Zilucoplan

环肽，药物研发的新王牌 一项覆盖20年文献、专利与4.6万个化合物的研究，揭示环肽药物的真正爆发点 有一类药物，大小介于小分子和抗体之间。 它既能像抗体一样，精准识别复杂的蛋白质表面；又有机会像小分子一样，穿过生物膜，甚至被制成口服药。 它就是——环肽。 过去，环肽常常被视为天然产物中的“特殊成员”；如今，它正在快速进入肿瘤、免疫、感染、代谢和心血管疾病的临床管线。 更值得关注的是： 2023—2024年，环肽相关专利数量已经超过学术论文。 这意味着，环肽可能已经走过“实验室概念验证”阶段，正式进入产业化竞争。 近日，《Journal of Medicinal Chemistry》发表了一篇大型数据驱动综述，研究团队基于CAS Content Collection，对2006—2025年的环肽论文、专利、化学结构、给药方式、疾病领域和临床管线进行了系统分析。结论非常明确： 环肽不是被炒作出来的新概念，而是一种正在成熟的药物模态。一、研究背景 传统药物研发长期存在一道难题：小分子通常具有较好的口服性和组织渗透能力，却很难有效识别面积大、结构平坦的蛋白质相互作用界面；抗体拥有极高的亲和力和选择性，却分子量巨大，通常需要注射给药，也难以进入细胞内部。环肽恰好位于二者之间，其典型分子量约为500—3000 Da，通过将线性肽链共价闭合形成环状结构，可以减少构象自由度、提高抗蛋白酶降解能力，并增强靶点结合能力。论文指出，在美国FDA批准的多肽类药物中，约25%属于环肽；这种兼具“生物大分子的识别能力”和“小分子的药代潜力”的分子，正在成为攻克蛋白质相互作用、难成药靶点和口服多肽递送问题的重要方向。二、研究结果1. 近20年持续升温，专利开始反超论文 研究团队统计了2006—2025年的环肽相关研究，共获得： 期刊论文15,429篇，占66%； 专利族8,042项，占34%。 真正的转折点出现在2015年之后。 环肽研究开始明显加速，并在2021—2024年进入高峰。更重要的是，2023—2024年，专利数量首次超过期刊论文。 这说明环肽研究的重心正在改变： 过去是“环肽能不能做药”； 现在是“谁能率先把环肽做成药”。 从地域分布来看，中国的环肽论文与专利总量位居第一，随后是美国、日本、德国、印度和英国。中国尤其呈现出明显的“专利驱动”特征，反映出较强的产业转化导向。2. 一次分析4.6万个环肽：肿瘤仍是最大战场 研究团队从2020—2025年的CAS REGISTRY数据中，按照环结构、酰胺键数量和主链成环方式等条件，最终识别出： 46,574个具有治疗、药理或药代相关属性的环肽。 这可能是目前规模最大的环肽药物化学空间分析之一。 从疾病领域来看，环肽研究呈现出非常明显的梯队： 第一梯队：肿瘤； 第二梯队：感染性疾病和炎症性疾病； 第三梯队：自身免疫与心血管疾病； 代谢性疾病和神经退行性疾病目前规模相对较小，但已经成为快速增长的新方向。 为什么肿瘤领域如此偏爱环肽？ 因为大量肿瘤驱动机制并不是传统的酶活性口袋，而是蛋白质与蛋白质之间的大面积接触，例如： RAS与SOS1； MDM2与p53； PD-1与PD-L1； BCL-2家族蛋白相互作用。 这些界面对小分子来说可能过于平坦，对抗体来说又可能位于细胞内部。 环肽的尺寸和三维形状，刚好能够填补这一空白。3. 什么样的环肽最接近“成药答案”？ 不是所有“把首尾连起来”的多肽，都具有相同的药物价值。 研究发现，在4.6万个环肽中，含6个及以上氨基酸的宏环肽占比超过一半；其次是双环或多环肽。二肽和三肽形成的小环结构数量最少。 在成环方式上，头尾环化占据近三分之二，远高于侧链—尾端、混合环化、头端—侧链和侧链—侧链环化。 头尾环化为什么如此受欢迎？ 因为它能够同时“封住”多肽最容易被酶攻击的N端和C端，从而： 降低外肽酶降解； 减少构象自由度； 提高靶点结合时的预组织程度； 在部分情况下改善膜通透性。 但环化也不是越复杂越好。 过度刚性可能让多肽失去适应靶点表面的能力；约束不足，又会导致极性基团暴露、构象过于分散。 好的环肽不是最硬的环肽，而是能够在“刚性”和“适应性”之间取得平衡的环肽。4. N-甲基化为什么成了环肽设计中的“高频操作”？ 环化解决了构象和末端稳定性问题，却没有自动解决另一个难题： 多肽仍然太极性。 大量酰胺键会形成氢键供体和受体，使分子容易溶于水，却不容易穿过脂质膜。 因此，研究人员会在环肽上加入不同的化学修饰。 论文统计发现，最常见的修饰依次包括： N-甲基化； 复合修饰； 脂化； 糖基化、PEG化、硫酸化和磷酸化等。 环化键中，二硫键最常见，其次是更加稳定的硫醚键。 其中，N-甲基化尤其关键。 它可以减少主链氢键供体、降低有效极性、提高抗蛋白酶能力，并可能促进分子跨膜。 但N-甲基化绝不是“加得越多越好”。 修饰位置不当，可能直接破坏靶点所需的氢键，甚至让原本活性的构象无法形成。 因此，现代环肽设计的核心已经不再是简单的序列突变，而是同时优化： 序列、环化方式、N-甲基化位置、非天然氨基酸和三维构象。5. 最反常的结果：绝大多数环肽都“不符合成药规则” 传统小分子药物设计中，Lipinski五规则和Veber规则几乎是教科书级标准。 但研究团队分析46,574个环肽后发现，大量环肽在分子量、极性表面积、氢键供体、氢键受体和可旋转键数量方面，都超出了经典阈值。 而且多数环肽不是只违反一项规则，而是同时违反多项规则；违反四条或五条规则的分子占据了数据集的重要比例。 按照传统标准，这些分子似乎都“不像药”。 但现实中，环孢素、伏环孢素、格拉佐普韦等环肽或宏环药物，已经证明这类分子完全可以进入临床。 这背后存在一个重要概念： Beyond Rule of Five，超越五规则化学空间。 环肽不是通过降低纸面上的极性表面积来实现成药，而是通过三维折叠，把部分极性“藏起来”。 在水中，它可以暴露极性基团，维持溶解度； 进入脂质膜时，它又可以形成分子内氢键，折叠成更加紧凑、低极性的构象。 这种根据环境改变“外表”的能力，被称为：变色龙效应 研究显示，真正具有治疗潜力的环肽并不是随机分布的，而是集中在一个相对狭窄的物理化学空间中：适度的脂溶性、受控的柔性、可被构象隐藏的高极性，以及足够的结构约束。6. 环肽最大的“圣杯”：从注射走向口服 论文中一个非常醒目的趋势是： 在所有给药方式中，口服环肽相关论文和专利的数量最多，而且过去十年持续快速增加。 但这里必须避免一个误读： 口服研究最热门，不等于口服环肽已经最成功。 实际上，环肽进入胃肠道后，需要连续闯过多道关卡： 胃酸和消化酶降解； 肠黏液层阻挡； 上皮细胞膜通透性不足； 外排转运体； 肝脏首过代谢； 溶解度与脂溶性的矛盾。 环化虽然能提高稳定性，却不能自动解决所有问题。论文强调，口服成功需要极性屏蔽、构象适应、代谢稳定性和系统暴露等多种性质同时满足，而目前只有极少数环肽能够做到。 当前主流解决方案包括： 主链N-甲基化； 引入D-氨基酸、β-氨基酸等非天然氨基酸； 构建分子内氢键； 脂化修饰； 肠道渗透促进剂； 纳米颗粒和脂质递送系统； 利用PepT1、PepT2等转运通路。 值得关注的是，论文列举了两个已经进入Ⅲ期临床的口服环肽案例： Icotrokinra靶向IL-23受体，被开发用于银屑病、银屑病关节炎和溃疡性结肠炎等免疫炎症疾病； MK-0616则是一款口服PCSK9环肽抑制剂，希望以口服药的便利性，获得接近注射类PCSK9抑制剂的降脂效果。 一旦这些产品成功，意义可能不只是增加两款新药，而是证明： 具有生物药选择性的分子，也可以被做成每天服用的药片。7. 从1948年到今天：环肽其实早已进入临床 环肽并不是“突然出现”的新技术。 早在1948年，抗菌药物杆菌肽就已获批；随后，多黏菌素B、万古霉素等环肽类抗菌药相继进入临床。 20世纪80年代以后，环肽的治疗范围开始不断扩张： 奥曲肽用于肢端肥大症； 齐考诺肽用于严重慢性疼痛； 伏环孢素用于狼疮性肾炎； Setmelanotide用于部分遗传性肥胖； Zilucoplan用于全身型重症肌无力； Rezafungin用于侵袭性念珠菌病。 论文指出，环肽药物的监管批准历史已经超过70年，获批药物的分子量跨度可从约540 Da延伸到43,000 Da以上，覆盖口服、静脉、皮下、鼻腔、局部和鞘内等多种给药方式。 此外，论文还重点分析了11个正在推进的临床候选物，覆盖： 肿瘤； 心血管疾病； 炎症性疾病； 血液系统疾病； 内分泌疾病； 急性呼吸窘迫综合征。 这说明环肽已经不再是单一疾病领域的“小众技术”，而是逐渐成为一个横跨多种适应证的平台型药物模态。8. 0.6 nM亲和力，为什么仍然会在Ⅲ期失败？ 环肽很强，但它绝不是万能的。 论文列举了一个非常值得警惕的案例：Cilengitide。 这是一种靶向整合素αvβ3/αvβ5的环五肽，经过N-甲基化和D-氨基酸改造后，结合亲和力达到： Kd＝0.6 nM。 它甚至具备一定的脑部暴露能力。 然而，在胶质母细胞瘤Ⅲ期临床试验中，Cilengitide并没有改善患者总生存期，治疗组与对照组的中位总生存期均为26.3个月。 这给药物研发敲响了一记警钟： 亲和力很高，不代表药物一定有效；结构很稳定，也不代表临床一定成功。 靶点生物学是否成立、给药剂量是否合理、肿瘤微环境是否产生补偿机制，都可能决定最终结果。 另一个反直觉的案例是Romidepsin。 它含有容易被还原的二硫键，表面看是一个“不稳定因素”。研究人员尝试用更稳定的硫醚或酰胺键替代后，化合物虽然更稳定，HDAC抑制活性却下降了10—100倍。 原因在于，这个二硫键本身就是药物机制的一部分：它既帮助分子进入细胞，又能在细胞内被还原，释放真正参与锌离子结合的活性基团。 有时候，所谓的“结构缺陷”，恰恰是药物发挥作用的关键。9. AI正在把环肽研发从“逐个试错”推向“生成式设计” 过去发现环肽，主要依靠天然产物分离、噬菌体展示、mRNA展示和大量化学合成。 现在，AI开始进入这一领域。 论文总结了多类环肽计算设计工具： VAE和GAN生成模型； CycleDesigner、RFpeptides等扩散模型； CCPep、PepThink-R1等强化学习框架； PepFlow、CycPeptMPNN等专用生成与预测模型； MultiCycPermea等膜通透性预测工具； AlphaFold3及其环肽设计扩展； Rosetta、NCPepFold等结构建模平台。 这些方法不再只优化“能不能结合靶点”，而是尝试同时考虑： 亲和力、选择性、稳定性、环化可行性、非天然氨基酸、膜通透性和口服潜力。 论文认为，当AI设计与自动化合成、展示筛选和高通量实验结合后，部分环肽项目的研发周期有望从数年缩短到数月。 与此同时，mRNA展示和RaPID等平台已经可以筛选10⁹—10¹²规模的多肽库，并引入非天然氨基酸和多样化环化方式。 这相当于让研究人员在一个巨大化学宇宙中，同时寻找： “能结合”“够稳定”“可合成”甚至“能进细胞”的分子。 AI负责缩小搜索空间，展示技术负责从超大规模文库中发现真实结合物，结构预测和分子模拟负责解释构象与机制，最终再由实验完成验证。 未来的环肽研发，很可能不再是一条线性流程，而是一个AI与实验反复迭代的闭环。三、研究结论 这项基于CAS数据的大规模分析表明，环肽已经从天然产物和抗菌药物中的特殊结构，发展成为连接小分子与生物大分子的独立药物模态：2006—2025年间相关论文和专利持续增长，近年专利快速上升，显示产业化竞争正在加速；在结构上，宏环、双环及多环骨架和头尾环化占据主导地位，N-甲基化、二硫键、硫醚键和非天然氨基酸成为提高稳定性与膜通透性的核心工具；在应用上，肿瘤仍是最大领域，但感染、炎症、免疫、代谢和神经系统疾病正在快速拓展；在研发方法上，环肽的成药性不能再用传统小分子规则简单判断，而应综合考察三维构象、分子内氢键、极性屏蔽、柔性、给药途径和靶点可及性。随着AI生成设计、mRNA展示、自动化合成、结构预测和新型递送技术逐渐融合，环肽有望进一步突破口服给药、细胞内靶点和蛋白质相互作用界面，成为下一代精准药物研发中最值得关注的技术路线之一。写在最后 小分子擅长“钻进口袋”，抗体擅长“识别表面”。 而环肽正在尝试做一件更难的事： 用一个可编程、可环化、可修饰的分子骨架，进入过去无法成药的区域。 下一款真正改变药物研发格局的口服药，或许不是传统小分子，也不是抗体。 而是一枚经过精密设计的“分子之环”。 你更看好环肽在哪个方向率先爆发：口服药、肿瘤靶向、细胞内PPI，还是AI生成设计？ 参考文献：Cyclic Peptides in Modern Drug Discovery: Trends and Therapeutic Directions计算和科研需求可联系我们

注射用西罗莫司（白蛋白结合型，ABI-009）依托白蛋白纳米递送平台，为mTOR抑制剂西罗莫司的静脉改良制剂，该剂型核心开发方向为晚期实体瘤，尚处于Ⅱ期临床。 基本信息 原料药：西罗莫司（雷帕霉素，mTOR抑制剂） 制剂技术：白蛋白纳米粒递送系统（与白蛋白紫杉醇Abraxane同平台技术） 剂型与规格：注射混悬液，单剂量西林瓶内装有冻干粉末，含100 mg西罗莫司，制备为白蛋白结合型微粒，需复溶后使用。 优势对比普通西罗莫司注射液 无需使用有毒有机溶剂（普通西罗莫司注射剂含聚氧乙烯蓖麻油，易过敏）； 水溶性提升，输注前无需复杂预处理、降低过敏风险； 依靠白蛋白受体 gp60/caveolin通路靶向富集于肿瘤组织； 静脉给药，适合实体瘤全身给药。 口服西罗莫司 vs 白蛋白结合型注射西罗莫司 作用机制：西罗莫司为mTOR激酶抑制剂，抑制mTORC1通路，阻断肿瘤细胞增殖、血管生成、代谢重编程，抑制肿瘤相关成纤维细胞、调节肿瘤微环境，同时具有免疫抑制活性。 传统西罗莫司主要用于器官移植抗排异；白蛋白结合剂型重点开发抗肿瘤适应症。 适应症：西罗莫司是一种 TOR抑制剂，适用于治疗患有局部晚期不可切除或转移性恶性血管周上皮样细胞肿瘤（PEComa）的成人患者。 上市情况 海外原研（Fyarro，ABI-009，sirolimus protein-bound particles for injectable suspension) (albumin-bound) 注射用西罗莫司蛋白结合混悬液，白蛋白结合型）：2021-11-22 FDA正式获批上市，适应症为成人不可切除局部晚期/转移性恶性PEComa（血管周围上皮样细胞瘤）；目前仅美国获批，尚未在中国进口申报、未在欧盟获批。 国内仿制/改良新药（石药HB1901，注射用西罗莫司（白蛋白结合型）） 国内暂无任何厂家获批上市；石药HB1901(化药2.2类改良新药)用于恶性PEComa的Ib/Ⅲ期研究，2026年4月达到主要终点，持有突破性治疗认定。同时开展上皮样血管内皮瘤等其他适应症Ⅱ期临床。 注册与受理信息 临床试验信息 参比制剂 专利情况 原研产品专利（制剂/组合物/制备工艺） 原研用途专利（适应症/给药方案） 中国专利信息 石药两条同族专利CN122270278A（中国）与WO2026/067584（PCT）属于同一申请衍生的国内外同族专利。核心改良孵育工艺是在原有石药白蛋白纳米粒平台基础上迭代优化，进一步完善制剂稳定性、临床使用便利性。 SN生物专利保护皮下给药制剂（皮下注射剂型西罗莫司白蛋白纳米粒）。石药HB1901和原研 Fyarro均为静脉输注，其给药途径不同，不存在直接冲突，不会阻碍静脉注射白蛋白结合型西罗莫司开发。 鲁南制药专利保护PLGA缓释微球递送体系，PLGA骨架西罗莫司缓释微球注射剂，载体为可降解聚乳酸-羟基乙酸共聚物微球，不属于白蛋白纳米粒体系。与注射用西罗莫司（白蛋白结合纳米粒）制剂技术路线完全不同，不存在专利侵权风险，不会阻碍白蛋白结合型产品的国内研发与申报。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 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