacopan than all C5i comparators (C5i-experienced: 1.05 with iptacopan vs. 3.86 with C5is; complement-inhibitor-naïve: 1.02 with iptacopan vs. 1.69 with C5is). Cost per responder was lower for iptacopan than C5i comparators for both C5i-experienced ($264,337 for iptacopan vs. $975,298 for ravulizumab, $1,060,511 for eculizumab, and $744,561-$955,194 for eculizumab biosimilar with 10%-30% discount from eculizumab cost) and complement-inhibitor-naïve patients ($256,754, vs. $428,139 for ravulizumab, $465,546 for eculizumab, and $326,849-$419,314 for eculizumab biosimilar).

CONCLUSION:

Among both C5i-experienced and complement-inhibitor-naïve patients, treatment with iptacopan resulted in higher response rates and lower cost per responder compared to C5is.

2026-12-01·JOURNAL OF CRITICAL CARE

Terminal complement inhibition is associated with renal, hematologic, and thrombotic complications during septic shock: A global propensity score-matched cohort study

Article

作者: Radermacher, Philipp Bernd ; Fujita, Buntaro ; Vahldieck, Carl ; Fels, Benedikt ; Steinmeier, Philip

PURPOSE:

Terminal complement inhibition with eculizumab or ravulizumab alters host defense and vascular-immune interactions. However, its impact on outcomes during septic shock remains unclear. We investigated the association between terminal complement inhibition and clinical outcomes in patients with septic shock.

MATERIALS AND METHODS:

We conducted a retrospective propensity score-matched cohort study using the TriNetX Global Collaborative Network, a large federated network of electronic health record data from healthcare organizations worldwide. Adult patients with septic shock and an underlying indication for C5 inhibition (atypical hemolytic uremic syndrome, myasthenia gravis, neuromyelitis optica spectrum disorder, or paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) were stratified by treatment with eculizumab or ravulizumab. Propensity score matching balanced demographics, comorbidities, underlying disease indications, and severity proxies, yielding two cohorts of 638 patients each. Clinical outcomes were assessed over 31 days, with an additional 7-day sensitivity analysis.

RESULTS:

Patients receiving complement inhibition had higher risks of thrombocytopenia (20.3% vs 8.9%, p < 0.001), acute kidney injury (25.0% vs 13.3%, p < 0.001), and thrombotic disorders (7.8% vs 4.7%, p = 0.021). Renal replacement therapy (8.3% vs 5.1%, p = 0.026) and major adverse cardiovascular events (13.7% vs 9.2%, p = 0.011) were also more frequent. Time-to-event analyses confirmed these findings, and the overall outcome pattern remained consistent in the 7-day sensitivity analysis. Thirty-day mortality did not differ between the matched cohorts.

CONCLUSIONS:

In septic shock, terminal complement inhibition was associated with increased renal, hematologic, and thrombotic complications without a significant difference in short-term mortality. These findings identify a clinically vulnerable, currently uncommon but increasingly relevant patient population.

2026-09-01·Neurotherapeutics

Site-targeted proximal complement C3 inhibition, but not C5 blockade, attenuates neurodegeneration in a mouse model of amyotrophic lateral sclerosis: Implications for failed clinical trials

Article

作者: Borucki, Davis M ; Chowdhury, Nityananda ; Mallah, Khalil ; Majumder, Moumita ; Tomlinson, Stephen

Complement activation contributes to amyotrophic lateral sclerosis (ALS) neuropathology, but whether motor neuron degeneration is driven by proximal or terminal activation products remains unresolved. Failed trials of C5 inhibition - ravulizumab (CHAMPION-ALS) and zilucoplan (ATHLEET/HEALEY ALS Trial), and of systemic C3 inhibition (pegcetacoplan, MERIDIAN) underscore this mechanistic gap. We compared two pharmacologically distinct inhibitors in hSOD1^G93A mice. CR2Crry blocks complement at C3 and localizes to sites of active deposition. BB5.1, functionally equivalent to ravulizumab, selectively blocks C5a generation and membrane attack complex (MAC) assembly. Treatment began at symptom onset and continued to humane endpoint. Both agents achieved robust target engagement across spinal cord, sciatic nerve, and neuromuscular junction (NMJ). Only CR2Crry extended survival, preserved motor function, and attenuated weight loss. CR2Crry reduced microglial activation and C3 opsonization in the ventral horn, diminished macrophage infiltration, preserved sciatic nerve axonal integrity, and maintained NMJ innervation. BB5.1 failed to modify any functional or neurodegenerative pathology despite confirmed MAC suppression. Proximal C3 activation products, not C5a or MAC, are the dominant drivers of complement-mediated neurodegeneration in the hSOD1^G93A model of ALS. Site-targeted C3 inhibition may address the mechanistic limitation underlying recent clinical trial failures and represents a translationally justified therapeutic strategy.

946

项与瑞利珠单抗相关的新闻（医药）

2026-09-15

·今日头条

生物制剂应答良好的重度哮喘患者，如何减少背景用药？

引言重度哮喘患者即使规范使用中‑高剂量ICS‑LABA，仍可能控制不佳，可根据2型炎症特点及共病等情况选择合适的生物靶向药物 [1] 。对于生物制剂应答良好的患者，在维持哮喘控制的同时，如何合理减少背景用药是后续管理的重要问题。本文结合指南建议及相关临床数据，梳理ICS和OCS的减量证据。指南明确减药路径：优先减停OCS，谨慎降低ICS-LABA 重度哮喘是指连续3个月及以上规范使用中-高剂量ICS-LABA 治疗方案并且针对共患疾病和环境因素等进行处理后仍未控制，或者在高剂量ICS-LABA治疗方案降级时出现加重的哮喘 [1] 。成人和青少年（12岁及以上）哮喘患者临床上常用的ICS每日低、中、高剂量 [1] 在中-高剂量ICS-LABA或者联合LAMA仍未达到哮喘控制的重度哮喘患者，可根据2型炎症特点及共病等情况选择合适的生物靶向药物，以减少重度哮喘的急性发作，改善症状，减少全身糖皮质激素的使用，并可提升患者的肺功能 [1] 。指南指出，对2型炎症生物靶向药物治疗反应良好的重度哮喘患者，可以优先考虑减少和停止OCS维持治疗，酌情减少ICS-LABA维持剂量，但不应停止ICS-LABA的维持治疗。同时每3~6个月对哮喘患者进行疗效、不良反应及患者喜好等评估，可对哮喘良好控制的患者减少维持用药 [1] 。生物制剂应答良好患者，可在维持哮喘控制的同时减少ICS SHAMAL研究是一项在4个国家22个中心开展的Ⅳ期、随机、开放标签、阳性对照研究，将接受本瑞利珠单抗治疗后哮喘得到控制的168例SEA患者按3∶1随机分为ICS-福莫特罗逐步减量组（n=125）和对照组（n=43），治疗32周后进入16周维持期。主要终点为第32周成功降低ICS-福莫特罗剂量的患者比例 [2] 。研究结果显示，本瑞利珠单抗治疗后哮喘得到控制的患者中，110例（92%）患者降低了ICS-福莫特罗剂量：18例（15%）减至中剂量，20例（17%）减至低剂量，72例（61%）减至仅按需使用。此外，113例（96%）患者将减量结果维持至第48周；减量组中114例（91%）患者在减量期间未发生急性发作 [2] 。研究结果表明，经本瑞利珠单抗治疗后哮喘得到控制的患者，可以在维持哮喘控制的同时减少ICS治疗 [2] 。在减量期结束时（第32周）降低ICS-福莫特罗维持剂量的患者比例 [2] 一项基于IBM Watson Health MarketScan数据库的回顾性队列研究，纳入351例开始接受美泊利珠单抗治疗且基线使用高剂量ICS的SEA患者，比较治疗前12个月与治疗后12个月的用药情况，并按季度分析ICS、OCS、SABA使用和哮喘急性发作情况 [3] 。研究结果显示，美泊利珠单抗治疗后，高剂量ICS使用比例由基线的100%逐季度降至79.8%、74.6%、68.9%和65.5% 。172例（49.0%）患者至少在1个季度减少或停用ICS [3] 。研究发现，对于基线接受高剂量ICS治疗的SEA患者，开始美泊利珠单抗治疗后可观察到ICS用量下降 [3] 。 12个月随访期间ICS使用情况的季度变化 [3] 以上数据来自不同研究，结果不能直接比较对于OCS依赖患者，生物制剂可助力减量或停用 PONENTE研究是一项在17个国家138个哮喘诊疗中心开展的多中心、开放标签、单臂研究，纳入598例需要维持性OCS治疗的成年SEA患者；患者接受本瑞利珠单抗治疗，并自第4周起根据基线OCS剂量、哮喘控制及肾上腺功能，每1～4周将OCS减少1～5 mg。以完全停用OCS和因肾上腺功能不全无法继续减量时将OCS降至≤5 mg/d的患者比例为共同主要终点 [4] 。研究结果显示，本瑞利珠单抗治疗后，376例（62.88%）患者完全停用OCS ；490例（81.94%）患者完全停用OCS，或因肾上腺功能不全无法继续减量而将OCS降至≤5 mg/d；547例（91.47%）患者不论停止减量的原因均完全停用OCS或将剂量降至≤5 mg/d [4] 。研究发现，尽管肾上腺功能不全的发生率较高，但91.47%接受本瑞利珠单抗治疗的SEA患者通过个体化剂量减量方案，助力停用OCS或最大程度OCS减量 [4] 。 *至少维持4周且哮喘未恶化按基线血EOS亚组分层的OCS减量结果 [4] SIRIUS研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入135例在高剂量吸入治疗基础上仍需维持性OCS治疗的SEA患者，按1∶1随机接受美泊利珠单抗100 mg（n=69）或安慰剂（n=66）治疗。主要终点为OCS剂量的降低程度 [5] 。研究结果显示，美泊利珠单抗组达到更高OCS减量等级的可能性是安慰剂组的2.39倍（95% CI 1.25～4.56，P=0.008）。美泊利珠单抗组OCS剂量较基线的中位降幅为50%，安慰剂组则未见降低（P=0.007） [5] 。研究表明，对于需要每日使用OCS以维持哮喘控制的患者，美泊利珠单抗具有OCS节约作用 [5] 。 OCS剂量较基线的变化 [5] 以上数据来自不同研究，结果不能直接比较本瑞利珠单抗治疗SEA患者安全性方面，SHAMAL 研究中 ICS-福莫特罗减量组与对照组的不良事件发生率相近（73% vs 83%），严重不良事件发生率分别为 10% 和 12%，研究期间无死亡发生 [2] ；PONENTE 研究中本瑞利珠单抗的安全性特征与既往研究结果一致 [4] 。总结对于生物制剂治疗应答良好的重度哮喘患者，在维持哮喘稳定控制的基础上，可逐步减少背景用药，其中应优先考虑减少或停用维持性OCS；哮喘持续良好控制时，可进一步酌情降低ICS-LABA维持剂量，但不应完全停用。SHAMAL、PONENTE和SIRIUS等研究为减少背景糖皮质激素提供了证据，但减量仍需结合患者情况，并每3～6个月持续评估 [1-5] 。参考文献（可上下滑动浏览） 1. 支气管哮喘防治指南（2024年版）[J]. 中华结核和呼吸杂志, 2025, 48(3): 208-248. 2. Jackson DJ, Heaney LG, Humbert M, et al. Reduction of daily maintenance inhaled corticosteroids in patients with severe eosinophilic asthma treated with benralizumab (SHAMAL): a randomised, multicentre, open-label, phase 4 study. Lancet. 2024;403(10423):271-281. 3. Corren J, Silver J, Molfino NA, et al. A real-world study of inhaled corticosteroid use in patients with severe eosinophilic asthma treated with mepolizumab. Ann Allergy Asthma Immunol. 2022;128(2):184-192.e1. 4. Menzies-Gow A, Gurnell M, Heaney LG, et al. Oral corticosteroid elimination via a personalised reduction algorithm in adults with severe, eosinophilic asthma treated with benralizumab (PONENTE): a multicentre, open-label, single-arm study. Lancet Respir Med. 2022;10(1):47-58. 5. Bel EH, Wenzel SE, Thompson PJ, et al. Oral glucocorticoid-sparing effect of mepolizumab in eosinophilic asthma. N Engl J Med. 2014;371(13):1189-1197. 本材料由阿斯利康提供，仅供医疗卫生专业人士进行医学科学交流，不用于推广目的。审批编码：CN-192548 过期日期：2027-09-02 本文完责编：Jerry 关注我们

2026-09-11

·丁香园神经时间

常婷教授：从传统免疫治疗到补体 C5 抑制剂早期干预，谈抗 AChR 阳性 gMG 治疗的理念转变

引言重症肌无力（MG）是一种获得性神经‑肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，主要表现为全身骨骼肌波动性无力和易疲劳，乙酰胆碱受体（AChR）抗体是最常见的致病性抗体。长期以来，激素和非激素类免疫抑制剂构成了传统治疗的中坚力量，然而我国 MG 患者的疾病负担情况仍较为严峻[1]。近年来新型靶向生物制剂的研发上市为 MG 的治疗提供了更多选择，2025 版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》也对「难治性 MG」判定标准作出重要更新，为新型靶向生物制剂干预节点的前移打开了窗口。在此背景下，丁香园特别邀请到了空军军医大学唐都医院常婷教授，围绕抗 AChR 阳性 gMG 的诊疗困境、难治性定义更新、早期启动补体 C5 抑制剂的临床价值及全程管理定位等热点话题，分享其深度见解与临床实践经验。问题 1：全身型重症肌无力尤其是抗 AChR 抗体阳性患者，在我国临床中普遍存在怎样的诊疗困境？传统免疫治疗「足量足疗程」的观念如何影响患者的治疗路径？长期传统免疫治疗会给患者带来哪些长期负担？常婷教授： AChR 抗体阳性的全身型 MG（gMG）确实是临床中最常见的一个类型。既往的标准治疗主要依赖激素以及非激素类的免疫抑制剂，如硫唑嘌呤、他克莫司等。在这一传统治疗框架下，面临的困境可归纳为三个层面。一、传统药物起效缓慢[2]。激素通常需要两周左右才开始显现疗效，他克莫司大约一个月，而硫唑嘌呤则需要三个月甚至半年时间*。这种延迟起效的特性，使患者在急性期或危象前状态难以获得迅速控制。二、长期维持治疗带来不良反应[1]。激素可导致血压、血糖控制困难，部分患者因血液高凝状态形成下肢静脉血栓，需要长期服用抗凝药物甚至放置滤器；另有患者因骨质疏松继发股骨头坏死，不得不接受髋关节置换术*。这些由副作用衍生的额外治疗费用，给患者造成了显著的经济负担和心理压力。三、足量足疗程治疗的达标率仍不高[3]。临床研究显示,即使在足量足疗程的激素与非激素类免疫抑制剂治疗背景下，仍然不足 50% 的患者能够达到治疗目标。这意味着超过半数的患者在服药期间仍存在明显的重症肌无力症状，日常生活质量持续受损，甚至面临病情急性加重或肌无力危象的风险。 *基于专家临床经验问题 2：中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025 版）对「难治性 MG」的判定标准进行了重要更新，不再局限于 2 种免疫抑制剂控制不佳的人群。能否请您结合当前我国 MG 患者的治疗现状，谈谈这一更新的背景，以及对广大 MG 患者最关键的临床价值是什么？常婷教授：在 2016 版的国际重症肌无力专家共识[4]中，难治性重症肌无力已有明确界定，主要涵盖四个方面： 1. 疗效差：患者使用免疫药物后仍不能达到 MSE 或更好状态； 2. 不耐受：患者无法承受药物的副作用，例如硫唑嘌呤导致骨髓抑制、白细胞减低，他克莫司引起尿酸升高、脱发、震颤等； 3. 存在药物使用禁忌证：如患者已有严重骨质疏松、糖尿病或高血压，则无法安全使用激素； 4. 病情反复波动：尽管接受免疫治疗，仍每年需要定期输注丙种球蛋白或进行血浆置换等挽救性治疗。 2025 版中国指南对难治性 MG 的定义的更新与国际共识保持一致[1]。这一更新的核心背景在于，2023 年以来我国已有多种新型靶向生物制剂获批上市并纳入医保。与传统药物相比，这些新型药物起效更快、疗效更好，对症状的改善和对疾病稳定状态的维持均表现出明显优势。然而，此前多数生物制剂仍被限定为二线治疗。此次难治性定义的更新，使得患者无须「试遍所有传统药物且全部无效」之后才能启用生物制剂。对于已存在传统免疫药物使用禁忌或不耐受的患者，临床医生可以更早地推荐生物制剂，让患者更早获益。问题 3：补体介导的神经肌肉接头损伤是抗 AChR 抗体阳性 gMG致病的关键机制。有专家提出了「时间就是 NMJ」的说法，请您谈谈，补体 C5 抑制剂如何通过精准作用于这一靶点，实现早期快速控制？常婷教授：补体激活是抗 AChR 抗体阳性 gMG 致病的关键环节。重症肌无力是一种由自身抗体介导的、获得性器官特异性自身免疫性疾病。B 细胞及其产生的抗体在发病中发挥关键作用，但抗体与抗原结合之后，必须通过激活补体才能造成对神经肌肉接头的损伤[5]。具体而言，抗原抗体形成免疫复合物，激活补体级联反应，从 C1q 逐步传递至 C5，最终形成 C5b 及膜攻击复合物，从而导致神经肌肉接头突触后膜的破坏[6,7]。可见，补体激活（尤其是 C5 的激活及膜攻击复合物的形成）对于靶器官损害至关重要。「时间就是 NMJ」的理念。动物研究对这一理念提供了有力支持。在补体 C5 缺陷的小鼠模型中，即使给予致病性抗体，也无法成功建立重症肌无力模型，这证明仅有抗体产生而无补体激活，不足以导致疾病发生[8]。因此，从理论层面推断，早期启用补体 C5 抑制剂有望保护神经肌肉接头、避免不可逆损伤。当然，这一假说仍需通过严格设计的临床研究加以验证，例如对患者进行早期与晚期启用 C5 抑制剂的分组对比，观察其远期预后和神经肌肉接头的形态学改变。但至少从病理生理逻辑出发，尽早阻断补体级联，无疑是合理的策略。问题 4：现有多项国内外循证证据表明，在病程早期（诊断后 ≤ 2 年）启动生物制剂（如补体 C5 抑制剂）治疗，临床获益更多。能否请您结合研究结果和实践经验，具体谈谈早期启动带来的临床价值？常婷教授：从个人临床经验来看，早期启用生物制剂至少具备三个方面的显著优势*。一、起效迅速。尤其对于危重症患者，在重症肌无力危象前状态，快速使用补体 C5 抑制剂等新型生物靶向制剂，可以使患者症状在短期内获得改善，避免从危象前进展为需插管、带机甚至气管切开的肌无力危象，从而规避一系列严重并发症。二、有助于实现激素的快速减量。无论是单用还是联合传统药物，生物制剂的加入能使患者更快达到 MSE 目标，从而为激素减量创造条件，部分患者甚至有望实现无激素化治疗。这不仅能减轻代谢性副作用，也能改善患者的长期依从性。三、避免长期维持激素及非激素类免疫抑制剂所带来的累积性不良反应，如感染、骨质疏松、代谢紊乱等，从根本上提升患者的生活质量。 *基于专家临床经验问题 5：目前针对难治性 AChR 抗体阳性全身型 MG，临床已有不同作用机制的靶向生物制剂可供选择。补体 C5 抑制剂在病程早期干预场景下，具备哪些循证证据？常婷教授：当前针对重症肌无力的靶向治疗主要涉及直接或间接靶向 B 细胞的药物、补体 C5 抑制剂以及 FcRn 拮抗剂等。与传统的免疫抑制药物相比，这些新型制剂在有效性和安全性方面均具优势。有效性：补体 C5 抑制剂在难治性重症肌无力中的表现令人瞩目。中国真实世界回顾性研究显示，难治性患者接受依库珠单抗治疗 12 周，40% 达到 MSE；治疗 24 周时，MSE 达标率提升至 61%[9]。真实世界研究显示，瑞利珠单抗治疗 6 个月，45.5% 患者达到 MSE[10]。 RAISE-XT 研究显示，泽卢克布仑钠治疗 60 周，达 MSE 患者比例为 35.0%[10]。激素减量：美国真实世界研究显示，瑞利珠单抗治疗 6 个月时，接近 90%（17/19）的患者能够实现激素减量或停药[11]。 RAISE-XT 研究显示，泽卢克布仑钠治疗 120 周，停用激素或减量的患者比例为 61.1%（33/54）[10]。激素负担的减轻，直接影响患者的长期代谢健康和骨密度安全。安全性[12]：补体 C5 抑制剂因其靶点单一，整体感染风险较低。研究也表明该类药物的感染事件发生率低，耐受性良好。注：非头对头研究数据，不可直接比较。问题 6：基于最新指南，您认为补体 C5 抑制剂在 AChR+ gMG 的全程管理中应如何定位？在临床实践中应如何把握启动时机？常婷教授： 2025 版中国指南详细给出了不同生物制剂在重症肌无力中的应用场景。对于补体 C5 抑制剂，其定位为多层次、全病程。首先，由于起效迅速，它可作为急性期治疗选择，尤其适用于危象前或需快速控制病情的场景。其次，有 C5 补体抑制剂获批适应证为难治性重症肌无力，因此自然覆盖难治患者的治疗需求。同时，它也适用于维持期治疗，帮助患者长期稳定疾病状态[1]。此外，指南还涵盖了合并胸腺瘤、免疫检查点抑制剂相关重症肌无力、妊娠期及 6 岁以上儿童等特殊人群，补体 C5 抑制剂在这些场景中均有相应的循证依据或安全性数据支持[1]。关于启动时机，我的观点是应「应早尽早」。对于常规免疫治疗应答不佳、不耐受或有禁忌的患者，不必等待多轮药物失败，即应评估补体 C5 抑制剂的适用性。病程越短、神经肌肉接头的结构性损伤越轻，早期干预带来的保护价值可能越大*。 *基于专家临床经验问题 7：从国内重症肌无力诊疗发展的角度，新版指南推动早期启动补体 C5 抑制剂的诊疗理念落地，会对患者家庭、整体社会疾病负担带来怎样的改变？您对国内 MG 规范化诊疗有哪些呼吁？常婷教授：早期靶向干预可降低多重负担：早期使用补体 C5 抑制剂等新型生物靶向制剂，能够使患者症状更快改善、更快达到治疗目标[13,14]。患者可以迅速回归正常生活、工作和学习，同时减少家庭成员对照护的投入。这种患者端的功能恢复，是降低家庭疾病负担的最直接途径。从长远看，更早清除致病性抗体或更早保护靶器官，可能对患者远期预后产生积极影响——尽管这一点仍需更多临床研究加以证实，但其方向已获广泛认同。对于既往长期使用激素而难以达标的难治性患者，新型生物制剂作为添加治疗，能够帮助其实现快速减激素甚至停用激素[11]，显著提高生活质量。随着新型靶向药物在我国陆续获批上市并纳入医保，重症肌无力患者获得了前所未有的治疗选择。但我认为，未来仍需探索更精准的治疗策略，明确哪类生物制剂更适合哪类患者。同时，当前多数药物仍需静脉输注，未来若能推广皮下制剂，将更利于患者居家治疗，减少就医频次。总体而言，从精准治疗、给药便捷性到全程可及性，我们仍有持续优化的空间。结语传统免疫治疗起效慢、副作用重、达标率低，长期制约抗 AChR 阳性 gMG 患者预后。2025 版指南更新难治性定义，将干预节点前移，为补体 C5 抑制剂的早期应用提供了依据。补体 C5 抑制剂精准阻断补体终末通路，在快速控制症状、加速激素减量及降低住院风险方面展现明确价值。展望未来，精准筛选获益人群、优化给药便捷性，将是推动规范化诊疗发展的关键。专家简介常婷教授空军军医大学唐都医院神经内科副主任主任医师，教授，博导 • 创新药物研发「国家科技重大专项」首席科学家 • 陕西中青年科技创新领军人才、陕西省科技创新团队带头人 • 中华医学会神经病学分会神经免疫学组、青年学组委员 • 中国医师协会神经内科医师分会神经肌肉病学组委员 • 中国医师协会神经修复专委会免疫学组副组长 • 中国罕见病联盟重症肌无力协作组副组长 • 中国医院协会罕见病专委会常委 • 陕西省医师协会神经内科医师分会副会长 • 主持国家科技重大专项、国家重点研发计划课题、国家自然科学基金（4 项），国家重大疑难疾病中西医临床协作项目，陕西省重点课题（2 项）；近 5 年以第一/通讯作者在 Cell、Science Translational Medicine、Med 等期刊发表 SCI 论文 42 篇 • 执笔中国重症肌无力诊治指南（2020 版、2025 版） • 以第一及主要完成人获陕西省高校优秀成果特等奖、省部级自然科学一等奖、陕西省创新创业大赛一等奖 •《中华神经科杂志》《中国神经免疫学和神经病学杂志》《Journal of Neuroimmunology》编委 ▲上下滑动查看▼ 声明：本文采访常婷教授并由常婷教授审校，内容由阿斯利康支持提供，此为专家个人经验分享，仅供医疗卫生专业人士参考，不用于推广目的。审批编号：CN-194855 过期时间：2026-12-10 内容策划：杨娜内容审核：张晓燕题图来源：图虫创意参考文献 [1] 中华医学会神经病学分会神经免疫学组. 中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）.中华神经科杂志,2025.58(7):721-741. 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免疫疗法

2026-09-11

·医道社创新药新前沿

FDA优先审评使罗氏公司的Satralizumab有望成为首个MOGAD（髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病）药物

医道社：传承和发展民间中医来源：海外网站作者：医道社整理版权归原作者所有，如有违规、侵权请联系我们删除！ 👆关注不迷路，更多创新药前沿资讯从NMOSD到MOGAD，Satralizumab正在进入一个关键节点。真正值得关注的，不只是它又完成了一项阳性临床试验，而是它如何把靶点选择、抗体工程、给药便利性和跨疾病开发策略连接起来。先说结论：Satralizumab的技术优势，不在于“IL-6是一个新靶点”，而在于它同时解决了三个问题：阻断哪一种IL-6信号、如何维持稳定的体内暴露，以及如何把药物做成患者能够长期坚持的治疗。截至2026年9月11日，Satralizumab已在约90个国家获批用于AQP4-IgG阳性NMOSD。其针对MOGAD的补充生物制品许可申请已获美国FDA优先审评，FDA预计于2027年1月10日前作出决定。但必须强调：优先审评不是批准，MOGAD适应证目前仍处于监管审评阶段。一、NMOSD真正需要的，不是“控制症状”，而是阻止下一次攻击 NMOSD的临床难点在于，每一次复发都可能留下永久性损害。视神经炎可能导致视力丧失，脊髓炎可能带来瘫痪、感觉障碍和膀胱功能障碍。与许多慢性神经系统疾病不同，NMOSD的疾病负担往往不是缓慢累积，而是通过一次又一次急性攻击迅速叠加。大约三分之二NMOSD患者存在AQP4-IgG。AQP4抗体与星形胶质细胞上的水通道蛋白结合后，可诱发补体激活、炎症细胞浸润和血脑屏障损伤。但AQP4抗体并不是整个疾病过程的唯一环节。 IL-6能够： ·促进初始T细胞向促炎性Th17细胞分化； ·促进B细胞向产生AQP4-IgG的浆母细胞分化； ·增加血脑屏障通透性； ·放大中枢神经系统内的炎症反应； ·参与疼痛和复发期神经损伤。换句话说，AQP4抗体更像是重要的致病武器，而IL-6则参与了免疫系统“制造武器、打开通道、维持火力”的多个环节。这也是Satralizumab的逻辑起点：不直接清除B细胞，也不直接阻断补体，而是尝试切断IL-6驱动的炎症网络。二、Satralizumab的第一个技术优势：同时覆盖膜型和可溶性IL-6受体 Satralizumab是一种人源化单克隆抗体，能够结合膜结合型IL-6受体和可溶性IL-6受体，阻止IL-6与受体结合。这一点非常关键。传统上，细胞因子信号并不只通过一种方式传递。IL-6既可以通过细胞表面的膜型受体发挥“经典信号传导”，也可以通过可溶性受体介导更广泛的“反式信号传导”。因此，如果只针对某一种受体形式，理论上可能留下另一条信号通路。 Satralizumab的设计目标，是同时压制这两种受体相关信号。它并不是简单地“把血液中的IL-6清除掉”，而是从受体层面减少IL-6信号传递。这与其他NMOSD靶向药形成了明显差异： ·Eculizumab、Ravulizumab主要阻断补体C5； ·Inebilizumab主要通过CD19通路影响B细胞谱系； ·Satralizumab则作用于IL-6受体信号轴。三者并不是简单的“谁更强”，而是处在疾病免疫网络的不同位置。到目前为止，缺乏足够的头对头随机试验，不能据此直接比较疗效高低。但从产品技术角度看，Satralizumab提供的是一种不同的免疫干预路径：不是单纯杀伤某类细胞，也不是直接阻断末端补体，而是抑制炎症信号的持续放大。三、第二个技术优势：pH依赖性抗体回收，让给药间隔变成产品竞争力 Satralizumab最值得研发人员关注的地方，是它采用了pH依赖性抗原结合和抗体回收技术。普通抗体进入细胞后，部分会在内体和溶酶体中被降解。Satralizumab经过工程化设计，在酸性内体环境中能够与IL-6受体解离，随后抗体被回收到循环中，再次参与抗原结合。这个过程可以理解为：结合受体，完成阻断；进入细胞后释放受体；抗体被回收；重新回到血液中继续发挥作用。这种“抗体回收”设计的价值，不是一个漂亮的工艺标签，而是可能转化为更持久的体内暴露和更稳定的药效。临床给药方案也体现了这一点： ·第0、2、4周进行负荷给药； ·此后每4周皮下注射一次； ·每次剂量为120 mg，具体人群按相应说明书执行。对需要多年甚至终身预防复发的NMOSD患者而言，每4周一次皮下注射，意味着： ·不必频繁前往输液中心； ·不需要复杂的静脉输注流程； ·给药时间相对固定； ·更容易纳入家庭和长期管理； ·有利于降低医疗系统和患者的治疗负担。对于创新药研发来说，这里有一个经常被忽视的事实：靶点决定药物能否有效，工程化决定药物能否稳定有效，而给药方式决定药物能否被长期使用。 Satralizumab的优势，是把这三件事放在了同一个产品设计中。四、第三个技术优势：既有单药证据，也有联合治疗证据 Satralizumab的临床开发并没有只押注一种治疗场景。1. 单药治疗：SAkuraStar 2020年发表在《Lancet Neurology》的SAkuraStar研究纳入95例NMOSD患者，按2∶1随机分配至Satralizumab组和安慰剂组： ·Satralizumab组：63例； ·安慰剂组：32例； ·Satralizumab组19例发生方案定义复发； ·安慰剂组16例发生复发； ·首次复发风险比HR为0.45； ·P=0.018。也就是说，在整个研究人群中，Satralizumab使方案定义复发风险降低了约55%。 AQP4-IgG阳性亚组的数据更加突出： ·Satralizumab组9/41例复发； ·安慰剂组13/23例复发； ·HR为0.26，95%CI为0.11～0.63。但AQP4-IgG阴性亚组不能作出同样结论： ·Satralizumab组10/22例复发； ·安慰剂组3/9例复发； ·HR为1.19； ·置信区间非常宽。这不是“药物对阴性患者无效”的证明，而是说明该亚组样本量太小、疾病异质性可能更高，现有数据不足以确认疗效。2. 联合免疫抑制治疗：SAkuraSky 2019年发表在《新英格兰医学杂志》的SAkuraSky研究纳入83例患者，所有患者均在稳定免疫抑制治疗基础上接受Satralizumab或安慰剂： ·Satralizumab组41例； ·安慰剂组42例； ·Satralizumab组8例发生复发； ·安慰剂组18例发生复发； ·HR为0.38； ·P=0.02。在AQP4-IgG阳性患者中： ·Satralizumab组3/27例复发； ·安慰剂组12/28例复发； ·HR为0.21。这两项研究共同构成了Satralizumab较完整的临床定位：可以作为单药治疗，也可以与稳定免疫抑制方案联合。这种“双场景”开发策略，对临床医生尤其重要。现实世界中，患者并不是整齐划一地从未治疗状态进入临床试验。有人刚刚确诊，有人从利妥昔单抗转换，有人仍需联合免疫抑制剂，还有人因为感染、低丙种球蛋白血症或给药便利性问题必须更换方案。能够覆盖单药和联合治疗场景，意味着产品的临床使用空间更大。五、真实世界数据说明了什么：它可能更适合“治疗转换时代” 2025年发表的一项美国真实世界病例系列纳入43例AQP4-IgG阳性NMOSD患者，患者年龄中位数为54岁，Satralizumab治疗时间中位数为31个月。其中： ·20例此前使用过利妥昔单抗； ·5例此前使用过Eculizumab； ·2例此前使用过Tocilizumab； ·10例为治疗初始患者； ·6例此前接受过免疫抑制治疗； ·81%的患者在数据截止时仍继续使用Satralizumab； ·3例患者出现影像学确认的复发，占7%。这项研究还有一个临床试验中很难体现的特点：患者转换治疗时没有统一设置洗脱期。这对于高复发风险患者非常现实。临床医生往往不愿意让患者在两种预防治疗之间“裸奔”数月，因为一次复发就可能造成不可逆神经功能损伤。不过，这项研究必须谨慎解读。它是回顾性病例系列，没有对照组，病例由临床医生报告，部分患者此前治疗的持续时间和疾病活动度不同，而且研究由Genentech和Roche资助，作者中也有相关企业员工或利益关系。因此，它能够说明Satralizumab在复杂真实世界环境中“可以被使用、可以持续使用”，但不能等同于随机对照试验，更不能据此证明它优于其他获批药物。六、MOGAD是下一场真正值得观察的验证 2026年公布的METEOROID研究，把Satralizumab的开发边界从NMOSD进一步推向MOGAD。根据Genentech发布的信息，METEOROID是一项Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，纳入132例12岁及以上、复发性MOGAD患者： ·Satralizumab组68例； ·安慰剂组64例； ·研究在观察到28次经独立委员会确认的MOGAD复发后结束； ·首次复发风险降低68%； ·P=0.0025； ·48周无复发比例为87%对67%； ·年化复发率降低66%； ·MRI活动性病灶年化发生率降低79%； ·需要补救治疗的比例降低73%，P=0.0024； ·住院率下降17%，但差异无统计学意义，P=0.7528。这组数据的意义在于，Satralizumab可能成为第一个在MOGAD中通过Ⅲ期随机研究验证的疾病修饰治疗。但目前这些MOGAD核心数据主要来自企业新闻稿和2026年美国神经病学学会会议报告，完整同行评议论文尚未见于用户提供的材料中。因此，我们仍然缺少一些关键细节： ·复发定义和事件分布； ·各亚组的置信区间； ·缺失数据处理方式； ·多重性校正策略； ·背景免疫抑制治疗的具体构成； ·不同年龄层、不同临床表型的治疗反应； ·MRI终点与临床复发之间的相关性。所以，现阶段更准确的说法应当是： METEOROID为Satralizumab在MOGAD中的疗效提供了积极的Ⅲ期证据，但该适应证仍需等待监管决定和完整研究论文进一步验证。 FDA已授予优先审评，预计2027年1月10日前作出决定；欧洲药品管理局已确认相关申请有效，欧盟委员会决定预计在2027年第三季度。这是一条加速通道，不是批准结果。七、Satralizumab的安全性优势，应该怎样准确表达？在SAkuraStar研究中，双盲期不良事件发生率按患者年暴露量计算为： ·Satralizumab组：473.9/100患者年； ·安慰剂组：495.2/100患者年。严重不良事件发生率相近。常见不良事件包括尿路感染和上呼吸道感染。研究期间未观察到过敏性休克，双盲期也无死亡。 SAkuraSky研究中，Satralizumab组和安慰剂组的严重不良事件及感染总体相近，但注射相关反应在Satralizumab组更常见。真实世界研究中，医生认为与Satralizumab相关的不良事件主要包括： ·高脂血症； ·白细胞减少； ·中性粒细胞减少； ·肝功能检测异常； ·淋巴细胞减少。有2例因不良事件永久停药，研究期间出现3例死亡，但死亡原因分别涉及血管疾病、感染性休克和晚期宫颈癌，不能简单归因于Satralizumab。因此，最准确的安全性表述不是“没有风险”，而是：目前临床证据显示，Satralizumab总体耐受性较好，未显示出明显超出同类免疫治疗的重大安全信号；但IL-6通路抑制仍然需要关注感染、血细胞减少、肝功能和血脂变化。对于临床医生而言，产品的技术优势不能替代规范监测。对于研发人员而言，安全性数据也提醒我们：细胞因子通路药物的风险，往往不是某一个单一器官毒性，而是感染风险、免疫调节和实验室指标变化的组合。八、真正的竞争壁垒，可能来自“可持续使用”而不是某一个HR数字 Satralizumab的故事给创新药研发带来三个启发。第一，成熟产品的升级，不一定来自新靶点。 IL-6并不是今天才被发现。但通过受体双形态覆盖和抗体回收技术，旧靶点仍然可以被重新工程化，形成新的临床价值。第二，药物的长期竞争力来自机制、药代和给药方式的共同作用。如果一个药物能够稳定阻断目标通路，保持较长作用时间，同时采用患者更容易接受的皮下注射方案，它在慢性疾病中的实际价值可能远高于单纯实验室层面的靶点创新。第三，跨疾病扩展必须建立在生物学连续性之上。 NMOSD和MOGAD并不是同一种疾病。AQP4-IgG和MOG-IgG对应不同的致病抗体和细胞病理。但两者都属于复发性中枢神经系统自身免疫病，IL-6介导的炎症放大可能提供了一条共同的治疗切入点。 Satralizumab能否从NMOSD延伸到MOGAD，关键不在于“同一个药能不能换一个疾病继续卖”，而在于： ·IL-6信号是否在MOGAD复发中具有足够的因果作用； ·临床疗效是否能在不同表型中重复； ·长期安全性是否可接受； ·早期治疗是否能减少永久性神经功能损害； ·患者是否能够长期坚持使用。最后的判断 Satralizumab最值得重视的，不是它在新闻稿中被描述为“潜在首个MOGAD药物”，而是它展示了一种相对完整的创新药开发方法：用疾病机制选择通路，用抗体工程优化暴露，用皮下注射改善可及性，再通过单药、联合治疗和跨疾病试验扩大临床价值。在NMOSD中，随机对照研究已经证明其能够降低复发风险，尤其是在AQP4-IgG阳性患者中。真实世界数据则显示，它可以被用于治疗初始患者，也可以用于从利妥昔单抗、Eculizumab或其他方案转换的患者。但它的边界同样清楚： ·AQP4-IgG阴性NMOSD的证据仍不足； ·尚无充分头对头研究证明其优于其他获批药物； ·真实世界研究缺乏对照； ·MOGAD适应证尚未获批； ·长期安全性仍需持续积累。因此，Satralizumab真正的技术优势可以浓缩成一句话：它不是把一个免疫靶点简单“打掉”，而是试图用受体层面的双通路阻断和抗体回收技术，把短期有效变成长期可维持、可管理、可扩展的治疗方案。这可能才是它从一款NMOSD药物，走向更广泛神经免疫疾病平台的真正基础。资料来源 1.Yamamura T, et al. Trial of Satralizumab in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. N Engl J Med. 2019;381:2114-2124. DOI:10.1056/NEJMoa1901747. 2.Traboulsee A, et al. Safety and efficacy of satralizumab monotherapy in neuromyelitis optica spectrum disorder. Lancet Neurol. 2020;19:402-412. DOI:10.1016/S1474-4422(20)30078-8. 3.Abboud H, et al. Satralizumab treatment in adults with aquaporin-4 immunoglobulin G-seropositive NMOSD in clinical practice. Multiple Sclerosis Journal—Experimental, Translational and Clinical. 2025. DOI:10.1177/20552173251386895. 4.Genentech. Genentech’s Enspryng reduces risk of relapses by 68% in Phase III METEOROID study. April 21, 2026. 5.Roche/Genentech. U.S. FDA grants Priority Review for Enspryng for MOGAD. September 10, 2026. 6.ClinicalTrials.gov. METEOROID study, NCT05271409. 7.Enspryng（satralizumab-mwge）美国处方信息。声明：本文用于医学和药物研发信息交流，不构成诊断、治疗或处方建议；MOGAD部分数据主要来自企业公告及学术会议披露，最终应以监管文件和正式发表的完整研究结果为准。前期优质文章： BioMarin公司宣布，其治疗软骨发育不全的VOXZOGO®（vosoritide）3期研究取得积极结果，该结果已发表于《新英格兰医学杂志·证据》期刊 ZANVASTRO™已获FDA批准，是目前唯一一种用于治疗儿童和成人亚历山大病（AxD）的疾病修饰疗法 T-MAXIMUM B7-H3靶向异基因CAR-T疗法MT027获得FDA快速通道资格认定，加速其在全球范围内治疗颅内实体瘤的研发进程诺华公司的remibrutinib是一种高效口服BTK抑制剂，在III期复发型多发性硬化症（RMS）试验中显著降低了复发率，并显示出良好的安全性 PMV制药公司公布了PYNNACLE II期关键性试验中Rezatapopt单药治疗卵巢癌的最新中期数据，结果令人鼓舞 Acoramidis是首个被证实可能逆转转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的心脏结构性疾病进展和功能衰退，并显著延长其生存期和无住院天数 Priovant公司宣布其用于治疗成人皮肌炎的药物LISRAYA™（brepocitinib）获得FDA批准；现已在美国上市 FDA就一种旨在简化复杂日常用药方案的双药HIV(艾滋病)治疗药物做出决定。一片药撬动的是“耐药患者无法简化治疗”的老难题美国FDA批准Ziihera联合或不联合Tislelizumab和化疗用于一线HER2阳性晚期胃食管腺癌治疗。一场从单点阻断到“空间重构”的HER2治疗升级 FDA批准IMAAVY®作为首个用于治疗温型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的药物，这代表着患者治疗领域的一项里程碑式进展 Milestone启动 Etripamil 鼻喷雾剂用于快速心室率房颤自我给药治疗的关键性 3 期试验。一支鼻喷雾，正在挑战心律失常急救的“医院边界” 医道社自己专业的医疗科普微信公众号：

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适应症	国家/地区	公司	日期
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2023-07-12
血栓性微血管病	韩国	AstraZeneca Korea Co. Ltd.	2020-05-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
重症肌无力	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2019-07-02
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2018-12-21

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	中国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	韩国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	西班牙	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	中国台湾	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
过敏性紫癜	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
过敏性紫癜	临床3期	中国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14
过敏性紫癜	临床3期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-06-14

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06578949 (CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	18	Ravulizumab	顧遞淵醖鹽夢鹽餘鹽餘(積積範顧範淵遞築觸襯) = 鏇顧製製築壓繭選廠膚淵襯鑰鏇繭網膚構簾壓 (糧餘範襯膚艱鏇窪構遞, 衊製鹹窪鏇襯獵蓋膚鹹 ~ 獵願衊願餘鏇鏇鏇鏇選) 更多	-	2026-06-05
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	1,328	Ravulizumab	- 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	1,328	Eculizumab	- 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	10	EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan + EculizumabDanicopanRavulizumabPegcetacoplan	鏇範衊衊願繭廠網艱壓(製顧繭糧齋鏇願糧範鹹) = During a median follow-up of 49.5 months, 3/10 patients required therapy modification due to persistent anemia compatible with EVH. 鹹構網遞蓋淵築鹽餘積 (鏇餘鏇製網壓襯淵獵築 )	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	53	Ravulizumab (Complement inhibitor-experienced patients)	壓選繭願膚構構積簾遞(糧顧醖壓顧構憲蓋餘遞) = 蓋衊觸顧蓋艱鹽淵衊夢顧積鏇襯觸夢醖鹹網壓 (蓋壓顧鹽顧糧觸鹹鹽築 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	53	Ravulizumab (Complement inhibitor-naïve patients)	壓選繭願膚構構積簾遞(糧顧醖壓顧構憲蓋餘遞) = 醖遞衊艱網餘憲鑰蓋衊顧積鏇襯觸夢醖鹹網壓 (蓋壓顧鹽顧糧觸鹹鹽築 ) 更多	积极	2026-05-12
EBMT2026	N/A	血栓性微血管病	3	Ravulizumab	顧餘構繭遞觸顧繭選網(積糧簾築積簾壓範繭簾) = 齋窪膚夢範繭獵襯壓觸艱窪鏇繭構憲膚繭憲鑰 (觸觸夢構選膚遞廠齋積 )	积极	2026-03-22
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, EBMT2026)	临床3期	血栓性微血管病	41	Ravulizumab plus best supportive care	構糧夢膚鑰齋壓夢蓋壓(鬱壓鹹膚憲網鑰遞廠築) = 艱齋製積獵糧膚衊醖憲遞遞夢網餘獵餘鹹壓觸 (醖積願廠鏇憲衊齋網積 ) 更多	积极	2026-03-22
NCT03920293 (CHAMPION MG, MDA2026)	临床3期	重症肌无力	113	Ravulizumab	願製構網選繭繭糧艱網(築壓觸簾廠衊範壓鏇鏇) = 顧襯鏇願觸製選衊壓窪範遞糧鏇糧範襯壓鑰網 (夢鑰鹽醖糧窪糧鬱憲壓 ) 更多	积极	2026-03-08
NCT03920293 (CHAMPION MG, MDA2026)	临床3期	重症肌无力	113	Placebo	願製構網選繭繭糧艱網(築壓觸簾廠衊範壓鏇鏇) = 遞繭積築糧膚窪夢範糧範遞糧鏇糧範襯壓鑰網 (夢鑰鹽醖糧窪糧鬱憲壓 )	积极	2026-03-08
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026)	临床3期	血栓性微血管病	41	Ravulizumab	製遞齋壓遞夢鏇製蓋積(觸壓積鹽夢願餘繭夢夢) = 獵艱蓋願膚構醖觸夢蓋鹹範餘繭繭窪鹹觸廠選 (鑰壓夢選糧簾繭膚積憲 ) 更多	积极	2026-02-04
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, CTgov)	临床3期	血栓性微血管病 \| 造血干细胞移植	41	Ravulizumab (Ravulizumab)	觸選鹹淵鏇網衊壓糧構 = 願鹽鬱餘選鏇遞遞餘醖鬱選醖艱鹽膚醖衊夢廠 (遞艱廠鏇憲淵鑰廠獵鑰, 繭廠網鬱網衊顧鹽淵艱 ~ 壓夢觸鹹窪願艱夢憲醖) 更多	-	2026-01-12
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, CTgov)	临床3期	血栓性微血管病 \| 造血干细胞移植	41	Ravulizumab (Treatment Period: Ravulizumab)	夢齋遞鑰襯鏇製獵獵衊(壓鏇壓鏇築鬱願網鏇鬱) = 網鹹糧齋壓餘顧構選襯憲鑰衊艱製積憲願鏇窪 (衊淵窪鑰願廠簾廠築願, 網鹽築壓繭簾築憲願鬱 ~ 簾願鏇鹹廠構鹹範艱壓) 更多	-	2026-01-12
NCT04557735 (ASH2025)	临床3期	造血干细胞移植	41	Ravulizumab	鏇選艱醖選夢窪襯蓋鑰(壓糧襯醖淵醖範醖衊廠) = 繭構糧繭蓋膚壓壓網餘範積選鹽襯醖鏇襯襯餘 (廠範網壓選艱艱鏇顧製 ) 更多	积极	2025-12-06