A Phase 2, Open-label, Single-arm Study of Ianalumab in Addition to Eltrombopag in Pediatric Patients With Primary Immune Thrombocytopenia Who Had an Insufficient Response to or Relapsed After First-line Corticosteroid Treatment (VAYHIT-P).

The purpose of this study is to assess the efficacy, safety and pharmacokinetics (PK) of ianalumab (VAY736) in addition to eltrombopag treatment; and to inform the dose of ianalumab in pediatric patients (5 to <18 years of age) with primary ITP who have had an insufficient response to or relapsed after first-line treatment with corticosteroids.

开始日期2027-02-08

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT07421167

/ Recruiting临床2期

A Phase 2 Open-label Study to Evaluate the Tolerability of Ianalumab (VAY736) With Investigator's Choice Thrombopoietin Receptor Agonist (IC TPO-RA) in Patients With Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) Previously Treated With at Least One Treatment (VAY2EXPLORE)

The purpose of this study is to investigate the tolerability of ianalumab (9 mg/kg) with investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) in participants diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) who have been treated with at least one but no more than four prior treatments, and with no change in IC TPO-RA dose in at least the last 14 days prior to the start of ianalumab.

开始日期2026-08-04

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.

NCT07621809

/ Recruiting临床3期

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, 2-arm Multicenter Phase III Study to Assess the Efficacy and Safety of Ianalumab in Participants With Sjogren's Disease With High Symptom Burden (THALASSA)

The purpose of this study is to demonstrate the efficacy and safety of ianalumab (VAY736) 300 mg administered subcutaneously (s.c.) monthly for 52 weeks in adult participants with Sjögren's disease who have high symptom burden.

开始日期2026-07-16

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.

100 项与伊利尤单抗相关的临床结果

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100 项与伊利尤单抗相关的专利（医药）

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项与伊利尤单抗相关的文献（医药）

2026-10-01·ZEITSCHRIFT FUR RHEUMATOLOGIE

Efficacy and safety of pharmacological treatment for Sjögren’s disease: a network meta-analysis

Article

作者: Lin, Suxian ; Yang, Meilv ; Wang, Shengnan ; Lu, Yang

BACKGROUND:

Sjögren's disease (SjD) is an autoimmune disease characterized by symptoms such as dry mouth and dry eyes, with potential involvement of multiple organ systems. We aimed to evaluate the efficacy and safety of oral pharmacotherapy for SjD through a network meta-analysis (NMA).

METHODS:

PubMed, Embase, Cochrane Library, and Web of Science were searched for randomized controlled trials (RCTs) up to 9 January 2025. The Cochrane Risk of Bias Tool 2.0 was used to estimate the quality of the studies. Bayesian NMA was implemented utilizing the GEMTC package in R (version 4.5.0) to compare the results. Effect sizes were reported as mean differences (MD) or risk ratios (RR) with 95% credible intervals (CrI). Statistical significance was set at P < 0.05. Funnel plots were generated utilizing Stata 18.0 to evaluate publication bias.

RESULTS:

We included 27 RCTs involving 2261 participants. Compared to the placebo (PBO) group, iscalimab (MD = -3.4, 95% CrI:-5.2,-1.6), dazodalibep (MD = -2.2, 95% CrI:-3.86,-0.53), iguratimod (MD = -1.85, 95% CrI:-2.63,-1.07), remibrutinib (MD = -2.86, 95% CrI:-4.92, -0.8), leflunomide + hydroxychloroquine (MD = -4.31, 95% CrI: -7.66, -0.94), ianalumab (MD = -1.85, 95% CrI: -3.64, -0.06), and filgotinib (MD = -1.2, 95% CrI: -1.55, -0.85) significantly reduced the European League Against Rheumatism (EULAR) Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) score. Additionally, no marked distinctions were detected between oral pharmacotherapy and PBO in the EULAR Sjögren's Syndrome Patient-Reported Index (ESSPRI) score, adverse events, or serious adverse events.

CONCLUSION:

Compared to PBO, iscalimab, dazodalibep, iguratimod, remibrutinib, leflunomide + hydroxychloroquine, ianalumab, and filgotinib significantly reduced the ESSDAI score, with no distinctions in the ESSPRI score. No significant differences in safety profiles were fond between any drugs and PBO.

2026-07-22·Cureus Journal of Medical Science

Bridging the Gap in Sjögren's Disease: A Comprehensive Review of Unmet Needs, Diagnostic Challenges, and Emerging Therapeutic Strategies

Review

作者: Aung, Thanda

Sjögren's disease (SjD) is a chronic, systemic autoimmune disease characterized by lymphocytic infiltration of exocrine glands and substantial extraglandular involvement. It is widely recognized as one of the most prevalent systemic rheumatic autoimmune diseases; however, patients experience a diagnostic delay averaging roughly five to six years from symptom onset, during which irreversible glandular and systemic damage may accumulate. No disease-modifying therapy is currently approved for SjD, and management remains largely symptomatic, centered on artificial tears, sialogogues, and hydroxychloroquine, none of which reliably arrest systemic immunopathology. This review synthesizes unmet needs across the diagnostic, symptomatic, and therapeutic domains of SjD, with particular attention to the persistent burden of fatigue, cognitive dysfunction, chronic pain, and lymphoproliferative risk. It examines the clinimetric utility of the European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) and the EULAR Sjögren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) as complementary tools that capture systemic organ-based activity and patient-reported symptom burden, respectively. Their growing role as primary endpoints in modern clinical trials is also discussed. Finally, emerging therapeutic strategies are highlighted, including B-cell/BAFF-receptor-targeted ianalumab, the FcRn blocker nipocalimab, and the CD40-CD40L pathway inhibitor dazodalibep, which have demonstrated promising efficacy signals in randomized controlled trials. Improving outcomes in SjD will require earlier recognition, more consistent application of validated outcome measures in routine practice, and rational adoption of emerging immunoselective therapies guided by biomarker-based patient stratification.

2026-07-01·INTERNAL MEDICINE JOURNAL

Evolving treatments for Sjögren disease: current approaches and emerging targets

Review

作者: Maureen Rischmueller ; Mansi Bhurani ; Alberta Hoi ; Adrian Y. S. Lee

Abstract:

Sjögren disease (SjD) is a prevalent systemic autoimmune condition characterised by exocrine gland dysfunction, systemic inflammation and heterogeneous organ involvement. Current management remains largely symptomatic, with no approved disease‐modifying therapies available and substantial unmet clinical need. However, advances in understanding immunopathogenesis have accelerated the development of targeted treatments. Ianalumab, a dual‐acting B cell‐activating factor receptor (BAFF) receptor inhibitor with B cell‐depleting activity, is the first agent to report positive phase 3 results, showing significant improvements in systemic disease activity. Other investigational approaches include BAFF/APRIL pathway inhibition, T‐cell–B‐cell costimulation inhibition, type I interferon blockade, JAK–STAT, TYK2 and BTK inhibition, neonatal Fc receptor antagonist and endosomal Toll‐like receptor inhibition, with exploratory modalities such as RNA‐targeted agents and cellular immunotherapy (including Chimeric antigen receptor T therapy) under evaluation for severe or refractory disease. Outcome assessment has also evolved, with European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Sjögren Syndrome Disease Activity Index and EULAR Sjögren Syndrome Patient Reported Index providing validated physician‐ and patient‐centred measures. Composite endpoints such as the Composite of Relevant Endpoints for Sjögren Syndromeand the Sjögren Tool for Assessing Response now integrate systemic, symptomatic and functional domains, improving sensitivity and feasibility in trials. Together, these tools support more rigorous evaluation of novel therapies. Overall, therapy in SjD is shifting towards precision, phenotype‐informed strategies. Priorities now are confirming long‐term safety and durability of response, and demonstrating patient‐important benefit. In Australia, the impact of new therapies for SjD will hinge on clear diagnostic pathways, routine use of validated disease activity measures and multidisciplinary care models.

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项与伊利尤单抗相关的新闻（医药）

2026-10-27

·自免药研社

奥布替尼SLE IIb阳性：国产BTK能否跳出全球狼疮失败魔咒？

摘要诺诚健华奥布替尼（Orelabrutinib）成为全球首个在系统性红斑狼疮（SLE） IIb期临床中达到主要终点的BTK抑制剂，打破了该靶点近十年的狼疮临床失败共识。本文复盘全球三款BTK抑制剂折戟SLE的核心教训，从分子机制、临床设计、入组策略等维度拆解成败差异，辨析行业争议与研发陷阱，并预判其III期风险与商业化路径。 2025年12月，诺诚健华宣布奥布替尼治疗中重度活动性SLE的IIb期临床研究达到主要终点，成为全球首款在SLE II期临床中获得统计学阳性结果的BTK抑制剂。2026年6月，该研究完整数据以壁报形式亮相欧洲风湿病学大会（EULAR 2026），摘要号POS02253。在此之前，罗氏芬布替尼（Fenebrutinib）、默克埃布替尼（Evobrutinib）、艾伯维艾沙布替尼（Elsubrutinib）三款全球BTK抑制剂先后在SLE II期临床中折戟，行业甚至形成了"BTK靶点不适用于SLE"的普遍认知。奥布替尼的阳性结果究竟是分子层面的差异化突破，还是临床设计优化带来的偶然？III期大样本多中心研究能否复制IIb期的成功？国产BTK能否真正跳出全球狼疮失败的宿命，成为当前自免领域的核心争议点。 🔬一. 机制基础：从靶点通路到临床结局的关联 BTK（布鲁顿酪氨酸激酶，Bruton's Tyrosine Kinase）是B细胞受体（BCR）信号通路的核心调控分子，直接介导B细胞的活化、增殖、分化与抗体分泌。SLE的核心病理特征是B细胞异常活化，大量产生自身抗体（如抗dsDNA抗体）并形成免疫复合物沉积，导致多系统损伤，这构成了BTK抑制剂治疗SLE的核心理论基础。 1.1 靶点占用模式与疗效持续性奥布替尼为不可逆共价结合型BTK抑制剂，对BTK靶点的结合率接近100%且作用持久，每日一次给药即可维持全天稳定的通路抑制；而罗氏芬布替尼为可逆非共价抑制剂，靶点占用波动大，即使每日两次给药仍难以持续完全抑制抗体分泌——这直接解释了为何芬布替尼虽能观察到免疫学指标下降，但无法转化为持续的临床获益。 1.2 选择性与安全性窗口奥布替尼对ITK、EGFR等同源激酶的抑制活性极低，脱靶效应显著低于一代BTK抑制剂。这一特性带来两方面临床价值：一是减少了脱靶导致的腹泻、皮疹、出血等不良反应，支持SLE患者长期用药；二是不抑制T细胞功能，避免了额外的免疫抑制叠加效应，降低感染风险，这与激素减量的临床目标高度契合。 1.3 激素减量的机制支撑 BTK抑制不仅直接减少自身抗体产生，还可降低B细胞分泌的促炎细胞因子水平，从而减轻全身炎症负荷。这使得患者在疾病活动度下降的同时，能够更安全地减少糖皮质激素用量；而激素减量本身又可减少激素诱导的不良反应，形成正向循环——这也是奥布替尼IIb期研究中激素减量终点同时达标的核心机制基础。 🔬二. 全球关键临床数据 2.1 罗氏芬布替尼（Fenebrutinib）：ATHOS II期研究（NCT02908100） •试验设计：随机、双盲、安慰剂对照，全球多中心，纳入260例中重度活动性SLE患者，分为150mg QD、200mg BID和安慰剂三组，治疗48周 •主要终点：第48周SRI-4（SLE应答指数4）应答率 •核心结果：150mg组51%、200mg组52%、安慰剂组44%，组间无统计学差异（P=0.37/0.34）；虽观察到抗dsDNA抗体、免疫球蛋白水平下降，但未转化为临床获益；高剂量组严重不良事件发生率高于安慰剂组 •结论：2020年公布阴性结果，罗氏终止芬布替尼在SLE领域的进一步开发，研究全文2021年发表于Arthritis & Rheumatology 2.2 默克埃布替尼（Evobrutinib）：II期剂量探索研究（NCT02975336） •试验设计：全球多中心，纳入469例活动性SLE患者，设置4个剂量组，治疗52周 •主要终点：第52周mITT人群SRI-4应答率，以及高疾病活动度亚组SRI-6应答率 •核心结果：所有剂量组均未达到主要终点；安慰剂组SRI-4应答率45.6%，各试验组为48.2%~55.7%，均无统计学差异；尽管靶点占有率验证充分，但未观察到临床疗效信号 •结论：2022年发表于ACR Open Rheumatology，研究者明确提出"BTK抑制对于SLE患者并非有效治疗手段"的结论 2.3 艾伯维艾沙布替尼（Elsubrutinib）：SLEek II期研究（NCT03875924） •试验设计：设置单药组、与乌帕替尼联合组及安慰剂组，计划治疗48周 •核心结果：中期分析显示艾沙布替尼单药组因疗效不足提前终止；乌帕替尼单药及高剂量联合组达到主要终点 •结论：BTK单药不足以控制SLE疾病活动，联合JAK抑制剂可能增效，但单药成药性存疑，研究全文2024年发表于Arthritis & Rheumatology 2.4 奥布替尼IIb期研究（中国多中心） •试验设计：中国多中心，187例患者按1:1:1随机分为50mg QD、75mg QD及安慰剂组，治疗48周，全程执行严格的标准化激素减量方案 •主要终点：第48周SRI-4应答率 •核心结果：75mg组SRI-4应答率57.1% vs 安慰剂34.4%，具有统计学意义（p<0.05）；SRI-6、BICLA（英岛狼疮评定组复合评估）次要终点均达标；71.1%的患者激素减量至≤7.5mg/天，显著高于安慰剂组的43.6%；基线BILAG≥1A或≥2B且SLEDAI-2K≥4的高疾病活动度亚组，应答率达68%，安慰剂校正差值达43% •安全性：整体耐受性良好，未发现新的安全性信号 🔬三、同赛道全球与国产管线对比药物通用名研发企业作用机制 SLE临床阶段核心终点结果状态试验编号/代号芬布替尼 Fenebrutinib 罗氏/基因泰克可逆非共价BTK抑制剂 II期（已终止） SRI-4（48周）阴性 NCT02908100 / ATHOS 埃布替尼 Evobrutinib 默克雪兰诺共价不可逆BTK抑制剂 II期（已终止） SRI-4（52周）阴性 NCT02975336 艾沙布替尼 Elsubrutinib 艾伯维共价BTK抑制剂 II期（单药终止） SRI-4（24周）单药阴性，联合JAK阳性 NCT03875924 / SLEek 奥布替尼 Orelabrutinib 诺诚健华高选择性共价不可逆BTK抑制剂 III期（招募中） SRI-4（52周） IIb期阳性国内注册III期泽布替尼 Zanubrutinib 百济神州共价不可逆BTK抑制剂无全身SLE公开临床，仅狼疮性肾炎II期 / / BGB-3111-217（LN）瑞米布替尼 Remibrutinib 诺华共价BTK抑制剂无公开SLE临床 / / / 吡托布替尼 Pirtobrutinib 礼来可逆非共价BTK抑制剂无公开SLE临床 / / / 🔬四. 争议辨析：正反两方核心产业与临床观点 4.1 正方：真正的差异化突破，具备概念验证价值 4.1.1 分子层面的代际差异支持方认为，奥布替尼的高选择性与完全靶点占用是其脱颖而出的核心原因。此前失败的两款药物中，芬布替尼为可逆抑制剂，靶点抑制不持续；埃布替尼虽为共价结合，但选择性不及奥布替尼，脱靶效应可能抵消了部分疗效获益。奥布替尼在分子层面实现了对BTK通路的更精准、更持久抑制，是真正面向自免疾病优化的第二代BTK抑制剂。 4.1.2 临床设计的科学性优化奥布替尼IIb期采用了严格的标准化激素减量方案，这一设计既更贴近临床治疗目标（减少激素依赖），也降低了安慰剂组的应答率，使得药物疗效更容易被检出。而此前部分失败研究中激素减量不强制，安慰剂组依靠激素维持即可获得较高应答率，稀释了药物效应——这并非"作弊"，而是对SLE临床试验设计痛点的合理修正。 4.1.3 亚组与生物标志物的一致性支撑高疾病活动度亚组的获益幅度更大，符合"靶点富集人群疗效更显著"的规律，提示这是真实的靶点介导效应，而非整体人群的随机波动。同时免疫学指标（抗dsDNA抗体、补体、免疫球蛋白）的改善与临床应答一致，支持机制上的因果关联。 4.2 反方：乐观为时尚早，III期仍存巨大不确定性 4.2.1 人群代表性局限目前数据全部来自中国患者，SLE在不同人种中的疾病表型、基线治疗背景存在差异。全球多中心III期能否复制中国人群的结果仍有不确定性，历史上多个在亚裔人群中表现优异的SLE药物在全球试验中未能重复。 4.2.2 样本量与统计学效力有限 IIb期仅187例患者，每组约60例，样本量较小，统计学结果的稳健性不足。历史上不乏II期阳性、III期失败的SLE药物案例，如阿巴西普部分II期研究阳性，但关键III期未达终点。 4.2.3 激素减量设计的"放大效应" 有观点认为，严格的强制激素减量方案可能人为放大了组间差异。安慰剂组因缺乏有效药物支撑，激素减量后疾病容易复发，导致应答率偏低；而试验组因药物有效，激素减量更顺利，应答率更高。这种设计下的阳性结果，可能高估了药物在真实世界中的绝对获益。 4.2.4 长期安全性的隐忧 SLE患者需要长期甚至终身用药，而BTK抑制剂的长期安全性，尤其是B细胞功能抑制带来的感染风险、肝毒性、出血风险，在SLE人群中的数据尚不充分。奥布替尼在多发性硬化临床中曾因肝损伤被FDA实施部分临床搁置，也引发了对其长期耐受性的担忧。 🔬五. 研发陷阱结合三款全球药物的失败教训与奥布替尼的阶段性成功，拆解SLE领域BTK抑制剂的五大研发陷阱： 5.1 临床设计陷阱：激素减量的双刃剑激素减量是SLE临床设计的核心难点。不设置强制激素减量，安慰剂应答率往往高达40%-50%，药物疗效难以凸显；设置强制激素减量，又可能因安慰剂组疾病反弹而人为拉大组间差异，导致结果偏倚。奥布替尼的成功部分得益于严格的激素减量设计，但这也成为其最受争议的点——后续III期需在更贴近真实临床的方案中验证绝对获益。 5.2 终点陷阱：复合指标的敏感性不足 SRI-4、BICLA等复合终点包含主观评估成分，不同中心、不同研究者的评分差异可能引入噪声。同时，这些终点对激素减量的依赖度高，激素用量的微小变化即可显著影响应答率。对于BTK这类起效偏温和的靶点，传统复合终点的敏感性可能不足以检出临床获益，未来或需探索更精准的器官特异性终点。 5.3 入组陷阱：疾病异质性的稀释效应 SLE是高度异质性疾病，皮肤型、关节型、肾型、血液系统受累型的发病机制不尽相同。BTK主要作用于B细胞通路，对抗体介导为主的亚型可能更有效，对细胞免疫主导的亚型可能无效。如果入组时不进行机制分层，异质性人群会稀释整体疗效，导致阴性结果——这也是此前失败研究的共性问题。 5.4 安全性陷阱：自免与肿瘤的耐受差异 BTK抑制剂在血液肿瘤中使用剂量高、疗程相对有限，患者耐受度尚可。但在SLE等慢性自免疾病中，用药周期长达数年，且患者本身可能存在脏器损伤（如狼疮肾炎、肝功能异常），对药物毒性的耐受阈值更低。感染、肝损伤、出血等风险在长期用药下会被放大，成为限制药物应用的关键障碍。 5.5 靶点陷阱：通路冗余与种属差异小鼠模型中BTK抑制剂可显著改善狼疮样症状，但人体试验屡屡失败，核心原因之一是人类SLE的致病通路高度冗余——仅抑制B细胞受体通路，无法完全阻断I型干扰素、T细胞、补体等其他致病通路的激活。此外，小鼠与人类B细胞的生物学特性存在种属差异，临床前疗效难以完全转化。 🔬六、小结奥布替尼SLE IIb期阳性结果，是BTK靶点在系统性红斑狼疮领域十年来的首个临床概念验证突破，打破了"BTK不适用于SLE"的行业刻板认知。其成功既得益于分子层面的高选择性优化，也离不开临床设计上对激素减量、入组人群的精细化把控。但必须清醒认识到，IIb期阳性只是第一步，III期大样本、多中心验证才是真正的考验。历史教训反复证明，SLE临床开发的失败率极高，II期到III期的转化率不足30%。奥布替尼能否跳出全球BTK狼疮失败的魔咒，最终取决于III期能否在更广泛人群中稳健重复疗效，以及长期安全性是否经得住考验。即便最终成功获批，BTK抑制剂也难以成为SLE治疗的"神药"，更可能是现有治疗体系中的重要补充——为患者提供一种口服、便捷、可帮助减少激素依赖的新选择。参考文献 SLE BTK 相关 II 期试验（NCT02908100、NCT02975336、NCT03875924）、EULAR 2026 奥布替尼 IIb 期壁报（POS02253）、诺诚健华官网。免责声明：本文仅为药物研发与临床事实的行业复盘与分析，不构成任何投资建议、诊疗建议或用药指导。药物临床开发存在高度不确定性，最终疗效与安全性以监管机构批准为准。 IL-23 p19靶点古塞奇尤单抗（Guselkumab）：从银屑病到IBD全线扩张，肛周瘘管性克罗恩病迎来里程碑突破 II 期数据亮眼，Riliprubart 能否跨过 CIDP 的 III 期陷阱？ IFNAR1靶点阿伏利尤单抗：I型干扰素通路在系统性红斑狼疮中的亚洲人群验证全球进展最快、进入注册阶段的自免领域siRNA-Cemdisiran_NIMBLE研究回溯与补体通路自免siRNA管线全景利妥昔单抗做不成的，奥妥珠单抗凭什么做成了？——II型抗CD20在狼疮的"全域突围" RIPK1抑制剂自免炎症临床复盘：细胞坏死通路，II期关节炎试验阴性，靶点机制与临床转化的鸿沟 III 期顶线阳性！VC005 会是自免 AD 的国产答案吗？狼疮新药以后都要做生物标志物富集试验吗？从一个IIb的成与败说起三项III期全达标却主动终止！Amlitelimab折戟AD：OX40赛道真的走不通了？破局干燥综合征：BAFF/APRIL 通路之争与 B 细胞靶向疗法的二十年救赎从肿瘤到自免的跨界革命：BTK抑制剂如何重塑自身免疫疾病治疗格局自免 License-out 潮：15 亿美元纸面对价背后，中国小分子出海的收益与暗礁自免领域并购的底层逻辑是什么？回溯: 武田40 亿美元收购 Zasocitinib：重金押注 TYK2 罕见自身免疫领域-CIDP全球跨国药企研发进展 BTK 抑制剂在 SLE 屡战屡败：B 细胞指标显著下降，为什么临床终点却无法达标？辉瑞PF‑06835375（抗CXCR5单抗）：系统性红斑狼疮Ⅰ期临床的机制、数据与靶点定位诺华 ianalumab（BAFF 受体单抗）干燥综合征 III 期数据复盘：无 DMT 的干燥综合征，终于等到获批药物？自免领域深度| IgAN肾病管线扎堆：四大机制路径，谁的临床证据最具确证性？ Nektar Therapeutics自免领域布局深度分析 | 聚焦Treg稳态调控的差异化管线格局系统性红斑狼疮（SLE）二十余年新药临床试验复盘：大量 II 期阳性、III 期折戟，SLE 临床试验固有的难点到底在哪里？国产JAK抑制剂扎堆申报：选择性提升后，心血管与血栓风险能否真正缓解？ 2型炎症被过度泛化了吗？AD、哮喘、鼻窦炎共享通路，为何跨适应症拓展屡屡碰壁？ 2026 年 1-10 月，全球自身免疫领域 BD总额超 240 亿美元 , 正在改写哪些底层逻辑？自免临床深度|斑块银屑病终点内卷：PASI90/PASI100、停药维持，我们是否在过度追逐极致皮损清除？不清除 B 细胞也能控制自身免疫？Obexelimab 登 NEJM，IgG4-RD III 期阳性，CD19×FcγRIIb 改变 B 细胞治疗格局 2026年9月全球自身免疫疾病领域创新药研发月报 Dupilumab 专利悬崖倒计时：赛诺菲下一代自免管线缺口，BD 能补上吗？从脓疱银屑病到全身自免：IL-36R抑制剂能否打开下一个黄金赛道？警钟敲响！自免 CD19 CAR‑T 遭遇死亡事件：从奇迹个案到工业化临床，我们交了什么学费？自免临床的安慰剂陷阱：为什么II期亮眼，III期频频翻车？ FcRn：自身抗体驱动自免的广谱靶点？全球8款核心管线深度对比【版权说明】：本公众号欢迎个人分享朋友圈或大群，但媒体或机构权转载需本公众号授权.

2026-10-26

·谈医说药

2026年10月26日药品临床试验默示许可信息

序号受理号药品名称申请人名称适应症注册分类 1 CXZL2600081 麻痛颗粒泰州乐耶智能科技合伙企业（有限合伙）糖尿病周围神经病变（血虚夹瘀证） 1.1 2 CXZL2600080 芪珀生脉颗粒北京春风药业有限公司益气养阴，宁心定悸。用于气阴两虚型心悸证，症见心悸、气短、乏力，舌淡苔白或舌红少苔，脉细结代。心律失常非瓣膜型房颤见上述证候者。 1.1 3 CXHL2601022 普那布林注射用浓溶液大连万春布林医药有限公司;无锡紫杉药业股份有限公司普那布林联合多西他赛用于既往接受过PD-1/L1抑制剂为基础的免疫治疗及含铂化疗后出现疾病进展的驱动基因野生型晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌。 1 4 JXSB2600152 Telisotuzumab Adizutecan 注射用粉末 AbbVie Inc. 难治性转移性结直肠癌治疗用生物制品 5 JXSB2600151 Telisotuzumab Adizutecan 注射用粉末 AbbVie Inc. 难治性转移性结直肠癌治疗用生物制品 6 JXHL2600355 甲磺酸奥希替尼片 AstraZeneca AB 治疗既往奥希替尼与化疗联合治疗后出现疾病进展的EGFR突变转移性非小细胞肺癌 2.4 7 JXHL2600354 甲磺酸奥希替尼片 AstraZeneca AB 治疗既往奥希替尼与化疗联合治疗后出现疾病进展的EGFR突变转移性非小细胞肺癌 2.4 8 CXHL2601013 LY4064809片礼来苏州制药有限公司本品联合内分泌治疗（ET）和阿贝西利治疗PIK3CA突变的早期乳腺癌化学药品:1类 9 CXHL2601012 LY4064809片礼来苏州制药有限公司本品联合内分泌治疗（ET）和阿贝西利治疗PIK3CA突变的早期乳腺癌化学药品:1类 10 CXHL2601011 LY4064809片礼来苏州制药有限公司本品联合内分泌治疗（ET）和阿贝西利治疗PIK3CA突变的早期乳腺癌化学药品:1类 11 JXHL2600357 BMS-986368胶囊 Celgene Corporation 阿尔茨海默病相关激越 1 12 JXHL2600356 BMS-986368胶囊 Celgene Corporation 阿尔茨海默病相关激越 1 13 CXSB2600210 注射用QLC5508 齐鲁制药有限公司用于治疗晚期恶性实体瘤治疗用生物制品 14 CXSL2600870 注射用GenSci136 长春金赛药业有限责任公司原发性干燥综合征（pSS） 1 15 CXSL2600872 注射用Efimosfermin alfa 葛兰素史克（中国）投资有限公司用于治疗2型糖尿病合并代谢相关脂肪性肝病（MASLD）患者。 1 16 CXZL2600077 天葛定眩颗粒四川光大制药有限公司前庭性偏头痛（风痰挟瘀、上扰清窍证） 1.1 17 CXSL2600871 人脐带间充质干细胞注射液长春拓华医药有限公司中重度持续性变应性鼻炎治疗用生物制品:1类 18 CXHB2600407 LPM3770164缓释片山东绿叶制药有限公司;绿叶嘉奥制药石家庄有限公司亨廷顿舞蹈病 1 19 CXHB2600406 LPM3770164缓释片山东绿叶制药有限公司;绿叶嘉奥制药石家庄有限公司亨廷顿舞蹈病 1 20 CXHB2600405 LPM3770164缓释片山东绿叶制药有限公司;绿叶嘉奥制药石家庄有限公司亨廷顿舞蹈病 1 21 CXHB2600398 HS-10374片江苏豪森药业集团有限公司本品拟用于银屑病的治疗。 1 22 CXHB2600397 HS-10374片江苏豪森药业集团有限公司本品拟用于银屑病的治疗。 1 23 JXSL2600208 VAY736注射液 Novartis Pharma AG 在一线皮质类固醇治疗后疗效不佳或复发的原发性免疫性血小板减少症儿童患者 1 24 CXHL2601010 SIM0518胶囊上海先声再明科技有限公司 ALK阳性或ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 1 25 CXHL2601009 SIM0518胶囊上海先声再明科技有限公司 ALK阳性或ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 1 26 JXSB2600147 Cevostamab F. Hoffmann-La Roche Ltd 多发性骨髓瘤治疗用生物制品 27 CXSL2600868 阿得贝利单抗注射液上海盛迪医药有限公司;苏州盛迪亚生物医药有限公司本品联合HRS-2329+HRS-4642，或联合HRS-2329±化疗用于实体瘤的治疗 2.2 28 CXSL2600869 注射用SHR-9839（sc）苏州盛迪亚生物医药有限公司本品联合HRS-2329±化疗，或联合HRS-2329+HRS-4642用于实体瘤的治疗。 1 29 CXSL2600867 注射用MHB034C 明慧医药（上海）有限公司用于治疗晚期恶性肿瘤 1 30 CXSL2600866 注射用HS-20093 上海翰森生物医药科技有限公司;常州恒邦药业有限公司本品联合HRS-2329片+化疗用于实体瘤的治疗。 1 31 JXHL2600338 Rilzabrutinib片 Sanofi-Aventis Recherche & Développement 本品拟用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。 2.4 32 JXHL2600337 Rilzabrutinib微片 Sanofi-Aventis Recherche & Développement 本品拟用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。 2.2;2.4 33 CXHL2601003 HRS-6093片江苏恒瑞医药股份有限公司本品联合HRS-2329±化疗用于实体瘤的治疗 1 34 CXHL2601001 HRS-6093片江苏恒瑞医药股份有限公司本品联合HRS-2329±化疗用于实体瘤的治疗 1 35 CXHL2601002 HRS-4642注射液上海恒瑞医药有限公司;江苏恒瑞医药股份有限公司本品联合HRS-2329±SHR-9839(sc)，或联合HRS-2329+阿得贝利单抗用于实体瘤的治疗。化学药品:1类 36 CXHL2601007 HRS-2329片江苏恒瑞医药股份有限公司本品联合HRS-4642+阿得贝利单抗，或联合HRS-4642±SHR-9839(sc)，或联合阿得贝利单抗\SHR-9839(sc)\西妥昔单抗\HRS-6093±化疗，或联合HS-20093+化疗，或联合其他标准治疗用于实体瘤的治疗 1 37 CXHL2601006 HRS-2329片江苏恒瑞医药股份有限公司本品联合HRS-4642+阿得贝利单抗，或联合HRS-4642±SHR-9839(sc)，或联合阿得贝利单抗\SHR-9839(sc)\西妥昔单抗\HRS-6093±化疗，或联合HS-20093+化疗，或联合其他标准治疗用于实体瘤的治疗 1 38 CXHL2601005 HRS-2329片江苏恒瑞医药股份有限公司本品联合HRS-4642+阿得贝利单抗，或联合HRS-4642±SHR-9839(sc)，或联合阿得贝利单抗\SHR-9839(sc)\西妥昔单抗\HRS-6093±化疗，或联合HS-20093+化疗，或联合其他标准治疗用于实体瘤的治疗 1 39 CXHL2601004 HRS-2329片江苏恒瑞医药股份有限公司本品联合HRS-4642+阿得贝利单抗，或联合HRS-4642±SHR-9839(sc)，或联合阿得贝利单抗\SHR-9839(sc)\西妥昔单抗\HRS-6093±化疗，或联合HS-20093+化疗，或联合其他标准治疗用于实体瘤的治疗 1 40 CXHL2600996 VC005凝胶江苏威凯尔医药科技股份有限公司脂溢性皮炎 1 41 CXHL2600995 VC005凝胶江苏威凯尔医药科技股份有限公司脂溢性皮炎 1 42 CXSL2600861 RY001 注射用重组A型肉毒毒素（大肠杆菌）成都锐翼生物科技有限公司暂时性改善65岁及65岁以下成人因皱眉肌和/或降眉间肌活动引起的中度至重度皱眉纹 2.4 43 CXHL2601000 BC923注射液北京博源润步医药研发有限公司高血压。 1 44 CXSL2600855 注射用SKB500 四川科伦博泰生物医药股份有限公司本品联合SKB118注射液用于小细胞肺癌的治疗。 1 45 CXSL2600856 SKB118注射液四川科伦博泰生物医药股份有限公司本品联合注射用SKB500用于小细胞肺癌的治疗。 1 46 CXHL2600991 SIGX1094R片希格生科（深圳）有限公司本品拟联合氟泽雷塞片用于治疗KRAS G12C突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 1 47 CXHL2600990 SIGX1094R片希格生科（深圳）有限公司本品拟联合氟泽雷塞片用于治疗KRAS G12C突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 1 48 CXHL2601184 GLR2053片甘李药业股份有限公司特应性皮炎 1 49 CXHL2601183 GLR2053片甘李药业股份有限公司特应性皮炎 1 50 CXSL2601023 注射用MBS314 康源博创生物科技（北京）有限公司原发性系统性轻链型淀粉样变性治疗用生物制品:1类序号受理号药品名称申请人名称适应症注册分类 51 CXSL2601022 LY3839056注射液礼来（中国）研发有限公司银屑病 1 52 CXHL2601178 ACC085片江苏艾迪药业集团股份有限公司;泸州艾迪医药技术有限公司;浙江晖石药业有限公司;山东药石药业有限公司用于有HIV-1 感染风险的成人和体重至少35 kg青少年进行暴露前预防(PrEP) 1 53 CXHL2601177 ACC085片江苏艾迪药业集团股份有限公司;泸州艾迪医药技术有限公司;浙江晖石药业有限公司;山东药石药业有限公司用于有HIV-1感染风险的成人和体重至少35 kg青少年进行暴露前预防（PrEP） 1 54 CXHL2601139 RZ-629-TA片宁康瑞珠生物制药（珠海）有限公司 2型糖尿病 1 55 CXHL2601138 RZ-629-TA片宁康瑞珠生物制药（珠海）有限公司 2型糖尿病 1 56 CXSL2600834 重组人源化抗FXI双特异性抗体注射液珠海市丽珠单抗生物技术有限公司预防全膝关节置换术后静脉血栓栓塞症 1 57 CYHL2600085 琥珀酰明胶电解质醋酸钠注射液河北仁合益康药业有限公司应由医生评估后，方可使用。不能替代血浆中的红细胞或凝血因子。本品作为溶解在等渗电解质平衡型溶液中的胶体血浆容量代用品，用于： ·相对或绝对的低血容量及休克的治疗。 ·与晶体溶液联合用药作为灌注液的成份参与体外循环的过程（例如：心肺机）。化学药品:4类 58 JXHB2600147 Seltorexant薄膜包衣片 Janssen Research & Development, LLC 单药治疗伴失眠症状的抑郁症（MDDIS） 1 59 JXSB2600174 Empasiprubart注射用浓溶液 argenx BV 成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP) 1 60 CYHB2601667 昂拉地韦片广东众生睿创生物科技有限公司;广东华南药业集团有限公司用于12岁及以上青少年和成人单纯型甲型流感患者的治疗，包括既往健康的患者以及存在流感相关并发症高风险的患者。 1 61 JXHB2600121 AZD5305 AstraZeneca AB 晚期乳腺癌化学药品 62 JXHB2600120 AZD5305 AstraZeneca AB 晚期乳腺癌化学药品 63 JXHB2600119 AZD5305 AstraZeneca AB 晚期乳腺癌化学药品 64 JXHB2600118 AZD5305 AstraZeneca AB 晚期乳腺癌化学药品 65 CXSB2600220 PT886 凡恩世制药（北京）有限公司本品联合化疗或免疫检查点抑制剂,或联合化疗和免疫检查点抑制剂治疗晚期实体瘤 (包括晚期胃癌、胃食管交界处癌、胰腺癌及胆道癌)。治疗用生物制品 66 CXHB2600316 MWN109注射液上海民为生物技术有限公司超重或肥胖 1 67 CXHB2600315 MWN109注射液上海民为生物技术有限公司超重或肥胖 1 68 CXHB2600314 MWN109注射液上海民为生物技术有限公司超重或肥胖 1 69 CXSB2600203 SHR-3167注射液江苏恒瑞医药股份有限公司糖尿病 1 70 CXSB2600202 SHR-3167注射液江苏恒瑞医药股份有限公司糖尿病 1

免疫疗法临床研究申请上市

2026-10-26

·罕见病信息网

9款罕见病药物迎新进展；又一人民医院成立疑难、罕见病诊治中心；赋能罕见病青年，青蜂成长营等你加入 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。罕药快讯 01 一款在研生物制剂3期跨过主要终点 10月22日，艾伯维公布IL-1α/1β拮抗剂lutikizumab治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）的3期INTREPID研究顶线结果，达到主要终点及8项关键次要终点。第16周，治疗组HiSCR75应答率为31.4%，显著高于安慰剂组23.4%（p≤0.001）。该研究是全球首个以HiSCR75为主要终点并在成人及青少年患者中取得统计学显著差异的HS 3期试验。次要终点方面，第8周皮肤疼痛NRS3应答率为26.2%对15.0%，NRS30为36.0%对22.8%，疼痛改善最早第1周可见；前16周疾病发作率18.4%对28.1%，DLQI、HSIA及IL-17A/F水平均显著改善。安全性整体良好，未出现新信号。 02 再迎新选择！又一款罕见病创新药在我国上市 10月22日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准石药集团旗下佳曦控股有限公司申报的巴托利单抗注射液（商品名：恩力达）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。巴托利单抗注射液是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源单克隆抗体，通过阻断FcRn与免疫球蛋白G（IgG）结合，加速致病性IgG自身抗体清除，从而降低体内致病抗体水平。 03 FDA解除一款在研食欲亢进治疗药物的临床暂停 10月22日，Aardvark Therapeutics公司宣布，美国FDA已解除其在研药物ARD-101用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）相关食欲亢进的临床暂停。 ARD-101是一种口服小分子药物，可通过激活苦味受体促进肠道肽类激素释放。2026年2月，因一项健康志愿者研究中出现可逆性心电图改变，公司暂停了Ⅲ期HERO研究给药，FDA随后于5月下发临床暂停指令。最新补充的心电图研究显示，受试者每日两次服用200mg或400mg ARD-101均未观察到心脏相关不良事件。公司计划在与FDA进一步沟通Ⅲ期研究方案后重启临床开发。此次解除临床暂停并不意味着药物疗效已获证实或已获准上市。 04 从监管意见函到重新受理，一款在研新药离获批再近一步 10月22日，Biohaven公司宣布在向美国证券交易委员会提交的文件中公告称，美国FDA已受理其在研药物troriluzole（拟用商品名Vyglxia）用于治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的新药申请（NDA）重新提交资料。本次申请补充了新的积极支持性分析数据。FDA认定，重新提交的材料已完整回应其2025年11月4日发出的监管意见函，并将审评目标日期设定为2027年第一季度。此外，FDA还计划召开外周和中枢神经系统药物咨询委员会会议，征询外部专家意见。目前，troriluzole尚未获批该适应症。 05 连获美欧孤儿药资格，该疗法开发进程再提速 10月21日，上海和誉医药宣布，其自主研发的选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib（ABSK061）用于治疗软骨发育不全（ACH）获欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。 Lavengratinib是全球首个进入临床的新一代口服、高活性、选择性小分子FGFR2/3抑制剂，通过降低对FGFR1的抑制并保持对FGFR2/3的高活性，有望获得更优的安全窗和疗效。此前该药已获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，此次EMA认定标志着其国际化开发再获里程碑。 06 FDA批准一项补充新药申请，颗粒剂型新增适用人群近日，BioCryst Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准其每日一次口服药ORLADEYO（berotralstat）的补充新药申请（sNDA），允许将该药的颗粒剂型用于12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。 ORLADEYO是一款血浆激肽释放酶抑制剂，通过降低激肽释放酶活性预防HAE发作，现有胶囊和颗粒两种剂型。其中，胶囊剂型于2020年12月获FDA批准，用于12岁及以上患者预防HAE发作，已在全球45个以上国家获批；口服颗粒剂型则于2025年12月获FDA批准，用于2至<12岁儿童HAE患者的预防性治疗。 07 800万美元资助，这款疗法启动首次人体试验 10月19日，Epicrispr 公司宣布，已获得加州再生医学研究所（CIRM）800万美元的资助，用于支持EPI-321疗法在面肩肱型肌营养不良（FSHD）的首次人体1/2期临床试验。 EPI-321是一款首创的一次性表观遗传编辑疗法，旨在通过单次给药沉默FSHD的致病驱动因子DUX4。经静脉注射后，EPI-321借助AAV载体定向递送至肌肉组织。临床前模型显示，该疗法能够强效抑制DUX4的异常表达，并减少肌肉细胞死亡。 08 重磅！这款罕见病疗法国内审评提速 10月19日，CDE官网公示，卫材（中国）药业有限公司申报的超高剂量注射用甲钴胺拟纳入优先审评，拟用于抑制#肌萎缩侧索硬化症（ALS）的功能障碍进展。据公开资料显示，甲钴胺是维生素B12的活性形式，普通剂量主要用于周围神经病变；超高剂量甲钴胺在ALS治疗中显示出延缓功能损害进展的潜力，非临床研究提示可能与神经保护和轴突再生有关。该药于2024年9月在#日本获批，商品名Rozebalamin，同年11月上市。 09 一项2期临床试验暂停辉瑞已因“商业决策”终止CXCR5抗体PF-06835375治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP）的2期试验，并明确排除安全性原因。该研究于2022年启动，纳入61名ITP患者；截至报道发布时，该药仍列在辉瑞官网ITP和狼疮候选药物中，狼疮1期试验也已于2022年完成。但辉瑞未透露是否彻底放弃该资产，也未说明CXCR5靶点后续安排。 CXCR5在部分血液肿瘤中表达、正常组织中较少表达，曾吸引企业布局，但开发并不顺利，Vincerx Pharma一款抗CXCR5 ADC项目曾因资金问题取消。 ITP领域同样考验临床获益验证，诺华曾评估B细胞耗竭抗体ianalumab治疗ITP，但未能展现显著获益。此次暂停更像一次管线取舍，PF-06835375及CXCR5方向是否还有下一程，仍需辉瑞进一步披露。罕圈动态 01 这项临床试验发生一例患者死亡 10月23日，百时美施贵宝披露，一名参与自体CD19 CAR-T疗法zola-cel一期Breakfree-2研究的多发性硬化症患者死亡。该患者在输注后44天出现与ICANS无关的迟发性运动症状，经高剂量免疫抑制剂治疗后发生败血性肺炎死亡。该事件发生在公司9月自愿暂停入组之后；zola-cel自免项目累计治疗190例，除本例外无其他死亡。安全性方面，66例患者中42.4%发生CRS、7.6%发生ICANS，多数数天内缓解。疗效数据积极：60例高剂量患者均停用常规MS药物，复发型与进展型患者多数无疾病活动或残疾稳定/改善。 02 深圳医学科学院、深圳湾实验室与山东第一医科大学附属省立医院签署战略合作协议 10月22日，深圳医学科学院、深圳湾实验室与山东第一医科大学附属省立医院（山东省立医院）签署战略合作协议，颜宁、秦莹莹代表三方签约，涂欢主持仪式。签约当天以学术交流为主线，山东省立医院7位专家围绕结直肠癌、阿尔茨海默病、儿童罕见病、出生缺陷队列、人工智能医疗数据分析、肿瘤合成致死靶点及未确诊罕见病等方向作报告；深圳湾实验室朱曦研究员、深圳国家基因库范小琴分别介绍溶酶体贮积症机制与生物资源平台建设。座谈中，双方就数据样本对接、联合课题和人才交流深入沟通，未来将贯通从基础研究到临床转化的链条，推动医研融合与转化医学发展。 03 5.5亿美元，一款获批眼科细胞疗法被收购 10月20日，爱尔康宣布以5.5亿美元收购Neurotech Pharmaceuticals，获得其“包囊细胞疗法”平台及核心产品ENCELTO。 MacTel是一种罕见眼病，患者黄斑区血管扩张、渗漏，逐渐导致中心视力丧失。此前该病长期缺乏获批治疗选择。 ENCELTO于2025年3月获美国FDA批准，是目前唯一获批用于成人MacTel的疗法。该疗法通过手术植入玻璃体，可持续释放重组人睫状神经营养因子（rhCNTF），直接作用于视网膜，保护视网膜细胞并减少光感受器丢失。爱尔康表示，此次收购将扩大其视网膜产品组合，并借助其全球眼科手术网络加速该疗法的商业化与患者可及性。 04 最高1.61亿欧元！罕见病新药资产易主 10月20日，Ambrose Healthcare宣布已完成对AM-Pharma的全资收购，最高对价达1.61亿欧元。根据协议，AM-Pharma股东的收益与低磷酸酯酶症（HPP）在研药物ilofotase alfa的商业化进展及未来销售表现直接挂钩。Ambrose也借此次收购拿下了AM-Pharma在荷兰乌得勒支的欧洲监管、质量和科学团队，作为其首个欧洲基地。 05 曾是赴欧巡演舞者，我带着8枚钢钉没躲起来 🌍 地球 Online｜10 月 23 日播报📍 坐标：中国・杭州👤 人物：张静仪👶 年龄：33 岁剃光头，颈椎打进8枚钢钉。 33岁，我重新站在了镜头前，没有躲起来。我是一名舞者，从事业编出来后，进了深圳世界之窗舞蹈艺术团，还代表深圳去欧洲巡演半个月。 那时我以为，人生会一直往上走。跳伞、滑雪、跳舞，好多事都等着我。可没想到，来的是一种罕见病。 06 又一人民医院成立疑难、罕见病诊治中心为落实国家、省、市罕见病防治相关部署，提升区域疑难、罕见病早期识别、规范诊疗和全周期管理能力。内江市第一人民医院于10月21日正式成立疑难、罕见病诊治中心。据公开资料显示，疑难、罕见病诊治中心同步开设以熊安吉博士团队为核心的罕见病专家门诊。该罕见病门诊由邓梅主任医师、熊安吉副主任医师（博士、硕导）、殷玲副主任医师共同出诊。 07 她在妈妈肚子里就骨折，7岁安妮的罕见人生 🌍地球Online｜10月20日播报 📍坐标：美国 👤人物：安妮（Annie） 👶年龄：7岁 Annie在还未出生时就被确诊患有成骨不全症（OI）。在孕20周的超声检查中，妇产科医生告诉我们，她的长骨已经骨折，并伴有一些畸形，医生高度怀疑她患有OI。 08 重磅！药品市场独占期实施办法征求意见，罕见病药最高7年独占期 10月19日，国家药监局发布《药品市场独占期实施办法（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），公开征求意见至11月18日。《征求意见稿》指出适用范围等，对市场独占期、同品种药品作概念界定，提出罕见病治疗用药品（以下简称罕见病药品）、儿童用药品的市场独占期的保护期限、执行方式等细节规定，以及市场独占期启动与执行相关规定。 09 我国首部罕见病中医诊疗行业标准《肝豆状核变性中医诊疗规范》在京发布 10月18日，2026世界传统医药大会传统医药标准论坛在北京国家会议中心举行。由医院杨文明教授团队牵头编制的《肝豆状核变性中医诊疗规范》行业标准及外文版正式发布。发布仪式由国家中医药管理局政策法规与监督司司长朱桂主持，国家中医药管理局副局长刘震、国际标准化组织传统医药技术委员会主席沈远东等出席并按下正式发布的启动手印。该标准为我国首部罕见病中医诊疗行业标准，标志着肝豆状核变性中医诊疗从经验化、个体化诊疗，迈入标准化、体系化、可推广的新阶段。活动预告 01 “青蜂成长营”罕见病青年领袖赋能计划报名启动！11月1日24时截止蔻德在过去十多年里，一直致力于支持和培育罕见病患者社群，见证了超过100个患者社群从无到有、从弱到强的成长历程。如今，这些社群已成为整个罕见病领域不可忽视的力量，代表患者群体发声，推动行业发展。然而，我们也逐渐看到，越来越多的新生社群力量正在涌现，他们带着新思路、新技能来思考自身以及社群所面临的困境。这是一批拥有独立思考、拥抱变化、充满干劲、心怀天下的青年人，2026年，蔻德联合阿里巴巴公益、阿里健康公益发起赋能守护·罕见病关爱行动之“青蜂成长营”罕见病青年领袖赋能计划（Green Hornet Camp：Empowering Young Leaders for Rare Diseases），旨在招募、识别并培育一批具备社群号召力和行动力的青年患者领袖。扫码报名 02【第二期重磅启动】赋能守护·罕见病关爱行动最高4800元救助金开放申请！罕见病家庭常面临“诊断难、用药贵、持续治疗负担重”的多重挑战。为切实减轻罕见病患者的用药经济负担，蔻德罕见病中心、阿里巴巴公益和阿里健康公益共同发起“赋能守护·罕见病关爱行动”患者援助第二期项目，计划通过搭建“企业帮一点、公益捐一点、患者付一点”的多方共付机制，继续为经济困难的罕见病患者提供援助。 2026年5月1日至2027年3月31日期间，家庭经济相对困难，并通过罕见病关爱卡模式（详见下 06 援助申请流程）购买过对应罕见病治疗必要且经过罕见病关爱平台认证的药品、低蛋白食品、保健品、器械等的罕见病患者均可申请。申请次数：同一患者同一疾病，或同一患者不同疾病，本项目周期内最多可提交两次申请，申请金额合计不超过4800元。 03 第十届龙门罕见病大会报名启动为提升罕见病诊疗水平，推动早诊断、早治疗，惠及广大患者与社会，由中国民族卫生协会、河南科技大学第一附属医院主办，中国罕见病联盟、蔻德罕见病中心指导，河南省罕见病重点实验室、河南省卫健委遗传罕见病重点实验室、洛阳市医学会承办的”第十届龙门罕见病大会"将于2027年3月26日至28日，以线上+线下相结合的形式在河南洛阳召开。扫码报名参会 04 中国红十字基金会新增罕见病救助，最多可领2万！中国红十字基金会已上线罕见病患儿救助申请，符合条件的家庭最高可申请2万元资助。申请条件：0—18周岁、患国家罕见病目录内疾病，且家庭属于低保、特困、低保边缘、防返贫监测或刚性支出困难家庭之一。资助标准：按年度个人自付费用核定，超过2万元资助2万元；1万—2万元资助1万元。就诊要求：须在全国罕见病诊疗协作网成员医院就诊并开具诊断证明。申请方式：线下向户籍所在地县级红十字会提交材料，或微信搜索“红救助”小程序在线填报。所需材料：患儿及父母户口本、身份证复印件；协作网医院诊断证明；住院病案首页或门诊病历；家庭经济状况证明；医疗发票、医保结算单等。申请表可在中国红十字基金会官网下载，提交前建议先电话确认当地红十字会受理情况。 05【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增强治疗（除非临床上提示需要）。在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 06 基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！苯丙酮尿症（PKU）是一种主要由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变引发的代谢性罕见病。因PAH突变，导致无PAH酶蛋白的生成或者酶活性显著下降甚至丧失，导致苯丙氨酸(Phe)在体内蓄积。如果不及时控制，长期可导致严重神经认知功能损伤。尽管目前已有包括药物与饮食控制在内的治疗方法，但依然存在以下挑战。终身依从性治疗负担沉重，饮食控制难以坚持。血Phe水平难以维持在安全范围，神经损伤风险依旧存在。目前，一项GS1168静脉输注治疗苯丙酮尿症的安全性和有效性临床研究正在进行。GS1168是一种基因治疗药物，适用于治疗患有PKU的成年患者。与传统的替代疗法相比，基因治疗药物可以单次给药即有可能达到长期疗效。它是一种具有肝脏靶向性的重组AAV载体，在肝特异性启动子的调控下，驱动PAH基因的表达。临床前研究已初步证明本药物的有效性和安全性。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1. 年龄在18~55岁。 2. PAH基因突变导致的苯丙酮尿症，现有治疗不佳如饮食控制。 3. 12个月内至少两次血苯丙氨酸浓度≥600μmol/L，其中一次在6个月内。推荐阅读

临床3期临床结果临床成功

100 项与伊利尤单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12151	伊利尤单抗	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫系统疾病	申请上市	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2026-05-01
干燥综合征	申请上市	中国	Novartis Pharma Schweiz AG	2026-02-06
干燥综合征	申请上市	中国	北京诺华制药有限公司	2026-02-06
干燥综合征	申请上市	中国	Novartis Pharma Stein AG	2026-02-06
系统性红斑狼疮	临床3期	日本	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2023-03-02
系统性红斑狼疮	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2023-03-02
系统性红斑狼疮	临床3期	日本	Novartis Pharma Stein AG	2023-03-02
系统性红斑狼疮	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-03-02
系统性红斑狼疮	临床3期	巴西	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2023-03-02
系统性红斑狼疮	临床3期	巴西	Novartis Pharma Stein AG	2023-03-02

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05124925 (ACR2026)	临床2期	干燥综合征	21	Ianalumab 300 mg subcutaneously monthly	糧積觸蓋願餘範衊淵網(衊簾網膚鬱觸積繭鹹餘) = 壓範簾艱範積鑰鹽鹹鹽鹽範遞窪鹽襯襯觸鹽獵 (積蓋窪鹽廠觸衊壓鏇選 ) 更多	积极	2026-11-06
NEPTUNUS-1 (ACR2026)	临床3期	干燥综合征	612	ianalumab 300 mg QM	艱築積蓋糧製範構獵觸(築製築選淵繭壓觸糧鬱) = 積鹽窪鹹願蓋簾鹹醖艱遞鹹膚憲窪齋艱築網簾 (蓋鹽選醖艱積醖鹽積簾 ) 更多	积极	2026-11-06
				Placebo	艱築積蓋糧製範構獵觸(築製築選淵繭壓觸糧鬱) = 鬱積網鑰夢構艱淵製廠遞鹹膚憲窪齋艱築網簾 (蓋鹽選醖艱積醖鹽積簾 ) 更多
NCT05350072 (NEPTUNUS-1, ACR2026)	临床3期	干燥综合征	612	Ianalumab 300 mg QM	積鑰簾願鏇廠艱製艱齋(願襯選壓襯膚蓋蓋築鬱) = 餘餘遞壓遞糧網鑰製獵憲鏇構選鑰選壓醖醖網 (構壓廠範鏇醖壓獵艱築 ) 更多	积极	2026-11-06
				Placebo	積鑰簾願鏇廠艱製艱齋(願襯選壓襯膚蓋蓋築鬱) = 選網憲獵顧窪鹹憲壓願憲鏇構選鑰選壓醖醖網 (構壓廠範鏇醖壓獵艱築 ) 更多
NCT05124925 (ACR2026)	临床2期	干燥综合征	21	Ianalumab 300 mg subcutaneously monthly	夢願鹹艱鑰餘醖鑰淵蓋(艱齋廠範積窪襯構齋廠) = 廠廠觸憲艱網糧醖觸糧遞鑰膚選鬱遞範廠鏇觸 (簾蓋積淵簾窪鑰顧網窪 )	积极	2026-11-06
NCT03656562 (ACR2026)	临床2期	系统性红斑狼疮	67	Ianalumab 300 mg s.c.	廠壓壓網齋艱壓餘餘獵(淵憲艱網觸遞構襯繭遞) = 艱鹽築餘夢網鹹獵願鬱繭鹹構鏇鏇繭積夢積鹹 (蓋遞鹹齋選觸範鹹蓋願 ) 更多	积极	2026-11-06
				Placebo	廠壓壓網齋艱壓餘餘獵(淵憲艱網觸遞構襯繭遞) = 壓構鑰蓋鹹廠壓窪齋壓繭鹹構鏇鏇繭積夢積鹹 (蓋遞鹹齋選觸範鹹蓋願 ) 更多
NCT03656562 (ACR2026)	临床2期	系统性红斑狼疮	67	Ianalumab 300 mg	壓憲衊壓網淵淵願壓鑰(憲網艱糧憲繭範淵鹽顧) = 鏇網築齋構範壓膚願夢簾顧鹽廠積繭窪齋鏇網 (齋顧選積壓蓋夢簾願顧 ) 更多	积极	2026-11-06
ACR2026	N/A	干燥综合征	29	abatacept	醖築構憲蓋廠築夢窪積(餘醖積壓鹽鏇糧獵艱艱) = 膚鹹選蓋醖糧艱醖製鑰襯餘餘獵醖齋糧顧艱觸 (餘範鹹襯顧製蓋遞醖顧 ) 更多	积极	2026-11-06
NCT05653219 (VAYHIT2, ISTH2026)	临床3期	免疫性血小板减少症二线	152	EltrombopagIanalumab 9mg/kg + EltrombopagIanalumab 9mg/kg	艱鏇願壓鹽遞鏇鏇壓觸(範鹽鹽夢蓋鹽蓋糧簾蓋) = 淵製艱齋蓋觸構窪醖製窪夢繭構顧築遞鬱糧遞 (鑰窪廠鹽窪鑰鹽醖製獵 ) 更多	积极	2026-07-12
				EltrombopagIanalumab 3mg/kg + EltrombopagIanalumab 3mg/kg	鹽夢構衊齋積齋範餘繭(鬱襯廠鏇鑰範構齋願鑰) = 遞願蓋淵築鏇襯網繭憲簾選鬱醖襯構壓獵艱範 (窪鹽壓簾選網蓋憲鏇鬱 ) 更多
NCT03656562 (EULAR2026)	临床2期	系统性红斑狼疮	67	Ianalumab 300 mg s.c.	壓積夢鑰遞淵齋簾夢製(衊鹽窪網獵糧壓鏇觸願) = 築鹹選獵蓋願構憲艱範窪淵艱艱鬱簾鹽願壓願 (簾遞餘憲觸顧構遞鏇廠 ) 更多	积极	2026-06-11
				Placebo	壓積夢鑰遞淵齋簾夢製(衊鹽窪網獵糧壓鏇觸願) = 鬱膚製範遞選積觸膚衊窪淵艱艱鬱簾鹽願壓願 (簾遞餘憲觸顧構遞鏇廠 ) 更多
NCT05124925 (EULAR2026)	临床2期	干燥综合征	21	Ianalumab 300 mg	鬱簾廠鑰鏇構鏇鬱醖鏇(願糧膚淵築醖衊鬱廠淵) = The proportion of participants with an OMERACT disease staging score of 0 or 1 for their worst PGs or SMGs increased on treatment from 12% to 24% and 30% for PGs, and from 18% to 29% and 41% for SMGs at BL, Week 13 and Week 25, respectively. 醖衊鹹簾襯繭鹽製蓋襯 (憲鹽糧廠鑰築鏇夢糧齋 ) 更多	积极	2026-06-11