首款第二代HIF-2α抑制剂Casdatifan获批IND，1类新药赛道迎来变革

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4月9日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官方网站公示，来自美国的生物技术企业Arcus Biosciences提交的1类新药casdatifan片的临床试验申请（IND）已经正式获得受理。这标志着这一HIF-2α抑制剂首次进入中国的临床研究阶段，为晚期肾细胞癌（RCC）患者带来了新的治疗选择。

 

近年来，Arcus公司通过一系列临床试验数据，展示了casdatifan在高疾病控制率和安全性上的独特优势，不仅有望重新定义晚期肾癌的治疗格局，还将推动中国创新药市场的国际化发展进程。

 

HIF-2α（缺氧诱导因子-2α）是细胞在低氧环境中发挥核心调控功能的因子，其异常激活与多种癌症的发生和进展密切相关。在透明细胞肾细胞癌（ccRCC）中，VHL基因的突变会导致HIF-2α蛋白的持续积累，从而推动血管生成、肿瘤生长和免疫逃逸。因此，针对HIF-2α的靶向治疗成为肾癌治疗中的重要策略。

 

目前，在全球范围内，已获批的HIF-2α抑制剂只有默沙东的Belzutifan，该药自2021年起在美国获批用于治疗与VHL综合征相关的肾癌，但在晚期RCC中的适应症仍在研究中。这一领域对治疗手段的需求较为迫切，尤其需要对耐受性和疗效更佳的药物。

 

作为第二代HIF-2α抑制剂，casdatifan经过分子结构优化，旨在提升对HIF-2α的特异性结合能力，减少非靶向效应。临床前研究表明，casdatifan在抑制HIF-2α二聚化及下游基因（例如VEGF、EPO等）表达方面显示出更高的有效性。

 

根据Arcus公司在2024年第一季度发布的ARC-20临床1/1b期试验最新结果，显示casdatifan在既往多线治疗失败的晚期RCC患者中的疾病控制率（DCR）分别达到了81%、86%和85%，显著优于Belzutifan类似患者群体中约70%的DCR。此外，casdatifan的安全性数据令人关注，主要副作用仅为低级别贫血，远低于现有治疗方案的高风险。

 

此次casdatifan在中国的IND申请获批，显示了跨国制药公司对中国创新药市场的重视。每年，中国新增肾癌病例约7.5万，其中30%为晚期，且一线治疗后的耐药性问题突出。尽管PD-1抑制剂与抗血管生成药物联合使用已成为标准治疗，但临床上对新的靶向药物仍有强烈需求。若casdatifan能在中国复现其全球临床试验结果，将迅速填补这一空白。

 

随着中国药监部门对创新药审批的加速推进，casdatifan有望受益于政策利好条件。此外，尽管国内已有企业涉足HIF-2α抑制剂领域，casdatifan凭借其领先的临床数据，有机会在市场上占据竞争优势。

 

Arcus公司计划通过更广泛的临床试验验证casdatifan的长期疗效和安全性，包括启动更大样本量的II期试验及探索更多联合治疗方案。这也将在未来面临众多竞争方案，但其差异化开发策略已为公司争取了初步的市场关注。

 

Casdatifan的成功引入，不仅加速了国内患者获取国际先进疗法的进程，也为全球制药创新提供了宝贵的经验，在研发和市场化阶段都展现了其潜在价值。中国创新药生态将从中获益，使本地患者早日受益于全球领先的医药科技。

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