Chronic leukemia

▎药明康德内容团队报道 今日（8月28日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，阿斯利康（AstraZeneca）申报的acalabrutinib Maleate片上市申请已获得受理。公开资料显示，acalabrutinib（通用名：阿可替尼胶囊）是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，此前已经在中国获批两项适应症。 根据阿斯利康官网管线信息，推测此次阿可替尼申报上市的新适应症可能是一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。 截图来源：CDE官网 阿可替尼是新一代高选择性原研BTK抑制剂，通过与BTK共价结合抑制其活性。在B细胞中，BTK信号导致B细胞增殖、转运、趋化和粘附所需的途径激活。在中国，阿可替尼于2023年3月首次获批上市，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；于2023年9月获批第二项适应症，单药适用于既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。 今年4月，阿斯利康宣布，在一项中国牵头的3期ChangE临床试验中，阿可替尼显示出对未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者具有统计学和临床意义的无进展生存期获益。ChangE是一项由中国牵头的随机、多中心、开放标签3期临床试验，其中66%的患者来自中国（包括中国台湾地区）。该试验旨在评估阿可替尼与苯丁酸氮芥联合利妥昔单抗相比，对未经治疗的CLL患者的安全性和有效性。 ChangE临床试验的主要结果显示，阿可替尼达到了其主要终点，与苯丁酸氮芥和利妥昔单抗联合方案相比，在所有预先指定的亚组中均显示出统计学上显著且临床上有意义的无进展生存期（PFS）改善。该试验还显示，与苯丁酸氮芥和利妥昔单抗联合治疗相比，总体生存期 (OS) 益处有改善趋势。 阿斯利康此前在新闻稿中表示，ChangE结果进一步证实了阿可替尼作为单药对比目前中国慢性淋巴细胞白血病常规治疗的优势。ChangE和之前在广泛的慢性淋巴细胞白血病患者群体中开展的全球3期ELEVATE-TN试验的积极结果，将为今年晚些时候提交给中国监管部门的申请奠定基础。 慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人中最常见的慢性白血病类型。在CLL中，骨髓中过多的造血干细胞变成了异常淋巴细胞，这些异常细胞难以抵抗感染。随着异常细胞数量的增加，健康的白细胞、红细胞和血小板的空间就会减少。这可能导致贫血、感染和出血。通过BTK的B细胞受体信号传导是CLL的重要生长途径之一。 值得一提的是，在国际范围内，今年7月，阿斯利康宣布，3期临床试验AMPLIFY的中期分析获得积极结果。在该研究中，阿可替尼与venetoclax联用，含或不含obinutuzumab，在初治成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，与标准化学免疫疗法相比，显著提高了患者无进展生存期（PFS），具有统计学显著性和临床意义。 期待更多的好消息传来，为更多的慢性淋巴细胞白血病患者带来新的治疗选择。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Aug 28， 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]在中国牵头的 ChangE 三期临床试验中，康可期显示出对未经治疗的慢性淋巴细胞白血病患者具有统计学和临床意义的无进展生存期获益. Retrieved Apr 26, 2024, from https://www.astrazeneca.com.cn/zh/media/press-releases/2024/04-25-01.html [3]阿斯利康官网管线. Retrieved July 25， 2024, From https://www.astrazeneca.com/our-therapy-areas/pipeline.html [4]新一代高选择性BTK抑制剂康可期®又一项适应症在华获批，单药用于既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤. Retrieved Sep 4， 2023, from  https://mp.weixin.qq.com/s/U6X-1Dp9ChPZHxEQuHz9XQ 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

药械追踪 No.1 / 齐鲁制药慢粒白血病疗法达沙替尼获NMPA批准上市 2024年8月13日，齐鲁制药抗肿瘤药物达沙替尼片获国家药监局批准上市，用于治疗对甲磺酸伊马替尼耐药，或不耐受的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓细胞白血病（CML）慢性期、加速期和急变期（急粒变和急淋变）的成年患者，商品名佑达远。 慢性髓细胞白血病（又称慢性粒细胞白血病）是骨髓造血干细胞异常增殖形成的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的一种类型，约占白血病患者总数的15%。尽管一代TKI药物甲磺酸伊马替尼将患者的10年生存率提高到85%左右，但仍有近30%的患者发生耐药和基因突变导致疗效丧失。 达沙替尼是二代TKI，由百时美施贵宝原研，最早于2011年9月7日在中国获批，是一种BCR-ABL酪氨酸激酶和SRC家族激酶的双向激酶抑制剂，能通过阻断异常酪氨酸激酶的活性，抑制白血病细胞的增长和繁殖，目前已被多个国内外权威指南推荐作为慢性髓细胞白血病一线及二线用药，适用于各期CML患者，老年、有心脑血管病史、糖脂代谢或肝功能异常的患者亦可选用。2013年9月，中国生物制药首仿达沙替尼获批上市，2020年12月，石药集团达沙替尼获批上市。此次齐鲁制药的批准为第三家获批的达沙替尼仿制药。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 /第一三共/阿斯利康合作的HER2 ADC在华获批胃癌适应证 近日，由第一三共和阿斯利康联合开发和商业化的针对 HER2 靶向抗体偶联药物（ADC）优赫得（ENHERTU，通用名：注射用德曲妥珠单抗/Trastuzumab deruxtecan，T-DXd）获中国国家药监局附条件批准，单药用于治疗既往接受过两种或两种以上治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。这是优赫得在中国批准的第三项重磅适应证。 优赫得是一款由第一三共研制的靶向HER2抗体偶联药物，并在全球范围内由第一三共和阿斯利康联合开发和商业化。2023年2月21日，优赫得正式获得国家药监局的批准上市，陆续获批单药用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者，以及既往在转移性疾病阶段接受过至少一种系统治疗的，或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后6个月内复发的，不可切除或转移性HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）成人乳腺癌患者两项适应证。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 /辉大基因DNA编辑系统CRISPR-Cas12i获得中国发明专利授权 2024年8月14日，辉大基因宣布，其自主开发的新型DNA编辑系统CRISPR-Cas12i（Cas12Max系统）取得中国国家知识产权局的发明专利授权（专利号：ZL202380012151.6，授权公告号CN117460822B）。该专利涵盖辉大基因自主开发的hfCas12Max高编辑活性核酸酶，包含hfCas12Max的CRISPR-Cas12i系统（Cas12Max系统），及其在DNA编辑方面的使用。此前，该系统于2023年5月获得美国发明专利授权。 CRISPR-Cas12系统是在进化和分类学方面都区别于CRISPR-Cas9的一类新兴CRISPR系统，其使用不受限于CRISPR-Cas9专利。目前，辉大基因已将hfCas12Max应用于包括肝脏、神经和肌肉领域在内的多种适应证的在体基因疗法开发。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.4 /GSK RSV疫苗启动中国III期桥接临床试验 2024年8月13日，葛兰素史克（GSK）在Clinicaltrials.gov网站上注册了重组RSV疫苗在中国的III期桥接临床试验。 GSK重组RSV疫苗于2023年5月获得FDA批准上市。此次在中国开展的III期桥接临床试验计划入组2600例60岁以上健康人，预计2025年3月完成主要终点随访。研究的主要终点为免疫原性，包括RSV-A/B的中和抗体滴度、血清转化率（定义为中和抗体提高4倍以上）。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 企业动态 No.1 /礼来波士顿新研发中心正式运营 近日，礼来（NYSE：LLY）在美国波士顿的新研发中心“Lilly Seaport Innovation Center”正式投入运营。该中心位于波士顿海港区，占地346000平方英尺，将容纳500名研究人员以及200名与礼来孵化器项目Lilly Gateway Labs相关的人员。礼来于2022年首次宣布将投资7亿美元用于建设该中心。 礼来表示，新设施将有助于推动该公司在基因医学领域的研发工作，特别是基于RNA和DNA的核酸药物，治疗重点包括糖尿病、肥胖、心血管疾病、神经退行性疾病和慢性疼痛。 Lilly Gateway Labs孵化器项目于2019年首次在旧金山启动，迄今为止，已入驻了20多家早期生物技术公司，有机会获得礼来的专业研发知识，包括湿实验室。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 全球医疗情报领导者 解锁隐藏在数据中的商业潜力  关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。 联系我们 投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写 点击阅读原文，解锁完整双语新闻

8月13日，据国家药品监督管理局官网公示，齐鲁制药抗肿瘤药物达沙替尼片（佑达远®）获得国家药监局批准上市，为慢性白血病患者带来新的用药选择。 达沙替尼用于治疗对甲磺酸伊马替尼耐药，或不耐受的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓细胞白血病（CML）慢性期、加速期和急变期（急粒变和急淋变）的成年患者。 慢性髓细胞白血病（又称慢性粒细胞白血病）是骨髓造血干细胞异常增殖形成的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的一种类型，约占白血病患者总数的15%。尽管一代TKI药物甲磺酸伊马替尼将患者的10年生存率提高到85%左右，但仍有近30%的患者发生耐药和基因突变导致疗效丧失。二代TKI药物对细胞增殖、激酶活性比伊马替尼具有更强的抑制作用，能够诱导更快速、更深层次的疾病缓解。 达沙替尼作为二代TKI，是一种BCR-ABL酪氨酸激酶和SRC家族激酶的双向激酶抑制剂，能通过阻断异常酪氨酸激酶的活性，抑制白血病细胞的增长和繁殖，临床凭借着良好的疗效和耐受性，达沙替尼目前已被多个国内外权威指南推荐作为慢性髓细胞白血病一线及二线用药，适用于各期CML患者，老年、有心脑血管病史、糖脂代谢或肝功能异常的患者亦可选用。 网络调查显示：慢粒患者用于靶向治疗的费用远远高于患者的家庭收入，95%的患者家庭都负担沉重。在甲磺酸伊马替尼片上市后，齐鲁制药又快速立项研发达沙替尼片，希望给慢性白血病患者带来更多用药选择，并进一步延长患者的生存期。此次齐鲁制药佑达远®获批上市，并视同通过一致性评价，截至目前，齐鲁制药已有182个产品通过一致性评价，其中60个为国内首家。佑达远®共有20mg、50mg、70mg、100mg等4个规格，临床使用更加灵活便利，将进一步满足患者个体化治疗需求。 佑达远®的获批上市，进一步完善了齐鲁制药抗肿瘤药物产品管线，为临床医生和患者提供更多用药选择，有望降低患者的疾病负担。未来，齐鲁制药将继续秉承“大医精诚、家国天下”的核心价值观，聚焦临床未被满足的用药需求，为患者带来更多国产优质好药，为健康中国建设持续贡献齐鲁力量。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。