Ixazomib citrate

承接20260506小文，下文为第二部分。 3 药效学指标以及生物标志物研究可支持药物的剂量选择 深入理解药物的作用机制和药物在人体的安全性和有效性特征，结合药物在体内的PK特征，有助于后续PK/PD 分析，指导剂量选择，提高成功率。 3.2 PD 指标的选择 生物标志物选择标准：与临床疗效和安全性结果建立联系，与疾病建立机制关系。 如。 （1）针对靶向抗前蛋白转化酶枯草溶菌素9 （proprotein convertase subtilisin/kexin type 9，PCSK9） 的新型调脂药物，通过阻断PCSK9与低密度脂蛋白受体（low-density lipoprotein receptor，LDLR） 结合，可减少LDLR 被肝细胞内的溶酶体降解，从而间接促进LDL-C的清除。基于作用机制血清中PCSK9 和LDL-C 的浓度变化作为研究药物的PD指标，与药物作用机制、疗效和疾病相关，因此多个针对该靶点的药物通过建立PK-PD关系支持剂量选择。 （2）盐酸凯普拉生片[19]通过抑制H+/K+-ATP酶活性而抑制胃酸分泌，从而减轻胃肠道上部黏膜损伤，适用于治疗十二指肠溃疡和反流性食管炎。通过考察给药后不同时间下胃pH的变化情况。 3.2 PD 指标的收集 评价PD生物标本的收集须在收集PK样品的同时进行设计。合理的采样点可以准确描述效应与时间的变化。理想的采样方案能够详细描述血浆浓度的上升和下降，并记录PD反应的开始、持续时间和偏移，从而获得明确的血浆暴露（AUC，Cmax,Tmax）和达到PD 反应的时间。以确定给药物暴露与PD效用之间的时间延迟。 3.3多个PD指标的考虑 药物产生药效通常涉及多个信号通路，带来安全性风险。 影响细胞和基因治疗产品在体内涉及复杂的免疫调节过程，影响其安全性、有效性的影响因素较多，单一的药效学指标无法反应产品在体内的安全性和有效性，需要收集更加全面的PD指标。（1）CAR-T治疗产品在研发过程中探索了多种细胞因子[如IL-6、白细胞介素-8（interleukin-8，IL-8）、转化生长因子β1 （transforming growth factor- β1，TGF-β1）、白细胞介素-15（interleukin-15，IL-15）、肿瘤坏死因子（tumor necrosis factor，TNF） -α、γ干扰素（interferon-γ，IFN-γ） 和单核细胞趋化蛋白-1（monocyte chemoattractantprotein-1，MCP-1） 等]、炎性标志物（C 反应蛋白） 及铁蛋白等。但随着对药物作用机制的深入理解，还需要关注不同细胞亚群如CD4∶CD8 比例、中央记忆T细胞（centralmemory T cell，Tcm） 等不同指标。OrvacabtageneAutoleucel （Orva-cel） 是一种针对BCMA 的嵌合抗原受体T细胞免疫治疗（chimeric antigen receptor Tcell immuno-therapy， CAR-T） 产品， 研究显示，CD8+CAR-T 细胞在初始扩增中起主导作用，随后CD4+和CD8+ CAR-T 细胞的比例趋于稳定，为优化CAR-T细胞疗法的剂量策略提供了重要依据[20]。同时有研究显示， T 记忆干细胞（T memory stemcells，Tscm） 细胞的表达与CAR-T 细胞的长期有效性有关。 4 通过整体证据结合药物的获益—风险进行剂量优化 4.1 整体证据中获益-风险的考虑 追求理想的剂量是不切实际的，需要结合药物-风险进行综合评价。通常情况下，可从以下3个方面考虑并综合评价总体证据的获益—风险，以支持剂量探索优化：  安全有效性相关临床研究证据； 支持给药方案的转化医学证据； 同靶点或同类药物的推荐给药方案及作用机制等。如果不同维度的证据指向相同的剂量，则更有说服力。 目前，很难针对药物的获益—风险进行明确的量化评估。在研发实践中通常使用一种简单的方法，即首先确定多个可耐受的剂量，然后选择一个可耐受的最大疗效剂量作为最佳剂量。 4.2 剂量探索优化的数据基础 拟定剂量/暴露量下具有临床意义的有效性和安全性证据，以及不同剂量/暴露量水平多个用药周期 的有效性、安全性和耐受性临床数据是剂量探索优化的基础。解药物的PK，结合定量药理学分析方法，将暴露量指标与安全性和有效性指标（如临床终点、关键标志物、PD指标等） 相关联，是支持剂量选择的关键组成部分。 （1）伊沙佐米（ixazomib） 是首个进入Ⅲ期研究的口服小分子蛋白酶抑制剂，研究人员通过对已获得的Ⅰ、Ⅱ期安全、有效性数据进行暴露—效应分析，结果显示多种不良反应和临床有效性与伊沙佐米暴露有显著关系；同时早期研究是基于患者体表面积进行给药，考虑到患者依从性等方面，Ⅲ期拟基于固定剂量给药，结合建立的暴露—效应关系模型，发现每周1次3 mg 和4 mg 剂量的获益/风险比可接受，且低于最高耐受剂量5.5 mg，进而Ⅲ期研究中选择4 mg 进行验证，最后获得该剂量下充分的安全性和有效性证据，支持其以低于MTD的剂量上市。 4.3 剂量探索优化的其他考虑 完整的剂量方案还包括推荐剂量（如固定剂量、基于体重或体表面积给药等）、方案（分割给药、逐步递增给药、加载给药等）、给药时长、给药途径等多个方面。ADC结合了抗体的特异性和化学药物的细胞毒性，治疗窗口较窄，在进行剂量方案优化时，可考虑根据患者的体重调整剂量，实现剂量一致性的同时最大限度地减少个体间的暴露差异和毒性。同时还要考虑ADC的治疗持续时间，以减轻重复给药期间出现迟发性不良反应的风险， 例如， 周围神经病（peripheral neuropathy，PN） 是一种通常与ADC 相关的不良反应，与治疗时长有关。此外，还要结合PK和PD 数据，在保持疗效和安全性、改善患者便利性的同时探索给药频率和无治疗间隔。 对于具有复杂作用机制的双抗类药物剂量优化，应充分考虑药物的治疗指数和作用机制、每个目标靶点的生物学特征和动力学特征，以及基于药理学的BsAb蛋白设计策略等，确保有效的靶标结合（涉及靶点与受体占用和循环靶标水平），并利用下游生物标志物反映药效学，以获得理想的药理学作用和疗效。如上文提及的CD3/CD20药物莫妥珠单抗，考虑药物对IL-6 的诱导和肿瘤缩小变化，可采用分步给药方式至维持剂量以平衡安全性和有效性。 5 结语与展望 剂量探索优化是创新药研发过程中的关键研究内容之一，临床药理学研究为创新药剂量探索优化提供了解决方案。 , 后台私信获取全文 Ø如需转载本文，请在转载正文内添加本公众号二维码，感谢您的理解与配合。 Ø 本文仅为行业交流、学术探讨使用，不构成药品监管、药品注册、临床诊疗、投资决策等任何形式的专业建议。 Ø 文中数据、制度、案例等均来自公开资料整理，仅供参考，不保证绝对完整与最新。  Ø 本文仅代表作者个人观点，与任何机构无关，不代表官方立场。  Ø 如有内容侵权或异议，请联系后台及时处理。

2026年6月9-10日 中国广州       近年来 ATMP2019-2026 汇聚了来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、帕克癌症免疫疗法研究所、纪念斯隆-凯特琳癌症中心、MD 安德森癌症中心、美国费城儿童医院、哈佛大学医学院附属麻省总医院、加州大学圣地亚哥分校、美国国立癌症研究所、美国国立卫生研究院、英国伦敦大学圣乔治医院、新加坡科技研究局、日本京都大学iPS 细胞研究所、美国食品药品监督管理局以及德国埃尔朗根-纽伦堡大学等众多国际先进疗法先驱，中国顶尖学府、科研院所以及知名产业界嘉宾的共同参与。由迪易生命科学主办的第十一届先进疗法创新峰会(ATMP 2026)将于6月9-10日在广州瑞士酒店召开。 会议时间：2026年6月9-10日 会议地点：广州瑞士酒店 会议规模：约800-1000人 筹办单位：迪易生命科学 Deliver Life Sciences 扫码注册 全球细胞与基因治疗创新峰会2026        随着全球范围内学术、医疗、资本与产业的积极参与，ATMP相关在研产品数量呈现爆发式增长。与此同时，该领域也面临着法规监管、工艺开发、商业化生产、出海合作、患者可及性等诸多问题与挑战。为促进来源于中国的高质量研发创新，提速 in-vivo CAR-T 价值转化, 前沿技术创新, 促进细胞与基因治疗CGT产业发展，持续推进先进治疗产品的研发与商业化进程，探索合作新模式，第十一届先进疗法创新峰会 - 全球细胞与基因治疗创新峰会将于2026年 6月9-10日在广州瑞士酒店举办。 部分主要议题： • 细胞与基因治疗大湾区产业发展, 监管科学, 818号令, 临床转化与创新趋势展望 • In-vivo Cell Therapy 体内细胞治疗研发进展与前沿技术创新 ( mRNA-LNP, LVV, circRNA CAR-T & mRNA CAR-T )  • CRISPR基因编辑疗法, 体内基因编辑疗法( in-vivo Gene Editing ) 与工程化免疫细胞疗法的未来 • 创新细胞免疫疗法( CAR-T, TCR-T, CAR-NK, Treg, TIL ) 在恶性肿瘤, 自免与抗衰, 长寿与抗衰领域治疗的最新进展 • 细胞免疫治疗产品开发, CMC关键点考量, 分析方法, 质量控制与前沿工艺技术创新 • AAV基因治疗在眼科疾病, 罕见病与神经退行性疾病研究领域的最新突破进展 • mRNA肿瘤疫苗, DC细胞疫苗, RNA外泌体疫苗与先进疗法创新 谢嘉生 董事，执行总裁 广东医谷 开幕致辞 Speaker Bio:  广东医谷董事、执行总裁，中创产业研究院常务副院长，高级工程师，中大/麻省理工IMBA，华南理工大学工学硕士，国家药品监督管理局高级研修学院授课讲师、广东省创业导师、四川省医药与健康产业发展战略顾问，广州市科协委员、科技专家、市委党校授课讲师，南沙区政协常委、科协副主席、新阶联副会长，南沙区劳动模范，珠海市生物医药行业专家库成员、创业导师，澳门大学创新创业中心外部顾问委员，广东药科大学产业学院理事、创新创业导师。在大型跨国外企及产业地产集团公司从事管理岗位多年，具有生物医药产业园区开发建设、产业投资及产业运营的丰富经验，主导投资的项目有迈奇化学、嘉检医学、思安信生物、中科睿极、瑞泰生物、百盛生物、微纯生物、艾迪基因等。 刘 诚 创始人兼首席执行官, 优瑞科 董事会主席, 药明巨诺 首席执行官兼董事, Estrella Immunopharma 演讲主题: From Liver Cancer to Broad Solid Tumor Applications: ARTEMIS CAR-T Clinical Validations and Opportunities Across Cancer Types and Combination Strategies Speaker Bio:  刘博士是优瑞科生物技术公司（“优瑞科”）（一家专注于创新型细胞基础癌症免疫疗法的公司）的创始人、首席执行官兼董事，药明巨诺（港交所代码：2126）公司董事会主席，Estrella Immunopharma（一家在纳斯达克上市的公司（纳斯达克：ESLA））的首席执行官兼董事，以及InvisiShield Technologies Ltd.的董事。刘博士是生物技术领域享誉全球的杰出科学家，以T细胞工程和免疫治疗方面的开创性研究闻名，专注于开发颠覆性的创新癌症疗法。在创立优瑞科之前，刘博士曾在Chiron Corporation（现已被诺华收购）担任抗体药物研发的首席科学家。凭借在该领域逾二十年的专业经验，刘博士拥有超过300多项专利和已公开的专利申请。刘博士在全球CAR-T专利排名中位居前列，且在CAR-T疗法领域占据着突出位置。根据《自然·生物技术》杂志（2020年第38卷）统计，他在全球发明家中排名第14位，拥有169项专利。 刘博士始终站在全球医学科学的前沿，致力于推进癌症治疗技术的创新与发展。他不仅专注于实验室研究成果，还积极推动这些技术的临床转化，以造福更多患者。他的工作不仅改变了癌症治疗的格局，还为全球医学科学进步做出了重大贡献。他发明了ARTEMIS T细胞工程平台，这是一项颠覆性的T细胞癌症治疗前沿技术。此外，他还是多个首创类临床阶段抗癌药物的发明者，针对各种肿瘤靶点，包括针对治疗癌症骨转移的CSF1、针对多发性骨髓瘤的BCMA以及针对肝癌的AFP及GPC3等药物。刘博士于2007年就其改善人类健康方面的贡献获得美国国会特别嘉许（Special US Congressional Recognition）。刘博士为《Biosimilars of Monoclonal Antibodies：A Practical Guide to Manufacturing, Preclinical, and Clinical Development》一书的编辑。刘博士于1988年7月取得中国北京大学生物学及遗传学的学士学位，于1996年5月取得美国加州大学伯克利分校分子细胞生物学博士学位。 Daniel Getts 首席执行官 CREATE Medicines 演讲主题: In Vivo immune cell programming Abstract & Bullet Points:  • CEATE is redefining cell therapy by shifting from ex vivo manufacturing to in vivo immune cell programming, enabling global scale, repeat dosing, and broad patient access. • In vivo programming works: using targeted mRNA-LNPs, we can selectively program T cells, NK cells, and myeloid cells directly in patients, with human data confirming delivery, safety, and biological activity. •Durability is programmable: transient CAR expression enables controlled, reversible immune modulation for autoimmune disease, while stable expression is required for oncology—both enabled on the same RNA-based platform. •Clinical validation sets CREATE apart: we have treated 50+ patients, demonstrated repeat dosing, and shown the first clinical responses with in vivo CARs in solid tumors. •RetroT represents the next evolution: an all-RNA, non-viral gene-writing system that enables precise, stable CAR integration without DNA templates or double-strand breaks—extending in vivo programming to durable cancer therapies. •The platform is the product: modular CARs, targeted LNPs, and RNA engineering allow rapid expansion across indications, immune cell types, and mechanisms, with timelines from concept to clinic measured in months. Speaker Bio:  Dr Getts is the CEO and cofounder of Create Medicines. Prior to Create Medicines, he was the VP of Research at TCR2 (NASDAQ, TCRR) and a member of the leadership team that successfully guided the company through a series B ($120M) financing and an IPO (~$80M). Dr Getts’s primary duties were to lead the company’s target discovery, preclinical, and translational research programs. These efforts resulted in numerous patent applications, a robust pipeline, and a successfully filed IND. Before TCR2, Dr Getts was the primary inventor, founder, and Chief Scientific Officer of Cour Pharmaceuticals Development Company—a nanotechnology platform company focused on autoimmunity and inflammation. As a member of the company’s leadership team, he assisted in negotiating several pharmaceutical company collaborations and licenses, including Takeda, which ultimately licensed TIMP-GLIA for $420M plus royalties. Prior to Cour, Dr Getts was the Director of Research & Development at Tolera Therapeutics. He served as the lead immunologist responsible for advancing the company’s monoclonal T cell antibody program from discovery to Phase 3. Dr Getts has received numerous honors and awards, over 10 issued patents, and many more pending patent applications. He is widely published, including over 45 peer-reviewed publications with seminal publications in Nature Biotechnology, Science Translational Medicine, and Nature Communications. Dr Getts completed his postdoctoral training at Northwestern University in Stephen D. Miller’s laboratory. He holds a PhD in medicine from the University of Sydney and an MBA from Western Michigan University. 陈 功 创始人, 董事长兼首席科学家, 神曦生物 暨南大学大脑修复中心主任 演讲主题: 体内神经细胞疗法新赛道 Speaker Bio:  陈功毕业于复旦大学，中科院上海生理所神经生物学博士。耶鲁大学和斯坦福大学博士后。曾任宾夕法尼亚州立大学维恩魏勒曼冠名主任教授。陈功团队在国际上首次报导了用神经转录因子NeuroD1将大脑内源性可分裂的星形胶质细胞原位高效地转化为功能性神经元这一里程碑工作，被干细胞顶尖杂志Cell Stem Cell评为2014年度最佳论文，开辟了全新的原位神经再生型基因疗法。陈功教授已经获得~60项国内国际发明专利授权，他创办的神曦生物NeuExcell曾与国际著名药企罗氏制药旗下的Spark达成合作。神曦生物获得全国创新创业大赛总决赛一等奖和全国颠覆性技术创新大赛总决赛荣誉大奖，于2024年完成全球首例恶性胶质瘤患者的NeuroD1 AAV基因治疗给药，并于2025年12月在新加坡公布了全球首个AAV基因治疗胶质瘤的令人鼓舞的临床效果。2025年又开启了全球领先的原位神经再生治疗脑卒中和阿尔茨海默症的探索性临床研究。 回爱民 创始人, 董事长兼首席执行官 惠正奇医药 演讲主题: mRNA and Cancer Therapeutics Speaker Bio:  回爱民博士是惠正奇医药的创始人，董事长兼CEO；呼吸疾病全国重点实验室产业教授，中国生物医药产业链创新转化联合体副理事长。 回博士是前复星医药执行总裁，科学委员会主任，全球研发总裁兼CMO，复星全球合伙人。曾任赛诺菲全球副总裁，上海市干细胞治疗重点实验室主任，中国药促会肿瘤委员会副主任,第5届中国肿瘤大会(CACA)学术委员会副主任。从事分子生物学，肿瘤临床诊疗，转化医学及药物/疫苗研发30年，直接领导了Ixazomib，Isatuximab等多个小分子及生物抗癌药的全球研发及上市，并主导了伊莎唑咪，阿发曲珀帕等多款创新药在中国的研发，上市。2013年首创“全球三期临床中国延展性试验”的临床注册模式，开辟了全球三期临床数据直接在中国注册上市的先河，大大缩短了创新药物在中国的上市时间。2017-2022年主导了复星医药研发转型，深化与国际化，实现公司历史上多个零的突破。2020年初新冠大流行伊始，与德国BioNTech合作，深度参与了人类历史上第一款mRNA产品（mRNA新冠疫苗）的研发，并主导了该疫苗（复必泰）在大中华区的研发及港澳台上市，带动了我国mRNA产业发展。曾获中国第四届转化医学-国际合作奖，国际消化道癌症青年科学家奖等国内外奖20余。 在国际顶级期刊包括新英格兰医学杂志，自然医学，柳叶刀，细胞癌症等发表论文100余篇。主编，参编中、英、日文专著8部。 英 博 创始人, 董事长兼首席执行官艾博生物 演讲主题: Unlocking Recent Clinical Progress of mRNA-Based Cancer Vaccines & B-Cell Depletion Therapies Speaker Bio:  英博博士是艾博生物科技有限公司（以下简称“艾博生物”）的创始人、董事长兼首席执行官。作为中国领先的专注于mRNA药物开发的生物科技公司，艾博生物自2019年创立以来，已建立具有自主知识产权一体化的mRNA和纳米递送技术平台，是国内为数不多具备完整价值链能力的mRNA药物研发企业，覆盖从mRNA设计及合成、脂质纳米颗粒(LNP)递送、制剂开发到商业化规模生产的各个环节。凭借卓越的创新能力和先进的技术平台，艾博生物已建立具有全球性竞争优势和市场前景的产品管线，涵盖肿瘤免疫、自身免疫性疾病与传染病防治等多个领域。 英博博士在核酸类治疗药物研发领域拥有多年丰富经验，曾于波士顿多家顶尖核酸药物研发企业担任重要职务。他还曾任美中生物医药协会（CABA）会长，积极组织年度论坛促进跨国交流，搭建学术界与产业界桥梁，推动中美生物医药技术深度交流和合作。 作为兼具产业前瞻性与学术深度的顶尖科学家，英博博士的多项研究成果发表于《细胞》（Cell）、《柳叶刀-微生物》（Lancet Microbe）、《细胞研究》（Cell Research）等国际权威期刊，并作为发明人持有超过100项专利及专利申请。 学术背景方面，英博博士先后获得复旦大学生物学学士学位及神经生物学硕士学位及美国东北大学（Northeastern University）药剂学博士学位。 张永克 首席科学官兼高级副总裁 驯鹿生物 演讲主题: In Vivo CAR-T generation in patients using an engineered lentiviral vector platform targeting BCMA, CD19 and CD20 Abstract & Bullet Points:  •In vivo CAR-T platform developed by IASO bio •Preclinical development  •Building In vivo clinical success leveraging the IIT studies in China •Utilizing clinical insights to inform development strategy and accelerate global clinical development  顾海华 研发高级副总裁 复星凯瑞 演讲主题: CAR-T Cell Therapy: Opportunity, Challenges and Expande Speaker Bio:  顾海华医生， 具有临床医学，分子生物学，生物信息学和生物工程学多重背景，深耕于肿瘤免疫治疗，肿瘤代谢，免疫细胞治疗和合成生物学和基因编辑等领域。在中美多家新药开发及临床阶段生物公司担任项目、技术平台、早期研发团队及工艺开发负责人等管理岗位工作。参与/主导多款免疫肿瘤药物，免疫细胞药物开发及临床研究，其中数款产品为同系列首款进入临床阶段产品。 刘明耀 创始人 邦耀生物 演讲主题: 基因编辑与细胞治疗的前沿基础与临床转化研究 Speaker Bio:  刘明耀，华东师范大学生命医学研究所所长，上海市调控生物学重点实验室主任。 1992年，获美国马里兰大学(University of Maryland, College Park)细胞生物学博士学位；1993到1998年，先后在美国约翰-霍普金斯大学医学院(Johns Hopkins University School of Medicine)和加州理工学院(California Institute of Technology)生物学部做博士后研究。 1999 至 2007年，先后在美国德克萨斯农工大学生命科学与技术研究所(Texas A&M University Institutes of Biosciences and Technology)任助理教授、副教授及终身正教授、博士生导师；美国德州大学休斯顿医学院(University of Texas Houston Medical School)，美国德州大学MD Anderson癌症中心 (University of Texas MD Anderson Cancer Center) 博士生导师。 2007年，受聘回国加入华东师范大学，组建生命医学研究所并任所长；2011年，组建上海市调控生物学重点实验室并任主任。2012至2020年，担任华东师范大学生命科学学院院长，华东师大-以色列海发大学科学与技术转化研究院院长。2017至2023年担任中国细胞生物学会肿瘤细胞分会会长，2020年起任教育部科技委员会委员。 刘明耀教授致力于G 蛋白偶联受体（GPCR）在个体发育和重大疾病发生发展中的功能、机理及靶向药物研发，同时在基因编辑和细胞治疗的技术应用转化中做出卓越研究。回国后作为首席科学家先后主持国家973和重大科学研究计划多项、国家自然科学基金重点项目多项、国家重大新药创制课题等。已在 Science、Nature、Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell 等国际知名学术刊物上发表 SCI 论文 400 多篇，论文引用4万多次，H-Index 105，连续多年被评为高被引学者，申请专利 300 多项，授权 200 余项。 刘明耀教授分别获得国家科学技术进步一等奖（2012年）和上海市科技进步一等奖（2017年， 2025年），上海市白玉兰纪念奖（2014 年），华东师范大学首届杰出成就奖（2021年）。团队研发的异体通用型细胞治疗自身免疫疾病与徐沪济教授合作获得Nature十大人物，Cell杂志“2024年度最佳论文”及“2014-2024十年里程碑论文”，2024年度“中国生命科学十大进展”，2024年度“中国医药生物技术十大进展”，2024年“中国科学十大进展”等。 郑 彪 总裁 恒润达生 演讲主题: Evolution and Innovation in CAR-T Therapy Speaker Bio:  郑彪博士毕业于浙江大学医学院医学系；获上海复旦大学医学院免疫学硕士及伦敦大学 (King’s College, University of London) 免疫学博士学位。曾在美国马里兰大学医学院 (University of Maryland School of Medicine) 及杜克大学医学中心 (Duke University Medical Center) 任教。随后任职于美国贝勒医学院 (Baylor College of Medicine), 为该校病理和免疫系终身教授。在葛兰索史克 (GlaxoSmithKline) 研发中心负责免疫学研究工作。任美国强生公司(Janssen Pharmaceuticals, Johnson & Johnson) 全球副总裁, 负责亚太地区免疫领域创新药物研发，包括免疫调节机制、肿瘤免疫、及自身免疫性疾病。曾担任GenFleet Therapertics和ISO Biotherapeutics首席科学官, BRL Medicine首席执行官。郑彪博士现为HRAIN Biotechnology 总裁。 郑彪教授学术著作丰厚，其中多篇发表在Cell, Nature和Science等世界顶尖杂志上。在马里兰大学、杜克大学及贝勒医学院工作期间获得多项重大科研基金，包括美国NIH科研基金、白血病与淋巴瘤协会基金、美国关节炎基金会、美国心脏研究协会基金、美国衰老研究联盟基金等。在药物研发方面，从新药筛选、靶点研究、疾病模型、临床前及临床试验等方面积累了重要的经验，对新药开发全过程有深刻的认识。在打造小分子药，大分子抗体药，细胞治疗管线均有丰富的经验。 徐宇虹 首席执行官兼首席科学官 高田生物 演讲主题: The Synergy between T Cell Engaging and T Cell Transduction Speaker Bio:  徐宇虹教授，北京大学电子学学士，SUNY Buffalo生物物理学博士，长期从事脂质分子及自组装结构的研究和应用，曾在美国默克任疫苗制剂研究员，GSK上海研发中心转化医学总监。2000年起在上海交通大学药学院和大理大学药学院任教授，徐宇虹博士作为主要贡献作者已发表研究论文两百余篇，授权专利六十余件。为实现科研成果转化创立了杭州高田生物医药有限公司，并任首席执行官和首席科学官。 宋相容 总经理兼科学创始人 威斯津生物 演讲主题: From mRNA Cancer Vaccines to In Vivo CAR-T: Delivery-Driven Innovation and Clinical Translation Abstract & Bullet Points:  • mRNA-based therapeutics, including cancer vaccines and in vivo CAR-T, are opening new opportunities for next-generation immunotherapy, with the potential to improve efficacy, flexibility, and accessibility. • This presentation will introduce WestGene’s proprietary LNP and tLNP delivery platforms, enabling both efficient antigen expression for cancer vaccines and targeted mRNA delivery for in vivo CAR-T cell generation. • Supported by multiple mRNA-LNP programs, we will share key insights into delivery optimization and clinical translation, and discuss the potential of these approaches in oncology and autoimmune. 陈争菊 首席执行官 百替生物 纳米载体核酸药物研发方向研究员 普略医学转化研究院 演讲主题: Carrier Innovation Drives Advanced Therapy Breakthroughs – Translational Application of tpLNP-Mediated in vivo CAR Therapy Abstract & Bullet Points:  载体技术的革新是先进疗法（ATMP）突破的核心引擎，更是破解传统体外CAR疗法工艺复杂、成本高昂、实体瘤疗效有限等行业痛点的关键。针对体内CAR疗法递送效率低、靶向性差、临床转化难度大等核心瓶颈，百替生物自主研发靶向聚合物脂质纳米颗粒（tpLNP）递送平台，以载体创新赋能先进疗法升级，构建高效、安全、可转化的体内CAR疗法技术体系。本报告将重点分享tpLNP载体的创新设计与核心优势，介绍其在体内CAR疗法中的转化应用实践——通过“聚合内核+脂质抗体修饰”的双靶向设计，实现CAR mRNA向脾脏免疫细胞精准富集与高效转染，解决传统递送载体的核心短板；同时介绍基于tpLNP介导的体内CAR疗法研发进展、临床前数据验证的转化突破，分享技术落地过程中的关键经验，探讨载体创新如何推动体内CAR这类先进疗法的产业化落地，为难治性疾病提供新治疗方案，助力ATMP领域的技术创新与产业升级。 张金晶 合伙人, 商务发展总监 威斯津生物 圆桌讨论: In-vivo CAR-T细胞治疗研发进展与前沿技术创新 Speaker Bio:  张金晶先生是资深证券金融专家，拥有十余年投行从业经验，擅长企业并购重组、资本运作及上市规划。曾主导多项资本市场标志性案例:2007 年操盘中小板首例借壳上市(华孚色纺)，2008 年完成首单全面要约收购借壳项目(广州冷机)，2009年创新"产业园+资本"模式落地德豪润达定增。历任盛帮股份副总经理兼董秘，主导公司治理及新三板挂牌。近年在跨境重组领域持续突破主导西藏发展重组、海南免税股权置换等重大项目，并参与世运电路等多家企业IP0。凭借对政策法规的深刻理解及创新运作能力，在资产证券化、产业资本融合领域形成独特专业优势。 璩 良 复旦大学基础医学院研究员, 博士生导师 演讲主题: 基于circRNA的非抗体偶联in vivo CAR B细胞免疫重置技术治疗癌症和自身免疫病 Speaker Bio:  璩良, 复旦大学基础医学院研究员、博士生导师。2015年本科毕业于苏州大学医学部；2020年博士毕业于北京大学生命科学学院；2020-2022年在北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）进行博士后研究。2022年入职复旦大学基础医学院，组建RNA疫苗技术与免疫治疗实验室，致力于新型RNA疫苗及治疗技术开发与免疫治疗研究。璩良博士开发了不依赖CRISPR/Cas系统的RNA编辑技术—LEAPER（Nature Biotechnology，2019）及其迭代升级版LEAPER2.0（Nature Biotechnology，2022），入选《国家十三五科技创新成就展》；国际上率先报道circRNA疫苗技术平台、拓展了RNA治疗技术新领域（Cell，2022）; 开发了基于circRNA的体内原位CAR免疫疗法（Cell Reports Medicine, 2025；bioRxiv, 2025），有潜力解决现有CAR-T等细胞疗法中诸如异体移植排斥、治疗时间窗口、经济可及性、清淋等制约问题。获上海市东方英才青年（2025）、上海市启源青年学者（2025）、长三角G60科创走廊U30青年创业榜单（2025）、上海启明星计划（2024）、上海晨光计划（2023）、吴瑞天使基金奖（2023）、吴瑞奖（2020）、国家博新计划（2020）等荣誉。 王建勋 联合创始人兼首席科学家 深圳细胞谷 演讲主题: 基于 eVLP的高效基因编辑系统在体内CAR-T开发中的应用 Speaker Bio:  加州大学圣迭戈分校（UCSD）免疫学博士、博士后。 兼任北京中医药大学二级教授、博士生导师、博士后导师。 兼任深圳北京中医药大学研究院细胞和基因治疗研究所所长。 是目前国内逆转录病毒载体工业化生产技术的开创科学家、国家产业化人才。 师从美国科学院院士Michael G. Rosenfeld 院士、Christopher K. Glass 院士，在Nature等世界顶级杂志发表多篇论文，表观遗传学专家，主要探索利用T细胞表观遗传性状改变来增强T细胞识别并杀伤肿瘤的能力，实现CAR-T治疗实体肿瘤的突破。 曾任美国知名医药公司资深科学家，建立了CAR-T cGMP, 具有丰富的细胞治疗标准工业化生产经验。是构建逆病毒载体的国际顶级专家。 中国食品药品企业质量安全促进会专家委员。 徐 伟 首席科学官 剂泰科技 演讲主题: In vivo T Cell Engagers for Oncology and Autoimmunity Speaker Bio:  Dr. Wei Xu heads METiS’ Drug Discovery Department, responsible for advancing high-value mRNA-based therapeutic pipelines to the clinical stage. Dr. Xu possesses a strong academic background and extensive industry experience across immunology, oncology, and cell therapy. Prior to joining METiS, he served as CSO at Numab Therapeutics (Switzerland), where he drove and executed the overall research strategy while managing the discovery, CMC, and translational medicine teams. Before Numab, he was Vice President and Head of New Drug Biology & Translational Medicine at Innovent Biologics (Suzhou), where he established the Guoqing Academy, building teams in research biology, translational medicine, and cell therapy. He was instrumental in establishing innovative drug discovery capabilities, moving from a “Me-too” to a FIC/BIC approach. His earlier industry training was highlighted by his seven-year tenure at Roche (USA/Switzerland) in immunology and oncology discovery divisions, where he led four pipelines from early discovery into clinical development. 周 露 创始人兼首席执行官 神拓生物 演讲主题: AI powered in vivo CAR-T  Abstract & Bullet Points:  Santo is developing next generation in vivo CAR-T programs powered by AI The Platform:  A governed lentiviral system engineered for systemic safety and high-titer manufacturing. Key Achievement:  Demonstrated a favourable integration risk profile with no evidence of systemic dissemination in early clinical evaluation. The Value : A "Plug-and-Play" platform to accelerate collaborator's internal CAR-T pipeline into the in vivo era with minimized technical risk. 杜智诚 创始人兼首席执行官 朔溪生物 Speaker Bio:  - 新加坡国立大学 博士、博士后 - 浙江省青年领军人才 - 浙江大学第四附属医院产业特聘专家 - 浙江大学良诸实验室双聘专家 - 专注于基因治疗、千细胞治疗、免疫治疗的转化研究。曾参与应用非病毒转座子基因成功转染制备CAR- NK、用iPS千细胞生成VST细胞、应用iPS千细胞生成NK细胞，均为全球首例报道曾就职于2家新加坡知名细胞治疗企业:TessaTherapeutics、Cytomed Thearapeutics(已上.市，纳斯达克GDTC) 新加坡企业重点研发项目1项、国家重大科研项目2项，发表15篇免疫治疗相关高影响力论文总引用量370次，个人H指数9。 章旭耀 复旦大学药学院生物药物学系青年研究员、博士生导师 演讲主题: Scarless circular mRNA-based CAR-T cell therapy Abstract & Bullet Points:  • Limitations of conventional linear mRNA in gene therapy and cell engineering • Advantages of circular RNA (circRNA) in stability, durability, and translational efficiency • Concept and definition of scarless circular mRNA • Emerging role of RNA engineering in next-generation cell therapies 杨 赟 联合创始人, 董事长兼首席技术官 环码生物 演讲主题: New Advances in Circular RNA Therapy Development: From Therapeutic Vascular Regeneration to In Vivo CAR T Speaker Bio:  杨赟博士，上海环码生物医药有限公司联合创始人、董事长兼首席技术官。他在浙江大学获得生物信息学学士学位，以及分子生物学和生物化学博士学位。之后，在美国 UNC at Chapel Hill 和UCLA 完成博士后研究。曾任中国科学院上海营养与健康研究所的副教授。2021年全职创业，成立上海环码生物医药有限公司。 在RNA生物学和RNA药物开发方面拥有近20年的科研和产业化经验，累计发表学术论文30余篇，主持国家自然科学基金重大研究计划、国家自然科学基金面上项目和上海市科技启明星项目等多项国家/省市级科研项目，申请专利80余项，已授权专利4项。带领团队完成了多个环形RNA药物的分子设计和非临床研究，已获得多个环形RNA药物的中美IND批件。 许傲天 研发副总裁 华赛伯曼 演讲主题: Technological Innovations and Clinical Progress of Huasaiberman FAST TIL and NICE TIL Abstract & Bullet Points: • Clinical Value and Industry Status of TIL Cell Therapy • Breakthrough Progress and Dilemmas in Global R&D of TIL Cell Therapy Drugs • Technological Innovations and Clinical Progress of Huasaibiomed FAST-TIL and NICE-TIL 刘明宇 研发总监, TIL项目负责人 百吉生物 演讲主题: Developing T cell therapy for solid tumors--challenges and strategies Abstract & Bullet Points:  • Currently limitation and challenges for solid tumor T cell therapies; • BioSyngen’s strategy for T cell therapy development on solid tumors; • BioSyngen’s Next-generation tumor infiltrating lymphocyte (TIL) platform; • Liver cancer TIL pipeline BST02 clinical trial progress. 秦 耘 首席医学官 天科雅 演讲主题: Innovation platforms development of TCR-T therapy in solid tumor Abstract & Bullet Points:  • Tackle the challenges for targeting solid tumors • Innovative platformS to solve the pain points of TCR-T • Clinical development of TCR-T therapy  • Promising case sharing  王婷婷 首席运营官和首席医学官 来恩生物 演讲主题: 破局慢乙肝功能性治愈: T细胞免疫疗法的创新策略与临床进展 Speaker Bio:  Dr. Wang received her PhD in Cancer Biology from National University of Singapore. She has over 20 years’ experience in the oncologic field of the biopharmaceutical industry, clinical practice, and translational medical research. She is a pioneer driving the clinical development of both TCR-T and CAR-T cell therapies for cancers. Recently, she led Lion TCR to obtain U.S. Food and Drug Administration (FDA) clearance for its Investigational New Drug (IND) Application and Fast Track Designation for LioCyx-M004, autologous T-cells transfected with mRNA encoding Hepatitis B surface antigen (HBsAg) specific TCR. Previously, she has driven autologous CD30 CAR-T cell therapy into Phase 1 clinical trials by leading the US FDA IND clearance to treat non-Hodgkin lymphoma at Tessa Therapeutics. She also accumulated plenty of expertise in commercializing medical products in the Asia Pacific market. At Roche Diagnostics APAC, she led the Asia Pacific Medical Team for the successful launch of oncology diagnostic products. She published more than 20 original works in SCI peer-reviewed international journals for translational medical research in oncology. 王 亮 妇三科(肿瘤妇科)主治医师 福建省妇幼保健院 演讲主题: CAR T 细胞治疗联合化疗在肿瘤中的应用模式探索 Abstract & Bullet Points:  CAR-T细胞在实体瘤治疗中仍面临疗效有限、肿瘤微环境抑制等瓶颈。化学治疗作为肿瘤传统治疗手段，不仅可直接杀伤肿瘤细胞，还能通过调节机体免疫微环境、改善免疫细胞功能，为CAR-T细胞治疗创造有利条件。在此，分析化疗对免疫细胞的调控作用、免疫细胞治疗对化疗的增效机制，梳理两者联合应用的临床试验进展，提出当前联合模式存在的问题及改进策略，为优化肿瘤综合治疗方案做出总结。 • 化学治疗对免疫细胞的影响 • 免疫细胞治疗对化学治疗的影响            • CAR-T细胞联合化学治疗的临床试验 • CAR-T细胞联合化学治疗的改进策略 宋建君 临床科学部医学高级经理 合源生物 圆桌讨论: ”818号文” 背景下细胞治疗的临床研究和转化机遇 李 懿 董事长兼首席科学官 瑅盛生物 演讲主题: TCR介导的T细胞衔接器（TCE）的研发与临床表现 魏继业 创始人兼首席执行官 惟佑基因 演讲主题: 眼科基因治疗研究进展 Speaker Bio:  拥有三十多年眼科基因治疗经验，毕业于中国科学院上海生理所，师从中国科学院院士杨雄里教授，后赴耶鲁大学医学院从事博士后研究，后升任耶鲁大学医学院副研究员。获得NIH科研基金三项（PI及Co-PI). 与德国著名药物科技公司BIOLOG Life Science Institute 合作开发筛选出多种cGMP激动剂和拮抗剂，治疗因CNGA1基因缺陷引起动物视网膜退行性病变。主要学术任职和社会任职：2001年进入美国爱尔康(Alcon)医药公司，担任资深科学家，领导研发多种药物。2010年诺华收购爱尔康，应邀留任并赴波士顿诺华研发总部开展科学研究，获得2012年度的该公司科技贡献火花奖。2013年担任英创生物科技公司技术带头人，设计多个利用rAAV2为载体的基因治疗药物，促成太阳药业(Sun Pharm)对糖尿病眼底病变基因治疗项目的投资和合作。2014-2015年在美国艾尔健(Allergan)药物科技公司担任主任科学家，负责神经退行性疾病、眼科疾病的药物研发和分子生物学研究。2015-2018年，接受新加坡科技局(A*STAR)和新加坡国立眼科研究所(SERI)的邀请，担任其糖尿病眼底出血项目总负责人。完成后在国内何氏眼科任首席科学家两年。2021年5月创办苏州惟佑基因生物科技有限公司，任职董事长兼CEO。 黄伟洛 联合创始人兼董事总经理 优听生物 演讲主题: 遗传性耳聋基因治疗：投资价值与商业化路径分析 Abstract & Bullet Points:  有调查显示我国致残性(中度以上)听力障碍的患病率约有7000万人以上，到2050年，全球将有超过7亿人，即十分之一人口患有残疾性听力损失，遗传性相关耳聋约占60%，其中GJB2、SLC26A4、线粒体DNA12SrRNA和GJB3是我国四大致病基因，优听生物是一家专注于研发和应用基因疗法治疗遗传性耳聋的初创科技公司，致力于通过CRISPR-Cas9等前沿技术开发针对性治疗方案，为遗传性耳聋患者带来新的希望，目前我司遗传性耳聋基因治疗项目核心技术为完全自主研发的 “靶向耳蜗基因递送系统UG-series”，突破传统治疗瓶颈，通过重组腺相关病毒（rAAV）载体，精准将正常功能基因递送至耳蜗毛细胞及神经细胞，修复致病基因突变导致的听觉通路损伤，在新生儿遗传性耳聋确诊后的早期干预治疗、青少年及成人遗传性耳聋的功能修复的预防性基因调控方面具有广泛应用场景，同时也吸引了包括礼来、赛诺菲、复星等众多制药巨头纷纷对遗传性耳聋基因治疗进行大手笔投资，国家最新有关支持创新药和818文件政策都是为先进疗法基因治疗提供强劲动力和快速推进商业转化的路径。 曹光鑫 研究员 海南仁瑞生物科技有限公司 演讲主题: in vivo differentiation of stem cells Abstract & Bullet Points:  My research focuses on the in vivo differentiation of stem cells. Compared with expensive customized in vitro induction technologies based on iPS cells, this strategy directly employs small-molecule inducers in situ within the living organism. It enables the adjustment of inducers according to the individual’s in vivo microenvironment, thereby facilitating the industrialization and standardization of cell therapy. The core active component of this approach is kaempferol, which mediates gene repair through homologous recombination. Kaempferol functions as a multi-target regulator and a Notch signaling modulator. The Notch pathway does not directly drive gene expression; instead, it promotes the direct in vivo differentiation of stem cells into the ectoderm, mesoderm, and endoderm. The effective concentration of kaempferol is ≥10 μM. Furthermore, this technology provides a novel therapeutic strategy for diseases lacking well-defined targeted organs, including amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and depression. Regarding the application threshold, the approval process for stem cell drugs is highly stringent. In contrast, as a small-molecule inducer, kaempferol can be developed as an innovative pharmaceutical agent, which markedly reduces the regulatory and application barriers. In addition, kaempferol is naturally present in various fruits and vegetables, and its safety profile has been well-documented. Given that in vivo CAR-T has become a major investment hotspot, stem cell in vivo differentiation technology is also poised to embrace new development opportunities. 细胞外囊泡/外泌体与干细胞前沿创新专题        外泌体在疾病诊断和临床治疗等多个健康领域的巨大应用潜力，近年来学术界和产业届对外泌体的基础研究和产业发展都投入了越来越多的关注。此外, 间充质干细胞来源外泌体（MSC-Exos）是一种很有前途的治疗产品，临床前研究表明，已在神经相关疾病的动物模型中证明了MSC-Exos的有效性。MSC-Exos可以在自身免疫性疾病的动物模型中发挥免疫调节作用，此外，MSC-Exos也在心脏、肝脏和肾脏的再生中发挥作用。为共同探讨中国干细胞治疗以及外泌体药物研发挑战与机遇。第十一届先进疗法创新峰会 - 外泌体与干细胞前沿创新专题将于2026年 6月9-10日在广州瑞士酒店举办。 部分主要议题： • 干细胞产业化大潮下的细胞外囊泡 • iPSC衍生产品临床进展及iPSC建系和建库的关注点 • iPSC技术前沿：创新药物研发要点以及商业化挑战 • 构建临床级“ 即用型 ” iPSC细胞库，推动细胞治疗迈向规模化 • 干细胞疗法的商业化路径与创新研究 • 干细胞技术, 先进医疗与长寿医学及逆转衰老 • 干细胞在治疗膝骨关节炎,神经系统疾病与糖尿病临床转化方面的研究进展 • 外泌体整体工艺开发考量 • 工程化外泌体的设计、规模化纯化和应用研究 • 工程细胞囊泡用于肿瘤和1型糖尿病治疗研究 • 外泌体新药研发的前景与外泌体靶向治疗 • 双配体工程化外泌体调控WNT信号通路激活促进肝脏修复与再生 • 干细胞来源细胞外囊泡精准质量控制技术的开发 • 干细胞与干细胞外泌体在治疗脱发, 皮肤损伤修复, 肾脏疾病, 神经退行性疾病, 膝骨关节炎, 肿瘤，糖尿病, 肝衰竭, 抗衰-长寿, 医美等领域的临床研究 尹 航 清华大学药学院教授, 原副院长 《Journal of Extracellular Vesicle》主编 演讲主题: 干细胞产业化大潮下的细胞外囊泡 Speaker Bio:  尹航，清华大学药学院教授、原副院长，清华大学第十一届校学术委员会委员、第一届校科技伦理委员会委员。尹航教授团队在本领域一流期刊发表研究论文超过180篇，总引用超2.8万次；并有多项成果已经商业化。尹航教授先后获得中组部国家特聘专家和中国科协海智特聘专家称号、国家自然基金委杰出青年科学基金、北京市卓越青年科学家项目、第二十三届吴阶平-保罗·杨森医学药学奖、第十九届中国药学发展突出成就奖、美国化学学会大卫·W·罗伯特森杰出药物化学家奖、中国药学会科学技术一等奖、美国癌症研究学会格特魯德·B·埃利恩奖等多个奖项。尹航教授现任国际细胞外囊泡协会主席资深顾问，中国细胞外囊泡协会顾问、全国中药标准化技术委员会委员、广东东阳光独立董事、Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters主编、Journal of Extracellular Vesicles主编、Cell Chemical Biology等多家国际刊物编委。 张 宇 联席总裁 中源协和 演讲主题: Advancing Off-the-Shelf Cell Therapy: Establishment of a GMP-Compliant HLAh iPSC Library From Cord Blood Bank Abstract & Bullet Points:  Induced pluripotent stem cells (iPSCs) have garnered significant attention and experienced rapid development since their initial discovery. iPSC-derived cell therapies hold broad promise in the field of regenerative medicine. Recently, Japan's Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) officially approved two regenerative medicine products derived from iPSCs. However, key obstacles remain for clinical application: the scarcity of GMP-compliant human iPSC (hiPSC) lines and the risk of severe immune rejection from allogeneic hiPSCs. Therefore, allogeneic cell therapy utilizing GMP-compliant, HLA-homozygous (HLAh) hiPSCs represents a promising solution. VCANBIO is at the forefront of establishing a clinical-grade HLAh iPSC library to address these critical challenges. The company's approach centers on a robust iPSC library derived from ethically sourced cord blood, employing non-integrating reprogramming, GMP-compliant processes, and comprehensive quality controls to ensure pluripotency and genetic stability. In 2025, VCANBIO's HLAh iPSC line received certification from the International Register of Human Pluripotent Stem Cells (hPSCreg). More recently, the iPSC library was granted Drug Master File (DMF) registration by the FDA's Center for Drug Evaluation and Research (CDER) and Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) (under DMF 043224 and DMF 032360, respectively). These milestones collectively validate that VCANBIO's clinical-grade HLAh iPSC library meets international standards for clinical application. By sharing high-quality iPSC lines, VCANBIO aims to support global researchers and clinical developers, accelerating progress in regenerative medicine. 杨佳银 联合创始人兼首席技术官 三启生物 演讲主题: iPSC-Derived Products: Clinical Advances and Key Challenges in Clinical-Grade Derivation & Banking Abstract & Bullet Points:  • Global Clinical Landscape of iPSC-Derived Products • Key Considerations for iPSC Derivation and Banking • Pipeline Advances: iPSC-CAR-NK and iPSC-Hepatocytes based Therapies 范 靖 创始人兼首席执行官 霍德生物 演讲主题: The global clinical development strategy of ATMP - iPSC-derived hNPC01 Abstract & Bullet Points:  Chronic motor dysfunction post 6 months of ischemic stroke onset represents a severe, disabling condition with no or limited therapeutic options. The hNPC01 injection is a cell injection containing human forebrain neural progenitor cells derived from iPSC under GMP manufacturing conditions. This cell therapy received IND approval for chronic ischemic stroke human study with NMPA and FDA, as a potential regenerative solution to address this critical unmet medical need. The presentation will showcase the recent hNPC01 clinical finding and how to utilize IIT and IND phase I studies in China to support accelerated development in US. 江颖纯 全球出海技术负责人CGTO 茵冠生物 演讲主题: MSCs治疗缺血性卒中的多靶点作用机制与临床研究进展 Abstract & Bullet Points:  缺血性卒中具有高发病率、高致残率特点，现有治疗手段存在时间窗窄等局限。间充质干细胞（MSCs）通过免疫调节、神经保护、促血管新生等多靶点机制，为治疗提供了新策略。茵冠生物公司研发的干细胞新药WG103，用于治疗急性缺血性脑卒中，目前正由北京天坛医院王拥军院长作为主要研究者（PI）牵头，开展全国多中心II期临床试验。该研究的推进，有望为缺血性卒中的干细胞治疗提供高级别循证依据，也为同类药物研发积累了重要经验。 陶 勇 首都医科大学附属北京朝阳医院眼科 主任医师, 教授, 博士生导师 演讲主题: Engineered Extracellular Vesicles for Management of Vitreoretinal Diseases Abstract & Bullet Points:  Inflammation is one of the main pathogenesis mechanisms underlying numerous ocular fundus diseases, including infectious endophthalmitis, diabetic retinopathy, and age-related macular degeneration. How to achieve early precise etiological diagnosis and targeted drug enrichment with multi-effect synergism in ocular fundus inflammation is crucial for improving the overall treatment prognosis of ocular fundus diseases. Through innovative development, constant temperature amplification gene chips can facilitate rapid diagnosis of 35 common causes of ocular fundus inflammation. Immunogenomics algorithms can identify rare pathogens, and engineered extracellular vesicles can achieve network regulation and lesion targeting of the pathological microenvironment in ocular fundus inflammation, thereby enhancing the control effect of ocular fundus inflammation. 陈红波 中山大学药学院（深圳） 副院长, 教授, 博士生导师 演讲主题: 工程化外泌体的设计、规模化纯化和应用研究 Speaker Bio:  中山大学药学院（深圳）副院长、教授、博导，中山大学“百人计划”学术带头人、“逸仙学者”优秀学者，深圳市海外高层次人才（孔雀计划）。清华大学博士，加拿大麦吉尔大学博士后，曾再清华大学任教，目前担任J Extracell Vesicles杂志编委、中国细胞外囊泡协会常务委员、中国遗传学会细胞遗传分会委员、中国医药生物技术协会移植技术分会委员、广东省免疫学会移植免疫分会常务委员、广州外泌体产学研技术创新联盟理事长、深圳市生物医药促进会副会长、深圳市药理学会副主任委员等。近年聚焦肿瘤免疫、移植免疫、自身免疫和外泌体药物研发领域，在Adv Mater，Adv Sci，ACS nano，JEV，PNAS，NC，JCR等期刊发表SCI论文80余篇（IF>10约30篇），被引约3500次，H-index 32。获批国家发明专利20项，主持获批三项药物IIT临床研究。主编《外泌体在生物通讯中的作用》等三部著作。承担包括国家重点研发计划、国家自然科学基金和深圳市重点和学科布局项目在内20余项科研基金。曾获得过清华大学深圳研究生院第五届“学术新秀”、中山大学优秀博士学位论文指导教师、广东医学科技奖二等奖、江苏省科学技术奖三等奖、中国商业联合会科技创新奖二等奖和深圳市自然科学奖二等奖等多项荣誉和奖励。 张旭东 中山大学医学院  教授, 博士生导师 演讲主题: 工程细胞囊泡用于肿瘤和1型糖尿病治疗研究 Speaker Bio:  • 现任中山大学医学院 “百人计划” 教授，博士生导师，逸仙学者，深圳市优青，深圳市海外高层次人才，深圳市生物医药促进会-细胞外囊泡专业委员会副主任委员，广州外泌体产学研技术创新联盟副理事长 • 2015年获得清华大学生命科学学院博士学位，2015~2018年在美国南加州大学医学院、北卡罗来纳大学教堂山分校、加州大学洛杉矶分校从事工程化细胞和细胞膜囊泡研究 • 通讯/第一作者在Cell Reports Physical Science, Diabetes, Journal of Extracellular Vesicles, Advanced Materials, Advanced Science，Nano Today, Nano Letters, ACS Nano, Bioactive Materials, Small Methods, Biomaterials等国际著名学术期刊发表SCI论文30余篇（IF>10，20余篇）,他引2000余次 • 现主持国家自然科学基金面上项目（2项），广东省自然科学基金面上项目，深圳市优青项目，深圳市重点实验室平台项目，深圳市基础研究重点项目、深圳市基础研究面上项目，中央高校青年教师重点培育项目等10余项 • 荣获Wiley中国开放科学高贡献作者奖（2023），华夏医学科技奖三等奖（2020）, 清华大学校级优秀学位论文奖（2015） • 受邀担任 Bioengineering期刊编委，BME Horizon 期刊编委，EVCNA期刊青年编委, BMEC期刊青年编委 杨令延 副研究员 广州国家实验室 演讲主题: Engineered Exosome for Efficient WNT Signaling Activation and Tissue Regeneration Abstract & Bullet Points:  依赖于干细胞的组织再生普遍受WNT信号通路调控，精准靶向体内WNT信号通路活性，有望实现促进组织再生和延缓器官衰老的目标。然而，WNT配体的疏水性导致其纯化困难、递送效率低，严重限制其基础研究与临床转化。外泌体是一类具有双层生物膜结构的纳米级细胞外囊泡，通过运输多种生物活性成分，在细胞与细胞之间的物质运输和信息传递中发挥重要作用，是一种天然的药物载体。我们在前期工作中，利用特定载体蛋白创新性的制备了19种人源WNT激活型外泌体，解决了WNT配体纯化、活性维持和靶向递送难题。结果显示WNT外泌体可高效激活人源干细胞、类器官和小鼠组织WNT信号通路，显著促进小鼠肝脏、小肠、肺、皮肤、毛囊等多组织再生，并延缓衰老相关病理表型。WNT外泌体为WNT蛋白成药性研究奠定了重要基础，为多器官组织损伤和衰老相关疾病的临床治疗提供了新思路。 吴庭鹤 创始人兼首席执行官 科恩里斯生物 演讲主题: 外泌体载药肝外靶向递送 Speaker Bio:  吴庭鹤博士，南京科恩里斯生物医药有限公司创始人，首席执行官。国内获得博士学位，有6年多美国NIH, 斯坦福大学留学经历，其中包括四年多与诺华制药的核酸类创新药合作开发经历。2013年回国后先后在上海科技大学和浙江清华长三角研究院从事基础科研工作。2017年开始重点聚焦外泌体CMC工艺的开发，并合作开展脐带间充质干细胞来源外泌体在延缓女性卵巢功能衰退上的应用研究。文章分别发表在JEV, Autophagy, Mol Ther., Cell Death Dis.等期刊上。2021年8月加入先声药业转化医学与创新药物国家重点实验室，担任高级研发总监，负责外泌体载药技术平台的搭建。2023年初在先声药业的支持下，联合创立南京科恩里斯并顺利完成多轮募资，完成一项天然外泌体IIT临床研究并取得亮眼的临床治疗数据，展现出细分亚群间充质干细胞外泌体具有巨大创新药开发空间。对外交易资产包括小核酸透脑递送技术平台和多个天然外泌体创新药管线。 黄志坚 总经理 集力生物 演讲主题: Gentle and Efficient Concentration and Purification of Exosome as the.Key to Economical Large-Scale Production of High-Quality Therapeutics Abstract & Bullet Points:  Current technologies for exosome production such as ultracentrifugation, ultrafiltration, affnity capture and ion exchange suffer high cost, low yield, low throughput and exosomal damage.  We have developed a proprietary technology to gently and efficiently concentrate exosome by dry hydrogel particles that further permits easy purification of the exosome componet from other macromolecular impurities by size exclusion chromatography and easy reconcentration of the diluted exosomal fractions.  We have also obtained the highest yields of pure and intact exosome at ease from a varity of sources such as urine, blood, cerebrospinal fluid, cultural medium and plants for either preparative or analytical purpose and developed rigirous quality control parameters.  We expect our technology's wide-spread applications in academic research and industrial production. 类器官-器官芯片与再生医学创新论坛  邓初夏 澳门大学健康科学学院 院长, 癌症中心主任, 讲座教授 演讲主题: Application of Drug Sensitive Platforms For Precision Oncology Abstract & Bullet Points:  Cancer is the leading cause of human death worldwide. In this talk, I will describe our efforts on cancer drug sensitive test for personalized therapy and strategies for predicting and overcoming cancer drug resistance with a focus on the following 3 aspects.  1. Strategies of drug identification for cancer patients at advanced stages 1) Patient-derived organoids (PDO) 2) 3D tumor slice culture (3D-TLC) 3) Miniaturized tumor culture (MTC)  2. Strategy for establishing live tumor bank 3. Protein Damage Response (PDR) and its application in prediction and treatment of cancer drug resistance  Our long-term goal is to establish effective cancer prevention and treatment systems through cooperation with hospitals in Macau and Greater Bay areas; and contribute to prolonging the healthy lifespan of people. 李 亮 南方科技大学医学院 药理学教研室副主任 演讲主题: 基于人源类器官的致病因素发现与治疗方案开发 Speaker Bio:  • 第六届、第九届新加坡生物医药工程科研大会金奖 • 深圳市分析测试协会类器官与器官芯片专委会主任委员 • 中国食品药品企业质量安全促进会细胞医药分会副主任委员 • 中国中医药研究促进会免疫疾病分会副秘书长 • 中国医药教育协会中医药教育促进工作委员会第二届副秘书长 • 中国人民解放军总医院国家感染性疾病临床医学研究中心客座教授 • 深圳市生物医药促进会理事 • Respiratory Research 期刊编委 • 战略性新兴领域“十四五”高等教育教材《器官芯片与生物 3D打印》编委 • 科学出版社《分子微生物学实验技术指南》教科书编委 • 国产高水平期刊hLife类器官专栏客座主编 • 《人成体干细胞来源呼吸系统类器官构建及应用操作指南》团体标准 • Journal of Biological Chemistry (JBC) 等期刊约稿作者 • Nature Microbiology等期刊审稿人 • 新加坡国立大学，工学院，生物医药工程，学士、博士 黄卫人 泌尿外科 研究员 深圳大学第一附属医院 演讲主题: 泌尿肿瘤类器官构建与应用 Speaker Bio:  深圳大学第一附属医院泌尿外科 研究员 国家重点研发计划合成生物学项目首席科学家 国家地方联合肿瘤基因组临床应用关键技术工程实验室主任 唐晓芳 粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）研究员 中国遗传学会类器官分会委员 演讲主题: Application of Organoid Technology in Lung Cancer Research Speaker Bio:  Dr. Tang is a principal investigator at the Greater Bay Area Institute of Precision Medicine (Guangzhou) and Member of the Organoid Branch of the Chinese Society of Genetics. She has long focused on the in vitro construction of endodermal organs, with particular interest in lung development, homeostasis, injury repair mechanisms, and related disease treatment strategies. In recent years, she has primarily utilized organoid models to elucidate the roles and regulatory mechanisms of lung epithelial cells in the initiation and progression of interstitial lung disease, lung cancer, and other pathological conditions, and has successfully identified multiple therapeutic targets directed at lung epithelial cells. Her research has been supported by grants from the National Key R&D Program of China, State Key Laboratory of Drug Regulatory Science，Guangdong Provincial Natural Science Foundation, and Guangzhou Municipal Science and Technology Program. Relevant findings have been published in internationally renowned journals, including Journal of Clinical Investigation, Nature Communications, and Cancer Research. 吴芬芳 生物治疗中心主任 深圳市第三人民医院 演讲主题: 类器官“工厂”及应用转化 Speaker Bio:  博士  教授  研究员  博导 深圳市第三人民医院生物治疗中心主任 南方科技大学医学院教授 深圳市特聘岗B类人才 广东省免疫细胞与干细胞治疗分会副主任委员 美国丹佛大学高级访问学者 AJPS、 Cell Biology等杂志编委、《中华细胞与干细胞杂志》编委 主持国家十五五重大专项课题、国家重点研发专项课题、国自然基金面上项目、国家科技部创新基金等国家级项目8 项，省级项目、省重点项目6项，深圳市重大专项、深圳市医科院专项等科研项目多项。 以第一/通讯作者在 Journal of Hepatology、Cell Discovery、Annuals of oncology 等期刊上发表SCI论文60余篇 。 获得省自然科学学术成果一等奖、省科学技术一等奖和三等奖、中华中医药学会科学技术奖二等奖、军队科技进步三等奖等。 授权国家发明专利16项，国际专利PCT 1项。其中，肝胆类器官、胰岛类器官、心脏类器官和毛囊类器官已完成4项专利转化，每项专利转化均在1000万元以上。 张冬卉 湖北大学党委常委, 副校长 教授、博士生导师 演讲主题: Engineering Standardized Organoids for Disease Modeling and Multi-Organ Abstract & Bullet Points:  Organoids are emerging as a promising in vitro platform for drug efficacy evaluation and disease modeling, offering a potential alternative to animal testing. However, a critical challenge remains: the scalable production of standardized organoids with quantifiable phenotypic readouts. In this presentation, we will focus on cardiac organoids as a model system, detailing our strategies for their generation, maturation, and functional characterization. We aim to provide practical insights and methodological frameworks that can inspire broader applications in the field. Beyond the heart, we will also discuss the engineering of tissue constructs representing cardiac valves, vasculature, skeletal muscle, and smooth muscle—key components for building integrated multi-organ organoid systems. As core elements of organ-on-a-chip platforms, these engineered tissues enable the development of physiologically relevant disease models. We will further outline our approach to establishing pathology-specific organoid models, emphasizing design principles, reproducibility, and quantitative assessment. This work underscores a roadmap for constructing robust, disease-informed organoid platforms that bridge regenerative medicine, drug discovery, and personalized therapeutics. 李 中 香港中文大学工程学院生物医学工程学系 助理教授, 博士生导师 演讲主题: Human Organs-on-chips for Modeling Joint Degeneration and Regeneration Abstract & Bullet Points:  Joint diseases such as osteoarthritis (OA) are highly prevalent and debilitating, yet currently, there are no drugs capable of halting or reversing OA progression. While conventional joint disease models have greatly advanced our understanding of disease mechanisms, there has been a lack of human cell-based, physiologically relevant models with high-throughput drug testing capabilities. Additionally, conventional joint disease models rarely address endotype-specific pathogenic mechanisms. Organ-on-a-chip (OoC) systems have emerged as highly promising in vitro platforms to study human-specific (patho)physiology. We have developed a series of joint-on-a-chip (JoC) systems using human stem cells and microfluidic technology to mimic the key functional and pathological features of synovial joints. We started by engineering an osteochondral tissue-mimicking OoC model to study bone-cartilage crosstalk under normal and inflammatory conditions. Building upon this model, we developed a human mesenchymal stem cell-derived, multi-tissue JoC to model inflammatory OA, one of the most common OA subtypes. We demonstrated that the different tissue components underwent active bidirectional crosstalk in the JoC under “healthy” and “OA” conditions; we also used our JoC-based disease models to test clinically used OA drugs and potential medications for joint regeneration. Moreover, by coupling JoCs to OoCs that mimic other organs, we studied the crosstalk between the joint and nerve/gut microbiota. For example, we found that metabolites from specific probiotics had chondroprotective effects and elucidated their molecular mechanisms. In conclusion, human OoCs hold promising potential in facilitating mechanistic studies on various joint conditions and accelerating the development of efficacious (personalized) regenerative medicine. 马少华 清华大学深圳国际研究生院（SIGS） 长聘副教授，博士生导师 生物医药与健康工程研究院副院长 演讲主题: Synthetic Organoid Technology for Human Disease Modeling and Therapeutic Intervention Abstract & Bullet Points:  Current organoid technologies face critical limitations, including low throughput, limited automation, and challenges in handling ultra-small sample volumes, all of which impede reproducibility and delay clinical translation. To overcome these bottlenecks, we developed an integrated and fully automated manufacturing platform that synchronizes microfluidics with 3D bioprinting for scalable production of patient-derived organoids. The system accommodates bioink volumes ranging from 5 µL to 5 mL, enabling the generation of 30 to 100,000 organoids per batch. Each organoid contains 1,000–10,000 cells and preserves key somatic components and microenvironmental cues, including hypoxia, fibroblasts, macrophages, and tumor-infiltrating lymphocytes. The resulting organoids are fully compatible with dynamic microfluidic culture, supporting their use as organoids-on-a-chip for high-throughput experimentation and physiological modeling. They can also be rapidly and deeply profiled using spatial transcriptomics, enabling high-resolution characterization of cellular states and spatial organization. Furthermore, the platform supports the assembly of multi-organoid circuits, such as gut–brain axis models, which serve as powerful tools to study aging, Alzheimer’s disease development, and metabolism-induced neurodevelopmental impairments. 戴建威 广州医科大学生科院 教授, 博士生导师 演讲主题: 慢阻肺类器官构建和应用 Speaker Bio:  广州医科大学生科院教授，博士生导师，发展规划处处长，呼吸疾病全国重点实验室PI，广东省生物化学与分子生物学学会副理事长，广东省精准医学会类器官与器官芯片分会副主委。主要研究方向为：肺泡再生修复异常和肺微血管损伤参与肺部疾病的机制研究，以及间充质干细胞来源外泌体和靶向药物对肺损伤修复疗效及机制研究。已搭建成熟的慢性肺阻塞疾病（COPD）研究平台，成功建立COPD动物和类器官模型，已申请多项专利且实现转化；同时，领衔建设单细胞多组学分析平台和药物研发系统，为阐明发病机制、药物筛选提供可靠研究模型。在肺疾病机制及药物疗效研究方面具有系列原创性科研成果，率先发现并报道Ⅱ型肺泡上皮细胞分化受阻所致肺泡再生修复异常参与COPD进程。在相关领域发表国际高水平文章20余篇；承担国自然重点、专项、面上项目和省自然面上项目等多项基金。 往届回顾  往期回顾  ATMP 2019 ATMP 2020 ATMP 2021 ATMP 2022 ATMP 2023 ATMP 2023 ATMP 2024 ATMP 2024 Carl June 美国宾夕法尼亚大学 帕克癌症免疫疗法研究所主任 Georg Schett德国埃尔朗根-纽伦堡大学风湿病学和免疫学系主任 Renier Brentjens 美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心细胞治疗主任 Mickey Koh 圣乔治医学院干细胞移植科主任 Bruce Levine 美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院荣誉教授 Michael Milone 美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院 Eric Smith 美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心 Dan Kaufman 加州大学圣地亚哥健康中心医学部细胞治疗项目主任 Rafal Krol 日本京都大学iPS 细胞研究所研发部首席研究员 Steve Oh 新加坡A*STAR BTI研究所干细胞研究室主任 Round Table 1 Round Table 2 Round Table 3 Round Table 4 会议报名与合作联系 （会议演讲与合作） （会议参会与展位） 【会议演讲, 支持与战略合作】 Kevin Tan 谭先生Tel: (86) 13641961545 E-mail: Kevin.tan@deliver-consulting.com 【会议参会与展位合作】 David Xu 徐先生Tel: (86) 13776293901 E-mail: david.xu@deliver-consulting.com 【会议媒体合作】 Michelle Wang 王小姐Tel: (86 21) 5269-8916 E-mail: michelle.wang@deliver-consulting.com  END