Cabozantinib (s)-Malate

会议推荐 2026第三届中国医药企业项目管理大会 2026第二届中国AI项目管理大会 2026第十五届中国PMO大会 2026第五届中国项目经理大会 本 文 目 录 1、创新药研发成本到底是多少？ 2、新药开发成本解析（附案例） 3、研发一款新药，到底需要多少钱？ 4、现在研发一款新药需要多少钱？ 5、新药研发成本大揭秘 一、创新药研发成本到底是多少？ （制药业） 从2011年至2021年的10年时间里，恒瑞一共获得了国家药品监督管理局10款新药的上市批准。其中8款可查询到首次获批前研发费用投入，分别为：脯氨酸恒格列净片、羟乙磺酸达尔西利片、海曲泊帕乙醇胺片 、氟唑帕利胶囊、注射用甲苯磺酸瑞马唑仑、注射用卡瑞利珠单抗、马来酸吡咯替尼片、硫培非格司亭注射液（治疗用生物制品9类）。 每款平均研发费用大约在3亿元人民币左右，其中最高的是马来酸吡咯替尼片，前期研发投入约为55,600万元，最低的是注射用甲苯磺酸瑞马唑仑，这款咪达唑仑的改进化合物研发费用投入为7,135万元。但实际上，考虑到周期内未能上市的产品，整体的研发成本肯定会高于目前得到的数值。 不得不说，创新药之间研发费用还是存在极大的差异的。 新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动，过去业界一直流传着“双十”的说法，意思是：新药研发需要耗时十年，耗资十亿美金。如今，各大跨过药企觉得很“冤枉”，认为如今的一个新药研发的成本可远不止这数字，按照2014年Tufts Center的统计报告，目前研发个新药的成本已经高达25.88亿美金，但更多其他的数据统计出来的结果却大相径庭，真实情况究竟如何，本文进行了研究。 一、新药开发成本数据分析 Tufts Center统计结果分析 Tufts Center统计数据来源于1995年至2007年，来自10家公司的106种（1442个化合物）研究性新药和生物制剂研发费用的分析。统计的研发费用包括药物所有开发适应症的长期动物试验，公司管理费用，临床试验期间和首次批准前的CMC费用。 统计的结果如下： 数据来源：Cost of Developing a New Drug 从图中笔者得出以下几个结论： 1、成功开发一个药物，药企实际的掏出的花费为13.95亿美金，按照名义利率（资本成本）为12-14%来算，弥补资本时间和机会成本得出开发一个新药的成本为25.58亿美金。 2、虽然临床花费较多，尤其是III期的临床开发成本巨大，相反临床前开发成本较小，但考虑到资金的时间成本后，实际上临床前的开发费用和临床开发费用资本化后，相差并不大。 3、Tufts Center统计的是这10家公司1442个化合物的开发费用，包含了失败的化合物开发的资金机会成本。换句话说，开发了10个化合物，最终能成1个，其余的开发那9个药物的成本也得算在成功的那个头上。 4、计算新药资本化后研发成本有两个很重要的变量：研发成功率和研发时间。 Tufts Center统计的结果只是简单的陈述一下结果，具体的细化的推导过程目前笔者还并未找到。这样空泛的结论很难让人理解，幸好笔者在另外一篇文献中找到了答案，如下图： 数据来源：How to improve R&D productivity: the pharmaceutical industry’s grand challenge 从上图，笔者可以得出以下结论： 1、上图统计得出的药企研发出个新药实际花费为8.73亿美金、资本化后的研发费用17.78亿美元，与Tufts Center统计出的结果相差并不大，差异可能来源于样本的选择。备注：不同靶点、不同适应症、不同药企的开发成本存在较大差异。 2、临床前过程中，化合物结构优化阶段花费巨大，约为1.46亿美金（共14.6个化合物），临床开发过程中III期临床开发花费巨大，平均每个药物花费1.5亿美金。 3、药物开发周期从临床前靶点筛选到最终上市，平均至少13.5年（不包括靶点确认阶段），临床前开发所需时间为5.5年，临床平均开发时间为8年。 4、资本化后的研发费用中，临床前结构优化阶段（14.6个药物）花费4.14亿美金其实比III期临床试验（1.6个药物）3.14亿美金，花费还巨大。（这结果出乎笔者意料） 以上的统计数据均是药物开发成本均值，这让笔者很难理解，也很难信服。于是笔者特地找了些具体的开发成本实例，供读者分享。 二、肿瘤药物开发成本的具体实例 Vinay Prasad等人统计了2006年1月1日和2015年12月31日期间的10种FDA批准上市的抗肿瘤药物开发成本，结果下表所示： 数据来源：JAMA internal medicine, 2017, 177(11): 1569-1575 从图中笔者可以得出以下结论： 1、这10个FDA批准上市的抗肿瘤药物平均研发成本为7.2亿美金，和上面统计的平均药物开发成本比较吻合。 2、单个新药的研发成本相差巨大，pralatrexate（普拉曲沙）研发成本只需1.78亿美金，而cabozantinib（卡博替尼胶囊）开发竟然高达19.5亿美金。因此不同药物之间的开发成本相互参考的价值不大。 笔者在若干年前读书时期，老师就教导我们新药上市要耗资10亿美元之巨，可如今却暴涨到26亿美金。这不让笔者有这样的疑问，不同时期下，新药研发的成本有着怎样的差异？ 三、不同时期下的新药研发成本变化 Steve Morgan等人综述了近半个世纪以来所报道的新药开发成本变化，如下所示： 数据来源：The cost of drug development: A systematic review 恰好Tufts Center中心也统计了相关的数据： 数据来源：Cost of Developing a New Drug 从图中笔者得出如下结论： 1、不同时期，单个新药上市的开发成本相差巨大，1960s时期，平均药物的开发成本只需0.92亿美金，而到了2000年，平均药物的开发成本已经高达6-8亿美金。 2、随着时间进展，新药开发的成本陡然上升，成本在每隔十年中翻倍。 3、文中，作者并没有解释这个现象背后的原因，个人认为和新药研发的成功率不断降低、临床试验成本不断增加、监管条件更加严格等方面有比较大的关系。由于每一种新药都提高了当前的标准，这只会提高下一个药物进入这个市场的标准，使研发更加昂贵，难度更大。当然最本质的原因还是药企正在快速地消耗已经所剩无几的可行的新药靶点！ 四、不同临床阶段的药物开发成本分析 知名医药咨询公司Igeahub按照不同治疗领域和不同临床阶段对新药临床开发成本进行了统计，统计结果如下图所示： 数据来源：Examination of clinical trial costs and barriers for drug development 从图中笔者可以得出如下结论： 1、以上的数据是Igeahub公司根据自己的设定的模型算出的临床研究成本，为单个药物单个适应症的临床研究成本，远比制药公司在实际的新药开发费用要小。 2、开展一项临床试验的成本在不同治疗领域、不同临床阶段都存在着很大不同。I、II、III期临床研究成本逐渐增高。在疾病的治疗领域中，呼吸系统领域的临床试验是最昂贵的，I期至IV期的总成本在1.153亿美元。 临床试验费用包括哪些？ 下表提供了在美国开展临床试验预计的成本构成分解。除去现场管理费用（740万美元）和其他未分类的费用（1710万美元）之外，临床试验最昂贵的组成部分包括：行政人员费用（720万美元）、临床程序费用（590万美元）、现场监测费用（450万美元）和现场保留费用（450万美元）。从每一阶段的小计成本来看，随着临床试验从I期向IV期的逐渐推进，成本的增加相当明显。 数据来源：Examination of clinical trial costs and barriers for drug development 五、国内药企新药开发成本的思考 上面笔者谈的都是国外药企开发新药的成本，这其实跟国内的实际情况差距很大。国内药企成功开发的新药数量较少，披露出来的开发成本信息更少。有几个数据可以跟读者分享一下，海正的海泽麦布片花费2.25亿元，恒瑞的吡咯替尼5.2亿元，PD-1（报产）1.55亿元，阿利沙坦酯不到3亿元，埃克替尼的累计研发费用在1.5亿元左右。从中我们可以窥探出，估计国内药企大概开发一个新药的成本在2-3亿元左右。这个费用只是该项目的累计投入费用，不包含其他项目研发失败的投入，以及资金的机会成本。 那是不是说，国内的药企研发效率要远远高于国外呢？笔者觉得尚不能得出如此的结论，因为国内的新药研发现状和国外有巨大差异。笔者对此有如下的思考： 1、国内目前药企做的大多是me-too类药物，存在较低的失败风险，而且不需要前期的靶点验证工作。加上国内临床试验资源成本偏低，研发人员工资偏低，导致国内的新药研发成本大幅度低于国外，和国外动辄数10亿美金相比，相形见绌。 2、带来的问题主要有以下几个方面： ①国内药企新药研发同质化非常严重，同一个靶点多达十几家在研，哪怕是第一梯队已经有三四家竞争者，后续仍然有第二梯队和第三梯队的前仆后继。因此参考国外的新药产品生命周期，后续的竞争者是否分到一杯羹，还有待验证。 ②国内虽然新药研发的成本很低，但国内的患者支付能力更低，药品的售价以及新药的渗透率，远远低于国外。因此国内新药的销售峰值以及放量速度也远不如国外。 3、国外Kelvin Stott等人以及德勤统计了药企研发方面的内部收益率（IRR）随着时间的变化，结果如下图所示。到2017年时期，IRR竟然低至3.2%。 关于国内新药研发的IRR，目前笔者还没有看到大范围的数据统计，只看到申万有过几个成功案例的统计，IRR回报率高达40%以上。但因为年数还不够长，笔者对统计的方法存在质疑。拉长时间看，国内药企研发的IRR也将是不断走低的过程，因为边际效益递减规律无法打破。 六、全文观点总结 1、国外药企平均开发个新药成本大概在8亿美金以上，资本化后的成本高达20亿美金。 2、虽然III期的临床开发成本巨大，相反临床前开发成本较小，但考虑到资金的时间成本后，实际上临床前的开发费用和临床开发费用资本化后，相差不大。 3、单个新药的研发成本相差巨大，且不同治疗领域和不同临床阶段对新药临床开发成本也存在不小的差异。 4、随着时间进展，国外新药开发的成本陡然上升，成本几乎每隔十年翻倍。 5、国内药企大概开发一个新药（小分子me-too）的成本在2-3亿元左右（不包含研发失败和资金机会成本），与国外的新药研支出相差巨大。 二、新药开发成本解析（附案例） （原创 新药探索者 新药前沿） 业内流传的新药开发成本动辄就数亿，甚至几十亿美元的说法让多数国内制药企业的决策者望而却步。本文通过从具体领域和不同研究阶段，以及案例分析，来看看新药开发成本究竟几何？希望能够给国内欲进入创新药开发者提供参考。 01 新药开发是一项投资 新药开发，其实对于企业决策者来说，是一项投资。 根据Igeahub公司建立的模型：下图是药物开发决策树，描述了每个节点的收益净现值（NPV） 在图中，黄色正方形是感兴趣的决策根节点。在这一点上，收益最大化的赞助商正在决定是否继续开发该药物。 绿色圆圈（事件/机会节点）表示每个阶段成功或失败的可能性，与每种可能性相关的概率出现在每个分支的左侧。 红色三角形是末端节点。每个最终节点的右侧是该结果对赞助商的净现值。例如，如果该药物完成所有阶段并成功进入市场，则在这种情况下，成本和收入流的净现值将为9.73亿美元。相比之下，如果赞助商推动研发，但药物在某个时候失败了，申办者将承担临床试验的费用而没有任何收益。因此，其他结点代表负NPV。 因此，新药开发过程中，成功与失败相伴，如果做好决定准备进入创新药研发领域，就继续了解下面的内容吧！ 02 肿瘤并非开发成本最高的领域 不同的药物，开发成本是不一样的，就治疗领域来看： 按临床试验阶段列出了模型中每个治疗领域的总费用（假设每个阶段进行一次试验，但不包括失败）。从表中可以看出，在1期临床试验研究中，免疫调节每项研究的费用（660万美元）最高，眼科研究费用（530万美元）和呼吸系统研究费用（520万美元）分别排名第二和第三。在2期临床试验研究中，血液学试验费用（1,960万美元）排名第一，其次是疼痛和麻醉（1,700万美元）和免疫调节（1,600万美元）。3期临床试验研究中费用最高的是疼痛和麻醉（5,290万美元），眼科（3,070万美元）和心血管（2,520万美元）领域的研究分别排名第二和第三。在4期临床试验研究中，呼吸系统试验费用（7,290万美元）排名第一，其次是肿瘤学（3,890万美元）以及疼痛和麻醉（3,210万美元）研究。 总体而言，各个阶段临床研究负担最大的治疗领域是呼吸系统（1.153亿美元），其次是疼痛和麻醉（1.054亿美元）和肿瘤科（7,860万美元）。另一方面，在中枢神经系统，皮肤病学和泌尿生殖系统的成本往往最低。 因此，对于一个成功项目而言，单个新药开发的成本可能并不是很高。如果考虑到成本需要分摊到失败项目中，而且多数药物开发具有不止一个适应症，而且可能需要产品生命周期的开发，那样的话，成本肯定会远远高于上述数字的。 表：按阶段和治疗领域划分的每项研究总费用（百万美元）[a] [b] [a]括号中的数字代表降序排列。 [b]每个阶段的费用均假设进行了一次试验。 03 不同阶段开发成本不同 3期和4期研究阶段，成本最高（百万美元）。 04 成本构成 下表提供了在美国开展临床试验的各项成本构成分解（百万美元）。 [a]括号中的数字代表标准偏差。  [b]每个阶段的费用均假设进行了一次试验。 05 不同治疗领域各期成功率 2010-2017年，各治疗领域研发成功率又是多少呢？ 呼吸疾病、内分泌/代谢疾病和肿瘤领域成功率较高； 心血管和神经系统疾病是成功率最低的领域。 06 失败项目成本分摊后 如果考虑到失败项目，对成本进行分摊（百万美元）： 单个新药研发投入为8.73亿美金、资本化后的研发费用17.78亿美元； 临床前：化合物结构优化阶段花费巨大，约为1.46亿美金； 临床：Ⅲ期临床开发花费巨大，平均每个药物花费1.5亿美金； 药物开发周期从临床前靶点筛选到最终上市，平均13.5年，临床前开发所需时间为5.5年，临床平均开发时间为8年。 07 案例：美国肿瘤药物研发投入情况 对于没有成功开发新药经验者： 美国证券交易委员会对2007年3月-2015年10月，获得FDA批准10种药物（开发者此前无药物获得FDA批准上市）统计(该研究于2016年12月10日至2017年3月2日进行）。 08 案例：国产替尼类药物研发成本 因此，新药开发的成本与选择项目的领域、适应症、候选物筛选难易程度、开发者经验等多种因素有关。另外，新药开发属于企业研发战略的一部分，如果仅仅拿一个项目来分析，别人的案例对自己的参考意义毕竟有限。 不管怎么样，从仿制药到创新药单个项目开发，如果不迈出这一步，也就很难建立自己的创新药研发管线。 参考文献： EXAMINATION OF CLINICAL TRIAL COSTS AND BARRIERS FOR DRUG DEVELOPMENT Nature Reviews Drug Discovery volume 9, pages203–214 (2010) Drugs Today (Barc). 2019 Feb;55(2):131-160. JAMA Intern Med. 2017 Nov; 177(11): 1569–1575. 三、研发一款新药，到底需要多少钱？ （北京药研汇） 新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动，过去业界一直流传着“双十”的说法，意思是：新药研发需要耗时十年，耗资十亿美金。       而如今，各大跨国药企觉得很“冤枉”，认为如今的一个新药研发的成本可远不止这数字，按照2014年Tufts Center的统计报告，目前研发个新药的成本已经高达25.88亿美金！但更多其他的数据统计出来的结果却大相径庭，真实情况究竟如何，让我们一起探个究竟! 一、新药开发成本数据分析 Tufts Center统计结果分析       Tufts Center统计数据来源于1995年至2007年，来自10家公司的106种（1,442个化合物）研究性新药和生物制剂研发费用的分析。统计的研发费用包括药物所有开发适应症的长期动物试验，公司管理费用，临床试验期间和首次批准前的CMC费用。 统计的结果如下： 从图中笔者得出以下几个结论： · 成功开发一个药物，药企实际的掏出的花费为13.95亿美金，按照名义利率（资本成本）为12-14%来算，弥补资本时间和机会成本得出开发一个新药的成本为25.58亿美金。 · 虽然临床花费较多，尤其是III期的临床开发成本巨大，相反临床前开发成本较小，但考虑到资金的时间成本后，实际上临床前的开发费用和临床开发费用资本化后，相差并不大。 · Tufts Center统计的是这10家公司1442个化合物的开发费用，包含了失败的化合物开发的资金机会成本。换句话说，开发了10个化合物，最终能成1个，其余的开发那9个药物的成本也得算在成功的那个头上。 · 计算新药资本化后研发成本有两个很重要的变量：研发成功率和研发时间。 Tufts Center统计的结果只是简单的陈述一下结果，具体的细化的推导过程目前笔者还并未找到。这样空泛的结论很难让人理解，幸好笔者在另外一篇文献中找到了答案，如下图： 图：R&D model yielding costs tosuccessfully discover and develop a single new molecular entity. 从上图，可以得出以下结论： · 上图统计得出的药企研发出新药实际花费为8.73亿美金、资本化后的研发费用17.78亿美元，与 Tufts Center统计出的结果相差并不大，差异可能来源于样本的选择。备注：不同靶点、不同适应症、不同药企的开发成本存在较大差异。 · 临床前过程中，化合物结构优化阶段花费巨大，约为1.46亿美金（共14.6个化合物），临床开发过程中III期临床开发花费巨大，平均每个药物花费1.5亿美金。 · 药物开发周期从临床前靶点筛选到最终上市，平均至少13.5年（不包括靶点确认阶段），临床前开发所需时间为5.5年，临床平均开发时间为8年。 · 资本化后的研发费用中，临床前结构优化阶段（14.6个药物）花费4.14亿美金其实比III期临床试验（1.6个药物）3.14亿美金，花费还巨大。（这结果出乎笔者意料） 以上的统计数据均是药物开发成本均值，很难理解，也很难信服。于是笔者特地找了些具体的开发成本实例，供读者分享。 二、肿瘤药物开发成本的具体实例 Vinay Prasad等人统计了2006年1月1日和2015年12月31日期间的10种FDA批准上市的抗肿瘤药物开发成本，结果下表所示： 数据来源：JAMA internal medicine, 2017, 177(11): 1569-1575 从图中笔者可以得出以下结论： ·这10个FDA批准上市的抗肿瘤药物平均研发成本为7.2亿美金，和上面统计的平均药物开发成本比较吻合。 ·单个新药的研发成本相差巨大，pralatrexate（普拉曲沙）研发成本只需1.78亿美金，而cabozantinib（卡博替尼胶囊）开发竟然高达19.5亿美金。因此不同药物之间的开发成本相互参考的价值不大。 笔者在若干年前读书时期，老师就教导我们新药上市要耗资10亿美元之巨，可如今却暴涨到26亿美金。这不让笔者有这样的疑问，不同时期下，新药研发的成本有着怎样的差异？ 三、不同时期下的新药研发成本变化 Steve Morgan等人综述了近半个世纪以来所报道的新药开发成本变化，如下所示： 数据来源：The cost of drug development: A systematic review 恰好Tufts Center中心也统计了相关的数据： 数据来源：Cost of Developing aNew Drug 从图中笔者得出如下结论： · 不同时期，单个新药上市的开发成本相差巨大，1960s时期，平均药物的开发成本只需0.92亿美金，而到了2000年，平均药物的开发成本已经高达6-8亿美金。 · 随着时间进展，新药开发的成本陡然上升，成本在每隔十年中翻倍。 · 文中，作者并没有解释这个现象背后的原因，个人认为和新药研发的成功率不断降低、临床试验成本不断增加、监管条件更加严格等方面有比较大的关系。由于每一种新药都提高了当前的标准，这只会提高下一个药物进入这个市场的标准，使研发更加昂贵，难度更大。 当然最本质的原因还是药企正在快速地消耗已经所剩无几的可行的新药靶点！ 四、不同临床阶段的药物开发成本分析 知名医药咨询公司Igeahub按照不同治疗领域和不同临床阶段对新药临床开发成本进行了统计，统计结果如下图所示： 数据来源：Examination of clinical trial costs andbarriers for drug development 从图中笔者可以得出如下结论： · 以上的数据是Igeahub公司根据自己的设定的模型算出的临床研究成本，为单个药物单个适应症的临床研究成本，远比制药公司在实际的新药开发费用要小。 · 开展一项临床试验的成本在不同治疗领域、不同临床阶段都存在着很大不同。I、II、III期临床研究成本逐渐增高。在疾病的治疗领域中，呼吸系统领域的临床试验是最昂贵的，I期至IV期的总成本在1.153亿美元。 临床试验费用包括哪些？ 下表提供了在美国开展临床试验预计的成本构成分解。除去现场管理费用（740万美元）和其他未分类的费用（1710万美元）之外，临床试验最昂贵的组成部分包括：行政人员费用（720万美元）、临床程序费用（590万美元）、现场监测费用（450万美元）和现场保留费用（450万美元）。从每一阶段的成本来看，随着临床试验从I期向IV期的逐渐推进，成本的增加相当明显。 数据来源：Examination of clinical trial costs andbarriers for drug development 五、国内药企新药开发成本的思考 上面笔者谈的都是国外药企开发新药的成本，这其实跟国内的实际情况差距很大。国内药企成功开发的新药数量较少，披露出来的开发成本信息更少。有几个数据可以跟读者分享一下，海正的海泽麦布片花费2.25亿元，恒瑞的吡咯替尼5.2亿元，PD-1（报产）1.55亿元，阿利沙坦酯不到3亿元，埃克替尼的累计研发费用在1.5亿元左右。 从中我们可以窥探出，估计国内药企大概开发一个新药的成本在2-3亿元左右。这个费用只是该项目的累计投入费用，不包含其他项目研发失败的投入，以及资金的机会成本。 那是不是说，国内的药企研发效率要远远高于国外呢？笔者觉得尚不能得出如此的结论，因为国内的新药研发现状和国外有巨大差异。笔者对此有如下的思考： 1、国内目前药企做的大多是me-too类药物，存在较低的失败风险，而且不需要前期的靶点验证工作。加上国内临床试验资源成本偏低，研发人员工资偏低，导致国内的新药研发成本大幅度低于国外，和国外动辄数10亿美金相比，相形见绌。 2、带来的问题主要有以下几个方面： · 国内药企新药研发同质化非常严重，同一个靶点多达十几家在研，哪怕是第一梯队已经有三四家竞争者，后续仍然有第二梯队和第三梯队的前仆后继。因此参考国外的新药产品生命周期，后续的竞争者是否分到一杯羹，还有待验证。 · 国内虽然新药研发的成本很低，但国内的患者支付能力更低，药品的售价以及新药的渗透率，远远低于国外。因此国内新药的销售峰值以及放量速度也远不如国外。 3、国外Kelvin Stott等人以及德勤统计了药企研发方面的内部收益率（IRR）随着时间的变化，结果如下图所示。到2017年时期，IRR竟然低至3.2%。 关于国内新药研发的IRR，目前笔者还没有看到大范围的数据统计，只看到申万有过几个成功案例的统计，IRR回报率高达40%以上。但因为年数还不够长，笔者对统计的方法存在质疑。拉长时间看，国内药企研发的IRR也将是不断走低的过程，因为边际效益递减规律无法打破。 六、小结 · 国外药企平均开发个新药成本大概在8亿美金以上，资本化后的成本高达20亿美金。 · 虽然III期的临床开发成本巨大，相反临床前开发成本较小，但考虑到资金的时间成本后，实际上临床前的开发费用和临床开发费用资本化后，相差不大。 · 单个新药的研发成本相差巨大，且不同治疗领域和不同临床阶段对新药临床开发成本也存在不小的差异。 · 随着时间进展，国外新药开发的成本陡然上升，成本几乎每隔十年翻倍。 · 国内药企大概开发一个新药（小分子me-too）的成本在2-3亿元左右（不包含研发失败和资金机会成本），与国外的新药研支出相差巨大。 笔者总结：研究新药研发成本的目的，更多的是便于药企在新药立项时，按照优先顺序，对不同的项目进行相对应的资源配置。导致的结果是，新药易得的果实不断减少，国外药企IRR不断下降。在仿制药利润不断的压缩的大背景下，众多国内药企纷纷转向创新药领域。至于国内药企的新药研发IRR究竟到达什么样的绝对值，以及未来按照什么样的方式进行发展，还得由时间来判定。 四、现在研发一款新药需要多少钱？ （创新药投资 作者 夏玉坤） 创新药的研发成功率很低，成本投入巨大，研发一款创新药物到底需要花费多少成本一直是业内人士津津乐道的话题。根据一些文献的研究，我们总结了国内和国际市场上一款新药的研发成本。 01 国际市场First-in-class新药的研发成本 药物经济学领域的研究表明，不同时期、不同种类的药物研发成本有所区别，但目前的研究结果大多认为国际市场上一款First-in-class新药的研发成本在1-2billion美元（注意，本小节所述单药研发成本均包含失败研发管线的平均成本）。 FIRST-IN-CLASS药物的研发成本 就具体阶段而言，发现阶段的成本要低于临床试验阶段。2010年的一项研究数据显示（下图），发现阶段中的先导化合物优化是耗费成本最多的阶段（146 million），其余阶段如target-to-hit、lead-optimization、preclinical等成本在20million美元上下；而临床试验阶段的每期临床试验耗费则较高，约在100-200million左右（以上数字均为 out-of-pocket成本）。但考虑到时间成本因素，早期研发费用的占比并不低，几乎与临床试验阶段相持平。 R&D model yielding costs to successfully discover and develop a single new molecular entity 另外需要注意的是，药物研发成本随着时间的推移上涨幅度巨大。2011年的一项系统性研究显示，新药研发成本在上世纪60年代为92 million美元，而到了本世纪初则涨到了884million美元： Summary of included studies and total estimates of cost of drug development 同一份研究显示，暴涨的成本主要是临床试验成本的飞速增长所致。临床前成本从1960年代的46 million涨到了2000年代的284 million美元；而临床试验成本则从1960年代的46 million涨到了2000年代的599 million美元： Estimates of the components of drug development costs from studies providing all components and assumptions 02  国内新药研发成本 国内药企成功开发的新药数量较少，披露出来的开发成本信息更少。据有限的公开数据显示，海正的海泽麦布片花费2.25亿元，恒瑞的吡咯替尼5.2亿元，PD-1（报产）1.55亿元，阿利沙坦酯不到3亿元，埃克替尼的累计研发费用在1.5亿元左右。上述成本只是该项目的累计投入费用，不包含其他项目研发失败的投入，以及资金的机会成本。 从中我们可以看出，国内药企大概开发一个新药的成本约为2-3亿元人民币。这与国际药企的巨额研发费用形成了鲜明的对比，其原因主要是国内目前药企做的大多是me-too类药物，存在较低的失败风险，且不需要前期的靶点验证工作。此外国内临床试验资源成本偏低，研发人员工资偏低，导致国内的新药研发成本大幅度低于国外。 五、新药研发成本大揭秘 （智银资本） 新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动，过去业界一直流传着“双十”的说法，意思是：新药研发需要耗时十年，耗资十亿美金。如今，各大跨过药企觉得很“冤枉”，认为如今的一个新药研发的成本可远不止这数字，按照2014年Tufts Center的统计报告，目前研发个新药的成本已经高达25.88亿美金，但更多其他的数据统计出来的结果却大相径庭，真实情况究竟如何，本文进行了研究。 新药开发成本数据分析 Tufts Center统计数据来源于1995年至2007年，来自10家公司的106种（1442个化合物）研究性新药和生物制剂研发费用的分析。统计的研发费用包括药物所有开发适应症的长期动物试验，公司管理费用，临床试验期间和首次批准前的CMC费用。 统计的结果如下： 数据来源：Cost of Developing a New Drug 从图中笔者得出以下几个结论： 1、成功开发一个药物，药企实际的掏出的花费为13.95亿美金，按照名义利率（资本成本）为12-14%来算，弥补资本时间和机会成本得出开发一个新药的成本为25.58亿美金。 2、虽然临床花费较多，尤其是III期的临床开发成本巨大，相反临床前开发成本较小，但考虑到资金的时间成本后，实际上临床前的开发费用和临床开发费用资本化后，相差并不大。 3、Tufts Center统计的是这10家公司1442个化合物的开发费用，包含了失败的化合物开发的资金机会成本。换句话说，开发了10个化合物，最终能成1个，其余的开发那9个药物的成本也得算在成功的那个头上。 4、计算新药资本化后研发成本有两个很重要的变量：研发成功率和研发时间。 Tufts Center统计的结果只是简单的陈述一下结果，具体的细化的推导过程目前笔者还并未找到。这样空泛的结论很难让人理解，幸好笔者在另外一篇文献中找到了答案，如下图： 数据来源：How to improve R&D productivity: the pharmaceutical industry’s grand challenge 从上图，笔者可以得出以下结论： 1、上图统计得出的药企研发出个新药实际花费为8.73亿美金、资本化后的研发费用17.78亿美元，与Tufts Center统计出的结果相差并不大，差异可能来源于样本的选择。备注：不同靶点、不同适应症、不同药企的开发成本存在较大差异。 2、临床前过程中，化合物结构优化阶段花费巨大，约为1.46亿美金（共14.6个化合物），临床开发过程中III期临床开发花费巨大，平均每个药物花费1.5亿美金。 3、药物开发周期从临床前靶点筛选到最终上市，平均至少13.5年（不包括靶点确认阶段），临床前开发所需时间为5.5年，临床平均开发时间为8年。 4、资本化后的研发费用中，临床前结构优化阶段（14.6个药物）花费4.14亿美金其实比III期临床试验（1.6个药物）3.14亿美金，花费还巨大。（这结果出乎笔者意料） 以上的统计数据均是药物开发成本均值，这让笔者很难理解，也很难信服。于是笔者特地找了些具体的开发成本实例，供读者分享。 肿瘤药物开发成本的具体实例 Vinay Prasad等人统计了2006年1月1日和2015年12月31日期间的10种FDA批准上市的抗肿瘤药物开发成本，结果下表所示： 数据来源：JAMA internal medicine, 2017, 177(11): 1569-1575 从图中笔者可以得出以下结论： 1、这10个FDA批准上市的抗肿瘤药物平均研发成本为7.2亿美金，和上面统计的平均药物开发成本比较吻合。 2、单个新药的研发成本相差巨大，pralatrexate（普拉曲沙）研发成本只需1.78亿美金，而cabozantinib（卡博替尼胶囊）开发竟然高达19.5亿美金。因此不同药物之间的开发成本相互参考的价值不大。 笔者在若干年前读书时期，老师就教导我们新药上市要耗资10亿美元之巨，可如今却暴涨到26亿美金。这不让笔者有这样的疑问，不同时期下，新药研发的成本有着怎样的差异？ 不同时期下的新药研发成本变化 Steve Morgan等人综述了近半个世纪以来所报道的新药开发成本变化，如下所示： 数据来源：The cost of drug development: A systematic review 恰好Tufts Center中心也统计了相关的数据： 数据来源：Cost of Developing a New Drug 从图中笔者得出如下结论： 1、不同时期，单个新药上市的开发成本相差巨大，1960s时期，平均药物的开发成本只需0.92亿美金，而到了2000年，平均药物的开发成本已经高达6-8亿美金。 2、随着时间进展，新药开发的成本陡然上升，成本在每隔十年中翻倍。 3、文中，作者并没有解释这个现象背后的原因，个人认为和新药研发的成功率不断降低、临床试验成本不断增加、监管条件更加严格等方面有比较大的关系。由于每一种新药都提高了当前的标准，这只会提高下一个药物进入这个市场的标准，使研发更加昂贵，难度更大。当然最本质的原因还是药企正在快速地消耗已经所剩无几的可行的新药靶点！ 不同临床阶段的药物开发成本分析 知名医药咨询公司Igeahub按照不同治疗领域和不同临床阶段对新药临床开发成本进行了统计，统计结果如下图所示： 数据来源：Examination of clinical trial costs and barriers for drug development 从图中笔者可以得出如下结论： 1、以上的数据是Igeahub公司根据自己的设定的模型算出的临床研究成本，为单个药物单个适应症的临床研究成本，远比制药公司在实际的新药开发费用要小。 2、开展一项临床试验的成本在不同治疗领域、不同临床阶段都存在着很大不同。I、II、III期临床研究成本逐渐增高。在疾病的治疗领域中，呼吸系统领域的临床试验是最昂贵的，I期至IV期的总成本在1.153亿美元。 临床试验费用包括哪些？ 下表提供了在美国开展临床试验预计的成本构成分解。除去现场管理费用（740万美元）和其他未分类的费用（1710万美元）之外，临床试验最昂贵的组成部分包括：行政人员费用（720万美元）、临床程序费用（590万美元）、现场监测费用（450万美元）和现场保留费用（450万美元）。从每一阶段的小计成本来看，随着临床试验从I期向IV期的逐渐推进，成本的增加相当明显。 数据来源：Examination of clinical trial costs and barriers for drug development 国内药企新药开发成本的思考 上面笔者谈的都是国外药企开发新药的成本，这其实跟国内的实际情况差距很大。国内药企成功开发的新药数量较少，披露出来的开发成本信息更少。有几个数据可以跟读者分享一下，海正的海泽麦布片花费2.25亿元，恒瑞的吡咯替尼5.2亿元，PD-1（报产）1.55亿元，阿利沙坦酯不到3亿元，埃克替尼的累计研发费用在1.5亿元左右。从中我们可以窥探出，估计国内药企大概开发一个新药的成本在2-3亿元左右。这个费用只是该项目的累计投入费用，不包含其他项目研发失败的投入，以及资金的机会成本。 那是不是说，国内的药企研发效率要远远高于国外呢？笔者觉得尚不能得出如此的结论，因为国内的新药研发现状和国外有巨大差异。笔者对此有如下的思考： 1、国内目前药企做的大多是me-too类药物，存在较低的失败风险，而且不需要前期的靶点验证工作。加上国内临床试验资源成本偏低，研发人员工资偏低，导致国内的新药研发成本大幅度低于国外，和国外动辄数10亿美金相比，相形见绌。 2、带来的问题主要有以下几个方面： ①国内药企新药研发同质化非常严重，同一个靶点多达十几家在研，哪怕是第一梯队已经有三四家竞争者，后续仍然有第二梯队和第三梯队的前仆后继。因此参考国外的新药产品生命周期，后续的竞争者是否分到一杯羹，还有待验证。 ②国内虽然新药研发的成本很低，但国内的患者支付能力更低，药品的售价以及新药的渗透率，远远低于国外。因此国内新药的销售峰值以及放量速度也远不如国外。 3、国外Kelvin Stott等人以及德勤统计了药企研发方面的内部收益率（IRR）随着时间的变化，结果如下图所示。到2017年时期，IRR竟然低至3.2%。 关于国内新药研发的IRR，目前笔者还没有看到大范围的数据统计，只看到申万有过几个成功案例的统计，IRR回报率高达40%以上。但因为年数还不够长，笔者对统计的方法存在质疑。拉长时间看，国内药企研发的IRR也将是不断走低的过程，因为边际效益递减规律无法打破。 全文观点总结 1、国外药企平均开发个新药成本大概在8亿美金以上，资本化后的成本高达20亿美金。 2、虽然III期的临床开发成本巨大，相反临床前开发成本较小，但考虑到资金的时间成本后，实际上临床前的开发费用和临床开发费用资本化后，相差不大。 3、单个新药的研发成本相差巨大，且不同治疗领域和不同临床阶段对新药临床开发成本也存在不小的差异。 4、随着时间进展，国外新药开发的成本陡然上升，成本几乎每隔十年翻倍。 5、国内药企大概开发一个新药（小分子me-too）的成本在2-3亿元左右（不包含研发失败和资金机会成本），与国外的新药研支出相差巨大。 笔者总结：研究新药研发成本的目的，更多的是便于药企在新药立项时，按照优先顺序，对不同的项目进行相对应的资源配置。导致的结果是，新药易得的果实不断减少，国外药企IRR不断下降。在仿制药利润不断的压缩的大背景下，众多国内药企纷纷转向创新药领域。至于国内药企的新药研发IRR究竟到达什么样的绝对值，以及未来按照什么样的方式进行发展，还得由时间来判定。 end 本公众号声明： 1、如您转载本公众号原创内容必须注明出处。 2、本公众号转载的内容是出于传递更多信息之目的，若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请作者或发布单位与我们联系，我们将及时进行修改或删除处理。 3、本公众号文中部分图片来源于网络，版权归原作者所有，如果侵犯到您的权益，请联系我们删除。 4、本公众号发布的所有内容，并不意味着本公众号赞同其观点或证实其描述。其原创性以及文中陈述文字和内容未经本公众号证实，对本文全部或者部分内容的真实性、完整性、及时性我们不作任何保证或承诺，请浏览者仅作参考，并请自行核实。

– Launched KOMZIFTI™ (ziftomenib), first and only once-daily, oral menin inhibitor approved for adults with R/R NPM1-mutated AML – – $2.1 million KOMZIFTI net product revenue for the period from first commercial sale on November 21, 2025 , through December 31, 2025 – – Company poised for breakthrough progress in 2026 with deep pipeline of potentially transformative therapies – SAN DIEGO , Jan. 11, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment of cancer, today highlighted recent accomplishments, reported preliminary KOMZIFTI™ (ziftomenib) net product revenue and outlined anticipated 2026 milestones. “Following the landmark FDA approval of KOMZIFTI on November 13, 2025 , we are executing a robust commercial launch to drive rapid adoption and market share growth,” said Troy Wilson , Ph.D., J.D., President and CEO of Kura Oncology . “With KOMZIFTI's compelling efficacy, favorable safety profile and ease of use, we believe that we are strongly positioned for success and encouraged by the first few weeks of our commercial launch. Our comprehensive development strategy advances ziftomenib into combinations and earlier lines of therapy, including newly diagnosed patients with NPM1 mutations, KMT2A rearrangements, and FLT3 mutations, supported by our expanding pipeline programs and solid cash position. We are excited to deliver meaningful impact for patients throughout 2026 and beyond.” Preliminary Fourth Quarter Financial Highlights $2.1 million of KOMZIFTI net product revenue in the five-week period of initial commercial availability ended December 31, 2025 . Milestone payments of $195 million under collaboration agreement with Kyowa Kirin in the fourth quarter of 2025. Collaboration revenue (non-cash item) for the fourth quarter of 2025 estimated between $15 to $17 million . $667.3 million in cash, cash equivalents, and short-term investments as of December 31, 2025 . Recent Program Highlights In November 2025 , KOMZIFTI was granted full approval by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for adult patients with relapsed or refractory (R/R) acute myeloid leukemia (AML) with a susceptible NPM1 mutation who have no satisfactory alternative treatment options. KOMZIFTI is the first and only once-daily, oral menin inhibitor approved for R/R NPM1-mutated (NPM1-m) AML, a devastating blood cancer with limited treatment options. In November 2025 , KOMZIFTI was added to the National Comprehensive Cancer Network® (NCCN) Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) as a Category 2A recommended treatment option for adults with R/R NPM1-m AML. In December 2025 , two oral presentations at the 67th Annual Meeting of the American Society of Hematology (ASH 2025) reported a favorable safety profile and encouraging antileukemic activity for ziftomenib in combination with venetoclax and azacitidine (ven/aza) in patients with AML harboring NPM1 mutations or KMT2A rearrangements (KMT2A-r). These data came from the ongoing Phase 1a/1b KOMET-007 trial (NCT05735184), which includes patients with newly diagnosed NPM1-m AML as well as patients with R/R NPM1-m or KMT2A-r AML. In September 2025 , the first patient was dosed in the Phase 3 KOMET-017 (NCT07007312) trial evaluating ziftomenib in combination with both intensive and non-intensive chemotherapy regimens in patients with newly diagnosed NPM1-m or KMT2A-r AML. In October 2025 , compelling preliminary data from Kura’s first- and next-generation farnesyl transferase inhibitor (FTI) programs – tipifarnib and darlifarnib – were presented at the 2025 European Society for Medical Oncology (ESMO) Congress . Expected 2026 Key Milestones KOMZIFTI Commercial Accelerate U.S. uptake of KOMZIFTI in R/R NPM1-m AML. Drive quarter-over-quarter growth in net product revenue. Ziftomenib Development Present updated KOMET-007 data evaluating combination with 7+3 in newly diagnosed NPM1-m or KMT2A-r AML in the first half of 2026. Publish ven/aza combination data in R/R NPM1-m AML in the first half of 2026. Present preliminary data from KOMET-008 cohort evaluating combination with gilteritinib in R/R NPM1-m/FLT3-m AML in the second half of 2026. Advance enrollment of KOMET-017 Phase 3 trials for newly diagnosed AML, including combinations with intensive and non-intensive chemotherapy, in 2026. Advance enrollment of KOMET-007 cohort evaluating combination with 7+3 and quizartinib in newly diagnosed NPM1-m/FLT3-m AML (quad) in 2026. Expand ziftomenib to non-AML indications in 2026, including ongoing Phase 1a dose escalation trial evaluating combination with imatinib in gastrointestinal stromal tumors. Darlifarnib Development Initiate expansion cohorts of darlifarnib and cabozantinib in advanced renal cell carcinoma (RCC) (Phase 1b) in the first half of 2026. Present preliminary data from darlifarnib and adagrasib in KRASG12C-mutated solid tumors (non-small cell lung cancer, colorectal cancer, pancreatic ductal adenocarcinoma) in the first half of 2026. Present updated dose-escalation data from darlifarnib and cabozantinib in advanced RCC (Phase 1a) in the second half of 2026. Explore opportunities to evaluate additional indications and combination agents in 2026. Pipeline Publish preclinical menin inhibitor data on diabetes in the second half of 2026. Advance KO-7246, next generation menin inhibitor, in IND-enabling studies for diabetes and cardiometabolic diseases in 2026. Advance preclinical development of a next-generation menin inhibitor development candidate for use in combination therapy for solid tumors in 2026. 2026 Financial Guidance Kura anticipates non-cash collaboration revenue recognition of $45 million to $55 million in 2026. $667.3 million in cash, cash equivalents and short-term investments as of December 31, 2025 , together with anticipated short-term collaboration payments and product revenue, expected to support ziftomenib AML program through topline results in front-line Phase 3 trial in newly-diagnosed AML. About KOMZIFTI™ (ziftomenib)KOMZIFTI (ziftomenib) is an oral menin inhibitor approved for the treatment of adult patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) with a susceptible NPM1 mutation who have no satisfactory alternative treatment options. Ziftomenib is in development for the front-line treatment of AML harboring NPM1 mutations, KMT2A translocations and FLT3 mutations, with the potential to be combined with approved therapies and benefit a broad spectrum of patients earlier in their disease course. IMPORTANT SAFETY INFORMATION FOR KOMZIFTI FROM THE U.S. PRESCRIBING INFORMATION Boxed WARNING: DIFFERENTIATION SYNDROME Differentiation syndrome, which can be fatal, has occurred with KOMZIFTI. Signs and symptoms may include fever, joint pain, hypotension, hypoxia, dyspnea, rapid weight gain or peripheral edema, pleural or pericardial effusions, pulmonary infiltrates, acute kidney injury, and rashes. If differentiation syndrome is suspected, interrupt KOMZIFTI, and initiate oral or intravenous corticosteroids with hemodynamic and laboratory monitoring until symptom resolution; resume KOMZIFTI upon symptom improvement. WARNINGS AND PRECAUTIONS Differentiation Syndrome KOMZIFTI can cause fatal or life-threatening differentiation syndrome (DS). DS is associated with rapid proliferation and differentiation of myeloid cells. Symptoms of DS, including those seen in patients treated with KOMZIFTI, may include fever, hypoxia, joint pain, hypotension, dyspnea, rapid weight gain or peripheral edema, pleural or pericardial effusions, acute kidney injury, and rashes. In the clinical trial, DS occurred in 29 (26%) of 112 patients with R/R AML with an NPM1 mutation who were treated with KOMZIFTI at the recommended dosage. DS was Grade 3 in 13% and fatal in two patients. In broader evaluation of all patients with any genetic form of AML treated with KOMZIFTI monotherapy in clinical trials, DS occurred in 25% of patients. Four fatal cases of DS occurred out of 39 patients with KMT2A-rearranged AML treated with KOMZIFTI. KOMZIFTI is not approved for use in patients with KMT2A-rearranged AML. In the 112 patients with an NPM1 mutation, DS was observed with and without concomitant hyperleukocytosis, in as early as 3 days and up to 46 days after KOMZIFTI initiation. The median time to onset was 15 days. Two patients experienced more than one DS event. Treatment was interrupted and resumed in 15 (13%) patients, while it was permanently discontinued in 2 (2%) patients. Prior to starting treatment with KOMZIFTI, reduce the WBC counts to less than 25 x 10⁹/L. If DS is suspected, interrupt KOMZIFTI, initiate oral or intravenous corticosteroids (e.g., dexamethasone 10 mg every 12 hours) for a minimum of 3 days with hemodynamic and laboratory monitoring. Resume treatment with KOMZIFTI at the same dose level when signs and symptoms improve and are Grade 2 or lower. Taper corticosteroids over a minimum of 3 days after adequate control or resolution of symptoms. Symptoms of DS may recur with premature discontinuation of corticosteroid treatment. QTc Interval Prolongation KOMZIFTI can cause QTc interval prolongation. In the clinical trial, QTc interval prolongation was reported as an adverse reaction in 12% of 112 patients treated with KOMZIFTI at the recommended dosage for R/R AML with an NPM1 mutation. QTc interval prolongation was Grade 3 in 8% of patients. The heart-rate corrected QT interval (using Fridericia’s method) (QTcF) was greater than 500 msec in 9% of patients, and the increase from baseline QTcF was greater than 60 msec in 12% of patients. KOMZIFTI dose reduction was required for 1% of patients due to QTc interval prolongation. QTc prolongation occurred in 14% of the 42 patients less than 65 years of age and in 10% of the 70 patients 65 years of age or older. Correct electrolyte abnormalities, including hypokalemia and hypomagnesemia, prior to treatment with KOMZIFTI. Perform an ECG prior to initiation of treatment with KOMZIFTI, and do not initiate KOMZIFTI in patients with QTcF > 480 msec. Perform an ECG at least once weekly for the first four weeks on treatment, and at least monthly thereafter. Interrupt KOMZIFTI if the QTc interval is > 500 ms or the change from baseline is > 60 ms (Grade 3). In patients with congenital long QTc syndrome, congestive heart failure, electrolyte abnormalities, or those who are taking medications known to prolong the QTc interval, more frequent ECG monitoring may be necessary. Concomitant use of KOMZIFTI with drugs known to prolong the QTc interval may increase the risk of QTc interval prolongation, result in a greater increase in the QTc interval and adverse reactions associated with QTc interval prolongation, including Torsades de Pointes, other serious arrhythmias, and sudden death. Embryo-Fetal Toxicity Based on findings in animals and its mechanism of action, KOMZIFTI can cause embryo-fetal harm when administered to a pregnant woman. Advise pregnant women of the potential risk to the fetus. Advise females of reproductive potential to use effective contraception during treatment with KOMZIFTI and for 6 months after the last dose. Advise males with female partners of reproductive potential to use effective contraception during treatment with KOMZIFTI and for 3 months after the last dose. ADVERSE REACTIONS Fatal adverse reactions occurred in 4 (4%) patients who received KOMZIFTI, including 2 with differentiation syndrome, 1 with infection, and 1 with sudden death. Serious adverse reactions were reported in 79% of patients who received KOMZIFTI. Serious adverse reactions occurring in ≥ 5% of patients included infection without an identified pathogen (29%), febrile neutropenia (18%), bacterial infection (16%), differentiation syndrome (16%), and dyspnea (6%). Dosage interruption of KOMZIFTI due to an adverse reaction occurred in 54% of patients. Adverse reactions that required dose interruption in ≥ 2% of patients included infection without an identified pathogen (15%), differentiation syndrome (13%), febrile neutropenia (5%), pyrexia (4%), electrocardiogram QT prolonged (4%), leukocytosis (4%), bacterial infection (3%), cardiac failure (2%), cholecystitis (2%), diarrhea (2%), pruritus (2%), and thrombosis (2%). Dose reduction of KOMZIFTI due to an adverse reaction occurred in 4% of patients. Permanent discontinuation of KOMZIFTI due to an adverse reaction occurred in 21% of patients. Adverse reactions that required permanent discontinuation of KOMZIFTI in ≥ 2% of patients were infection without an identified pathogen (8%), bacterial infection (4%), cardiac arrest (2%), and differentiation syndrome (2%). Most common (≥ 20%) adverse reactions, including laboratory abnormalities, were aspartate aminotransferase increased (53%), infection without an identified pathogen (52%), potassium decreased (52%), albumin decreased (51%), alanine aminotransferase increased (50%), sodium decreased (49%), creatinine increased (45%), alkaline phosphatase increased (41%), hemorrhage (38%), diarrhea (36%), nausea (35%), fatigue (34%), edema (30%), bacterial infection (28%), musculoskeletal pain (28%), bilirubin increased (27%), potassium increased (26%), differentiation syndrome (26%), pruritus (23%), febrile neutropenia (22%), and transaminases increased (21%). DRUG INTERACTIONS Drug interactions may occur when KOMZIFTI is concomitantly used with: Strong or Moderate CYP3A4 Inhibitors: Monitor patients more frequently for KOMZIFTI-associated adverse reactions. Strong or Moderate CYP3A4 Inducers: Avoid concomitant use of KOMZIFTI. Gastric Acid Reducing Agents: Avoid concomitant use of KOMZIFTI with proton pump inhibitors (PPIs), H2 receptor antagonists (H2RAs), or locally acting antacids. If concomitant use with H2RAs or locally acting antacids cannot be avoided, modify KOMZIFTI administration time. Take KOMZIFTI 2 hours before or 10 hours after administration of an H2 receptor antagonist. Take KOMZIFTI 2 hours before or 2 hours after administration of a locally acting antacid. Drugs that Prolong the QTc Interval: Avoid concomitant use of KOMZIFTI. If concomitant use cannot be avoided, obtain ECGs when initiating, during concomitant use, and as clinically indicated. Interrupt KOMZIFTI if the QTc interval is > 500 ms or the change from baseline is > 60 ms. Take KOMZIFTI 2 hours before or 10 hours after administration of an H2 receptor antagonist. Take KOMZIFTI 2 hours before or 2 hours after administration of a locally acting antacid. USE IN SPECIFIC POPULATIONS Pregnancy: Based on findings in animals and its mechanism of action, KOMZIFTI can cause embryo-fetal harm when administered to a pregnant woman. Advise pregnant women of the potential risk to a fetus. Verify pregnancy status in females of reproductive potential prior to starting KOMZIFTI. Lactation: Because of the potential for adverse reactions in the breastfed child, advise women not to breastfeed during treatment with KOMZIFTI and for 2 weeks after the last dose. Infertility: Based on findings in animals, KOMZIFTI may impair fertility in females and males of reproductive potential. Please see full Prescribing Information, including Boxed WARNING. About Kura Oncology Kura Oncology is a biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment of cancer. Kura’s pipeline of small molecule drug candidates is designed to target cancer signaling pathways and address high-need hematologic malignancies and solid tumors. Kura developed and is commercializing KOMZIFTI™ (ziftomenib), the FDA-approved once-daily, oral menin inhibitor for the treatment of adults with relapsed or refractory NPM1-mutated acute myeloid leukemia, and continues to pioneer advancements in menin inhibition and farnesyl transferase inhibition. For additional information, please visit the Kura website at https://kuraoncology.com/ and follow us on X and LinkedIn. The preliminary financial metrics discussed above and in this news release are subject to the completion of financial closing procedures and other developments that may arise between now and the time the financial results for the fourth quarter of 2025 are finalized, as well as the completion of the audit of the 2025 financial statements. Therefore, actual results may differ materially from these estimates. In addition, the above estimates do not present all information necessary for an understanding of Kura’s financial condition as of December 31, 2025 . Kura Forward-Looking Statements This news release contains certain forward-looking statements that involve risks and uncertainties that could cause actual results to be materially different from historical results or from any future results expressed or implied by such forward-looking statements. Such forward-looking statements include statements regarding, among other things, Kura’s future operations, financial results and financial condition; Kura’s performance in 2026; the strength of Kura’s cash position; Kura’s anticipated cash runway; Kura’s research, preclinical and clinical development activities; plans and projected timelines for ziftomenib, darlifarnib and preclinical assets; expectations regarding the therapeutic potential of KOMZIFTI and Kura’s product candidates; expectations regarding the commercial potential of KOMZIFTI; and anticipated 2026 non-cash collaboration revenue recognition. Factors that may cause actual results to differ materially include risks associated with market competition, market acceptance and commercialization of KOMZIFTI; risks associated with the conduct of preclinical studies and clinical trials; risks that Kura’s actual future financial and operating results may differ from its expectations or goals; the risk that Kura’s product candidates may not receive regulatory approval; the potential for KOMZIFTI or Kura’s product candidates to have unexpected adverse side effects; the risk that Kura may not be able to obtain additional financing; the risk that the collaboration with Kyowa Kirin is unsuccessful; and other risks associated with the process of discovering, developing and commercializing drugs that are safe and effective for use as human therapeutics, and in the endeavor of building a business around such drugs. You are urged to consider statements that include the words “may,” “will,” “would,” “could,” “should,” “believes,” “estimates,” “projects,” “promise,” “potential,” “expects,” “plans,” “anticipates,” “intends,” “continues,” “designed,” “goal,” or the negative of those words or other comparable words to be uncertain and forward-looking. For a further list and description of the risks and uncertainties Kura faces, please refer to Kura's periodic and other filings with the Securities and Exchange Commission, which are available at www.sec.gov. Such forward-looking statements are current only as of the date they are made, and Kura assumes no obligation to update any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise. Kura Contact Investors and Media: Greg Mann 858-987-4046gmann@kuraoncology.com Source: Kura Oncology, Inc.