Pirtobrutinib

继首季度盈利之后，6月26日举办的投资者研发日活动让百济神州又一次站在聚光灯下。全新的管线布局再次验证，百济神州的研发底蕴足够深厚。在泽布替尼已长成全球大单品之际，血液瘤领域的下一次胜利也在酝酿之中，索托克拉已经申报上市，实体瘤领域孵化的一系列待爆潜力分子有望在今年斩获多个概念验证（POC）里程碑。透过管线布局释放的一个更深层信号是，百济神州正在向全球肿瘤药巨头迈进，它在用MNC的体系与打法持续创新输出，用全球化的能力去托举全球化的愿景。血液瘤领域的下一次胜利百济神州在血液肿瘤领域找准锚点，聚焦细分市场大、增长快的CLL并持续深耕，成为了唯一一家在3个CLL基础作用机制中均拥有潜在BIC产品的公司。泽布替尼的成功已无须多言。尽管在美国市场上未占据先机，尤其是在CLL适应症分别比伊布替尼和阿可替尼晚获批9年和3年的情况下，泽布替尼仍实现了赶超。这一成功的核心逻辑在于，锁定“大药”品种并基于BIC理念进行分子迭代。泽布替尼只是开始，百济神州血液瘤的上市产品格局即将焕新，新王牌索托克拉已在华申报上市，并预计在今年下半年推进全球申报。作为新一代BCL-2抑制剂，索托克拉正试图复制泽布替尼的成功路径。相较于维奈克拉，索托克拉的药效提高了14倍、选择性提高了6倍，以及半衰期也明显缩短。分子设计上的优化将转化为更好的疗效、安全性和用药便利性。两子落下，百济神州布局的高明之处就显露出来了，它并不局限于单兵作战的思维，而是在单药足够强的基础上打出更强的组合拳。现有临床数据提示，全口服索托克拉+泽布替尼在初治CLL/SLL或复发/难治性（R/R）CLL/SLL等多种血液瘤中均展现出深度且持久的缓解效果，有望成为最佳联合治疗方案。基于这些积极结果，百济神州已开启3项头对头全球III期临床。如果说索托克拉代表着百济神州在血液瘤领域的一次横向扩张，那么BTK CDAC药物BGB-16673则是其推进纵深布局的落子，有望克服传统BTK抑制剂的耐药性问题，同时也意味着百济神州有能力打造更稀缺的FIC药物了。开发FIC分子是风险最高的一条创新药开发路径。但从现有数据上看，BGB-16673的成药已经具有一定的确定性。I期CaDAnCe-101研究显示，BGB-16673在R/R CLL、R/R WM、R/R FL、MZL患者中的ORR分别为84.8%、84.4%、41.7%、50%，并在预后极差的Richter's转化患者中观察到缓解。也就是说，BGB-16673的适应症范围可能相当广阔。优效性验证的临床开发思路也在BGB-16673身上得到体现。瞄准既往接受过共价BTK抑制剂治疗的R/R CLL/SLL患者，百济神州启动了BGB-16673对比匹妥布替尼的全球III期CaDAnCe 304研究。上述三大主力将奠定百济神州在血液瘤领域的基本盘，未来还将有更多新疗法助力百济神州扩大版图，包括T细胞衔接器（TCE）、细胞疗法和巨噬细胞衔接器。在TCE赛道，百济神州已有一些差异化早期资产储备，CD19/CD20/CD3三抗、BAFFR/CD22/CD3三抗和CD20/CD28双抗均已推进至IND阶段。实体瘤实力来到重估时刻在血液瘤持续高光之外，百济神州在实体瘤领域也悄然织就了层次分明的布局网络，即将上演一场多赛道同时发力的接力突围赛。竞赛背后，是百济神州战略纵深与执行力的显露，其被低估的实体瘤实力也将来到重估时刻。百济神州在实体瘤的故事由替雷利珠单抗领衔讲述。故事的开端并不算惊艳——作为PD-1赛道的后来者，替雷利珠单抗面对的是已被K药、O药占据主要份额的市场格局。然而，百济神州依然稳扎稳打地展开了替雷利珠单抗的实体瘤版图扩张之路。替雷利珠单抗的适应症拓展效率令人瞩目，自2019年末获批上市至今已经覆盖尿路上皮癌、非小细胞肺癌、肝细胞癌等10大类癌种。更具战略意义的是其全球化能力的验证。迄今为止，替雷利珠单抗已在欧洲获批7项适应症、美国获批3项适应症，海外落地广度仅次于K药和O药。这不仅是商业版图的扩张，更是百济神州全球临床开发与注册能力的硬核验证。在PD-1疗法覆盖范围的边界之外，百济神州正在构建更加多元化的治疗矩阵。HER2双抗泽尼达妥单抗于上个月在中国获批上市，直指HER2阳性实体瘤群体尚未满足的临床需求。真正的突围力量，藏在更深层的管线孵化中。百济神州有侧重地在肺癌、乳腺癌/妇科癌症和胃癌三大治疗需求强烈的肿瘤领域，培育了一系列高度差异化的潜力分子。在乳腺癌/妇科癌症领域，百济神州的布局呈现出“精准打击”的特点。针对HR+/HER2-乳腺癌人群的治疗痛点，百济神州在CDK靶点上进行了多层次布局，高选择性抑制剂与强效降解剂并行开发，双管齐下解决CDK4/6抑制剂的耐药及血液学安全性问题。率先完成POC的BGB-43395（CDK4抑制剂）已经在早期研究中展现出良好的耐受性、药效学性质及明确的临床反应，具有潜在同类最佳血液学安全性特征。待剂量优化随机化扩展阶段的数据读出后，BGB-43395将在下半年进入III期阶段。BG-68501（CDK2抑制剂）同样在早期研究中展现出可控的安全性和初步抗肿瘤活性，在剂量递增至200mg时仍未观察到剂量限制性毒性（DLT），疾病控制率为51.5%（17/33）。在相同的布局逻辑下，百济神州还开发了选择性更优且更加强效的CDK2降解剂BF-75098，该分子将在年底前进入临床。BG-C9074（B7-H4 ADC）在首个人体研究中展现了初步疗效，经确认的客观缓解率（cORR）为24%，其中6mg/kg剂量组的cORR达到了43%。从生物标志物的结果来看，BG-C9074对B7-H4较高表达肿瘤患者的获益更加明显。基于此，百济神州将在今年Q3开放乳腺癌和妇科恶性肿瘤的肿瘤特异性扩展队列，以进一步确认BG-C9074在B7-H4高表达肿瘤患者中的疗效和安全性。在肺癌领域，百济神州正在打造行业领先的产品组合。BGB-58067（PRMT5抑制剂）和BG-89894（MAT2A抑制剂）在单药剂量递增研究阶段未出现DLT，有少数患者在早期即开始实现客观缓解。值得一提的是，百济神州在肺癌领域再次展现了管线布局的全面性和前瞻性——唯一一家在PRMT5和MAT2A两大肺癌高潜力靶点同时拥有临床阶段项目的公司。在胃癌领域，百济神州注重创新生物学机制的探索，尤其是对RAS通路的深度开发。围绕RAS通路，百济神州开发了泛KRAS抑制剂、KRAS CDAC、RAS（ON）抑制剂等药物，其中KRAS CDAC在临床前研究中实现了对KRAS的近乎完全降解，将在2026年下半年进入临床。接下来半年的时间窗口对百济神州实体瘤管线具有关键意义——8个POC里程碑将陆续达成，包括BG-T187（EGFR/MET三抗）、BG-60366（EGFR CDAC）、BG-C137（FGFR2b ADC）等药物。这些潜力分子的涌现，让百济神州的靶点挖掘、机制探索和技术创新能力更加具象化了。向全球肿瘤药巨头迈进审视百济神州的研发管线，无论是血液瘤的持续进化，还是实体瘤的多元迸发，其布局的广度（覆盖主要癌种）与深度（FIC/BIC潜力分子涌现）已具备全球肿瘤巨头的发展态势。不过，管线布局仅是冰山显露的一角，真正的蜕变发生在最底层的研发体系重构。所有体系的构建与演进都立足于团队建设。百济神州的研发团队高产且能力成熟。其中，临床前团队汇聚1200+科研人员，是全球最大的专注于肿瘤药物发现的团队之一。在临床前团队的协作下，百济神州的临床前项目规模已经扩大到82项。规模跃迁的同时，百济神州也在不断推进技术平台的创新升级，CDAC、ADC、双抗/多抗等平台高效运转，持续为管线的深度布局赋能。当然，如果单纯追求管线数量的增长，那么就很容易陷于同质化的内卷之中。事实上，百济神州对于临床前项目的评估相当严苛，未达其标准就终止。三年半时间，百济神州已终止60+临床前项目，体现了其对资源配置效率的重视。临床开发团队从2013年开始搭建，如今规模达3700+员工，精细化覆盖多种职能。这支团队给百济神州带来了真正意义上的全球临床开发能力，完全摆脱了CRO依赖，自主推进96项临床试验，涉及30款临床产品。在具体执行中，百济神州始终坚持多区域覆盖的全球入组策略，不仅保证了患者人种的多样性，也能触达特定的难招募人群，从而兑现对全球患者的承诺。POC阶段，百济神州强调效率至上，比如剂量递增队列平均用时仅7.1周；确定推荐剂量后，启动剂量扩展平均用时4.4周。未来它还将利用自动化和AI技术，最大限度提升临床试验效率。依托于强大的全球研发组织架构，百济神州在管线开发上创造了时间、成本及质量等优势，显著压缩了创新药研发周期，并能够并行推进数十个高复杂度项目，确保更多“接力赛”能顺利进行。从血液瘤的全面开花到实体瘤的多点突破，百济神州正在用实际行动诠释什么是真正的全球肿瘤治疗创新公司。在这个过程中，它不仅在产品层面接续实现突破，更重要的是在体系能力上完成了蜕变。当下一个重要节点到来时，这些积累将成为百济神州在下一个5年、10年继续跃迁，并最终跻身全球顶尖制药企业行列的关键支撑。文章转载来源：医药魔方推文用于传递知识，如因版权等有疑问，请于本文刊发30日内联系医药速览。原创内容未经授权，禁止转载至其他平台。有问题可发邮件至yong_wang@pku.edu.cn获取更多信息。©2021 医药速览 保留所有权利往期链接“小小疫苗”养成记 | 医药公司管线盘点 人人学懂免疫学| 人人学懂免疫学（语音版）综述文章解读 | 文献略读 | 医学科普|医药前沿笔记PROTAC技术| 抗体药物| 抗体药物偶联-ADC核酸疫苗 | CAR技术| 化学生物学温馨提示医药速览公众号目前已经有近12个交流群（好学，有趣且奔波于医药圈人才聚集于此）。进群请扫描上方二维码，备注“姓名/昵称-企业/高校-具体研究领域/专业”，此群仅为科研交流群，非诚勿扰。简单操作即可星标⭐️医药速览，第一时间收到我们的推送①点击标题下方“医药速览”  ②至右上角“...”  ③点击“设为星标

美国旧金山和中国苏州 2025年6月30日 /美通社/ -- 信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司 ， 成 功举办健康中国2030肿瘤科技创新高峰论坛暨研发日活动，全面展示公司在下一代免疫治疗（IO）与下一代抗体偶联药物（ADC）领域的"双重升级"战略，分享具有全球潜力的丰厚管线临床进展和数据解读，展望公司 "创新驱动，全球领航"的全新篇章。信达生物旨在以领先的肿瘤科技平台与全球化视野，解锁肿瘤治疗新方案，将公司打造成国际一流的生物制药企业。本次活动吸引超过500名行业意见领袖（KOL）、研究者、分析师及全球投资者，充分体现了业界对信达生物肿瘤创新战略的高度认可与关注。 信达生物制药集团创始人、董事会主席兼首席执行官俞德超博士表示 ："过去十年，我们有幸见证了中国生物医药的崛起，开启PD-1免疫治疗时代，并打造出了中国领先的肿瘤品牌，累计为超300万癌症患者提供治疗。如今，我们开启全球创新新篇章，以新一代‘IO+ADC'双重引擎，解锁肿瘤治疗新未来。我们在2025年ASCO会议上共发布8项口头报告，充分展示了我们研发的全球竞争力，而这只是开始。从"跟随"到"领航"，到2030年，我们目标将至少5款创新管线推进至全球多中心III期注册研究，致力于为全球患者提供高质量、更可及的创新疗法，打造国际一流的生物制药企业。" 新一代"IO + ADC"：双重升级 引领肿瘤治疗新未来 信达生物围绕肿瘤治疗当前未被满足的核心挑战——如肿瘤异质性、免疫冷肿瘤、耐药机制与毒性限制——构建了新一代"IO+ADC"为双引擎的创新管线。 信达生物高级副总裁周辉博士 表示："我们融合先进的抗体与蛋白工程、差异化的ADC连接子-载荷技术以及对肿瘤机制的深刻理解，研发更广谱、更有效、更安全的创新疗法，致力于克服免疫治疗耐药、攻克‘冷肿瘤'、及升级IO疗效等现有癌症标准疗法所依然面临的难题，致力于为全球患者带来新的方案。" 全球创新蓝图：清晰的开发路径，2030年至少5个管线产品推进全球MRCT临床III期阶段 信达生物肿瘤研发管线遵循系统化、分阶段的"IO+ADC联合治疗"策略，逐步攻克肿瘤异质性与免疫逃逸挑战，分三步走： 新一代 IO + 化疗 ：重新定义免疫治疗基石 新一代 IO + 单抗ADC/双抗ADC ：覆盖更广泛的人群和更全面的治疗线数 新一代 IO + 双载荷ADC（dpADC） ：释放IO与ADC协同治疗潜力，重塑癌症治疗格局 目前，信达生物肿瘤管线已拥有10+款全球布局的下一代创新分子，并在中国、澳洲、美国多地积极开展国际多中心临床试验（MRCT）。同时，公司以创新为翼，加速全球同步开发，在上海与旧金山设立研发中心，拥有抗体及ADC产能超14万升。 向2030年目标迈进：五款临床管线进入全球临床III期研究 部分候选产品包括： IBI343 ：创新型定点偶联TOPO1i CLDN18.2 ADC，在后线胃癌与胰腺癌中观察到了显著的生存获益 IBI363 ：PD-1/IL-2 α-bias 双特异性抗体融合蛋白，下一代IO创新疗法，突破免疫治疗局限 IBI3009 ：创新型DLL3 ADC，与罗氏合作开发 IBI3003 ：三特异性T细胞连接器（靶向BCMA/GPRC5D/CD3），治疗多发性骨髓瘤 IBI3001 ：靶向EGFR/B7H3的双抗ADC，协同覆盖多个高潜适应症 IBI3020 ：全球首个进入临床的CEACAM5双载荷ADC IBI363：新一代免疫疗法，突破IO治疗局限 IBI363为全球首创PD-1/IL-2 α-bias 双特异性抗体融合蛋白。差异化双功能分子设计，充分发挥IL-2价值，扬长避短，显著激活T细胞功能并扩增肿瘤特异性T细胞（TSTs）。最新临床数据支持其实现"双免疫激活"的作用机理，展现出强劲、持久的免疫拖尾效应，有望突破IO治疗局限，解锁临床广泛应用潜力： 免疫耐药非小细胞肺癌（鳞癌 +腺癌） ：显著提高的肿瘤响应率和无进展生存期，提示免疫激活效力；1.5mg剂量组中位生存期（mOS）达17.5个月，3mg剂量组12个月OS率超70%，且疗效不依赖PD-L1表达 末线结直肠癌 ：单药mOS为16.1个月；与贝伐珠单抗联合疗法随访时间9.4个月发生OS事件仅17.8% 免疫耐药黑色素瘤亚型（黏膜 /肢端型） ：确认的客观缓解率（cORR）达23%，中位缓解持续时间（mDoR）14个月，中位OS14.7个月。 IBI363已获得中国NMPA药审中心两项突破性疗法认定（BTD）、美国FDA两项快速通道资格（FTD）。目前，IBI363已启动头对头帕博利珠单抗治疗IO初治黑色素瘤的关键临床研究，并准备陆续开出免疫经治肺鳞癌和三线MSS肠癌两项注册临床，并拓展至一线瘤种治疗及其他实体瘤领域的临床PoC验证。 高效低毒的新一代ADC平台，协同免疫全线覆盖 信达生物新一代ADC管线快速推进，部分重点产品包括： IBI343（CLDN18.2 ADC） ：首个在胰腺癌中展现长期生存获益的ADC（二线胰腺癌mOS达12.1个月） IBI3001（EGFR/B7H3 ADC） ：双靶点协同覆盖多个高潜适应症 IBI3020（CEACAM5 dpADC） ：针对耐药肿瘤设计，高效低毒 信达生物自主研发的差异化连接子与载荷ADC技术平台，将协同免疫治疗的潜力，助力更广泛、更深入的癌症适应症覆盖。 信达生物国清院：全球创新的源动力 国清院作为信达生物创新研究引擎，依托在抗体及ADC技术平台的领先优势，不断拓展在免疫治疗、ADC、T细胞连接器、细胞因子等技术平台能力，并同步拓展至XDC及siRNA等前沿技术创新，持续保持在新一代肿瘤创新与转化研究领域的领先地位，每年高效交付至少6–8个创新分子进入临床IND准备阶段。 新一代"IO+ADC"双重升级的肿瘤研发策略，国清院聚焦两大关键： 整合肿瘤微环境与多元机制，驱动免疫治疗升级 多维度双重靶向，克服肿瘤异质性和耐药 从中国创新迈向全球创新的"Deepseek"时刻 多位中国肿瘤权威KOL与临床研究者在活动中发表演讲，中国生物医药正迈入"Deepseek"时刻，具备走向国际的研发体系能力与临床执行力——不再是追随全球肿瘤治疗标准，更是开始在引领和领跑全球创新。 "中国正在成为全球肿瘤领域不可或缺的创新力量，" 一位参会KOL在演讲中表示："信达生物作为中国创新药企代表，通过IBI363（PD-1/IL-2 α-bias ）这样的全球首创新药及高效低毒的ADC技术平台，在全球难治的癌症看到了突破性的进展，正在引领新一代肿瘤治疗范式变革，有望带来全球癌症治疗的新方案。" 投资者和KOL的热烈反响既彰显了对以信达生物为代表的中国创新药企在肿瘤研发领域实力日益增长的信心，也进一步印证了信达生物正迈入全球化创新阶段、朝着成为国际一流的生物医药企业的目标坚定前行。 关于信达生物 "始于信，达于行"，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有16个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®）， 雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），伊基奥仑赛注射液（福可苏®），托莱西单抗注射液（信必乐®），氟泽雷塞片（达伯特®），匹妥布替尼片(捷帕力®)，己二酸他雷替尼胶囊（达伯乐®），利厄替尼片（奥壹新®），替妥尤单抗N01注射液（信必敏®）和玛仕度肽注射液（信尔美®）。目前，同时还有2个品种在NMPA审评中，4个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有15个新药品种已进入临床研究。 公司已与礼来、罗氏、赛诺菲、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守"以患者为中心"，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，买得到、用得起高质量的生物药。截至目前，信达生物患者援助项目已惠及20余万普通患者，药物捐赠总价值36亿元人民币。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。 详情请访问公司网站： www.innoventbio.com或公司领英账号www.linkedin.com/ 声明： 1.信达生物不推荐未获批的药品/适应症的使用。 2.雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®）和匹妥布替尼片（捷帕力®）由礼来公司研发 前瞻性声明 本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用"预期"、"相信"、"预测"、"期望"、"打算"及其他类似词语进行表述时，凡与本公司有关的，目的均是要指明其属前瞻性表述。本公司并无义务不断地更新这些预测性陈述。 这些前瞻性表述乃基于本公司管理层在做出表述时对未来事务的现有看法、假设、期望、估计、预测和理解。这些表述并非对未来发展的保证，会受到风险、不确性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。