Nirogacestat hydrobromide

本文简单盘点了2025年8月份FDA新药审批情况，看看有哪些药界新星闪亮登场，给生命健康带来了新希望： 【Modeyso】 公司：Jazz Pharmaceuticals 批准日期：2025年8月6日 治疗：弥漫性中线胶质瘤 FDA加速批准由Jazz Pharmaceuticals开发的“first-in-class”药物Modeyso（dordaviprone）上市，用于治疗1岁及以上、携带H3 K27M突变且在既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤成人和儿童患者。新闻稿指出，这是FDA首次批准针对H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的全身性治疗。 Dordaviprone可通过两种信号通路产生抗癌作用，作为多巴胺受体抑制剂，它可以减弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活，而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关。此外，它可以过度激活ClpP，导致线粒体蛋白质的选择性降解，让癌细胞因能量供应短缺而死亡。 【Hernexeos】 公司：勃林格殷格翰 批准日期：2025年8月8日 治疗：非鳞状非小细胞肺癌 (NSCLC) FDA 宣布加速批准勃林格殷格翰的宗格替尼（Zongertinib）上市，用于治疗携带 HER2 (ERBB2) 酪氨酸激酶结构域 (TKD)激活突变且已接受过系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者。 宗格替尼是勃林格殷格翰开发的一款不针对EGFR野生型的选择性HER2抑制剂。临床前研究显示，它对所有主要的HER2突变（包括HER2 YVMA插入等位基因）均具有强效抑制的活性。 在中国，2025年8月29日，NMPA宣布通过优先审评审批程序附条件批准勃林格殷格翰申报的1类创新药宗艾替尼片，该药单药适用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 值得一提的是，2024年4月，中国生物制药已与勃林格殷格翰达成战略合作，双方将共同在中国内地研发和商业化勃林格殷格翰的肿瘤药物管线，其中包括宗格替尼。 【Brinsupri】 公司：Insmed 批准日期：2025年8月12日 治疗：非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB） Insmed 公司宣布，FDA 已批准其 Brensocatib 的新药上市申请，用于治疗成人和 12 岁以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）患者。该疗法此前已获 FDA 授予的优先审评资格与突破性疗法认定。Insight 数据库显示，Brensocatib是全球首个获批的二肽基肽酶 1（DPP-1）抑制剂，也是 FDA 批准的首个用于治疗 NCFB 的药物。 Brensocatib 是由Insmed 公司研发的一款口服、可逆的 DPP-1 抑制剂，可通过特异性抑制 DPP1 的活性，阻断其对 NSPs 的激活过程，从而减轻支气管扩张症等炎症性疾病所致的损伤效应。 本次批准是基于 III 期临床试验 ASPEN 和 II 期临床试验 WILLOW 的数据。在 ASPEN 试验中，与安慰剂组相比，服用 Brensocatib 10mg和25mg的患者年发作率分别降低了21.1% 和19.4%。此外，两种剂量的 Brensocatib 均达到了几个与病情加重相关的次要终点，包括显著延长首次发作时间，以及显著提高治疗期间无发作的患者比例。接受 Brensocatib 25 mg治疗的患者，在使用支气管扩张剂后，第52周时肺功能下降显著减少。 【Dawnzera】 公司：Ionis Pharmaceuticals，Inc. 批准日期：2025年8月21日 治疗：遗传性血管性水肿（HAE） Ionis Pharmaceuticals，Inc. 宣布FDA已批准DAWNZERA™（donidalorsen）用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防性药物。DAWNZERA是首款也是唯一一款被批准用于 HAE的RNA靶向药物。它是一款反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在精确靶向以沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE发作的信号通路。PKK在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用。DAWNZERA 80mg 每四周（Q4W）或八周（Q8W）通过皮下自动注射器自行给药一次。 Donidalorsen是一款反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在精确靶向以沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE发作的信号通路。PKK在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用。2024年11月，美国FDA宣布正式受理donidalorsen的NDA，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的HAE发作。 3期OASISplus研究结果显示，从既往预防性治疗方案切换至donidalorsen的患者，在此过程中未观察到疾病发作增加。治疗16周后，患者的平均HAE发作频率相较于既往治疗进一步显著降低。分析显示，从既往预防性治疗方案切换至donidalorsen的患者，其平均每月HAE发作次数进一步减少62%。血管性水肿控制测试（AECT）评分亦显示，药物切换后报告疾病控制良好的患者比例从67%升至93%，不论使用哪种既往治疗，患者的生活质量评估也获得普遍改善。此外，84%的受访患者表示更倾向于选择donidalorsen，主要原因包括疾病控制更佳、用药更便捷、注射部位不适反应更少等。 此外，还有其他一些药物获批也值得关注： 【NorUDCA】 公司：Shilpa Medicare 批准日期：2025年8月8日 治疗：代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MAFLD） Shilpa Medicare于2025年8月8日宣布获得了印度中央药品标准控制组织（CDSCO）对500毫克去甲熊去氧胆酸（NorUDCA）片剂的全球首个监管批准，用以治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MAFLD）。根据新闻稿，这是MAFLD领域首个获批的治疗方案。 NorUDCA具有创新的双重作用机制，兼具抗炎功效与增强的胆汁酸调节功能。这一创新疗法有望阻止MAFLD恶化为更严重的肝脏疾病，如代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、肝硬化和肝衰竭。大量临床试验证明NorUDCA在疗效上显著优于安慰剂，且安全性优异，未报告重大不良事件。 【Wegovy】 公司：Novo Nordisk 批准日期：2025年8月15日 治疗：非肝硬化型代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH） 诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，FDA已加速批准其重磅疗法Wegovy（2.4 mg司美格鲁肽）的补充新药申请（sNDA），用于联合低热量饮食及增加体育活动，治疗伴有中度至重度肝纤维化（2期或3期）的非肝硬化型代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。根据新闻稿，Wegovy为首个获批用于治疗MASH的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）疗法。 【Tonmya】 公司：Tonix Pharmaceuticals 批准日期：2025年8月18日 治疗：成人纤维肌痛症 Tonix Pharmaceuticals宣布，FDA已批准其“first-in-class”疗法Tonmya（cyclobenzaprine HCl舌下片）用于治疗成人纤维肌痛症。根据新闻稿，Tonmya是15年来首个获FDA批准用于治疗纤维肌痛症的疗法。 Tonmya（TNX-102 SL）是一种非阿片类药物，每日一次睡前服用，采用独特的舌下给药设计，能够实现快速的经黏膜吸收，并因绕过首过肝代谢而减少长半衰期活性代谢产物norcyclobenzaprine的生成。Tonmya是一种多功能药物，具有对5-HT2A血清素受体、α1-肾上腺素受体、H1-组胺受体和M1-毒蕈碱受体的强效结合和拮抗作用。 【Ogsiveo】 公司： SpringWorks Therapeutics 批准日期：2025年8月22日 治疗：进展性硬纤维瘤 SpringWorks Therapeutics宣布，EU批准Ogsiveo（nirogacestat）片剂，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。根据新闻稿，Ogsiveo是首个在欧盟被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。 Ogsiveo是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。Ogsiveo曾获得美国FDA授予快速通道资格、突破性疗法认定与优先审评资格，并在2023年11月获批用以治疗进行性、不可切除复发或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者。 Ref:FDA官网、各公司新闻公告。 立即扫码加入药事纵横交流群