Larotrectinib Sulfate

12个脑转移病灶全部消退，评效达到完全缓解（CR）！肺癌患者最怕的脑转移有救了，又一强效靶向药现世！ 肺癌长期位居全球癌症死亡率排名榜首。近10年，肺癌的精准靶向治疗取得了前所未有的突破，各类致癌突变如EGFR,ALK,ROS1,MET,BRAF....的发现，使癌症学家们不断努力研发出一代又一代靶向药物，让肺癌患者的治疗选择更多，生存期更长，生活质量更高。在众多靶点中大放异彩的新一代“钻石”基因NTRK，也有大量临床数据卓越的药物给病友们带来了生存惊喜！ 全身几十个肿瘤全部消退！革命性靶向药恩曲替尼强效对抗肺癌脑转移！ 2021年春天，45岁的M女士因为一直咳嗽胸痛前往医院检查，结果确诊为肺癌--Ⅳ期，并且癌细胞已经广泛扩散： 胸膜、双肺、以及纵隔淋巴结、胸骨和右耻骨联合，多处锥体 ...更糟的是，脑部 MR 显示至少有 12 处病变 ，全身有几十个大大小小的肿瘤！这个诊断对于从不吸烟的M女士简直就是晴天霹雳。 由于没有手术机会，病灶太多也无法放疗，只能考虑药物治疗方案，为了找到效果更好，副作用更小的靶向或免疫治疗方案，M女士进行了全面的基因测序。 结果令医生吃惊，报告显示M女士并没有出现肺癌中常见的EGFR,ALK等基因突变，而是出现了一种非常罕见的突变类型： EML4 :: NTRK3基因融合 。针对这一靶点已上市的拉罗替尼和恩曲替尼数据都非常鼓舞人心，很多患者接受治疗后重返正常生活。 M女士也因为存在这一钻石靶点顺利接受了全新抗癌药物恩曲替尼作为初治方案的治疗。 奇迹就这样发生了，治疗仅两个月迅速起效，进行的PET 扫描和脑部 MRI 显示病灶显著消退，评效达到部分反应（PR）。从医学数据来看，恩曲替尼在 NTRK 融合阳性 NSCLC 患者中的表现堪称惊艳，中位无进展生存期（PFS）高达 28 个月。治疗9个月进行的脑部 MRI 和 PET 显示，M女士的肿瘤竟然全部消失， 评效达到完全的放射学消退（CR） ！ 治疗前 治疗2个月后 横跨14类癌症！泛癌种靶向药恩曲替尼已在中美上市！ 相信大家看完上面的案例，都想了解下这款针对特定靶点有着卓越疗效并且具有强效抗脑转效果的靶向药。 据全球肿瘤医生网专家介绍，恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性。 2019年，恩曲替尼正式在美国获批上市。 2022年7月29日，针对14类癌症有效的广谱抗癌药恩曲替尼胶囊（Rozlytrek，Entrectinib，RXDX-101）终于在国内获批上市，用于治疗成人及12岁以上儿童患者 NTRK融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤！ 中国病友迎来暨拉罗替尼后的第2款不限癌种靶向药，同时它也有了响当当的中文大名-- 罗圣全® 。 恩曲替尼的获批数据显示：在NTRK融合阳性实体瘤患者中，entrectinib（恩曲替尼，RXDX-101)的客观缓解率ORR（肿瘤缩小）为 57.4% ，并且在横跨10种不同类型肿瘤中均观察到了客观缓解（肿瘤缩小）。存在脑转移的患者中，entrectinib的颅内客观缓解率ORR为54.5%，其中超过1/4实现完全缓解（病灶全部消失）。 近期更新的综合分析覆盖了 14 种肿瘤类型 和至少 30 种不同组织学亚型的 121 名成人患者，中位随访时间为 25.8 个月。结果不负众望，可评估患者的总客观缓解率（ ORR ）为 61.2% 。令研究人员惊喜的是，其中 19 例患者出现了完全缓解，这意味着影像学证实他们的靶病灶已完全消失！55 例部分缓解。此外，对于临床中非常棘手的脑转移，恩曲替尼也展现出了强大的入脑活性。11 名盲法独立中心审查评估的基线存在脑转移的患者，颅内病灶的客观缓解率（ ORR ）高达为63.6%（95% CI，30.8-89.1），中位颅内疾病控制时间为 22.1 个月，将近两年！这再次证实了entrectinib 对实体瘤及脑转移患者具有确切的疗效！ 值得肺癌病友们关注的是，通过对代号为ALKA‑372‑001、STARTRK‑1和STARTRK‐2的数据汇总分析显示，恩替尼在非小细胞肺癌中的客观有效率（ORR）高达 70% ，无进展生存期（PFS）长达 14.9个月 。 肺癌患者如何接受恩曲替尼治疗？ 一，药品信息 通用名：Entrectinib 获批适应症： 1.NTRK基因融合阳性的晚期复发实体瘤的成人和儿童患者。原文链接：刚刚！又一款“不限癌种”抗癌新药在中国获批！横跨14类癌症！ 2.ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者。原文链接：批了！中国ROS1+肺癌患者终于迎来第2款靶向药！ 研发公司： 由生物制药公司Ignyta研发，2017年年底被罗氏耗资17亿收购。 上市时间及国家： 2019年6月18日，经PMDA批准在日本上市 2019年8月16日，经FDA批准在美国上市 2022年7月29日，经NMPA批准在中国上市 剂型： 口服胶囊100/200mg 二，哪些患者可以使用？ 这个靶向药不仅疗效显著，还是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效！这也这个药品这么吸引眼球的原因。 在实验中，这些患者肿瘤类型包括14种不同的肿瘤： 结直肠癌，非小细胞肺癌，胰腺癌，软组织肉瘤，乳腺癌，甲状腺癌，神经系统肿瘤，妇科肿瘤，分泌型乳腺癌，胆管癌 。 即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在 NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合 ，或者肺癌患者存在ROS1阳性，就可以使用这款有效率超高的“治愈系”抗癌药。 三、恩曲替尼多少钱？ 目前，Rozlytrek在美国的癌症治疗价格每月17050美元，几乎仅为竞争对手Vitrakvi的一半，但每年花费仍需204,560美元。此价格对于患者来说，仍堪称天价。 2022年11月初，随着恩曲替尼在全国多地药房正式上架，国内病友们关注的价格也公布了，税后为 37000元/盒 ，规格为 200mg×90粒/盒。 值得病友们振奋的是，这款药物已经纳入医保，给更多的患者带来“治愈”的机会。 四、国内的患者如何接受治疗？ 目前恩曲替尼已在国内多地药房出售。 除了拉罗替尼和恩曲替尼，还有多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验。原文链接：全球15款“不限癌种”传奇抗癌药登陆中国！覆盖45类NTRK+癌症 以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，让更多国外的新药好药，也能造福国内的癌症患者。并且随着国家和相关部门的重视，相信更多效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，我们共同期待！ 参考文献： Lazzari C, Pecciarini L, Doglioni C, Pedica F, Gajate AMS, Bulotta A, Gregorc V and Cangi MG (2022) Case report: EML4::NTRK3 gene fusion in a patient with metastatic lung adenocarcinoma successfully treated with entrectinib. Front. Oncol. 12:1038774. doi: 10.3389/fonc.2022.1038774

手术后仍残存30多个肿瘤的晚期胃癌患者，接受革命性靶向药拉罗替尼治疗仅8周达到无疾病状态（NED），目前保持无癌生存状态！ 全身30个肿瘤全清除！“神奇”抗癌药物成功让晚期患者实现无疾病状态 D女士当了38年的重症监护护士，没从想到自己有一天也会饱受病痛折磨，深陷绝境。 2020年，D女士突然发现自己的胃部出现了疼痛，但她认为那只是因为工作时间太长的压力和焦虑引起的，直到疼痛的症状越来越重，她才进行了全面的检查。诊断结果让她震惊，胃腺癌--Ⅳ期，更糟糕的是，基因检测发现一种非常罕见的突变-NTRK，当时还没有明确的治疗方案。 幸运的是，身边的专家即刻给她制定了化疗方案来尽快控制病情，4个月的化疗后，医生们兴奋的告诉她肿瘤消退了。但好景不长，癌症迅速复发，并扩散到了肝脏。外科专家决定进行手术切除，原计划的2小时手术延长到8个小时才结束，尽管外科医生们竭尽了全力，但当D女士从手术中醒来后，医生遗憾的告诉她，还有30 个肿瘤仍然存在。 术后D女士的情况变的很糟糕，她需要用呼吸机来维持生命，但医生们仍然没有放弃，开始尝试使用免疫治疗药物-PD-1（Keytruda）来减缓癌症的进展。 2022年2月，医生兴奋的告诉D女士，针对这种曾无药可治，非常罕见的融合类型，有一款专门针对这种突变的新药-- Vitrakvi（拉罗替尼） 获批上市。临床试验数据证实，接受拉罗替尼治疗的患者中，超过75％的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。这款药物每年可以帮助成千上万的人，无论是成人还是儿童，拉罗替尼已经给各类晚期癌症患者带来了新的希望。 D女士开始接受 Vitrakvi与 Keytruda 结合使用，令所有人万万没想到的是， 2022 年 5 月，治疗仅两个月后， PET 扫描显示出了显著的结果——她 没有疾病的迹象（NED） 。 近期，D女士接受采访并在社媒上积极分享自己的抗癌经历，向更多病友传递创新和坚持可以改变生活，并鼓励大家积极参加开创性的癌症治疗。 当检测出NTRK基因融合时，无论什么类型的癌症，无论肿瘤有多大，无论是否出现转移，拉罗替尼已经让全球各地的患者看到了肿瘤消退的“奇迹”。 可治疗25类癌症，“传奇”抗癌药拉罗替尼已上市！ 拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者： 1.IV 期肺癌 晚期肺癌 SOSTM1-NTRK1融合， 接受拉罗替尼治疗 6 周后，不仅最大的那个病灶明显缩小（6 × 5 cm 至 4.6 × 4.2 cm），全身的肿瘤数量也出现了骤减（肺部病灶由之前扫描的100个减少到25个）， 75个病灶消失 ！ 肺及纵隔病灶：治疗前 治疗6周 治疗20周 2.结直肠癌 晚期肠癌TPR-NTRK1基因融合，接受拉罗替尼治疗5周后，腹部CT显示，最大的转移灶已经迅速从9.6cm缩小到3.9cm，达到了手术根治的标准，术后所有标本均为癌阴性（达到完全病理缓解）！此后长达26个月（2年多）的时间，没有任何疾病复发的迹象。 这样的案例数不胜数.... 值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有 NTRK基因融合 的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！ 该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。因此，只要基因检测存在有 NTRK的融合 ，不管是什么类型的癌症，不论早期还是晚期，不论成人还是儿童，都可以尝试拉罗替尼。 研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤 25种 存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，最常见的是： 软组织肉瘤（STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%]）、甲状腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和结肠直肠（7% ）等。 中国患者福音：多款广谱靶向药启动招募 拉罗替尼的问世，为原本走投无路的癌症患者带来了完美的结局。 好消息是，2022年4月13日， 全球首个 不区分肿瘤来源的广谱靶向药--larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有 NTRK基因融合 的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！同时也有了响当当的大名- 维泰凯®。 更值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代！除了拉罗替尼，针对成人实体瘤和儿童实体瘤的多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！ 以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，相信这些效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，让我们共同期待吧！ 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载