Prednisolone

文献重要内容解读及概括 四项总体原则 原则A:对于系统性红斑狼疮（SLE）患者，定期监测肾脏受累的体征与症状、获取专家意见以及及时进行活检，是确保获得最佳预后的关键措施。 原则B:系统性红斑狼疮（SLE）合并肾脏受累患者的管理，应遵循 SLE 的总体治疗建议，其中包括使用羟氯喹进行治疗。 原则C:系统性红斑狼疮（SLE）合并肾脏受累会带来慢性肾脏病（CKD）进展风险，最佳管理方式是由风湿科 - 肾内科跨学科诊疗团队主导，结合患者意愿共同制定知情决策，并定期评估慢性肾脏病（CKD）进展的危险因素。 原则D. 系统性红斑狼疮肾脏受累的管理目标包括：预防慢性肾脏病（CKD）进展与疾病复发、处理合并症、改善健康相关生活质量；免疫抑制治疗与非免疫治疗（含肾脏保护治疗）均为必不可少的治疗手段。 原则A:对于系统性红斑狼疮（SLE）患者，定期监测肾脏受累的体征与症状、获取专家意见以及及时进行活检，是确保获得最佳预后的关键措施。 肾脏受累是系统性红斑狼疮（SLE）自然病程中的关键事件，对预后具有深远影响。因此，诊治狼疮患者的医生应提高对肾脏疾病体征（肾小球性血尿、蛋白尿、肾小球滤过率 [GFR] 下降）出现的警惕性。 1. 狼疮肾炎（LN）的高危人群：尽管所有狼疮患者均有发生狼疮肾炎（LN）的风险，但以下高风险亚组患者需接受更密切的监测：年轻患者，包括儿童和 30 岁以下成人。男性患者。存在持续性血清学活动的患者，如低补体血症和 / 或抗 DNA 抗体阳性。 2. 狼疮肾炎（LN）的诊断核心手段：由经验丰富的肾脏病理学家评估的肾活检，是诊断狼疮肾炎（LN）和指导治疗的必要手段。其评估需依据 2003 年国际肾脏病学会 / 肾脏病理学会（ISN/RPS）分类标准及其修订版。 3. 狼疮肾炎（LN）的治疗优化方向：随着治疗选择的增多和治疗复杂性的提升，获取专家及专科中心的意见被认为对优化患者预后至关重要。 原则B:系统性红斑狼疮（SLE）合并肾脏受累患者的管理，应遵循 SLE 的总体治疗建议，其中包括使用羟氯喹进行治疗。 第二个核心原则强调，肾脏受累并非独立于系统性红斑狼疮（SLE）的疾病实体，应依据 SLE 总体疾病管理建议（最新版本发布于 2024 年 1 月）进行处置。这一理念也体现在本更新文件的标题中，其中 “狼疮肾炎” 被替换为 “肾脏受累”，以表明 SLE 是一种全身性疾病，可能随时间出现多种表现，即便肾炎最初可能以器官主导性疾病的形式呈现。 1. SLE 肾脏受累的管理核心逻辑：肾脏受累是 SLE 全身性表现的一部分，而非独立疾病，需纳入 SLE 整体治疗框架。标题用词调整（“狼疮肾炎”→“肾脏受累”），更精准反映 SLE 的系统性本质，避免局限于单一器官病变的认知。 2. SLE 的基础通用管理措施 SLE 患者（包括合并肾脏受累者）的通用管理包含两类关键措施： 非药物措施：主要包括防晒和戒烟，用于减少疾病诱发和加重因素。 基础药物治疗：需使用羟氯喹（HCQ），该药物是 SLE 基础治疗的重要组成部分。 3. 羟氯喹（HCQ）的特殊价值：对 SLE 整体而言，羟氯喹具有多方面获益，是疾病控制的基础用药。针对 SLE 肾脏受累，羟氯喹已被证实与更好的预后相关，在肾脏病变的管理中具有重要作用。 原则C:系统性红斑狼疮（SLE）合并肾脏受累会带来慢性肾脏病（CKD）进展风险，最佳管理方式是由风湿科 - 肾内科跨学科诊疗团队主导，结合患者意愿共同制定知情决策，并定期评估慢性肾脏病（CKD）进展的危险因素。 第三个原则强调狼疮肾炎（LN）背景下慢性肾脏病（CKD）的概念，核心是需通过多学科协作和个体化治疗，延缓 LN 患者向 CKD 进展。 1. 慢性肾脏病（CKD）的定义与分级 定义：肾脏结构或功能异常持续至少 3 个月，且对健康产生影响。 分级依据：从三个维度划分，分别是病因、肾小球滤过率（GFR，分为 G1-G5 级）和白蛋白尿（分为 A1-A3 级）。 2. LN 与 CKD 的关联及风险因素 LN 加速 CKD 进展：SLE 肾脏受累会加快随年龄增长出现的生理性肾单位丢失，降低肾脏功能储备，进而增加 CKD 发生和进展的风险。 关键风险指标：风险与 GFR 下降、尿白蛋白 / 肌酐比值（ACR）升高密切相关，尤其是当 GFR＜60 ml/min/m²、ACR＞30 mg/g 时，风险显著升高。 特殊高危人群：儿童期起病的 LN 患者，肾脏受累发生率更高、病情更重，延缓 CKD 进展对该群体尤为重要。 3. LN 合并 CKD 的管理策略 多学科协作：风湿病学家和肾脏病学家需共同参与患者诊疗，组建跨学科团队是保障最佳预后的关键。 常规风险评估：应将基于年龄、ACR 和 GFR 的 CKD 风险评估图表，纳入 LN 患者的常规检查项目。 个体化治疗决策：制定治疗方案时，需结合患者具体情况，同时考虑其个人意愿和对疾病的认知程度 —— 这也是工作组中患者研究伙伴强调的重点。 原则D. 系统性红斑狼疮肾脏受累的管理目标包括：预防慢性肾脏病（CKD）进展与疾病复发、处理合并症、改善健康相关生活质量；免疫抑制治疗与非免疫治疗（含肾脏保护治疗）均为必不可少的治疗手段。 最后一个核心原则聚焦 LN 管理的长期目标，即通过预防 LN 复发和结合免疫抑制、肾脏保护治疗，最终阻止慢性肾脏病（CKD）进展，避免肾衰竭及其远期并发症。 1. LN 管理的核心长期目标 首要目标是预防 CKD 进展，以此避免肾衰竭的长期后遗症，包括心血管疾病和感染等严重并发症。 实现该目标的关键前提是预防 LN 复发，因为每次复发都会导致肾脏损伤累积，可能加速肾小球滤过率（GFR）下降。 2. 达成长期目标的两类关键治疗 需结合免疫抑制治疗与非免疫性肾脏保护治疗，二者缺一不可： 免疫抑制治疗：核心作用是减轻肾脏炎症，防止不可逆损伤，尤其在 LN 疾病早期阶段效果关键。 非免疫性肾脏保护治疗：包含肾脏保护药物和生活方式干预，目的是长期维持肾脏功能，为肾脏提供持续保护。 十三项具体细则 1.对于有肾脏受累证据的狼疮患者，均建议进行肾活检，尤其是存在持续性蛋白尿、肾小球性血尿或不明原因肾小球滤过率（GFR）下降的患者。肾活检的核心推荐人群： 所有出现肾脏受累证据的患者是肾活检的推荐对象，以下三类情况为重点推荐场景： 持续性蛋白尿：满足 24 小时尿蛋白≥0.5 克，或尿蛋白 - 肌酐比值≥500 毫克 / 克，证据等级为 2b/B。 肾小球性血尿：无论蛋白尿情况如何，存在此类血尿即建议活检，证据等级为 2b/C。 不明原因 GFR 下降：排除其他明确诱因（如脱水、药物影响等）后的 GFR 降低，证据等级为 2b/C。 该建议与 2019 年更新版一致，即系统性红斑狼疮（SLE）患者若出现任何肾脏受累迹象（肾小球性血尿和 / 或细胞管型、蛋白尿 > 0.5 克 / 天 [或随机尿蛋白 - 肌酐比值> 500 毫克 / 克]、不明原因的肾小球滤过率下降），都应考虑进行肾活检。以下是对该建议的详细解读： 蛋白尿阈值的讨论：专家小组对 0.5 克 / 天的蛋白尿阈值进行了广泛讨论。有研究表明，蛋白尿水平较低的患者中也有相当比例的增殖性狼疮肾炎（LN），且一些最初蛋白尿低于该阈值的患者，其蛋白尿水平可能会逐渐升高。然而，工作组最终认为，是否进行肾活检应综合考虑所有临床因素（包括肾外疾病活动情况）和实验室数据（如狼疮血清学指标）。 对于 LN 的首次诊断和疾病复发，决策可能会有所不同。基于这些考虑，决定将 0.5 克 / 天的阈值作为一个指示性阈值，以避免不必要的活检，但如果有指征，也不排除对蛋白尿水平较低的患者进行活检。 肾活检标本的组织学评估：肾脏标本的组织学评估应包括活动性和慢性病变的要素（计算美国国立卫生研究院 [NIH] 活动度和慢性化指数）、具有预后意义的肾小管间质病变（间质炎症或间质纤维化和肾小管萎缩）以及是否存在血栓性微血管病（TMA）。 2.LN 治疗的核心目标是 3 个月内优化肾功能，同时按时间节点降低蛋白尿，且该推荐与 2019 版基本一致，仅将 12 个月尿蛋白目标从范围调整为固定阈值以简化判断。 1. 核心治疗目标与证据支撑 治疗目标围绕肾功能和蛋白尿两大指标，且有明确的时间节点和证据等级： 肾功能：3 个月内实现保护或改善，理想状态是稳定在基线值的≥80%（若无法改善），以此判断患者病情未恶化，无需紧急调整方案。 蛋白尿： 3 个月内减少至少 25%，证据等级 2b/C。 6 个月内减少至少 50%（定义为部分缓解），证据等级 2a/B。 12 个月内尿蛋白 - 肌酐比值（UPCR）＜700mg/g，证据等级 1b/B；此后需尽可能维持更低水平。 完全缓解标准：任意时间点 UPCR＜500mg/g 即可判定。 2. 2019 版与当前推荐的关键差异 唯一调整是 12 个月蛋白尿目标的表述，具体变化如下： 2019 版：UPCR 目标范围为 500-700mg/g。 当前版：简化为固定阈值 UPCR＜700mg/g。 调整原因：一是避免范围带来的判断模糊，提供明确的缓解定义标准；二是研究证实，12 个月时 UPCR＜700mg/g 与良好的长期肾脏预后直接相关。 3. 临床实践中的注意事项 目标的灵活性：700mg/g 等阈值为 “提示性标准”，需结合患者基线情况调整。例如，基线蛋白尿＜1g/d 的患者可能更快达标，而基线为肾病范围蛋白尿的患者可能需要更长时间。 尿沉渣的预后价值：治疗后监测尿沉渣（如持续肾小球性血尿）虽有助于发现肾脏受累，但对长期肾功能的独立预后意义有限，不能单独作为判断疗效的核心依据。 证据来源：目标设定主要基于 MAINTAIN 试验和 Euro-Lupus 肾炎试验的事后分析，这些研究证实 12 个月时的蛋白尿水平是预测 10 年长期肾脏结局的最佳指标，且单一观察性研究已验证该目标的有效性。 3.活动性狼疮肾炎（LN）患者推荐先使用静脉甲泼尼龙冲击治疗（2b/C），随后口服糖皮质激素并逐渐减量，目标是 4-6 个月内降至≤5mg/d 泼尼松等效剂量（2b/C）；若患者实现持续完全肾脏缓解，可缓慢停用激素。 1. 核心激素治疗方案 （1）静脉冲击治疗（IV MP） 推荐场景：所有活动性 LN 患者的初始治疗。 剂量范围：累积剂量通常为 500-2500mg，分 1-3 天给药，具体需结合病情严重程度调整。 （2）口服糖皮质激素（GC） 初始剂量： Ⅲ/Ⅳ 型 LN：通常推荐 0.3-0.7mg/kg/d 泼尼松等效剂量，疗程不超过 4 周；较 2019 版（0.3-0.5mg/kg/d）上调上限，为重症患者提供更灵活选择。 Ⅴ 型 LN：若基线为亚肾病范围蛋白尿，可采用强度更低的方案；AURORA 试验中曾使用 25mg/d 作为最低初始剂量。 儿童患者：推荐 0.6-1.0mg/kg/d 泼尼松等效剂量，需重点关注生长发育影响。 减量目标：4-6 个月内逐步降至≤5mg/d 泼尼松等效剂量；实现持续完全缓解后，可在 12-24 个月内缓慢停用。 2. 2019 版与当前推荐的核心差异 主要变化体现在 “个体化” 和 “灵活性”，明确划分不同 LN 分型的具体剂量范围    删除固定剂量，强调结合个体情况调整     3. 临床实践中的关键考量 激素副作用的平衡：激素是治疗核心，但需权衡疗效与副作用（如感染、代谢异常）。研究显示，初始泼尼松剂量越高，短期缓解率越高，但 6 个月内严重感染和死亡风险也随之增加。 个体化调整依据：制定方案时需参考 LN 组织学类型（如 Ⅲ/Ⅳ 型 vs Ⅴ 型）、肾外疾病活动度、激素毒性风险（如糖尿病、骨质疏松）等因素。 联合治疗的价值：目前联合生物制剂等方案可降低激素用量，使激素减量和停用更易实现，尤其适合需长期控制的患者。 儿童患者的特殊性：需以 “最小化激素暴露” 为核心，避免影响生长发育，同时尊重患者及家属的治疗选择。 4. 对于活动性狼疮肾炎（LN）患者，尤其是存在不良预后因素的患者，我们推荐采用以下联合治疗方案： （a）吗替麦考酚酯或低剂量静脉环磷酰胺联合贝利尤单抗（证据等级 1b / 推荐级别 A）； （b）吗替麦考酚酯联合钙调神经磷酸酶抑制剂（Voclosporin，伏环孢素；或 Tacrolimus，他克莫司）（证据等级 1b / 推荐级别 A）； （c）吗替麦考酚酯联合奥滨尤妥珠单抗（证据等级 1b / 推荐级别 A）。 备选方案包括吗替麦考酚酯单药免疫治疗（证据等级 1a / 推荐级别 A）或低剂量静脉环磷酰胺单药免疫治疗（证据等级 1a / 推荐级别 A）。 本推荐意见是本次更新中最重要的变更。 自 2019 年上一次更新以来，贝利尤单抗和伏环孢素已在 3 期随机对照试验（RCT）中取得成功 ，随后获批用于狼疮肾炎的治疗。 奥滨尤妥珠单抗（一种人源化抗 CD20 单克隆抗体）联合吗替麦考酚酯（MMF）的 REGENCY 3 期随机对照试验也达到了其主要终点 —— 在 76 周时实现完全肾脏缓解（尿蛋白 / 肌酐比值 < 0.5、估算肾小球滤过率（eGFR）> 基线值的 85%，且未接受挽救治疗）。这些随机对照试验的疗效和安全性详情已在随附的系统评价（SLR）文稿中提供 。 经过深入讨论，工作组达成一致共识：对于大多数患者，初始治疗应采用联合方案 —— 贝利尤单抗联合吗替麦考酚酸类似物（MPAA）或环磷酰胺（CYC），或钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI，如他克莫司或伏环孢素）联合吗替麦考酚酸类似物，尤其对于存在不良预后因素的患者。 基于奥滨尤妥珠单抗随机对照试验的成功结果，奥滨尤妥珠单抗联合吗替麦考酚酸类似物被视为额外的治疗选择。 尽管 REGENCY 试验未纳入单纯 V 型狼疮肾炎患者，但工作组认为，鉴于其在混合增殖性和膜性肾炎中的疗效，该方案仍可能是一种可行选择。 此外，病例报告显示奥滨尤妥珠单抗对原发性膜性肾病具有疗效，目前相关随机对照试验正在进行中 。 吗替麦考酚酸类似物或低剂量环磷酰胺在特定情况下仍可作为最终选择，具体说明如下。 促成当前表述的重要细节和依据可总结如下： （1）根据定义，系统性红斑狼疮（SLE）合并肾脏受累属于严重疾病表现，与慢性肾脏病（CKD）及其进展的显著风险相关。随机对照试验中完全缓解率仍较低（6 个月时为 20%-30%），表明存在重大未满足的医疗需求；而贝利尤单抗、伏环孢素和奥滨尤妥珠单抗这三种药物，在联合标准治疗时，均在大型 3 期随机对照试验中显示出优于单纯标准治疗的疗效；（2）本推荐意见未对增殖性狼疮肾炎（III 型和 IV 型）与膜性狼疮肾炎（V 型）进行区分，这与以往的推荐意见有所不同。如上所述，单纯 V 型狼疮肾炎患者未被纳入奥滨尤妥珠单抗的 3 期随机对照试验；此外，即使在纳入 V 型狼疮肾炎患者的随机对照试验中，这类患者的占比也始终较低（约占研究人群的 15%），因此这些研究在设计和样本量上均未针对 V 型狼疮肾炎的治疗效果检测进行优化； （3）除狼疮肾炎的不同分型外，工作组还深入讨论了是否需要基于上述随机对照试验的事后分析，定义更适合特定联合方案的额外患者亚组。例如，在基线蛋白尿 > 3g/d 的患者中，未发现贝利尤单抗优于标准治疗 ；相反，伏环孢素和奥滨尤妥珠单抗在基线蛋白尿水平较高的患者中均显示出更好的疗效 。在 BLISS-LN 试验中，仅接受贝利尤单抗联合吗替麦考酚酯治疗的患者，其缓解率优于标准治疗；但该研究人群中仅 25% 接受了贝利尤单抗联合环磷酰胺治疗 。工作组认为，由于各项研究在设计时并未针对特定患者亚组的疗效进行验证，因此需谨慎解读这些事后亚组分析结果。基于此，在获得更多数据（包括这些药物的真实世界应用数据）之前，工作组特意决定为治疗医师保留多种选择；（ （4）最后，工作组认识到，在某些情况下，吗替麦考酚酸类似物或低剂量环磷酰胺单药治疗可能是合理选择 。此类决策可能取决于疾病特征（例如，初次狼疮肾炎发作、蛋白尿程度较轻且肾小球滤过率保留、组织学活动度较低的患者）、新药的可及性以及患者偏好。在这方面，观察性研究中的缓解率往往高于随机对照试验（尤其是在欧洲开展的、白人患者占比更高的研究）。 尽管如此，2025 年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）更新仍推荐，在所有治疗方案均可及的医疗环境中，对大多数患者采用联合治疗。 关于联合治疗方案的选择，应考虑特定的安全性因素。在 REGENCY 试验中，奥滨尤妥珠单抗 / 吗替麦考酚酯组的感染发生率高于安慰剂 / 吗替麦考酚酯组，这主要归因于 2019 冠状病毒病（COVID-19）相关肺炎（发生率分别为 5.1% 和 0%）。值得注意的是，在规模较小的 2 期 NOBILITY 试验（于 COVID-19 疫情前开展）中，未观察到此类明显信号 。 在这方面，B 细胞耗竭剂利妥昔单抗与以下情况的感染风险增加相关：服用泼尼松龙 > 10mg/d 的患者、血清免疫球蛋白 G（IgG）<6g/L 的患者、存在多种合并症的患者 ，以及 COVID-19 感染风险增加 。 这凸显了采取有效预防措施的必要性，包括疫苗接种（参见推荐意见 10）。另一方面，尽管伏环孢素的肾毒性风险似乎低于其他钙调神经磷酸酶抑制剂，但对于肾功能受损（估算肾小球滤过率 < 30-45ml/min/m²）或肾活检显示存在明显纤维化的患者，应避免使用此类药物（或谨慎使用）。 贝利尤单抗未伴随显著的安全性问题。 还应注意儿童狼疮肾炎的相关特殊说明。迄今为止，儿童起病狼疮肾炎的治疗原则总体上与成人狼疮肾炎一致 。 关于新型药物，贝利尤单抗（静脉制剂）虽缺乏前瞻性随机对照试验数据（该药物仅在 2 期 PLUTO 试验中用于肾外系统性红斑狼疮患者，且未显示出统计学意义上的显著获益趋势），但自 2022 年起已获批用于儿童狼疮肾炎治疗。相比之下，伏环孢素和奥滨尤妥珠单抗治疗儿童狼疮肾炎的试验仍在进行中。利妥昔单抗已在观察性研究中应用，且显示出良好疗效 。 5. 对于快速进展性肾小球肾炎患者，也可考虑采用短疗程（每月 1 次，共 6-7 次）大剂量静脉环磷酰胺治疗（证据等级 1a / 推荐级别 A）。 本推荐意见 5 针对的是快速进展性肾小球肾炎这一特定患者亚组，即表现为肾功能快速下降，且组织学检查提示存在广泛新月体形成（通常累及 > 50% 肾小球）的患者。目前针对该亚组患者的高质量研究数据有限 —— 这类患者在临床试验中占比低，且预后较差。 唯一相关的研究是对 Aspreva 狼疮管理研究中 32 例基线肾功能受损患者的事后分析，该分析显示吗替麦考酚酯（MMF）与大剂量静脉环磷酰胺（CYC）在蛋白尿和血肌酐改善方面的缓解率相似 。 此外，BLISS-LN、REGENCY 和 AURORA 三项随机对照试验均排除了基线肾小球滤过率（GFR）较低的患者（前两项试验排除标准为 GFR<30 ml/min/m²，AURORA 试验为 GFR<45 ml/min/m²）；因此，针对该类患者的治疗推荐缺乏高级别证据支持。 尽管此类患者仍可采用推荐意见 4 中提及的治疗方案，但短疗程大剂量静脉环磷酰胺（改良传统 NIH 方案：每月 0.5-0.75 g/m²，持续 6 个月，共 6-7 次给药）可作为额外选择，因其仍是在重症狼疮肾炎（LN）中研究最为充分的治疗方案 。 研究表明，联合每月 1 次甲泼尼龙冲击治疗可改善长期肾脏预后，且不会增加毒性 ；因此，是否联合每月 1 次静脉甲泼尼龙冲击（通常在环磷酰胺给药前进行 1 次），由医师根据患者具体情况决定 。 对于接受大剂量静脉环磷酰胺治疗的绝经前女性，推荐同时使用促性腺激素释放激素类似物（每月给药 1 次），以最大限度提高卵巢功能保留的可能性。 6. 达到肾脏缓解后，治疗应至少持续 3 年（证据等级 2b / 推荐级别 B）： 初始治疗采用吗替麦考酚酯单药治疗（证据等级 1a / 推荐级别 A），或 吗替麦考酚酯联合 （i）贝利尤单抗（证据等级 1b / 推荐级别 A）、 （ii）钙调神经磷酸酶抑制剂（证据等级 1b / 推荐级别 A）、 （iii）奥滨尤妥珠单抗（证据等级 1b / 推荐级别 A）的患者，应继续使用上述药物； 对于初始治疗采用环磷酰胺单药或环磷酰胺联合贝利尤单抗的患者，应将环磷酰胺替换为硫唑嘌呤（证据等级 1a / 推荐级别 A）或吗替麦考酚酯（证据等级 1a / 推荐级别 A）。 本推荐意见涉及既往称为 “维持治疗” 或 “后续治疗” 的阶段；显然，在初始治疗即选择联合方案的情况下，“诱导治疗” 与 “维持治疗” 这两个术语已不再适用。以下原则适用于已达到初始治疗缓解目标的患者（参照推荐意见2 中的治疗目标）： 第一，总治疗时长（下一条推荐意见也将提及）应个体化制定，但通常在达到缓解后不应少于 3 年，对于增殖性狼疮肾炎（III 型、IV 型）患者尤其如此 。 第二，长期治疗方案应基于初始治疗方案确定： 就贝利尤单抗而言，BLISS-LN 随机对照试验（RCT）为期 2 年，且包含长期扩展阶段，期间未观察到重大安全性信号 。 贝利尤单抗用于狼疮肾炎长期治疗的优势在于其良好的安全性特征（在肾外系统性红斑狼疮（SLE）患者中经 10 余年真实世界应用验证 ），且 BLISS-LN 试验显示其可降低肾脏复发风险 。 对于吗替麦考酚酯（MMF）联合钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）的方案，需关注长期使用钙调神经磷酸酶抑制剂可能带来的肾毒性风险。重要的是，AURORA-2 长期研究将吗替麦考酚酯联合伏环孢素的治疗方案延长至 3 年，结果显示整个研究期间患者的肾小球滤过率（GFR）水平保持稳定（尽管部分患者的伏环孢素剂量随时间推移有所降低，这可能影响了其对肾小球滤过率的作用）。 而关于吗替麦考酚酯联合他克莫司的方案，目前缺乏治疗时长超过 2 年的相关数据 。 此外，与新型钙调神经磷酸酶抑制剂相比，环孢素的肾毒性潜力更高，因此不推荐作为长期治疗药物。 对于奥滨尤妥珠单抗，REGENCY 随机对照试验对该药物的评估时长为 12 个月（每 6 个月 1 个周期，共 3 个周期）；因此，若使用奥滨尤妥珠单抗进行长期治疗，目前推荐遵循该试验方案，更长疗程的治疗需等待正式研究评估结果 。 最后，若初始治疗方案中包含环磷酰胺（无论是单药治疗还是联合贝利尤单抗），达到缓解后应将环磷酰胺替换为吗替麦考酚酸类似物（MPAA）或硫唑嘌呤（AZA）；除非患者有妊娠计划，否则优先选择吗替麦考酚酸类似物。 如推荐意见 3 所述，对于已达到缓解的患者，若条件允许，应在 12 个月内将糖皮质激素（GC）逐渐减量至完全停用。对于儿童患者，目前尚无证据表明狼疮肾炎的长期免疫治疗方案需与成人患者存在差异。 7. 对于达到持续性完全肾脏缓解的患者，在缓解后接受治疗满 3 年且充分评估复发风险后，可考虑逐步停用免疫抑制剂和 / 或生物制剂（证据等级 2a / 推荐级别 B）。 本推荐意见聚焦治疗时长，以及由此衍生的免疫抑制剂停用最佳时机（糖皮质激素除外，其停用方案见推荐意见 3）。 临床决策的核心在于平衡两大需求：一是最大限度减少长期免疫抑制带来的风险，二是降低治疗减量或停用后疾病复发的可能性 —— 因为复发可能损害肾脏的功能储备。 在评估复发风险时，应考虑以下可干预的风险因素（见表 2）： 治疗依从性差 总治疗时长较短 仍存在肾外疾病活动或血清学活动（如自身抗体阳性、补体降低等） 未使用羟氯喹（HCQ） 尽管临床看似无活动，但肾组织仍存在残余活动性病变 由研究者发起的 WIN-LUPUS 随机对照试验（RCT）对此类患者的治疗策略进行了探索：该试验纳入的狼疮肾炎（LN）患者均已接受 2-3 年治疗，且疾病状态稳定（满足以下任一条件：完全肾脏缓解且蛋白尿≤0.2g/d；部分缓解且蛋白尿≤0.5g/d；蛋白尿稳定且考虑与慢性肾损伤相关，同时尿沉渣无活动、估算肾小球滤过率（eGFR）>90mL/min/1.73m² 或≥基线值的 90%），且上述稳定状态至少维持 1 年 [57]。研究结果显示，停用免疫抑制剂组的肾脏（及肾外）复发率更高（27.3% vs 12.5%）。 尽管如此，近期多项观察性研究表明，部分患者停用免疫抑制剂后仍能维持较低的复发率，效果令人满意。 重要的是，以下因素始终与停用免疫抑制剂后较低的复发风险相关 ： 停用前的治疗时长更长 停用前的缓解持续时间更长 持续使用羟氯喹 目前 “持续性完全肾脏缓解” 的最佳持续时长尚未明确。对于狼疮肾炎初发患者与复发患者，可能需采取不同的治疗策略，但无论何种情况，“持续性完全肾脏缓解” 的定义均应至少为持续 12 个月 。 如下文推荐意见 9 所述，对于部分患者，重复肾活检的结果可为停用免疫抑制剂的决策提供参考 —— 因为肾组织残余活动性病变可能提示未来存在复发风险 ；但该检查并非在所有医疗场景下均可行。 鉴于此，许多专家建议，狼疮肾炎患者需接受至少 5 年治疗后，才考虑评估是否停用免疫抑制剂。 8. 对于疾病持续活动或复发的患者，建议更换不同的免疫抑制剂（证据等级 2b / 推荐级别 B）和 / 或生物制剂（证据等级 2b / 推荐级别 B），并转诊至专科医生处就诊。 本推荐意见针对初始免疫抑制治疗无效的患者，由 2019 年版更新中的两条建议合并而成。在将疾病界定为 “持续活动” 或 “难治性” 之前，至关重要的一点是，需首先评估导致治疗无效的所有可能原因。 对此，评估患者的治疗依从性（包括在条件允许时监测药物血药浓度，如吗替麦考酚酸类似物（MPAA）或钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）的血药浓度）具有重要意义。 若已确认患者依从性良好，可考虑通过重复肾活检明确肾脏组织学活动度（另见下一条推荐意见）。 若治疗无效确因疾病持续活动所致，近年来治疗方案的不断丰富为临床医生提供了多种选择。可尝试推荐意见 4 中列出的任一备选方案：对于初始治疗采用吗替麦考酚酸类似物或环磷酰胺（CYC）单药治疗的患者，目前应强烈考虑改用联合治疗方案。 2019 年版推荐意见中，基于观察性研究证据，曾建议对治疗无效的患者使用利妥昔单抗 ；随着奥滨尤妥珠单抗近期在临床试验中取得成功，将其作为该类患者的治疗选择也具有合理性。需注意的是，在部分病例中，利妥昔单抗介导的 B 细胞耗竭可能不完全，且疗效可预测性较低，这会影响其治疗效果 。 最终，备选治疗方案的选择需个体化，取决于疾病的具体特征（例如，对于显著蛋白尿患者，钙调神经磷酸酶抑制剂可能是更优选择）。 鉴于狼疮肾炎疾病本身的复杂性及现有治疗方案的多样性，对于治疗无效的患者，强烈建议转诊至专科中心或咨询专科医生。 此外，嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T 细胞）治疗在多药难治性系统性红斑狼疮（SLE）中显示出疗效的新兴证据，提示该治疗方式在难治性肾脏受累患者中的应用价值值得进一步探索 。 9. 应考虑重复肾活检，尤其在临床存在不确定性的情况下，以评估： （i）治疗反应； （ii）肾脏特异性实验室检查指标恶化；或（iii）拟停用免疫抑制剂的情况（证据等级 2b / 推荐级别 B）。 本推荐意见与 2019 年版推荐相比无显著变化。尽管重复肾活检属于有创操作，但其所能提供的信息无法通过临床和实验室指标间接推断。近期观察性研究表明，与基线肾活检相比，重复肾活检中显示的病变活动性和慢性化程度，更能预测患者长期肾小球滤过率（GFR）下降或肾衰竭的风险 。 因此，在以下临床存在不确定性的情况中，应考虑进行第二次肾活检： 治疗反应不佳（需区分病变是否仍处于活动状态，还是已发展为不可逆损伤）； 肾脏相关实验室检查指标出现任何恶化（例如疾病复发时，需排除非狼疮相关病因）。 目前，一项针对狼疮肾炎（LN）患者、旨在验证治疗 12 个月时重复肾活检额外价值的随机对照试验正在进行中 。 此外，在另一种场景下也应考虑重复肾活检：即患者接受足够疗程的免疫抑制治疗后（定义如前文所述）已达到完全肾脏缓解。由于临床缓解与组织学缓解之间常存在不一致 ，重复肾活检可为是否停用免疫抑制剂的决策提供参考。 在这方面，一项纳入 32 例患者的观察性研究显示，重复肾活检提示的持续性组织学活动，可预测患者停用免疫抑制剂后后续发生肾脏复发的风险 ； 而另一项回顾性研究对比发现，基于重复肾活检结果调整免疫抑制治疗方案的患者，其疾病复发率低于历史对照组 。 最终，是否进行重复肾活检的决策需个体化制定，同时需考虑患者的意愿及当地医疗中心的专业水平。 10. 推荐采用非免疫治疗方案，包括 肾素 - 血管紧张素 - 醛固酮系统阻断剂（适用于持续性蛋白尿或动脉高血压患者）（证据等级 5 / 推荐级别 D）、 钠 - 葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂（适用于病情稳定且存在持续性蛋白尿、估算肾小球滤过率（eGFR）<60 ml/min/1.73m²，或存在其他慢性肾脏病（CKD）进展风险因素的患者）（证据等级 5 / 推荐级别 D）、 他汀类药物（根据心血管风险水平决定）（证据等级 5 / 推荐级别 D）和 / 或 骨保护剂（证据等级 5 / 推荐级别 D）。 本推荐意见聚焦狼疮肾炎（LN）治疗的第二大核心支柱，即非免疫治疗。该推荐在 2019 年版推荐的基础上调整形成，主要变更包括以下两点： 将此类治疗重新命名为 “非免疫治疗”，而非此前的 “辅助治疗”。正如总体原则中所阐述的，这一名称变更体现了对 “非免疫性肾脏保护治疗” 重要性的认知升级 —— 其在长期维持肾功能方面，与免疫治疗具有同等重要的地位； 将钠 - 葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂（SGLT2i）纳入狼疮肾炎的治疗方案。此类药物可减轻肾脏负荷，且已有研究表明其能延缓多种肾脏疾病患者肾小球滤过率的下降进程 ； 值得注意的是，这些研究也纳入了自身免疫病相关慢性肾脏病患者。因此，尽管目前缺乏针对系统性红斑狼疮（SLE）患者的前瞻性研究数据，工作组仍认为，对于病情稳定、存在持续性蛋白尿、估算肾小球滤过率为 20-60 ml/min/1.73m²（估算肾小球滤过率 < 20 ml/min 时为禁忌），或存在其他慢性肾脏病进展风险因素的患者，可考虑使用此类药物。 目前尚未明确钠 - 葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂应在治疗初始阶段启用，还是在免疫抑制治疗数月后启用。但工作组一致认为，应至少延迟 6-12 个月再启用该类药物，待患者经免疫抑制治疗使病情稳定后再使用。此外，该类药物在儿童患者中的应用尚不明确，因其目前尚未获批用于该年龄段人群。 此外，推荐使用肾素 - 血管紧张素 - 醛固酮系统（RAAS）阻断剂，不仅为控制血压（目标值 <130/80 mmHg），也因其具有减少蛋白尿的作用 。 若患者无法耐受肾素 - 血管紧张素 - 醛固酮系统阻断剂、存在使用禁忌（如高钾血症、氮质血症加重），或单用该类药物降压 / 降蛋白效果不佳，可选用作用机制不同的降压药。 肾脏保护性生活方式干预至关重要 ，包括维持正常体重、避免吸烟、避免使用肾毒性药物（如非甾体抗炎药）以及限制钠盐摄入。 对于肾病综合征合并严重低白蛋白血症（白蛋白水平 < 2-2.5 g/dL）的患者，应暂时给予抗凝治疗。 由于患者需接受联合且长期的免疫抑制治疗，为预防感染，初始阶段应筛查患者是否存在潜在或既往感染（如乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒感染及结核病），并在有指征时给予预防性治疗。患者还应接种灭活疫苗，包括流感疫苗、肺炎链球菌疫苗、新型冠状病毒疫苗及带状疱疹疫苗 。 在心血管疾病预防方面，应采用经验证的风险评分工具 ，结合患者血脂水平及其他心血管风险因素，评估其 10 年心血管疾病风险，并据此考虑是否使用他汀类药物进行治疗 。 骨保护与骨质疏松预防应根据患者个体骨折风险，采取非药物措施（如增加运动、维持正常体重指数）及药物干预相结合的方式。对于肾小球滤过率降低的患者，使用双膦酸盐类药物时应谨慎。 11. 对于存在血栓性微血管病（抗磷脂综合征肾病、血栓性血小板减少性紫癜样病变或补体介导的溶血性尿毒症综合征）特征的患者，应考虑使用 糖皮质激素（包括静脉甲泼尼龙冲击治疗）（证据等级 4 / 推荐级别 C）、 补体抑制剂（证据等级 4 / 推荐级别 C）、 B 细胞耗竭剂（证据等级 4 / 推荐级别 C）、 卡普拉珠单抗（证据等级 4 / 推荐级别 C）、 血浆置换（证据等级 4 / 推荐级别 C）和 / 或 抗凝治疗（证据等级 2b / 推荐级别 C）。 近年来，系统性红斑狼疮（SLE）相关血栓性微血管病（TMA）的概念已逐步扩展，涵盖了多种不同病因的综合征，范围从经典的血栓性血小板减少性紫癜（TTP），到补体介导的溶血性尿毒症综合征（CM-HUS），再到抗磷脂综合征（APS）肾病。这些综合征虽具有血栓性微血管病的共同临床特征，但病理生理机制各异，且可能对不同治疗产生应答。 为此，若狼疮肾炎（LN）患者被诊断为血栓性微血管病（需具备血栓性微血管病的组织学证据、微血管病性溶血性贫血、血小板减少，可能伴中枢神经系统受累），应立即开展针对潜在病理生理机制的诊断检查，以指导靶向治疗： 若 ADAMTS13（血管性血友病因子裂解酶）活性降低，可确诊为血栓性血小板减少性紫癜，此类患者推荐首选血浆置换治疗，后续再针对狼疮肾炎进行免疫抑制治疗。 卡普拉珠单抗是一种双价抗血管性血友病因子单域抗体片段，已获批用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 ，对于治疗无应答的血栓性血小板减少性紫癜患者，可考虑使用该药物；但目前关于其在系统性红斑狼疮患者中的应用数据，仅局限于少数病例报告。 若已排除血栓性血小板减少性紫癜，且怀疑补体通路激活是潜在病因（即补体介导的溶血性尿毒症综合征），则应考虑使用补体抑制剂（依库珠单抗、拉武珠单抗）。越来越多的观察性数据表明，对于存在显著肾损伤的补体介导的溶血性尿毒症综合征患者，补体抑制剂可能具有尤为显著的疗效。 最后，若血栓性微血管病患者同时合并抗磷脂抗体阳性（尤其是高滴度阳性），可确诊为抗磷脂综合征肾病，此类患者推荐进行抗凝治疗 。 12. 对于肾炎无活动且肾外表现控制良好的患者，在接受孕前咨询、启用妊娠期可用药物并进行定期多学科评估后，可计划妊娠（证据等级 1b / 推荐级别 A）。 2019 年版推荐意见中包含一个涉及狼疮肾炎（LN）患者妊娠的章节，该章节包含 6 项声明，内容涵盖妊娠最佳时机、妊娠期可用药物、阿司匹林的使用及多学科评估的必要性。 由于自上一次更新后未出现重要新数据，现该章节已合并为单一推荐意见，核心内容无重大变更。 欧洲抗风湿病联盟（EULAR）已发布针对系统性红斑狼疮（SLE）患者生育计划的专项推荐意见，其中包括妊娠与哺乳相关建议 。 有肾脏受累史的患者妊娠时，母亲与胎儿均面临显著风险；因此，孕前咨询的重要性再怎么强调也不为过。活动性狼疮肾炎（尤其是肾功能已受损者）是妊娠的相对禁忌证，此类患者应推迟妊娠，直至疾病得到控制并稳定至少 6 个月。 对于疾病无活动的患者，理想情况下应通过肾活检确认无组织学活动性病变，但大多数情况下无法实现这一条件。理想的临床状态是患者肾功能正常、血压正常且尿蛋白 / 肌酐比值（UPCR）<500mg/g，但这一目标往往难以完全达成。为此，仅建议病情稳定的狼疮肾炎患者考虑妊娠，且需基于慢性肾脏病（CKD）分期进行风险分层 。 妊娠期可用药物包括糖皮质激素（GC）、硫唑嘌呤（AZA）和钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），这些药物应在整个妊娠及哺乳期间持续使用；羟氯喹（HCQ）也可继续使用 [目前尚无充分证据证明伏环孢素（voclosporin）在妊娠 / 哺乳期间的安全性]。 血压控制应避免使用肾素 - 血管紧张素 - 醛固酮系统（RAAS）阻断剂，此类药物在妊娠首三月具有致畸性。 推荐使用低剂量阿司匹林，因为狼疮肾炎病史会增加子痫前期的发生风险。 对于存在危及生命的疾病情况时，可在妊娠中三月或末三月考虑使用妊娠首三月禁忌的免疫抑制剂（如吗替麦考酚酸类似物（MPAA）、环磷酰胺（CYC））；妊娠末三月应避免使用 B 细胞耗竭剂，以防新生儿出现低丙种球蛋白血症及疫苗应答受损。 最后，有肾脏受累史的患者妊娠期间，应由多学科团队进行监测，团队成员应包括具备该疾病诊疗经验及高危妊娠管理经验的产科医生。 13. 系统性红斑狼疮（SLE）患者可采用所有肾脏替代治疗方式；对于肾外疾病临床无活动状态至少维持 6 个月的患者，应考虑进行肾移植（包括活体供体移植和预防性移植）（证据等级 2b / 推荐级别 C）。 本推荐意见为最后一条，其核心内容与 2019 年版更新相比基本无变化。 狼疮肾炎（LN）患者一旦进展至肾衰竭，所有肾脏替代治疗方式均可适用。预防性移植（在患者需依赖透析前进行移植）与更高的 10 年移植肾存活率相关；但目前仅有少数患者能获得此类移植机会。 对于处于疾病缓解状态或肾外疾病活动度持续较低（如持续处于狼疮低疾病活动状态）的患者，不应延迟肾移植 。 关于血液透析与持续不卧床腹膜透析，一项荟萃分析显示，两种透析方式在疾病复发风险、全因感染风险及死亡率方面无显著差异，但血液透析患者的全因心血管事件风险更高（相对风险为 1.44）。 欧洲肾脏协会（ERA）登记系统的近期数据表明，接受肾脏替代治疗的狼疮患者，其预后随时间推移已有所改善，10 年患者存活率提高，且与因其他病因导致肾衰竭而接受肾脏替代治疗的患者存活率相近（风险比为 1.11）。 上述原则同样适用于儿童患者。但美国近期一项回顾性队列研究显示，与因其他病因导致肾衰竭的儿童相比，接受透析治疗的狼疮肾炎儿童和青少年，其不良结局（包括住院）风险更高，且接受肾移植的概率更低 。 指南原文 左右滑动查看更多 好大夫 “好大夫工作站”线上指导专家:任献国，主任医师，教授。原南京军区南京总医院从事儿童肾病工作近二十年，现工作于南京医科大学附属逸夫医院儿科，倡导儿童肾小球疾病系统化阶梯诊疗。西医博士后，师从刘志红院士；国医大师丁樱教授第一批学术继承人。中国中西医结合学会儿科分会常务委员，中国中药学会儿童健康与药物研究专业委员会常务委员，国家卫生健康委能力建设和继续教育儿科学专家委员会委员，中国民族医药学会儿科分会常务理事，江苏省中西医结合学会儿科分会副主任委员，江苏省儿童医院管理学会委员。南京医学会儿科学分会委员。 联系入群 又七月平台，针对各种不同肾病建立 微信群。如需进群，请扫描上方微信二维码。 对抗肾病，如同对敌作战，需要组建“军团”，医学上称为队列研究，就是相同疾病孩子，一同治疗、随访，几年甚至几十年。 治疗期间，互相学习家庭护理，抱团取暖；停药期间，互相鼓励避免复发，正常生活。每个家长都要找到自己的战斗分队，共同对敌！决胜千里！

点击蓝字 · 关注我们 皮肌炎是一种罕见却棘手的自身免疫性疾病，它像一个“双面杀手”，同时侵袭皮肤和肌肉，导致红疹、肌肉无力，甚至危及肺部和心脏。全球发病率约5-10/100万，在中国，这一数字更高。但别担心！随着医学的迅猛发展，DM从“不治之症”转为“可控慢性病”。 2025年最新指南显示，早期联合治疗可让70%以上患者实现缓解。 本文将带你全面探索现有药物选择及国内外在研前沿，逐一剖析每种药物的原理，帮助你从科学角度把握治疗逻辑。无论你是患者还是家属，这份攻略将点燃你的希望之火！ 01 从基础到精准，层层把控疾病 DM治疗遵循“早期、联合、个体化”原则，通常以糖皮质激素为基础，辅以免疫抑制剂、生物制剂和IVIG。中国专家共识强调中西结合，融入中药辅助。 现有药物主要分为几类，每类我们都简述原理、适用和注意事项。 1. 糖皮质激素：快速“灭火”，一线首选 这些药物是DM治疗的“急救队”，能迅速抑制炎症，但长期使用需警惕副作用。 泼尼松或泼尼松龙（Prednisone/Prednisolone）：原理：通过抑制细胞因子产生和免疫细胞活性，减少炎症和自身免疫反应。适用于初始诱导缓解，剂量1-2 mg/kg/日口服。在中国，常用于成人DM首诊。 效果：短期内改善肌肉力量和皮肤症状，但易致骨质疏松、糖尿病。严重时用静脉甲基泼尼松龙脉冲（0.5 g/日，3天）。 2. 免疫抑制剂：减少激素依赖，长期维护 这些是“二线守护者”，通过调控免疫系统，控制疾病进程。常与激素联合。 硫唑嘌呤（Azathioprine）：原理：抑制DNA/RNA合成，减少T细胞增殖和免疫响应。适用于中重度DM，剂量1-3 mg/kg/日。效果：6-8周见效，安全用于妊娠期，但需监测骨髓抑制和肝毒性。 甲氨蝶呤（Methotrexate）：原理：提升腺苷水平，抑制免疫激活和炎症。剂量7.5-25 mg/周口服或皮下。适用于激素响应不足者，但ILD患者慎用，以防肺纤维化。 霉酚酸酯（Mycophenolate Mofetil, MMF）：原理：抑制T/B淋巴细胞增殖、抗体产生和白细胞趋化。剂量2-3 g/日，首选于DM伴ILD，能改善肺功能。4-8周生效，副作用包括感染和胃肠不适。 环孢素A（Cyclosporin A）和他克莫司（Tacrolimus）：原理：阻断钙调磷酸酶，抑制T细胞激活。剂量分别为2.5-5 mg/kg/日和0.1-0.2 mg/kg/日。适用于难治性DM或ILD，但易致肾毒性和高血压。 环磷酰胺（Cyclophosphamide）：原理：DNA烷基化，抑制免疫细胞增殖。静脉脉冲0.5-2 g/m²/月，用于严重ILD，尤其是抗MDA5阳性DM。效果显著，但风险包括骨髓抑制和膀胱炎。 在中国，中药如雷公藤多苷常辅助，原理：免疫抑制，减少炎症，常与西药联合降低副作用。 除此之外，现在皮肌炎/多发性肌炎可报名CAR-T细胞治疗，Anifrolumab等，入组成功后，可安排就近的三甲医院免费用药，点击下方申请用药报名 ↓ ↓ ↓ 3. IVIG和生物制剂：针对难治，精准打击 当以上无效时，转向这些“高端武器”。 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）：原理：中和自身抗体，调控细胞因子平衡和补体沉积。剂量2 g/kg/4周，用于严重或难治DM，包括肺和食管受累。随机试验证实改善肌肉力量，耐受性好，但注意过敏和血栓。 Octagam 10%已在国内外广泛应用。 利妥昔单抗（Rituximab）：原理：靶向CD20耗竭B细胞，减少自身抗体产生。剂量375 mg/m²/周或1 g两次。适用于难治DM伴ILD，缓解率达83%。副作用：输注反应和感染。 托珠单抗（Tocilizumab）：原理：阻断IL-6受体，抑制炎症信号。用于难治性快速进展ILD，但24周试验未达主要终点，仍有救助潜力。 阿巴西普（Abatacept）：原理：阻断T细胞共刺激，调控免疫激活。IIb期试验显示有效于难治DM。 TNF-α抑制剂（如依那西普、英夫利昔单抗、阿达木单抗）：原理：阻断TNF-α信号，减少炎症。依那西普（50 mg/周皮下）用于难治DM；英夫利昔单抗针对并发症；阿达木单抗治疗钙质沉着。疗效不一，需进一步验证。 JAK抑制剂（如托法替尼、乌帕替尼）：原理：竞争抑制JAK酶，阻断促炎细胞因子信号（如干扰素通路）。托法替尼（5-10 mg/日）用于难治DM伴ILD，改善存活和肺功能；乌帕替尼（15 mg/日）选择性强，但注意感染和血栓风险。这些已在2025年成为新兴标准。 02 新兴药物涌现，精准疗法指日可待 尽管现有药物已让DM管理更有效，但仍有20%-30%患者难治。2025年，国内外管道药物聚焦新型靶点，如干扰素、JAK和免疫调节，预计2034年市场将翻番。 以下亮点，每种简述原理。1. 新兴小分子和生物制剂 Brepocitinib (Priovant/Pfizer)：原理：TYK2/JAK1双抑制剂，阻断炎症信号通路。III期试验中，用于DM，预期改善肌肉和皮肤症状。中国参与全球试验。 M5049 High Dose：原理：TLR7/8抑制剂，调控先天免疫，减少炎症。管道中，针对DM。 Lenabasum 20 mg：原理：大麻素受体CB2激动剂，抗炎和纤维化。II/III期，用于DM皮肤症状。 GLPG3667：原理：选择性TYK2抑制剂，抑制干扰素信号。管道中。 PN-101：原理：新型免疫调节剂，针对DM特定抗体。韩国/中国开发。 KZR-616：原理：免疫蛋白酶体抑制剂，调控淋巴细胞功能。II期，用于肌炎。2. 先进生物疗法 Efgartigimod (argenx)：原理：FcRn拮抗剂，加速IgG降解，减少自身抗体。EULAR 2025数据显示，对肌炎有效，中国有临床跟进。 Dazukibart (PF-06823859)：原理：干扰素β抑制剂，针对DM炎症核心。管道中。 Anifrolumab (SAPHNELO)：原理：I型IFN受体拮抗剂，阻断干扰素信号。用于DM，2025年试验活跃。 HIZENTRA：原理：皮下免疫球蛋白，类似IVIG但更方便。用于维持。 中国方面，南京百恒生物（Nanjing Bioheng Biotech）正开发细胞疗法，如CAR-T针对DM。 此外，研究强调抗MDA5+ DM的个性化治疗。 除此之外，现在皮肌炎/多发性肌炎可报名CAR-T细胞治疗，Anifrolumab等，入组成功后，可安排就近的三甲医院免费用药，点击下方申请用药报名 ↓ ↓ ↓ 小结：行动起来，拥抱新生 从激素到JAK抑制剂，DM治疗已进入精准时代；在研药物如Brepocitinib预示着“零副作用”未来的可能。中国共识呼吁中西结合，患者应及早咨询风湿免疫科，监测抗体和肺功能。如果你正与DM抗争，别犹豫——希望就在前方！CAR-T细胞疗法正在招募中，扫码即可报名。 😊 皮肌炎/多发性肌炎免费用药/临床招募 全国70+城市三甲医院正开展临床试验，符合条件者可享： 免费用药：治疗期间药物及检查全免 交通补助：每次随访高额补贴 专业随访：由专家团队全程监测 就近三甲医院用药！立即扫码报名，抢占免费用药名额！ END 本文仅做参考，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐、推广或宣传，也不可替代专业医疗建议。如有问题，请咨询医疗卫生专业人士。材料图片等源自网络，侵删  往期推荐 CAR-T细胞疗法：重塑皮肌炎治疗的新希望（CAR-T细胞疗法招募中） argenx在EULAR 2025上惊艳亮相：Efgartigimod为皮肌炎患者带来新曙光 （CAR-T治疗法皮肌炎招募）皮肌炎治疗重大突破！CAR-T疗法实现停药缓解，临床研究显示缓解率超80%。 点点赞 点分享 点喜欢 关注风湿免疫药研之声 了解更多新药资讯