Gedatolisib

本周药研简讯 • 科伦博泰芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗III期研究达到主要终点，有望重塑NSCLC一线治疗格局。 • Celcuity乳腺癌新药REVTORPYK获FDA批准，用于HR+/HER2-、PIK3CA野生型晚期乳腺癌。 • 康诺亚CM512注射液获CDE拟纳入突破性治疗品种，为自身免疫疾病带来新希望。 • 大冢制药全球首款APRIL靶向药斯贝利单抗在中国获批，IgA肾病治疗迈入源头阻断时代。 • 默沙东ADC药物sac-TMT肺癌临床数据显示有望替代化疗，获华尔街直接概念验证。 • Aurenar无创神经调控设备V-Link获FDA突破性认定，卒中ICU脑血管痉挛风险降低超40% • 恒瑞医药多款新药启动临床试验，涵盖高血压、肺癌等多个适应症。 • 达伯欣伊匹木单抗在澳门获批上市，为MSI-H/dMMR结肠癌患者提供新辅助治疗方案。 • 海和药物PI3Kα选择性抑制剂甲磺酸瑞索利塞片即将在日本商业上市。 • Biogen阿尔茨海默病tau靶点药物数据显示认知改善证据，但高剂量组表现引发疑问。NEWS ANALYSIS药研重磅解读01 芦康沙妥珠单抗III期成功，ADC+IO一线治疗NSCLC有望重塑格局 全球首个ADC联合免疫对比免疫联合化疗一线治疗PD-L1阴性非鳞状NSCLC的III期研究达到主要终点。科伦博泰的芦康沙妥珠单抗（SKB264）联合帕博利珠单抗展现出显著疗效优势，有望为PD-L1阴性患者提供新的治疗选择。这一突破性进展标志着ADC药物正从后线治疗向前线推进，未来可能改变非小细胞肺癌一线治疗标准。值得注意的是，该研究是目前全球首个在III期研究中验证ADC+IO联合方案的研究，具有重要的里程碑意义。（科伦博泰）02 Celcuity乳腺癌新药获批，PI3K通路靶向治疗迎来新成员 Celcuity宣布REVTORPYK（gedatolisib）获FDA批准用于治疗HR+/HER2-、PIK3CA野生型局部进展期或转移性乳腺癌。这是首个获批用于PIK3CA野生型乳腺癌患者的PI3K/mTOR双重抑制剂，填补了PIK3CA突变阴性患者的治疗空白。然而，公司股价在获批后下跌近20%，主要因为说明书中的用药细节令部分分析师意外，且产品上市时间出现延迟。这提醒业界，药物获批后的商业化执行同样关键。（Celcuity）03 康诺亚CM512获突破性治疗认定，自身免疫双抗研发加速 康诺亚的CM512注射液获CDE拟纳入突破性治疗品种，有望为自身免疫疾病患者带来创新疗法。CM512是康诺亚自主研发的创新双特异性抗体，针对自身免疫疾病具有独特的作用机制。突破性治疗认定将加速其临床开发进程，有望缩短上市时间。国内双抗药物研发近年来进展迅速，从肿瘤领域逐步拓展至自身免疫等慢性疾病领域，展现出广阔的临床应用前景。（康诺亚）04 大冢制药全球首款APRIL靶向药斯贝利单抗在中国获批，IgA肾病治疗迈入源头阻断时代 大冢制药宣布其抗APRIL单抗斯贝利单抗（VOYXACT®）获国家药监局批准，用于治疗原发性IgA肾病成人患者。作为全球首个选择性靶向APRIL的疗法，该药通过阻断致病性IgA生成的关键环节，从源头干预疾病进展。全球III期VISIONARY研究显示，斯贝利单抗在降低蛋白尿、稳定肾功能方面均表现出显著疗效，中国亚组数据尤为亮眼，且整体耐受性良好。斯贝利单抗的获批不仅新增了一种机制明确的治疗选择，也进一步验证了APRIL通路作为IgA肾病治疗靶点的临床价值。（大冢制药）05 默沙东ADC肺癌数据亮眼，有望成为前线治疗新基石 默沙东的ADC药物sac-TMT在中国开展的肺癌研究显示，有望替代化疗成为一线治疗新选择。研究数据被华尔街分析师视为"直接概念验证"，证明sac-TMT有潜力成为未来肺癌前线治疗的基石药物。默沙东已将该药物定位为核心产品之一，正在全球范围内推进多项关键临床研究。ADC药物在肺癌领域的突破，将为这一全球高发癌种带来新的治疗格局。（默沙东）06 Aurenar无创神经调控设备V-Link获FDA突破性认定，卒中ICU脑血管痉挛风险降低超40% 近日，美国医疗科技公司Aurenar宣布其V-Link非侵入性神经调节系统获FDA突破性设备认定，用于降低成人动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）患者脑血管痉挛的发生风险。该设备由华盛顿大学医学院Eric Leuthardt教授团队研发，通过外耳向迷走神经耳支传递低能量电脉冲，调节机体炎症反应，从源头干预继发性脑损伤。基于27例aSAH患者的随机三盲临床试验，V-Link使中度至重度脑血管痉挛发生率降低超40%，未报告设备相关不良事件，患者30天住院费用下降20%。V-Link采用一次性可穿戴设计，每日两次、每次20分钟耳部刺激，ICU医护可快速操作。目前Aurenar已完成2000万美元A轮融资，关键性临床试验预计2027年完成，计划2028年提交De Novo上市申请。（Aurenar）07 恒瑞医药多款新药启动临床，创新管线布局全面开花 恒瑞医药本周多款新药启动临床试验，涵盖高血压、非小细胞肺癌等多个适应症领域。其中HRS-1780启动针对高血压的II/III期临床试验，HRS-7058联合阿得贝利单抗等启动针对非小细胞肺癌的II期临床试验。恒瑞医药作为中国创新药龙头，持续加大研发投入，在肿瘤、代谢、自身免疫等多个疾病领域布局创新管线，展现出强大的临床开发能力。（恒瑞医药）08 达伯欣伊匹木单抗澳门上市，结肠癌新辅助治疗添新选 达伯欣（伊匹木单抗N01）在澳门获批上市，为微卫星高度不稳定型或错配修复缺陷型结肠癌患者带来创新性新辅助治疗方案。作为首个获批用于该适应症的治疗方案，填补了临床空白。新辅助治疗在结肠癌领域的重要性日益凸显，可为患者提供降期手术机会，改善长期预后。这一获批也为后续中国大陆上市奠定了基础。（信达生物）09 海和药物PI3K抑制剂日本上市，创新药出海再下一城 海和药物的PI3Kα选择性抑制剂甲磺酸瑞索利塞片（CYH33）即将在日本商业上市。这是海和药物自主研发的创新小分子药物，通过与日本药企合作实现海外商业化。PI3K通路在多种肿瘤中异常激活，是重要的肿瘤治疗靶点。中国创新药出海已从单一品种向多品种、多区域拓展，展现出日益成熟的国际化运营能力。（海和药物）10 Biogen阿尔茨海默病数据喜忧参半，tau靶点药物前景待观察 Biogen在阿尔茨海默病协会国际会议上公布tau靶点药物BIIB080的临床数据，显示出认知改善的证据。研究提供了迄今最清晰的证据，证明靶向tau蛋白的药物可能改善阿尔茨海默病患者的认知功能。然而，数据也引发了疑问——高剂量组的表现并未优于低剂量组，这一现象尚需进一步研究解释。阿尔茨海默病药物研发持续面临挑战，tau靶点能否成为下一个突破口仍需更多数据验证。（Biogen）关于赛业生物 赛业生物自2006年成立，是一家以卓越的模型和服务助力新药研发的创新型CRO企业、国家高新技术企业、国家专精特新小巨人企业。公司依托自主基因编辑技术与先进的疾病模型平台，聚焦肿瘤、代谢性疾病、自身免疫疾病、眼科疾病、神经系统疾病等关键领域，提供涵盖模型构建、体内、外药理药效评估、机制研究等在内的全流程临床前CRO服务。 赛业生物持续拓展产品线，在抗体药物发现方向，公司构建了以HUGO-Ab®全人源抗体小鼠为特色的抗体药物研发平台。自主开发的HUGO-Ab®全人源抗体小鼠可高效生成高亲和力的人源化单抗与双抗候选分子；HUGO-GT®全基因组人源化小鼠支持更精准的人源药靶验证与功能研究，进一步推动生物药研发的临床转化效率。 赛业生物现有员工超1000人，运营面积逾4万平方米，构建了覆盖全球的服务网络与项目交付体系。未来，公司将持续以"数据+模型"双轮驱动，助力全球药企在新药研发道路上提速前行、突破创新。 点击 「阅读原文」 立即咨询！

你的处方单正在被改写 全球新药审批速递 · 2026年7月 ---------------------------------------- 2026年7月的前两周，FDA迎来年度重磅审批潮。6款创新药密集落地，覆盖血液肿瘤、乳腺癌、IgA肾病、ADHD等多个领域。每一项，都可能改变你明天的临床决策。 以下，是每一位临床医生都该知道的近期药研关键动态。 一、精准细胞疗法：移植进入无PTCy时代 血液肿瘤 里程碑 6月30日，Orca Bio的Tregzi（Orca-T）获批，成为全球首个精准工程化Treg细胞免疫疗法，用于成人血液肿瘤的异基因造血干细胞移植。 传统异体移植有两个痛点：供体HLA必须高度匹配，术后必须使用环磷酰胺（PTCy）预防排异，代价是骨髓抑制、感染风险飙升、生活质量断崖式下降。 Tregzi通过精准富集CD34+干细胞和纯化特定T细胞亚型，从机制层面规避排异，彻底告别PTCy。 III期Precision-T 关键数据 - 1年无中重度cGvHD生存率：78% vs 对照 38% - 总生存率：94% vs 对照 83% - 中重度cGvHD累积发生率：13% vs 对照 44% - HR=0.26，p<0.00001 一句话：移植患者的长期生存质量，将被重新定义。 二、耐药乳腺癌：广谱通路封锁策略来了 实体瘤 精准医学 7月14日，Celcuity的Revtorpyk（gedatolisib）获批，用于HR+/HER2-、PIK3CA野生型晚期乳腺癌。这不是又一个PI3K抑制剂，而是全覆盖式PAM通路抑制剂，同时阻断四类I类PI3K亚型及mTORC1/2。 为什么这很重要？传统PI3K抑制剂只打一个亚型，肿瘤轻松通过其他亚型旁路代偿，打一个漏三个，耐药只是时间问题。 III期VIKTORIA-1 关键数据 - 中位PFS：9.3个月 vs 对照 2.0个月（HR=0.24） - 疾病进展或死亡风险降低：76% - 客观缓解率：31.5%，缓解持续时间 17.5个月 临床启示：CDK4/6抑制剂失败后不再无药可用。覆盖所有旁路、不给肿瘤绕道机会。 三、IgA肾病终于有了对因药 肾病 重大突破 7月7日，Vera Therapeutics的Trutakna（atacicept）获FDA加速批准，用于成人原发性IgA肾病。这是该领域第一款靶向生物制剂。 过去，IgA肾病患者只能靠RAAS抑制剂姑息，蛋白尿持续，肾功能渐进式下滑。Atacicept通过靶向BAFF/APRIL双通路，从源头减少致病性自身抗体生成。 ORIGIN 3 研究 · 36周数据 - UPCR较基线下降：46% - 较安慰剂额外下降：42%（p<0.0001） - 安全性：与安慰剂相当 临床意义：肾内科从对症跨入对因时代。 四、PROTAC元年：第一个蛋白降解药物获批 新药范式 里程碑 Arvinas/辉瑞的Veppanu（vepdegestrant）于2026年Q2获批，用于ESR1突变ER+/HER2-晚期乳腺癌。这是全球首个获批上市的PROTAC药物。 PROTAC的底层逻辑与传统小分子完全不同，不是抑制靶蛋白，而是直接销毁。通过诱导靶蛋白与E3泛素连接酶靠近，触发泛素化降解，把蛋白送进垃圾桶。 这个获批不是多了一个药，而是验证了一整条药物设计范式。后续PROTAC管线涵盖KRAS、BTK、AR等大量靶点，属于范式级突破。 五、中国创新药：出海加速，从me-too到global 国产创新 出海 - 7月13日，和誉医药pan-KRAS抑制剂ABSK211获FDA临床试验许可，覆盖G12D/G12C/G12V等主流突变，瞄准不可成药靶点的广谱覆盖。 - 7月初，领泰生物KRAS G12D PROTAC降解剂已获FDA临床批准，全球首个进入临床的口服KRAS G12D降解剂。 - 恒瑞医药卡瑞利珠单抗+rivoceranib（双艾方案）正在冲刺FDA审批，III期数据显示一线肝癌mOS突破23.8个月。 信号明确：中国原研药正在从跟随走向引领。 六、其他值得关注的近期新药 - Sarclisa Escena（7月9日）：CD38单抗皮下注射剂型，多发性骨髓瘤；on-body injector自动给药 - Centanafadine（审评中）：三重再摄取抑制剂，同时改善ADHD核心症状和情绪共病 - 奥氟格列隆（4月1日）：首款无饮食限制的口服小分子GLP-1，减重效果确证 - Casgevy（7月）：CRISPR基因疗法适应症扩展至2岁儿童，镰状细胞病治疗前移 - Keytruda+Padcev（7月10日）：膀胱癌围手术期方案扩展至全人群 ---------------------------------------- 信息差，是临床能力的天花板 每周都有新药获批、新数据公布、新指南更新。碎片化阅读，难以形成真正的临床知识体系。 Info X Med — 为医生打造的全球医药情报工作台 - 4000万+医学文献 · 国际指南一键检索 · AI临床决策辅助 - 已获Wiley等国际权威出版机构授权 - 涵盖指南、文献、临床、超百万量级专业内容 - 无需跨平台，一键精准搜索 私信我！扫码下载 Info X Med，做信息领先的医生。