默沙东首款“first-in-class”小分子药物获欧盟批准双重适应症
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默沙东公司近日宣布，其研发的口服药物Welireg（belzutifan）已获得欧盟委员会的有条件批准，用于治疗成人von Hippel-Lindau（VHL）病患者和已接受多线治疗的晚期透明细胞肾细胞癌（RCC）患者。该药物是一种低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，目前已被批准作为单药疗法治疗不适合手术干预且需治疗的局部肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤，以及胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。
新闻稿指出，Welireg是首个在欧盟获得批准的HIF-2α抑制剂，也是针对VHL病相关肿瘤的第一种全身性治疗药物。此次批准基于两项关键试验的结果：LITESPARK-004和LITESPARK-005。
在LITESPARK-004试验中，Welireg显示出显著的疗效。在VHL病相关肾细胞癌患者群体（n=61）中，其客观缓解率（ORR）达到49%，且所有缓解均为部分缓解。患者的中位缓解持续时间尚未达到，而有56%的患者在获得缓解后至少维持12个月。同样，在VHL病相关中枢神经系统血管母细胞瘤患者群体（n=24）中，ORR为63%，且有73%的患者在缓解后至少维持12个月。
对VHL病相关pNET患者的治疗结果也同样令人鼓舞（n=12），其ORR高达83%，尽管中位缓解持续时间尚未测得，但有50%的患者至少维持了12个月的缓解。
此外，LITESPARK-005试验的数据显示，与活性对照组相比，Welireg显著降低了晚期透明细胞RCC患者的疾病进展或死亡风险，降低幅度为25%。治疗组的ORR为22%，其中完全缓解率为3%。
Welireg率先在美国、英国、加拿大等多个国家获得批准，默沙东正持续拓展该药物的应用潜力，积极探索其在RCC、子宫内膜癌、食管癌、肝癌、前列腺癌以及其他罕见癌症中的应用，尤其是与PD-1抑制剂帕博利珠单抗联用的可能性。
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