Vebreltinib

11 月 28 日上午，国家医保局召开新闻发布会介绍了 2024 年国家医保药品目录调整的有关情况，宣告了新一轮的医保目录调整工作结束。 自 2018 年成立以来，国家医保局已连续七年开展了医保药品目录的调整。今年，一方面为了继续稳定企业预期，规则等大体保持不变，另一方面在细节处又有很多值得关注的「变」。 规则大体不变 细节上继续补充完善 今年规则最值得关注的地方在于新增了调出目录重点考虑的情形，主要涉及供应、临床价值和经济性等因素，与今年调出目录数量创近五年新高相呼应，43 种临床已被替代或长期未生产供应的药品被调出。 对竞价的规则也进行了完善。2022 年首批竞价进入目录的品种第一个协议期已到，不同于谈判品种的续约，竞价药品协议到期后原则上纳入常规目录乙类，今年共有 17 个西药竞价品种调入了常规目录。 在专家管理这块，去年的规则就提到了一些举措，而今年的规则更加细化和明确。进一步提到要明确专家遴选标准和工作要求，要建立健全专家公正履职承诺、保密管理、对外宣传等规定，未经批准，不得以国家医保药品目录评审、测算、谈判等专家名义公开参与活动。 此外，对于调出品种设置 6 个月的过渡期，便于患者用药、医疗机构用药目录调整等平稳地过渡，更加人性化。 支持真创新，关注临床性价比 今年形式审查环节的通过数量与通过率创新高，表明企业申报意愿在持续提高，对规则认知更加清晰，但目录外药品专家评审环节的通过率只有 48.6%，相比前两年下降明显。 图片来源：Insight 报告 根据国家医保局披露的信息，未通过专家评审原因主要有 5 类： 1. 部分已上市多年的老药，通过修改药品说明书，删除一个适应症或修改表述满足 5 年内适应症发生变化的申报条件通过形式审查，但企业未提供新的临床或循证证据，临床专家普遍认为药品临床价值不确切。 2. 部分药品价格十分昂贵，不符合基本医保保基本的定位。涉及 26 种药品。其中大部分药品去年因为年治疗费用过高没有通过评审，但挂网价没有变化。 3. 部分药品是成分配比变化或改剂型，但临床专家认为配比变化或剂型改造必要性不强、药品价值没有显著提升，涉及 55 种药品。 4. 部分药品属于《基本医疗保险用药管理暂行办法》规定的不予调入的药品。 5. 其他原因。 从数据层面看，通过率下降与今年申报的 3 类仿制药及电解质、营养类药品数量增加相关；另一方面，也与国家医保局更加关注创新性、临床价值相关，改良型新药的成功率今年显著下降。 图片来源：Insight 报告 今年新增 91 个目录外药品，主要为临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白的药品，谈判成功率为 76%，对比前两年有所下降。38 个为「全球新」的创新药，在谈判阶段，创新药的谈判成功率达到了 90% 以上，较整体的成功率高 16 个百分点。 其中，纳入的国产药品数量占比与去年基本持平，新调入的目录外药品中成药的占比相较前两年有所提高。 图片来源：Insight 报告 28 个品种谈判/竞价失败主要因为价格预期不一致，企业价格预期过高，明显超出医保支付意愿，部分进口药品可能考虑到维护全球价格体系。 近年来，医保谈判呈现的一个特征是药品从首次获批上市到进入医保目录的时间越来越快。今年 73% 的品种在第一个窗口期进入医保目录，约九成品种在前两个窗口期进入医保目录，有 27 个品种在上市当年即进入医保。 肿瘤、罕见病用药依旧受关注 双抗迎来丰收年 肿瘤药依旧是新增纳入数量最多的疾病领域，今年共有 26 个品种纳入，其中 4 个是罕见病用药。26 个品种里面包括 2 款 PD-1 单抗，2 款 ADC 药物，2 款三代 EGFR-TKI 以及 2 款双抗。 今年双抗迎来丰收年，共有 3 款双抗新增纳入医保目录，2 款为肿瘤用药，均来自康方生物，还有 1 款为罗氏的法瑞西单抗。 罕见病新增纳入 13 个品种，数量基本和去年持平。其中 6 个品种是去年国家卫健委发布的第二批罕见病目录药物，包括氯巴占片（Lennox-Gastaut 综合征）、氯苯唑酸葡胺软胶囊（转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病）、伯瑞替尼肠溶胶囊（胶质母细胞瘤）等。 创新药进医保放量显著 作为国内最大的支付方，进入医保依然是创新药商业化优先重点考虑的一步棋。 根据国家医保局披露的数据，医保对新药的支出从 2019 年的 59.49 亿元增长到 2022 年的 481.89 亿元，增长了 7.1 倍。2023 年通过谈判新增进入医保目录的 105 个药品，在今年 10 月份的销量比今年 1 月份已经增加了六倍。今年前十月，协议期内的谈判药品基金支付量大概是 920 亿元，保持着增长。 我国的创新药市场仍处于早期阶段，在医保的助力下，国内创新药市场有望保持快速增长。 医保基金长期承压 在目录调整的过程中，不能忽略作为支付资金池的医保基金的安全。 去年医保基金支出增长了 15%，远大于医保基金收入的 8% 增速，医保基金的结余承压，这一点在居民医保端更加明显。 图片来源：Insight 报告 去年结余的 98% 是职工医保，居民医保险些入不敷出，有此前积累的看病需求集中释放带来的影响，但考虑老龄化社会等因素，居民医保筹资标准上涨空间也有限，医保基金平稳运行长期看还是面临着压力。 图片来源：Insight 报告 低垂果实采摘殆尽 进入医保难度提高 医保目录不可能无休止的扩张，医保基金也无法支持医保目录无限制扩张。医保目录品种数已经从 2017 版的 2588 种药品（含 2017、2018 年两次谈判准入药品）扩张到今年的 3159 种药品，显然随着时间的积累，后续保持一个相对稳定的状态是最优解，具体这个时间点什么时候来尚不可知。 医保目录调整的需求在很多领域已经从「有没有」变成了「是否更优」和「临床性价比」，随着更多创新性更好、性价比更高的药物纳入医保目录，会替代掉原有的一些品种，对于同质化严重的赛道，进入医保的门槛可能会提高。针对这一点，今年的目录调整中也初见端倪，像新增的品种数量为近三年最低，调出的品种数量为近五年新高。 此外，国内新药研发管线在全球的占比显著增加，近几年获批的国产新药数量也显著增多，竞争的激烈可能也会导致创新药的生命周期缩短，根据 Insight 数据库中国上市策略&时长预测模块，预计有将近 200 个新药在新一轮的医保谈判窗口期获批（即 2024.7.1-2025.6.30，包含新增适应症）。 商保有望重回增长快车道 商业健康险的规模增长近几年陷入了停滞，离此前 2025 年规模超过 2 万亿元的目标相去甚远。国家有关部门也意识到了相关问题，去年开始，发布了相关政策促进商业健康险的发展。在政策的支持促进下，商保有望重回增长快车道，今年的规模有望突破万亿。 图片来源：Insight 报告 去年，国家卫生健康委会同财政部、金融监管总局等相关部门开展全国医疗卫生机构信息互通共享攻坚行动，力争用 3 年时间，在医疗健康信息全国互通共享上取得标志性进展。 今年 11 月 7 日，国家医保局召开医保平台数据赋能商业健康保险发展座谈会，邀请中国人寿、中国人保、太平洋人寿、招商信诺人寿等十家机构参加。 据测算，去年商业健康险对创新药的支付总额约 74 亿元，占比 5.3%。相较于 2019 年，商业健康险对创新药的总体支付规模年复合增长率为 25%。商业健康险对创新药的支付可以提供更多有效的支持。 展望 随着谈判药品的增多，也有越来越多的谈判药品纳入常规目录，后续对于谈判药品的落地支持政策如何演变值得关注。 今年国家医保局就《关于建立新上市化学药品首发价格形成机制 鼓励高质量创新的通知》征求了行业学会协会的意见，具体细则会做进一步的优化。新药的定价规则明确以后，还需要考虑的一点是怎么和后续进入医保目录做衔接，关注后续政策的推进。 明年的医保谈判将着重关注获批新药的谈判参与情况及最终结果，以及是否会有更多目录内品种被替代调出目录。 市场在持续变化，规则也每年有变动，但不变的是关注如何在医保力所能及的范围内去高效地满足临床需求。对于企业而言，如何对医保局讲好价值的故事将至关重要。 点击阅读原文 免费下载医保报告！

☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策 11月28日，2024年医保目录现场谈判（下称“国谈”）的结果出炉，一类创新药成为2024年国谈的绝对主角。 昨日新版医保药品目录公布，在新闻发布会上，国家医保局医药服务管理司司长黄心宇特别强调，今年国谈的重点是大力支持一类创新药，医保目录调整也以新药为主。“新增的91种药品中，有90种都是5年内新上市品种，其中38种是‘全球新’的创新药，无论是新药的比例，还是绝对数量，都创下了历年国谈新高。” 具体来看，今年“国谈”共新增91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。 在谈判前，多位专家就曾预测今年谈判桌上炙手可热的ADC药物、双抗类药物或将满载而归，如今看来成绩喜人—— ADC药物中，最受瞩目的“ADC神药”阿斯利康的德曲妥珠单抗、罗氏制药的维泊妥珠单抗顺利进入医保目录； 双抗领域中，康方生物的两款2024年度“明星药”——卡度尼利单抗、依沃西单抗，也在首次谈判中就成功纳入医保。在谈判前，多位药企人士就向《健闻咨询》提及，这两款抗癌药是今年的圈内热门。康方生物也凭借良好的市场口碑，对国谈态度相当积极。今年6月，康方生物就曾递交上一份诚意——将卡度尼利单抗的单价从13220元/125mg/瓶，降至6166元/125mg/瓶，降幅达53.4%。如今看来，付出已皆得所愿。 在持续被公众关注的罕见病领域，今年延续了重点支持罕见病用药的风格。在新增药品中，罕见病用药13个，占比达14%。 儿童用药反而在今年国谈中略显“低调”。2021、2022年的国谈中，新增的儿童用药数量一度从个位数飙升至34个、22个，是儿童用药进医保的“大年”。在这之后，儿童用药在2023年国谈中新谈进9个，今年的新增数量并未明确公示。 此外值得关注的是，今年国谈发布会上特别提到，为保障医保资金安全，让医保基金“好钢用在刀刃上”，7年国谈共有438个药品调出了国家医保药品目录。今年国谈共调出了43个药品，是近5年调出医保目录力度最大的一次。在2021年、2022年、2023年分别调出药品的数量是11个、3个、1个。 今年43个被调出目录的药品，大部分是临床被替代的药品。 一位接近医保的人士对《健闻咨询》透露了其中2款被调出药品，“其中一款药是供应保障的原因，进入目录之后，药品就未供应过；另外一款药是续约谈判的药品，因价格因素最终没有成功。”  开坦尼用两年从惠民保进入医保 大热门ADC药物“两进两出” 黄心宇在发布会上表示，今年国谈国家医保局的重点支持对象是包括一类化药、一类治疗用生物制品、一类和三类中成药在内的“全球新”的创新药。 他特别提及了两款“明星”谈判药品——康方生物的卡度尼利单抗（商品名：开坦尼）和迪哲医药的舒沃替尼，“在此轮国谈中，首个晚期宫颈癌的双靶点免疫治疗药物、首个治疗EGFR 20号外显子插入突变的晚期肺癌靶向药，都顺利纳入了今年的医保目录范围，这反映出我国医药创新水平的持续发展和进步。”  “首个”二字引人注目。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林也强调，今年关注度较高的新药有一个共同特点：“创新程度高，能够满足未满足需求”。 黄心宇提及的两款药物中，迪哲医药舒沃替尼于2023年8月获批上市，在国内市场没有竞品。该药企另一款创新药戈利昔替尼，今年也成功进入医保，这款药物单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤成人患者，该领域已有近10年无创新药上市。 2024年上半年，这两款药物给迪哲医药带来了2.04亿元的销售收入，尤其是舒沃替尼，由于药物价格较高，渗透率并不高，用药患者仍然集中于大城市、大医院。因此，成功纳入医保对这两款药物的意义重大。 相比之下，康方生物的卡度尼利单抗（商品名：开坦尼）的命途更加平坦。 2023年，卡度尼利单抗在自费市场一炮而红。这款药物用于治疗既往接受过含铂化疗失败后复发、或转移性宫颈癌，在市场上销量稳步扩张。2022年6月底，上市后首年销售额就达到了5.46亿元；到了2023年，销售额增长至13.58亿元；2024年仍在持续新高，今年上半年销售额为7.06亿元，同比增长16.5%。 事实上，这款药物早早在商保体系中也站稳了脚跟。 截至2023年，上市仅一年的卡度尼利单抗已经进入了全国多达85个惠民保的特药目录，在国产创新药纳入各地惠民保数量的排名中，从2022年的50名开外进入前10。从惠民保到进入国家医保目录，从边缘路径到中心地带，卡度尼利单抗只走了短短两年时间。 康方生物另一款成功纳入医保的双抗药物是今年5月刚刚上市的依沃西单抗，它曾在9月引起了一阵热议，因在治疗PD-L1表达阳性（PD-L1 TPS≥1%）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的单药“头对头”III期临床试验中疗效显著优于默沙东K药，作为全球首个且唯一“击败”药王的药物，依沃西单抗迅速打响了名声。 一位药企准入人士指出，作为2020年以来靶向治疗药物开发的研发热点，圈内各大药企准入高度关注国家医保部门对ADC药物的态度。 截至2024年国谈前，在中国市场已获批上市的ADC药物约有7种，此前仅有恩美曲妥珠单抗、维布妥昔单抗、维迪西妥单抗3款ADC药物纳入医保。今年，未进医保的4款ADC药物均递交了申报材料，最终形成了一个“两进两出”的局面。 新进医保目录的2款ADC药物中，阿斯利康和第一三共联合研发的德曲妥珠单抗，因其疗效显著，能给患者带来突破性生存获益，可谓“众望所归”。在一项头对头比较德曲妥珠单抗与恩美曲妥珠单抗治疗HER2阳性晚期二线乳腺癌患者的疗效和安全性的临床研究中，德曲妥珠单抗组的中位无进展生存期（mPFS）高达28.8个月，而恩美曲妥珠单抗组为6.8个月。 另一款成功纳入医保的ADC药物罗氏制药的维泊妥珠单抗，是治疗弥漫大B细胞淋巴瘤领域首个ADC药物，而吉利德的戈沙妥珠单抗、辉瑞的奥加伊妥珠单抗，或因价格原因遗憾出局。 急药“氯巴占片”终进目录，高值罕见病药谨慎“降价进医保” 今年，13款罕见病用药新增纳入目录，这一数字和去年相比相差不大。 本次国谈，最受关注的罕见病药莫过于氯巴占片，这是一款由宜昌人福药业生产、适用于Lennox-Gastaut综合征（LGS）（一种罕见的癫痫性脑病）患者的列管药物。此前，患儿家属从海外购买列这一药物，被以涉嫌“贩毒”起诉，一度引起社会广泛关注。 此后，在国家卫健委和国家药监局的支持下，全国50家三级医院以临时进口的方式向国内患者供给氯巴占片，直至此次医保完成接力棒，将国产氯巴占片纳入医保。“氯巴占属于临床急需药物，患者群体明确。”蔻德罕见病中心创始人兼主任黄如方表示。  此次，氯巴占片以2.11元（10mg/片）的价格进入医保，相较于进入医保前的3元，下降了30%左右。目前，该病全国确诊患者已有2万人，按发病率计算，全国患病群体总数在6万人左右。 和往年相比，今年还有多款罕见肿瘤用药纳入医保目录。这是去年罕见病目录调整后带来的新变化，有部分罕见肿瘤被纳入第二批罕见病目录。 这些药品包括适用于胶质母细胞瘤的伯瑞替尼肠溶胶囊、适用于骨巨细胞瘤的纳鲁索拜单抗注射液、适用于黑色素瘤的妥拉美替尼胶囊、适用于多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗注射液、以及适用于胃肠胰内分泌肿瘤的注射用醋酸奥曲肽微球。 其中，北京浦润奥生物的伯瑞替尼肠溶胶囊还可用于特定的非小细胞肺癌，进医保前，其挂网价高达20460元/盒（100mg*60粒）。强生的达雷妥尤单抗注射液1800mg(15 ml)/瓶/盒的价格也超过2万元，其也可用于原发性轻链型淀粉样变。只是，上述两家企业选择对进入医保后价格保密，尚不知其降价情况。 当然，还有一些罕见病用药沧海遗珠。比如适用于高氨血症、甲基丙二酸血症的卡谷氨酸分散片；适用于短肠综合征的注射用替度格鲁肽；适用于阿拉杰里综合征的氯马昔巴特口服溶液。 这或许说明，“30万不谈，50万不进”的国谈潜规则不会发生改变。在此背景下，也有部分企业在今年改变了国谈的布局策略，直接放弃了今年谈判的资格。有企业曾在过去两年连续递交两款罕见病药品的材料，为进医保而努力，但今年没有再递交。“我们的策略是配合规则，在这个潜规则改变之前，我们的策略也很难改变。”该药企人士表示。 另一个值得关注的是，有个别罕见病药，在过往降价进入医保目录后，放量也不足预期，也一度引来退市的风险。 一位罕见病药品相关负责人表示，自国谈以来，目前国谈目录内的20多款罕见病药品，销售额超过1亿人民币的只有“几个药”。有多个罕见病药企的在中国市场的相关业务部门，为了进入医保，向全球总部申请低价时强调了会快速放量，但最终结果不如预期。这些销量极低的罕见病药物，从销售贡献而言，“对药企根本没有意义”。 上述的诸多原因，也让药企对高值的罕见病“降价进医保”的动作，在近两年来有所谨慎。 强调性价比的一年 在医保基金紧平衡的大背景下，那些并未达到“创新程度高”这一要求的药企，则更多的感受到了寒意。 如今回头看，严格的氛围从9月开展的专家评审就已开始蔓延，综合组专家评审的过评率，首先便传递了些许气息。 一家跨国药企的准入人士万文透露，在综合组专家评审阶段，过往数年不会刷掉太多产品，通常药企能够获得过评资格。“但今年，综合组专家评审的过评率大概只有一半吧。” 数据也有佐证，2023年通过形式审查的目录外药品数量为224种，参加谈判或竞价的目录外药品为143种；而今年，通过形式审查的目录外药品数量达到249种，参加谈判或者竞价的目录外药品仅有117种。 一位业内人士也给出了计算结果：今年，综合组专家评审环节的过评率由2023年的63.8%，跌至2024年的47.0%，降低了16.8个百分点。 有药企准入人员认为，今年综合组专家评审的过评率降低，也是为了能够保证最终进入谈判阶段的药品谈判成功率较高。纵观过往两年，国谈成功率都在80%以上，今年提前将一些谈判不成功概率较大的药物剔除，能继续保持国谈的成功率。在昨日的新闻发布会上，国家医保局公布今年国谈的总体成功率为76%。 一位跨国药企的市场准入人员徐莹莹向《健闻咨询》回忆， 今年国谈从筹备阶段开始，医保部门就给药企吹风，医保要购买真正有价值、性价比高的产品。她特别指出：“以前国家医保部门会跟参与评审的临床专家表示，最重要的是谈到有价值的好药，但今年也格外强调了‘性价比’。” “性价比”无疑是“紧平衡”下的结果。一位创新药企负责人张峥，特别指出了一个今年值得关注的细节变化—— 通常情况下，国谈药品在进入谈判之前，需要经过三轮评审——综合组评审、药物经济评审，以及基金测算评审。今年，关于基金测算评审方面的国谈规则有所更新，反映出一些对于药品纳入医保目录后，对基金影响会有几何，格外受到国家医保局的重视。 今年6月28日印发的《2024 年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》中，明确提到开展国谈药支付标准测算评估时要“组织测算专家通过职工/居民医保基金测算、药物经济学等方法开展评估”。 而在2023年的同款文件里，其中并未提及需要分别进行职工医保、居民医保基金测算。文件仅提出“组织测算专家通过基金测算、药物经济学等方法开展评估”。 张峥表示，“基金出现紧平衡后，过日子当然要精打细算。今年的基金测算开始区分，在参与谈判/竞价的药物发病人群中职工医保和居民医保的比例各自是多少，基金测算组会根据比例进行一个更加精准的分类计算。” 黑纸白字的规则发生着细节的更新，让业内逐渐感受到，基金测算对于最终信封价形成的影响越来越强。 对此，金春林提出了不同意见。他认为，创新药目前在医保药品中的占比仍然较低，医保谈判/竞价过程的关键还是前期药物经济学测算的价格，并不完全由医保基金预算影响。但对医保预算影响大的创新药，比如单品影响医保预算10亿人民币以上的，确定谈判信封价时可能要在前期药物经济学测算价格基础上打一定的折扣。 越来越多的药企也逐渐关注到，进医保一定是最好的一条路，但并不是唯一的一条。 在昨日的新闻发布会上，国家医保局明确提出，要积极支持“惠民保”等商业健康保险根据《2024年药品目录》设计新产品或更新赔付范围，与基本医保补充结合，更好满足患者用药需求。 此背景下，近年来药企也开始寻找基本医保以外的支付方，陆续成立创新支付部门。部分药企甚至探索出了一条“先进惠民保，再进医保”的路子。 截至2023年，上市仅一年的卡度尼利单抗进入了全国多达85个惠民保的特药目录，在国产创新药纳入惠民保数量的排名中，从2022年的50名开外进入前10，而在今年“火速”纳入医保后，按照惯例，各地惠民保会陆续将其剔除并纳入新药；药明巨诺的CAR-T疗法上市后，超过60%的患者都是通过以惠民保为代表的商保实现支付；再鼎医药的瑞派替尼片、恒瑞医药的注射用卡瑞利珠单抗，都在2023年进入医保目录后，逐步退出了惠民保特药目录。 一位药企准入人员王楠说，“短期内进不了国谈的产品，要实现商业化，惠民保是一个路径。” （徐莹莹、张峥、王楠均为化名。） （来源: 健闻咨询) 药闻康策 新媒体矩阵微信公众号 点击下方  一键关注 【免责声明】 1.“药闻康策”部分文章信息来源于网络转载是出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如对内容有疑议，请及时与我司联系。2.“药闻康策”致力于提供合理、准确、完整的资讯信息，但不保证信息的合理性、准确性和完整性，且不对因信息的不合理、不准确或遗漏导致的任何损失或损害承担责任。3.“药闻康策”所有信息仅供参考，不做任何商业交易或医疗服务的根据，如自行使用“药闻康策”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。 欢迎转发分享、点赞、点在看