The purpose of this study is to assess the steady state (SS) concentrations of zilucoplan (ZLP) and its major metabolites in mature breast milk of healthy study participants following njection of repeated once-daily doses of ZLP.

开始日期2025-07-09

申办/合作机构

UCB Biopharma SRL

NCT06815133

/ Not yet recruitingN/AIIT

Multicenter Retrospective Study on the Short- and Medium-Term Efficacy and Tolerance of Zilucoplan Therapy in a Cohort of French Patients with Anti-AChR Myasthenia Gravis

This study called "Multicenter Retrospective Study on the Short- and Medium-Term Efficacy and Tolerance of Zilucoplan Therapy in a Cohort of French Patients with Anti-AChR Myasthenia Gravis", is investigating the effects of a new treatment called Zilucoplan (generic name: ZILBRYSQ) on patients in France with a condition known as myasthenia gravis. Myasthenia gravis is an autoimmune disease that causes muscle weakness that worsens throughout the day with activity and impacts the ability to work and perform daily activities. The study aims to see if Zilucoplan can improve muscle strength and quality of life over three months, while also assessing its tolerance and safety by monitoring side effects. Researchers hope this treatment will offer significant benefits for people with this challenging condition.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

NCT06435312

/ Enrolling by invitation临床3期

An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Activity of Zilucoplan in Pediatric Study Participants With Acetylcholine Receptor Antibody Positive Generalized Myasthenia Gravis

The purpose of this study is to assess the long-term safety and tolerability of an additional 52 weeks of Zilucoplan treatment administered by subcutaneous injection once daily in pediatric study participants

开始日期2024-11-19

申办/合作机构

UCB Biopharma SRL

100 项与泽勒普肽相关的临床结果

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100 项与泽勒普肽相关的转化医学

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100 项与泽勒普肽相关的专利（医药）

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项与泽勒普肽相关的文献（医药）

2025-07-01·EUROPEAN JOURNAL OF NEUROLOGY

Unmasking Anti‐CASPR2 Syndrome in a Patient Treated for Myasthenia Gravis in the Era of New Treatments

Article

作者: Cintas, Pascal ; Bost, Chloé ; Maquet, Julien ; Fabry, Vincent ; Acket, Blandine ; Rual, Celso

ABSTRACT:

Introduction:

Myasthenia gravis (MG) is an autoimmune disorder characterised by autoantibodies against the acetylcholine receptor (AChR‐Ab). Morvan syndrome (MoS) is a rarer autoimmune disease with neuromyotonia, dysautonomia and encephalopathy, associated with antibodies targeting contactin‐associated protein‐like 2 (CASPR2) and may coexist with MG, particularly in patients with thymoma.

Case Report:

A 57‐year‐old man with AChR‐Ab MG was treated with pyridostigmine and prednisone for one year and then presented with a severe exacerbation. The symptoms were not controlled despite intravenous immunoglobulins and plasmapheresis. Chest CT revealed a thymoma. Zilucoplan (a C5 complement inhibitor) was started, with rapid improvement. Efgartigimod (a neonatal Fc receptor (FcRn) antagonist) was added to stabilise residual symptoms prior to thymectomy. Three weeks after the third and final efgartigimod cycle, the patient had no symptoms of MG but began to develop profuse sweating, then generalised hypertonia, fasciculations, myoclonus and dysautonomia, consistent with MoS, which were confirmed by the presence of anti‐CASPR2 antibodies. Symptoms improved markedly after resumption of efgartigimod.

Conclusion:

This case provides the first evidence of the efficacy of efgartigimod in the treatment of MoS and suggests that FcRn inhibition may be beneficial in IgG4‐mediated disorders beyond MG. It also highlights the importance of considering coexisting autoimmune conditions in thymoma, particularly when new symptoms occur under selective immune modulation. Finally, it emphasises the need to understand immunopathological mechanisms when choosing immunomodulatory treatment.

2025-07-01·JOURNAL OF NEUROLOGY

Changes in corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy with long-term zilucoplan treatment in generalized myasthenia gravis

Article

作者: Freimer, Miriam ; Hewamadduma, Channa ; Boroojerdi, Babak ; Howard, James F ; Genge, Angela ; Grimson, Fiona ; Leite, M Isabel ; Utsugisawa, Kimiaki ; Savic, Natasa ; Vanderkelen, Mark ; Vu, Tuan

Abstract:

Background:

The efficacy and safety of complement component 5 inhibitor zilucoplan in patients with anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis (gMG) were assessed in two double-blind studies (NCT03315130/NCT04115293 [RAISE]). During these studies and the first 12 weeks of the open-label extension study, RAISE-XT, corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy (NSIST) doses were kept stable; thereafter doses could be changed at the investigator’s discretion. We evaluated corticosteroid and NSIST dose changes in patients with gMG during zilucoplan treatment in RAISE-XT.

Methods:

In RAISE-XT, patients who completed a qualifying double-blind study self-administered once-daily subcutaneous zilucoplan 0.3mg/kg. We assessed (post hoc) patients who changed their corticosteroid or NSIST dose relative to double-blind baseline at Week 120 (data cutoff: November 11, 2023).

Results:

Overall, 200 patients enrolled. At Week 120, 61.1% (n = 33/54) of patients who were on corticosteroids at double-blind baseline had reduced or discontinued corticosteroids (mean 15.5mg dose reduction); mean change from baseline (CFB) in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score:−6.55 (standard deviation [SD] 3.65). Of patients on NSIST at double-blind baseline, 29.8% (n = 14/47) reduced or discontinued ≥ 1 NSIST; mean CFB in MG-ADL score:−7.57 (SD 4.69). Among all patients at Week 120, 9.3% (n = 8/86) had increased or started corticosteroids; 2.4% of patients (n = 2/85) had increased NSIST, including one who started a new NSIST. Zilucoplan was well tolerated.

Conclusions:

Treatment with zilucoplan allowed for reduction or discontinuation of corticosteroids in the majority of patients and NSIST in about a third of patients, while maintaining efficacy.

Trial registration:

NCT04225871; October 2, 2019.

2025-05-01·REPRODUCTIVE TOXICOLOGY

Subcutaneous zilucoplan: Evaluation of reproductive toxicology

Article

作者: Mathy, François-Xavier ; Cavagnaro, Joy ; Long, Jeff ; Luetjens, C Marc ; Fuchs, Antje ; Hall, Peter ; Roy, Sucharita ; Thackaberry, Evan A ; Lemper, Marie ; Duda, Petra

To further understand the safety profile of zilucoplan, reproductive toxicology studies in non-human primates (NHPs) were performed, including a male fertility study and a combined embryo-foetal development (EFD) and enhanced pre- and postnatal development (ePPND) study. Human transplacental transfer of zilucoplan was examined in an ex vivo human placental perfusion model of foetal exposure during pregnancy. By comparison with the positive control, a low transfer rate of 0.5 % was observed with a target blood zilucoplan concentration that mimics the therapeutic dose of 0.3 mg/kg used in clinical trials in patients with generalised myasthenia gravis. In each in vivo study, daily subcutaneous zilucoplan 1.0, 2.0 or 4.0 mg/kg or vehicle control were randomly assigned. Six male cynomolgus monkeys/group received treatment for 13 weeks (male fertility), 4 females/group received treatment for 80 days (EFD) and 16 females/group received treatment from gestation day 20 to delivery (∼140 days, ePPND). Developmental, reproductive and toxicokinetic effects were analysed. No zilucoplan-related reproductive effects were observed in the male fertility study. There were no effects on pregnancy outcome, number of viable foetuses or foetal development in the combined EFD/ePPND study. Overall pregnancy loss (including stillbirths and death during birth) was 25.0 % (4/16) in the control group compared with 37.5 % (6/16) in the zilucoplan-treated groups and was within the published range of pregnancy loss in cynomolgus monkeys. These reproductive toxicity studies demonstrate no adverse effect of zilucoplan on male fertility or maternal or embryo-foetal outcomes, and no pre- or postnatal toxicity in NHPs receiving daily zilucoplan. Data from the ex vivo placental transfer model and the lack of effect of FcRn-mediated transfer on zilucoplan suggest that placental transfer is low.

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项与泽勒普肽相关的新闻（医药）

2025-06-17

·医药观澜

寻找“治愈”曙光：7款新药已获批上市，下一代重症肌无力疗法有望迎来新突破

编者按：刚刚过去的“全球重症肌无力关爱日”再次提醒大家关注这一罕见疾病。重症肌无力（MG）是一种罕见的神经肌肉-自身免疫性疾病，会导致患者虚弱和可能危及生命的肌无力。目前该疾病尚无治愈方法。随着研究进展和产业持续投入，近十年来多款针对重症肌无力的创新药获监管机构批准上市，极大改善了患者的生活。与此同时，全球更多MG新药管线已进入临床阶段，涵盖抗体疗法、siRNA药物、小分子、CAR-T疗法等多种类型，有望在不远的未来迎来新突破。作为全球医药及生命科学行业创新的赋能者，药明康德也持续通过一体化、端到端的CRDMO平台，为全球合作伙伴提供赋能，助力重症肌无力等罕见肌肉疾病新药的开发，为患者带来更多突破性的治疗方案。回顾2025年上半年，重症肌无力疾病领域新药再次迎来多项新进展。5月，强生公司（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准其抗体疗法Imaavy（nipocalimab）上市，用于治疗抗AChR、抗MuSK抗体阳性的全身性重症肌无力（gMG）成人与12岁以上儿童患者。这是FDA批准的首个用于治疗该类患者群体的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。这款疗法还被Evaluate列为今年有望上市的10大潜在重磅疗法之一。同月，翰森制药宣布其伊奈利珠单抗（inebilizumab）的新适应症上市申请获得中国NMPA受理，用于治疗全身性重症肌无力成人患者。这是一款靶向CD19 B细胞消耗性抗体，由翰森制药和安进（Amgen）共同开发。该药物的全球关键性3期试验MINT的结果于今年4月发表于《新英格兰医学杂志》。同样是5月，荣昌生物的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药物泰它西普在中国获批新适应症，用于治疗全身性重症肌无力成人患者。该产品可同时靶向B细胞激活因子（又称BLyS）和增殖诱导配体（APRIL），针对致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞。此外，在CAR-T疗法领域，Cartesian Therapeutics于今年4月公布其在研mRNA细胞疗法Descartes-08用于治疗gMG的2b期研究的12个月数据。该研究早前已经取得积极结果，80%的可评估患者维持了临床显著应答达1年。Descartes-08是一款靶向BCMA的在研CAR-T细胞疗法，目前已启动3期临床研究，是MG领域目前研发进度较快的CAR-T细胞疗法，有望成为MG治疗领域首个细胞疗法。从这些进展可以看到，在重症肌无力治疗药物研发领域，2025年正在迎来多元化的新突破。图片来源：123RF过去十年间，至少7款重症肌无力新药获批上市重症肌无力是一种慢性的罕见自身免疫疾病，目前尚无治愈方法。该病的致病机制涉及患者体内的免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体会破坏神经与肌肉之间的突触传递，导致肌肉疲劳无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难，严重时甚至危及生命。大约85%的重症肌无力患者属于全身性重症肌无力（gMG）。根据2021年文献数据，gMG的患病率和发病率在全球范围内正在增加，全球患病率估计为每10万人中有2~36例。过去十年间，全球至少有7款重症肌无力新药获批上市，包括FcRn拮抗剂、补体抑制剂和B细胞耗竭剂等，为MG患者带来了更多治疗选择。C5补体抑制剂包括抗体和大环肽类药物，比如阿斯利康的ravulizumab（瑞利珠单抗）、eculizumab（依库珠单抗），以及优时比公司的大环肽类C5补体抑制剂zilucoplan（泽勒普肽）等，这类药物能够减少补体激活介导的神经肌肉接头损伤；FcRn抑制剂类药物以抗体为主，比如开头提到的强生公司的nipocalimab（尼卡利单抗），以及优时比公司的rozanolixizumab（罗泽利昔珠单抗）、Argenx和再鼎医药共同开发的efgartigimod（艾加莫德）等，它们可降低循环IgG抗体水平，从而减少致病抗体的循环，改善MG症状；B细胞耗竭剂类的代表药物为荣昌生物研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普，针对致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，减少致病性自身抗体的产生，发挥治疗作用。寻找“治愈”曙光，下一代重症肌无力疗法有望迎来新突破梳理公开资料可知，除了已获批的新药，全球范围内还有数十款新药正在临床阶段探索用于重症肌无力治疗的潜力，未来有望在多个方向取得新突破。在重症肌无力临床管线中，抗体类药物数量较多，包含单抗、双抗，以及一些抗体融合蛋白等，靶点涉及C5、FcRn、CD19/CD20等。例如阿斯利康在研的第三代C5补体抑制剂抗体gefurulimab已经进入3期临床阶段，其分子量小，具更好的渗透性，有望开发成为一款每周一次、由患者自行给药的皮下注射疗法。再如开头提到的抗CD19单抗伊奈利珠单抗，其翰森制药提交的针对重症肌无力的上市申请已获得中国NMPA受理，安进在两个月前也宣布了该产品治疗gMG成年患者的疗效与安全性的最新临床数据：每年两次给药的情况下，其在乙酰胆碱受体自身抗体阳性（AChR+）gMG患者中具有持久的疗效。CAR-T疗法也在临床研究中展现出“治愈”重症肌无力的潜力。CAR-T疗法近年来在自身免疫性疾病领域进展迅速，其可以使患者实现长期无药物缓解，被认为有望对重症肌无力的治疗产生潜在变革作用。在重症肌无力临床管线中，包括了十多款CAR-T疗法。这些在研管线以靶向B细胞或浆细胞为主，主要包括BCMA和CD19。在MG临床研发管线中，也有多款小分子药物。例如诺华在研的补体B因子口服抑制剂iptacopan（伊普可泮）和BTK抑制剂remibrutinib（瑞米布替尼），目前均已进入重症肌无力治疗研究3期临床阶段。再如NMD Pharma在研的氯离子通道（ClC-1）抑制剂NMD670正处于重症肌无力2b期临床阶段，该产品作用机制是针对骨骼肌的非免疫调节。多肽和核酸药物研发管线也有新突破。泽勒普肽（zilucoplan）作为首个获FDA批准用于治疗重症肌无力的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂，是肽类药物在这一治疗领域的重要突破。除此之外，siRNA疗法cemdisiran联合抗体疗法pozelimab治疗重症肌无力的临床研究已处于3期阶段。前者由Alnylam公司和再生元（Regeneron）联合开发，作为一种靶向C5补体的RNAi疗法，cemdisiran在进入细胞后通过与靶标mRNA结合，从而使mRNA降解，避免功能性蛋白产生。Pozelimab是再生元开发的新一代C5补体抑制剂，此前已获FDA批准用于CD55缺陷型蛋白丢失性肠病。再生元正在开发这一C5抑制剂“抗体+siRNA”组合疗法以治疗包括重症肌无力在内的补体介导的疾病。其中，cemdisiran可以减少C5的产生，pozelimab可以阻断剩余C5的功能，二者共同抑制终端补体活性，有望在较低剂量下达到完全、持续的C5抑制，减少给药频率，并且皮下给药方便临床应用。值得一提的是，cemdisiran使用的GalNAc递送技术，是当下核酸疗法尤其是siRNA递送到肝细胞的主要策略。迄今FDA批准的7款siRNA疗法中，6款均使用了这项技术。也得益于此类递送技术的持续革新，纵览全球，siRNA疗法研发蓬勃发展，在研管线已超过350款。在这一产业新兴的趋势下，围绕GalNAc等复杂分子，药明康德旗下专注于寡核苷酸和多肽及相关化学偶联药物的WuXi TIDES平台已打造了涵盖定制合成、工艺开发及生产的一站式服务平台，更好地满足全球合作伙伴的寡核苷酸及各类化学偶联物的研发需求。公开信息显示，在定制化GalNAc方面，WuXi TIDES团队已经生产过涵盖不同类型、总数超过100款的GalNAc化合物，覆盖不同类型的GalNAc分子；通过优化GalNAc树脂负载工艺，将固相合成的收率提高50%。同时，借助流动化学平台，加速高纯度GalNAc的规模化生产。在疾病的征程上，科学与技术探索的步伐从未停歇。作为创新的赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球健康产业的贡献者，药明康德也将持续以独特的CRDMO业务模式，助力全球合作伙伴开发包括重症肌无力在内的更多疾病领域的创新疗法，持续造福病患！参考资料：[1]Binks, S.N.M., Morse, I.M., Ashraghi, M. et al. Myasthenia gravis in 2025: five new things and four hopes for the future. J Neurol 272, 226 (2025). https://doi.org/10.1007/s00415-025-12922-7[2]Dresser L., Wlodarski, R., Rezania, K., & Soliven, B. (2021). Myasthenia Gravis: Epidemiology, Pathophysiology and Clinical Manifestations. J Clin Med, 10(11):2235.[3]Bubuioc, A. M., Kudebayeva, A., Turuspekova, S., Lisnic, V., & Leone, M. A. (2021). The epidemiology of myasthenia gravis. Journal of Medicine and Life, 14(1):7-16.版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

细胞疗法上市批准免疫疗法临床3期信使RNA

2025-06-13

·药融圈

解锁瘦素的力量：BMI猛降20%，Biotech以罕见病撬动减肥市场

▲8月1-2日 2025生物医药创新博览会扫码报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。在当前减肥药赛道“百花齐放”的背景下，一些公司正另辟蹊径，试图以罕见肥胖症作为市场切入点，以此实现差异化竞争。MC4R激动剂3期临床成功，BMI降低近20%今年4月7日，Rhythm Pharmaceuticals宣布其评估黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂Setmelanotide用于治疗获得性下丘脑肥胖症的关键3期TRANSCEND试验取得积极顶线结果。这项全球性试验达到了其主要终点，在成人和儿童患者中，与安慰剂相比，Setmelanotide实现了统计学显著且高度临床意义的体重指数（BMI）降低。该研究顶线数据亮点包括：• BMI降低的安慰剂校正差异为19.8%（N=120）；•主要终点显示，所有接受Setmelanotide治疗的患者（n=81）的平均BMI较基线降低了-16.5%，而安慰剂组（n=39）的BMI变化为+3.3%，52周时差异显著（p<0.0001）；• 80%接受Setmelanotide治疗的患者在52周时实现了BMI降低5%或更多。这项全球3期TRANSCEND试验被认为是评估获得性下丘脑肥胖症疗法的最大规模、持续时间最长的安慰剂对照试验。除了主要终点和其他上述数据外，在第52周的关键次要终点中也观察到了具有临床意义的改善，包括：83%接受Setmelanotide治疗的患者实现了BMI降低5%或更多（n=33名18岁及以上的患者），或者BMI Z评分降低0.2或更多（n=48名18岁以下的患者）；以及对于12岁及以上的患者（n=81），每日最大饥饿评分的每周平均值相对于安慰剂校正后的平均变化为-1.4（p=0.003）。消息公布当日，Rhythm股价大涨17%。图源：雪球下丘脑肥胖&瘦素介导的MC4R通路获得性下丘脑肥胖是一种罕见的肥胖形式，发生在大脑下丘脑区域受损之后。该病最常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤或其他罕见脑肿瘤的生长或手术切除之后。其他导致损伤的原因可能包括创伤性脑损伤、中风或因感染引发的炎症。患者在肿瘤切除或其他损伤发生后的六到十二个月内，会出现体重快速增加、能量消耗减少以及贪食症，最终导致严重肥胖。Rhythm公司估计，在美国约有5000至10000人患有下丘脑肥胖，在欧盟则约有3500至10000名患者，而在日本约有5000至8000名患者。（由于颅咽管瘤报告频率较高，患病率比美国和欧洲高2~3倍。）目前尚无药物获批专门用于治疗下丘脑肥胖。【Zafgen公司曾开发一种甲硫氨酸氨基肽酶2（MetAP2）抑制剂Beloranib通过抑制甲硫氨酸氨肽酶2来减少饥饿感并促使身体利用储存的脂肪作为能量来源。尽管早期临床试验显示了希望，但由于安全问题，Beloranib研发终止。】MC4R通路作为瘦素介导的能量稳态调控网络的一部分，对控制食物摄取和能量消耗至关重要，使其成为治疗的重要靶点。这条位于下丘脑的神经内分泌通路是能量平衡调节中的关键组成部分，观察发现该通路中不同位置的单基因变异可能导致早发性严重肥胖。在正常情况下，POMC（前阿黑皮素原）神经元会被脂肪和饱腹信号（包括瘦素）激活。POMC神经元产生一种蛋白质，这种蛋白质由PCSK1酶加工生成黑素细胞刺激激素（MSH），即MC4R的天然激动剂。当上游基因变异、创伤性损伤或病变破坏这一通路时，可能导致MC4R激活不足及其下游信号传导的减弱，其结果可能是贪食症、能量消耗减少以及严重肥胖。与普通肥胖症不同，罕见的MC4R通路疾病主要特征是严重肥胖和贪食症，这是一种病理性且无法满足的饥饿感，会导致对食物的极度专注以及极端的觅食行为。对于这类疾病患者，生活方式干预收效甚微。Rhythm专注于罕见MC4R通路疾病在全球数亿肥胖人群中，Rhythm专门为一部分患有贪食症的群体开发疗法，该公司2017年IPO，截至2024年底在全球拥有283名员工。Rhythm拥有专注于肥胖的DNA测序数据库，截至2024年底，该数据库约有10万个测序样本，是同类数据库中规模最大的之一。这一独特资源推动了Rhythm的研究，并为罕见MC4R通路疾病的科学提供了前沿见解。该DNA测序数据库能够检测可能导致罕见MC4R通路疾病发展的基因变异。为了确认这些遗传数据的临床意义，Rhythm部署了创新的转化研究策略，包括大规模生化筛选研究和遗传流行病学分析，以理解观察到的基因变异的功能和临床相关性。该公司团队已经确定了超过100个可能与MC4R通路有关的基因。核心资产Setmelanotide广泛开发中Setmelanotide就是Rhythm的核心资产，旨在治疗由罕见MC4R通路疾病引起的暴食和严重肥胖。该药是首个在美国、欧盟、英国、加拿大及其他多个国家和地区上市用于治疗某些罕见的MC4R通路疾病的疗法，2020年11月在美国首次获批，商品名IMCIVREE®，目前已在超过15个国家获得市场准入。在美国，Setmelanotide适用于2岁及以上Bardet-Biedl综合征（BBS）或前阿片黑素细胞皮质激素（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏症导致的综合征性或单基因肥胖的成人和儿童患者，用于减少过多体重并长期维持减重效果。在欧盟和英国，Setmelanotide适用于治疗与基因确诊的BBS或双等位基因功能丧失型POMC（包括PCSK1缺乏症或双等位基因LEPR缺乏症）相关的肥胖及控制饥饿感，适用人群为2岁及以上的成人和儿童。在此次Setmelanotide针对获得性下丘脑肥胖症的关键3期TRANSCEND试验取得积极顶线结果之后，Rhythm预计将在2025年第三季度围绕该适应症在美国和欧盟完成监管递交。今年3月，Setmelanotide在日本获得孤儿药资格认定，用于治疗下丘脑肥胖。2025年第一季度，Rhythm完成了获得性下丘脑肥胖全球3期试验中一个补充的12名日本患者队列的入组工作，旨在推动Setmelanotide在日本用于这一罕见疾病的潜在注册，预计将在2026年第一季度获得顶线数据。Rhythm还计划在日本自建团队，为下丘脑肥胖适应症的潜在注册做准备。图源：摩熵医药数据此外，Rhythm在正在进行的全球试验中增加了一个独立的子研究，以评估Setmelanotide在先天性下丘脑肥胖患者中的疗效。除了下丘脑肥胖，Rhythm围绕Setmelanotide开展了关键3期EMANATE试验，该研究旨在评估Setmelanotide针对POMC/PCSK1基因杂合变异、LEPR基因变异，以及SRC1基因或SH2B1基因的某些特定变异的肥胖患者的疗效，今年年初完成了患者招募，预计2026年上半年报告主要数据。另外，Rhythm今年年初还启动了一项Setmelanotide治疗Prader-Willi综合征（PWS）的新的2期研究，增加了给药剂量并延长了治疗时间。PWS俗称小胖威利综合征，也是一种无法控制食欲的罕见病。这些研究可能会为Setmelanotide带来更大的市场机会。Setmelanotide引进自益普生据摩熵医药数据显示，Setmelanotide最早是由法国的益普生（Ipsen）研发。2010年2月，Rhythm Pharmaceuticals的前母公司Rhythm Holding从益普生引进了Setmelanotide（研发代号BIM-22493），同时还引进了一款胃饥饿素激动剂Relamorelin（BIM-28131），益普生当时收购了Rhythm 17%的股权，并获得一个董事会席位。2013年3月，Rhythm Holding进行了重组，将Setmelanotide转让给子公司Rhythm Pharmaceuticals（当时名为Rhythm Metabolic）。胃饥饿素激动剂Relamorelin项目则转让给了另一家子公司Motus Therapeutics，2016年Relamorelin项目连同Motus Therapeutics以2亿美元出售给了艾尔建。琅钰集团（RareStone）合作终止2021年12月，琅钰集团（RareStone）和Rhythm Pharmaceuticals宣布达成独家许可协议，双方将携手在中国市场开发和商业化用于治疗一系列罕见遗传性肥胖疾病的治疗药物IMCIVREE®（Setmelanotide）。根据许可协议，琅钰集团将向Rythmn以现金和股票形式支付预付款以及与开发和商业化相关的里程碑付款，并基于中国市场年销售净额向Rythmn支付销售分成。不过在2025年3月，Rhythm宣布终止与琅钰集团的协议，重新获得IMCIVREE®（Setmelanotide）在中国的许可权。根据协议，Rhythm已同意向琅钰集团偿还630万美元现金，并同意归还根据原始协议收购的所有琅钰集团股份，且不附带任何额外条件。自研、引进、收购的下一代药物除了Setmelanotide之外，Rhythm还有两个处于早期研发阶段的MC4R激动剂正在临床开发中：RM-718，为Rhythm自主研发，设计为每周一次给药；Bivamelagon（前称LB54640），一种口服小分子化合物。这些在研药物的设计目标是高度选择性地作用于MC4R和MC1R，而避免引起皮肤色素沉着。Rhythm在2025年第一季度完成了评估Bivamelagon治疗获得性下丘脑肥胖的2期临床试验的患者入组工作，预计将在2025年下半年获得初步数据。对于RM-718，公司预计将在2025年第一季度启动1期试验的C部分，以评估这种每周一次给药的MC4R激动剂在获得性下丘脑肥胖患者中的疗效，目标是在2025年下半年获得初步数据。据摩熵医药数据显示，MC4R激动剂Bivamelagon（前称LB54640）是由Rhythm于2024年1月从韩国LG化学引进，用于治疗下丘脑肥胖，交易结束时，LG化学将获得4000万美元现金和2000万美元的Rhythm股权。LG化学将有资格获得高达2.05亿美元的监管和销售里程碑付款以及特许权使用费。与已上市的Setmelanotide采用注射给药不同，Bivamelagon是小分子化药，可口服。图源：摩熵医药数据此外，Rhythm还在2023年2月收购了荷兰制药公司Xinvento，获得先天性高胰岛素血症（CHI）项目资产。收购完成后，Xinvento创始人Claudine van der Sande女士加入Rhythm，担任副总裁并领导CHI项目。预计将在2025年提名一个候选药物。·长效制剂为下一代药物让步Rhythm曾在2016年1月与Camurus签订了一项许可协议，使用Camurus的药物递送技术FluidCrystal®来配制其核心资产Setmelanotide的长效周注射制剂（当前为每日注射），但为了推进RM-718项目开发，Rhythm暂停了该长效制剂的开发。如果RM-718显示出积极的疗效和安全性结果，公司将终止Setmelanotide长效周注射制剂开发。据披露，Setmelanotide长效周注射制剂此前已完成一项3期试验。目前Rhythm正与监管机构合作，以应对因停止开发该周注射制剂而产生的影响，该制剂曾是公司在欧盟（及英国）儿科研究计划（PIP）的一部分。2025年1月，Rhythm提交了修改PIP的请求，旨在删除周注射制剂相关的部分，预计将在2025年第二季度收到决定。财务业绩Rhythm的核心产品Setmelanotide（IMCIVREE®）从2021年第一季度开始商业化销售，到2024年底累计为公司带来了约2.276亿美元的销售收入。2024全年，Setmelanotide（IMCIVREE®）销售收入1.301亿美元（74%来自美国），同比增长68%，上一年同期为7740万美元（77%来自美国）；Rhythm公司全年R&D费用为2.38亿美元，同比增长76%，上一年同期为1.35亿美元，主要是由于引进了LG化学的资产，以及临床开发支出；全年SG&A费用为1.443亿美元，同比增长23%，上一年同期为1.175亿美元。截至2024年12月31日，Rhythm公司持有现金等价物和短期投资为3.206亿美元，另外，公司在2024年10月和2025年1月期间通过ATM股权发行计划筹集了约7500万美元的总收益，现金流跑道延长到2027年。到2025年4月底，该公司总市值约为40亿美元。参考资料：摩熵医药数据pharma.bcpmdata.com（原药融云数据）；Rhythm Pharmaceuticals官网；https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-pivotal-phase-3-transcend-trial；https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/ipsen-grants-rhythm-exclusive-worldwide-license-two-programs；https://www.prnewswire.com/news-releases/allergan-to-acquire-gi-disease-subsidiary-of-rhythm-holding-company-llc-expanding-innovative-gastroenterology-pipeline-300352360.html#continue-jump；其他相关公开信息（正文图片均来自企业官方，除非另有标注）。此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场，不作任何用药推荐。更多药企信息交流可后台留下名片。8月，提前扫码报名：锁定学习新知识，新交易机会植根上海、辐射全球,药融圈作为生物医药产业级战略平台,以"让智慧与人脉无界流动"为使命,构建覆盖药物研发、生产、流通、商业化的全产业链赋能体系。通过智能化云服务、精准资源链接、产业智库与生态社群四大核心引擎,打造中国医药价值流动的基础设施。在全球化与数字化双重浪潮下,药融圈正重新定义医药资源的流通范式--这里不仅是信息与人脉的枢纽站,更是催生产业变革的化学反应器。我们以中国为原点,编织全球医药智慧网络,让每一次精准链接都成为企业跨越式增长的催化剂。点点赞点分享点推荐

临床3期临床结果临床成功

2025-06-12

·创鉴汇

29起交易超247亿美元！BMS超110亿美元双抗合作领跑，赛诺菲达成数十亿美元并购 | 一周交易

据创鉴汇不完全统计，6月2日至6月8日全球生物制药领域共披露29起交易事件，潜在交易总额超247亿美元，其中超亿美元的大额交易达8起。BioNTech与BMS的战略合作（111亿美元）、赛诺菲并购Blueprint Medicines（91亿美元）以及翰森制药与再生元达成授权协议（20.1亿美元）是上周交易额排名前三的重大事件，对整体交易规模贡献显著。跨国交易活跃，中国药企参与交易达8起。交易标的聚焦肿瘤、代谢疾病、免疫疾病及罕见病领域，新型抗体、基因疗法、小分子药物及蛋白质类药物等备受关注。上周全球医药交易的核心动向围绕大型MNC的战略布局展开，涉及共9项交易，通过高额战略合作、并购与授权协议补充临床阶段产品管线，成为跨国药企优化研发效率的主要策略。BioNTech与BMS达成潜在总金额111亿美元的合作，跻身2025年全球创新药单笔交易金额潜在前三。该交易聚焦双特异性抗体BNT327，覆盖三阴性乳腺癌、肺癌等实体瘤适应症。赛诺菲通过两项交易强化免疫疾病领域的布局：首先以91亿美元收购Blueprint Medicines，获得已上市的罕见免疫系统疾病药物Avapritinib、口服酪氨酸激酶抑制剂elenestinib和慢性荨麻疹药物BLU-808。此外，赛诺菲还与Nurix Therapeutics达成一项潜在交易总额4.8亿美元药物授权协议，引入STAT6靶向蛋白降解剂NX-3911，治疗包括特应性皮炎和哮喘等多种疾病。代谢疾病领域同样火热，礼来与Camurus达成潜在总额87亿美元的合作与许可协议，将利用FluidCrystal长效化技术平台，针对心脏代谢领域开发GLP-1/GIP等肠促胰岛素药物。翰森制药则与再生元签署20.1亿美元的全球授权协议，授予后者GLP-1/GIP双受体激动剂HS-20094的开发、生产及商业化权益，该药物目前处于临床3期阶段。中国药企的国际化进程持续深化，有些选择与大型MNC协同合作。除上述翰森制药外，泽璟制药与德国默克达成2.5亿元合作协议，德国默克获得泽璟制药自主研发的注射用重组人促甲状腺激素（rhTSH）在中国大陆地区的独家商业化权利。此外，智翔金泰以潜在总额7.12亿美元将CD3×EGFR双抗Velinotamig授权给Cullinan Therapeutics，后者将获得大中华区以外全球所有疾病领域的独家开发和商业化权益。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

基因疗法引进/卖出临床3期并购

100 项与泽勒普肽相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	泽勒普肽	-	DB15636

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	日本	UCB Japan Co. Ltd.	2023-09-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肌萎缩侧索硬化	临床3期	美国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2020-07-29
新型冠状病毒感染	临床2期	比利时	UCB Pharma GmbH	2020-05-22
低氧性呼吸衰竭	临床2期	比利时	UCB Pharma GmbH	2020-05-22
免疫介导的坏死性肌病	临床2期	美国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
免疫介导的坏死性肌病	临床2期	法国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
免疫介导的坏死性肌病	临床2期	荷兰	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
免疫介导的坏死性肌病	临床2期	英国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
坏死性肌病	临床2期	美国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
坏死性肌病	临床2期	法国	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07
坏死性肌病	临床2期	荷兰	Ra Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-07

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04225871 (RAISE-XT, Pubmed \| J Neurol)	临床3期	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody-positive	200	Zilucoplan 0.3mg/kg	齋簾獵鑰艱艱鏇獵衊鹹(選襯淵夢餘鏇糧鹽獵鑰) = 繭網網繭顧願醖鏇膚鬱觸鹹積餘窪廠選艱淵範 (廠網鑰廠憲醖膚遞積積 )	积极	2025-07-01
NCT05514873 (MG0017, AAN2025)	临床3期	重症肌无力 acetylcholine receptor autoantibody-positive	26	Zilucoplan	鬱簾願膚築築齋膚範獵(製願觸餘蓋蓋醖範壓選) = 鹽繭鑰築廠製鹹憲壓鏇糧餘製顧餘餘襯築鬱顧 (鹽餘選壓積鬱夢鑰廠蓋 ) 更多	积极	2025-04-07
NCT04115293 (RAISE, AAN2025)	临床3期	重症肌无力 acetylcholine receptor autoantibody-positive	-	Zilucoplan 0.3 mg/kg	夢齋齋鹽構憲選鬱鏇願(顧觸願網鹽願窪鏇鏇糧): P-Value = 0.0004	积极	2025-04-07
				Placebo
NCT05514873 (MG0017, CTgov)	临床3期	重症肌无力	26	Zilucoplan (Zilucoplan 0.3 mg/kg)	窪糧衊鹽廠簾獵遞齋膚 = 憲襯憲膚餘鏇鑰蓋蓋膚選築淵築膚觸製顧鬱衊 (簾艱構壓膚積製遞網遞, 餘鏇鏇糧製製繭淵膚壓 ~ 簾網鹹淵構壓鏇鏇鑰蓋) 更多	-	2025-03-30
				Zilucoplan (Zilucoplan 0.3 mg/kg (Overall Treatment Period))	範獵繭鹹蓋願鏇壓簾積(餘積鹽淵鏇襯觸遞鹽獵) = 積積鬱積鑰衊網網糧積膚蓋選構憲鹹壓淵鏇餘 (壓網鏇淵齋積鑰獵憲願, 網構簾構鹽鏇窪艱襯窪 ~ 膚範製築獵鑰構夢窪願) 更多
NCT05514873 (MG0017, Pubmed \| Ther Adv Neurol Disord)	临床3期	重症肌无力 acetylcholine receptor autoantibody-positive	26	Zilucoplan 0.3 mg/kg	膚窪淵築膚衊獵網繭艱(餘夢築願襯衊鏇憲艱鹹) = 鏇簾淵顧鏇築壓膚廠簾壓憲窪遞襯鏇範襯範襯 (窪顧醖鬱築願窪糧襯積 ) 更多	积极	2025-01-01
NCT04225871 (RAISE-XT, AAN2024)	临床3期	重症肌无力 acetylcholine receptor autoantibody-positive (AChR Ab+)	200	Zilucoplan 0.3 mg/kg	憲觸淵積夢廠窪鏇範鹹(選網製壓糧鹹鹽願衊築) = 簾膚願淵鬱積鹽艱鑰壓鹹膚選糧襯構鹹餘鏇糧 (廠網醖窪廠齋襯築齋觸 ) 更多	积极	2024-04-09
NCT04225871 (RAISE-XT, MDA2024) 人工标引	临床3期	重症肌无力 acetylcholine receptor autoantibody-positive	200	continued zilucoplan or placebo swtiched to zilucoplanzilucoplan	夢衊顧餘鬱衊憲築積遞(廠鹹鏇獵顧壓築構糧鑰) = 獵網觸窪願襯醖範廠艱構衊廠鹽選壓襯構繭選 (獵膚製構艱範製餘壓廠 ) 更多	积极	2024-03-03
				Zilucoplan 0.3 mg/kg	遞艱鑰鑰壓鏇簾憲獵繭(構範糧鬱廠繭鹹製膚淵) = 製襯觸鹹鹽獵願鹽憲襯鹽餘壓鹽艱鹹鬱餘糧獵 (積憲網願鹹網蓋製窪觸 ) 更多
NCT04115293 (RAISE, FDA) 人工标引	临床3期	重症肌无力	174	ZILBRYSQ	構夢糧繭窪襯鹹醖顧衊(夢膚顧鏇齋顧構淵糧鏇) = 鬱壓餘獵鏇鏇築壓網願鑰築蓋糧淵顧憲積遞憲 (積窪鹹鏇憲餘憲餘簾網, -5.28 ~ -3.50) 更多	积极	2023-10-17
				Placebo	構夢糧繭窪襯鹹醖顧衊(夢膚顧鏇齋顧構淵糧鏇) = 鹹夢觸蓋餘願顧艱壓範鑰築蓋糧淵顧憲積遞憲 (積窪鹹鏇憲餘憲餘簾網, -3.17 ~ -1.43) 更多
NCT04382755 (ZILU-COV, CTgov)	临床2期	低氧性呼吸衰竭 \| 新型冠状病毒感染	81	Zilucoplan® (Group A (Active))	淵鑰鏇構鏇範構願鬱醖(繭鬱鑰淵積選襯廠繭壓) = 範願衊遞鑰醖鹹壓艱構鏇齋膚網範觸壓遞餘獵 (醖製築繭齋網獵選窪製, 鹹築範築獵鹹齋糧醖膚 ~ 襯憲構製齋蓋鏇壓蓋獵) 更多	-	2023-09-14
				Placebo (Group B (Control))	淵鑰鏇構鏇範構願鬱醖(繭鬱鑰淵積選襯廠繭壓) = 範獵壓築繭壓憲構鹹製鏇齋膚網範觸壓遞餘獵 (醖製築繭齋網獵選窪製, 壓壓壓願廠鬱願襯製壓 ~ 獵繭鏇網廠膚鹹淵網觸) 更多
NCT04436497 (HEALEY Trial-Zilucoplan Arm, CTgov)	临床2/3期	肌萎缩侧索硬化	162	Zilucoplan (Zilucoplan)	窪鹹鹽觸鹽壓夢獵餘觸(鑰襯選簾築夢衊顧衊鑰) = 鹹獵鏇築壓鹽壓夢築蓋鹽遞衊窪鑰顧繭鹽鬱窪 (憲廠淵觸廠憲衊壓願選, 0.083) 更多	-	2023-07-25
				Matching Placebo (Matching Placebo)	窪鹹鹽觸鹽壓夢獵餘觸(鑰襯選簾築夢衊顧衊鑰) = 觸蓋蓋糧鏇憲獵淵艱觸鹽遞衊窪鑰顧繭鹽鬱窪 (憲廠淵觸廠憲衊壓願選, 0.072) 更多