Durvalumab

常用文章目录 2026年8月文章目录 文章合集：反馈意见 按： 2026年9月27日，笔者通过邮件就【石药集团有限公司与阿斯利康大陆有限公司新设合营企业案】 是否符合简易案件标准，向市监总局国家反垄断局（fldj@samr.gov.cn）、市监总局反垄断执法二司（jyzjz@samr.gov.cn）、反垄断执法一司（fldys@samr.gov.cn）提交了反馈意见，转发于此，供关注中国反垄断执法实践的中外学友监督，并欢迎大家在评论区留言，批评指正。 2014年6月以来笔者对其他159起经营者集中简易案件的反馈意见参见笔者知乎专栏【竞争法研究】中的汇总： https://zhuanlan.zhihu.com/p/20515272 尊敬的市场监督管理总局 国家反垄断局领导， 尊敬的国家市场监督管理总局 反垄断执法二司领导， 尊敬的市场监督管理总局 反垄断执法一司领导， 2026年9月27日，笔者注意到 反垄断执法二司发布的【石药集团有限公司与阿斯利康大陆有限公司新设合营企业案】公示信息。笔者有三点反馈意见供您参考。 一、应当根据适应症细化相关市场界定 根据国务院反垄断反不正当竞争委员会2025年1月23日发布的《关于药品领域的反垄断指南》第六条有关相关商品市场界定的说明，药品相关市场界定应首先考虑药品的用途或者功效（适应症或者功能主治）。 第六条  相关市场界定 界定药品领域相关商品市场和相关地域市场需遵循相关市场界定的基本依据和一般原则，进行替代性分析，同时结合药品领域特点，考虑技术、创新等因素。 （一）相关商品市场 界定药品相关商品市场时，可以综合考虑药品的用途或者功效（适应症或者功能主治）、价格、疗法（给药途径、用药次序等）、产品特性、禁忌和不良反应、医患用药偏好、监管和医保政策等因素进行需求替代分析。当供给替代产生的竞争约束类似于需求替代时，可以同时基于市场进入、生产能力、生产设施改造、技术壁垒等因素进行供给替代分析。 …… 公众号：绍耕的竞争法冷思考关于药品领域的反垄断指南 在市监总局反垄断执法二司2026年9月发布的《市场监管总局公布第二批经营者集中反垄断审查典型案例》中，阿斯利康财务有限公司收购中国罗沙司他业务案的相关商品市场界定也是以适应症为主【但没有分析红细胞生成刺激剂（ESAs） 和低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）这两类治疗慢性肾病引起的贫血药物在安全性和给药方式的不同可能对相关市场界定产生的影响，相关说明参考https://chat.deepseek.com/share/bywhe3zcntg8y9dq46】。 经查，目标业务主要从事罗沙司他药品业务，具体用于慢性肾病引起的贫血治疗。阿斯利康与目标业务不存在横向重叠、纵向关联或相邻业务关系。根据引起贫血病的不同原因，不同类型抗贫血药分别界定为独立的相关商品市场。本案涉及的罗沙司他属于低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）的一种，与红细胞生成刺激剂（ESA）、铁剂等，均可用于治疗肾性贫血，相互替代性较强。因此，本案将抗肾性贫血药界定为独立的相关商品市场，不再细分。本案中，抗肾性贫血药的相关地域市场界定为中国境内。 https://www.samr.gov.cn/fldes/sjdt/gzdt/art/2026/art_1ed2a0d1869b4f4e839f2e4b2e28188f.html 但是，【石药集团有限公司与阿斯利康大陆有限公司新设合营企业案】中涉及的抗肿瘤生物药、免疫抑制生物药、阻塞性气道疾病生物药均为非常宽泛的药物种类，而非逐一按照适应症来界定的相关商品市场，同时也没有按照不同的靶向对这些生物药进行界定。阿斯利康在华抗肿瘤生物药及适应症（下表节选自https://chat.deepseek.com/share/52p831yzquf9zyr8w9） 药品（商品名/通用名） 类型 中国已获批适应症（截至2026年）英飞凡®（度伐利尤单抗） PD-L1 单抗肺癌 ：不可切除III期非小细胞肺癌（放化疗后巩固治疗）、广泛期小细胞肺癌一线、可切除非小细胞肺癌围手术期、转移性非小细胞肺癌一线（联合曲麦利尤单抗+化疗）消化道肿瘤：局部晚期或转移性胆道癌一线（联合化疗）、晚期或不可切除肝细胞癌一线（单药或联合曲麦利尤单抗）妇科肿瘤：错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌一线（联合化疗后单药维持）英卓凡®（曲麦利尤单抗） CTLA-4 单抗肝细胞癌 ：晚期或不可切除肝细胞癌一线（联合度伐利尤单抗）非小细胞肺癌：转移性非小细胞肺癌一线（联合度伐利尤单抗+含铂化疗）优赫得®（德曲妥珠单抗） HER2 ADC乳腺癌 ：HER2阳性晚期乳腺癌（后线及一线联合帕妥珠单抗）、HER2低表达/超低表达乳腺癌（内分泌治疗后）胃癌：HER2阳性胃或胃食管结合部腺癌二线肺癌：HER2突变晚期非小细胞肺癌（后线）达卓优®（德达博妥单抗） TROP2 ADC乳腺癌 ：HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌（内分泌治疗后且晚期阶段接受过至少一线化疗） 从上述列表中可以发现，针对不同靶向研发的生物药在适应症上确实会有重叠，但不代表它们之间可以完全互换，亦不能从需求替代角度被界定为同一相关商品市场，例如同样可以用于乳腺癌治疗的优赫得和达卓优京并非可以随意互换的“同类药”。也恰恰是因为这个原因，阿斯列康才同时在推进这两款药物的商业化，无需担忧它们之间存在“左右互搏”的同业竞争。 优赫得和达卓优在 HR+/HER2- 转移性乳腺癌的化疗后线治疗中，为医生和患者提供了可以相互替代的选项。但这种替代性受到治疗线数（优赫得更靠前）、疗效偏好（优赫得数据更强）、安全性耐受性（达卓优不良事件谱不同） 以及生物标志物状态的严格限制。 它们并非可以随意互换的“同类药”，而是在特定临床场景下互为备选方案的两种不同 ADC。 https://chat.deepseek.com/share/9dzwyldg9yhyerg3fp 类似的，石药集团目前唯一已商业化的、可归入“阻塞性气道疾病”范畴的生物药，是注射用奥马珠单抗（商品名：恩益坦）。它针对的适应症是中至重度持续性过敏性哮喘。但是，其没有获批用于“慢性阻塞性肺疾病（COPD）”。因此，该案更应将中至重度持续性过敏性哮喘药物作为一个相关商品市场，而非笼统地把阻塞性气道疾病生物药作为一个独立的相关商品市场。 同样，石药集团目前唯一已商业化的、可归入免疫抑制生物药的是恩益克。后者目前仅被批准适用于中重度银屑病，而非像相关原研药那样获批适用于克罗恩病。可见，即便原研药可以适用于多种病症，也可能因为未获我国国家药监局的批准，导致仿制药的适应症受限。在这样的情况下，更应当严格按照国家药监局的相关审批结果所涵盖的适应症范畴来界定此类处方药的相关市场，因为相关审批结果直接影响医生用药。 石藥集團有限公司……開發的烏司奴單抗注射液（商品名：恩益克®）（「該產品」）已獲得中華人民共和國國家藥品監督管理局（「國家藥監局」）批准上市。 …… 該產品的原研藥喜達諾®（烏司奴單抗注射液）於2017年在我國獲批上市，在我國已獲批成人斑塊狀銀屑病、兒童斑塊狀銀屑病和克羅恩病三個適應症…… 該產品按照治療用生物製品3.3類開發，為原研藥喜達諾®的生物類似藥，適用於對環孢素、甲氨蝶呤(MTX)等其他系統性治療或PUVA（補骨脂素和紫外線A）不應答、有禁忌或無法耐受的成年中重度斑塊狀銀屑病患者和對其他系統性治療或光療應答不足或無法耐受的6歲及以上兒童和青少年（體重60公斤至100公斤）中重度斑塊狀銀屑病患者。 https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2026/0522/2026052200956_c.pdf#1#1 石药集团免疫抑制生物药一览（下表节选自https://chat.deepseek.com/share/y5cduk65wgjzwyy30a） 药品名称 商品名 注册状态 已获批/拟申报适应症乌司奴单抗注射液 恩益克®已上市 （2026年5月获批）银屑病 ：对环孢素、甲氨蝶呤等其他系统性治疗或PUVA不应答、有禁忌或无法耐受的成年中重度斑块状银屑病患者；对其他系统性治疗或光疗应答不足或无法耐受的6岁及以上儿童和青少年（体重60-100公斤）中重度斑块状银屑病患者度普利尤单抗注射液 —临床试验阶段 （2025年8月获批临床试验）特应性皮炎 ：拟用于治疗成人中重度特应性皮炎（为达必妥®的生物类似药） 二、多起涉及抗肿瘤药物的相关市场界定均过于宽泛 笔者通过检索发现，还有至少5起经营者集中简易案件的相关市场涉及抗肿瘤药物，均涉嫌存在相关市场界定过宽的情况。 案件名称 公示日期 审结（无条件批准）日期 间隔自然日数中国中药有限公司收购太极集团有限公司股权案 2020年12月4日 2020年12月18日14天 顺路智慧医药（上海）有限公司与石药控股集团有限公司新设合营企 2022年1月13日 2022年1月29日 16天北京同仁堂科技发展股份有限公司与华润润曜健康科技（北京）有限公司新设合营企业案 2022年1月30日 2022年2月15日16天正大制药投资（北京）集团有限公司收购礼新医药科技（上海）有限公司股权案 2025年8月4日 2025年8月19日14天 我国是生物创新药大国，但不少中国创新药企业体量小，可能出于短期效益考量将部分在研的创新药管线出售给外国大型药企，甚至不乏创新药企业直接被外国企业收购的情况。 如果过于宽泛地界定生物药所属相关市场，尤其是抗肿瘤类药物的相关商品市场，就可能诱发该领域出现扼杀式并购。 因此，笔者呼吁市监总局能够与国家药监局、国家医疗保障局合作，共同细化各类生物药的相关市场界定，尤其是抗肿瘤类药物的相关商品市场界定。 另外，2021年4月1日，《中国纪检监察报》记者侯颗发表了一篇报道《中央国家机关部署强化党风廉政建设工作 针对重点领域开展专项整治》。文中指出： 国家市场监督管理总局把加强对反垄断和反不正当竞争执法监督作为工作重点。“在推动加强反垄断执法队伍建设方面，督促总局履行好主体责任，紧盯关键岗位、关键人员强化教育管理。 针对总局相关工作人员辞职后进入大型互联网企业等情况，完善竞业禁止、脱密期等制度；对反垄断执法工作人员与相关企业内外串通、利益输送等行为，严格依规依纪依法查处。 ”中央纪委国家监委驻市场监管总局纪检监察组有关负责人表示。 公众号：中国纪检监察报中央国家机关部署强化党风廉政建设工作 针对重点领域开展专项整治 考虑到不乏原反垄断执法机构离职人员最终辗转进入律所，从事经营者集中申报业务，所以为了系统性地防止《中国纪检监察报》中提及的前述问题，避免经营者集中申报律师利用各种熟人关系，侵蚀反垄断执法队伍，劣币驱逐良币地开展恶性竞争，建议市监总局国家反垄断局：根据《反垄断法（2022年修订）》第六十六条展开深入调查前述4起涉及抗肿瘤药品的经营者集中案件在反垄断审查过程中是否涉嫌有个案经办人员玩忽职守，通过错误地界定相关商品市场，进而为相关集中申报人牟取简易程序审查周期短的便利。 第六十六条　反垄断执法机构工作人员滥用职权、玩忽职守、徇私舞弊或者泄露执法过程中知悉的商业秘密、个人隐私和个人信息的，依法给予处分。 公众号：绍耕的竞争法冷思考反垄断法（2022年修订） 三、应调查石药集团与阿斯利康的合作是否还会涉及影响两者竞品有效竞争的条款考虑到石药集团还上市了三款仿制阿斯利康原研药的药品，为了仿制两者通过组建合营企业形成利益同盟，进而在这三类药品的销售价格、划分市场、客户、销售渠道上达成垄断协议，建议市监总局反垄断执法二司会同反垄断执法一司，对两家医药企业的相关合作中可能存在的违反《反垄断法》的风险进行系统排查。 石药仿制阿斯利康产品及市场份额一览（下表节选自https://chat.deepseek.com/share/hi3umv2m05eskihnrg） 产品 阿斯利康原研药 石药集团状态 近期中国市场份额对比罗沙司他胶囊 爱瑞卓® 国内首仿，2024年7月获批 原研（珐博进/阿斯利康）占绝对主导；石药作为首仿，单独份额未公开艾司奥美拉唑镁肠溶胶囊 耐信® 已获批，集采中标院内集采市场 ：石药等中标企业占主导，原研基本退出；院外零售市场：阿斯利康仍居主导艾司奥美拉唑镁肠溶干混悬剂 耐信®（剂型之一） 已获批（2026年8月） 阿斯利康在该剂型有布局；石药为9家获批企业之一，具体份额未公开综上，笔者建议根据《经营者集中审查规定》 第二十条第二项和第四项，按普通程序审查【石药集团有限公司与阿斯利康大陆有限公司新设合营企业案】。 第二十条　符合本规定第十九条但存在下列情形之一的经营者集中，不视为简易案件： （一）由两个以上经营者共同控制的合营企业，通过集中被其中的一个经营者控制，该经营者与合营企业属于同一相关市场的竞争者，且市场份额之和大于百分之十五的； （二）经营者集中涉及的相关市场难以界定的； （三）经营者集中对市场进入、技术进步可能产生不利影响的； （四）经营者集中对消费者和其他有关经营者可能产生不利影响的； （五）经营者集中对国民经济发展可能产生不利影响的； （六）市场监管总局认为可能对市场竞争产生不利影响的其他情形。 绍耕，公众号：绍耕的竞争法冷思考令人担忧的《经营者集中审查规定》| 附法条全文 谨上 【延伸阅读】 反垄断执法机构反腐工作应警钟长鸣 建议市监总局：以个案实践厘清对经营者集中简易案件公示信息弄虚作假行为的行政处罚尺度，完善《违法实施经营者集中行政处罚裁量权基准》 相比被罚2.5亿美元的KKR，更戏剧性的是可能被撤回批准决定的莱茵属收购Expal Systems案 | 附欧美国家对其他同类案件的处罚情况汇总 汇总：2026年1月至2026年8月29日对20起经营者集中简易案件的反馈意见 经营者集中简易案件反馈：广汽商贸有限公司收购东莞宝钢钢材部件有限公司股权案 经营者集中简易案件反馈： 上海医药大健康云商股份有限公司收购武汉科海园大药房连锁有限公司等八家公司股权案 反垄断法及主要配套规则汇总目录 汇总：与反垄断法教学相关的文章 2025年中国内地反垄断执法统计数据 以往有关国内反垄断法学者观点的讨论 有关《反垄断法》修订及其配套规则的反馈意见（55篇） 就反垄断执法工作向市监总局提交的152份公开建议 2025年中国反垄断法实践七大热点问题 当前七大反垄断热点问题和展望 | 浅谈律师如何开拓反垄断法业务（一） 浅谈律师如何开拓反垄断法业务（二）：律师协助企业客户定期排查和举报所涉市场各类滥用行政权力限制竞争行为线索应当成为常态化业务

下面是2026年9月21日至2026年9月27日这一周国际头部药企（top30）的国际审批、合作授权、收并购、临床进展及财务业绩情况 国际药企动态（20260927）国际审批方面：罗氏：9月21日，罗氏宣布，欧盟委员会已批准Susvimo (ranibizumab，雷珠单抗眼内植入递送系统，100毫克/毫升注射液），用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。2025年，给药平台在欧盟获得了欧盟合格认证（CE认证），在欧盟被称为Contivue，包含一款可递送Susvimo的眼用植入体，以及四种辅助设备，分别用于初始填充、植入、重新填充和取出植入体（如有需要）。Contivue可将Susvimo直接持续递送至眼内。批准基于三项针对新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床研究数据：III期研究Archway，以及两项支持性研究II期Ladder研究和开放标签长期扩展研究Portal。Archway研究的数据显示，接受Susvimo治疗的患者实现并维持视力的结局，与每月玻璃体内（IVT）雷珠单抗注射相当；Portal研究的长期数据表明，视力可维持长达七年。每年只需两次补充给药，约95%接受Susvimo治疗的患者无需接受补充/额外的抗血管内皮生长因子（抗VEGF）治疗。Susvimo的长期总体耐受性良好。雷珠单抗是血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，旨在结合并抑制血管内皮生长因子A（VEGF-A），这种蛋白质已被证实对新生血管的形成以及血管渗漏起着关键作用。艾伯维：9月22日，艾伯维宣布，欧盟委员会已批准RINVOQ（upadacitinib，乌帕替尼；15毫克片剂和基于体重的1毫克/毫升口服溶液），用于治疗两岁及以上患者的活动性多关节型幼年特发性关节炎（多关节型类风湿因子阳性[RF+]或阴性[RF-]、扩展型少关节型），患者对一种或多种改善病情抗风湿药（DMARDs）反应不佳或不耐受。RINVOQ可作为单药治疗或与甲氨蝶呤联合使用。RINVOQ基于SELECT-YOUTH研究以及类风湿关节炎成年患者数据的支持。SELECT-YOUTH研究是全球1期研究，评估了RINVOQ在2至18岁患者中的效果。RINVOQ在第12周即显示出疗效，反应率在第48周时持续提升（疾病活动度改善70%的比率，通过美国风湿协会ACR70来反映，第12周为66.4%，第48周为79.5%；缓解率，通过JADAS，青少年关节炎疾病活动度评分减去C-反应蛋白指标小于等于1来判断，第12周为23.0%，第48周为43.4%）。在幼年特发性关节炎儿童患者中观察到的疗效，与成人类风湿关节炎患者的反应基本一致。通过C-HAQ评估的功能能力有所改善，第12周时较基线的平均变化为-0.46，第48周时为-0.64。疼痛评分也得到改善，第12周时较基线的平均变化为-26.2，第48周时为-30.8。C-HAQ和疼痛数据均为实际观测值。治疗期间出现的不良事件（TEAEs）发生率为每100患者年499.6例。严重不良事件发生率为每100患者年10.2例。导致停用研究药物的治疗期间出现的不良事件发生率为每100患者年2.7例。未报告重大心血管或血栓事件、恶性肿瘤或死亡病例。未观察到对生长发育产生负面影响。RINVOQ是选择性且可逆的JAK抑制剂，对JAK1或JAK1/3介导的信号传导具有优先抑制作用。阿斯利康：9月23日，阿斯利康宣布，固定剂量三联复方制剂Trixeo Aerosphere（布地奈德/格隆溴铵/富马酸福莫特罗二水合物，规格320/28.8/10微克）已获欧盟批准，用于12岁及以上哮喘患者的维持治疗，这类患者在使用中剂量吸入性糖皮质激素（ICS）与长效β2受体激动剂（LABA）联合治疗后病情仍未得到充分控制。Trixeo Aerosphere在美国、中国和日本以Breztri Aerosphere为商品名上市。批准基于KALOS和LOGOS三期临床试验的阳性结果。与吸入性糖皮质激素/长效β₂受体激动剂（ICS/LABA）联合用药对照药相比，Trixeo显示出肺功能方面具有统计学意义的显著改善。在包括前一年无哮喘急性发作患者在内的广泛患者群体中，Trixeo使哮喘重度急性发作的年化率出现了统计学意义上的显著降低。在一项关键次要终点指标中，Trixeo显示出快速起效，首次给药后五分钟内肺功能较基线水平显著改善。Trixeo属于维持治疗药物，不用于缓解突发呼吸困难，也不能替代急救吸入器。KALOS与LOGOS研究的结果已于2026年2月发表在《柳叶刀·呼吸医学》上。布地奈德为吸入糖皮质激素，格隆溴铵为长效毒蕈碱受体拮抗剂，福莫特罗为长效β₂受体激动剂。阿斯利康：9月25日，阿斯利康提交的关于Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）联合enfortumab vedotin（维恩妥尤单抗）的生物制品许可补充申请（sBLA）已获美国受理，并被授予优先审评资格，用于治疗不符合顺铂化疗条件或已拒绝顺铂化疗的肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者。申请基于VOLGA三期临床试验的结果，在中期分析中，与接受或不经过批准的辅助治疗的根治性膀胱切除术（切除膀胱的手术）相比，使用Imfinzi联合新辅助维恩妥尤单抗进行围手术期治疗，在无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）方面展现出具有统计学意义和临床意义的改善。Imfinzi是人源单克隆抗体，可与PD-L1蛋白结合，阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃逸策略，解除免疫反应受到的抑制。维恩妥尤单抗为靶向Nectin‑4的ADC。礼来：9月24日，礼来宣布，美国FDA批准Onswik（efsitora alfa-gobe胰岛素）上市。每周一次给药的基础胰岛素，联合饮食与运动，用于控制成人2型糖尿病患者的高血糖。Onswik可在完整7天内维持平稳的基础胰岛素水平。批准基于QWINT系列III期临床试验数据，每周一次Onswik达到主要终点：糖化血红蛋白（A1C）降幅非劣效于甘精胰岛素U-100或德谷胰岛素U-100。Onswik总体安全性特征与研究中的每日基础胰岛素相似。1型糖尿病患者不可使用本品，会增加严重低血糖风险。Onswik常见不良反应包括低血糖、过敏反应、注射部位反应、注射部位皮肤增厚或凹陷（脂肪营养不良）、瘙痒、皮疹、手足水肿及体重增加。Onswik为单链胰岛素变体+人IgG2 Fc结构域融合蛋白。礼来：9月25日，礼来宣布，美国FDA已批准每日一次的口服药物Olumiant (baricitinib，巴瑞替尼)用于治疗12岁及以上的重度斑秃（AA）儿科患者。批准扩大了在美国的适应症，此前已获批用于治疗中重度活动性类风湿关节炎和重度斑秃成人患者。斑秃是慢性免疫介导性疾病。批准基于BRAVE-AA-PEDS青少年队列（12岁至18岁以下）的36周数据。基线时，斑秃严重程度评分工具（SALT）的中位数为100分，表明头皮完全脱发，患者患斑秃的平均时长为6.4年。在第36周，每日一次治疗实现了以下效果：接受4毫克剂量治疗的患者中，有42%的人头皮毛发覆盖率达到80%或更高（SALT评分≤20），接受2毫克剂量治疗的患者中这一比例为27%，而接受安慰剂治疗的患者仅为5%；接受4毫克剂量治疗的患者中有37%、接受2毫克剂量治疗的患者中有21%达到头皮毛发覆盖率90%及以上（通过SALT评分≤10评估），而安慰剂组仅为2%。接受4毫克治疗的基线时眉毛和睫毛大量脱发患者的眉毛和睫毛覆盖率得到改善。Olumiant是每日一次的口服JAK抑制剂，由Incyte研发并授权给礼来销售。第一三共：9月25日，第一三共与默沙东联合提交的ifinatamab deruxtecan生物制品许可申请（BLA），拟在美国申请加速批准，用于经含铂化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES‑SCLC）成人患者，现已自愿撤回。撤回申请的决定，基于与美国FDA沟通后得出的结论：支持该申请的研究数据（包括Ⅱ期IDeate-Lung01试验数据）无法满足该拟申报适应症加速批准的相关要求。Ⅲ期IDeate-Lung02试验仍在持续招募患者。旨在评估对比医生选择化疗方案（安柔比星、芦比替定或拓扑替康），用于仅接受过一线含铂化疗后疾病进展的复发广泛期小细胞肺癌患者。Ifinatamab deruxtecan是经过特异性工程改造、潜在同类首创靶向B7‑H3的DXd抗体偶联药物（ADC），由第一三共发现，第一三共与默沙东联合开发。合作授权方面：艾伯维：9月21日，艾伯维与临床阶段生命科学公司Iambic Therapeutics, Inc.宣布，达成多年合作，旨在加速发现和开发具有同类首创和同类最佳潜力的小分子疗法，覆盖免疫学、神经科学和肿瘤学领域。Iambic公司通过其人工智能驱动的发现与开发平台研发创新药物。两家公司将利用Iambic的人工智能平台，提高筛选有潜力的新药候选者的效率和成功率。Iambic的分子超智能平台由Enchant和NeuralPLexer技术驱动，旨在同时优化候选药物的所有性质，既提高研发出更优质药物的可能性，又能缩短药物研发周期。此次合作将采用Enchant v3，Iambic公司的下一代多模态Transformer模型。整合了药物发现全流程中的生物医学数据模态，能够并行、规模化地验证大量药物设计假设。Enchant v3旨在实现行业领先的药物研发预测精度，其训练数据涵盖超过6000种分子属性。Iambic将获得一笔预付款，并有资格就合作产生的产品的净销售额获得基于业绩的里程碑付款以及分级特许权使用费。临床进展方面：强生：9月21日，强生公布了关键的3期临床试验的积极主要结果，评估CAPLYTA（lumateperone）用于治疗双相I型障碍成人患者伴或不伴混合特征的躁狂发作。研究达到了主要终点，与安慰剂相比，CAPLYTA在第3周显示出躁狂症状的统计学显著且快速的减轻，最早在第3天就观察到显著改善。结果在2026年精神病学大会年度会议中公布。451号研究结果显示，躁狂症状快速改善：为主要终点，与安慰剂组相比，CAPLYTA在第3周时使Young躁狂评定量表（YMRS）总分的降幅在统计学上显著高出4.8分（效应量为-0.69）。早在第3天就观察到显著改善，并持续至第3周。整体疾病严重程度的改善：在第3周时，整体疾病严重程度方面的改善也显著优于安慰剂组，通过关键次要终点临床总体印象-严重程度量表（CGI-S）评分进行评估（最小二乘均数差为-0.5）；更好的临床应答：达到临床应答（定义为Young躁狂评定量表总分降低≥50%）的人数是安慰剂组的两倍（45.8% vs. 20.9%）。安全性与耐受性与既定特征一致：耐受性良好，停药率较低，且安全性特征与其既定特征相符。CAPLYTA报告发生率至少为5%，且是安慰剂组发生率至少两倍的最常见治疗相关不良事件（AEs）为口干（7.9% vs. 3.4%）和恶心（7.9% vs. 2.3%）。CAPLYTA的作用机制尚不明确，但其疗效可能通过对中枢5-羟色胺5-HT2A受体的拮抗活性和对中枢多巴胺D2受体的部分激动活性共同介导实现。强生：9月22日，强生旗下骨科公司DePuy Synthes将在2026年骨科创伤协会（OTA）年会上展示其最新的成果，包括四款全新VOLT接骨板系统、搭载蓝牙多轴矫正系统的MAXFRAME AUTOSTRUT、支持VELYS创伤人工智能辅助手术的技术，以及程序解决方案的增值服务体系。VOLT是骨折固定接骨板平台，依托MOSAIC技术研发而成。利用CT扫描获取的解剖数据和机器学习技术，为不同患者解剖结构下的植入物形状与适配性提供设计依据。VOLT系列产品将覆盖骨骼的关键部位，包括踝关节、膝关节和肩关节，使公司的解剖型接骨板产品组合得以覆盖部分最常见且临床难度较高的骨折手术类型。搭载蓝牙多轴矫正系统的全新MAXFRAME AUTOSTRUT，是肢体重建产品组合的最新升级产品。已在美国上市，是首款且唯一将设备全自动调节与实时远程监控及复杂肢体重建治疗管理相结合的系统。通过整合数字化治疗规划、自动化技术与移动互联功能，助力外科医生在整个矫正过程中获得更高的可视度与操作灵活性。用于骨折治疗的全新VELYS创伤人工智能辅助手术系统将于2027年在美国推出，可提供术中手术指导和骨折复位辅助，无需追踪器或参考体即可实现精准的3D导航。强生：9月23日，强生公布了3期MajesTEC-3研究的新数据，显示在接受过1至3线既往治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，TECVAYLI（teclistamab，特立妥单抗）联合DARZALEX FASPRO（daratumumab，达雷妥尤单抗透明质酸酶皮下制剂）治疗实现了持续的疾病控制和生存获益。采用相对生存混合治愈模型（MCM），结合试验中实际的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）数据，经统计模型估算，联合方案的总生存期治愈比例为86.6%，而对照组的治愈比例为0%，且对照组方案的估算结果存在显著更高的不确定性。模型预测联合方案下患者的剩余预期寿命为18.5年，几乎是对照组方案预测的4.9年的四倍，也接近匹配普通人群的21.1年。36个月时，TECVAYLI联合DARZALEX FASPRO组的疾病进展累积发生率为8.7%，而对照组为62.1%，疾病进展风险降低了90%。36个月总生存率分别为83.3%和65.0%。各治疗组之间的非复发死亡率无显著差异，TECVAYLI联合DARZALEX FASPRO组36个月非复发死亡率为10.2%，对照组为9.0%（亚分布风险比[sHR]=1.16）。数据将在国际骨髓瘤学会（IMS）年会上展示。10个月时总生存期无差异（风险比=1.08）。10个月后，联合治疗组的总生存期更优，与对照组相比，死亡风险降低78%（风险比=0.22）。一项预设的限制性平均生存时间分析也证实了总生存期存在显著获益，差异为2.15个月。TECVAYLI是首创双特异性T细胞结合抗体疗法，通过结合T细胞表面表达的CD3受体，以及多发性骨髓瘤细胞和部分健康B系细胞表面表达的B细胞成熟抗原（BCMA）来激活免疫系统。DARZALEX是首款获批用于治疗多发性骨髓瘤的CD38靶向抗体。2012年8月，杨森生物科技公司（Janssen Biotech, Inc.）与Genmab A/S达成了全球合作协议，授予杨森开发、生产DARZALEX并将其商业化的独家许可。强生：9月25日，强生公布了2期CARTITUDE-2研究A组初始亚组（样本量20例）的最新长期随访数据，显示接受单次CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel，西达基奥仑赛注射液）输注治疗的早期复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，50%（10/20）在未接受维持治疗的情况下，存活且无疾病进展的时间至少达到了五年。研究评估了接受后线治疗的患者，也证实了更早使用CARVYKTI治疗可能提高长期缓解率和疾病控制效果。结果已在国际骨髓瘤学会（IMS）年度会议上公布。CARTITUDE-2研究的A队列（N=20）纳入了接受过1至3线既往治疗、暴露于蛋白酶体抑制剂且对来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。主要终点为微小残留病（MRD）阴性。初始A组患者接受单次CARVYKTI输注且未接受维持治疗后，被随访以评估其长期结局。中位随访时间为60.7个月：半数患者（n=10，占比50%）在五年时仍存活且无疾病进展；五年总生存率为69.2%；中位无进展生存期为60.5个月。在五年时，有三名患者通过骨髓评估了微小残留病，且根据方案无需进行此项检测。这三名患者在检测的最深水平（10⁻⁶）下均为微小残留病阴性，表明采用高灵敏度检测方法未检测到疾病。即使在具有高危疾病特征的患者中也观察到了长期缓解。在5年时仍存活且无疾病进展的10例患者中，有5例存在至少1项高危细胞遗传学异常，其中包括4例具有2项或更多高危特征的患者。未报告新的CAR-T细胞相关神经毒性。自上次分析以来，1名患者新发血液系统恶性肿瘤（急性髓系白血病），2例患者因疾病进展和新发癌症死亡。CARVYKTI是靶向BCMA的自体T细胞免疫疗法，通过编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行重编程，使CAR阳性T细胞能够清除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B系细胞表面，也表达在晚期B细胞和浆细胞表面。CARVYKTI的CAR蛋白含有两个靶向BCMA的单结构域，旨在对人BCMA产生高亲和力结合能力。与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、增殖并清除靶细胞。2017年12月，强生旗下的杨森生物科技公司与传奇生物美国公司签订了全球独家许可与合作协议，旨在开发和商业化CARVYKTI。强生：9月25日，强生宣布，在STAR的4期临床试验中，TREMFYA（guselkumab，古塞奇尤单抗）达到了主要终点和关键次要终点，试验针对的是初用生物制剂、患有活动性银屑病关节炎且存在轴性受累的成年患者（轴性银屑病关节炎），显示其不仅改善了患者的轴性症状，还通过磁共振成像（MRI）评估证实了炎症水平的降低。与安慰剂相比，TREMFYA在第24周达到了主要终点，评估了包含脊柱疼痛、僵硬、疲劳、关节症状和压痛区域的患者报告的综合疾病活动度评分（Bath强直性脊柱炎疾病活动指数[BASDAI]）的改善情况。TREMFYA还达到了主要次要终点，通过ASDAS-CRP（结合C反应蛋白的强直性脊柱炎疾病活动度评分）测量的轴性症状以及骶髂关节的客观（MRI）炎症均显著降低。TREMFYA是首款唯一获批用于治疗银屑病关节炎的全人源双效单克隆抗体，可阻断白介素-23，同时还能与产生白介素-23的细胞上的受体CD64结合。白介素-23是由活化的单核细胞/巨噬细胞和树突状细胞分泌的细胞因子，已知是包括活动性银屑病关节炎在内的免疫介导性疾病的致病因子。罗氏：9月22日，罗氏公布了CT-388-104试验的积极核心结果，为II期临床试验，评估了enicepatide（CT-388），在研每周一次的GLP-1/GIP双受体激动剂，在2型糖尿病（T2D）合并超重或肥胖成人患者中的疗效。研究达成了所有主要终点，在48周时实现了剂量依赖性且具有临床意义的血糖和体重降低。接受最高剂量（24毫克）的患者糖化血红蛋白（HbA1c）降幅达2.65%（从基线8.1%的糖化血红蛋白水平开始）。此外，24毫克剂量组中90%的患者糖化血红蛋白水平降至≤6.5%（2型糖尿病诊断阈值），62%的患者达到血糖正常状态（糖化血红蛋白<5.7%），血糖水平恢复至非糖尿病范围。24毫克组在48周时的平均体重降幅为15.5%，且未出现明显的平台期。安全性和耐受性特征与其他成熟的肠促胰素类疗法一致，最常见的不良事件主要为轻至中度胃肠道反应。因不良事件导致的治疗停药率较低（试验组为2.0%，安慰剂组为0.0%）。Enicepatide的设计目标是强效激活GLP-1和GIP受体，同时在任一受体上几乎不诱导β-arrestin募集。偏倚信号传导能显著减少受体内吞及由此引发的脱敏反应，有望带来延长的药理活性。罗氏：9月23日，罗氏公布了正在进行的III期IMAgINATION研究的预设中期阳性结果，评估在研药物sefaxersen用于成人原发性IgA肾病（IgAN）的疗效。研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，在37周时实现了尿蛋白减少的统计学显著且具有临床意义的改善，该指标通过24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）进行衡量。IMAgINATION研究将以盲法研究形式继续开展，以评估两年内肾功能的变化，该变化将通过第105周的估算肾小球滤过率（eGFR）来衡量。Sefaxersen是高特异性肝靶向反义寡核苷酸，可抑制B因子的产生，也是首款针对IgA肾病的mRNA靶向疗法。IgA肾病患者的血清补体B因子水平会升高。降低该因子水平后，尿蛋白水平也会随之降低，而尿蛋白是肾功能改善的关键指标。Sefazersen旨在持续抑制替代补体通路，IgA肾病中的关键通路，可实现每月一次的皮下给药，且计划用于IgA肾病患者的自我给药。罗氏从Ionis获得了sefaxersen的授权，用于治疗补体介导性疾病。阿斯利康：9月24日，阿斯利康罕见病公司Alexion将在美国神经肌肉与电诊断医学协会（AANEM）年会及美国重症肌无力基金会（MGFA）科学会议上，展示新数据。关键报告内容包括PREVAIL三期临床试验的新52周数据，评估了新型双结合纳米抗体gefurulimab（可皮下自行给药的C5抑制剂）在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性（Ab+）全身性重症肌无力（gMG）成人患者中的长期疗效和安全性。PREVAIL试验第26周的新分析将展示gefurulimab对临床结局的影响，并评估生活质量（QoL）终点指标。长达52周的持续疾病控制情况，控制效果通过重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）、重症肌无力定量评分量表（QMG）和重症肌无力综合评分量表（MGC）的总分较基线变化值来衡量。结果显示，接受治疗的患者在开放标签扩展研究期间持续保持临床症状改善（MG-ADL，-5.3；QMG，-5.3；MGC，-9.4）。在第26周从安慰剂转为gefurulimab治疗的患者中，治疗开始后的首次评估即观察到症状改善，且该改善状态持续至第52周（MG-ADL，-4.9；QMG，-4.6；MGC，-8.3）。gefurulimab的耐受性良好，未报告脑膜炎球菌感染病例。事后分析显示，接受治疗的患者对治疗出现了早期起效反应，症状表现轻微，这种效果在52周内持续，且患者最早在第一周就出现了反应率。与安慰剂相比，使用gefurulimab至第26周时，全身性重症肌无力相关住院风险和急救治疗使用均有所降低。百时美施贵宝：9月25日，百时美施贵宝首次公布了关键的3期EXCALIBER-RRMM试验预设分析结果，旨在评估ZENBEXUS（iberdomide）联合达雷妥尤单抗与地塞米松，对比达雷妥尤单抗、硼替佐米与地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的疗效。在420名可评估患者中，中位随访15.7个月的结果显示，研究达到了微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）率的统计学显著且临床有意义的改善，治疗组患者实现MRD阴性完全缓解的比例显著高于对照方案（41.1% vs. 20.7%，比值比2.75）。双主要终点为MRD阴性完全缓解率和无进展生存期（PFS）。数据将于第23届国际骨髓瘤学会年度会议（IMS 2026）上展示，也同时发表于《柳叶刀·肿瘤学》。治疗获益在预设亚组中均保持一致，包括既往来那度胺暴露以及对来那度胺耐药（包括在最后一线既往治疗中）的患者。总缓解率（ORR）为88.9%，而对照组为76.1%；完全缓解或更好的缓解率也几乎翻倍，分别为45.9%相比24.9%。接受治疗的患者中，84.3%出现3/4级中性粒细胞减少，对照组患者中这一比例为11.3%，该不良反应主要发生在前两个治疗周期中。中性粒细胞减少大多可通过粒细胞集落刺激因子（G-CSF）支持治疗和暂时中断剂量得到控制（因中性粒细胞减少导致ZENBEXUS剂量降低的比例为13.2%，因中性粒细胞减少停用ZENBEXUS的比例为1.0%）。39.2%出现3/4级感染，而对照组患者为21.6%，致死性感染发生率仍处于较低水平（分别为2.0%和1.5%）。周围感觉神经病变发生率显著低于对照组（任何级别：12.3% vs. 42.6%；3/4级：2.9% vs. 5.4%）。ZENBEXUS为口服CELMoD（Cereblon E3连接酶调节剂，CRBN蛋白降解剂），结合E3泛素连接酶复合物中的CRBN（Cereblon），改变CRBN构象，把IKZF家族转录因子Ikaros（IKZF1）、Aiolos（IKZF3）招募到CRBN复合物上，给这两个蛋白打上泛素标记，然后被细胞蛋白酶体降解。Ikaros/Aiolos降解后，骨髓瘤细胞生存信号崩塌，诱导肿瘤细胞凋亡。诺和诺德：9月21日，诺和诺德公布在研周制剂CagriSema（cagrilintide+司美格鲁肽）两项III期临床试验REIMAGINE 5与REDEFINE 9的主要研究结果。REIMAGINE 5研究显示：CagriSema 1.0mg/1.0mg减重效果优于替尔泊肽5mg；CagriSema组预估平均减重幅度为12.4%，替尔泊肽组为9.1%。在糖化血红蛋白（HbA1c）降幅方面，CagriSema（1.71%）达到非劣效于替尔泊肽（1.67%）。REDEFINE 9研究中：CagriSema 1.0mg/1.0mg减重幅度达21.0%，安慰剂组为2.0%，研究达到主要优效终点。在预设的支持性终点上，CagriSema相比安慰剂均展现出更优改善，包括收缩压、腰高比以及空腹血脂组成。CagriSema是长效amylin受体激动剂cagrilintide与GLP‑1受体激动剂司美格鲁肽组成的固定剂量复方制剂。安进：9月22日，安进公布了OASIZ 301三期临床试验的积极主要终点结果，评估了dazodalibep在患有干燥综合征且系统性疾病活动度为中重度的成年患者中的疗效。研究达到了主要终点，显示以欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数（ESSDAI）为衡量标准，在第48周时患者的病情出现了具有统计学意义和临床意义的改善。患者最早在第4周就出现了ESSDAI评分的改善，且这一改善在研究的第48周持续保持。ESSDAI是经过验证的临床工具，用于评估干燥综合征患者各器官系统的全身性疾病活动度。最常见的不良事件（发生率≥5%，治疗组报告率高于安慰剂组）为鼻咽炎、尿路感染、高血压和输液相关反应，且大多为轻至中度。因不良事件停药的发生率较低，各治疗组之间分布均衡。各治疗组之间未观察到血栓栓塞事件或机会性感染发生率失衡。Dazodalibep是潜在的首创性CD40L拮抗剂融合蛋白，旨在通过破坏T细胞、B细胞与其他抗原呈递细胞之间的相互作用来靶向免疫激活。福泰制药：9月22日，福泰制药公布了inaxaplin用于APOL1介导的肾病（AMKD）伴轻度蛋白尿患者以及AMKD伴2型糖尿病患者的2b期AMPLIFIED研究的积极结果。评估了每日一次45毫克剂量的inaxaplin联合优化标准治疗的疗效。纳入41名受试者分为两个队列给药：1）伴有轻度蛋白尿的急性肾损伤相关肾病（AMKD）患者（尿白蛋白/肌酐比值≥0.1克/克且<0.42克/克）纳入队列1（N=23）；2）伴有急性肾损伤相关肾病（AMKD）、2型糖尿病及蛋白尿的患者（尿白蛋白/肌酐比值≥0.1克/克且<6克/克）纳入队列2（N=18）。研究的主要终点为第13周尿白蛋白/肌酐比值（UACR）较基线的平均变化百分比，且对两个队列分别进行评估。其他终点指标包括第13周尿蛋白/肌酐比值（UPCR）较基线的平均变化百分比以及安全性。在队列1中，与基线相比，在优化标准治疗的基础上加用inaxaplin治疗，第13周时尿白蛋白/肌酐比值（UACR）降低了42.7%。尿蛋白/肌酐比值（UPCR）在第13周时较基线降低了44.7%。这些结果与此前inaxaplin在局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）合并常染色体显性遗传性多囊肾病（AMKD）患者中的2a期研究中报告的治疗效应一致，该研究显示第13周时尿白蛋白/肌酐比值（UACR）降低43.4%，尿蛋白/肌酐比值（UPCR）降低47.6%。在这一轻度蛋白尿队列中，大多数患者未被诊断为局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）。在第2组中，与基线相比，在优化标准治疗基础上联合inaxaplin治疗的患者在第13周时尿白蛋白/肌酐比值（UACR）降低了17.3%；尿蛋白/肌酐比值（UPCR）在第13周时较基线降低了25.4%。Inaxaplin在两个队列中总体安全且耐受性良好。未出现与Inaxaplin相关的严重不良事件（SAEs）。所有不良事件（AEs）均为轻度至中度。最常见的不良事件（发生率＞5%的受试者）为头痛（7.3%）。有5人出现孤立性、无症状的转氨酶升高，该情况已恢复。Inaxaplin为口服、同类首创小分子APOL1通道抑制剂，直接结合APOL1蛋白，选择性抑制APOL1变异体的离子通道活性，阻断阳离子跨膜内流；抑制突变APOL1的“获得性毒性功能”，保护肾小球足细胞免受损伤。安斯泰来：9月24日，安斯泰来宣布，其评估新型在研KRAS G12D靶向蛋白降解剂setidegrasib对比多西他赛治疗KRAS G12D突变的局部晚期（不可切除）或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的III期研究已完成首例患者给药。该研究针对的是在初始铂类化疗和免疫检查点抑制剂治疗（CPI）期间或之后疾病进展的患者。Setidegrasib是在研靶向蛋白降解剂，旨在降解并清除致病的KRAS G12D蛋白。通过清除该蛋白，setidegrasib或有助于破坏癌细胞信号传导并摧毁癌细胞。