首个单抗药物获FDA批准用于晚期癌症一线治疗，“划时代”疗法申请获美国FDA受理
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Incyte公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准其PD-1抑制剂Zynyz（retifanlimab）联合铂类化疗（卡铂和紫杉醇）用于无法手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者的一线治疗。此外，retifanlimab还可作为单药用于那些在铂类化疗后病情进展或无法耐受的局部复发或转移性SCAC成人患者。这次批准让retifanlimab成为首个获得美国FDA批准用于晚期肛门癌一线治疗的疗法。
目前，欧洲和日本的相关监管机构正在对retifanlimab用于SCAC患者的申请进行审评。SCAC是肛门癌中最常见的类型，约占所有病例的85%。这种罕见癌症的发病率每年增长约3%，其中约90%的病例与人乳头瘤病毒（HPV）感染有关，HPV感染是肛门癌的主要风险因素。
这次FDA的批准是基于两项关键研究的结果：POD1UM-303/InterAACT2的3期临床试验，以及POD1UM-202的2期试验。前者评估了retifanlimab与铂类化疗联合使用在未接受过全身化疗的局部复发或转移性SCAC患者中的效果，而后者则关注于retifanlimab单药在经历铂类化疗病情进展或无法耐受的患者中的应用。据POD1UM-303的结果显示，retifanlimab与化疗联用能够显著降低37%的疾病进展或死亡风险，联用组的中位无进展生存期（PFS）为9.3个月，而对照组为7.4个月。中期分析还表明，这一组合使得患者的中位总生存期提升了6.2个月。
POD1UM-202研究的数据则显示，retifanlimab单药治疗的客观缓解率为14%，疾病控制率为49%。该药物的安全性特征符合PD-1抑制剂的预期结果。
作为一款静脉注射的PD-1抑制剂，retifanlimab通过结合PD-1受体，阻断其对免疫细胞活性的抑制作用，从而增强免疫系统识别和攻击肿瘤细胞的能力。今年3月，retifanlimab已经被批准用于治疗转移性或局部复发的晚期默克尔细胞癌（MCC）患者。
与此同时，Travere Therapeutics公司也宣布其申请Filspari（sparsentan）用于局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的补充新药申请（sNDA）已被FDA受理。如果获得批准，Filspari将成为首个用于治疗FSGS的FDA批准疗法。FSGS是一种具有高蛋白尿特征的罕见肾病，常导致肾功能衰竭。目前，治疗FSGS的药物仍属空白，而sparsentan的临床研究显示其具有良好的耐受性和显著的疗效。
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