Durvalumab

Based on FDA Type C meeting, targeting to initiate a randomized Phase 3 registrational trial for IDE849 monotherapy by year-end 2026 in ES-SCLC, with ORR by BICR as the primary endpoint for potential accelerated approval and median OS as the primary endpoint for potential full approval Dose evaluation ongoing of 2.4mg/kg and 3.5 mg/kg IV Q3W to determine the RP3D Target enrollment for the Phase 3 study will be ~400 ES-SCLC patients, randomized 1:1 treatment vs. investigator's choice Clinical data updates for IDE849 in 100 ES-SCLC and NEC patients by partner Hengrui at ESMO 2026 and the IDEAYA sponsored Phase 1/2 clinical trial in ES-SCLC and NEC in Q4 2026 to support a potential best-in-class profile IDE849 is being evaluated in clinical combinations with PDL1 and IDEAYA's PARG inhibitor IDE161 to determine a potential 1L SCLC Phase 3 registrational trial design SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., Aug. 31, 2026 /PRNewswire/ -- IDEAYA Biosciences, Inc. (NASDAQ: IDYA), a precision medicine oncology company committed to the discovery and development of targeted therapeutics, announced a successful FDA Type C meeting to determine the Phase 3 registrational trial design for IDE849, a potential best-in-class delta-like ligand 3 (DLL3)-targeting Topo-I-payload antibody drug conjugate (ADC), in extensive stage small cell lung cancer (ES-SCLC). IDEAYA is targeting to initiate the Phase 3 registrational study in ES-SCLC by year-end 2026. "Based on the FDA Type C meeting, we are targeting to initiate a randomized Phase 3 registrational study for IDE849 monotherapy in extensive stage small cell lung cancer to enable a potential accelerated approval and full approval in one seamless study design," said Yujiro S. Hata, President and Chief Executive Officer, IDEAYA Biosciences. "We also look forward to the clinical data updates at ESMO 2026 and later this year from our company sponsored clinical trial in ES-SCLC and NEC to support a potential best-in-class profile." The anticipated enrollment target for the IDEAYA-sponsored global Phase 3 registrational study is approximately 400 ES-SCLC patients with prior tarlatamab treatment. The study will be randomized 1:1 between the treatment and an investigator's choice control arm that will include topotecan and ambrucin. The primary endpoint for accelerated approval will be overall response rate (ORR) by blinded independent central review (BICR) and the primary endpoint for full approval will be median overall survival. The secondary endpoints will include median duration of response by BICR, progression free survival, safety, among others. IDEAYA has an ongoing multi-site global Phase 1 clinical trial for IDE849 in DLL3 upregulated solid tumor indications, including SCLC, and neuroendocrine carcinomas (NEC) (NCT07174583). The study is enrolling patients globally, including in North America, Europe, Australia, South America, and Asia. In this ongoing Phase 1 dose escalation study, IDE849 is currently evaluating the expansion doses of 2.4 mg/kg and 3.5 mg/kg IV once every 3-weeks (Q3W) to determine the recommended Phase 3 dose (RP3D). In addition, IDE849 is being evaluated in clinical combination study with AstraZeneca's PDL1 inhibitor Imfinzi, and IDEAYA's potential first-in-class Phase 1 PARG inhibitor, IDE161, to determine a potential first-line (1L) SCLC Phase 3 registrational trial design. IDE161 prevents the removal of poly(ADP-ribose) chains generated by PARP during the DNA damage response, leading to persistent PARylation and impaired resolution of DNA repair complexes. Together with TOP1-payload ADCs, this unique mechanism-of-action results in sustained TOP1 cleavage complexes and the accumulation of DNA damage that delivers enhanced anti-tumor activity. We believe this potential first-in-class combination has the potential to enhance durability of IDEAYA's TOP1-payload based ADC pipeline, including IDE849 and IDE034 (Phase 1 B7H3/PTK7 Bispecific TOP1 ADC). DLL3 has been reported to be upregulated in multiple solid tumor types, including in SCLC, NEC and melanoma, among others. IDEAYA estimates the annual incidence of SCLC and NEC in the United States is approximately 34,000 and 19,000 patients, respectively. DLL3 has limited extracellular expression in normal tissues, making it a promising potential therapeutic target in these solid tumors, for which there remains significant unmet medical need. About IDEAYA Biosciences IDEAYA is a precision medicine oncology company committed to the discovery and development of targeted therapeutics for patient populations selected using molecular diagnostics. IDEAYA's approach integrates capabilities in identifying and validating translational biomarkers with drug discovery to select patient populations most likely to benefit from its targeted therapies. IDEAYA is applying its research and drug discovery capabilities to synthetic lethality – which represents an emerging class of precision medicine targets. Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 and other applicable securities laws. All statements contained in this press release that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including, but not limited to, statements regarding IDEAYA's interpretation of, and the anticipated regulatory implications arising from, feedback received during the FDA Type C meeting for IDE849; the potential design, initiation, timing, enrollment, conduct and completion of a randomized Phase 3 registrational trial evaluating IDE849 monotherapy in patients with extensive-stage small cell lung cancer previously treated with tarlatamab (Imdelltra); the potential for such trial to support accelerated approval based on overall response rate by blinded independent central review and subsequent full approval based on median overall survival; the anticipated size, randomization, treatment arms, control therapies and endpoints of the Phase 3 trial; the evaluation of doses and the timing and selection of a recommended Phase 3 dose; the timing, availability, content and significance of clinical data updates from Hengrui and IDEAYA-sponsored clinical trials, including anticipated presentations at ESMO 2026 and clinical data updates in the fourth quarter of 2026; the potential safety, efficacy, tolerability, durability, clinical activity and therapeutic benefits of IDE849, including its potential best-in-class profile; the development and evaluation of IDE849 in combination with Imfinzi and IDE161; the potential design and initiation of a Phase 3 registrational trial in first-line small cell lung cancer; the potential first-in-class profile and mechanism of action of IDE161; the potential for IDE161 to enhance the activity or durability of IDEAYA's TOP1-payload ADC pipeline, including IDE849 and IDE034; the prevalence and therapeutic relevance of DLL3 expression across solid tumors; and the potential clinical and regulatory development of IDE849, IDE161 and IDE034. Such forward-looking statements are based on IDEAYA's management's current expectations, assumptions and beliefs and involve risks, uncertainties, and other factors that could cause actual results, including those related to IDEAYA's clinical programs, regulatory activities, commercial activities and performance or achievements, to differ significantly or materially from those expressed or implied by the forward-looking statements. Such risks and uncertainties include, among others, risks relating to the FDA's feedback from regulatory meetings is preliminary and nonbinding, and the FDA may subsequently require modifications to the proposed Phase 3 trial design, endpoints, patient population, statistical analysis plan or regulatory strategy, or may require additional clinical or nonclinical data or one or more additional trials; the FDA may determine that overall response rate does not support accelerated approval or that the trial results do not verify clinical benefit or support full approval; IDEAYA may experience delays in selecting a recommended Phase 3 dose or initiating, enrolling, conducting or completing clinical trials; clinical trial results, including interim, preliminary or topline results, may not be reproduced in later trials or may not support further development or regulatory approval; IDE849, IDE161 or IDE034 may not demonstrate the safety, efficacy, tolerability, durability, clinical activity or differentiated profile anticipated; combination therapies may result in unexpected toxicities or may not demonstrate additive or synergistic clinical benefit; data may be delayed, incomplete, inconsistent or unfavorable; regulatory authorities may not accept IDEAYA's proposed development or approval strategies; and IDEAYA may encounter difficulties arising from patient enrollment, clinical-site activation, drug supply, manufacturing, competition, reliance on third parties and other factors. For a further description of risks and uncertainties that could cause actual results to differ from those expressed in or implied by these forward-looking statements, as well as risks relating to IDEAYA's business generally, is included in IDEAYA's filings with the Securities and Exchange Commission, including its most recent Annual Report on Form 10-K, filed on February 17, 2026, subsequent Quarterly Reports on Form 10-Q and Current Reports on Form 8-K. Forward-looking statements speak only as of the date of this press release, and IDEAYA undertakes no obligation to update or revise any forward-looking statements contained herein to reflect any change in expectations, new information, subsequent events or circumstances, or otherwise, except as required by law. Investor and Media Contact IDEAYA Biosciences Joshua Bleharski, Ph.D. Chief Financial Officer [email protected] SOURCE IDEAYA Biosciences, Inc. 21% more press release views with Request a Demo

看前提示：以下新闻中药物、机构、靶点、适应症、临床试验/结果、专利、交易、转化医学等数据信息，均可至「智慧芽新药情报库」进一步检索查询。 https://synapse.zhihuiya.com/  本周全球药物研发进展 1. 全球首个！GSK 乙肝功能性治愈新药获批上市8月24日，葛兰素史克（GSK）宣布慢性乙肝新药Bepirovirsen（贝普若韦生）在日本获批上市，用于作为慢性乙型肝炎病毒（CHB）感染者的功能性治愈方案，适用于既往接受过至少6个月核苷（酸）类似物治疗且符合病毒标志物标准的成人CHB感染者。该药物是首款实现慢性乙肝功能性治愈的药物。今年5月，该药物在国内递交上市申请。Bepirovirsen是GSK从Ionis引进的一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在通过抑制乙型肝炎病毒DNA的复制，进而抑制血液中乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平，并刺激免疫系统产生持久应答。该药物是慢性乙肝领域首款完成III期研究的小核酸药物。2026年5月，正大天晴引进贝普若韦生的中国商业化权益。 2. 全球首个！FDA提前批准RAS (ON)抑制剂上市，治疗胰腺癌8月26日，FDA官网显示，Revolution Medicines的Daraxonrasib（研发代号：RMC-6236，商品名：Rasonque）获批上市，用于治疗至少接受过一次系统治疗或者不适合接受多次系统治疗的转移性胰腺癌患者。该药物于2025年10月被纳入FDA专员国家优先审查代金券试点计划，其上市申请于今年7月22日获得FDA受理。FDA表示，此次批准决定提前了6.5个月。Daraxonrasib是Revolution Medicines自主研发的一款临床在研口服RAS（ON）多选择性非共价抑制剂，III期RASolute 302研究结果显示，与化疗组相比，Daraxonrasib组患者的PFS和OS显著延长，数据具有统计学意义和临床意义。在全人群中，Daraxonrasib组和化疗组的中位OS分别为13.2个月和6.7个月（HR=0.40，p<0.0001）。 3. 又一款国产EGFR抑制剂获批上市，针对肺癌脑转移8月27日，国家药监局（NMPA）官网显示，同源康医药的氘申艾替尼（曾用名：艾多替尼，研发代号：TY-9591）获批上市，用于一线治疗携带EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变并伴有中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。氘申艾替尼是自主研发的一款可透脑的EGFR T790M抑制剂。针对初治EGFR敏感突变NSCLC的II期ESAONA研究结果显示，在可评估疗效的224例患者中，艾多替尼组经盲法独立影像评估（BICR）的颅内客观缓解率（iORR）显著高于奥希替尼组（91.9% vs 76.1%，P=0.001）。全身客观缓解率（ORR）呈有利趋势，艾多替尼为84.7%，而奥希替尼为75.2%。 4. 和黄医药FGFR1/2/3抑制剂获批上市8月27日，国家药监局（NMPA）官网显示，和黄医药的凡瑞格拉替尼（HMPL-453）获批上市，用于治疗既往接受过系统性治疗、伴有成纤维细胞生长因子受体 2（FGFR2）融合 / 重排的晚期、转移性或不可切除性肝内胆管癌（ICC）成人患者。凡瑞格拉替尼是一种新型、高选择性且强效的FGFR1/2/3抑制剂。凡瑞格拉替尼的上市申请是基于一项单臂、多中心、开放标签的 II 期注册研究，旨在评估该药用于治疗伴有 FGFR2 融合/重排的晚期肝内胆管癌患者的疗效、安全性和药代动力学。研究已达到主要终点，独立审查委员会 (IRC) 评估的 ORR 为 42.5% (95% CI: 30.0%–53.6%)。关键次要终点亦显示出一致的临床活性，且快速起效。此外，中位 PFS 为 6.9 个月 (95% CI: 4.1–8.2)，中位 OS 为 16.6 个月 (95% CI: 12.4–16.6)。5. 复星医药/智翔金泰CD3/BCMA双抗在华获批上市 8月27日，国家药监局（NMPA）官网显示，复星医药/智翔金泰的双抗药物GR1803（纬利妥米单抗，velinotamig）获批上市，用于治疗既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。GR1803是智翔金泰自主研发的一款BCMA/CD3双抗药物，2026年5月，复星医药以18.2亿元的总交易额引进该药物在大中华区（中国境内及港澳台地区）的临床开发、生产、商业化权益。该药物的海外权益于2025年6月被授予CullinanTherapeutics，交易总金额为7.12亿美元。 6. 国产首个IL-17A/IL-17F单抗获批上市，来自丽珠医药 8月27日，国家药监局（NMPA）官网显示，丽珠医药/鑫康合生物合作开发的莱康奇塔单抗（LZM012/XKH004）获批上市，用于治疗斑块状银屑病。莱康奇塔单抗是丽珠医药自鑫康合生物引进的一款IL-17A/IL-17F单抗，2025年7月，丽珠医药宣布莱康奇塔单抗（320mg，每4周1次）对比司库奇尤单抗（300mg，每4周1次）治疗伴或不伴银屑病关节炎的中度至重度斑块状银屑患者的III期临床试验达到主要终点。研究结果显示，治疗第12周，莱康奇塔单抗组和司库奇尤单抗达到PASI 100的患者比例分别为49.5%和40.2%，达到非劣效标准并且达到优效标准。 7. 武田创新多肽疗法获美国FDA批准上市 8月28日，美国FDA宣布，批准武田（Takeda）和Protagonist Therapeutics共同开发的Mimrylo（rusfertide），用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。新闻稿指出，Mimrylo是首款获批用于治疗真性红细胞增多症的铁调素（hepcidin）模拟肽疗法。Mimrylo的安全性和有效性在VERIFY试验中得到评估。VERIFY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期研究，共纳入293例真性红细胞增多症成人患者。这些患者尽管持续接受标准治疗，仍需要频繁进行放血治疗。疗效通过研究第20周至第32周期间未达到放血治疗标准的患者比例进行评估。总体而言，在32周治疗期间，Mimrylo组有76.9%的患者无需接受放血治疗，而安慰剂组这一比例为32.9%。 8. 全球首个TYK2/JAK1抑制剂获批上市 当地时间 8 月 27 日，Priovant Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准其创新疗法 Brepocitinib 上市，用于治疗皮肌炎。新闻稿指出，这是全球首款获批用于治疗皮肌炎的靶向治疗药物。Brepocitinib 是全球首款获批的 TYK2/JAK1 双靶点抑制剂。此次获批主要基于 III 期临床试验 VALOR 研究的积极结果。VALOR 是一项为期 52 周的多中心、双盲、随机、安慰剂对照的 III 期试验，在 20 个国家共 90 个研究中心开展，纳入 241 例患者。结果显示，治疗第 52 周时，Brepocitinib 30 mg 剂量组的 TIS 评分达 46.5，显著高于安慰剂组的 31.2 分，差异具有统计学意义（P= 0.0006）。早在第 4 周，TIS 的组间差异即达到统计学显著。 9. 吉利德HIV-1新药获美国FDA批准上市8月27日，吉利德宣布双药单片复方Bixlenvo（比克替拉韦75mg+来那帕韦50mg）获得FDA批准上市，用于治疗HIV-1感染成人患者，包括已经接受过复杂多片方案治疗的患者。该药物是目前HIV-1领域最小的每日单片方案（STR），也是首个可用于复杂多片方案经治患者的每日单片方案。FDA此次批准是基于两项III期研究（ARTISTRY‑1和ARTISTRY‑2）的积极结果。这两项III期研究共纳入1134例患者，前者以复杂多片方案为对照组，后者以三药单片复方Biktarvy（比克恩丙诺）为对照组，均达到了非劣效标准。 10. 礼来「替尔泊肽」再次获批重磅新适应症，降低心血管风险8月28日，美国FDA批准了礼来的双靶点GIP和GLP-1受体激动剂Mounjaro（替尔泊肽/tirzepatide），用于降低伴有高心血管风险的成人2型糖尿病患者发生主要不良心血管事件（MACE）的风险，这些事件包括心血管死亡、非致命性心肌梗死以及非致命性脑卒中。此前，Mounjaro已被批准在结合膳食与运动的前提下，用于改善10岁及以上2型糖尿病患者的血糖控制。该批准基于SURPASS-CVOT研究的积极成果，这是首个直接对比两种肠促胰素类药物（Mounjaro与Trulicity/度拉糖肽）而非安慰剂的心血管结局研究，也是迄今为止关于替尔泊肽规模最大、时间最长的研究，历时约五年，在30个国家的640个中心共入组了13,299名患者。 更多资讯，请滑动下方文字 先声药业「曲拉西利」国内获批新适应症8月24日，先声药业宣布科赛拉®（注射用盐酸曲拉西利）新适应症获得国家药监局（NMPA）批准上市，用于复发广泛期小细胞肺癌（SCLC）患者，在接受含拓扑替康方案治疗前给药，以降低化疗引起的骨髓抑制的发生率。至此，科赛拉®的适应症覆盖广泛期小细胞肺癌全化疗阶段的骨髓保护，是国内唯一获批完整覆盖广泛期小细胞肺癌一线、二/三线化疗全治疗周期的骨髓保护药物。曲拉西利是先声药业自G1 Therapeutics引进的一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，在化疗导致的骨髓抑制适应症中为一款First-in-Class疗法。 武田首创新药「奥普雷顿」在日本获批上市8月24日，武田制药（Takeda）宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准口服药物 ORZEYFUL（通用名：oveporexton）用于治疗成人1型发作性睡病（NT1）。该药是武田自主研发的首创口服食欲素受体2（OX2R）激动剂，也是日本目前唯一获批针对该疾病底层生物学病因（食欲素缺乏）进行整体治疗而非仅缓解单一症状的药物。目前，武田制药正在全力推进该药在日本的上市准备工作。这是ORZEYFUL 在全球范围内斩获的第三个监管批准。 此前已在中国获批用于治疗16岁及以上青少年和成人型发作性睡病（NT1）；在美国，该药物也已获得成人NT1的治疗批准。 拜耳「塞伐艾替尼」在日本获批上市 8月24日，拜耳（Bayer）宣布其研发的Hyrnuo™（sevabertinib，塞伐艾替尼片）在日本获得批准，用于治疗携带HER2（ERBB2）突变阳性且不可切除的晚期或复发性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是日本批准用于该适应症的首个靶向疗法，且可用于包括一线治疗在内的所有阶段治疗。此次批准是基于正在进行的、旨在评估sevabertinib在晚期HER2突变非小细胞肺癌患者中有效性与安全性的I/II期SOHO-01临床试验结果。作为一种口服、可逆、小分子的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），sevabertinib能强效抑制突变的人类HER2，包括HER2外显子20插入突变和HER2点突变。 恒瑞医药复方制剂新药国内申报上市，治疗帕金森病8 月 24 日，恒瑞发布公告，其 HRG2010 胶囊上市申请获 CDE 受理，用于帕金森病。HRG2010 胶囊是恒瑞医药自主研发的 2 类新药，为左旋多巴与外周脱羧酶抑制剂卡比多巴组成的复方制剂，通过优化释放机制，以期实现起效迅速、药效持久且平稳。此次申报上市是基于中国首个在帕金森病患者中以卡左双多巴缓释片为阳性对照的 Ⅲ 期确证性研究（HRG2010-301）。研究结果显示，与对照组相比，HRG2010 胶囊可缩短帕金森病伴症状波动患者「关」期时间，并延长良好的「开」期时间，且长期用药疗效可维持。安全性方面，HRG2010 胶囊与复方左旋多巴类药物的已知特征一致，未观察到新的安全性信号。 石药EGFR ADC拟纳入突破性疗法 8月24日，CDE网站显示，石药集团的SYS6010拟纳入突破性疗法，用于单药治疗经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败的复发或转移性头颈部鳞癌患者。SYS6010是石药集团旗下子公司巨石生物自主研发的一款EGFR ADC。此前，SYS6010已获国家药监局（NMPA）授予两项突破性疗法：①单药治疗经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败的EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者；②单药治疗经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败的复发或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。 GSK PD-1单抗新适应症获得美国FDA优先审评资格8月24日，葛兰素史克（GSK）宣布Dostarlimab（商品名：Jemperli）的补充生物制品许可申请（sBLA）获得FDA优先审评，用于治疗未接受过治疗且存在错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定性高（MSI-H）的II/III期局部晚期直肠癌。PDUFA日期定为2027年2月。值得一提的是，该药物还在2025年11月进入了FDA特批药物名单，因此有可能提前获批上市。今年7月，Dostarlimab治疗II/III期直肠癌的II期AZUR-1研究达到了主要终点。中期分析结果显示，患者在接受Dostarlimab治疗后一年或者更长时间内没有发现癌症迹象。此外，Dostarlimab的安全性和耐受性与既往研究一致。这些结果表明，Dostarlimab有望成为直肠癌领域首个无需或延缓化疗、放疗和手术需求的免疫疗法。 艾伯维「乌帕替尼口服溶液」在华申报上市8月25日，CDE官网显示，艾伯维的乌帕替尼口服溶液在华申报上市，用于治疗2岁及以上活动性多关节型病程幼年特发性关节炎（pcJIA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）患者。该申请已在今年7月被国家药监局（NMPA）纳入优先审评名单。该药物有望成为国内首个获批上市的JAK抑制剂口服溶液。截至目前，乌帕替尼在美国获批的适应症共12项，包括特应性皮炎、类风湿关节炎、银屑病关节炎、JPsA、溃疡性结肠炎、克罗恩病、强直性脊柱炎、非放射学中轴型脊柱关节炎、JIA、巨细胞动脉炎、斑秃、白癜风。据艾伯维财报，2025年乌帕替尼销售额达到83.04亿美元。今年上半年，乌帕替尼全球销售额达到46.44亿美元，年底有望超过100亿美元。中因科技首款基因疗法在华申报上市8月25日，CDE官网显示，中因科技的眼科基因治疗药物哌普锐基（ZVS101e）注射液申报上市，推测其适应症为：携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD）。ZVS101e是北京大学第三医院与中因科技合作开发的基因增强疗法，通过重组腺相关病毒向BCD患者递送具有功能的CYP4V2基因拷贝。在一项随机、对照的III期试验中，患者在基线时接受一次视网膜下注射ZVS101e（7.5×10¹⁰vg/眼；n=31），或被分配至未接受治疗的对照组（n=32）。结果显示，第24周时，治疗组31例受试者中有10例（35%）的BCVA较基线提高至少15个字母，而对照组32例受试者中仅1例（3%）达到这一标准（p=0.001）。 治疗肺动脉高压，FDA受理创新疗法新药申请 8月24日，United Therapeutics公司宣布，美国FDA已受理ralinepag用于治疗肺动脉高压（PAH）的新药申请（NDA）。FDA已将PDUFA目标审评日期定为2027年6月24日。Ralinepag是一款具有高选择性和强效活性的前列环素受体（IP）激动剂，可通过多种通路发挥作用，包括血管舒张、抗增殖和抗炎作用。此次申报基于3期ADVANCE OUTCOMES研究的结果，该研究评估了ralinepag用于PAH患者的安全性和疗效。研究达到主要终点：在以既往接受过治疗的PAH患者为主的研究人群中，与安慰剂相比，ralinepag使临床恶化风险显著降低55%。 强生FcRn单抗「尼卡利单抗」在美国获批新适应症8月24日，强生宣布FcRn单抗nipocalimab（尼卡利单抗，商品名：IMAAVY，安力威）获得FDA批准上市，用于12岁及以上、既往或目前接受过糖皮质激素治疗的成人及青少年温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者。尼卡利单抗最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。FDA此次批准是基于II/III期ENERGY研究（NCT04119050）的积极结果。主要终点持续性血红蛋白应答率方面，30mg/kg每4周组为24%（9/38，P=0.015）；15mg/kg每2周组为21%（8/38，P=0.044）；安慰剂组为8%（3/39）。 罗氏创新眼科药物在日本申报上市8月25日，罗氏旗下公司中外制药宣布，已向日本厚生劳动省提交了其IL-6单抗vamikibart的上市申请，治疗非感染性葡萄膜炎伴发的葡萄膜炎黄斑水肿（UME）。作为一种专门针对眼科玻璃体内注射进行设计的抗IL-6单克隆抗体，vamikibart通过特异性靶向IL-6这一在非感染性葡萄膜炎黄斑水肿炎症通路中起重要作用的细胞因子来发挥疗效。由于其在治疗罕见且严重眼科疾病中的潜力，vamikibart在日本和美国均已获得了孤儿药认定。若获批，vamikibart将成为日本首个用于治疗该适应症的抗IL-6抗体疗法助力患者的长期视力保护。此次提交主要基于在全球非感染性葡萄膜炎黄斑水肿患者中开展的两项设计相同的全球III期临床试验，MEERKAT研究和SANDCAT研究等积极结果。 累计投入5800万！通化东宝终止口服GLP-1 8月24日，通化东宝公告，决定终止THDBH110/THDBH110胶囊研发项目，累计损失超5800万元。THDBH110是一款小分子GLP-1受体激动剂。2021年，通化东宝全资子公司东宝紫星与药明康德达成合作，双方共同开发该产品用于II型糖尿病治疗的一类新药研发项目。THDBH110于2023年11月获国家药监局IND批件；2023年12月完成Ⅰa期临床试验首例受试者入组；2024年10月完成首次人体临床试验并获临床试验总结报告。通化东宝的临床团队汇总了THDBH110所有已完成临床试验结果，对比国内外同作用机制的竞品信息。经过对同类产品的调研，对比THDBH110的进度、临床价值进行评估分析，该项目与同类产品相比开发进度偏慢，与现有治疗相比尚未形成明确临床获益优势或差异化定位。通化东宝决定对该项目终止研发。截至2026年6月30日，THDBH110项目累计投入5844.87万元。 百济神州HER2双抗+PD-1单抗联合疗法在美国获批上市8月25日，百济神州宣布泽尼达妥单抗（商品名：Ziihera）获FDA批准新适应症，用于联合替雷利珠单抗（商品名：Tevimbra）和化疗一线治疗不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性胃癌、胃食管结合部腺癌或食管腺癌。该适应症已在国内申报上市。这是首个获批上市的HER2双抗+PD-1单抗组合。泽尼达妥单抗是Jazz Pharmaceuticals和百济神州自Zymeworks引进的一款first in class人源化HER2双抗，百济神州拥有泽尼达妥单抗在亚洲（不包括印度、日本）、澳大利亚和新西兰的开发和商业化权益，Jazz Pharmaceuticals则拥有其他国家和地区的开发和商业化权益。 诺华重磅核药在华获批新适应症8月25日，诺华宣布镥[177Lu]特昔维匹肽（中文商品名：派威妥）在华获批新适应症，用于联合雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗前列腺特异性膜抗原阳性（PSMA+）转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。这是该药物在国内获批的第三项适应症，目前其可用于所有阶段的PSMA+转移性前列腺癌患者——从mHSPC到转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）、覆盖化疗前至化疗后多个关键治疗阶段。在全球III期PSMAddition研究中，PSMA+ mHSPC经镥[177Lu]特昔维匹肽联合标准治疗方案治疗后，疾病进展风险较标准治疗方案组降低了33%（HR=0.67），死亡风险较对照组降低了20%（HR=0.80）。 百利天恒重磅双抗ADC又一III期研究成功8月25日，百利天恒宣布，公司自主研发的EGFR/HER3双抗ADC伦康依隆妥单抗/宜泽康®（BL-B01D1/iza-bren），在HR+HER2-乳腺癌的III期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-306）中，经独立数据监查委员会（iDMC）判断，在预设的期中分析中达到无进展生存期（PFS）主要终点，其适应症为：既往经至少一线化疗失败的不可手术切除的局部晚期、复发或转移性HR+HER2-乳腺癌。这是宜泽康®第5个达到主要终点的III期临床研究，也是全球首个双抗ADC药物在HR+HER2-乳腺癌治疗中达到主要终点的III期临床研究。 头对头度伐利尤单抗！依沃西单抗又一项III期研究成功8月26日，康方生物宣布依沃西单抗联合化疗头对头度伐利尤单抗联合化疗一线治疗胆道癌的III期AK112-309/HARMONi-GI1研究达到总生存期（OS）主要终点，取得具有统计学显著性和重大临床获益的阳性结果。该研究也达到了包括无进展生存期（PFS）与客观缓解率（ORR）在内的所有关键次要终点。度伐利尤单抗联合化疗是目前国内外指南共同推荐的一线免疫最优治疗方案（最优SOC）。HARMONi-GI1研究是首个在胆道癌领域以全球最优金标准（PD-L1单抗联合化疗）为对照，取得OS显著阳性结果的III期研究，是胆道癌治疗的重大里程碑。 长效TL1A单抗II期研究结果积极，有望实现半年一针8月26日，Spyre Therapeutics公布了长效TL1A单抗SPY072的II期篮子试验SKYWAY的子研究SKYWAY-RA的主要结果。该药物可实现每3个月1次或每6个月1次的低注射频率。SKYWAY-RA是一项随机、安慰剂对照临床试验，评估了SPY072（两个剂量）在对传统或先进疗法反应不足的中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）患者中的疗效和安全性。研究的主要终点为RA疾病活动度（DAS28-CRP）评分从基线到第12周的变化，次要终点为第12周实现ACR20应答的患者比例。结果显示，与安慰剂相比，SPY072在多个终点指标均显示出统计学意义显著的益处。未接受过先进疗法治疗和先进疗法经治亚组的结果一致。两个剂量均达到了目标药物浓度，并在第12周内完全且持久地抑制游离TL1A，表明药物与靶标完全结合。 石药EGFR ADC首个III期研究成功8月26日，石药集团旗下子公司石药创新制药宣布，SYS6010治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的III期SYNSTAR-01研究成功达到无进展生存期（PFS）主要终点。SYNSTAR-01研究是一项随机、开放、多中心、III期临床试验，旨在评估SYS6010单药对比含铂化疗在EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变型局部晚期或转移性NSCLC受试者中的有效性和安全性。其主要研究终点为独立评审委员会（IRC）评估的PFS。在预设的中期分析中，经独立数据监察委员会（IDMC）评估，SYS6010的PFS显著优于当前治疗方案，差异具有显著的统计学和临床意义，且总生存期（OS）呈现获益趋势。此外，SYS6010安全性良好。 强生全球首创口服IL-23R拮抗剂国内获批上市8月27日，强生宣布其白介素23（IL-23）受体拮抗剂icotrokinra（盐酸伊可白滞素片，商品名：艾特雅®）已正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者和12岁及以上且体重40公斤及以上的儿童患者。Icotrokinra是首个且目前唯一能够精准阻断IL-23受体的靶向口服肽类药物。Icotrokinra由Protagonist Therapeutics原研。2017年，强生与Protagonist Therapeutics就开发一代IL-23R药物达成许可和合作协议。双方在2019年扩大了合作范围，将二代IL-23R药物包括在内，交易总额最高可达10.25亿美元。2021年，强生再次修订合作协议，获得两款二代IL-23R药物（Icotrokinra和JNJ-5186）的全球权益，交易总额最高可达9.8亿美元。 诺和诺德口服司美格鲁肽在中国申报新适应症8 月 27 日，CDE 官网显示，诺和诺德的司美格鲁肽片上市申请获受理。司美格鲁肽是明星 GLP-1 产品，目前在全球以 Ozempic（降糖）和 Wegovy（减重）两个品牌销售，今年上半年全球累计销售 175 亿美元，其中新推出的 Wegovy 片剂销售额为 8.55 亿美元。Wegovy 片剂最早于 2025 年 12 月在美国斩获批准，而后今年 7 月又进入了欧盟市场。根据诺和诺德财报，自商业化以来，Wegovy 片剂累计处方量已经超过 500 万张。此前，司美格鲁肽片剂已在中国获批 2 型糖尿病适应症。 艾伯维自免新药在欧盟申报新适应症，治疗克罗恩病8月27日，艾伯维（AbbVie）宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交监管申请，寻求批准其SKYRIZI®（risankizumab）皮下注射（SC）诱导疗法，用于治疗中度至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。 该申请得到了近期公布的III期关键AFFIRM研究积极数据的支持，该研究评估了risankizumab皮下诱导治疗在中重度活动性克罗恩病成人患者（包括曾接受过或未接受过先进疗法失败的患者）中的疗效与安全性。如果该疗法获得批准，克罗恩病患者将拥有额外的诱导治疗选择，即可以通过皮下注射或已获批的静脉注射（IV）接受SKYRIZI诱导剂量，随后每八周接受一次皮下注射维持剂量治疗。早在2022年，SKYRIZI就已在欧盟获批作为首个特异性IL-23抑制剂，用于治疗对传统疗法或生物疗法反应不足、失应答或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病成人患者。 药明巨诺CAR-T新增适应症上市申请未获批准 8月25日，国家药监局官网公示药品通知件送达信息，药明巨诺瑞基奥仑赛注射液（受理号CXSS2500053）出现在未批准名单，该申请为2.2类新增适应症上市申请（推测为一线治疗失败后不适合移植的复发或难治侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤），其II期研究3个月ORR为58.3%、完全缓解率52.1%。瑞基奥仑赛（倍诺达）此前已获批三项适应症（r/r LBCL、r/r FL、r/r MCL），本次为第四项适应症申报受挫。 拜耳肾病新药在日本申请扩展适应症8月28日，拜耳（Bayer）宣布已在日本提交了一项市场准入申请，以扩大非奈利酮（finerenone，商品名为Kerendia或Firialta）在慢性肾脏病（CKD）治疗领域的应用，用于治疗非糖尿病性慢性肾脏病成人患者。该申请获得了III期FIND-CKD临床研究积极结果的支持。在FIND-CKD研究中，在标准治疗基础上，非奈利酮较安慰剂能显著延缓肾脏病进展并减少心血管-肾脏事件。此次日本的申请标志着非奈利酮在解决非糖尿病性慢性肾脏病患者未满足的高医疗需求方面迈出了重要一步。 治疗青光眼及高眼压症，FDA受理创新滴眼液新药申请8月27日，Kowa Pharmaceuticals America宣布，美国FDA已受理K-911（bimatoprost grenod，又称NCX 470）的新药申请（NDA）。K-911为每日一次给药、可释放一氧化氮的比马前列素无菌滴眼液，属于局部眼用单药疗法，拟用于降低开角型青光眼（OAG）或高眼压症（OHT）患者升高的眼压（IOP）。FDA已将该申请的PDUFA目标行动日期定为2027年4月30日。此次NDA主要基于两项关键性3期临床试验Mont Blanc和Denali的数据，这两项研究在OAG或OHT患者中比较了K-911 0.1%与广泛使用的前列腺素类似物拉坦前列素（latanoprost）0.005%的疗效。 罗氏公布双抗临床III期积极结果8月28日，罗氏（Roche）公布了其双特异性抗体药物Vabysmo（faricimab）用于治疗息肉状脉络膜血管病变（PCV）的IIIb/IV期临床研究SALWEEN的最新两年期完整数据。研究结果表明，在接受Vabysmo治疗的第二年，患者在第100至108周期间的平均最佳矫正视力（BCVA）较基线显著提升了7.3个字母，视网膜中心凹下厚度（CST）平均减少了127微米。到第二年年底，74%的患者视网膜内已无积液。此外，针对PCV特有的病理性息肉状血管病变，Vabysmo展现出了具有临床意义的改善作用，绝大多数眼部的息肉状病变实现了完全消退（比例达62%）或处于非活动状态（比例达86%）。除了优异的疗效，Vabysmo在延长给药间隔、降低治疗频率方面也成效显著。 罗氏mRNA癌症疫苗2期临床终止 8月28日，BioNTech宣布，终止其与罗氏旗下基因泰克联合开发的个体化mRNA癌症免疫疗法autogene cevumeran在结直肠癌辅助治疗领域的II期临床试验（BNT122-01，NCT04486378）。这是mRNA肿瘤疫苗赛道近期最重要的负面消息之一，恰逢竞争对手Moderna与默沙东在9天前刚拿下全球首个mRNA癌症疫苗III期阳性结果。 上下滚动查看更多 全球交易合作动态 1. 23亿美元！基因泰克引进一款潜在FIC减肥药8月24日，韩美药业（Hanmi Pharmaceuticals）宣布与基因泰克达成许可协议，将新型减重候选药物HM17321在韩国以外的全球开发、生产和商业化权益授予后者。韩美药业已于2025年10月在美国启动HM17321的I期临床试验，在完成I期临床试验之后，基因泰克将接手开发。根据协议条款，基因泰克将支付1.9亿美元的首付款，加上开发、监管和商业里程碑付款，交易总额可能达到约23亿美元。此外，若HM17321未来能成功商业化，韩美药业还将有资格获得分级版税。HM17321是韩美药业自主研发的一款靶向促肾上腺皮质激素释放激素受体2（CRHR2）的尿皮素2（UCN2）类似物。 2. 超15亿美元！海思科一款口服自免小分子抑制剂达成NewCo交易8月25日，海思科医药宣布与美国Sentivera Therapeutics,Inc. 签订独占许可协议，授予Sentivera在除中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区以外的全球范围内开发、生产和商业化一项临床前自免资产的独家权利。Sentivera将向海思科支付约7589万美元首付款（含4000万美元现金及等值约3589万美元的Sentivera公司17.5%股权11,964,016股）及最高14.6亿美元的额外里程碑付款、特许权使用费（未来产品净销售额的最高10%的分层特许权使用费）。Sentivera如果就该项目达成再许可交易，海思科还有权获得再许可收入分成。 3. 价值超9亿！钟睒睒无偿捐出万泰生物股份 8月25日晚间，万泰生物（603392.SH）发布公告称，公司实际控制人钟睒睒，将其个人直接持有的3300万股无限售流通股份无偿赠予福建省翔安创新实验室科技发展基金会，本次划转股份占到上市公司总股本的2.61%，按照公告当日收盘价格测算，该笔股权对应的市场价值约9.27亿元。捐赠所得收益将定向投入公共健康课题、生物医药前沿科研攻关、行业人才培育、学术交流奖励等公益科研项目。从最新的股权架构来看，本次捐赠只涉及钟睒睒本人名下的直接持股，控股股东养生堂所持股份并未发生任何变动。 4. 近8亿美元！Biohaven与SK制药签订全球许可协议 8月26日，Biohaven（NYSE：BHVN）和SK Biopharmaceuticals宣布了一项战略性全球许可和合作协议，根据该协议SK Biopharmaceuticals将获得Biohaven Kv7离子通道平台的全球独家许可，该平台由opakalim（BHV-7000）领导，opakalim是一种用于局灶性癫痫处于2/3期临床开发的下一代选择性Kv7.2/7.3钾离子通道激活剂，预计将于2026年下半年获得RISE3试验结果。交易完成后，两家公司将合作通过开发和美国食品药品监督管理局（FDA）的批准来推进opakalim，将Biohaven的创新Kv7平台与SK Biopharmaceuticals的全球开发和监管能力及其为全球患者提供抗癫痫药物的良好商业记录相结合。根据协议条款，SK Biopharmaceuticals将向Biohaven支付与Kv7平台相关和美国opakalim净销售额特许权使用费的预付款和里程碑式付款，最高可达7.95亿美元，特许权使用费从百分之十几到二十以下。 5. 10亿美元！罗氏与映恩生物达成重磅BD 8月28日，映恩生物（09606.HK）发布内幕消息公告，宣布与罗氏集团旗下Genentech（基因泰克）达成全球研发合作及许可协议，双方将依托映恩生物专有DUPAC新型有效载荷平台，共同开发面向多个肿瘤适应症的下一代ADC药物。根据合作协议约定，映恩生物将全权负责合作项目的药物发现以及早期全球临床开发工作。在1a期临床研究完成之后，Genentech将获得合作产出ADC产品的全球独家许可，并独立承接后续全部临床开发以及商业化推进工作。在交易财务条款方面，映恩生物将收获4500万美元首付款，同时有资格获取全部合作项目总额超10亿美元的开发、监管及商业化里程碑款项；如若合作药物成功获批上市，映恩生物还可按照产品年度净销售额获得分层特许权使用费。 往期新药速递周报： 8.3全球新药速递周报 8.10全球新药速递周报 8.17全球新药速递周报 8.24全球新药速递周报 🔍智慧芽生物医药推出「Synapse Lens」，一款专为生物医药从业者打造的Chrome插件，能力由智慧芽新药情报库提供支持。它将成为您的“资讯阅读加速器”，一键将普通网页转化为结构化情报。  Synapse Lens，一款专为生物医药从业者打造的智能信息识别助手（内含安装手册）