Advanced Thyroid Gland Medullary Carcinoma

BioBAY园内上市企业基石药业近日宣布，将国内首创RET抑制剂普拉替尼胶囊（普吉华®）在中国大陆区域的独家商业化推广权授予科创板上市公司艾力斯医药，基石药业继续拥有普吉华®在中国大陆研发、注册等推广权之外的权益。根据协议，基石药业将获得首付款和后续的研发里程碑付款，并将继续获得普吉华®在中国大陆的销售收入，艾力斯将从基石药业收取服务费。这是基石药业继与三生制药达成Nofazinlimab（抗PD-1单抗）在中国大陆地区战略合作和独家许可协议后，本月内达成的第二起战略合作。强化肺癌领域协同效应普吉华®销售对外许可最大化市场价值对于此次联手，基石药业首席执行官杨建新博士表示，与艾力斯达成此次合作，无疑将最大化普吉华®在中国大陆的市场价值。作为中国大陆首个获批上市的RET抑制剂，普吉华®已造福数千名非小细胞肺癌和甲状腺癌患者，同时在多项其他适应症上具有进一步拓展的潜力。“我们坚信，艾力斯在肺癌精准治疗领域强大的商业化能力和推广经验，将与普吉华®巨大的临床价值深度契合，助力普吉华®惠及更多中国患者。同时，我们也期待双方充分发挥各自管线优势，进一步推进更多药物研发、临床开发等方面的潜在合作，共同为中国患者带来更多高品质的创新疗法。”艾力斯副董事长胡捷表示，艾力斯非常高兴与基石药业达成普吉华®商业化合作，必将有利于双方公司共赢成长。艾力斯致力于为肿瘤患者提供最优的治疗方案，在成功自主研发并获批艾弗沙®的同时，打造了一支聚焦肺癌领域，有专业学术推广能力的，覆盖面广的商业化团队，艾弗沙®上市以来，销售业绩瞩目。“普吉华®是一款高选择性RET抑制剂，在全球包括中国、美国在内的多个国家和地区获批多个适应症，疗效显著，安全性好。与基石的合作高度契合艾力斯发展战略和资源，将进一步扩展艾力斯在肺癌领域的覆盖，充分发挥营销优势，快速提高普吉华®在中国大陆地区的销量，使得更多患者从中获益。基石药业是一家专注于创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物研发的优秀企业，我们期待与基石药业在更多产品管线及科研领域建立更为广泛的合作。”在业内人士看来，基石药业与艾力斯医药强强联合，预计将发挥肺癌适应症领域协同效应，促进普吉华®销售额继续高速增长，并大幅度降低商业化推广成本。而对于艾力斯来讲，普吉华®进一步加强了公司产品线的补充与延伸，可充分发挥公司在学术推广、商业化团队等维度的资源，从而实现资源协同提升营收。值得注意的是，普吉华® 获批的两大适应症领域均有巨大市场潜力。世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据显示：在肺癌领域，中国2020年约有82万新发肺癌病例数，死亡人数约 71万，非小细胞肺癌占肺癌的大多数，RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%；在甲状腺癌领域，中国2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，RET融合和激活突变多种类型的甲状腺癌中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。根据西南证券研报推算，普吉华®于2024至2026年在国内的销售额将有望达到6亿、8.6亿和12.7亿。普吉华®系中国首个RET抑制剂目前已获批多个适应症普吉华®是一款精准靶向RET靶点的强效、高选择性抑制剂。凭借基石药业广受业内称赞的优异临床开发能力，普吉华®成为国内同类首创，于2021年3月首次获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌；于2022年3月成为中国首个获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌的高选择性RET抑制剂；于2023年6月获批用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。目前，普吉华®在美国和中国均已获得一线、二线非小细胞肺癌适应症的完全批准，同时覆盖甲状腺癌。目前，普吉华®已列入多项全国性指南，包括：2023年中国临床肿瘤学会非小细胞肺癌临床指南，中国临床肿瘤学会原发性肺癌指南，2022年中国临床肿瘤学会甲状腺髓样癌临床指南等。值得一提的是，此次与艾力斯携手，是基石药业本月披露的第二起战略合作。本月初基石药业与三生制药签署对外授权许可协议，将肿瘤免疫疗法抗PD-1单抗Nofazinlimab开发、注册、生产和商业化的国内权益授予具有成熟强大肿瘤销售团队和高质量、高性价比生产实力的三生制药，积极谋求内外协同发展和降本增效。此前，基石药业已经陆续与辉瑞、恒瑞医药等达成战略合作。▌文章来源：基石药业责编：赵家帅审核：任旭推荐阅读资本市场丨首付6000万！基石药业与三生制药达成PD-1授权许可协议资本市场丨新元素医药：完成超6亿元D轮融资！推进多条创新药物管线研发资本市场丨超10亿美元！宜联生物宣布与BioNTech达成战略合作和全球许可协议

此次合作将充分发挥艾力斯在肺癌领域丰富的推广经验，进一步加速RET抑制剂普吉华®的商业化进程，惠及更多中国患者。凭借基石药业优异的临床开发能力，普吉华®已成为中国首个获批的RET抑制剂。普吉华®在中美均获得了一线、二线非小细胞肺癌（NSCLC）适应症的完全批准，并同时覆盖甲状腺癌（TC）。中国苏州，2023年11月8日——基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布将RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）在中国大陆区域的独家商业化推广权授予上海艾力斯医药科技股份有限公司（688578.SH）。基石药业继续拥有普吉华®在中国大陆研发、注册等推广权之外的权益。根据协议条款，基石药业将获得首付款和后续的研发里程碑付款，并将继续获得普吉华®在中国大陆的销售收入，艾力斯将从基石药业收取服务费。基石药业首席执行官杨建新博士与艾力斯董事长杜锦豪先生出席双方商业化合作签约仪式基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们很高兴与艾力斯达成此次合作，这无疑将最大化普吉华®在中国大陆的市场价值。作为中国大陆首个获批上市的RET抑制剂，普吉华®已造福数千名非小细胞肺癌和甲状腺癌患者，同时在多项其他适应症上具有进一步拓展的潜力。我们坚信，艾力斯在肺癌精准治疗领域强大的商业化能力和推广经验，将与普吉华®巨大的临床价值深度契合，助力普吉华®惠及更多中国患者。同时，我们也期待双方充分发挥各自管线优势，进一步推进更多药物研发、临床开发等方面的潜在合作，共同为中国患者带来更多高品质的创新疗法。”艾力斯副董事长胡捷表示：“艾力斯非常高兴与基石药业达成普吉华®商业化合作，必将有利于双方公司共赢成长。艾力斯致力于为肿瘤患者提供最优的治疗方案，在成功自主研发并获批艾弗沙®的同时，打造了一支聚焦肺癌领域，有专业学术推广能力的，覆盖面广的商业化团队，艾弗沙®上市以来，销售业绩瞩目。普吉华®是一款高选择性RET抑制剂，在全球包括中国，美国在内的多个国家和地区获批多个适应症，疗效显著，安全性好。与基石的合作高度契合艾力斯发展战略和资源，将进一步扩展艾力斯在肺癌领域的覆盖，充分发挥营销优势，快速提高普吉华®在中国大陆地区的销量，使得更多患者从中获益。基石药业是一家专注于创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物研发的优秀企业，我们期待与基石药业在更多产品管线及科研领域建立更为广泛的合作。”普吉华®是中国首款获批上市的精准靶向RET靶点的选择性抑制剂，于2021年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌；于2022年3月成为中国首个获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌的高选择性RET抑制剂；于2023年6月获批用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。目前，普吉华®在美国和中国均已获得一线、二线非小细胞肺癌适应症的完全批准，同时覆盖甲状腺癌。自在中国上市以来，普吉华®已在200家医院和DTP药房列名，并被超过140个城市纳入商业保险项目。普吉华®以其突出的临床优势被纳入多项权威指南与共识。全球I/II期ARROW注册临床研究显示，普吉华®在晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌、及RET融合甲状腺癌患者中具有强效和持久的抗肿瘤活性，整体安全可控。2022年8月发表在国际顶尖医学杂志《Nature Medicine》1的ARROW研究结果进一步证明，普吉华®在包括胰腺癌、胆管癌在内的多种RET融合阳性实体肿瘤患者中，均显示出广泛且持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性。普吉华®由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普吉华®在大中华地区的独家开发和商业化权利。普吉华®已在大中华区包括中国大陆、中国台湾、中国香港获批上市。关于普吉华（普拉替尼胶囊）普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。中国国家药品监督管理局已批准普吉华®用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。普吉华®已在中国香港获批，用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者，在中国台湾获批，用于治疗局部晚期或转移的RET融合阳性非小细胞肺癌、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变MTC以及需接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO®上市销售，适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者、需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。甲状腺癌适应症基于客观缓解率（ORR）和持续缓解时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。欧盟委员会已授予GAVRETO®有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌成人患者。关于RET融合阳性非小细胞肺癌近年来肺癌发病率在中国持续增长。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有82万新发肺癌病例数，约有 71万肺癌导致的死亡人数。在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因。其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。关于RET变异甲状腺癌甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万2。甲状腺癌发病率位居中国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等多个亚型，不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点，治疗手段及预后均不相同。RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括非小细胞肺癌和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。关于基石药业基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的12项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。关于艾力斯上海艾力斯医药科技股份有限公司（上交所代码：688578）成立于2004年3月，是一家专注于肿瘤治疗领域，集新药研发、生产和商业化为一体的创新型制药企业。艾力斯坚持科技关爱生命，以惠及全球患者为使命，致力于开发首创药物和同类最佳药物。历经逾19年坚持不懈的努力，艾力斯已具备创新药物研发能力，成功自主研发并获批两款创新药，并且组建了销售团队，实现盈利，可持续发展。2020年12月2日，上海艾力斯医药科技股份有限公司正式在上海证券交易所科创板上市。如需了解有关艾力斯的更多信息，请浏览：www.allist.com.cn。

此次合作将充分发挥艾力斯在肺癌领域丰富的推广经验，进一步加速RET抑制剂普吉华®的商业化进程，惠及更多中国患者。 凭借基石药业优异的临床开发能力，普吉华®已成为中国首个获批的RET抑制剂。普吉华®在中美均获得了一线、二线非小细胞肺癌（NSCLC）适应症的完全批准，并同时覆盖甲状腺癌（TC）。   中国苏州，2023年11月8日——基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布将RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）在中国大陆区域的独家商业化推广权授予上海艾力斯医药科技股份有限公司（688578.SH）。基石药业继续拥有普吉华®在中国大陆研发、注册等推广权之外的权益。 基石药业首席执行官杨建新博士与艾力斯董事长杜锦豪先生出席双方商业化合作签约仪式 根据协议条款，基石药业将获得首付款和后续的研发里程碑付款，并将继续获得普吉华®在中国大陆的销售收入，艾力斯将从基石药业收取服务费。 基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们很高兴与艾力斯达成此次合作，这无疑将最大化普吉华®在中国大陆的市场价值。作为中国大陆首个获批上市的RET抑制剂，普吉华®已造福数千名非小细胞肺癌和甲状腺癌患者，同时在多项其他适应症上具有进一步拓展的潜力。我们坚信，艾力斯在肺癌精准治疗领域强大的商业化能力和推广经验，将与普吉华®巨大的临床价值深度契合，助力普吉华®惠及更多中国患者。同时，我们也期待双方充分发挥各自管线优势，进一步推进更多药物研发、临床开发等方面的潜在合作，共同为中国患者带来更多高品质的创新疗法。” 艾力斯副董事长胡捷表示：“艾力斯非常高兴与基石药业达成普吉华®商业化合作，必将有利于双方公司共赢成长。艾力斯致力于为肿瘤患者提供最优的治疗方案，在成功自主研发并获批艾弗沙®的同时，打造了一支聚焦肺癌领域，有专业学术推广能力的，覆盖面广的商业化团队，艾弗沙®上市以来，销售业绩瞩目。普吉华®是一款高选择性RET抑制剂，在全球包括中国，美国在内的多个国家和地区获批多个适应症，疗效显著，安全性好。与基石的合作高度契合艾力斯发展战略和资源，将进一步扩展艾力斯在肺癌领域的覆盖，充分发挥营销优势，快速提高普吉华®在中国大陆地区的销量，使得更多患者从中获益。基石药业是一家专注于创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物研发的优秀企业，我们期待与基石药业在更多产品管线及科研领域建立更为广泛的合作。“ 普吉华®是中国首款获批上市的精准靶向RET靶点的选择性抑制剂，于2021年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌；于2022年3月成为中国首个获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌的高选择性RET抑制剂；于2023年6月获批用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。目前，普吉华®在美国和中国均已获得一线、二线非小细胞肺癌适应症的完全批准，同时覆盖甲状腺癌。 自在中国上市以来，普吉华®已在200家医院和DTP药房列名，并被超过140个城市纳入商业保险项目。普吉华®以其突出的临床优势被纳入多项权威指南与共识。 全球I/II期ARROW注册临床研究显示，普吉华®在晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌、及RET融合甲状腺癌患者中具有强效和持久的抗肿瘤活性，整体安全可控。 2022年8月发表在国际顶尖医学杂志《Nature Medicine》[1]的ARROW研究结果进一步证明，普吉华®在包括胰腺癌、胆管癌在内的多种RET融合阳性实体肿瘤患者中，均显示出广泛且持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性。 普吉华®由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普吉华®在大中华地区的独家开发和商业化权利。普吉华®已在大中华区包括中国大陆、中国台湾、中国香港获批上市。   关于普吉华®（普拉替尼胶囊） 普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。中国国家药品监督管理局已批准普吉华®用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。 普吉华®已在中国香港获批，用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者，在中国台湾获批，用于治疗局部晚期或转移的RET融合阳性非小细胞肺癌、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变MTC以及需接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。 美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO®上市销售，适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者、需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。甲状腺癌适应症基于客观缓解率（ORR）和持续缓解时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。欧盟委员会已授予GAVRETO®有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌成人患者。   关于RET融合阳性非小细胞肺癌 近年来肺癌发病率在中国持续增长。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有82万新发肺癌病例数，约有 71万肺癌导致的死亡人数。在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因。其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数。 在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。   关于RET变异甲状腺癌 甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万[2]。甲状腺癌发病率位居中国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。 甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等多个亚型，不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点，治疗手段及预后均不相同。 RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括非小细胞肺癌和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。   关于基石药业 基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的12项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。 如需了解有关基石药业的更多信息，请浏览：www.cstonepharma.com。   关于艾力斯 上海艾力斯医药科技股份有限公司（上交所代码：688578）成立于2004年3月，是一家专注于肿瘤治疗领域，集新药研发、生产和商业化为一体的创新型制药企业。艾力斯坚持科技关爱生命，以惠及全球患者为使命，致力于开发首创药物和同类最佳药物。历经逾19年坚持不懈的努力，艾力斯已具备创新药物研发能力，成功自主研发并获批两款创新药，并且组建了销售团队，实现盈利，可持续发展。2020年12月2日，上海艾力斯医药科技股份有限公司正式在上海证券交易所科创板上市。 如需了解有关艾力斯的更多信息，请浏览：www.allist.com.cn。   前瞻性声明 本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。 声明：仅供医疗卫生专业人士交流使用。   1.Subbiah et al Nature Medicine;28: 1640-45 ↑ 2.https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf ↑