Clinical depression is a common and disabling condition characterised by persistent low mood and loss of interest that interferes with daily functioning. Serotonin is a key brain neurotransmitter involved in mood regulation, and a leading theory proposes that depression is associated with impaired serotonin function (the serotonin deficiency hypothesis), which underpins the use of selective serotonin reuptake inhibitors (SSRIs) as first-line antidepressant treatments. However, the strength and specificity of the link between serotonin dysfunction and depressive symptoms in humans remains uncertain and requires direct evidence in living human brains.
Positron Emission Tomography (PET) allows in vivo quantification of neurotransmitter receptor systems using a radioactive tracer that binds to specific brain targets. The serotonin 2A receptor (5-HT2A) agonist tracer [11C]Cimbi-36 enables measurement of the active-state 5-HT2A receptor, which is highly expressed in cortical regions implicated in mood regulation. When combined with a pharmacological challenge that acutely increases serotonin levels, changes in [11C]Cimbi-36 binding can be used to estimate serotonin release capacity across different brain regions.
Previous work using an amphetamine challenge with [11C]Cimbi-36 has shown reduced serotonin release capacity in the frontal cortex of patients with depression compared with healthy controls, providing preliminary support for the serotonin deficiency hypothesis. However, amphetamine releases multiple neurotransmitters in addition to serotonin, limiting the ability to attribute these effects specifically to serotonergic dysfunction. Dl-fenfluramine is a more selective serotonin-releasing agent and therefore offers a targeted approach to probe serotonin release in the human brain.
This case-control observational study will compare serotonin release capacity between unmedicated adults with Major Depressive Disorder (MDD) and healthy control participants using dl-fenfluramine challenge combined with [11C]Cimbi-36 PET imaging. The primary objective is to test whether individuals with MDD show reduced fenfluramine-induced serotonin release, indexed by changes in [11C]Cimbi-36 binding, relative to healthy controls. Secondary objectives include exploring how multimodal imaging, blood biomarkers, and behavioural measures relate to serotonin release capacity and depressive symptom severity.
Following completion of imaging, participants with MDD who will start SSRI treatment as part of their usual clinical care will be followed for 8 weeks with remote assessments. The study will examine whether baseline measures of serotonin release capacity predict subsequent clinical response to SSRIs, defined primarily by change in clinician-rated depression scores over the treatment period. Together, these data aim to provide a more precise test of the serotonin deficiency hypothesis of depression and to identify potential biomarkers of SSRI treatment response in MDD.

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Imperial College Healthcare NHS Trust

[+1]

NCT07503444

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo Controlled, Parallel Group, Multicenter Study With Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy And Safety of Fenfluramine Hydrochloride in Study Participants With Rett Syndrome

The purpose of this study is to investigate the efficacy of fenfluramine hydrochloride (HCl) versus placebo in study participants with Rett syndrome (RTT).

开始日期2026-06-30

申办/合作机构

UCB Biosciences, Inc.

NCT07112365

/ Recruiting临床4期IIT

The FINTEPLA as an Anti-SUDEP Therapy in Dravet Syndrome (FAST-DS) Project.

This study investigates cerebrovascular reactivity (CVR) and functional brain connectivity in Dravet Syndrome (DS) patients with convulsive seizures. Using functional MRI (fMRI), we will define differences in brain responses to CO₂ changes before administration of the drug Fintepla (Baseline), with a library of healthy controls and with those obtained after administration of Fintepla (Day
60). Changes in CVR and their relation to ventilatory responses will also be assessed during fMRI.

开始日期2026-04-27

申办/合作机构

The University of Texas Health Science Center at Houston

100 项与盐酸芬氟拉明相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与盐酸芬氟拉明相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与盐酸芬氟拉明相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

3,529

项与盐酸芬氟拉明相关的文献（医药）

2026-09-01·JOURNAL OF PSYCHIATRIC RESEARCH

Comparative diagnostic accuracy of panic provocation tests: A meta-analysis

Review

作者: Iosifescu, Dan V ; Tural, Umit ; Shannon, Sara Rose

Panic provocation tests have been widely used to investigate the biological underpinnings of panic disorder (PD). However, their diagnostic specificity remains uncertain, as several agents can also induce panic-like reactions in healthy individuals. This meta-analysis estimated and compared diagnostic odds ratios (DORs) across different provocation methods. Random-effects meta-analyses were conducted using the Hartung-Knapp adjustment. Based on 123 studies including 5693 participants, sodium lactate infusion showed the highest pooled DOR (24.77, 95% CI 19.03-32.25, GRADE certainty = High), followed by isoproterenol (18.85, 95% CI 12.39-28.66, GRADE certainty = Moderate), cholecystokinin tetrapeptide (CCK-4; 15.03, 95% CI 7.83-28.84, GRADE certainty = Moderate), meta-chlorophenyl piperazine (m-CPP; 14.51, 95% CI 4.67-45.07, GRADE certainty = Low), caffeine (14.11, 95% CI 4.79-41.54, GRADE certainty = Moderate), hyperventilation (11.89, 95% CI 6.51-21.73, GRADE certainty = High), carbon dioxide inhalation (CO₂; 11.12, 95% CI 8.63-14.32, GRADE certainty = High), and yohimbine (7.87, 95% CI 1.12-55.13, GRADE certainty = Very low). Breath holding, fenfluramine and flumazenil did not demonstrate statistically significant discriminative ability. Meta-regression analysis confirmed that sodium lactate yielded significantly higher DORs than m-CPP, hyperventilation, CO₂, fenfluramine, flumazenil, and yohimbine. No substantial between-study heterogeneity or publication bias was identified across the pooled analyses. These findings suggest that provocation methods targeting acid-base balance, especially sodium lactate infusion, are associated with superior diagnostic discrimination between individuals with PD and healthy controls.

2026-08-01·EPILEPSY & BEHAVIOR

Efficacy and safety of fenfluramine in Dravet syndrome; A monocentric, observational study focused on initial dose, blood concentration, and reduction of concomitant medications

Article

作者: Mizutani, Satoshi ; Iguchi, Akihiro ; Yabe, Manami ; Imai, Katsumi ; Tsuyusaki, Yu ; Miyashita, Mitsuhiro ; Yamaguchi, Tokito ; Otani, Hideyuki

OBJECTIVE:

To evaluate the optimal initial dose, efficacy, and adverse events of fenfluramine (FFA) in the treatment of intractable epilepsy in Dravet syndrome (DS) in Japanese patients.

METHODS:

This single-center, observational study included Dravet patients treated with FFA. Information retrospectively collected from medical records included age, sex, concomitant antiseizure medications (including stiripentol [STP]), the initial and maximum dose of FFA, differences in the effects of FFA with and without STP, convulsive seizure frequency, adverse events, and FFA blood concentration.

RESULTS:

Of the 27 patients, 13 (48.1%) were male, and the median age was 14.9 years. After the initiation of FFA, 59.3% and 25.9% of patients were 50% and 90% responders, respectively. Of the sixteen 50% responders, 13 (81.3%) had either discontinued a concomitant antiseizure medication or were in the process of reducing the dose. In 88.9% of patients, the initial dose of FFA was less than 0.2 mg/kg/day, and ≥ 50% seizure reduction was achieved in 45.8% at less than 0.2 mg/kg/day. The effectiveness of FFA was not significantly different with or without STP. Among the ≥ 50% responders, cognitive and behavioral function improved in 9 (56.3%). The major adverse events were diarrhea (29.6%). No patients developed valvular heart disease or pulmonary artery hypertension. Among patients whose blood concentrations of FFA were measured, all 50% responders had < 80 ng/mL.

SIGNIFICANCE:

FFA effectively reduced convulsive seizures in DS even at low concentrations. we recommend the initiation of low-dose FFA, which may allow dose reduction or discontinuation of concomitant antiseizure medications in FFA responders.

2026-08-01·SEIZURE-EUROPEAN JOURNAL OF EPILEPSY

Fenfluramine in developmental and epileptic encephalopathies: An age- and syndrome-stratified systematic review and meta-analysis

Review

作者: da Costa, Pablo Ramon Fruett ; Blaskoski, Amanda Pinzon ; de Paula, Guilherme Oliveira ; de Oliveira, Helen Michaela ; Fonseca, Pandora Eloa Oliveira

PURPOSE:

Developmental and epileptic encephalopathies (DEEs) are heterogeneous developmental encephalopathies in which ongoing epileptic activity contributes to worsening of pre-existing cognitive, behavioral, and motor impairment. Fenfluramine evidence is strongest in Dravet syndrome (DS), but limited in Lennox-Gastaut syndrome (LGS), other DEEs, and adults. We evaluated efficacy by syndrome and age, considering follow-up for durability.

METHODS:

We conducted a systematic review and meta-analysis (PROSPERO CRD420251161054). PubMed, Embase, and CENTRAL were searched from inception to 15 September 2025. Eligible studies enrolled individuals with DEE treated with fenfluramine. Subgroup analy RESULTS: Twenty studies (4 randomized, 16 observational) comprising 1387 patients met criteria. Pooled estimates were 16.7% (95% CI 10.3-25.8) for minimal/no benefit, 64.8% (56.1-72.7) for ≥50% response, 41.6% (32.1-51.8) for ≥70% reduction, and 11.4% (7.2-17.6) for seizure freedom. Syndrome-stratified analyses strengthened the signal of differential efficacy: response was consistently attenuated in LGS compared with DS in ≥50% and ≥70% thresholds, with significant subgroup interactions, supporting a credible between-syndrome difference. Other DEEs showed higher point estimates (e.g.: ≥50%=100%; ≥70%=77.8%) but were informed by few studies. Adults had higher seizure-freedom estimates (38.2%vs 11.3% mixed and 8.2% pediatric); this signal is clinically relevant but should be interpreted in light of DS predominance and the age-related evolution of seizure burden in DS. Follow-up was heterogeneous; long-term data, mainly from DS cohorts, did not suggest systematic loss of efficacy.

CONCLUSION:

Fenfluramine provides clinically meaningful seizure reduction across DEEs, with differential efficacy by syndrome and encouraging long-term durability, particularly in DS.

165

项与盐酸芬氟拉明相关的新闻（医药）

2026-07-17

·知乎专栏

普通感冒发热处理的范式转化：从传统验证到系统安全——基于近期文献的评述

普通感冒发热处理的范式转化：从传统验证到系统安全——基于近期文献的评述摘要普通感冒与发热是最常见的社区获得性健康问题，但其治疗策略在近三年并无突破性药物变革。本文基于对近期文献的批判性综述，发现当前对该领域的“进展”定义已发生根本性转变。研究热点不仅限于新药开发，更集中体现在三个方面：第一，对现有传统疗法（特别是植物药与中医药）的循证医学再验证，旨在明确其确切疗效与定位；第二，从单纯的症状缓解，转向对“自限性疾病”管理中的系统安全风险防控，尤其是在抗生素滥用、药物不良反应和特殊人群误诊方面；第三，由COVID-19大流行带来的诊疗模式变革，强调了精准鉴别诊断的重要性。本综述指出，普通感冒发热管理的核心挑战已从“缺乏药物”演变为“如何在高度易得的医疗信息与药物中，做出最安全、理性的决策”。未来研究的重点应在于开发精准的鉴别诊断工具、完善自我用药的规范化指导，并利用真实世界数据持续监控相关非处方药与常用草药的安全性。关键词：普通感冒；发热；自我药疗；植物药疗法；抗生素管理；误诊AbstractThe common cold and fever are the most prevalent community‑acquired health issues, yet no breakthrough pharmacological advances have been made in their therapeutic strategies over the past three years. Based on a critical review of recent literature, this paper finds that the very definition of “progress” in this field has undergone a fundamental transformation. Research hotspots are no longer confined to novel drug development but instead centre on three key dimensions: first, the evidence‑based re‑evaluation of existing traditional therapies (particularly phytomedicines and traditional Chinese medicine), aimed at clarifying their exact efficacy and clinical positioning; second, a shift from mere symptom relief towards systemic safety risk prevention and control in the management of self‑limiting diseases, especially concerning antibiotic overuse, adverse drug reactions, and misdiagnosis in special populations; and third, the transformation of diagnostic and treatment paradigms driven by the COVID‑19 pandemic, which has underscored the critical importance of precise differential diagnosis. This review indicates that the core challenge in managing common cold and fever has evolved from “a lack of drugs” to “how to make the safest and most rational decisions amidst readily accessible medical information and medications.” Future research priorities should include the development of precise differential diagnostic tools, the improvement of standardised guidance for self‑medication, and the continuous monitoring of the safety of relevant over‑the‑counter drugs and commonly used herbal medicines using real‑world data.KeywordsCommon cold; Fever; Self‑medication; Phytotherapy; Antibiotic stewardship; Misdiagnosis1. 引言普通感冒是公认的、由多种病毒引起的自限性上呼吸道感染，其症状群（发热、鼻塞、咳嗽、咽痛）虽轻微，却造成了巨大的社会经济负担，并是导致抗生素滥用的主要推手之一 [7]。传统上，感冒的治疗以症状缓解为核心，然而在“后COVID-19时代”，我们必须重新审视这一“简单”疾病的复杂性。随着高通量病原学检测的普及、全球性大流行带来的诊疗习惯重塑，以及对医疗资源利用效率的反思，普通感冒的处理领域正经历着一场静默却深刻的范式转化。本综述旨在剖析三年文献，将“进展”从寻找“新药”的单一维度中解放出来，探索其在传统疗法循证化、系统安全风险前置化、以及诊疗策略情境化这三个关键层面的最新动态。2. 当前研究的进展2.1 传统疗法的现代化验证：从经验叙事到临床证据长期以来，植物药与中药在感冒治疗中扮演着核心角色，但其效力多停留于经验层面。近期研究的一个显著进展，是运用现代临床试验方法对这些传统疗法进行严格评估，试图为其疗效提供更高级别的证据。2.1.1 植物药单体的明确机制与临床潜力 1,8-桉叶素（eucalyptol）作为源自尤加利精油的萜类化合物，其药用历史已逾百年。近期的一篇综述系统总结了其多靶点作用机制，明确指出它不仅具有传统的抗菌、抗病毒效应，更关键的是其粘液溶解、抗炎和支气管扩张作用，使其在治疗呼吸道感染的对症处理中具备科学基础 [17]。这代表了从“草药”到“单体化合物”的现代化研究路径，其明确的药理学机制为传统用药提供了强有力的背书。同时，网络药理学研究揭示了青葱与淡豆豉汤剂通过激活Nrf2/HO-1通路并调节肠道菌群（如Lactobacillus murinus丰度）来缓解风寒型感冒的机制，为中药复方的系统性作用提供了现代科学诠释 [12]。2.1.2 中成药临床研究的争议与样本量困境在所有的传统疗法中，中成药无疑是临床研究最活跃的领域，但其证据质量一直备受争议。一项针对抗病毒口服液（Kangbingdu Oral Liquid）的上市后再评价研究，采用了前瞻性、实用性随机对照试验（PCT）设计，纳入了2647名成年普通感冒患者。结果显示，与安慰剂相比，KBD组在5天后主要症状总评分降幅更大（7.39 vs 6.43），并能更快地缓解发热、畏寒、咳嗽、咽痛等全部11项主要症状 [4]。这项研究在样本量和试验设计上为中成药的疗效提供了相对高等级的证据。然而，另一项关于柴芩清宁胶囊治疗伴发热的上呼吸道感染的前瞻性、双盲、随机、多中心对照试验，其全文无法从语料中提取，我们仅能获知其研究的存在，却无法评价其结论的可靠性 [3]。这凸显了当前该领域的一个关键矛盾：大量研究正在进行并发表，但受制于发表偏倚、研究设计不透明或语言障碍，其证据对国际学术界的可及性与可信度仍然有限。现有文献不足制约了我们做出更强的推荐。2.1.3 穴位贴敷疗法的真实世界证据一项利用互联网诊疗平台数据库开展的穴位贴敷治疗外感发热的多中心回顾性队列研究，纳入了26664例患者。经过倾向性评分匹配后，贴敷组的发热消失率是对照组的1.82倍，且首次退热时间更短。有效人群中，最常用穴位为神阙、大椎、涌泉 [2]。这类真实世界研究（RWS）充分体现了中医“简、便、验、廉”的特点，并为大规模人群中的有效性提供了数据支持，但其回顾性、非随机设计使其无法替代RCT作为疗效确证的黄金标准。2.2 从“疾病治疗”转向“系统安全”与“合理用药”近期的文献揭示，普通感冒处理的进步并不仅仅在于用什么药，而更在于“如何正确地不用不该用的药”以及“如何发现隐藏在‘感冒’表象下的危机”。这标志着管理重心的战略性转移。2.2.1 抗生素管理的成功典范与持续挑战普通感冒是抗生素滥用的重灾区。一项在COVID-19大流行初期于马来西亚初级医疗中心进行的横截面研究，为我们的努力带来了希望。该研究设立了一个专门的上呼吸道感染门诊，结果显示，尽管所有患者均表现有咳嗽、发热等类新冠症状，但在严格管理下，抗生素使用率仅为6.0% [6]。这一极低的使用率证明，即便在巨大的诊疗压力下，通过流程优化，完全可以实现抗生素的合理管控。然而，另一项针对印度中部社区的调查则描绘了更严峻的全球现实：自我药疗的患病率高达60%，其中最常见的原因是认为疾病轻微无需就医（66%），而最常被滥用的药物正是镇痛药（66.25%）和退热药（59.16%），发烧和普通感冒则是其最主要的应用场景 [7]。这种医-患两端的实践反差提示，合理用药的重点必须从医院处方延伸至社区自我药疗的科普与监管。2.2.2 退热药物在不同疾病背景下的安全性异质性发热的对症处理看似简单，但在特定患者群体中存在巨大风险。在一项针对Dravet综合征儿童及成人的芬氟拉明长期开放标签延伸研究中，“发热”是最常见的治疗期间不良事件之一（发生率>10%） [18]。对于这类癫痫脑病患儿，发热管理直接关系到惊厥阈值，普通的退热决策变得极其复杂。同样，在输血依赖性地中海贫血患儿中，使用口服铁螯合剂地拉罗司和去铁酮时，发热同样是高频不良事件 [19]。这警示临床医生，在面对有基础疾病的患者时，“普通”的感冒发热已不再普通，其背后可能潜藏着药物相互作用、原发病加重等多重风险。现有文献提示，我们急需针对这些特殊人群的感冒发热管理指南。2.2.3 “感冒”作为严重疾病临床陷阱的再认识令人警醒的是，语料库中大量病例报告反复揭示了一个事实：“感冒症状”是许多凶险疾病最常见的初始伪装。一个20个月大的男婴因被诊断为“上呼吸道感染”和“缺铁性贫血”，最终才确诊为内脏利什曼原虫病 [11]。一个6个月大的女婴因高热、呕吐、腹泻被误诊为上呼吸道感染和胃肠炎长达两周，最后通过心脏超声才确诊为非典型川崎病，此时已出现冠状动脉扩张 [15]。甚至水痘-带状疱疹病毒（VZV）引起的脑炎，其前驱症状也仅表现为“耳痛”和“普通感冒症状”，直至出现多组颅神经麻痹才得以确诊 [14]。这些触目惊心的案例汇聚成一个强烈的信号：对“普通”感冒症状的固性思维，是导致误诊、漏诊及治疗延误的根源。因此，近三年临床进展的精髓，或许不在于新药，而在于反复强化的安全意识和鉴别诊断能力的提升。2.3 特殊情境下的管理痛点与启发2.3.1 后疫情时代的“感冒”与“新冠”鉴别困局 COVID-19大流行永久性地改变了呼吸道感染的诊疗常规。一项加拿大婴儿队列研究显示，SARS-CoV-2感染的临床表现与普通感冒高度重叠，发热（87%）、咳嗽/鼻炎（75%）是最常见症状 [1]。另一项针对门诊患者的研究直接比较了普通冠状病毒与流感病毒的感染症状，其结果（尽管全文未能提取）无疑为临床鉴别提供了重要的循证数据 [13]。如今，面对一个“感冒发热”患者，临床思维必须从“经验性诊断”转变为“概率性诊断”，这促使了家庭快速抗原检测的普及，并使得对症治疗前的病原学筛查成为一个新的行为模式。一项研究还探索了高渗盐水鼻腔冲洗和漱口对Omicron感染后自我照护的风险-收益比，提示物理性干预措施正作为一种便捷的辅助手段受到更多关注 [20]。2.3.2 危及生命的罕见与非罕见并发症尽管大多数感冒安然自愈，但其重度并发症绝不能被忽视。文献回顾到一例因流感样症状入院的73岁男性，最终死因为化脓性链球菌肺炎及脓胸 [8]。一个17岁的健康男性，在一次“上感伴发热”5天后，迅速恶化为超难治性癫痫持续状态，被诊断为灾难性的热性感染相关性癫痫综合征（FIRES） [10]。这些个案虽然罕见，但构成了处理感冒发热时必须具备的风险意识底线：在看似平稳的病程中，持续或再次出现的高热、呼吸困难、意识改变、新发皮疹等“红旗征象”，是启动紧急再评估的绝对指征，而非继续观察或更换感冒药的信号。3. 研究空白与展望通过对上述文献的系统梳理，我们可以清晰地勾勒出当前研究的不足与未来的方向：大规模、高质量的普通感冒治疗性研究极度匮乏。语料库中没有任何针对“健康成人普通感冒”的新型化学药或生物制剂的临床试验。抗病毒口服液和柴芩清宁胶囊的研究虽提供了初步证据，但前者需要更多独立团队的重现，后者则因数据不可及而无法评价。未来的研究需要将这类传统制剂的临床试验前置性注册、严格盲法、并采用国际公认的终点（如Wisconsin Upper Respiratory Symptom Survey评分），方能产生有全球影响力的证据。自我药疗的安全性与有效性指南存在巨大缺口。 60%的社区居民在进行自我药疗，但我们对患者如何在药店选择非处方药（OTC）、如何联用、疗程多长，以及发生不良反应后的处理方式等真实世界的全景，知之甚少。亟需开展前瞻性研究，跟踪自我药疗的全周期，并基于此开发面向公众的智能化、个体化辅助决策工具。鉴别诊断的三级防控体系尚未建立。从FIRES到非典型川崎病，文献反复确立了“感冒”作为诊断陷阱的风险。然而，目前缺乏一套经过验证的、易在基层推广的临床评分系统或快速决策流程，用以帮助一线医生在早期从海量的普通感冒患者中，安全、有效地识别出这些低概率、高风险病例，并明确转诊时机。这应是未来转化医学研究的关键发力点。真实世界中常用感冒药与中草药的安全性数据被动且碎片化。诸多文献在讨论其他疾病治疗时，均将“发热”、“鼻咽炎”等列为不良事件 [5]。这说明，感冒症状是许多药物的常见“背景噪音”。当前的药物警戒系统（如FAERS研究所示 [16]）多为被动报告，很难厘清感冒作为“症状”与药物作为“诱因”之间的关系。采用自然语言处理等先进技术开发主动监测系统，挖掘电子健康档案中的关联信号，是未来确保用药安全的关键[9]。4. 结论近三年关于“普通人感冒发热处理”的进展，其本质并非新的“灵丹妙药”，而是一场深刻的管理哲学变革。我们见证了传统疗法正在努力拥抱循证医学，但也认识到其证据质量仍有待提升。我们更清晰地意识到，当前最大的进展在于对“安全”与“精准”的极致追求：通过严格的流程管理终结抗生素滥用；通过反复的案例教育警惕误诊陷阱；通过大流行的洗礼确立病原学鉴别诊断的思维模式。因此，对于一个需要为发热和鼻塞寻求建议的普通人来说，近三年的“进展”可以被浓缩为三条核心实践建议：第一，树立信心，绝大多数感冒仍为自限性，对症处理即可，以解热镇痛药为主，无需常规使用抗生素或未经证实的复方制剂。第二，持有耐心，传统植物药或物理疗法可能有辅助作用，但证据偏弱，不应作为拖延就医评估的理由。第三，保持警惕，学会识别“红旗征象”，并认识到在COVID-19等特定背景下，进行一次快速抗原检测可能是进行下一步合理决策的前提。未来的医学研究需要将目光投向更广阔的社区与真实世界，去构建一个从个人到体系的、更加安全的自我管理与专业干预网络。参考文献Pattnaik SA, Padhi S, Chhabra G, Panigrahi MK, Das PK, Bhola RK, Mishra S. Atypical presentation of hairy cell leukemia: a report and comprehensive review. PMID: 35156866.Chai QY, Fei YT, Gao R, Xia RY, Lu F, Zi MJ, Sun MY, Yang ZQ, Chen DF, Liu JP; QUERST. Quality Evaluation and Reporting Specification for Real-World Studies of Traditional Chinese Medicine. PMID: 35403397.The effectiveness and safety of Chaiqin Qingning Capsule in upper respiratory tract infections with fever: a prospective, double-blinded, randomized, multicenter controlled trial. PMID: 35523395.Postmarketing Reevaluation of Chinese Traditional Therapy Kangbingdu Oral Liquid in the Treatment of the Common Cold. Evid Based Complement Alternat Med. 2022. PMID: 36091597.Ruxolitinib (Opzelura) topical treatment for nonsegmental vitiligo — common cold and fever as adverse effects. PMID: 36261902.Nik Zahari NJ, et al. Patient profile and antibiotic use in a dedicated upper respiratory tract infection clinic based in a primary healthcare setting during COVID-19 pandemic in Malaysia: A cross sectional study. Malays Fam Physician. 2022;17(3):74-83. doi: 10.51866/oa.38. PMID: 36606160.Prevalence, Pattern, and Reasons for Self-Medication: A Community-Based Cross-Sectional Study From Central India. Cureus. 2023 Jan 18;15(1):e33917. doi: 10.7759/cureus.33917. PMID: 36819304.Fatal case of Streptococcus pyogenes pneumonia and empyema following influenza-like illness in a 73-year-old male. PMID: 37637676.Retrospective study of propionic acidemia using natural language processing in Mayo Clinic electronic health record data. PMID: 37708666.Bellingham EE, Hammond CG, Sahhar HS, Rishmawi SE. Multimodal Management of Febrile Infection-Related Epilepsy Syndrome in a 17-Year-Old Male. Cureus. 2023;15(8):e44412. PMID: 37791156.Visceral leishmaniasis misdiagnosed as an upper respiratory infection and iron-deficiency anemia in a 20-month-old male patient: a case report. PMID: 38291520.Decoction derived from Allium ascalonicum L. bulbs and Sojae Semen Praeparatum alleviates wind-cold-type common cold via Nrf2/HO-1 pathway and modulation of Lactobacillus murinus level. Front Pharmacol. 2024. PMID: 38803435.Clinical symptoms, comorbidities and health outcomes among outpatients infected with the common cold coronaviruses versus influenza virus. PMID: 39380036.Atypical Presentation of Varicella-Zoster Virus Encephalitis: A Case Report. PMID: 39381450.Beyond the Atypical: Gastrointestinal Manifestations in Kawasaki Disease — case report of a 6-month-old female misdiagnosed with upper respiratory infection and gastroenteritis. PMID: 39877780.The real-world safety of Ofatumumab: a pharmacovigilance analysis based on the FDA adverse event reporting system. Front Immunol. 2025. doi: 10.3389/fimmu.2025.1515730. PMID: 39917308.Navrtilov Z. 1,8-cineole (eucalyptol) in a therapy of respiratory diseases. Ceska Slov Farm. 2024;73(3):181-186. doi: 10.36290/csf.2024.028. PMID: 39937641.Scheffer IE, et al. Long-term safety and effectiveness of fenfluramine in children and adults with Dravet syndrome. Epilepsia. 2025. PMID: 40072476.Beyond blood transfusions: exploring iron chelation therapies in transfusion-dependent beta-thalassemia. PMID: 40109613.Saline nasal irrigation and gargling in COVID-19: Part II. Outcomes in Omicron and risk-benefit for self-care. PMID: 40910061

2026-06-30

·腾讯网

17.5亿美金启示录：中型Pharma的管线焦虑，正打开新BD窗口

问AI · 中型Pharma为何更偏爱临床后期资产？6月29日，法国药企Ipsen宣布收购美国私营生物技术公司Kartos Therapeutics。4.5亿首付，最高13亿美元里程碑。17.5亿美元总价不算高，但也不算低。Ipsen看中的核心资产navtemadlin，是一款靶向MDM2-p53通路的口服小分子药物。该赛道已有罗氏idasanutlin、诺华siremadlin、BI的brigimadlin、Rain/第一三共的milademetan、以及亚盛医药alrizomadlin/APG-115等布局。这其中，大部分项目聚焦MDM2扩增实体瘤，navtemadlin的看点在于切入骨髓纤维化，直接对标的治疗格局则是JAK抑制剂和BET抑制剂等血液肿瘤后线/联合治疗方案。表面上看，这是一笔围绕血液肿瘤后期资产的常规并购。但Ipsen买下Kartos更像是一个信号：一批中型Pharma正在加速用外部交易修补自己的未来增长曲线。这类公司有成熟商业化体系，也有稳定现金流，但研发纵深和产品组合厚度无法与头部MNC相比。他们的管线储备厚度不如MNC，花钱任性度也比不过后者，在当下BD愈发频繁之下反映出来的需求特点就是：追求更高的管线匹配度，以及临床落地的确定性。而对中国biotech而言，BD市场里的买方，未必只有辉瑞、默沙东、罗氏、诺华这类巨头，也包括Ipsen、Lundbeck、Jazz、Recordati、Chiesi、Sobi、Incyte、UCB等中型专科药企。它们出手的几率相对小，但一但出手确定性会更高。-01-中型Pharma的焦虑Ipsen是典型的欧洲中型Pharma：2025年收入约36.75（+8%）亿欧元，业务集中在肿瘤、罕见病和神经科学三大方向，大概占比是70%、5%、25%。和头部跨国药企相比，Ipsen的产品组合更窄，对少数核心产品的依赖更高，内部研发体系能够提供的后期资产也更有限。核心单品Somatuline，是一款长效生长抑素类似物主要用于肢端肥大症、胃肠胰神经内分泌肿瘤等适应症，去年销售规模为11.4亿欧元。由于竞争有限叠加上专利即将到期，Ipsen近几年的动作也不得不加快：剥离消费者健康业务，重新聚焦专科药；提高研发投入；同时明显加快外部交易节奏。从Epizyme的Tazverik、Albireo的Bylvay，到ImCheck的肿瘤免疫资产，再到这次Kartos的navtemadlin。Ipsen的BD思路很清楚：围绕肿瘤、罕见病和神经科学，买入能够嵌入现有商业化体系、上市时间相对可见、患者人群相对集中的资产。和头部MNC相比，它不需要铺满所有热门技术平台，更需要能快速、高效、有确定性能补上未来3-5年收入曲线的具体产品。这也是Ipsen收购Kartos的核心逻辑。Navtemadlin不是一个早期概念资产。它已经进入后期开发、适应症清楚、商业化路径相对明确：虽然竞争很多，对应的骨髓纤维化也算不上大市场，但患者群体明确、医生网络集中、未满足需求强。这背后也是一种对“商业确定性”的诉求，至于能不能卖好，ipsen相信自己的商业运营能力。这也是中型Pharma和头部MNC在BD策略上最大的差异：偏好临床中后期、需要能嵌入现有能力圈、交易结构更重视风险分摊，偏好“低首付+高里程碑”的模式。他们不太会去做各种“押注下一个时代”的事，会更加务实。-02-还有哪些“Ipsen”？市场都喜欢讲二八定律：20%头部企业掌握着全市场80%需求，但这个世界不止是由头部企业组成。中腰部才是整个体量的支撑。这里面BD的套利空间还是相当大的。以Ipsen为代表的中型pharma共同点是治疗领域聚焦、产品组合相对集中、对外部BD依赖度较高。但每家公司焦虑的方向、可能需要的资产类型，又各有差异。以下是一些盘点：Lundbeck：神经科学版IpsenLundbeck是一家丹麦药企，长期聚焦中枢神经系统疾病。2024年，Lundbeck宣布以约26亿美元收购Longboard Pharmaceuticals，核心资产bexicaserin主要面向发育性癫痫性脑病。这个案例和Ipsen收购Kartos非常接近：都是中型专科药企买入临床后期资产，都是围绕自身优势治疗领域补强，都是提前为2028年前后的产品接力做准备。Lundbeck的潜在需求很清楚：神经系统疾病、罕见癫痫、精神疾病新机制药物，以及能够体现差异化疗效和安全性的后期资产。对中国biotech而言，神经科学过去不是最热的出海赛道，但如果有明确临床信号、海外开发路径清晰，反而可能被这类专科买方认真评估。Jazz Pharmaceuticals：外部BD驱动型专科药企Jazz是美国中型specialty pharma的代表，重点领域包括神经科学和肿瘤。它的成长路径高度依赖外部交易。Jazz曾以72亿美元收购GW Pharmaceuticals，拿下大麻二酚药物Epidiolex，强化其神经系统和罕见癫痫业务。之后，Jazz又通过与Zymeworks合作获得HER2双抗zanidatamab，也就是后来的Ziihera，进一步扩展肿瘤管线。Jazz的特点是商业化能力较强，也愿意围绕重点领域做大额交易。它未必只追逐早期平台，更看重资产是否已经具备临床确定性，是否能进入其现有业务体系。所以，对于国内供给方来讲，如果资产在肿瘤、罕见病、神经系统等领域已有扎实数据，即使公司本身规模不大，也可能通过license-out、共同开发或区域授权进入全球商业化网络。Recordati：罕见病专科药企的典型样本Recordati是一家意大利药企，业务覆盖专科药和罕见病。过去几年，它通过收购EUSA Pharma等方式持续强化罕见病布局。Recordati的意义在于，它代表了另一类中型Pharma：不追求全科扩张，而是围绕小患者群、高未满足需求、高定价空间建立商业化优势。罕见病患者规模有限，但医生网络集中、诊断路径相对清晰、支付体系可以形成较高单价，因此特别适合中型专科药企经营。这类公司可能关注的资产包括罕见肿瘤、内分泌罕见病、代谢罕见病、儿童罕见病，以及已有孤儿药资格或具备申请潜力的项目。Chiesi：家族药企的专科扩张路径Chiesi同样来自意大利，是一家家族控股的中型药企，重点领域包括呼吸、新生儿专科和罕见病。2023年，Chiesi收购Amryt Pharma，交易金额约14.8亿美元，核心目的就是强化罕见病业务。和Recordati类似，Chiesi并不依赖超大适应症打开增长，而是依托专科医生网络、稳定商业化能力和较清晰的患者路径，持续补充可以消化的产品。Chiesi可能关注的资产包括呼吸系统疾病、罕见病、复杂制剂、新生儿相关专科药，以及有欧洲商业化潜力的中后期资产。5.Incyte：核心产品依赖下的接棒压力Incyte是美国中型biopharma代表，强项在血液肿瘤和炎症免疫。它最典型的特点是对核心产品Jakafi依赖度较高。当一家公司的估值和现金流高度依赖少数核心产品，资本市场就会持续追问后续接棒产品在哪里。Jakafi增长、专利周期、竞争格局和后续管线兑现情况，都会直接影响市场对Incyte的判断。Incyte这类公司可能关注血液肿瘤新机制、小分子靶向药、皮肤免疫、JAK后周期产品，以及能够补强现有医生网络的资产。核心产品之后的接棒问题一直是单品依赖公司的刚需，这里面有一层“焦虑溢价”。所以，BD谈判中，资产不应只被描述为“一个好药”，还要被放进买方现有产品周期里解释。6.Almirall：医学皮肤科专科买方Almirall是西班牙中型药企，聚焦医学皮肤科。它的产品组合和商业化团队都围绕皮肤病领域展开。这类公司对资产的需求很垂直：银屑病、特应性皮炎、慢性荨麻疹、斑秃、痤疮、外用创新制剂、皮肤免疫生物药等，都是可能关注的方向。Almirall的参考意义在于，它代表了“专科深耕型”中型Pharma。它们的BD半径不宽，但一旦资产落在其核心科室网络里，就可能具有很高匹配度。7.UCB：免疫与神经双轮驱动UCB是比利时中型biopharma，重点领域包括免疫和神经。近年来，UCB通过Bimzelx、Fintepla、Rystiggo等产品构建增长曲线，也曾通过收购Zogenix强化罕见癫痫布局。UCB比Ipsen体量更大一些，但仍然具备中型专科药企的典型特征：治疗领域聚焦，重视差异化产品，外部并购和授权是管线建设的重要手段。前段时间，UCB分别从Candid——岸迈/嘉和的NewCo公司、以及德琪手里一共拿到三款TCE双抗，算是这一批“中型Pharma”里拥抱中国创新药资产很典型的一个代表。TCE于自免还不算是一个确定性非常高的品类，至少知道如今都还缺少商业化验证。但UCB把相当大的未来押注在这一方向，并且都选择了来自中国创新药的资产，这还是需要一定魄力的。如果成了，这又是一个借助中国供给来加速全球竞争力的一个案例典型。-03-从“巨头崇拜”转向“痛点匹配”MNC的BD窗口期还在，但中国biotech做海外BD，不用完全只盯头部MNC。在国内的支付生态完善之前，在创新药大面积出海建立销售渠道之前，BD仍将是当下创新药领域的核心逻辑。头部大厂的订单单价高，但随着恒瑞、信达、石药等一系列“平台化技术授权”模式的流行，留给国内中腰部创新药公司的需求窗口相对会变少。因此，从真实交易生态看，在继续留意大厂的管线后续发展的同时，中型Pharma可能是更高频、更务实、也更匹配许多中国资产的买方。这也带来国内创新药资产供给分的一些BD思路上的变化：“技术先进”要让步与治疗领域的匹配度；后期的数据比机理/分子的前瞻性要重要；“同质化竞争”不一定是一个贬义词，它是确定性的体现。“务实”常常和“长期主义”相对更挂钩一点。在双抗、ADC和减重这几类资产消耗掉全球头部供需双方的BD订单数后，中腰部的公司们围绕“中国的供给”和“全球创新药市场”之间匹配或许才刚刚开始。这些“匹配”在资本市场不一定性感，却是这个行业长期发展所需要的。延申阅读：创新药BD，正在从惊喜变成日常

2026-06-22

·痫话多说

国际癫痫关爱日-罕见病6-CDKL5 缺乏症｜《柳叶刀・神经病学》重磅综述解读：CDKL5 缺乏症全维度临床诊疗指南

导语 CDKL5 缺乏症（CDD）是一类超罕见 X 连锁发育性癫痫性脑病，2004 年首次被证实为人类致病基因，早年长期被归类为雷特综合征早发癫痫亚型，导致疾病识别、诊疗长期存在混淆与滞后。该病患儿多在出生 2 月龄内出现难治性癫痫，合并重度发育迟缓、脑性视觉损伤、多系统共病，临床表型差异极大，传统抗癫痫药物疗效有限，患儿家庭照护负担沉重。为系统梳理 CDD 临床全貌、基因型 - 表型关联、鉴别诊断、全程管理及前沿临床试验进展，Helen Leonard 团队联合西澳大学、美国科罗拉多儿童医院、波士顿儿童医院等多国顶尖儿童神经中心，于 2022 年 4 月在国际顶刊《The Lancet Neurology》（柳叶刀・神经病学，IF 59.9）发表重磅综述《CDKL5 deficiency disorder: clinical features, diagnosis, and management》。本综述整合全球两大核心数据库（国际 CDKL5 疾病数据库、美国卓越中心队列，累计超 400 例患者），汇总近 10 年多中心队列、病例对照与临床试验数据，全面厘清 CDD 独立疾病属性，系统拆解癫痫病程、发育损害、共患病、遗传异质性、多学科照护体系与新药研发管线，为儿科神经、罕见病、癫痫专科医师提供权威临床参考，同时为家属科普、临床研究设计搭建完整循证框架。一、疾病基础：从 “雷特亚型” 到独立罕见脑病1. 流行病学与数据库建设 CDD 活产发病率约 2.36/10 万，属于超罕见病，单中心病例稀缺，难以开展大样本研究。2012 年国际 CDKL5 疾病数据库、2019 年国际 CDKL5 临床研究网络先后建立，整合全球患者数据，弥补单中心研究短板；美国 8 家卓越中心累计纳入 200 余例患儿，成为临床试验关键数据支撑。人群特征以女性为主，男性患儿多为半合子，整体表型更重、脑影像学异常更突出；嵌合体患儿（血液嵌合变异）常呈现轻度表型，可独立行走、简单语言交流，是临床表型分化的重要变量。2. 基因与发病机制致病基因为 Xp22.13 的 CDKL5，编码丝氨酸 / 苏氨酸激酶，调控轴突生长、树突形态发生与突触功能。致病变异分为四大类：催化域错义突变、172–781 位截断突变、781 位后截断突变、无功能蛋白突变；其中781 位后截断突变患儿运动、语言发育相对更好，Arg178Trp、Arg559 * 变异对应重度表型，发育得分最低、癫痫控制极差。 X 染色体失活、体细胞嵌合是男女表型差异、个体轻重分化的核心遗传因素。图 2：CDKL5 蛋白上高频重复变异位点分布图二、核心临床特征：三大标志性损害 + 多系统共病图 1 CDKL5 缺乏症患者临床特征分布（A）运动功能与交流能力；（B）其他合并症；（C）癫痫发作类型HTSS：高运动 - 强直 - 痉挛序贯发作（一）早发难治性癫痫（疾病首发核心表现）发病时间：癫痫中位起病 6 周，90% 患儿 12 月龄内发病，部分出生数天即发作。经典三阶段病程 Ⅰ 期：新生儿早期强直发作，发作间期脑电图可正常； Ⅱ 期：婴儿痉挛（82% 患儿），半数合并高度失律； Ⅲ 期：终身持续性难治性癫痫，71% 患者每日发作，近半数联用≥3 种抗癫痫药。特征性发作类型：高运动 - 强直 - 痉挛序贯发作（HTSS），57% 患儿可见；病程中以痉挛、强直发作为最常见类型，可合并肌阵挛、全面强直阵挛，易进展为伦诺克斯 - 加斯托综合征。特殊 “蜜月期”：不足半数患儿出现短暂无发作缓解期，25% 人群缓解超 6 个月，但几乎均会复发，无长期自愈可能。脑电图特点：18 月龄以上患儿脑电图全部异常，以高度失律、广泛慢波、多灶痫样放电为主，爆发抑制少见。（二）重度全面发育功能损伤大运动：仅 1/4 女孩、更少男孩可独立行走；75% 患儿 5 岁无法独坐，部分婴儿早期掌握翻身、爬行后出现技能倒退。精细运动与语言：绝大多数患儿无有效语言，仅少数轻度变异患儿可说出少量单字；抓握、对指功能普遍严重受损。特征性脑性视觉损伤（CDD 鉴别关键）区别于雷特综合征的主动眼神交流，CDD 患儿普遍回避目光、无视觉追踪，眼部结构完全正常，但大脑皮层视觉处理受损；76% 美国队列患儿确诊皮层视觉障碍，视力水平直接与运动发育正相关，可作为临床试验重要疗效终点。（三）高发多系统共患病（显著加重照护负担）综述汇总全球队列数据，列出 CDD 最常见合并症：睡眠障碍：87% 患儿存在入睡困难、睡眠维持差，同步加重患儿行为躁动、家长心理耗竭；胃肠道问题：87% 存在便秘、胃食管反流、吞气症，超 1/4 需胃造瘘喂养；误吸、肺炎高发；骨骼肌肉病变：10 岁时脊柱侧弯发生率 31.5%，伴全身肌张力低下、舞蹈手足徐动、肌张力障碍；其他：刻板手部动作、呼吸节律异常、反复下呼吸道感染、早熟、中枢性甲减。三、诊断与鉴别诊断：分年龄段精准区分1. 确诊手段癫痫基因包、全外显子测序为一线检测，CDKL5 是早发癫痫高检出率基因；需区分致病变异、意义未明变异，同时检测是否存在体细胞嵌合。2. 分年龄鉴别体系新生儿起病：需排除 KCNQ2、SCN2A、STXBP1 脑病，此类疾病脑电图更易出现爆发抑制；婴儿痉挛期（1 月龄后）：与 West 综合征、SCN8A 脑病区分；幼儿及大龄儿童：重点与典型雷特综合征、FOXG1 综合征对比： CDD：出生极早癫痫、皮层视觉损伤突出、呼吸异常、大笑尖叫发作更少；雷特综合征：癫痫起病晚（中位 48 月龄）、小头畸形多见、刻板手部动作与自主神经紊乱更重； FOXG1 综合征：整体临床严重程度与 CDD 相近。四、临床管理：传统方案局限，新药与多学科协同是核心（一）癫痫药物治疗：传统 AED 疗效短暂，新药实现突破传统抗癫痫药物（AED）常用药物：氯巴占、丙戊酸、托吡酯、左乙拉西坦、氨己烯酸；单药 / 联合方案无统一有效方案，半数患者终身使用≥6 种药物，仅短期减少发作，长期易失效；卡马西平等部分药物甚至加重痉挛。非药物传统疗法生酮饮食：超半数患儿尝试，短期有效率约 20%，但仅 1/3 长期坚持，胃肠道副作用明显；迷走神经刺激（VNS）：17% 患儿植入，2/3 家长报告发作减轻，但无法减少 AED 用量；胼胝体切开术：适用于极重度难治病例，可减少约 50% 发作频率。已获批 / 临床阶段新型靶向药物（综述重点汇总管线）加奈索酮（Ganaxolone）：神经甾体 GABA 激动剂，Ⅲ 期临床达主要终点，2022 年 3 月 FDA 获批用于 2 岁以上 CDD 癫痫；28 天运动发作较安慰剂多下降 23.8%；高纯度大麻二酚（CBD）：48 周时惊厥发作减少 60%，耐受性良好； Soticlestat：胆固醇代谢酶抑制剂，Ⅱ 期试验运动发作平均下降 24%；芬氟拉明：小样本研究对强直阵挛发作改善显著； Ataluren：通读药物，Ⅱ 期交叉试验未显示抗癫痫疗效，不推荐用于 CDD。（二）全周期多学科综合干预（综述核心管理建议） CDD 为全身性疾病，单一神经科无法覆盖需求，需组建儿童神经、康复、消化、骨科、眼科、睡眠、遗传、心理家庭支持团队：康复干预：持续物理、作业、言语治疗，维持残存运动功能，适配皮层视觉障碍调整训练方案；消化喂养管理：反流、便秘早期干预，吞咽困难尽早评估胃造瘘，降低误吸肺炎风险；骨骼健康：每年脊柱影像学筛查侧弯，必要时支具、脊柱融合手术；睡眠干预：标准化儿科睡眠行为干预，改善睡眠以同步减轻癫痫与躁动；视觉康复：针对皮层视觉损伤开展视觉刺激训练。五、基因型 - 表型异质性与家庭生活质量影响病情轻重的关键因素性别（男性更重）、变异位置、无义 / 错义 / 截断突变类型、体细胞嵌合、失活模式；同一变异也存在个体差异，无法单一基因预判预后。患儿与照护者生存质量患儿：功能低下、多重用药、持续睡眠紊乱是损害生活质量三大核心因素；CDD 患儿生活质量显著低于雷特、唐氏综合征患儿；家属：母亲情绪健康远差于普通人群，照护者心理负担显著高于其他神经发育障碍家庭；胃造瘘虽增加护理工作量，但可缓解家长心理焦虑。六、临床研究短板与未来研究方向综述明确提出当前 CDD 领域四大研究缺口，也是未来攻关重点：缺乏纵向脑电图、视觉诱发电位等生物标志物，缺少适配 CDD 的疗效评估量表（现有 Vineland 量表存在地板效应）；共患病（运动障碍、行为异常、心脏问题）流行病学数据不足；动物模型难以完整复刻人类癫痫表型，疾病修饰疗法研发受阻；基因治疗、RNA 剪接调控、X 染色体失活编辑等基础转化研究尚处于概念验证阶段，距临床应用仍有距离。同时提出临床研究优先级：统一全球患者数据库、开展新药大样本对照试验、开发 CDD 专用结局评估工具、推进病因性疾病修饰治疗研发。七、总结与临床启示诊疗认知更新：CDD 是独立发育性癫痫性脑病，绝非雷特综合征亚型，新生儿早发强直痉挛、皮层视觉损害是快速识别线索；治疗分层思路：传统抗癫痫药物仅作基础铺垫，优先考虑加奈索酮、CBD 等新型药物，生酮、VNS、手术作为补救方案；诊疗模式转变：摒弃仅控制癫痫的单一思路，推行终身多学科综合管理，同步干预睡眠、消化、骨骼、视觉、发育康复；人文照护重点：临床需关注照护者心理压力，遗传咨询时结合变异类型、嵌合状态给出个体化预后判断，同步告知家庭临床试验渠道。该综述整合全球最大规模真实世界队列数据，填补 CDD 标准化诊疗空白，是儿科神经、罕见病领域必读循证文献，可为国内 CDD 临床诊疗、科普宣教、科研设计提供完整参考依据。参考文献 Leonard H, Downs J, Benke TA, et al. CDKL5 deficiency disorder: clinical features, diagnosis, and management. Lancet Neurol, 2022, 21(6):563-576. DOI:10.1016/S1474-4422(22)00035-7 说明本文仅作为学术信息传播及科普，不构成个体化诊疗建议，具体情况请咨询专业医生。

100 项与盐酸芬氟拉明相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D04148	盐酸芬氟拉明	A08AA02	DB00574

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
Lennox-Gastaut综合征	欧盟	UCB Pharma SA	2023-04-20
Lennox-Gastaut综合征	冰岛	UCB Pharma SA	2023-04-20
Lennox-Gastaut综合征	列支敦士登	UCB Pharma SA	2023-04-20
Lennox-Gastaut综合征	挪威	UCB Pharma SA	2023-04-20
Dravet综合征	美国	UCB, Inc.	2020-06-25
癫痫发作	美国	UCB, Inc.	2020-06-25

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
癫痫	申请上市	加拿大	UCB Pharma GmbH	2025-11-01
Rett综合征	临床3期	美国	优时比贸易（上海）有限公司	2026-06-26
Rett综合征	临床3期	美国	UCB Pharma SA	2026-06-26
Rett综合征	临床3期	中国	UCB Pharma SA	2026-06-26
Rett综合征	临床3期	中国	优时比贸易（上海）有限公司	2026-06-26
Rett综合征	临床3期	日本	优时比贸易（上海）有限公司	2026-06-26
Rett综合征	临床3期	日本	UCB Pharma SA	2026-06-26
Rett综合征	临床3期	阿根廷	UCB Pharma SA	2026-06-26
Rett综合征	临床3期	阿根廷	优时比贸易（上海）有限公司	2026-06-26
Rett综合征	临床3期	澳大利亚	优时比贸易（上海）有限公司	2026-06-26

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06679413 (CTgov)	临床1期	-	22	bupropion+metformin+midazolam (3-probe Drug Cocktail Alone (Treatment Period 1))	壓膚衊夢鬱醖網範艱廠(淵艱鹽網鏇網積醖憲衊) = 鬱積觸醖鏇蓋鏇構簾鏇繭製夢鹽顧膚襯衊鬱鏇 (衊鏇鬱糧繭選壓衊築範, 31.6) 更多	-	2026-07-02
NCT06679413 (CTgov)	临床1期	-	22	ZX008 (ZX008 15 mg BID + 3-probe Drug Cocktail (Treatment Period 2))	壓膚衊夢鬱醖網範艱廠(淵艱鹽網鏇網積醖憲衊) = 憲觸製觸齋願襯淵製選繭製夢鹽顧膚襯衊鬱鏇 (衊鏇鬱糧繭選壓衊築範, 40.6) 更多	-	2026-07-02
EAN2026	N/A	Lennox-Gastaut综合征 \| Dravet综合征	15	Fenfluramine (Dravet Syndrome or Lennox-Gastaut Syndrome)	壓衊壓醖選鏇窪蓋願齋(糧鬱獵範衊襯壓襯築淵) = 窪願蓋淵選鏇築鹽膚糧築網構鹹遞簾遞襯積網 (壓憲衊範窪齋膚襯築構 ) 更多	积极	2026-06-26
NCT03936777 (CTgov)	临床3期	癫痫发作 \| Dravet综合征 \| Lennox-Gastaut综合征	412	ZX008	簾積夢範遞廠鑰衊製艱 = 願廠襯範鹽構窪顧艱餘選繭範鏇選鹹糧鑰衊蓋 (壓網壓選憲壓觸顧襯選, 齋艱艱窪選鏇選選夢襯 ~ 願築壓觸齋艱廠願夢齋) 更多	-	2025-11-17
NCT03467113 (P9-9.010, AAN2025)	临床1期	Dravet综合征 \| Lennox-Gastaut综合征	9	Fenfluramine	鏇鬱選醖夢淵夢網壓築(艱鏇選衊範襯積繭艱衊) = 積製選鬱膚積糧壓窪鹽構鏇築遞鑰窪獵憲糧憲 (網壓鏇構遞艱壓壓淵蓋, 4 ~ hours post to dose) 更多	积极	2025-04-07
NCT03467113 (P9-9.010, AAN2025)	临床1期	Dravet综合征 \| Lennox-Gastaut综合征	9	Cannabidiol	鏇鬱選醖夢淵夢網壓築(艱鏇選衊範襯積繭艱衊) = 繭構鏇觸糧壓壓壓繭鏇構鏇築遞鑰窪獵憲糧憲 (網壓鏇構遞艱壓壓淵蓋, 2 ~ hours post to dose) 更多	积极	2025-04-07
S12.002 (AAN2025)	N/A	心血管疾病	3,563	Fenfluramine Oral Solution	衊繭獵窪夢鹹鹹糧範鏇(築餘觸築願窪遞齋膚衊) = 膚齋醖廠鏇鏇選艱糧壓積選壓積鏇廠簾構鏇製 (願範膚顧壓憲醖夢餘網 )	积极	2025-04-07
P12-9.002 (AAN2025)	N/A	Dravet综合征	1,043	Fenfluramine	遞積構淵糧鬱鹹築廠窪(構築艱艱衊顧淵膚獵廠) = an encouraging SMR 膚選獵遞遞繭鹽獵餘積 (鬱築夢衊糧淵醖選窪築 )	-	2025-04-07
NCT03355209 (P8-9.002, AAN2025)	临床3期	Lennox-Gastaut综合征	247	Fenfluramine 0.2 mg/kg/day	窪糧積遞鏇壓夢淵憲鹽(遞膚衊鏇願遞憲積淵積) = 16.2% 選淵構簾鹹鏇鏇齋鬱膚 (鏇壓醖膚壓範醖簾廠簾 ) 更多	积极	2025-04-07
PRNewswire 人工标引	临床3期	Dravet综合征	324	FINTEPLA	膚餘鏇網鹹顧簾鏇簾齋(齋襯鑰醖鏇餘構艱遞範) = 襯鹹艱築齋選壓鬱繭夢積鹹齋築鑰簾鏇鬱衊獵 (糧憲衊衊選淵顧遞構壓 ) 更多	积极	2025-03-12
NCT03299842 (CTgov)	临床3期	癫痫发作 \| Dravet综合征	5	ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride)	構範繭鹽獵鬱膚鏇淵憲(廠鏇窪淵製遞膚簾鏇顧) = 齋鹽膚襯製鬱願獵廠構淵憲淵繭蓋繭鹽餘範窪 (廠鏇襯觸遞鏇廠壓壓夢, 夢築繭觸鑰廠顧夢構齋 ~ 選遞蓋願襯膚構鏇簾鹽) 更多	-	2023-11-13
NCT03861871 (CTgov)	临床2期	CDKL5缺乏症 \| 颅骨干发育不良	7	Fenfluramine Hydrochloride	製鬱顧範鹽淵製鏇衊顧(艱壓願製蓋衊壓製襯觸) = 膚積觸窪餘膚鹹艱獵壓獵壓淵觸鹽廠製艱簾衊 (窪衊構夢鏇餘餘觸衊蓋, 122.44) 更多	-	2023-10-04