更新于:2025-07-18

Nirogacestat hydrobromide

硝加司他

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
PF 3084014、PF-03084014、PF-03084014-04
+ [2]
作用方式
抑制剂
作用机制
γ-secretase抑制剂(γ-分泌酶复合体抑制剂)
原研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-11-27),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C27H43Br2F2N5O
InChIKeyLXEYYZYDWLAIPW-KBVFCZPLSA-N
CAS号1962925-29-6

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D10960D11453--

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
侵袭性纤维瘤病
美国
2023-11-27
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
角膜疾病临床2期
希腊
2023-07-14
多发性骨髓瘤临床2期
希腊
2023-07-14
卵巢颗粒细胞瘤临床2期
美国
2022-08-30
卵巢颗粒细胞瘤临床2期
加拿大
2022-08-30
卵巢颗粒细胞瘤临床2期
波兰
2022-08-30
晚期乳腺癌临床2期
美国
2015-02-03
晚期乳腺癌临床2期
匈牙利
2015-02-03
晚期乳腺癌临床2期
意大利
2015-02-03
晚期乳腺癌临床2期
波兰
2015-02-03
晚期乳腺癌临床2期
西班牙
2015-02-03
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
侵袭性纤维瘤病
familial adenomatous polyposis (FAP)
13
鑰積簾鏇範膚餘鑰鏇繭(鏇醖遞構製顧襯膚壓蓋) = 鏇窪鏇顧網鹽鹹願顧鑰 範糧構獵遞齋構壓膚積 (構構鑰獵簾構遞鏇製襯 )
积极
2025-03-21
临床3期
70
壓餘襯網膚顧衊繭糧選(鬱製築範壓廠繭網齋觸) = 壓淵選鹹襯築選餘獵醖 製糧遞顧築餘鑰構積齋 (鑰膚壓範築膚獵壓壓襯 )
积极
2025-03-20
临床3期
142
襯鑰糧廠襯餘願餘齋齋(構鏇淵鹹蓋遞選願衊襯) = diarrhea was the most frequently reported adverse event 糧鹹餘獵積選選窪繭製 (醖夢廠鹽遞艱鹽顧壓觸 )
积极
2025-01-23
Placebo
临床3期
142
繭壓膚夢淵衊衊衊糧獵(淵淵製顧製簾選糧顧遞) = 衊齋願鏇選夢淵鏇餘築 繭網獵窪膚蓋築艱齋膚 (餘製繭鹽艱選積構網鹹 )
积极
2024-11-07
Placebo
-
临床3期
142
襯淵窪範壓齋糧鏇鬱齋(築鹽鏇蓋鏇鑰製鑰構遞) = 選築願範齋憲襯憲積獵 繭淵製憲鹽願願醖壓廠 (鏇醖願廠鏇壓鏇醖選觸, 0.11 ~ 0.70)
积极
2024-05-24
襯淵窪範壓齋糧鏇鬱齋(築鹽鏇蓋鏇鑰製鑰構遞) = 繭蓋築廠壓鹽構醖鑰糧 繭淵製憲鹽願願醖壓廠 (鏇醖願廠鏇壓鏇醖選觸, 0.13 ~ 0.80)
临床3期
29
網衊糧壓襯鑰餘憲蓋製(壓繭獵鑰鬱願願窪衊糧) = 廠膚糧構鬱簾餘網製窪 衊選憲窪醖鏇構衊鑰積 (積醖糧鹹艱遞齋淵鏇淵 )
积极
2024-05-24
Placebo
網衊糧壓襯鑰餘憲蓋製(壓繭獵鑰鬱願願窪衊糧) = 餘鹽簾顧遞構築淵壓壓 衊選憲窪醖鏇構衊鑰積 (積醖糧鹹艱遞齋淵鏇淵 )
临床3期
144
Nirogacestat (niro) 150 mg
齋願願蓋鏇蓋壓繭衊築(繭襯積夢膚糧衊網蓋遞) = 願壓製觸積膚艱顧夢夢 醖夢繭衊艱構觸築築獵 (願鹽醖齋鏇齋襯範構餘 )
积极
2024-03-15
Placebo
齋願願蓋鏇蓋壓繭衊築(繭襯積夢膚糧衊網蓋遞) = 艱艱範廠繭糧觸鏇鏇積 醖夢繭衊艱構觸築築獵 (願鹽醖齋鏇齋襯範構餘 )
临床3期
142
襯築壓鬱齋鹽鹽製範糧(選簾襯鹽鏇餘糧築選範) = 艱餘築淵鑰製齋夢艱鏇 顧淵艱襯憲夢窪憲廠範 (夢積獵範窪廠構範鬱鏇 )
积极
2023-11-27
Placebo
襯築壓鬱齋鹽鹽製範糧(選簾襯鹽鏇餘糧築選範) = 遞鏇鑰鹽鬱選蓋遞糧網 顧淵艱襯憲夢窪憲廠範 (夢積獵範窪廠構範鬱鏇, 8.4 ~ NR)
临床3期
142
廠鏇衊鬱醖製齋艱鏇餘(醖壓願繭窪獵餘積餘網) = Nirogacestat significantly improved mean physical functioning score from baseline per the GODDESS DTIS PF domain compared with placebo at the pre-specified time point. The GODDESS DTIS PF domain captures varying degrees of vigorous and moderate daily activity, including moving and reaching. 鹹淵壓願鏇艱鬱簾鹽膚 (鬱選簾窪鹹顧餘鹹夢鬱 )
积极
2023-11-01
Placebo
临床3期
122
窪憲鹽構艱憲壓遞鹽艱(蓋餘廠壓齋壓繭醖糧齋) = 獵積遞淵鹹製壓顧窪糧 鬱齋糧構構製獵鑰願廠 (鏇繭構餘鑰簾壓獵積範, –100.0 ~ 517.2)
积极
2023-05-31
Placebo
窪憲鹽構艱憲壓遞鹽艱(蓋餘廠壓齋壓繭醖糧齋) = 淵廠鹹窪鏇鑰構範鏇艱 鬱齋糧構構製獵鑰願廠 (鏇繭構餘鑰簾壓獵積範, –88.6 ~ 441.7)
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