琅铧医药H3 receptor反向激动剂替洛利生获批新适应症，治疗青少年和儿童过度嗜睡

2024年5月27日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由琅钰集团旗下子公司琅铧医药和Bioprojet公司共同申报的盐酸替洛利生片新适应症上市申请获得批准，本次获批的适应症为：治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。

替洛利生（商品名：Wakix®）由法国Bioprojet公司研发⼀种选择性组胺H3受体（H3 receptor）反向激动剂，于2016年3月和2019年8月分别在欧盟和美国获得上市批准，用于治疗伴或不伴猝倒的发作性睡病，并与2020年被美国FDA认定为发作性睡病的突破性治疗药物。2020年10月，琅铧医药与Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得后者替洛利生在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。2021年5月，该产品在海南博鳌一龄生命品质改善中心开出了中国境内首张处方。2021年9月，替洛利生向CDE递交用于治疗发作性睡病的新药上市申请（NDA）。2023年6月，替洛利生获NMPA批准用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。2023年6月28日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，琅铧医药申请的盐酸替洛利生片以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由拟纳入优先审评，针对适应症为：用于治疗发作性睡病青少年和6岁以上儿童患者的日间过度嗜睡或猝倒。

替洛利生在儿童和青少年患者中表现出显著的疗效和可靠的安全性，相关研究结果于2023年4月发表在《柳叶刀神经病学》（The Lancet Neurology）。研究表明，每天使用5至40mg替洛利生对6岁及以上发作性睡病儿童患者在减少日间过度嗜睡与猝倒方面显示出显著的有效性。替洛利生组和安慰剂组从基线至双盲期结束的Ullanlinna发作性睡病量表（UNS，分数越高表示症状越严重）总分平均校正差异分别为-6.3和-2.6，治疗组间最小二乘法均值差异（SE）为‒3.7；95%CI [-6.4--1.0]，p=0.007，替洛利生组下降幅度更大。安全性方面，替洛利生对儿童的表现与成人一致，不良事件通常较轻微。表明其在患有发作性睡病的儿童和青少年中具有良好的风险收益。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达H3 receptor靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年5月29日，H3 receptor靶点共有在研药物88个，包含的适应症有83种，在研机构70家，涉及相关的临床试验225件，专利多达6871件……发作性睡病是一种罕见的神经系统疾病，已于2023年9月被纳入中国《第二批罕见病目录》。该疾病常被认为是终身性疾病，多于儿童期（8~10岁）起病，临床上以日间过度嗜睡（EDS）、猝倒（肌肉无力突然发作）、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要核心症状。期待替洛利生商业化顺利，为国内患者带来新的治疗选择。