罗氏新一代C5抑制剂可伐利单抗在欧盟获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

8月27日，据罗氏公告，欧盟委员会已批准新一代C5循环抗体PiaSky® (crovalimab，可伐利单抗)，用于治疗未曾或已接受过C5抑制剂治疗的成人和青少年（12 岁及以上，体重40 公斤及以上）阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)患者。这也意味着，PiaSky成为欧盟首个每月一次的皮下（SC）注射PNH疗法，且患者在经过充分培训后可自行注射。

可伐利单抗（珂罗利单抗，crovalimab）是罗氏开发的一种通过连续单克隆抗体回收技术（Smart-Ig）工程化改造的新一代C5抑制剂，可以阻断补体C5裂解为C5a和C5b，有望抑制补体活化。该药物结合了等电点、新生儿Fc受体（FcRn）和pH依赖性亲和性技术，使其不仅能够与C5高效结合，使内皮细胞对与C5结合crovalimab的吸收增强，同时还可以使新生儿Fc受体介导的crovalimab高效再循环。2022年8月，珂罗利单抗注射液在国内的上市申请已获得受理，并被纳入优先审批品种，拟用于治疗PNH。除PNH，目前Crovalimab还被开发用于非典型溶血性尿毒症(aHUS)、镰状细胞病和其他补体介导的疾病。2023年9月6日，罗氏旗下基因泰克宣布，美国FDA已受理该公司新型补体C5单克隆抗体Crovalimab（可伐利单抗）的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗突阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。2024年2月7日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，批准罗氏（Roche）申报的可伐利单抗注射液（曾用名：珂罗利单抗，crovalimab）上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年（≥12岁）患者，这是可伐利单抗在全球的首次获批。

此次获批基于3期COMMODORE 2研究结果，显示针对未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者，每4周皮下注射一次的PiaSky的疾病控制与耐受性良好。PiaSky的效果不劣于需每2周静脉注射一次的C5抑制剂Eculizumab（依库珠单抗）。接受PiaSky治疗的患者不良事件发生率与活性对照药物相似（分别为78%和80%）。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 C5  靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到2024年8月28日，C5 靶点共有在研药物55个，包含的适应症有90种，在研机构88家，涉及相关的临床试验364件，专利多达271404件……补体蛋白C5是非常成功的一个补体药物靶点，首款药物Soliris（依库珠单抗）2020年销售额高达40.64亿美元，2022年销售额为37.62亿美元。可伐利单抗作为每月仅需用药一次的皮下制剂，并且患者可自行给药，极大的方便了患者使用，具有成为重磅炸弹药物的潜力。