阿斯利康小分子PCSK9三期临床试验同日启动三项研究
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2025年6月2日，阿斯利康公司在Clinicaltrials.gov网站上为其小分子PCSK9抑制剂AZD0780的三项关键性三期临床试验进行了注册登记。首项试验针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），预计招募405名参与者，并计划于2027年3月完成。第二项研究面向动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，将有2800名参与者，预计同样在2027年3月取得成果。此外，第三项试验将评估AZD0780在ASCVD患者中的心血管益处，计划入组15100名患者，预计至2029年10月结束。
AZD0780是一种口服的小分子PCSK9抑制剂。阿斯利康正在审慎考虑该药物与GLP-1联合使用，以期在体重管理和血糖控制方面获得更佳效果，进而实现器官保护的预期目标。
回顾PCSK9这一靶点的发展，其被认为是在心脑血管及代谢疾病领域最具挑战性的目标之一。早在2014年，安进和赛诺菲的PCSK9抗体就获得了监管批准，安进的Repatha在2024年的销售额达到22亿美元。随后，2021年诺华的PCSK9 siRNA也获批上市，其每半年仅需注射一次，2025年第一季度的销售额记录在3.33亿美元。此外，默沙东的一种口服PCSK9环肽目前正在三期临床试验阶段。阿斯利康此次将小分子PCSK9抑制剂推向三期临床，正是顺应了这一领域快速演变的趋势。更值得关注的是，PCSK9体内基因编辑技术也在活跃推进，在这样的背景下，未来将形成小分子、抗体、siRNA、环肽以及基因编辑等多种药物形式的激烈竞争局面。
在技术研究和解析领域，一系列关于重要靶点及技术的全景梳理亦在同步进行，涵盖GPRC5D、CD40、CD47等多个靶点，以及中国新药研发的广泛竞赛格局。这些深入的技术解析为制药企业在研发路径和市场策略上提供了重要参考。
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