阿斯利康司美替尼获准扩展至1岁及以上患儿
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9月10日，根据美国食品药品监督管理局（FDA）网站的最新公告，阿斯利康的司美替尼（selumetinib）口服颗粒剂正式获批上市。该药物适用于1岁及以上有症状且无法通过手术治疗的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。同时，该药物的口服胶囊剂适用年龄范围也由原来的2岁及以上扩展至1岁及以上。
这次审批的基础是基于多项研究结果的综合数据支持。首先，在健康成年人中进行了口服颗粒剂与已上市口服胶囊剂的相对生物利用度（BA）的桥接研究（Study 89）。其次，两项关于口服胶囊剂在2岁及以上儿科患者中的I/II期研究（SPRINT和Stratum）和一项关于口服颗粒剂在1岁及以上儿科患者中的I/II期SPRINKLE研究的结果显示，这两种制剂在患者体内的药物暴露量相当。这些研究数据为将司美替尼的使用人群从2岁及以上扩大至1岁及以上提供了有力支持。
关于司美替尼的处方信息，FDA在更新后的药品说明书中列出了需要关注的警告和注意事项，其中包括心肌病、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平增加、出血风险增加（针对口服胶囊剂）以及胚胎毒性。此次更新基于更多儿科患者参与研究的数据，没有发现新的安全性问题。
司美替尼由Array BioPharma（现在为辉瑞的子公司）研发，是一种针对丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂，并于2020年4月首次获得上市批准。早在2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma签订协议，获得司美替尼的全球权益。随后在2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成全球开发和商业化协议。
司美替尼胶囊剂自2020年起陆续在美国、欧洲和中国获批上市，其英文商品名为Koselugo，中文商品名为科赛优。需要注意的是，该产品在不同地区的适用年龄范围有所不同，如在欧洲和中国，目前仅适用于3岁及以上的NF1相关PN儿科患者。
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