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这大概就是因祸得福吧。 来源 | 医脉通 作者 | 王玉伟 01 我，35岁男性，一名普通的公司职员。万万没想到，因为我自己的外伤住院，竟然查出了我和父亲的心脏病！ 那天下着大雾，我执意骑着摩托车外出。 我的头盔面屏有些脏，导致视线更加模糊不清，所以我撞到了路边的树上；但也幸亏我戴着头盔，所以头部没有受伤。 只是胳膊没那么幸运，右肱骨骨折、多处皮肤浅表擦伤。没有生命危险，就是不幸中的万幸了。 因为外伤，我不得不住院治疗，还得接受手术。 术前查心电图，我被告知有“心脏病”！ 什么，心脏病？我身体一向健康，没有高血压、糖尿病，不抽烟、不饮酒，父母身体也健康，我从来没想到自己年纪轻轻就得了心脏病！ 这让我想到了10年前，入职体检时查过心电图，印象中没什么问题；再说，要是有问题，体检也过不了。之后单位每年发体检单，员工自愿参与，又不是强迫体检，我就没找那个麻烦。 至于心脏超声，好像还真的从来没查过。现在回想起来，自己真是疏忽大意了。 02 你问我术前心电图长啥样，那我就拿给各位看看。 入院心电图：窦性心律，左室面高电压（SV1+RV5=5.37mv），伴有ST-T改变（图1）。 图1 入院心电图 外科医生说，这“ST-T改变”是心肌缺血的表现，得让心内科医生会诊。 心内科医生说，心电图有问题，但是根本问题不是“ST-T改变”，而是“左室高电压”。 啥意思？心内科医生给我进行了解释，直接把我聊懵了。 左心室高电压通常意味着左心室肥厚，心电图的一般诊断标准为SV1+RV5＞4.0mV（男性）或3.5mV（女性），另有RaVL+SV3＞2.8mV（男性）或2.0mV（女性）等标准。 ST-T改变是左心室肥厚常见的继发性改变，其原因为心室除极时间延长，心室尚未除极结束，较早除极部位的心室肌便开始复极，导致最大QRS向量与ST-T向量方向相反，这与原发性ST-T改变有时不易区分，从而干扰诊断。 一般来说，在R波振幅增高的导联上，ST段轻度下降，T波倒置、双向或低平的程度较浅，提示ST-T改变为继发性的。如果ST段下降≥0.15mV，T波倒置较深，两肢对称，QT间期延长，提示ST-T改变为原发性的。 虽然原理听不懂，但我明白了要查心脏超声。这时，我的父亲已经赶来了医院，陪同我去做检查。 我的伤主要在胳膊，走路并不受影响，但父亲执意让我坐轮椅、他推我去检查。父亲已经60多岁，让我内心很不是滋味。 03 超声科医生问我：“你这是心肌病啊，家里有遗传病吗？” “没……没有啊。”我回头看了一眼陪我来检查的父亲。 “你这室间隔厚度26mm（图2），正常厚度的上限是11mm，你这厚出了一倍有余，左室后壁厚度11mm。左心室心腔狭小，室间隔非对称性肥厚，并排除高血压、主动脉瓣狭窄和先天性主动脉瓣下隔膜等引起的左心室壁增厚等疾病，可以诊断为‘肥厚型心肌病’。” “另外，左室流出道最大血流速度2.7m/s，计算主动脉峰值压力差（LVOTG）为29mmHg，只要静息状态下LVOTG≥30 mmHg就得诊断‘梗阻性肥厚型心肌病’，趁现在快点治疗吧。” 图2 心脏超声见室间隔肥厚 我父亲比我还惶恐，连忙问医生：“这很严重吗？您刚才问遗传病，是不是说这个病还能遗传？” “目前诊断肥厚型心肌病高度依赖心脏超声，每年总能检出几十例，即便我不是心内科医生，也会有所了解，这个疾病真跟遗传有些关系。” 父亲连忙问医生；“那请您给我也查一查吧！” 超声科医生点点头，示意父亲躺下。结果真是，同样诊断“肥厚型心肌病”，只不过没有梗阻。 回病房的路上，气氛压抑到了极点，我回头望向父亲，他已经是老泪纵横。 我低声叫了一声“爸”，他哽咽着说道：“儿啊，是我害了你啊！” 04 我再次通过会诊见到了心内科医生，他向我讲述了肥厚型心肌病的相关知识。 肥厚型心肌病，简称HCM，是青少年和运动员猝死的主要原因之一，我国患病率约为80/10万。 其发病原因如下： 1.绝大部分HCM呈常染色体显性遗传，约60%的成年HCM患者可检测到明确的致病基因突变，目前已经发现27个致病基因于HCM相关。 2.5%-10%的HCM由其他遗传性或非遗传性疾病引起，包括先天性代谢疾病（糖原贮积病、肉碱代谢疾病、溶酶体贮积病），神经肌肉疾病（如Friedreich共济失调），线粒体疾病，畸形综合征，系统性淀粉样变等。 3.25%-30%的HCM患者原因不明。 HCM的临床症状变异性大，有些患者可长期无症状，有些患者首发症状就是猝死，这与左心室流出道梗阻、心功能受损、心律失常相关。 有症状患者中，90%的可出现劳力性呼吸困难，25%-30%的有胸痛不适，22.5%的可发生心房颤动，15%-25%的至少发生过一次晕厥，另有20%的有先兆晕厥。 但并不是所有的患者都有症状，还有的患者在症状到来时并不在意，导致疾病“静悄悄到来”，突然被发现，甚至直接导致猝死！ 目前治疗大多针对有症状的梗阻性心肌病，从而改善患者症状，其中药物治疗是HCM治疗的重要选择。 β受体阻滞剂是HCM治疗的一线药物，即便是非梗阻性HCM患者也可在β受体阻滞剂的治疗中获益，如无法耐受β受体阻滞剂，可使用维拉帕米或地尔硫卓。但对LVOTG大于100 mmHg、严重心衰或窦性心动过缓的患者，维拉帕米应慎用。如使用β受体阻滞剂、维拉帕米后症状仍不能控制，可使用丙吡胺治疗。 哌克昔林、曲美他嗪、雷诺嗪、伊拉克嗪、Parvalbumin、Blebbistatin、马伐卡坦作为新的药物治疗方案，也在不同进度的研究试验中。 对于部分HCM患者虽然使用最大量药物仍有明显临床症状，可选室间隔心肌切除术、经皮室间隔心肌消融术、导管射频消融等手术治疗，每种手术方式各有利弊。 另外，HCM与基因突变相关，如能找到明确的致病基因突变，基因治疗有可成为HCM患者的一种可行性治疗选择。 05 最后，医生告诉我，只要确诊HCM，无论年龄、性别、种族、是否存在左心室流出道梗阻、是否有经皮室间隔心肌消融术或者室间隔心肌切除术治疗史、是否植入ICD，都不能参加剧烈的竞技运动。 如果没有症状，可参加低强度运动和娱乐活动。 如果病情稳定，也要定期复查，内容包括每12-24个月复查心脏超声、12导联心电图，如每2~3年进行1次运动负荷检查，每5年进行1次心脏磁共振成像检查。 从此，我们父子二人，都与心电图、心脏超声绑定在了一起，希望在无症状是发现疾病能够得到及时的治疗，这大概就是因祸得福吧。 外科手术效果良好，看到喊着爸爸跑来的儿子，我一定也要带他去查心脏超声！ 参考文献： [1] 国家心血管病中心心肌病专科联盟,中国医疗保健国际交流促进会心血管病精准医学分会“中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023”专家组.中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023[J].中国循环杂志,2023,38(1):1-33. [2] 戴贺,陶琴,程维礼,等.肥厚型心肌病的治疗进展[J].中国心血管杂志,2023,28(3):292-296. 责编｜米子 封面图来源｜视觉中国 HIV感染者因检验结果互认被拒诊？官方回应：已通知信息屏蔽！网友辣评：医生的命不是命？ 患儿死亡，医院赔偿53万余元后，家属又选择报了警……历时6年法院判决！丨医眼看法 医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。 ☟戳这里，更有料！

2024年12月4日，中国上海 - 箕星药业（下文简称 “箕星” ），一家致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康的心血管代谢疾病患者的生物科技公司，今日宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式将用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的aficamten片纳入优先审评品种。 CDE优先审评截图 此次优先审评是基于aficamten针对症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的关键 3期临床试验SEQUOIA-HCM所取得的积极顶线结果。SEQUOIA-HCM 共招募了 282 名患者。 SEQUOIA-HCM的研究结果表明，与安慰剂相比，aficamten治疗能显著提高运动能力，aficamten的治疗效果在所有预设亚组中都是一致的，这些亚组反映了患者的基线特征和治疗策略，包括接受或未接受作为背景治疗的β-受体阻滞剂的患者，以及在中国入组的患者。在所有 10 个预先设定的次要终点中，也观察到具有统计学意义和临床意义的改善。 Aficamten在SEQUOIA-HCM中耐受性良好，不良事件总体与安慰剂相当。在服用aficamten和安慰剂的患者中，分别有5.6%和9.3%患者在治疗中出现的严重不良事件。 2022年，中国国家药品监督管理局授予aficamten片用于治疗oHCM的突破性治疗药物认定。 箕星董事会执行董事兼首席执行官 牟艳萍 作为全新一代的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），此次aficamten被纳入优先审评，充分证明了其在临床上的紧迫需求及显著的临床价值，进一步彰显了其在oHCM治疗领域成为“同类最佳”药物的巨大潜力。 通过优先审评，我们可以加速aficamten在中国获批上市进程，从而为中国oHCM患者提供更多的治疗选择。这不仅有助于使aficamten成为医生和患者的首选心肌肌球蛋白抑制剂，也将确保患者能尽快从这一创新疗法中获益。 关于aficamten 作为一个在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，aficamten通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病 (HCM) 相关的心肌过度收缩，是新一代心肌肌球蛋白抑制剂。在临床前模型中, aficamten通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。  关于肥厚型心肌病 肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心血管疾病，由于早期筛查手段的限制， HCM 患病率很可能被低估。目前估计其患病率计至少为 1/200。其中，临床上梗阻性（静息和隐匿）HCM约占2/3，非梗阻性HCM约占1/3。HCM可导致劳力性呼吸困难、疲劳、胸痛、心悸、晕厥/先兆晕厥、运动功能受限。另外，HCM是青少年和运动员猝死的主要原因之一。与疾病相关的致死及致残事件可归因于心脏性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心脏性猝死常见于10～35岁的年轻患者，心力衰竭死亡多发生于中年患者，HCM相关的心房颤动导致的卒中则以老年患者多见。在医院就诊的HCM患者年死亡率为2%～4%。 目前在中国，指南主要推荐的药物治疗是在经验治疗的基础上进行推荐的，主要包括β受体阻滞剂、维拉帕米、地尔硫卓和丙吡胺，然而，这些药物通常也不能阻止疾病进展，且有明显的不良反应，并非针对HCM的根本病理机制即心肌过度收缩。对于那些无论静息还是激发时LVOT-G ≥ 50mmHg， 伴有严重症状且药物治疗无效的oHCM患者，室间隔消减治疗（如室间隔心肌切除术和经皮室间隔酒精/射频消融术）可能是有效的，然而，这些侵入式手术均存在包括死亡在内的风险，且成功率取决于手术者的经验。 关于箕星  箕星是一家总部位于美国和中国的生物科技公司，致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康的全球心血管代谢疾病患者。箕星由RTW Investments, LP于2019年投资创立，通过开发独特创新的治疗药物，应对心血管代谢类疾病领域尚未满足的医疗需求。凭借强劲且不断壮大的产品管线、经验丰富的管理团队和以患者为中心的理念，箕星将为患者群体带来持久而深远的影响。  箕星全部产品管线包含2项拥有全球权益的和4项拥有中国权益的临床后期阶段在研产品。全球权益在研产品分别为针对高血压的JX09和针对急性缺血性脑卒中（AIS）的JX10；中国权益在研产品包括aficamten、etripamil，星特润®酒石酸伐尼克兰喷雾剂/美国商品名为TYRVAYA® 和LNZ100。   更多信息，请访问www.corxelbio.com 和“箕星药业”微信公众号。