Nirogacestat hydrobromide

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 北科生物北戴河一家细胞治疗特色医院开业 全国首张！99 万实体瘤 CAR-T 处方单已开出 礼邦医药今日港交所上市，募资约12.8亿港元 9.29亿美元！Zymeworks收购Theravance Biopharma Moderna进军体内CAR-T疗法，治疗自身免疫疾病 云顶新耀宣布PCSK9抑制剂降脂新药在中国申报上市 华领医药葡萄糖激酶激活剂获批澳门上市，用于治疗2型糖尿病 默克全球首创新药在华申报上市 迦进生物完成新一轮融资，元生创投、礼来亚洲基金等共投 AI无界进化打破虚拟细胞天花板 Viridian Therapeutics甲状腺眼病抗体疗法获FDA批准 BridgeBio突破性小分子3期结果登NEJM，上市申请递交在即 circRNA补上“核苷修饰”这一课：复旦团队让circRNA走出疫苗叙事 北科生物北戴河一家细胞治疗特色医院开业 近日，位于北戴河生命科学园的北戴河北科医院正式开业，与其同步投入运营的还有北科生物国内首创的细胞智能制造共享平台。这不仅标志着我国细胞智能制造与临床诊疗的深度融合迈出了关键一步，也为细胞医学产业的规范化与高质量发展注入了新的动力。作为北科生物在北戴河新区投资超5000万元建设的细胞治疗特色医院，北戴河北科医院于2025年12月与细胞智能制造平台同步开工建设。该院重点开展细胞临床研究与转化应用，同时设置了内科、外科、医学检验等常规功能区，并配备了国内外高端诊疗设备。项目以“研—诊—服一体化生命健康平台”为定位，将基础医疗、健康咨询、细胞临床研究及应用紧密结合，旨在通过科技创新全面满足患者的临床与健康管理需求。 全国首张！99 万实体瘤 CAR-T 处方单已开出  6月22日，全球首款实体瘤 CAR-T 细胞治疗产品舒瑞基奥仑赛注射液（恺力美®）正式获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗 CLDN18.2 阳性、HER2 阴性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。23 日，科济药业就公布了舒瑞基奥仑赛注射液的定价为 99 万元。同日，北京高博医院宣布已经快速完成患者筛选、病情复核、靶点评估、方案制定等全流程工作，开出恺力美® 全国首张临床处方。据披露，本次接受治疗的患者为 57 岁女性患者，确诊为胃体及胃窦部低黏附性癌，伴腹膜转移，在接受二线规范治疗后肿瘤仍持续进展，常规化疗、靶向等传统治疗方案已无法有效控制病情，亟需全新的创新治疗手段突破治疗困境。 礼邦医药今日港交所上市，募资约12.8亿港元 6月29日上午九点，专注肾病疗法的礼邦医药在港交所正式上市，发行价22.6港元/股，募资总额约12.8亿港元。本次IPO引入多名基石投资者，包括GIC、Loomis Sayles、RTW、Symbiosis、腾讯、Cormorant、DAMSIMF、广发基金、汇添富香港、易方达基金、LVC。礼邦医药成立于2018年，首席执行官兼联合创始人为夏国尧博士，联合创始人、首席医学官为田劲医生，首席运营官为张华丁博士。公司目前建立了一条由8款药物组成的管线，分为CKD并发症治疗、CKD疾病修正两条线。 9.29亿美元！Zymeworks收购Theravance Biopharma 6月29日，Zymeworks（NASDAQ：ZYME）宣布已达成收购Theravance Biopharma（NASDAQ：TBPH）的最终协议。此次拟议的收购将YUPELRI®添加到Zymeworks的产品组合中，这是第一个也是唯一一个用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）维持治疗的雾化长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA），用于改善严重疾病患者的预后。根据协议条款，Zymeworks将以每股17.00美元的价格收购Theravance Biopharma的所有已发行股权，这意味着交易总价值约为9.29亿美元的现金对价，但须按惯例进行调整，并在交割时支付。 Moderna进军体内CAR-T疗法，治疗自身免疫疾病 近日，Moderna公布了其首个体内CAR-T项目。基于其他团队已有的体外CAR-T数据，该公司计划于明年将一款名为“007”的现货型自身免疫疾病候选疗法推进临床开发。这款候选药物名为mRNA-6007，是Moderna在投资者活动上首次公开的体内CAR-T产品。据悉，该疗法靶向T细胞表面的CD7。其设计采用脂质纳米颗粒，将mRNA递送至CD4+和CD8+ T细胞以及自然杀伤细胞中；这些细胞翻译mRNA后，生成能够识别并清除致病性B细胞的CAR-T细胞。 云顶新耀宣布PCSK9抑制剂降脂新药在中国申报上市 6月26日，云顶新耀宣布NMPA已受理第三代PCSK9抑制剂莱达西贝普（lerodalcibep）的生物制品上市许可申请（BLA），在饮食控制和运动的基础上，用于降低成人高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症[HeFH]）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。莱达西贝普是一款新型第三代小分子量的重组融合蛋白治疗药物，由PCSK9结合域（Adnectin）和人血清白蛋白（HSA）组成，分子量约为77 kDa，并以皮摩尔级别的亲和力与PCSK9结合。莱达西贝普的推荐剂量为每月一次皮下注射300毫克。 华领医药葡萄糖激酶激活剂获批澳门上市，用于治疗2型糖尿病 6月30日，华领医药宣布，其全球首创新药多格列艾汀（澳门商品名：MYHOMSIS®）已获中国澳门药监局批准上市，用于治疗成人2型糖尿病。该药是全球首个获批的葡萄糖激酶激活剂（GKA），至此已在中国内地、香港、澳门三地获批上市。多格列艾汀是华领医药自主研发的全球首创异位变构葡萄糖激酶全激活剂，通过修复受损的葡萄糖激酶功能，从源头提升葡萄糖敏感性、改善β细胞功能、降低胰岛素抵抗。该药作用于胰岛、肠道、肝脏等多个关键器官，促进胰岛素和GLP-1分泌，调控肝脏葡萄糖输出。 默克全球首创新药在华申报上市 6月29日，CDE网站显示，默克的尼罗司他（nirogacestat）在华申报上市，用于治疗硬纤维瘤。尼罗司他是辉瑞开发的一种口服、选择性、小分子γ-分泌酶抑制剂。2017年9月，辉瑞孵化的SpringWorks完成A轮融资并从辉瑞手中获得包括尼罗司他在内4款临床在研产品的权益。2025年4月，SpringWorks被默克以39亿美元的价格收购。2023年11月，尼罗司他首次在美国获批上市，用于需要全身治疗的成年进展性硬纤维瘤患者。该药物是首个获批上市的硬纤维瘤疗法。尼罗司他仍然是目前唯一一款获批上市的γ-分泌酶抑制剂，同时也是目前唯一一款获批上市的硬纤维瘤疗法。Immunome开发的同类药物varegacestat于2025年12月顺利完成III期研究，并已于今年4月向FDA递交上市申请。目前尚无国产γ-分泌酶抑制剂推进至临床阶段。 迦进生物完成新一轮融资，元生创投、礼来亚洲基金等共投 近日，迦进生物医药（上海）有限公司成功完成新一轮融资，由康君资本、元生创投、清松资本、建发新兴投资、礼来亚洲基金等联合投资。迦进生物创立于2021年11月，总部位于上海浦东新区，是国内首家聚焦肝外靶向小核酸偶联药物（XOC/AOC）原创研发的创新型Biotech企业。创始人吴昊博士毕业于美国田纳西大学药学院药剂学专业，曾任职于美国NGM生物、诺和诺德中国创新中心、药明生物、通和毓承。联合创始人张雪峰拥有清华、新加坡国立大学、麻省理工、密歇根大学等学历背景，历任GE医疗、金斯瑞等企业高管。公司核心产品CGB1001（TfR1抗体-DMPK siRNA偶联药物）已完成小鼠、非人灵长类临床前药理毒理试验，2025年10月获FDA孤儿药资格，计划2026-2027年启动中美双报IND申报，是国内唯一进入临床前后期的DM1靶向AOC药物。CGB1003（ACTRIIB靶点siRNA偶联药）处于PCC阶段。 AI无界进化打破虚拟细胞天花板 近期，晶泰科技孵化的无界进化（INFevo）发布了其首个公开成果：虚拟细胞模型OCOO-T，在化学药物、基因、细胞因子三大扰动基准上全面刷新SOTA。这意味着，药物研发中最耗神耗力的实验环节，可以先用AI在硅基世界里跑一遍，再决定哪些值得做实验。此次OCOO-T的发布，在多项重要基准上展现出领先水平，将虚拟细胞的性能表现推进至新的台阶。在药企最关注的大规模化学药物扰动基准Tahoe100M上，OCOO-T预测的细胞响应与真实实验结果的相关性达到0.952，比第二名高出31.7%，预测和现实几乎吻合。在免疫/炎症领域的PBMC基准上，核心响应基因命中率比第二名高出34.8%。在基因编辑领域的Replogle基准上，不同基因扰动的区分能力提升23.2%。 Viridian Therapeutics甲状腺眼病抗体疗法获FDA批准 近日，Viridian Therapeutics宣布，美国FDA已批准Lumvoa（veligrotug）用于治疗甲状腺眼病（TED）。TED是一种罕见、可致残的自身免疫性疾病，其特征为眼周及眼后组织发生炎症和组织重塑，可导致眼球突出、复视、疼痛和视力受损。Lumvoa是一款靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的静脉输注抗体。此前已获得FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。新闻稿指出，它也是首款获批用于TED治疗且标签包含活动性和慢性TED数据的疗法。 BridgeBio突破性小分子3期结果登NEJM，上市申请递交在即 近日，BridgeBio Pharma日前宣布，PROPEL 3全球关键性3期研究的积极结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。PROPEL 3评估口服infigratinib用于软骨发育不全儿童患者的疗效和安全性。BridgeBio计划于2026年第三季度向FDA提交软骨发育不全适应症的新药申请（NDA），并于2026年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交软骨发育不全适应症的上市许可申请（MAA）。 circRNA补上“核苷修饰”这一课：复旦团队让circRNA走出疫苗叙事 6月29日，复旦大学璩良教授、潘倩助理研究员团队联合多家单位，在 Nature Biomedical Engineering 发表了题为 "Engineered circular RNA compatible with complete nucleoside modification and rolling circle translation through a Cap-independent translation enhancer" 的重磅研究，跳出了传统 IRES 的路径依赖，通过筛选黑甲虫病毒（BBV）来源的帽非依赖性翻译增强子（CITE），一次性打通了核苷修饰兼容与滚环翻译两大堵点。该研究不仅实现了全核苷修饰 circRNA 的低免疫原性递送，更基于滚环翻译平台，在肿瘤免疫、代谢疾病、自身免疫病三大方向完成了体内概念验证，正式将 circRNA 的应用边界推出了疫苗赛道。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之 用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。