Nirogacestat hydrobromide

【制药网 行业动态】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站5月7日公示，2款创新药拟纳入优先审评品种，来自默克雪兰诺(北京)医药研发有限公司、合源生物科技股份有限公司。 　　其中默克拟纳入优先审评的品种为氢溴酸尼罗司他片(Nirogacestat)，拟适应症为本品用于需要系统性治疗的进展性韧带样纤维瘤病(也称为硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病)的成人患者。 　　纤维瘤(硬纤维瘤)作为一种罕见软组织肿瘤，具有局部侵袭性强、易复发等特点。虽然不发生远处转移，但术后复发率高达77%，且常导致疼痛、功能障碍等严重问题。从作用机制来看，Nirogacestat作为一种选择性小分子γ-分泌酶抑制剂，通过抑制Notch信号通路激活，阻断促进纤维瘤生长的关键生物学过程。 　　据悉，2025年10月21日，默克宣布OGSIVEO(nirogacestat)用于治疗需系统治疗的进展性硬纤维瘤成人患者的III期DeFi试验长期疗效与安全性数据在《临床肿瘤学杂志》发表。基于2024年12月最终数据截止期分析，持续接受OGSIVEO治疗长达四年的患者，肿瘤缩小程度加深，客观缓解率提升，症状控制效果稳定，安全性特征与早期分析一致。DeFi试验长期随访数据显示，客观缓解率动态增长，肿瘤缩小幅度持续扩大，患者报告结局早期改善且长期维持。OGSIVEO长期安全性数据与主要分析一致，常见不良事件发生率和严重程度在治疗第二至四年间呈下降趋势。 　　此外，合源生物拟纳入优先审评的品种为纳基奥仑赛注射液，拟适应症为儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。 　　据悉，纳基奥仑赛注射液作为获得临床试验许可治疗AIHA的CAR-T产品，已相继在血液肿瘤及自身免疫性疾病领域多个难治适应症中展现突破性治疗效果。其已获得国家药监局批准上市，用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、大B细胞淋巴瘤等血液肿瘤，成为中国同时覆盖白血病和淋巴瘤两大疾病领域的上市CAR-T产品。同时其在自免免疫性疾病领域也已获得3项注册临床试验IND许可。 　　除以上产品外，江苏睿源生物的RY_SW01细胞注射液于4月30日拟纳入优先审评，拟适应症为弥漫型系统性硬化症。康希诺吸附无细胞百(五组分)白破联合疫苗于4月28日拟纳入优先审评，拟适应症为接种本品后，可使机体产生免疫应答，用于预防百日咳、白喉、破伤风。 　　优先审评是我国药品审评审批改革的核心举措，旨在加快具有重大临床价值、解决未满足医疗需求的创新药上市节奏。此次默克、合源生物两款新药拟纳入优先审评，既是跨国药企与本土企业创新成果的集中体现，也是我国药监部门加快临床急需药物可及性的重要实践。随着审评审批提速，这些创新药物将更快抵达患者手中，并将进一步激发医药产业创新活力。 　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

和铂医药宣布参与Windward Bio 1.65亿美元融资 和铂医药（股票代码：02142.HK），一家专注于免疫性疾病、肿瘤及其他领域创新抗体疗法发现及开发的全球生物医药公司，今日宣布作为新投资者参与Windward Bio 1.65亿美元的交叉轮融资。 本轮融资由OrbiMed领投，现有A轮投资者包括Novo Holdings、Blue Owl Healthcare Opportunities、SR One、Omega Funds、RTW Investments、Qiming Venture Partners, Quan Capital以及Pivotal bioVenture Partners。 新投资者包括RA Capital Management、Janus Henderson Investors、Sanofi Ventures及和铂医药。融资所得将显著增加Windward Bio的现金储备，并支持其在未来12个月内完成多项临床试验的数据读出。 北赛泓升完成A+轮融资，加速iPSC创新疗法开发 近日，北赛泓升（以下简称“北赛”）宣布完成A+轮融资。本轮融资由东方富海领投，产业基金及川创投共同投资，老股东上实资本旗下上海生物医药基金持续加码。 资金将主要用于加速推进公司多条核心研发管线的临床前及临床研究，并进一步夯实公司在诱导多能干细胞（iPSC）与组织特异性小分子两大技术平台上的领先优势，持续探索其在更广泛疾病领域的治疗潜力。 北赛专注于治疗性重编程与再生医学领域，致力于开发可迭代的新型细胞疗法，由干细胞与化学生物学领域的国际顶尖科学家丁胜博士担任科学创始人，与张轶先生联合创立。 诺纳生物任命肖守华博士为首席科学官 5月7日，诺纳生物宣布任命肖守华博士为首席科学官。肖博士将常驻中国和美国两地，直接向首席执行官洪涤博士汇报，全面负责公司全球科学战略的制定，并重点推动其人工智能驱动的药物发现平台Hu-mAtrIxTM等核心技术的演进与升级。肖博士在大型药企及生物技术初创企业拥有超过25年的药物研发及管理经验，曾任职于安进、Tularik及Millennium Pharmaceuticals等公司，并联合创立了Starfish Medicines。 友芝友生物与正大天晴合作开发的M701上市申请获国家药监局受理 5月7日，武汉友芝友生物制药股份有限公司宣布公司与正大天晴联合开发的国家1类创新药M701(CD3/EpCAM双特异性抗体)用于治疗晚期上皮性恶性肿瘤导致的恶性腹水(MA)的新药上市申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理。 本次受理标志着M701开发进入注册市评关键阶段，也为这一长期缺乏有效治疗手段的领域带来新的曙光。恶性腹水是晚期实体肿瘤(如胃肠道、卵巢癌等)常见的并发症，会导致腹胀、呼吸困难、厌食等严重症状，显著损害患者生活质量。 齐鲁制药的QLS4131正式启动一项关于多发性骨髓瘤与浆细胞肿瘤的中国II期临床试验 2026年5月7日，齐鲁制药的QLS4131（达雷妥尤单抗+重组人玻璃酸酶生物类似物，靶点为CD3/GPRC5D/BCMA的三特异性抗体和HAase/CD38的重组蛋白/单抗）正式启动一项关于多发性骨髓瘤与浆细胞肿瘤的中国II期临床试验（试验编号：CTR20261752）。 本试验标题为：“评价注射用QLS4131联合用药治疗恶性浆细胞肿瘤的多中心、开放性II期研究”。试验计划在中国多中心开展，目标入组患者人数为102例。 本次临床试验的研究药物包括：QLS4131、达雷妥尤单抗、重组人玻璃酸酶、泊马度胺及来那度胺。药物联合用于多发性骨髓瘤及相关浆细胞肿瘤患者的治疗。 本研究的主要终点包括：剂量限制性毒性（DLT）最大耐受剂量（MTD）和联用拓展剂量（第一阶段）QLS4131联合方案的客观缓解率（ORR，依据相关疗效标准与指南）QLS4131联合方案达到微小残留病（MRD）阴性率。 艾力斯制药的伏美替尼国际多中心III期临床试验 2026年5月7日，艾力斯制药的伏美替尼（EGFR T790M/EGFR 20号外显子/HER2 20号外显子抑制剂）正式启动了一项针对非小细胞肺癌（NSCLC）的国际多中心III期临床试验（试验编号：CTR20261769）。 本研究题目为“全球多中心、随机对照、开放标签的III期研究——伏美替尼对比研究者选择的奥希替尼或阿法替尼，作为一线治疗用于携带表皮生长因子受体（EGFR）P-环和αC螺旋压缩（PACC）罕见突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的有效性和安全性研究（ALPACCA）”。 该试验计划在全球范围内开展，目标入组人数为480例。本次临床研究的试验组药物为伏美替尼。对照组药物为阿法替尼和奥希替尼。 本临床试验的主要研究终点包括：无进展生存期（PFS）：由独立影像学评估委员会（BICR）依据RECIST v1.1标准判定。PFS定义为自随机分组起至首次出现疾病进展或死亡（以最早发生者为准）的时间。 确认的客观缓解率（ORR）：同样由独立影像学评估委员会（BICR）依据RECIST v1.1标准判定。确认的ORR为达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR）的受试者在所有受试者中所占的百分比。 拜耳放射性示踪剂临床III期成功 5月7日，拜耳（Bayer）宣布REVEAL III期临床研究取得了积极的顶线数据。该研究主要评估的在研PET/CT放射性示踪剂I 124 evuzamitide（又称AT-01），在诊断心脏淀粉样变性方面，基于视觉扫描解释，成功达到了敏感性（识别患病个体的能力）和特异性（识别未患病个体的能力）的主要终点。 此次公布结果的REVEAL研究是一项多中心、开放标签、单臂的III期临床试验，在美国的19个医疗中心广泛开展，共评估了170名疑似患有心脏淀粉样变性的成年患者。    默克39亿美元收购新药国内拟纳入优先审评 5 月 7 日，CDE 官网显示，默克申报的氢溴酸尼罗司他片（Nirogacestat）拟纳入优先审评，用于需要系统性治疗的进展性韧带样纤维瘤病（也称为硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病）的成人患者。 Nirogacestat（商品名：Ogsiveo）是一种 first-in-class 疗法，已获得美国 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 批准上市，是治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者的系统性标准疗法。 默克于 2025 年 4 月以 39 亿美元收购SpringWorks Therapeutics 囊获了这款药物。FDA 和 EMA 的批准是基于其 III 期 DeFi 试验的结果，该试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点，与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险显著降低 71%（HR= 0.29）。 生物医药行业持续创新，未来可期!  注:本文整理自行业公开信息，仅供参考！