VIKTORIA-2: A Randomized, Open-Label, Phase 3 Study of Fulvestrant and CDK4/6 Inhibitors With or Without Gedatolisib as First-Line Treatment in Patients With HR-Positive and HER2-Negative Advanced Breast Cancer

This is a Phase 3, open-label, randomized, clinical trial evaluating the efficacy and safety of gedatolisib plus fulvestrant and CDK4/6 Inhibitors for the treatment of patients with locally advanced or metastatic HR+/HER2- advanced breast cancer.

开始日期2025-07-24

申办/合作机构

Celcuity, Inc.

NCT06190899

/ Recruiting临床1/2期

A Phase 1/2, Open-Label, Randomized, Dose Finding and Dose Expansion Study of Gedatolisib in Combination With Darolutamide in Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer (mCRPC)

This is a Phase 1/2, open-label, randomized, dose finding and dose expansion study to evaluate the safety, preliminary efficacy, and PK of gedatolisib in combination with darolutamide in subjects with mCRPC.

开始日期2024-01-01

申办/合作机构

Celcuity, Inc.

NCT05501886

/ Active, not recruiting临床3期

Phase 3, Open-Label, Randomized, Study Comparing Gedatolisib Combined With Fulvestrant & With or Without Palbociclib to Standard-of-Care Therapies in Patients With HR-Positive, HER2-Negative Advanced Breast Cancer Previously Treated With a CDK4/6 Inhibitor in Combination w/Non-Steroidal Aromatase Inhibitor Therapy

This is a Phase 3, open-label, randomized, clinical trial evaluating the efficacy and safety of gedatolisib plus fulvestrant with or without palbociclib for the treatment of patients with locally advanced or metastatic HR+/HER2- breast cancer following progression on or after CDK4/6 and aromatase inhibitor therapy.

开始日期2022-12-08

申办/合作机构

Celcuity, Inc.

100 项与吉达利塞相关的临床结果

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100 项与吉达利塞相关的转化医学

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100 项与吉达利塞相关的专利（医药）

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项与吉达利塞相关的文献（医药）

2025-12-28·BRITISH JOURNAL OF CANCER

Bypassing cisplatin resistance in Nrf2 hyperactivated head and neck cancer through effective PI3Kinase targeting

Article

作者: Osman, Abdullah A ; Skinner, Heath D ; Hudson, William H ; Essien, Fonma ; Castro, Patricia ; Putluri, Vasanta ; Kan, Emerald ; Decker, William K ; Ahmed, Kazi M ; Ambati, Chandra Shekar R ; Patel, Rutulkumar ; Yadollahi, Pedram ; Kirby, Parker R ; Johnson, Faye M ; Frederick, Mitchell J ; Hyslop, Sean ; Sandulache, Vlad C ; Dayoub, Hussam ; McCord, Kelli A ; Lai, Stephen Y ; Li, Yang ; Putluri, Nagireddy ; Saab, Kalil ; Myers, Jeffrey N ; Kami Reddy, Karthik Reddy ; Coarfa, Cristian

BACKGROUND:

For patients with head and neck squamous cell carcinoma (HNSCC), failure of definitive radiation combined with cisplatin nearly universally results in death. Although hyperactivation of the Nrf2 pathway can drive radiation and cisplatin resistance along with suppressed anti-tumor immunity, treatment-refractory HNSCC tumors may retain sensitivity to targeted agents secondary to synergistic lethality with other oncogenic drivers (e.g., NOTCH1 mutations).

METHODS:

Using state of the science mechanistic, metabolomic and spatial transcriptomic approaches combined with preclinical models of HNSCC, we tested whether a novel PI3K inhibitor, gedatolisib, can bypass hyperactivation of the Nrf2 pathway.

RESULTS:

The PI3K pathway is activated in Nrf2-driven cisplatin-resistant HNSCC and is suitable for blockade, as demonstrated in an in vivo shRNA screen with platinum-based chemotherapy. Gedatolisib effectiveness appears mediated through activation of autophagy, G2/M arrest, senescence and disruption of fatty acid metabolism. Gedatolisib suppresses HNSCC tumor growth in orthotopic and metastatic settings and demonstrates profound anti-tumor activity in humanized murine models of HNSCC, coupled with a reduction in hypoxia-rich regions and reduced infiltration by regulatory T-lymphocytes.

CONCLUSIONS:

These findings emphasize the critical role of the PI3K-AKT-mTOR pathway in chemo-radiation resistant HNSCC and highlight the therapeutic potential of PI3K inhibitors in a disease that is refractory to all conventional therapeutic approaches.

2025-10-01·CELLULAR SIGNALLING

The novel diarylurea derivative HPT-15 for potential treatment of triple-negative breast cancer via dual inhibition of the mTOR and MAPK pathways

Article

作者: Ran, Yunsheng ; Wang, Yujie ; Liu, Gang ; Zhang, Ji-Quan ; Luo, Jiale ; Chen, Zili ; Zhu, Jingyan ; Li, Yuanyuan ; Wu, Huanhuan ; Wang, Jianta ; Xu, Jianwei ; Chai, Yue'e ; Sun, Qiwen ; Ma, Yifei

Dysregulation of the mTOR serine/threonine protein kinase has been linked to the pathogenesis and prognosis of triple-negative breast cancer (TNBC). Meanwhile, the MAPK signaling pathway has been implicated in the progression and drug resistance of TNBC. Therefore, dual inhibition of the mTOR and MAPK pathways presents a promising therapeutic strategy against TNBC. Here, we report the design and synthesis of a novel selective mTOR inhibitor, HPT-15. Molecular docking and dynamics simulations confirmed that HPT-15 exhibited superior binding stability with mTOR as compared to the dual-target inhibitor PKI-587. In vitro experiments demonstrated that HPT-15 significantly inhibited the proliferation, migration, and invasion of TNBC cells. The anti-tumor effects of HPT-15 were mediated by inhibited phosphorylation of the downstream mTOR proteins 4EBP1 and Akt. RNA sequencing revealed that HPT-15 induced cell death by modulating the MAPK signaling pathway, cell cycle progression, and autophagy. In vivo experiments further confirmed that HPT-15 effectively suppressed tumor growth without apparent toxic side effects. These findings promote the potential of HPT-15 for treatment of TNBC.

2025-10-01·CLINICAL CANCER RESEARCH

Gedatolisib Combined with Palbociclib and Letrozole in Patients with No Prior Systemic Therapy for Hormone Receptor–Positive, HER2-Negative Advanced Breast Cancer

Article

作者: Wesolowski, Robert ; Gogineni, Keerthi ; Abu-Khalaf, Maysa ; Sullivan, Brian ; Wander, Seth A. ; Suzuki, Samuel ; Rugo, Hope S. ; Han, Hyo S. ; Specht, Jennifer M. ; Kabos, Peter ; Spira, Alexander ; Schott, Anne F. ; Mutka, Sarah C. ; Gorbatchevsky, Igor ; Layman, Rachel M. ; Vaishampayan, Ulka

Abstract:

Purpose::

Nonclinical evidence demonstrating that estrogen receptor, cyclin-dependent kinases 4 and 6 (CDK4/6), and PI3K/AKT/mTOR (PAM) pathways cross-promote tumor proliferation in hormone receptor–positive (HR+)/HER2− breast cancer cell lines led to the development of CDK4/6 inhibitors and agents inhibiting single PAM pathway nodes to treat HR+/HER2− advanced breast cancer. Simultaneous blockade of the estrogen receptor, CDK4/6, and PAM pathways may optimize antitumor control in the treatment-naïve advanced breast cancer setting. Gedatolisib, a pan-PI3K/mTOR inhibitor, was evaluated as first-line therapy, combined with standard-of-care palbociclib and letrozole, for patients with HR+/HER2− advanced breast cancer.

Patients and Methods::

Treatment-naïve patients from a phase Ib study with HR+/HER2− advanced breast cancer treated with gedatolisib plus palbociclib and letrozole were analyzed. The primary endpoint of the overall study was investigator-assessed objective response. Secondary endpoints included safety, duration of response, progression-free survival (PFS), and overall survival.

Results::

Of 41 patients, all had stage IV disease, 93% had measurable disease, 78% had visceral metastases, and 22% had detectable PIK3CA mutations. The objective response rate was 79% in patients with evaluable disease (N = 33). The median duration of response was 48 months for confirmed responders. The median PFS was 48.4 months, and the median overall survival was 77.3 months. The overall response rate and PFS were comparable in patients with and without PIK3CA mutations. Fewer than 10% discontinued treatment due to treatment-related adverse events. The most frequent grade 3/4 adverse events were neutropenia (61%), rash (39%), and oral stomatitis (29%).

Conclusions::

Gedatolisib plus palbociclib and letrozole demonstrated preliminary efficacy in patients with no prior systemic therapy for advanced breast cancer. These results warrant further evaluation of gedatolisib added to standard-of-care, first-line therapy for HR+/HER2− advanced breast cancer.

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项与吉达利塞相关的新闻（医药）

2026-02-02

·生物制品圈

2026 年十大最受期待的药物上市

据 Evaluate 分析，2026 年十大最受期待药物上市后，到 2032 年年度销售额合计有望达 459 亿美元，远超 2025 年榜单的 290 亿美元预测额。其中前两名诺和诺德的 CagriSema 和礼来的奥福格利普隆，仅这两款肥胖症与 2 型糖尿病药物的预计销售额就相当于去年十大药物总和，其余八款药物覆盖乳腺癌、特发性震颤等多个领域，均具备重磅药物潜力。 Evaluate 对药物获批的预测近年准确率较高，2025 年榜单中九款顺利获批。若这一势头延续，2026 年制药行业将迎来一波批准潮与销售增长。 01 CagriSema 公司：诺和诺德（Novo Nordisk）适应症：肥胖症和 2 型糖尿病 2032 年预计销售额：172 亿美元作为每周一次注射制剂，CagriSema 由司美格鲁肽（Wegovy/Ozempic 活性成分）与卡格列汀组成。诺和诺德已向 FDA 提交申请，用于超重 / 肥胖且伴有相关合并症的成人减重，CEO 透露预计今年晚些时候获批，可能使用优先审查券加速进程。两项 68 周临床试验显示，患者平均减重 15.7%-22.7%，优于同类药物，公司还在探索高剂量版本以提升效果。 02 奥福格利普隆（Orforglipron）公司：礼来（Eli Lilly）适应症：肥胖症和 2 型糖尿病 2032 年预计销售额：118 亿美元这款口服 GLP-1 受体激动剂为小分子药物，预计今年第二季度获 FDA 批准，将与诺和诺德的口服肥胖症药物正面竞争。相比肽类竞品，奥福格利普隆生产可扩展性更强，更适合全球中等收入市场，且无需空腹服用，对惧怕注射或需维持剂量的患者更友好。试验显示，从 Wegovy 转用该药物的患者可维持大部分减重效果，分析师预测其全球市场潜力巨大。 03 阿尼托塞尔（Anito-cel）公司：吉利德科学（Gilead Sciences）/Arcellx 适应症：多发性骨髓瘤 2032 年预计销售额：25 亿美元这款 CAR-T 疗法与强生 / 传奇生物的 Carvykti 作用机制相似，竞争力强劲。在复发或难治性患者的临床试验中，完全缓解率达 74%，总缓解率 96%，18 个月无进展生存率和总生存率分别为 67.4% 和 88%，生存数据优于竞品，且安全性良好。吉利德已提交四线治疗批准申请，目标今年下半年上市，同时推进二线治疗研究，预计 2027 年提交相关申请。 04 布雷波西替尼（Brepocitinib）公司：Roivant Sciences 适应症：皮肌炎 2032 年预计销售额：23 亿美元这款 TYK2/JAK1 抑制剂由 Roivant 从辉瑞引进，专注于罕见病领域。3 期试验显示其治疗皮肌炎的效果优于安慰剂，关键意见领袖对其评价极高。美国约 7 万皮肌炎患者目前依赖类固醇等传统治疗，布雷波西替尼作为针对性疗法，获取更便捷，且疗效更优。公司计划今年提交批准申请，同时推进非感染性葡萄膜炎、皮肤结节病等适应症研究。 05 伊科托金拉（Icotrokinra）公司：强生（J&J）/Protagonist Therapeutics 适应症：自身免疫性疾病（首获批斑块状银屑病） 2032 年预计销售额：22 亿美元作为首款口服 IL-23 受体靶向肽类药物，伊科托金拉已提交美欧批准申请，预计今年获批并以 “Icotyde” 为商品名上市。临床试验中，其治疗中重度银屑病的效果优于现有口服药物 Sotyktu，且有望扩展至银屑病关节炎、炎症性肠病等适应症。强生 CEO 表示，这款口服药物将提升患者可及性，吸引惧怕注射的人群，有望成为全身治疗首选。 06 格达托利西布（Gedatolisib）公司：Celcuity 适应症：乳腺癌（ER 阳性、HER2 阴性） 2032 年预计销售额：21 亿美元 Celcuity 以 1000 万美元从辉瑞引进这款泛 PI3K/mTOR 抑制剂，3 期试验显示，其联合 Faslodex（±Ibrance）治疗二线乳腺癌的无进展生存期显著优于单独使用 Faslodex。尽管存在口腔炎等安全性问题，但高血糖发生率较低（约 10%），竞争力突出。公司已提交 PIK3CA 野生型适应症申请，今年有望获批，同时计划推进 PIK3CA 突变型患者的适应症扩展。 07 乌利卡他酰胺（Ulixacaltamide）公司：Praxis Precision Medicines 适应症：特发性震颤 2032 年预计销售额：21 亿美元美国约 1000 万特发性震颤患者面临治疗缺口，现有药物疗效有限。乌利卡他酰胺通过阻断异常神经元放电发挥作用，两项 3 期试验均达到主要终点，显著改善患者日常任务完成能力，获 FDA 突破性疗法认定。公司预计 2 月中旬提交新药申请，正在扩大商业团队备战上市，目标峰值销售额超 100 亿美元。 08 巴克多司他（Baxdrostat）公司：阿斯利康（AstraZeneca）适应症：难治性高血压 2032 年预计销售额：20 亿美元这款醛固酮合酶抑制剂由阿斯利康收购 CinCor 获得，3 期试验成功后提交优先审查申请，预计今年第二季度获批。作为新类别降压药，其将与 Mineralys 的洛伦多司他竞争，阿斯利康凭借强大的心血管药物商业化网络占据优势。公司计划先通过专科医生推广，再扩展至初级护理市场，同时推进与 Farxiga 的联合用药研究。 09 卡米泽司他（Camizestrant）公司：阿斯利康（AstraZeneca）适应症：HR 阳性乳腺癌 2032 年预计销售额：20 亿美元这款口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）用于晚期乳腺癌治疗，3 期试验显示，ESR1 突变患者转为该药物联合 CDK4/6 抑制剂治疗后，中位无进展生存期达 16 个月（对照组 9.2 个月），且生活质量恶化风险降低 47%。阿斯利康正在推进监管审批，计划今年上市，同时探索单药治疗、一线治疗及辅助治疗等更多应用场景，目标峰值销售额超 50 亿美元。 10 阿塔西普（Atacicept）公司：Vera Therapeutics 适应症：IgA 肾病 2032 年预计销售额：17 亿美元作为抑制 APRIL 和 BAFF 的融合蛋白，阿塔西普的 PDUFA 日期定在 7 月，有望成为美国第二款 IgA 肾病针对性药物。相比竞品 Voyxact，其抗药物抗体发生率更低（2.1% vs 33%），安全性更优。美国 IgA 肾病市场规模预计 2030 年达 100 亿美元，Vera 已组建 82 人销售团队备战上市，计划通过疾病认知推广抢占市场份额。参考来源：https://www.fiercepharma.com/marketing/top-10-most-anticipated-drug-launches-2026 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

优先审批细胞疗法免疫疗法上市批准申请上市

2026-01-29

·精准药物

【收藏】2026年FDA可能获批的56个新药一览

2026年伊始，FDA将审评56个新分子实体与创新生物制品药物。值得注意的是，这份清单中包含多款潜力品种，例如诺和诺德的减肥药CagriSema，礼来的小分子减肥药Orforglipron、阿斯利康的难治/未控制高血压药物Baxdrostat等，这些品种都具备在适应症规模与商业开发上成为重磅药物的潜力。从疾病版图看，肿瘤仍是待批项目中数量最大的板块，神经系统、心肾代谢、感染等领域也将迎来一批集中决策。图1 2026年FDA审批的新分子实体和创新生物制品药物适应症分类数据来源：参考来源1 1、Ebvallo 模态：同种异体、EBV特异性T细胞免疫治疗（细胞疗法）审批部门：CBER 申报者：Pierre Fabre 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：EBV（爱泼斯坦–巴尔病毒）阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD），成人及≥2岁儿童；（按申报口径）既往接受至少一线治疗，其中包括抗CD20相关治疗预计审批时间：2026-01-10（PDUFA日期）；2026-01-09收到第二份CRL Ebvallo（tabelecleucel；tab-cel）是一种同种异体、EBV特异性T细胞免疫治疗，设计思路是在EBV+PTLD这类由EBV（爱泼斯坦–巴尔病毒）驱动的移植后淋巴增殖性疾病中，借助特异性T细胞对EBV相关靶细胞产生免疫清除作用。它已于2022年在欧盟获批用于复发/难治EBV+PTLD（≥2岁）患者。美国层面，缺少获批的专门疗法，临床多依赖利妥昔单抗等抗CD20相关治疗、化疗等方案，未满足需求仍然突出。在2026年这轮FDA审评中，该项目在目标日期前收到第二封CRL；焦点问题集中在用于关键单臂研究（ALLELE）证据是否足够支撑有效性判断与结果可解释性。 2、Zycubo（copper histidinate）模态：小分子皮下注射制剂审批部门：CDER 申报者：Sentynl Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：Menkes disease（门克斯病）儿科患者获批上市时间：FDA实际批准日为2026-01-12 Zycubo是FDA于2026年1月批准的首个用于儿科门克斯病（体内铜运输障碍）的治疗药物。FDA公告将其定位为首个治疗选择，其通过皮下注射补充铜，从而绕开患者的铜吸收/转运缺陷带来的系统性后果。该项目在获批前已获得Breakthrough Therapy等监管认定。 3、Clemidsogene lanparvovec 模态：基因疗法（AAV9载体；一次性给药；递送IDS基因）审批部门：CBER 开发商：Regenxbio 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法、加速批准适应症：黏多糖贮积症II型（MPS II，Hunter syndrome）预计审批时间：2026-02-08 RGX-121是针对MPS II的一次性AAV基因治疗，设计将IDS（iduronate-2-sulfatase）基因递送至中枢神经系统，以期在血脑屏障以内形成持续的I2S蛋白来源，并实现对中枢神经系统及全身表现的长期影响；其表达蛋白与正常I2S结构一致。该项目获得了再生医学先进疗法认定、快速通道认定、罕见儿科疾病认定和孤儿药认定等监管资格。 4、Bysanti（milsaperidone）模态：小分子审批部门：CDER 申报者：Vanda Pharmaceuticals 适应症：双相I型障碍的急性躁狂/混合发作；精神分裂症预计审批时间：2026-02-21 Milsaperidone最初被认定为iloperidone（伊洛哌啶，第二代（非典型）抗精神病药，主要用于治疗成人精神分裂症）的活性代谢物；口服后可快速与iloperidone相互转化，并在临床研究中显示与iloperidone在低、高剂量及单次/多次给药条件下达到生物等效。 5、TransCon CNP（navepegritide）模态：多肽药物（CNP（C型利钠肽）的长效前药；通过可切割连接臂与聚乙二醇载体偶联，形成持续释放体系）审批部门：CDER 加速审评路径：优先审评申报者：Ascendis Pharma A/S 适应症：软骨发育不全（achondroplasia）的青春期前儿科患者预计审批时间：2026-02-28（PDUFA目标日已延期） Navepegritide以每周一次给药方式提供连续的CNP暴露，用于对抗FGFR3突变导致的生长抑制效应；该产品的NDA获受理并进入优先审评，PDUFA目标日因递交重大补充材料而延后至2026-02-28。 6、Reproxalap 模态：小分子；局部滴眼制剂；RASP（reactive aldehyde species，反应性醛类物质）调节剂审批部门：CDER 申报者：Aldeyra Therapeutics 适应症：干眼症（dry eye disease）预计审批时间：2026-03-16（已延期；第三轮审评；原目标日为2025-12-16） Reproxalap为RASP调节剂，非现有干眼处方药更常见的抗炎/免疫调节或泪液分泌通路。监管层面，该项目此前已因“有效性证据不足/研究可解释性”收到过CRL，本次为第三轮审评。商业合作方面，AbbVie对该资产持有美国市场的选择权。 7、Bulevirtide 模态：多肽（脂化多肽），注射用病毒入侵抑制剂审批部门：CDER 申报者：吉利德加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：成人代偿期肝病患者的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染预计审批时间：2026-03-22（第二轮） Bulevirtide是一种靶向HBV/HDV共同入侵受体NTCP的入侵抑制剂，机制上通过阻断病毒进入肝细胞来抑制感染过程，定位为潜在first-in-class的HDV治疗方案。该项目以BLA申报（47元多肽，被视为蛋白模态），获得过Breakthrough Therapy designation（突破性疗法认定）与Orphan Drug designation（孤儿药认定）。FDA曾在2022年发出完全回复函，关注点指向生产与递送问题，并未要求补做新的安全性/有效性研究；当前为第二轮审评周期。该药以Hepcludex名义在欧盟曾获附条件上市许可（2020年7月31日），并在2023年7月18日转为标准上市许可。 8、Linerixibat 模态：小分子（口服回肠胆汁酸转运体抑制剂）审批部门：CDER 申报者：GSK 适应症：原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cholangitis，PBC）患者的胆汁淤积性瘙痒（cholestatic pruritus）预计审批时间：2026-03-24 Linerixibat通过抑制回肠胆汁酸转运体（IBAT）来减少胆汁酸重吸收，从而降低与瘙痒相关的循环介质，是一款面向PBC瘙痒这一高负担症状的口服对症治疗候选药物。其递交与审评主要基于GLISTEN III期研究结果，显示可显著并持续改善瘙痒及相关睡眠干扰。 9、Kresladi（RP-L201）模态：自体慢病毒基因治疗（基因修饰造血干细胞疗法）审批部门：CBER 申报者：Rocket Pharmaceuticals 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法适应症：重度白细胞黏附缺陷I型（Leukocyte Adhesion Deficiency-I，LAD-I）预计审批时间：2026-03-28（第二轮） Kresladi是面向重度LAD-I的一次性自体基因治疗方案，核心做法是采集患者自身造血干细胞，经慢病毒载体导入功能性基因后回输，在体内重建能够表达关键黏附分子功能的免疫细胞，从而降低反复、重度感染的风险，并为这类通常在儿童期即可致命、标准治疗依赖造血干细胞移植的疾病提供替代路径。该项目此前曾因需要补充有限的CMC信息收到过完整回复函，本次为补充后重新进入审评的第二个周期。 10、Insulin icodec（Awiqli）模态：蛋白质（长效基础胰岛素类似物）审批部门：CDER 申报者：诺和诺德适应症：成人2型糖尿病的每周一次基础胰岛素治疗预计审批时间：2026-03-29或更早（第二轮） Insulin icodec是面向2型糖尿病的每周一次基础胰岛素类似物，通过分子工程改造获得约7天的长半衰期，并利用可逆的白蛋白结合形成体内循环库，支持一周覆盖的基础胰岛素暴露。其差异性集中在给药频次层面：若获批，将成为美国首个每周一次基础胰岛素，为日用基础胰岛素提供替代选项。FDA曾于2024-07-10发出完全回复函，关注点涉及生产工艺以及1型糖尿病适应症相关要求；诺和诺德随后在2025-09-29重新递交BLA，本次申报聚焦成人2型糖尿病。 11、Tividenofusp alfa（DNL310）模态：融合蛋白（中枢神经系统可进入的酶替代疗法融合蛋白）审批部门：CBER 申报者：Denali Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：Hunter syndrome（黏多糖贮积症II型，MPS II）预计审批时间：2026-04-05（延长后PDUFA目标日；由2026-01-05延期至2026-04-05） Tividenofusp alfa是一款以进入中枢神经系统为设计目标的酶替代疗法融合蛋白，试图解决传统MPS II酶替代疗法难以跨越血脑屏障、对神经系统表现覆盖不足这一核心局限。 12、Orca-T 模态：同种异体细胞治疗审批部门：CBER 申报者：Orca Bio 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法适应症：用于接受同种异体造血细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者，包括AML（急性髓系白血病）、ALL（急性淋巴细胞白血病）与MDS（骨髓增生异常综合征）预计审批时间：2026-04-06 Orca-T是为血液肿瘤患者的同种异体造血移植设计的细胞制剂，核心做法是把供者移植物拆分并按固定构成回输（高纯度调节性T细胞+造血干/祖细胞+常规T细胞），在保留移植物抗肿瘤效应与免疫重建的同时，降低移植物抗宿主病（GVHD）相关并发症。其定位为潜在首个面向AML/ALL/MDS的同种异体T细胞免疫治疗获批产品。 13、Tudriqev 模态：溶瘤病毒（基因工程改造HSV-1）生物制品；肿瘤内注射审批部门：CBER 申报者：Replimune 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：与nivolumab联合，用于既往接受过PD-1抑制剂方案后进展的成人晚期黑色素瘤预计审批时间：2026-04-10（第二轮） RP1是一款下一代HSV-1溶瘤免疫疗法，在肿瘤内复制并裂解肿瘤细胞，同时携带免疫激活元件以增强系统性抗肿瘤免疫反应；本次申报针对PD-1抑制剂治疗后进展的晚期黑色素瘤人群，并采用与nivolumab联合的用药策略，突出局部溶瘤+全身免疫放大的组合机制路径。该项目在2025-07-22收到完全回复函，要求提供来自充分、良好对照临床试验的有效性证据，并指出既往研究在设计与可解释性方面存在需要解决的问题；公司于2025-10-20完成BLA补充递交并进入第二轮审评。 14、TrenibotulinumtoxinE 模态：蛋白质（肉毒神经毒素E型）审批部门：CDER 申报者：艾伯维适应症：中度至重度眉间纹（glabellar lines）预计审批时间：2026-04-24或更早 TrenibotE是肉毒神经毒素E型候选产品，针对眉间纹开发，与现有A型肉毒毒素同属神经调节剂路径，但其差异性为更快起效与更短维持时间：在关键III期研究中，最早评估时间点显示可在给药后8小时起效，疗效维持时间约为2–3周。艾伯维将其定位为潜在首个E型肉毒毒素产品，并强调这种短周期、快起效的特征可用于降低部分人群对疗效持续时间过长、担心不自然的顾虑。 15、Doravirine/Islatravir（DOR/ISL）模态：小分子复方（口服抗病毒药物组合）审批部门：CDER 申报者：默沙东适应症：成人HIV-1感染患者，在现有抗逆转录病毒治疗（ARV）下已实现病毒学抑制时，用于替换当前方案的每日一次口服两药治疗预计审批时间：2026-04-28 该方案由doravirine（非核苷类逆转录酶抑制剂，non-nucleoside reverse transcriptase inhibitor，NNRTI）与islatravir（核苷类逆转录酶易位抑制剂，nucleoside reverse transcriptase translocation inhibitor，NRTTI）组成，定位为每日一次的两药口服简化方案，面向已病毒学抑制人群的换药维持。其差异性集中在两点：一是作为两药方案不包含整合酶抑制剂（integrase inhibitor）；二是islatravir属于新的NRTTI机制类别，本次申报采用doravirine/islatravir 100 mg/0.25 mg的固定剂量组合。 16、Sonrotoclax（BGB-11417）模态：小分子审批部门：CDER 申报者：BeOne Medicines 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，且既往接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗预计审批时间：2026-05-26或更早 Sonrotoclax是下一代BCL2（B细胞淋巴瘤2）抑制剂，定位在BTK抑制剂后进展的复发或难治性套细胞淋巴瘤人群。如果获批，将成为美国首个用于该人群的BCL2抑制剂。 17、Zaynich（WCK 5222）模态：小分子复方（静脉注射抗菌药；β-内酰胺增强剂zidebactam+头孢菌素cefepime）审批部门：CDER 申报者：Wockhardt 加速审评路径：优先审评适应症：复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎；可伴或不伴革兰阴性菌菌血症预计审批时间：2026-05-30 Zaynich是面向多重耐药革兰阴性菌感染设计的静脉注射复方抗菌药组合，其中zidebactam为β-内酰胺增强剂，与cefepime联用以提升对耐药机制背景下的抗菌活性，申报定位聚焦于cUTI（含肾盂肾炎）这一常见且耐药负担上升的适应症，并覆盖“合并或不合并革兰阴性菌菌血症”的临床场景。 18、Pivekimab sunirine 模态：抗体偶联药物（ADC）审批部门：CDER 申报者：艾伯维加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：成人浆细胞样树突细胞母细胞瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）单药治疗预计审批时间：2026-05-30或更早 Pivekimab sunirine是一款靶向CD123（IL-3Rα）的ADC药物，通过抗体把细胞毒载荷递送至CD123高表达的肿瘤细胞；BPDCN为罕见且侵袭性强的血液肿瘤，常累及皮肤并可进展至骨髓、中枢神经系统及淋巴结，现有一线治疗多为强化化疗并常接续移植，新增治疗选择需求高。 19、Bitopertin 模态：小分子（口服Glycine transporter 1抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Disc Medicine 加速审评路径：优先审评、加速批准适应症：≥12岁红细胞生成性原卟啉症（erythropoietic protoporphyria，EPP）患者的口服治疗，包含X连锁原卟啉症（X-linked protoporphyria，XLP）预计审批时间：2026-05-30或更早 Bitopertin通过抑制GlyT1，限制红细胞生成过程中血红素生物合成所需的甘氨酸供给，从而降低该通路活性，减少EPP/XLP患者体内与光毒反应相关的原卟啉IX（PPIX）负荷并改善光照耐受。 20、Veligrotug（VRDN-001）模态：单抗（抗IGF-1R）审批部门：CDER 申报者：Viridian Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：甲状腺相关眼病（thyroid eye disease，TED）预计审批时间：2026-06-30 Veligrotug是一款静脉给药的抗IGF-1R单抗，用于TED，III期数据支持其在慢性TED人群中对复视（diplopia）的改善与消失，并呈现突眼（proptosis）反应出现较快的特点。 21、Sasanlimab 模态：单抗（抗PD-1）审批部门：CDER 申报者：辉瑞适应症：与Bacillus Calmette-Guérin（BCG，卡介苗）联合，用于高危非肌层浸润性膀胱癌（high-risk non-muscle-invasive bladder cancer，NMIBC）患者的皮下给药治疗预计审批时间：2026-06或更早 Sasanlimab是皮下给药的抗PD-1单抗，本次申报定位是把PD-1免疫检查点抑制与NMIBC标准治疗BCG进行联合，用于BCG初治的高危人群。一方面，它以皮下给药形式进入PD-1赛道；另一方面，它选择在“BCG初治高危NMIBC”这一长期以BCG为核心的治疗框架中，尝试用免疫联合延长无事件生存期。Pfizer披露的III期CREST结果显示，sasanlimab+BCG相比BCG标准方案可降低疾病相关事件风险。 22、Camizestrant 模态：小分子口服药；选择性雌激素受体降解剂（selective estrogen receptor degrader，SERD）审批部门：CDER 申报者：阿斯利康适应症：与CDK4/6抑制剂联合，用于一线治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性的晚期乳腺癌预计审批时间：2026年上半年 Camizestrant通过拮抗并降解雌激素受体来抑制雌激素受体信号，是面向耐药演化的一代口服SERD。在ESR1突变亚组中显示出显著疗效优势，关键结果包括进展或死亡风险降低56%，中位无进展生存期16.0个月对9.2个月。 23、Baxdrostat 模态：小分子审批部门：CDER 申报者：阿斯利康加速审评路径：优先审评适应症：作为联合用药的加用治疗，用于未控制或治疗抵抗性高血压预计审批时间：2026-06-02或更早 Baxdrostat是一款高选择性醛固酮合成酶抑制剂（aldosterone synthase inhibitor,ASI），核心药理特征是选择性抑制CYP11B2，并尽量避免抑制CYP11B1。通过降低醛固酮生成来下调矿物皮质激素通路，从而实现降压效果；其高选择性设计用于降低对皮质醇合成通路的潜在干扰与相关内分泌副作用风险，定位为未控制/治疗抵抗性高血压患者在多药治疗基础上的加用方案。该资产来自阿斯利康对CinCor的并购整合。 24、Vepdegestrant（ARV-471）模态：小分子；PROTAC蛋白降解剂（靶向雌激素受体ER）审批部门：CDER 申报者：Arvinas/辉瑞适应症：既往接受过内分泌为基础治疗的ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌预计审批时间：2026-06-05 Vepdegestrant用口服PROTAC机制实现对ER蛋白的选择性降解，重点面向ESR1突变相关的内分泌耐药人群；与临床上常用的注射用ER降解剂fulvestrant相比，其差异性在于口服给药，以及通过PROTAC招募E3泛素连接酶介导ER降解（而非传统SERD的配体结合诱导降解）。 25、Pegargiminase（ADI-PEG 20）模态：蛋白质审批部门：CDER 申报者：Polaris Group 适应症：与含铂药物及培美曲塞联合，用于非上皮样组织学类型的恶性胸膜间皮瘤预计审批时间：2026-06-09 Pegargiminase是一种通过降解精氨酸实现“氨基酸剥夺”的PEG改造酶，研发思路是针对部分肿瘤（尤其与ASS1低表达相关的精氨酸依赖性表型）对外源精氨酸的依赖，从代谢层面削弱肿瘤细胞生存。其申报定位聚焦于预后更差、治疗选择更有限的非上皮样胸膜间皮瘤人群，作为一线含铂+培美曲塞方案的加用治疗；在关键随机、安慰剂对照III期ATOMIC-Meso研究中，pegargiminase联合化疗组的中位总生存期较对照组延长1.6个月，并在36个月生存率上呈现更高比例。 26、Ensitrelvir（S-217622；Xocova）模态：小分子口服抗病毒药；SARS-CoV-2 3C-like protease（主蛋白酶）抑制剂审批部门：CDER 申报者：Shionogi 适应症：新冠暴露后预防（post-exposure prophylaxis，PEP）：在接触确诊感染者后，用于预防出现有症状的COVID-19 预计审批时间：2026-06-16 Ensitrelvir以口服给药方式抑制SARS-CoV-2主蛋白酶，从而阻断病毒复制。其在该适应症上的差异性集中在暴露后预防的定位：申报依据包括SCORPIO-PEP这一全球III期研究结果，Shionogi将其定位为潜在首个用于接触感染者后预防新冠的口服抗病毒药物选择。 27、Gadoquatrane 模态：小分子（钆螯合物；细胞外间隙宏环钆基MRI造影剂）审批部门：CDER 申报者：拜耳适应症：用于增强MRI（磁共振成像）成像，对象覆盖成人及儿科（含足月新生儿），适用于中枢神经系统及其他身体部位预计审批时间：2026-06-17或更早 Gadoquatrane是Bayer开发的一款细胞外间隙、宏环结构的钆基MRI造影剂，用于成人及儿科（含足月新生儿）的增强MRI检查，适用部位包括中枢神经系统及其他身体区域。该分子具有四聚体（tetrameric）结构，并具有较高稳定性与高松弛率，目标是在减少钆暴露的前提下维持对比增强效果。可能成为美国最低剂量的钆基造影剂。 28、Cytisinicline 模态：小分子（植物来源生物碱类）审批部门：CDER 申报者：Achieve Life Sciences 适应症：成人戒烟（用于治疗尼古丁依赖/促进戒烟）预计审批时间：2026-06-20 Cytisinicline通过与烟碱型乙酰胆碱受体（nicotinic acetylcholine receptor，nAChR）高亲和力结合，作为α4β2亚型的部分激动剂来减轻渴求与戒断相关症状，是以口服小分子形式开发的戒烟药物。 29、NASP 模态：组合疗法：小分子（sirolimus，纳米包封）+蛋白/酶（pegadricase，PEG化尿酸酶）审批部门：CDER 申报者：Sobi 适应症：未控制痛风（uncontrolled gout）预计审批时间：2026-06-27 NASP采用每4周一次的序贯输注方案，由两部分组成：先输注具有耐受诱导目的的纳米包封西罗莫司，用于降低针对尿酸酶成分的抗药抗体形成风险；随后输注PEG化尿酸酶pegadricase以降低血清尿酸水平。以把控制免疫原性作为方案的一部分来维持尿酸酶疗效与可持续用药，这是尿酸酶类疗法在痛风治疗中反复遇到的关键限制因素之一。 30、Gefurulimab 模态：纳米抗体（nanobody，VHH单域抗体）审批部门：CDER 申报者：阿斯利康适应症：全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）预计审批时间：2026-07至2026-10 Gefurulimab是一款双结合位点的抗补体C5纳米抗体（补体成分5），通过阻断C5被裂解为C5a/C5b来抑制终末补体通路；其给药方式为每周一次皮下注射并支持患者自我给药。在gMG的PREVAIL III期研究中，AstraZeneca披露其在26周时显著改善MG-ADL等指标，并在较早时间点出现临床改善信号；差异性主要体现在“C5抑制+每周一次皮下自我给药”的产品形态，把补体抑制从输注进一步推向居家长期管理。 31、Atacicept 模态：重组融合蛋白（TACI-Fc融合蛋白）审批部门：CDER 申报者：Vera Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：成人IgA肾病（IgAN）预计审批时间：2026-07-07 Atacicept是一款每周一次皮下注射的重组融合蛋白，通过同时中和BAFF（B cell activating factor，B细胞活化因子）与APRIL（a proliferation-inducing ligand，增殖诱导配体）两条细胞因子信号来调节B细胞相关免疫过程，用于IgA肾病的疾病修饰性治疗探索。Atacicept若获批，可能成为IgA肾病领域首个同时靶向BAFF/APRIL的B细胞调节治疗。 32、Relacorilant 模态：小分子（选择性糖皮质激素受体拮抗剂/皮质醇信号调节剂）审批部门：CDER 申报者：Corcept Therapeutics 适应症：与白蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）联合，用于铂耐药卵巢癌预计审批时间：2026-07-11 Relacorilant通过选择性阻断糖皮质激素受体相关的皮质醇信号，开发目标是降低肿瘤对皮质醇信号的依赖与耐受，从而提升化疗敏感性。Corcept披露的III期ROSELLA研究显示，在nab-paclitaxel基础上加入relacorilant可改善总生存期并降低死亡风险，同时也改善无进展生存相关指标，且安全性总体与单用nab-paclitaxel相近。 33、Pimicotinib 模态：小分子（口服CSF-1R抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Merck KGaA（EMD Serono）加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：需要系统治疗的腱鞘巨细胞瘤（tenosynovial giant cell tumor，TGCT）预计审批时间：2026-07-12或更早 Pimicotinib是一款每日一次口服的CSF-1R（CD115）抑制剂，面向TGCT这种发生在关节周围、可导致肿胀、僵硬、活动受限的局部侵袭性肿瘤，临床上除手术外有效且耐受性较好的系统治疗选择有限。 34、Gedatolisib 模态：小分子（静脉给药；多靶点PI3K/AKT/mTOR通路抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Celcuity 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：HR阳性、HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌预计审批时间：2026-07-17或更早 Gedatolisib为多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂，可同时抑制4个I类PI3K亚型并覆盖mTORC1/mTORC2，使用更全面的通路抑制来减少单靶点抑制剂带来的适应性反向激活。这条路径的差异性集中在PIK3CA野生型这一长期缺少PI3K通路靶向获益明确人群中的定位。 35、Icotrokinra 模态：多肽（口服靶向多肽）审批部门：CDER 申报者：强生适应症：成人及≥12岁青少年中重度斑块型银屑病（plaque psoriasis，PsO）预计审批时间：2026-07-21或更早 Icotrokinra通过选择性阻断白细胞介素-23受体（interleukin-23 receptor，IL-23R）来抑制IL-23信号通路，为斑块型银屑病的口服靶向治疗方案。其差异性集中在IL-23靶向的非注射产品：在现有IL-23通路治疗以注射抗体为主的格局下，其first-in-class的口服IL-23R阻断多肽身份显得格外特别。 36、Insulin efsitora alfa 模态：蛋白质生物药（胰岛素-Fc融合蛋白；长效基础胰岛素）审批部门：CDER 申报者：礼来适应症：2型糖尿病基础胰岛素治疗（每周一次）预计审批时间：2026-08至2026-10 Insulin efsitora alfa是礼来开发的每周一次基础胰岛素候选药物，通过把胰岛素与人IgG Fc结构域融合来延长体内暴露，从而把常规每日基础胰岛素的给药频次降到每周一次。在已公布的III期QWINT项目中，它在2型糖尿病人群的关键研究中达到主要终点，HbA1c降幅与每日基础胰岛素对照方案实现非劣效。 37、MK-6240 模态：小分子放射性诊断药（18F标记tau靶向PET显像剂）审批部门：CDER 申报者：Lantheus 适应症：用于正在接受阿尔茨海默病评估的患者，检测tau神经原纤维缠结（neurofibrillary tangles，NFT）病理预计审批时间：2026-08-13 MK-6240是一款用于脑内tau病理成像的18F-PET显像剂，检测与阿尔茨海默病相关的tau神经原纤维缠结结合，用于辅助识别与分期评估tau负担。 38、Imsidolimab 模态：单抗（IgG4；白细胞介素-36受体拮抗剂）审批部门：CDER 申报者：Vanda Pharmaceuticals（从AnaptysBio获得imsidolimab的全球独家许可）加速审评路径：优先审评适应症：泛发性脓疱型银屑病（generalized pustular psoriasis，GPP）预计审批时间：2026-08-15或更早 Imsidolimab通过抑制IL-36R信号通路来干预GPP的核心炎症通路，之前FDA已在2022年批准了一款IL-36R拮抗抗体spesolimab（Spevigo）用于GPP发作治疗，imsidolimab把IL-36R这一已获临床验证的靶点进一步扩展。 39、Orforglipron 模态：小分子（非肽类）GLP-1受体激动剂；口服每日一次审批部门：CDER 申报者：礼来加速审评路径：优先审评适应症：成人肥胖或超重的体重管理预计审批时间：2026-08-18或更早 Orforglipron是礼来推进的口服、非肽类GLP-1受体激动剂，在不使用注射途径的前提下实现GLP-1类药物的体重管理效果。它的差异性主要体现在口服小分子这一产品形态：相对目前主流的注射型GLP-1类药物，口服方案有望降低用药门槛并扩大长期管理场景。该资产最初来源于礼来与Chugai的许可交易，礼来获得全球开发与商业化权利，Chugai享有未来销售分成。 40、Imlifidase（Idefirix）模态：蛋白质生物药（重组蛋白酶；IgG抗体裂解酶）审批部门：CDER 申报者：Hansa Biopharma 加速审评路径：优先审评、加速批准适应症：用于高敏化成人受者的肾移植脱敏治疗，场景为接受亡者供肾移植时（降低或清除供者特异性IgG抗体以实现移植）预计审批时间：2026-08-19或更早 Imlifidase来源于链球菌IgG降解酶的机制，通过快速裂解人体IgG抗体重链、消除IgG介导的效应功能，从而在短时间内降低致敏患者的供者特异性抗体水平，把原本交叉配型阳性的移植窗口转化为可实施的亡者供肾移植机会。该产品已在欧盟于2020年获得批准。 41、Adrabetadex（VTS-270）模态：小分子类混合物（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体混合物）审批部门：CDER 申报者：Mandos（Beren Therapeutics旗下子公司）加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：婴幼儿起病的Niemann-Pick disease type C（NPC；0–6岁出现神经症状）预计审批时间：2026-08-19或更早 Adrabetadex是一款以改善细胞内胆固醇转运为核心机理的环糊精疗法，针对NPC的病理基础：细胞内胆固醇转运缺陷与脂质异常累积。 42、Molbreevi（molgramostim）模态：蛋白质生物药（重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子，GM-CSF），吸入给药审批部门：CDER 申报者：Savara 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）预计审批时间：2026-08-22或更早 Molbreevi是一款吸入式重组人GM-CSF，补充/恢复GM-CSF信号，从而改善aPAP中肺泡巨噬细胞清除表面活性物质的功能障碍，降低肺泡内表面活性物质异常堆积并改善气体交换。III期IMPALA-2随机、安慰剂对照研究显示，每日一次吸入molgramostim可在24周时带来更大的肺气体弥散能力改善（DLco%），并在表面活性物质负担、生活质量等指标上呈现一致方向获益。 43、177Lu-edotreotide（ITM-11）模态：放射性配体疗法/靶向放射治疗（radiopharmaceutical；177Lu标记的多肽配体）审批部门：CDER 申报者：ITM Isotope Technologies Munich 适应症：胃肠胰神经内分泌肿瘤（gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors，GEP-NETs）预计审批时间：2026-08-28 177Lu-edotreotide是ITM开发的合成靶向放射治疗药物，由edotreotide（含DOTA螯合基团与TOC受体配体）连接到无载体添加的177Lu，通过高亲和力结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体（主要为2/5亚型）并内吞滞留，把β射线剂量更集中地递送至受体阳性肿瘤组织，用于GEP-NETs的系统性治疗。 44、Rusfertide（PTG-300）模态：多肽（hepcidin mimetic peptide，铁调素模拟肽）审批部门：CDER 申报者：武田制药加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：成人真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）预计审批时间：2026-08-29 Rusfertide是一款皮下给药的铁调素模拟肽，通过模拟内源性hepcidin的作用来降低铁外排与血清铁供应，从而限制红细胞生成的铁原料，在PV中减少或替代反复放血（phlebotomy）的需求，并改善铁缺乏相关症状负担。当前PV的长期管理主要依赖放血与细胞减量治疗，rusfertide试图通过铁调控这一路径影响红细胞增殖。 45、Bezuclastinib（CGT9486）模态：小分子（口服酪氨酸激酶抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Cogent Biosciences 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：非进展型系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）预计审批时间：2026-08-30或更早 Bezuclastinib是一款选择性、可口服的KIT抑制剂，用于抑制驱动肥大细胞异常增殖/活化的核心分子事件，从而改善患者症状负担并降低疾病相关生物标志物。 46、Pariglasgene brecaparvovec 模态：基因疗法（腺相关病毒8型载体，AAV8；单次静脉输注的肝靶向递送）审批部门：CBER 申报者：Ultragenyx 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法适应症：糖原贮积病I a型（Glycogen Storage Disease Type Ia，GSDIa）预计审批时间：2026-08-30或更早 DTX401通过AAV8向肝细胞递送功能性葡萄糖-6-磷酸酶（glucose-6-phosphatase，G6Pase-α）相关转基因，使肝脏恢复维持血糖稳态所需的关键酶活，从而改善GSDIa患者对持续口服淀粉（cornstarch）补糖的依赖与严重低血糖风险。GSDIa目前缺乏已获批的药物治疗选择，DTX401若获批，将成为首个针对GSDIa根本病因的疗法。 47、Zidesamtinib 模态：小分子（口服，ROS1选择性酪氨酸激酶抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Nuvalent 加速审评路径：标准审评、突破性疗法适应症：用于既往接受过至少1种ROS1 TKI的成人局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）预计审批时间：2026-09-18 Zidesamtinib解决ROS1阳性NSCLC在多线TKI（酪氨酸激酶抑制剂）治疗后的耐药与中枢神经系统（CNS）病灶控制问题，为脑渗透（brain-penetrant）且高度ROS1选择性的抑制剂。设计目标包括：对既有ROS1抑制剂治疗后出现的耐药突变保持活性，并避免对结构相近的TRK（tropomyosin receptor kinase，原肌球蛋白受体激酶）家族的抑制，以降低双靶点TRK/ROS1抑制剂可能带来的TRK相关CNS不良反应风险。 48、Tavapadon 模态：小分子（口服，多巴胺D1/D5受体部分激动剂）审批部门：CDER 申报者：艾伯维适应症：帕金森病预计审批时间：2026-09-26或更早 Tavapadon是一款每日一次口服的选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂，用于帕金森病的对症治疗。 49、Denecimig（Mim8）模态：双特异性抗体（活化凝血因子VIIIa模拟抗体）审批部门：CDER 申报者：诺和诺德适应症：用于成人及儿科血友病A（可伴或不伴凝血因子VIII抑制物）的常规预防治疗，以预防或减少出血发作预计审批时间：2026-09-29或更早 Mim8通过同时结合凝血因子IXa与凝血因子X，提升凝血酶生成能力，实现非因子替代（non-factor）预防治疗；其开发重点之一是提供更灵活的皮下给药方案，可支持每周、每两周或每月等不同给药间隔，并采用一次性预充式注射笔。 50、INO-3107 模态：DNA药物（质粒组合；包含编码HPV-6/HPV-11的E6/E7抗原质粒+编码人白细胞介素-12的质粒）审批部门：CBER 申报者：Inovio 加速审评路径：标准审评、突破性疗法适应症：成人复发性呼吸道乳头状瘤病（recurrent respiratory papillomatosis，RRP）预计审批时间：2026-10-30 INO-3107面向RRP这一主要由HPV-6和/或HPV-11引起、常需反复手术清除乳头状瘤的慢性疾病，诱导针对HPV-6/HPV-11的抗原特异性T细胞反应，从而清除或抑制HPV感染相关病灶细胞、减少新生乳头状瘤与手术负担。 51、Ivonescimab 模态：双特异性抗体（PD-1/VEGF-A；人源化四价结构）审批部门：CDER 申报者：Summit Therapeutics 适应症：与化疗联用，用于二线及后线治疗EGFR突变的非鳞状非小细胞肺癌（在EGFR TKI治疗后进展的局部晚期或转移性患者）预计审批时间：2026-10至2026-12 Ivonescimab通过同时阻断PD-1与VEGF-A（血管内皮生长因子A）两条通路，将解除免疫抑制和抑制肿瘤血管生成/改善肿瘤微环境合并在一个分子内，并在该适应症中与含铂化疗/培美曲塞等方案联合使用。 52、Centanafadine 模态：小分子审批部门：CDER 申报者：Otsuka 适应症：儿童、青少年及成人注意缺陷多动障碍（ADHD）预计审批时间：2026-11-24或更早 Centanafadine是新型去甲肾上腺素/多巴胺/5-羟色胺再摄取抑制剂（NDSRI），开发定位是非兴奋剂的每日一次口服治疗方案。Otsuka称其对ADHD核心症状（注意力不集中与多动－冲动）具有统计学显著改善，且总体安全性与耐受性特征可接受。 53、Zanzalintinib 模态：小分子（口服多靶点激酶抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Exelixis 适应症：与atezolizumab联用，用于三线治疗转移性结直肠癌（mCRC）预计审批时间：2026-12-10或更早 Zanzalintinib靶向VEGFR、MET以及TAM激酶（TYRO3/AXL/MER）等通路，在后线mCRC中通过抗血管生成与肿瘤免疫微环境调节增强免疫检查点抑制剂的疗效。 54、CagriSema 模态：固定剂量复方注射剂（长效amylin类似物+GLP-1受体激动剂；每周一次皮下注射）审批部门：CDER 申报者：诺和诺德适应症：成人肥胖或超重，且合并至少1项体重相关合并症的体重管理预计审批时间：2026-12-18或更早 CagriSema是将cagrilintide 2.4 mg（长效amylin类似物）与semaglutide 2.4 mg（GLP-1受体激动剂）做成单一固定剂量的每周一次皮下注射复方制剂，用于在饮食与运动干预基础上实现减重与维持。其差异性在于把GLP-1与amylin两条通路合并到同一支注射产品中。若获批，CagriSema有望成为首个GLP-1受体激动剂+amylin类似物的组合减重治疗。公开披露的III期REDEFINE项目结果显示，该组合在不伴糖尿病的肥胖/超重人群中68周体重降幅最高可达22.7%，在合并2型糖尿病人群中体重降幅约15.7%。 55、Lorundrostat 模态：小分子审批部门：CDER 申报者：Mineralys Therapeutics 适应症：未控制或难治性高血压预计审批时间：2026-12-31或更早 Lorundrostat是一款口服选择性醛固酮合成酶抑制剂，通过抑制CYP11B2降低醛固酮生成，从源头减少醛固酮来改善血压控制；其定位人群是已经使用多种降压药仍控制不佳的患者。 56、mRNA-1010 模态：mRNA疫苗（四价；编码流感血凝素hemagglutinin）审批部门：CBER 申报者：莫德纳适应症：用于50岁及以上成人季节性流感预防（四价）预计审批时间：2027-01-05或更早 mRNA-1010是莫德纳的季节性四价mRNA流感疫苗资产，面向50岁及以上成人的流感预防。在针对50岁及以上人群的III期有效性研究中，mRNA-1010相对获批对照流感疫苗达到了相对疫苗效力26.6%的优势。 Ref. Silverman,B.et al.US FDA’s 2026 Lineup Of Novel Approval Candidates.Pink Sheet.23.01.2026. 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手觉得本文好看，请点这里↓

2026-01-27

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1.19-1.25 | 临床研究资讯-食管癌将迎来全球首个 ADC 新药；辉瑞 1 类新药新适应症在中国申报上市；普祺医药递表港交所

WEEKLY REPORT 2026/01 本期导读 —— 全球药物研发进展 —— 01. 远大医药 TLX591-CDx 新药上市申请获国家药监局受理 02. 复旦团队基因编辑疗法在美获批开展新药临床试验 03. 康方生物宣布治疗强直性脊柱炎新药上市申请获受理 04. mRNA 肿瘤疫苗五年随访验证疗效，云顶新耀 EVM16 抢占赛道先机 05. 食管癌将迎来全球首个 ADC 新药，来自中国 06. 以岭药业化药专利新药苯胺洛芬注射液获批上市 07. 辉瑞 1 类新药新适应症在中国申报上市 08. 第一三共/阿斯利康(AZN.US)“德曲妥珠单抗”在华获批治疗 HER2 阳性胃癌 09. 立贝韦塔单抗（华优诺®）获国家药品监督管理局上市许可批准 —— 投资交易 —— 01. GSK 22 亿美元收购 RAPT，囊括上海济煜医药抗 IgE 抗体加码食物过敏治疗 02. 辉瑞掷 5.3 亿美元与 Novavax 达成疫苗新协议 03. 7800 万港币预付款！英矽智能 CNS 抑制剂授权衡泰生物 04. 2.85 亿美元，GSK 引进人源透明质酸酶开发 PD-1 皮下制剂 05. 新樾生物完成数千万元 A+ 轮追加融资，DEL+AI 双轮驱动新药研发革新 06. BMS 与 T 细胞衔接器生物技术公司 Janux 签署 8.5 亿美元实体瘤合作协议 07. 普祺医药递表港交所 08. 脑机接口领军企业术理创新完成数亿元 B+ 轮融资 09. 基因启明完成超亿元新一轮融资，用于推进 iNKT 细胞药物的临床试验及新管线的研发工作 10. 2.87 亿美元！箕星药业完成新一轮融资，开发口服小分子 GLP-1 —— 产业动态 —— 01. 2026年最值得期待的十款创新疗法 02. 诺和诺德股价上涨，口服版 Wegovy 上市首周患者数超 3000 03. 富贵猴中求？实验猴价格涨至 15 万元一只，昭衍新药净利润预增超 214% 04. 强生瞄准千亿美元销售，肿瘤与免疫药物成增长引擎 05. FDA 发布草案政策，拟以 MRD 和完全缓解作为多发性骨髓瘤加速审批指标全球药物研发进展 01 远大医药 TLX591-CDx 新药上市申请获国家药监局受理 1月19日，远大医药发布公告称，公司用于诊断前列腺癌的创新在研放射性核素偶联药物 TLX591-CDx 近日正式向国家药品监督管理局递交了新药上市申请并获得了受理。根据公告，TLX591-CDx 是一款全球创新、基于放射性核素-小分子偶联技术的靶向前列腺特异性膜抗原的诊断型放射性药物，适用于初诊和复发性前列腺癌的诊断。 02 复旦团队基因编辑疗法在美获批开展新药临床试验近日，复旦眼科洪佳旭、周行涛团队研发的全球首个 TGFBI 相关角膜营养不良体内基因编辑疗法 GEB-101 获 FDA IND 批准，将启动国际多中心 Ⅰ/Ⅱ 期 CLARITY 试验。该药基于 RNP 技术，可快速降解并精准修复致病基因，有望根治传统手术无法阻止复发的遗传性角膜营养不良，2026年二季度起在美招募患者，国内研究也将同步推进。 03 康方生物宣布治疗强直性脊柱炎新药上市申请获受理 1月19日，康方生物宣布，其自主研发的新型人源化抗 IL-17A 单克隆抗体古莫奇单抗（AK111）用于治疗活动性强直性脊柱炎（AS）的新药上市申请（sNDA），已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。AS 是古莫奇单抗第二项获得 NDA 受理的适应症，其用于治疗中重度银屑病的申请已于2025年1月获得 CDE 受理。古莫奇单抗此项NDA 申请基于其关键注册性 3 期临床研究 AK111-303 的优异结果。研究结果表明，古莫奇单抗能够高效、快速缓解患者 AS 症状，同时显著改善患者的疾病活动度、躯体功能以及生活质量。在该研究中，古莫奇单抗治疗活动性强直性脊柱炎患者，达到了全部预设的疗效终点：主要终点 ASAS20 应答率及各项亚组分析、关键次要终点 ASAS40 应答率，以及其他多个预先设定的次要终点，均显示出统计学显著性和临床意义的改善。 04 mRNA 肿瘤疫苗五年随访验证疗效，云顶新耀 EVM16 抢占赛道先机 1月20日，默沙东/莫德纳公布全球首个 mRNA 肿瘤疫苗 mRNA-4157 联合 Keytruda 治疗高危黑色素瘤的五年随访：复发或死亡风险降 49%，疗效持久，已启动 Ⅲ 期并扩至 8 项早期研究，预计2027年上市。莫德纳股价应声涨 2.8%，逼近一年新高。国内云顶新耀 AI 驱动的个性化 mRNA 疫苗 EVM16 已完成 IIT 剂量爬坡，Ia 期数据将在 6–12 个月内读出；其“妙算” AI 平台可挖掘新抗原，临床前与 PD-1 联用显协同。Grand View 预测全球个性化癌苗市场2030年达 14.5 亿美元，年复合增 44.9%，中外同步进入数据兑现期。 05 食管癌将迎来全球首个 ADC 新药，来自中国 1月20日，CDE 官网显示，百利天恒 1 类新药注射用 BL-B01D1 新适应症上市申请获受理，用于既往经 PD-1/PD-L1 单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌患者。此前，该适应症已被 CDE 纳入优先审评。BL-B01D1（Iza-bren，伦康依隆妥单抗）是一款全球首创双抗 ADC，通过双重作用机制阻断 EGFR 和 HER3 向肿瘤细胞传递的信号，从而抑制其增殖与存活信号。此外，通过抗体介导的内吞作用，BL-B01D1 释放的治疗性有效载荷可引发基因毒性应激，最终导致肿瘤细胞死亡。 06 以岭药业化药专利新药苯胺洛芬注射液获批上市 1月22日，以岭药业发布公告称，其全资子公司以岭万洲国际制药有限公司首个化药专利新药万舒安®(苯胺洛芬注射液)获国家药监局批准上市。苯胺洛芬是一种芳基烷酸类非甾体类镇痛抗炎药，在体内分解为联苯乙酸，联苯乙酸镇痛的作用机制可能与其抑制前列腺素的合成有关。苯胺洛芬注射液主要用于腹部开放与腹腔镜手术以及胸腔镜手术的术后镇痛。 07 辉瑞 1 类新药新适应症在中国申报上市 1月22日，CDE 官网显示，辉瑞 1 类新药马塔西单抗注射液新适应症申报上市，注册分类为 2.2 类。根据公开信息和临床试验进展，推测本次适应症为抑制先天性血友病患者（存在凝血因子 VIII 或因子 IX 抑制剂）的出血倾向。马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）是辉瑞开发的一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2 结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。TFPI 是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。该药获批后，成为全球首个 B 型血友病每周一次皮下注射药物，也是首个适用于 A/B 型血友病的固定剂量方案。 08 第一三共/阿斯利康(AZN.US)“德曲妥珠单抗”在华获批治疗 HER2 阳性胃癌 1月22日，第一三共/阿斯利康 (AZN.US) 共同宣布，注射用德曲妥珠单抗正式获得中国国家药品监督管理局批准，单药用于治疗既往接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。此次德曲妥珠单抗胃癌新适应症的获批，是基于其在一项国际多中心、双组随机、开放标签的 3 期研究 DESTINY-Gastric04 临床试验中的结果。在 DESTINY-Gastric04 研究中，德曲妥珠单抗在主要终点 OS 方面，以及次要终点 PFS 和客观缓解率（ORR）方面均显示出了具有统计学显著性和临床意义的改善，其安全性特征可接受且总体可管理，且与已知的安全性特征一致，没有发现新的安全性问题。该研究结果已在已在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以重磅研究口头报告形式发布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。 09 立贝韦塔单抗（华优诺®）获国家药品监督管理局上市许可批准 1月23日，国家药品监督管理局附条件批准靶向乙肝和丁肝病毒 PreS1 的立贝韦塔单抗注射液上市，用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒感染成年患者。该药由华辉安健（北京）生物科技有限公司自主研发，是病毒性肝炎治疗领域获批的抗体类药物，此前已分别获得中国国家药品监督管理局药品审评中心和美国食品药品监督管理局授予的“突破性疗法”认定。投资交易 01 GSK 22 亿美元收购 RAPT，囊括上海济煜医药抗 IgE 抗体加码食物过敏治疗 1月20日，GSK 宣布拟以 22 亿美元（每股 58 美元，净现金 19 亿）收购加州临床阶段生物制药公司 RAPT Therapeutics，获得其主打资产——处于 IIb 期、每 12 周给药的长效抗IgE 单抗 ozureprubart，用于预防食物过敏。该药针对 94% 由 IgE 介导的严重食物过敏，IIb 期数据预计2027年读出，III 期将覆盖高危成人和儿童。GSK 还将承担 RAPT 向上海济煜医药支付的里程碑及销售分成（总额最高约 7 亿美元）。GSK 首席科学官 Tony Wood 称，此次收购契合公司“锁定已验证靶点、满足重大未满足需求”的策略，并有望提供优于现有双周疗法的便捷新选择。 02 辉瑞掷 5.3 亿美元与 Novavax 达成疫苗新协议 1月20日，辉瑞与诺瓦瓦克斯签署了一项价值 5.3 亿美元的许可协议，获得了将诺瓦瓦克斯专有的佐剂 Matrix-M 整合到其针对两种未公开疾病领域的疫苗中的权利。Matrix-M 旨在增强免疫反应并提高疫苗效力，此次合作的目标是在多个疫苗平台上利用该技术。这一合作伙伴关系标志着两家公司在疫苗开发领域取得了重要进展，尽管协议中针对的具体疾病尚未披露。 03 7800 万港币预付款！英矽智能 CNS 抑制剂授权衡泰生物 1月20日，英矽智能（03696.HK）与复星医药旗下深圳衡泰生物宣布就口服可入脑的NLRP3 抑制剂 ISM8969 达成全球 50:50 共同开发协议。英矽智能将获逾 5 亿港元首付及里程碑，其中 7800 万港元 30 日内到账，并主导早期临床与帕金森病 I 期；衡泰负责后续全球临床、注册及商业化。ISM8969 由英矽智能生成式 AI 平台 Chemistry42 设计，临床前显示显著抗炎活性与理想 BBB 渗透，拟用于帕金森等中枢神经炎症疾病。此次合作标志英矽 AI 管线首次与产业资本深度绑定，亦成为衡泰成立仅 5 个月来的首个全球项目。 04 2.85 亿美元，GSK 引进人源透明质酸酶开发 PD-1 皮下制剂 1月20日，Alteogen 宣布与葛兰素史克子公司 Tesaro 签订独家许可协议，后者将获全球使用 ALT-B4 权利，用于开发和商业化 PD-1 抗体 dostarlimab 的皮下制剂。Alteogen 将获 2000 万美元预付款，还有资格获得高达 2.65 亿美元里程碑付款及商业化产品销售特许权使用费，并负责提供 ALT-B4 的临床和商业供应。ALT-B4 是 Alteogen 利用Hybrozyme™ 技术开发的重组人源透明质酸酶，可实现大容量皮下给药，与现有重组人源透明质酸酶 PH20 相比，热稳定性和活性更优异，且作为人源蛋白，与异源蛋白相关的不良反应风险小，与动物源性透明质酸酶产品相比，纯度和安全性更高。 05 新樾生物完成数千万元 A+ 轮追加融资，DEL+AI 双轮驱动新药研发革新 1月21日，深圳市新樾生物科技有限公司宣布于近日完成数千万元 A+ 轮战略融资，本轮融资由老股东港股上市企业晶泰科技追加投资。本轮融资将重点用于深化新樾生物“DEL+AI”融合技术平台的研发升级、加速推进创新药管线的布局与临床开发进程，进一步提升药物早期发现阶段的效率与成功率。 06 BMS 与 T 细胞衔接器生物技术公司 Janux 签署 8.5 亿美元实体瘤合作协议 1月22日，百时美施贵宝（BMS）与 T 细胞衔接器新锐 Janux Therapeutics 达成战略合作，将支付 5000 万美元近期款项，共同开发一款靶向多种实体瘤的“肿瘤激活”候选药物。Janux 负责临床前研究，BMS 接手后续人体试验及商业化。交易总额最高可达8.5 亿美元，并叠加分层销售提成。Janux CEO 称，此次合作验证其 TRAC 平台价值，并借助 BMS 的全球开发能力，有望为难治性癌症带来变革疗法。尽管 Janux 去年末因 I 期数据不及预期股价腰斩，分析师仍看好其 PSMA×CD3 双抗的“同类最佳”潜力。 07 普祺医药递表港交所 1月21日，北京普祺医药科技股份有限公司向港交所主板递交上市申请，中信证券与民银资本担任联席保荐人。公司专注免疫炎症领域，以原创设计及精准局部递送为核心，核心产品 PG-011（普美昔替尼）凝胶针对特应性皮炎已完成Ⅲ期临床，鼻喷雾剂针对季节性过敏性鼻炎处于 Ⅲ 期阶段，均计划拓展至青少年及儿童人群。管线还覆盖瘙痒症、自身免疫性肾病、青光眼等适应症，所有候选药物均为自主研发。2025年前九个月公司亏损 1.25 亿元，尚无产品销售收入，但凭借全球首款外用 JAK 抑制剂凝胶和首创鼻喷 JAK 抑制剂，普祺欲抢占特应性皮炎和过敏性疾病快速增长市场。 08 脑机接口领军企业术理创新完成数亿元 B+ 轮融资近日，术理创新完成数亿元 B+ 轮融资，由国家中小企业发展基金、东方富海及老股东共同投资，资金将用于拓展脑机接口多元应用与全链条生态。公司专注非侵入式脑机接口，已突破脑电传感、芯片、算法等核心技术，产品在全国多家三甲医院落地，首创脑机接口门诊、病房及儿童中心。东方富海认为非侵入式路线安全普适，术理创新已实现规模化临床应用，具备行业引领地位。 09 基因启明完成超亿元新一轮融资，用于推进 iNKT 细胞药物的临床试验及新管线的研发工作 1月23日，基因启明生物科技有限公司于宣布完成新一轮超亿元融资，本轮融资由人合资本领投，资金将主要用于推进公司 iNKT 细胞药物的临床试验及新管线研发。该公司成立于2015年，总部位于北京市大兴区中关村（大兴）细胞基因治疗产业园，是国家高新技术企业，也是全球首家专注于 iNKT 细胞系列治疗产品研发的领军企业。公司拥有扎实的生物医学与免疫学研究团队，已建成覆盖基础研究、临床转化和中试生产的完整技术平台，其中全国规模最大的 iNKT 细胞中试平台和超大规模扩增培养体系为其核心优势。 10 2.87 亿美元！箕星药业完成新一轮融资，开发口服小分子 GLP-1 1月22日，箕星药业（Corxel Pharmaceuticals ）宣布完成 D1 轮融资，募集资金最高达 2.87 亿美元。本轮融资由 RTW 投资、SR One 资本管理、TCG Crossover、RA 资本管理、HBM Healthcare Investments 以及 SymBiosis 等全球知名医疗基金联合参与。所募资金预计将用于推进箕星药业核心管线产品 CX11 的开发。CX11 是一款在研口服小分子 GLP-1 受体激动剂。2024年12月箕星从闻泰医药收购 CX11 除中国区以外的全球权益。CX11 凭借每日一次口服给药的便捷性、更好的耐受性，以及小分子药物更优的可扩展性和可及性，有望克服当前注射类 GLP-1 RA 的临床应用局限性。产业动态 01 2026年最值得期待的十款创新疗法 Evaluate 盘点2026年有望获 FDA 批准的10 款创新疗法，覆盖代谢、肿瘤、自免、小众疾病四大领域：诺和诺德 CagriSema（胰淀素+GLP-1 周针）与礼来口服 Orforglipron 将掀起减重“联合 vs 便捷”对决；吉利德/Arcellx 的 BCMA CAR-T anito-cel 凭 D-Domain 结构 96% 缓解率，为实体瘤 CAR-T 提供模板；Brepocitinib（TYK2/JAK1）与 Icotrokinra（IL-23R 肽）分别带来皮肌炎、银屑病口服精准阻断；乳腺癌进入 PAM 通路时代，Gedatolisib（PI3K+mTOR 全抑制）三联使耐药患者进展风险降 76%，Camizestrant（口服 SERD）对 ESR1 突变 PFS 翻倍；此外，Baxdrostat（醛固酮合酶抑制剂）攻克难治高血压，Ulixacaltamide（T 型钙通道阻断剂）改善特发性震颤，Atacicept（BAFF/APRIL 双靶）显著降低 IgA 肾病蛋白尿。十药齐发标志全球新药研发由“广谱抑制”迈向“精准调控”，2026 将成范式转换关键年。原文地址：https://www.vbdata.cn/1519058529（来源：动脉网） 02 诺和诺德股价上涨，口服版 Wegovy 上市首周患者数超 3000 Novo Nordisk 口服版 Wegovy 自1月5日在美国上市后首周处方量达 3100 份，高于竞品 Zepbound 同期表现，助推股价涨 6.5% 创 9 月以来新高。尽管 Wegovy 整体处方环比下滑 11%，而 Zepbound 仍增 3%，但 16.6% 减重数据与注射剂一致，被视为 Novo 夺回 GLP-1 市场的关键。2025年前三季度 Wegovy 全球销售 89 亿美元，仍落后于 Zepbound 的 93 亿美元，后者助礼来市值首破 1 万亿美元。原文地址：https://www.biospace.com/business/novo-rises-as-oral-wegovy-reaches-over-3-000-patients-in-first-week-of-launch（来源：Biospace） 03 富贵猴中求？实验猴价格涨至 15 万元一只，昭衍新药净利润预增超 214% 昭衍新药预告2025年净利同比增 214%-371% 至 2.33 亿-3.49 亿元，主因实验猴价反弹带动生物资产公允价值变动收益约 4.5 亿-5 亿元；目前单猴市价 10 万-15 万元，较两个月前涨逾三成，反映创新药需求回暖。但受前期 CXO 价格战拖累，公司营收预计同比下降 14%-22%，约 15.7 亿-17.4 亿元。公司称抗体、ADC、小核酸等差异化订单仍增，行业折扣已收窄，猴价高企或预示景气度持续回升。原文地址：https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-01-21/doc-inhiaktw3494094.shtml（来源：新浪财经） 04 强生瞄准千亿美元销售，肿瘤与免疫药物成增长引擎 1月21日，强生公布2025年 Q4 营收 246 亿美元，同比增 9.1%，全年 942 亿美元；预计2026年销售 1000-1010 亿美元，调整后每股收益 11.43-11.63 美元。专利悬崖与诉讼费用夹击下，自身免疫重磅药 Stelara Q4 美国销售额骤降 55% 至7.66 亿美元，抗癌明星 Darzalex 2029年专利到期，去年收入 144 亿美元仍增 23%。为补缺口，强生近一年斥资约 190 亿美元收购 Intra-Cellular、Halda 等，并押注肿瘤与口服免疫管线：Carvykti Q4 销售额 5.55 亿美元增 66%，Tecvayli达 1.76 亿美元；与 Protagonist 合作的口服 IL-23 抑制剂 icotrokinra 已报产，被视为潜在新 blockbuster。公司目标2030年肿瘤业务 500 亿美元，成为全球第一。尽管与白宫达成药品定价协议，2026年关税成本仍预计翻倍至约 5 亿美元，早盘股价跌 1%。原文地址：https://www.biopharmadive.com/news/johnson-johnson-2025-earnings-sales-cancer-immune-drugs/810097/（来源：BioPharma Dive） 05 FDA 发布草案政策，拟以 MRD 和完全缓解作为多发性骨髓瘤加速审批指标 1月20日，FDA 发布行业草案指南，首次明确微小残留病（MRD）与完全缓解（CR）可作为多发性骨髓瘤药物加速审批的主要终点，以替代传统的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。指南规定，MRD 阴性需通过流式或测序法在骨髓中检测，灵敏度至少达10⁻⁵，且应在达到 CR 或其后三个月内评估；CR 则按总体 CR 率评价，并需验证其持久性。尽管随机对照研究更受青睐，单臂试验亦可接受，但获批后仍需通过 PFS/OS 验证临床获益。该政策有望显著缩短新药上市时间，尤其适用于一线治疗。原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-outlines-draft-policy-mrd-complete-response-accelerated-approvals-multiple-myeloma（来源：Fiercebiotech）下期精彩继续欢迎关注信息来源｜动脉网和其他公开网站等编辑｜联盟秘书处（上海临床创新转化研究院）

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
HR阳性/HER2阴性乳腺癌	申请上市	美国	Celcuity, Inc.	2025-08-27
转移性去势抵抗性前列腺癌	临床2期	美国	Celcuity, Inc.	2024-01-01
转移性去势抵抗性前列腺癌	临床2期	法国	Celcuity, Inc.	2024-01-01
转移性去势抵抗性前列腺癌	临床2期	西班牙	Celcuity, Inc.	2024-01-01
转移性去势抵抗性前列腺癌	临床2期	英国	Celcuity, Inc.	2024-01-01
晚期三阴性乳腺癌	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2019-04-17
三阴性乳腺癌	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2019-04-17
复发性乳腺癌	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2019-02-26
早期乳腺癌	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2019-02-26
转移性非小细胞肺癌	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2017-09-25

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


VIKTORIA-1 (ESMO2025)	临床3期	晚期乳腺癌二线 HR+ \| HER2- \| PIK3CA wild-type	392	Gedatolisib + Palbociclib + Fulvestrant	窪鹹餘願夢艱憲積構餘(齋簾顧範醖齋鬱廠衊膚) = 齋衊糧鑰醖糧鹽蓋淵衊鑰獵獵範齋淵膚壓憲艱 (憲簾窪襯鏇遞淵網願窪 ) 更多	积极	2025-10-17
VIKTORIA-1 (ESMO2025)	临床3期	晚期乳腺癌二线 HR+ \| HER2- \| PIK3CA wild-type	392	Gedatolisib + Fulvestrant	窪鹹餘願夢艱憲積構餘(齋簾顧範醖齋鬱廠衊膚) = 夢憲糧遞繭鏇衊簾蓋衊鑰獵獵範齋淵膚壓憲艱 (憲簾窪襯鏇遞淵網願窪 ) 更多	积极	2025-10-17
Pubmed \| Clin Cancer Res 人工标引	临床1期	HR阳性/HER2阴性乳腺癌一线 HR+/HER2−	41	Gedatolisib + Palbociclib + Letrozole	齋顧鬱範壓窪齋憲範窪(製襯鏇襯鹹壓憲構齋憲) = 夢鏇選繭膚艱襯範顧夢廠製壓齋鏇糧憲繭願廠 (築簾淵醖膚艱繭願鬱襯 ) 更多	积极	2025-08-20
NCT05501886 (VIKTORIA-1, PipelineReview) 人工标引	临床3期	HR阳性/HER2阴性乳腺癌 HR Positive \| HER2 Negative \| PIK3CA Gene Mutation Negative	-	Gedatolisib + palbociclib + fulvestrant	淵醖鑰壓簾鏇鹽積艱選(餘鹽鏇願淵壓鹹鹹襯壓) = 廠蓋網積簾窪憲糧製範築憲鑰廠繭觸鬱獵選夢 (遞憲衊鑰蓋選夢襯鹽衊 )	积极	2025-07-28
NCT05501886 (VIKTORIA-1, PipelineReview) 人工标引	临床3期		-	Gedatolisib + fulvestrant	淵醖鑰壓簾鏇鹽積艱選(餘鹽鏇願淵壓鹹鹹襯壓) = 醖網襯淵範觸簾餘餘淵築憲鑰廠繭觸鬱獵選夢 (遞憲衊鑰蓋選夢襯鹽衊 )	积极	2025-07-28
NCT03911973 (Pubmed \| Breast Cancer Res Treat) 人工标引	临床1/2期	晚期三阴性乳腺癌 \| BRCA突变阳性乳腺癌 HER2 Negative \| ER Negative \| PR Negative ... 更多	-	Gedatolisib + Talazoparib	淵觸憲襯餘鹽淵襯鏇遞(襯夢廠網餘淵餘艱網鑰) = 糧壓觸鹹範衊餘鬱艱鑰鑰願鏇壓膚衊廠構鹽範 (窪網淵觸壓鬱鹽鏇糧遞 ) 更多	不佳	2025-06-05
NCT06190899 (CELC-G-201, GlobeNewswire \| Company_Website)	临床1期	去势抵抗性前列腺癌 \| 转移性去势抵抗性前列腺癌二线 \| 三线 --	38	Gedatolisib+Darolutamide	繭廠網壓鏇繭遞壓憲構(範遞齋鹽壓構構憲襯獵) = 憲簾獵餘廠淵憲遞鬱鏇夢範餘艱鏇簾衊夢襯憲 (蓋願顧願簾遞衊鑰繭襯 )	积极	2025-06-01
NCT06757634 (VIKTORIA-2, AACR2025)	临床3期	HR阳性/HER2阴性乳腺癌一线 PIK3CA	-	Gedatolisib + CDK4/6 inhibitor + Fulvestrant	餘醖糧襯鏇衊襯繭選醖(製獵壓淵製糧鑰築積蓋) = expected mPFS is 25 to 28 months 鑰鏇壓構鏇壓製鹹淵廠 (觸鏇顧餘襯鹽齋夢廠簾 ) 更多	积极	2025-04-29
NCT02684032 (Pubmed)	临床1期	HR阳性/HER2阴性乳腺癌二线 hormone receptor-positive \| HER2-negative	103	Gedatolisib 180 mg	願鑰鏇鏇鏇獵觸窪網窪(窪網築範獵構網醖鹽膚) = Grade 3-4 hyperglycaemia was reported in six (6%) participants 鏇襯壓襯廠壓繭淵製鏇 (襯鏇遞蓋顧積壓餘蓋製 ) 更多	-	2024-04-01
NCT02684032 (Phase 1b study of gedatolisib plus palbociclib and endocrine therapy, ESMO_BC2023)	临床1期	HR阳性乳腺癌 PIK3CA mutations	138	Gedatolisib + Palbociclib + Letrozole	憲網構壓遞膚蓋壓築觸(觸鹹廠鑰願範膚範憲選) = 壓壓襯願製壓構鑰壓壓繭願鹽選壓鹽製窪憲膚 (蓋鏇鏇構鏇鑰簾餘製淵 ) 更多	积极	2023-05-12
PD13-05 (SABCS2023)	临床1期	HR阳性乳腺癌一线 PIK3CA mutation status	103	Gedatolisib+Palbociclib+Fulvestrant (Prior CDK4/6i)	簾願築襯齋蓋範鹹醖選(繭衊鏇顧糧餘構糧鹹製) = 廠餘範範衊醖觸餘淵窪選壓淵觸憲鏇構蓋壓窪 (壓願糧願醖顧夢壓醖構 )	积极	2023-03-01
NCT05501886 (VIKTORIA-1, SABCS2023)	临床3期	HR阳性/HER2阴性乳腺癌 PIK3CA mutations	-	Gedatolisib + Palbociclib + Fulvestrant	繭鬱夢餘製遞觸憲選醖(齋窪鏇積窪醖膚糧餘蓋) = 顧衊餘壓壓範鑰網鬱顧鬱衊窪艱構鬱襯製積夢 (製鹹蓋鬱淵積鹹遞鏇網 ) 更多	积极	2023-03-01