Plasmacytoma

从30页到160页-新版浆细胞肿瘤指南的革新与突破近年来，浆细胞肿瘤领域迎来快速发展，新技术如二代测序、流式细胞术的应用显著提升了诊断精度，CAR-T细胞疗法等免疫治疗手段也快速可及，使得多发性骨髓瘤（MM）患者的生存期从过去的3-5年延长至8-10年1。然而，我国地域医疗水平差异显著，基层医院在诊断分型、治疗方案选择及不良反应管理方面仍存在不规范现象。随着人口老龄化加剧，MM发病率也逐年攀升。基于此，中国临床肿瘤学会（CSCO）首次将《浆细胞肿瘤诊疗指南》（下称指南）从《恶性血液病诊疗指南》中独立成册，系统整合8大类疾病谱，并针对高危患者管理、免疫治疗规范、特殊亚型诊疗等临床痛点进行全面修订。新版指南篇幅从30余页扩展至160页，采用“口袋书”设计，便于临床医生随身查阅，旨在推动全国范围内规范化诊疗的同质化实施。本期访谈邀请哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）安刚教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院阎骅教授就指南的更新要点进行解读，以期为临床提供指导意见并加快指南的落地转化。马军教授：浆细胞疾病仍面临挑战，CSCO开启浆细胞指南从规范到国际化新篇章马军教授CSCO指南历经多年发展，已形成完整的标准体系。截至当前，指南总发行量突破500万册，血液病领域已形成8部权威指南集群。在邱录贵教授领衔的专委会统筹下，我国首部独立成册的《浆细胞肿瘤诊疗指南》正式问世，系统涵盖8类浆细胞疾病，突破性纳入罕见病种，填补了MM及相关疾病诊疗标准的空白。随着人口老龄化加速，预计2030年我国≥60岁人群占比将达30%2，而MM发病率或将超越白血病跃居血液肿瘤第二位，指南的及时出台为应对这一公共卫生挑战提供了重要技术支撑。新版指南整合了多学科诊疗最新进展，系统收录从传统化疗、造血干细胞移植到精准靶向治疗的完整体系，涵盖抗体药物偶联物（ADC）、双特异性抗体、CAR-T细胞治疗及小分子靶向药物等前沿技术。根据指南的规范诊疗在人口基数庞大、区域医疗差异显著的国情下尤为重要，为基层医疗同质化与高端医疗精准化建立了兼容框架。CSCO指南的国际化进程取得突破性进展，淋巴瘤指南英文版即将与美国血液学会、欧洲血液学会开展学术互认。另外，CAR-T技术已惠及港澳地区及新加坡等患者。当前正推进“中华区指南联盟”，以期整合海峡两岸暨香港、澳门及新加坡的临床数据与专家资源。邱录贵教授团队后续拟推出英文版指南，并在《临床肿瘤学杂志》（英文版）等高分期刊发布指南解读，从而建立跨国多中心的临床研究协作网。从500万册的广泛传播到国际舞台的技术输出，CSCO指南始终践行“一切为了患者”的核心宗旨，这些凝聚中国智慧的指南体系，正为全球肿瘤防治贡献独特的东方方案。邱录贵教授：疾病谱扩容至8类-中国浆细胞肿瘤指南系统性诊疗策略再升级邱录贵教授首先，修订后的浆细胞肿瘤指南涵盖的范围明显增加，增加了意义未明的单克隆免疫球蛋白血症，冒烟型骨髓瘤、孤立性浆细胞瘤、具有肾脏意义的M蛋白血症等。第二，MM是浆细胞肿瘤的代表性疾病，而高危多发性骨髓瘤（HRMM）更是最重要的临床挑战之一，因此指南在HRMM章节增加了疾病定义、识别、预后分层等内容。2024年CSCO骨髓瘤专家委员会已在《中华血液学杂志》发表了有关中国HRMM的诊治专家共识，其主要内容也纳入到了本次诊治指南中。另外，以CAR-T细胞治疗为首的免疫疗法在中国进展非常迅速，截至目前中国的药监部门已经批准了三款BCMA CAR-T、两款BCMA/CD3双特异性抗体，提示中国现有的MM免疫治疗已基本与美国同步。因此，指南增加了免疫治疗的章节，包括患者选择，T细胞免疫治疗的全程管理等。而对于高危患者，T细胞免疫治疗在伦理批准下，可以探索适应症前移。我国首个全人源BCMA CAR-T伊基奥仑赛，作为最早获批的商业化CAR-T，积累了大量的临床经验，目前正在进行二线和三线适应症的注册临床试验，进展非常顺利。此外，系统性淀粉样变性和原发性浆细胞白血病的治疗推荐中也增加了免疫治疗，无论是新诊断还是复发患者，都推荐探索性的临床研究。安刚教授：免疫治疗独立成章落地指南，中国专家共推MM治疗标准化安刚教授CAR-T、双特异性抗体和ADC等免疫治疗是指南的重要内容，基于药物在中国的获批情况，指南首次将CAR-T和双特异性抗体单独成章。在CAR-T领域，无论是临床试验还是获批上市的产品，中美目前平分秋色成为全球的领头羊。作为中国首款获批上市的产品，伊基奥仑赛治疗RRMM取得了非常好的临床疗效。而目前CAR-T在美国已经获批了MM前线治疗，综合上述情况，指南建议积极探索某些情形下CAR-T细胞疗法的前线治疗。此外，中国已有两款BCMA/CD3双特异性抗体上市，2026年国产双特异性抗体也即将上市，中国患者将迎来更多选择。BCMA/CD3双抗临床应用简单，但患者管理相对复杂，患者易出现非复发的死亡如病毒感染等。因此，指南中详细介绍了双抗的细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）等管理，为临床操作提供了指导和规范。原发浆细胞白血病等特殊疾病预后较差，均推荐进行CAR-T治疗。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）针对年轻浆细胞白血病患者采用了创新方案，即CAR-T-自体造血干细胞移植（ASCT）-CAR-T夹心疗法，已用于治疗二十余例新诊断患者，目前均取得了良好的临床疗效。同时，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）针对老年不适合ASCT的原发浆细胞白血病患者，进行了早期CAR-T治疗的探索性研究，目前总缓解率（ORR）和微小残留病（MRD）阴性率均为100%，未出现ICANS，CRS仅为1-2级。对于老年原发浆细胞白血病患者，CAR-T细胞治疗的疗效和安全性数据也令人振奋，随访至今，患者最长的MRD阴性持续状态已达两年。针对这些群体，建议CAR-T早期治疗，避免晚期患者因淋巴细胞功能较差，可能无法耐受桥接治疗而错失治疗时机。另外，指南也推荐复发难治性淀粉样变性考虑免疫治疗，相应的临床试验正在开展中。阎骅教授：HRMM诊疗新突破，CSCO指南更新要点与临床实践启示阎骅教授HRMM目前仍是临床治疗的重点和难点，为破解这一难题，新版《CSCO浆细胞肿瘤诊治指南》特别增加了一章关于HRMM的管理。HRMM是指在规范治疗的情况下，ASCT的患者总体的生存期<3年，或者未接受ASCT，总生存<2年称为HRMM。如患者接受了ASCT后总生存仍然<2年，则定义为超高危MM患者。对于新诊断的MM患者，存在R-ISS Ⅲ期、非骨旁髓外病变、存在循环浆细胞以及具有一种及以上的高危遗传学异常，而复发难治MM（RRMM）患者中存在功能性高危，或出现了新的预后不良的细胞遗传学异常等，则被认为是HRMM。对于初诊断的HRMM，指南建议四药联合方案治疗并及尽早进行ASCT；对于不适合ASCT的新诊断MM患者，需根据体能状态评估，进行分层治疗，其中虚弱患者建议参加免疫疗法的临床研究。例如FUMANBA-2研究，是伊基奥仑赛针对初诊HRMM的临床试验，该研究中双打击以及三打击的患者分别占62.5%和12.5%。中位随访13.1个月，ORR率和≥完全缓解（CR）率分别为100%和93.8%，中位无进展生存期尚未达到，同时安全性可控3。这是非常令人振奋的数据。此外CAR-T细胞疗法治疗RRMM的研究中，尽管高危细胞遗传学异常和髓外病变的患者约占15~41%和13%~39%，CAR-T仍显示出良好的疗效4。基于此，指南推荐RRMM患者参加CAR-T等免疫治疗的临床研究。目前我国已有两款商业化上市的CAR-T产品，临床医生在积极推荐患者加入临床研究的同时，如果患者在适应症之内，可建议使用商业化的CAR-T产品。口袋版指南+全国巡讲：中国浆细胞肿瘤规范化治疗的基层破局之路邱录贵教授和马军教授在讨论中强调了规范化诊疗对中国浆细胞肿瘤治疗的重要性。当前国内三级甲等医院B细胞淋巴瘤患者生存率显著高于基层医院，这种差距凸显了推动《CSCO浆细胞肿瘤诊治指南》落地的迫切性。指南通过口袋书形式设计，重点规范治疗流程，严格把控用药剂量、疗程时长和治疗顺序，特别针对基层医院易出现的减量、缩短疗程等不规范问题提出解决方案。今年学会计划开展二十余场全国巡讲，覆盖不同地区，不同层级的医疗机构，尤其侧重MM领域，通过分区域、分层次的解读推动基层规范化实施。MM的全程管理需兼顾中国医疗现实与国际先进性。指南保留了X光骨病检查等适宜基层的诊疗方式，同时纳入已被国际淘汰但在中国仍有实用价值的治疗方案，例如沙利度胺。针对快速发展的新药技术，指南提出分层应用策略：根据患者预后评估、体能状态、支付能力及区域医疗条件，结合一线至多线治疗原则进行个性化选择。特别指出在免疫治疗等新兴领域，需建立规范化的精准诊断体系，并通过CSCO骨髓瘤专家委员会组织的区域化巡讲，帮助基层医生掌握高危患者识别、治疗方案阶梯选择等关键技术节点。总 结《CSCO浆细胞肿瘤诊治指南（2025版）》的发布与更新，标志着我国MM等浆细胞肿瘤诊疗迈入规范化、精准化与国际化并行的新时代。该指南首次独立成册，通过“精准分层-免疫突破-基层适用”三位一体的体系革新，系统性整合CAR-T细胞疗法、双特异性抗体等国际前沿技术，并创新性纳入高危患者管理、免疫治疗规范及特殊亚型诊疗策略，为临床实践提供了权威、科学的指导。随着CSCO指南的国际化进程加速及跨国多中心协作的深化，中国智慧正为全球浆细胞肿瘤防治贡献独特方案。未来，在指南的引领下，中国专家将进一步提升诊疗水平，推动MM等浆细胞肿瘤患者生存获益最大化，最终实现“治疗更规范、患者更获益”的全民健康目标。专家简介马军 教授哈尔滨血液病肿瘤研究所主任医师，教授，博士生导师哈尔滨血液病肿瘤研究所所长中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长亚洲临床肿瘤学会副主席中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长白血病·淋巴瘤杂志 总编辑邱录贵 教授中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师、博士生导师中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家天津市脐带血造血干细胞库主任国务院政府特殊津贴专家、国家卫健委突出贡献中青年专家国际骨髓瘤学会（IMS）委员国际骨髓瘤工作组( IMWG)专家委员会委员《Blood Advances》杂志编委中国抗癌协会血液肿专业委员会名誉主委中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会副主任委员；中国临床肿瘤学会骨髓瘤专家委员会主任委员中国医院协会血液学机构分会副主任委员天津市抗癌协会第六届理事会副理事长安刚 教授中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）淋巴肿瘤诊疗中心负责人博士，主任医师，副教授，博士生导师血液与健康全国重点实验室PICSCO多发性骨髓瘤专家委员会秘书长中国抗癌协会青年理事中华医学会血液学分会第十一届委员会青委会委员中国抗癌协会血液病转化委员会委员中国抗癌协会肿瘤肾脏病学专业委员会委员中国多发性骨髓瘤研究联盟秘书以第一作者或通讯作者在 Blood、leukemia、Clinical Cancer Research、Haematologica、American Journal of Hematology、blood advances等杂志发表SCI论文40余篇；主编专著一部《内科疑难病例-血液分册》(人民卫生出版社)；副主译《威廉姆斯血液学手册第9-10版》；主持国家自然基金3项阎骅 教授上海交通大学医学院附属瑞金医院主任医师 、博士生导师中国老年医学学会理事会常务理事上海女医师协会医学科普委员会常委中华医学会血液学分会第八届实验诊断学学会委员中华医学会血液学分会浆细胞学组委员中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会（CSCO）执行委员会委员中国医师协会血液科医师分会骨髓瘤专委会委员中国抗癌协会血液肿瘤委员会委员中国女医师协会血液专委会委员亚洲骨髓瘤网（AMN）委员 长期致力于血液疾病的基础和临床研究工作主攻多发性骨髓瘤2008年赴美国麻省总医院专攻骨髓瘤骨病发表30余篇SCI文章。负责上海市科委生物医药重点攻关项目和国家自然基金面上项目多项863计划副组长参考文献：1.常香香 , 韦中玲 , 郑幸媛 , 等 . 中 国临床药理学与治疗学 , 2020, 25(1):107-116.2.《中国老龄化与健康国家评估报告》3.Li‑juan Chen et al. 2024 EHA. Abstract 4895.4.Duane C, O'Dwyer M, Glavey S. Cancers (Basel). 2023;15(9):2633.END医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。

近期，上海政协委员提出了关于集采药物质量和效果的提案，表达了对集采药物能否完全替代原研药物的担忧。然而，根据此前上海瑞金医院牵头开展的真实世界研究数据显示，在多个疾病治疗领域内，集采药物的疗效和安全性已经证实与原研药物基本一致。尽管在某些实验室检测结果或特定不良反应发生率上可能观察到细微差别，但总体而言，这类差异并不显著。 硼替佐米仿制药和原研药疗效与安全性分析 多发性骨髓瘤（multiplemyeloma,MM）是一种起源于骨髓的浆细胞肿瘤，为多发生于老年人的恶性血液肿瘤，其特征为骨髓浆细胞异常增生并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链蛋白过度生成，可导致相关组织或器官损伤。 硼替佐米作为治疗多发性骨髓瘤的基石药物，于2021年纳入国家第四批集采范围。 伊佳等人通过回顾性收集2017年1月至2024年6月上海市5家医院（上海军医大学第二附属医院、同济大学附属同济医院、上海交通大学附属第六人民医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海交通大学医学院附属仁济医院）使用硼替佐米治疗多发性骨髓瘤患者的资料，并进行倾向性评分匹配，最终，集采组和原研组各有215例患者。 研究发现，在接受含硼替佐米方案治疗四个疗程后，集采组与原研组的阶段性疗效相当，且两组间M蛋白、骨髓瘤浆细胞比例、β2微球蛋白、肌酐、钙和血清游离轻链sFLC-λ的变化值无显著差异。 在不良反应发生率上，原研硼替佐米组乏力发生率较高，两组嗜睡、疼痛、周围神经病变、皮疹、过敏等发生率差异均无统计学意义。因此，对于多发性骨髓瘤患者来说，集采仿制药可以作为经济实惠且有效的替代选择。 苯磺酸氨氯地平仿制药和原研药疗效与安全性分析 上海市瑞金二路街道社区卫生服务中心的戚镪毅等人，以及上海交通大学医学院附属瑞金医院药剂科石浩强，此前聚焦于社区高血压患者的长期管理，采用了基于倾向性评分匹配的方法来评价国产仿制苯磺酸氨氯地平片与进口原研版本之间的差异。 2019年4月至6月间，该研究团队以社区为单位，选出158例原发性高血压患者，将其按照用药不同分为仿制组 (n ＝ 78) 及原研组 (n ＝ 80)。仿制组采用仿制苯磺酸氨氯地平片治疗，原研组80例采用原研苯磺酸氨氯地平片治疗。定期随访 (3、6 及 9 个月 )，评定、对比两组的血压水平、治疗效果及安全性。 研究结果显示，在治疗9个月时，两组患者的总有效率并未显示出统计学上的显著差异（P＞0.05）。同时，无论是仿制组还是原研组，患者在各个随访时间点的舒张压和收缩压均较治疗前有了显著的降低（P＜0.05），但两组间的血压水平比较同样没有显示出统计学上的显著差异（P＞0.05）。 此外，两组在不良反应发生率方面也未见显著差异（P＞0.05），进一步证明了国产仿制苯磺酸氨氯地平片的安全性和有效性。 值得注意的是，本文研究的作者也表示，仿制药品种已通过一致性评价，但一致性评价的基础是假设健康人群服用药物的研究数据等同于真实世界患者的药物使用情况。在大多数常规情况下，通过一致性评价的仿制药在质量和疗效上可以替代原研药使用。可见，本研究基于社区真实世界患者的药物使用结果，再一次验证苯磺酸氨氯地平片仿制药在疗效及安全性上一致于原研药。 急性冠脉综合征(ACS)仿制药和原研药疗效与安全性分析 上海交通大学医学院附属瑞金医院也做了急性冠脉综合征患者原研与“带量采购”阿托伐他汀钙片疗效和安全性的回顾性比较，该论文使用原研（辉瑞制药有限公司，立普妥）和带量采购中标（乐普制药科技有限公司，优力平）阿托伐他汀钙片的急性冠脉综合征患者资料，以用药4~6周后低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）达标率、血脂水平变化以及不良事件为评价指标。 在疗效比较方面，数据显示，立普妥组16例患者LDL-C达标，达标率为43.2%，优力平组18例患者LDL-C达标，达标率为50.0%。两组LDL-C达标率比较，差异无统计学意义（t=0.335，P=0.563）。两组患者治疗4~6周后，LDL-C、TG、TC、非HDL-C水平均较治疗前明显降低，而HDL-C水平则有明显升高（P＜0.05）。见表2。立普妥组LDL-C值下降幅度为38.84（24.05，45.68）%，优力平组下降幅度为38.82（20.87，46.00）%，两组比较差异无统计学意义（P＞0.05）；且两组患者的TC、TG、HDL-C、非HDL-C水平变化幅度绝对值和百分比差异无统计学意义（P＞0.05）。见表3。 在安全性方面，立普妥组和优力平组分别有36例（97.30%）和35例（97.22%）患者复查了ALT和AST，均未出现超过3倍正常参考值上限的情况。立普妥组和优力平组分别有25例（67.57%）和29例（80.56%）患者复查了CK，均未出现CK超过5倍正常参考值上限的情况。随访复查时仅有部分患者ALT、AST、CK超过正常参考值上限，两组间差异无统计学意义（P＞0.05），见表4。随访期间患者未报告因关节痛、肌痛、消化系统等不良反应而停药的严重不良事件。 从上述图表可以看出，两组患者无论是低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)达标率，还是患者治疗后的各项血脂指标变化幅度、不良反应情况，差异均不具统计意义也未见明显不同。这表明即使是在需要紧急处理的心血管疾病领域，带量采购的阿托伐他汀钙片也能提供与原研产品相同的临床效益。 格列美脲仿制药和原研药疗效与安全性分析 糖尿病是以高血糖为特征的慢性疾病，在生活方式不能有效控制血糖水平时，需要长期药物治疗，给患者造成甚大的经济负担。降糖药物中格列美脲片是第 3 代磺脲类长效降糖药物，具有经济、有效和用量少等优点。2020 年 1 月，上海市已公布第 2 批带量采购目录，格列美脲是治疗糖尿病药物的中选品种之一。带量采购中标药品均通过仿制药一致性评价，然而关于仿制药与原研药在临床实践中有效性与安全性是否一致有待进一步探讨。 对此，上海交通大学医学院附属瑞金医院采用倾向性评分匹配法（PSM），对格列美脲仿制药和原研药在治疗2型糖尿病中的疗效与安全性进行了比较。研究纳入了342例患者，经过匹配后，原研药组和仿制药组各103例，依据统计学研究结果，匹配后原研药组与仿制药组各变量基线水平基本平衡，匹配效果良好（见表1）。 有效性研究通过。研究表明，磺脲类药物在单药应用、与其他口服降糖药联合应用或与胰岛素合用时，均可有效降低血糖水平。研究显示，持续用药至少6个月后，在主要结局HbA1c变化值方面，次要结局指标在FBG变化值及HbA1c的达标率方面，2组上述指标差异均无统计学意义（见表2）。 仿制药具有安全性。2组在低血糖发生率、ALT或AST升高率及eGFR<60mL·（min·1.73 m2）-1等方面，2组间差异均无统计学意义（P > 0.05）。在药物持续治疗率及换药率方面，差异也无统计学意义（见表3）。 结果显示，两组在糖化血红蛋白（HbA1c）降低值、空腹血糖（FBG）降低值及HbA1c达标 率等方面均无显著差异，同时低血糖事件和肝肾功能异常等安全性指标也无明显差异。该研究表明，格列美脲仿制药在治疗2型糖尿病中的疗效和安全性不劣于原研药。 由此表明，由上海瑞金医院牵头的真实世界研究证明了集采中标药物与原研药在实际应用中疗效和安全性基本相同。同时，对于集采药物的质量和效果，社会各界应当保持理性认识，支持和鼓励科学合理的评价体系，共同推进医药卫生事业的发展。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策 近期，上海政协委员提出了关于集采药物质量和效果的提案，表达了对集采药物能否完全替代原研药物的担忧。然而，根据此前上海瑞金医院牵头开展的真实世界研究数据显示，在多个疾病治疗领域内，集采药物的疗效和安全性已经证实与原研药物基本一致。尽管在某些实验室检测结果或特定不良反应发生率上可能观察到细微差别，但总体而言，这类差异并不显著。 硼替佐米仿制药和原研药疗效与安全性分析 多发性骨髓瘤（multiplemyeloma,MM）是一种起源于骨髓的浆细胞肿瘤，为多发生于老年人的恶性血液肿瘤，其特征为骨髓浆细胞异常增生并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链蛋白过度生成，可导致相关组织或器官损伤。 硼替佐米作为治疗多发性骨髓瘤的基石药物，于2021年纳入国家第四批集采范围。 伊佳等人通过回顾性收集2017年1月至2024年6月上海市5家医院（上海军医大学第二附属医院、同济大学附属同济医院、上海交通大学附属第六人民医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院、上海交通大学医学院附属仁济医院）使用硼替佐米治疗多发性骨髓瘤患者的资料，并进行倾向性评分匹配，最终，集采组和原研组各有215例患者。 研究发现，在接受含硼替佐米方案治疗四个疗程后，集采组与原研组的阶段性疗效相当，且两组间M蛋白、骨髓瘤浆细胞比例、β2微球蛋白、肌酐、钙和血清游离轻链sFLC-λ的变化值无显著差异。 在不良反应发生率上，原研硼替佐米组乏力发生率较高，两组嗜睡、疼痛、周围神经病变、皮疹、过敏等发生率差异均无统计学意义。因此，对于多发性骨髓瘤患者来说，集采仿制药可以作为经济实惠且有效的替代选择。 苯磺酸氨氯地平仿制药和原研药疗效与安全性分析 上海市瑞金二路街道社区卫生服务中心的戚镪毅等人，以及上海交通大学医学院附属瑞金医院药剂科石浩强，此前聚焦于社区高血压患者的长期管理，采用了基于倾向性评分匹配的方法来评价国产仿制苯磺酸氨氯地平片与进口原研版本之间的差异。 2019年4月至6月间，该研究团队以社区为单位，选出158例原发性高血压患者，将其按照用药不同分为仿制组 (n ＝ 78) 及原研组 (n ＝ 80)。仿制组采用仿制苯磺酸氨氯地平片治疗，原研组80例采用原研苯磺酸氨氯地平片治疗。定期随访 (3、6 及 9 个月 )，评定、对比两组的血压水平、治疗效果及安全性。 研究结果显示，在治疗9个月时，两组患者的总有效率并未显示出统计学上的显著差异（P＞0.05）。同时，无论是仿制组还是原研组，患者在各个随访时间点的舒张压和收缩压均较治疗前有了显著的降低（P＜0.05），但两组间的血压水平比较同样没有显示出统计学上的显著差异（P＞0.05）。 此外，两组在不良反应发生率方面也未见显著差异（P＞0.05），进一步证明了国产仿制苯磺酸氨氯地平片的安全性和有效性。 值得注意的是，本文研究的作者也表示，仿制药品种已通过一致性评价，但一致性评价的基础是假设健康人群服用药物的研究数据等同于真实世界患者的药物使用情况。在大多数常规情况下，通过一致性评价的仿制药在质量和疗效上可以替代原研药使用。可见，本研究基于社区真实世界患者的药物使用结果，再一次验证苯磺酸氨氯地平片仿制药在疗效及安全性上一致于原研药。 急性冠脉综合征(ACS)仿制药和原研药疗效与安全性分析 上海交通大学医学院附属瑞金医院也做了急性冠脉综合征患者原研与“带量采购”阿托伐他汀钙片疗效和安全性的回顾性比较，该论文使用原研（辉瑞制药有限公司，立普妥）和带量采购中标（乐普制药科技有限公司，优力平）阿托伐他汀钙片的急性冠脉综合征患者资料，以用药4~6周后低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）达标率、血脂水平变化以及不良事件为评价指标。 在疗效比较方面，数据显示，立普妥组16例患者LDL-C达标，达标率为43.2%，优力平组18例患者LDL-C达标，达标率为50.0%。两组LDL-C达标率比较，差异无统计学意义（t=0.335，P=0.563）。两组患者治疗4~6周后，LDL-C、TG、TC、非HDL-C水平均较治疗前明显降低，而HDL-C水平则有明显升高（P＜0.05）。见表2。立普妥组LDL-C值下降幅度为38.84（24.05，45.68）%，优力平组下降幅度为38.82（20.87，46.00）%，两组比较差异无统计学意义（P＞0.05）；且两组患者的TC、TG、HDL-C、非HDL-C水平变化幅度绝对值和百分比差异无统计学意义（P＞0.05）。见表3。 在安全性方面，立普妥组和优力平组分别有36例（97.30%）和35例（97.22%）患者复查了ALT和AST，均未出现超过3倍正常参考值上限的情况。立普妥组和优力平组分别有25例（67.57%）和29例（80.56%）患者复查了CK，均未出现CK超过5倍正常参考值上限的情况。随访复查时仅有部分患者ALT、AST、CK超过正常参考值上限，两组间差异无统计学意义（P＞0.05），见表4。随访期间患者未报告因关节痛、肌痛、消化系统等不良反应而停药的严重不良事件。 从上述图表可以看出，两组患者无论是低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)达标率，还是患者治疗后的各项血脂指标变化幅度、不良反应情况，差异均不具统计意义也未见明显不同。这表明即使是在需要紧急处理的心血管疾病领域，带量采购的阿托伐他汀钙片也能提供与原研产品相同的临床效益。 格列美脲仿制药和原研药疗效与安全性分析 糖尿病是以高血糖为特征的慢性疾病，在生活方式不能有效控制血糖水平时，需要长期药物治疗，给患者造成甚大的经济负担。降糖药物中格列美脲片是第 3 代磺脲类长效降糖药物，具有经济、有效和用量少等优点。2020 年 1 月，上海市已公布第 2 批带量采购目录，格列美脲是治疗糖尿病药物的中选品种之一。带量采购中标药品均通过仿制药一致性评价，然而关于仿制药与原研药在临床实践中有效性与安全性是否一致有待进一步探讨。 对此，上海交通大学医学院附属瑞金医院采用倾向性评分匹配法（PSM），对格列美脲仿制药和原研药在治疗2型糖尿病中的疗效与安全性进行了比较。研究纳入了342例患者，经过匹配后，原研药组和仿制药组各103例，依据统计学研究结果，匹配后原研药组与仿制药组各变量基线水平基本平衡，匹配效果良好（见表1）。 有效性研究通过。研究表明，磺脲类药物在单药应用、与其他口服降糖药联合应用或与胰岛素合用时，均可有效降低血糖水平。研究显示，持续用药至少6个月后，在主要结局HbA1c变化值方面，次要结局指标在FBG变化值及HbA1c的达标率方面，2组上述指标差异均无统计学意义（见表2）。 仿制药具有安全性。2组在低血糖发生率、ALT或AST升高率及eGFR<60mL·（min·1.73 m2）-1等方面，2组间差异均无统计学意义（P > 0.05）。在药物持续治疗率及换药率方面，差异也无统计学意义（见表3）。 结果显示，两组在糖化血红蛋白（HbA1c）降低值、空腹血糖（FBG）降低值及HbA1c达标 率等方面均无显著差异，同时低血糖事件和肝肾功能异常等安全性指标也无明显差异。该研究表明，格列美脲仿制药在治疗2型糖尿病中的疗效和安全性不劣于原研药。 由此表明，由上海瑞金医院牵头的真实世界研究证明了集采中标药物与原研药在实际应用中疗效和安全性基本相同。同时，对于集采药物的质量和效果，社会各界应当保持理性认识，支持和鼓励科学合理的评价体系，共同推进医药卫生事业的发展。 来源 | 中国医疗保险 药闻康策 新媒体矩阵微信公众号 点击下方  一键关注 【免责声明】 1.“药闻康策”部分文章信息来源于网络转载是出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如对内容有疑议，请及时与我司联系。2.“药闻康策”致力于提供合理、准确、完整的资讯信息，但不保证信息的合理性、准确性和完整性，且不对因信息的不合理、不准确或遗漏导致的任何损失或损害承担责任。3.“药闻康策”所有信息仅供参考，不做任何商业交易或医疗服务的根据，如自行使用“药闻康策”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。 欢迎转发分享、点赞、点在看