Cabozantinib (s)-Malate

北京必诺达 · 注册科学观察 国内最专业的医药注册公众号 · 全球视野，科学客观 栏目一 · 全球监管动态速递 ｜ 第 020 期 · 2026-09-16 全球监管动态速递｜第 020 期：FDA 九天五款、中国一周十余款，"首款"集中兑现编者按 本周的三条主线，本质都是"一份证据的额度如何被监管定价"：零基线/首款信号分三类 ：① 治疗零基线——ZANVASTRO（Alexander 病全球首药）、Isembyld（SMA 首款肌靶向疗法）属"无药→有药"，额度绑定"此前无任何疗法"的稀缺性；② 标尺革新——Pixclara 是 FDA 首个 FET-PET 胶质瘤显像剂（改写影像判别标尺，非治疗零基线）；③ 国产替代——两款国产 RSV 单抗终结国内进口依赖（全球第 3、4 个长效 RSV 单抗、国产首批）。替代终点信用继续标定 ：camizestrant（已批）额度绑在 ctDNA 检出的 ESR1 窄窗；sevabertinib（已批）凭 ORR 75% 把口服 HER2-TKI 推上一线；lonvo-z（审评中，BLA 优先审评）额度是"一次性编辑的持久性证据"。前两份已"先上车、后验证"，lonvo-z 尚处"上车"前夜；三者都走"先给监管资格、后补确证证据"的逻辑，额度条件越发具体，但硬终点（OS）与确证性试验、持久性证据仍是悬顶之剑。中国同步变成可核验资格 ：工艺验证滚动提交把"全球首批时间差 ≤3 个月"写成硬门槛，一周十余款创新药密集落地，2026 年迄今 59 款创新药获批、海外授权 >120 亿美元（+36%）。注册知识库提示 ："额度条件"写得多具体，决定了一份证据能换多少监管信用。 零基线首款换的是"无药"稀缺性；加速批准换的是"窄人群 + 确证性试验"；中国同步换的是"全球首批时间差 ≤3 个月"。把额度条件写清楚，才是注册策略。本期速览（窗口 2026-08-31 ~ 09-16） 辖区 事件 关键数字FDA ZANVASTRO（zilganersen，Ionis）获批 09-03；NME/优先审评；Alexander 病全球首药（ASO，GFAP 靶向）FDA ETCAMAH（camizestrant，AZ）加速批准 09-04；SERD+CDK4/6i；ESR1+ HR+/HER2- 晚期乳腺癌（见 栏目三）FDA Pixclara（floretyrosine F18，Telix）获批 09-11；FDA 批准的首个 FET-PET 胶质瘤显像剂（诊断）FDA Isembyld（apitegromab-mstn，Scholar Rock）获批 09-11；SMA 首款肌靶向疗法；SAPPHIRE 2–12 岁改善 34.2% vs 13.5%FDA Omcazio（cabozantinib 胶囊，Handa）获批 09-11；已获批 RCC/HCC/epNET 适应症的胶囊剂型转换，进食不受限提升依从性FDA lonvo-z（in vivo CRISPR）BLA 优先审评 09-08；PDUFA 2027-03-10；全球首个 in vivo CRISPR 在审（见 栏目二）FDA sevabertinib 一线扩展加速批准 09-09；HER2 TKDmut 初治 NSCLC；SOHO-01 队列 F ORR 75%（N=69；DOR 未披露）FDA Enspryng（satralizumab）MOGAD sBLA 优先审评 09-10；PDUFA 2027-01-10FDA bepirovirsen（GSK/Ionis ASO）优先审评+突破性疗法 慢性乙型肝炎功能性治愈；PDUFA 2026-10-26FDA JBS-003（FMISO）/ AP-SA02（Armata 噬菌体）突破性疗法 09-01、09-14；HPV+ 头颈癌放疗减量 / 噬菌体抗感染耐药FDA uniQure AMT-130（亨廷顿）BLA 递交 09-04；FDA+MHRA，加速批准路径中国 09-03 一批 5 款创新药 + 一周十余款落地 两款国产 RSV 单抗同日破局，终结进口依赖中国 2026 年迄今累计 59 款创新药 + 51 款器械获批，13 款全球首创；海外授权 >120 亿美元（+36%）中国 化药 1 类工艺验证"滚动提交"征求意见 09-10；全球首申报 ≤3 个月；截止 10-09中国 CDE 突破性治疗公示 YL202（宜联 HER3 ADC，09-01，黑色素瘤）、SHR-A2009（恒瑞，09-03）、SYS6010（石药 EGFR ADC）、AMT-116（普众发现，09-07）EMA CHMP 会期 09-14~17 结果 09-18 前后落地；同步推进 NAM 数据自愿提交试点 ---一、FDA 九月批准潮：九天五款，三项"全球首款"09-03，ZANVASTRO（zilganersen）获 FDA 批准 ——Ionis 的 GFAP 靶向反义寡核苷酸（ASO），用于儿科及成人 Alexander 病（AxD），是该病全球首个治疗药物。罕见病属性拉满：突破性疗法 + 孤儿药 + 快速通道 + 罕见儿科疾病 + 优先审评，NDA #220210（Type 1 NME）。它把"无药可治"的罕见神经退行性疾病第一次推入有药时代，是本周"零基线突破"最典型的注脚。09-04，ETCAMAH（camizestrant）加速批准 ——AZ 的口服 SERD，联用 CDK4/6 抑制剂（abemaciclib / palbociclib / ribociclib），用于经 FDA 授权检测发现 ESR1 突变的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌（NDA #220359，Type 1 NME）。其额度绑在 ctDNA 引导的窄人群，确证性 OS 仍是悬顶之剑——深拆见 栏目三。09-11，Pixclara（floretyrosine F18）获批 ——Telix 的放射性诊断药，用于 PET 鉴别复发/进展性胶质瘤，是 FDA 批准的首个 FET-PET 显像剂。它革新的是影像判别标尺（胶质瘤本身已有手术/放疗/化疗等手段，并非"无药"领域），意义在于给后续靶向/细胞疗法试验提供更准的复发影像终点工具。09-11，Isembyld（apitegromab-mstn）获批 ——Scholar Rock 的靶向肌生长抑素（myostatin）前体的重组单抗，用于 ≥2 岁、正在接受 SMN2 靶向治疗的 SMA 患者，是 SMA 首款"肌靶向"疗法（区别于 SMN2 修正与基因治疗，直接对抗肌肉流失）。SAPPHIRE 中 2–12 岁运动功能改善 34.2% vs 13.5%。深拆见本刊 018 期栏目二。09-11，Omcazio（cabozantinib 胶囊）获批 ——Handa 的月桂硫酸盐胶囊剂型，对 cabozantinib 已获批的 RCC/HCC/extra-pancreatic NET 适应症做剂型转换，"进食不受限"提升多瘤种 TKI 的给药依从性。属剂型红利型批准，监管兑现"同分子、更友好剂型"。注册视角 ：九天五款里三项属"全球首款"——ZANVASTRO（AxD 首药）、Pixclara（FDA 首个 FET-PET 显像剂）、Isembyld（SMA 肌靶向首款）。注意 Pixclara 是诊断标尺革新而非治疗零基线；监管对"无药"治疗领域的证据宽容度，明显高于"有药但更好"的领域。立项时先问"这个适应症此前有没有药"，直接决定能换到多少加速信用。二、替代终点信用继续标定：加速批准"先上车"，额度更具体camizestrant / SERENA-6（见栏目三） ：09-04 凭 SERENA-6 ctDNA 引导 PFS（HR 0.44）加速批准；AZ 09-11 披露 SERENA-4 broad 一线仅"数值改善"未显著（n=1,371，具体 HR/p 未披露，本刊不做推断）——信用额度绑在窄窗，"批准但 III 期失败"张力全在 栏目三。sevabertinib（09-09 一线扩展加速批准） ：口服 HER2-TKI 凭 SOHO-01 队列 F ORR 75%（N=69；DOR 未披露）推上 HER2 TKDmut 初治 NSCLC 一线；与 zongertinib 同期、外有 T-DXd——口服 TKI 双雄 vs ADC 格局成型。"ORR 替代终点 → 确认性 III 期"的信用结构，与 camizestrant 同构。lonvo-z（09-08 BLA 优先审评，见栏目二） ：Intellia 的 in vivo CRISPR 疗法获 FDA 优先审评（审评中，尚未获批），PDUFA 2027-03-10 且不计划召开咨询委员会——若获批将是全球首个 in vivo CRISPR 疗法、HAE 唯一"一次性"疗法；机制、III 期疗效数据（HAELO，随机安慰剂对照）与"一次性编辑持久性"监管额度解读见栏目二整篇拆解。专家视角 ：三份动作（camizestrant 凭 PFS、sevabertinib 凭 ORR、lonvo-z 凭 III 期持久性证据）都体现"先给监管资格、后补确证证据"——前两份已加速批准"先上车"，lonvo-z 刚获优先审评受理；差别只在额度条件写得多具体，硬终点（OS）与确证性试验、持久性随访仍是悬顶之剑。三、监管动作密集：BLA、优先审评、突破性治疗同周落地Enspryng（satralizumab，罗氏）09-10 获 MOGAD sBLA 优先审评 ，PDUFA 2027-01-10——把 IL-6 受体拮抗剂从 NMOSD 拓展到 MOG 抗体相关疾病，罕见神经免疫适应症的又一条加速路径。bepirovirsen（GSK/Ionis ASO）获优先审评 + 突破性疗法认定 ，拟用于慢性乙型肝炎功能性治愈，PDUFA 2026-10-26——反义寡核苷酸在乙肝"功能性治愈"上的首条优先审评通道，若成将打开庞大慢病存量市场。JBS-003（FMISO，09-01）/ AP-SA02（Armata 噬菌体，09-14）获突破性疗法 ：前者用于 HPV+ 头颈癌放疗减量，后者为噬菌体抗感染耐药方向——突破性疗法认定的覆盖面继续向"老问题新机制"延伸。uniQure AMT-130（ifezuntirgene inilparvovec，09-04）向 FDA 与 MHRA 递交 BLA ，亨廷顿病 AAV 基因治疗走加速批准路径——与 lonvo-z 的 in vivo 编辑路线形成"体内基因治疗"双线并进。四、中国：一周十余款创新药落地，"同步"变成硬门槛09-03 一批 5 款创新药同日获批 ：① 醒脾解郁片（国药同济堂，中药 1.1 类，轻中度抑郁）；② 芮特韦拜单抗注射液（新多妥，泰诺麦博，RSV 单抗，优先审评，全球第 3、4 个长效 RSV 单抗、国产首批长效 RSV 单抗、同批 2 个国产、保护期 9 个月、120mg 固定剂量、覆盖早产儿/高危）；③ 库莱韦拜单抗注射液（英沐乐，瑞阳生物/先声商业化，RSV 单抗，胎龄 ≥35 周健康婴儿）；④ 艾曲帕米鼻喷雾剂（星必妥，Milestone，成人 PSVT 急性转复窦性）；⑤ 利扎布替尼片（赛立止，Genzyme/Sanofi，ITP）。其中两款国产 RSV 单抗同日破局，正式终结国内婴幼儿 RSV 长效预防完全依赖进口药的历史（属国产替代首批，全球层面为第 3、4 个长效 RSV 单抗）。一周十余款、多赛道同步突破 ：8/31–9/3 短短四天集中国家药监局批准超 10 款创新药，国产 1 类占比过半。自身免疫线同期迭代——丽珠莱康奇塔单抗（国内首个自研 IL-17A/F 双靶点，8 月）、强生伊可白滞素片（全球首个口服 IL-23 受体拮抗剂，8 月）、磷酸芦可替尼乳膏新增特应性皮炎（09-03），形成注射/口服/外用全剂型供给。2026 年迄今大盘 ：全国累计 59 款创新药 + 51 款器械获批，其中 13 款全球首创；中国创新药海外授权交易额 >120 亿美元、同比 +36%——"量产兑现 + 全球价值外溢"双轮成形。制度为"同步"定价 ：09-10 化药 1 类工艺验证"滚动提交"征求意见（截止 10-09），企业可先交方案 + 部分批次、审评期滚动补完整报告；门槛"中国不晚于全球首申报 3 个月" + 3 年商业化经验——红利只给同批申报者（若正式稿维持该门槛）。立项阶段就要把中国写进全球首批序列。CDE 加快通道密集公示 ：本周 CDE 突破性治疗公示 6 项中有 4 项为国产 ADC（YL202 / SHR-A2009 / SYS6010 / AMT-116，另有 AMX3009、优先审评玛巴洛沙韦干混悬剂、替瑞奇珠单抗），ADC 占比突出，是本周中国线最值得跟踪的结构性信号。五、EMA 及其他辖区EMA CHMP 09-14~17 会期 ，审评结论预计 09-18 前后落地；同步推进 NAM（新活性物质）数据自愿提交试点 与短缺预防计划模板更新——欧洲在"早期科学对话 + 供应韧性"两条线持续加码。英国 MHRA  与 FDA 同步受理 uniQure AMT-130 BLA（09-04），体现英美在 AAV 基因治疗加速批准上的协同。六、结论 1. "首款"集中兑现但性质需分清：本周 FDA 三项全球首款（ZANVASTRO=Alexander 病全球首药、Pixclara=FDA 首个 FET-PET 显像剂、Isembyld=SMA 首款肌靶向）+ 两款国产 RSV 单抗终结进口依赖（国产替代首批）；监管对"无药"治疗领域的证据宽容度，是本周最底层信号。 2. 替代终点信用仍在"先给资格、后补证据"而非收紧：camizestrant 与 sevabertinib 两份加速批准已"先批准、后验证"，lonvo-z 的 BLA 优先审评则走"先受理、后确证"——差别只在额度条件写得多具体；硬终点（OS）与确证性试验、持久性证据仍是悬顶之剑。 3. 中国同步变成可核验资格：工艺验证滚动提交把"全球首批时间差 ≤3 个月"写成硬门槛，一周十余款 + 2026 迄今 59 款创新药，注册策略必须把中国嵌入全球首批序列。转发 ：这一期把"给谁首批、凭什么加速、何时同步"压成三条主线——FDA 九天五款集中兑现首款、替代终点信用继续标定、中国制度为同步定价。转给做注册策略与临床方案的同事，比转十条快讯更有用。深拆见 栏目二（lonvo-z）、栏目三（camizestrant）、栏目四（CSCO/WCLC 余音）。 关注「北京必诺达 · 注册科学观察」 国内最专业的医药注册公众号 · 全球视野，科学客观每期从全球主要监管机构的最新动作中，挑出真正影响注册决策的那几条，拆成可执行的判断——欢迎转发给同行，专业判断，值得被更多人看见。 本栏目由北京必诺达生物医药科技有限公司注册科学团队整理，仅供医药专业人士参考，不构成诊疗或投资意见。数据来源 ：FDA Drugs@FDA 原研 NDA/BLA 月度批准报告（2026-09，ZANVASTRO #220210 / ETCAMAH #220359 等）、Drugs.com New Drug Approvals 2026、The Pharma Letter FDA Regulatory News（09-01~09-11）；NMPA 国家药监局 09-03 批准公告与综合司工艺验证征求意见稿（09-10）、CDE 突破性治疗/优先审评公示（YL202 09-01、SHR-A2009 09-03、SYS6010/AMT-116/AMX3009 09-07、玛巴洛沙韦 09-09）、光明网/中国医药报/新浪财经对 09-03 一批 5 款及一周十余款创新药的报道；Intellia lonvo-z BLA 新闻（09-08）、AZ SERENA 披露（09-11）、Bayer sevabertinib（09-09）、Scholar Rock / Telix / uniQure / GSK 官方稿；EMA CHMP 会期公告。窗口 2026-08-31 ~ 09-16；中文媒体同日口径冲突处以官方原始文件为准。

好药芽 · 肿瘤药物研究周报 第36周 2026.09.07 — 09.14 10+ 重磅进展 WCLC 首尔开幕 B7-H3 ADC高光 【编者按】 本周肿瘤领域迎来年度重磅学术盛会——2026世界肺癌大会（WCLC）在韩国首尔召开。B7-H3 ADC成为全场焦点：宜联生物Tam-Peli与翰森HS-20093两项III期研究同步入选主席研讨会，双双在复发小细胞肺癌中取得OS阳性突破，宣告ADC正式迈入SCLC标准治疗行列。康方生物携10项研究亮相，依沃西单抗HARMONi-2 OS头对头击败K药，卡度尼利单抗围手术期与后线数据亮眼。与此同时，EVOKE-03的折戟为TROP2 ADC联合免疫疗法敲响警钟——并非所有加法都能换来获益。 📌 本周TOP10要点速览 1WCLC主席研讨会双雄：宜联Tam-Peli与翰森HS-20093两项B7-H3 ADC III期同步阳性，复发SCLC二线OS翻倍 2依沃西HARMONi-2 OS阳性：头对头击败K药一线PD-L1+ NSCLC，全球首个PD-1/VEGF双抗OS获益III期 3依沃西HARMONi更新OS：EGFR-TKI耐药NSCLC全球III期，mOS 16.8 vs 14.0月（HR 0.76），西方队列获益稳健 4卡度尼利围手术期NSCLC：pCR 28.9%、MPR 52.6%，PD-1/CTLA-4双抗早期肺癌数据亮眼 5卡度尼利后线NSCLC：免疫耐药后联合化疗，mPFS 7.8 vs 3.6月，mOS 15.0 vs 10.6月 6EVOKE-03失败：戈沙妥珠单抗+K药一线PD-L1高表达NSCLC未达PFS主要终点，OS呈负面趋势 7恩沙替尼获批ALK辅助：NMPA批准术后辅助治疗，2年DFS 86.4%，全球第二款（NEJM发表） 8可瑞达头颈鳞癌获批：帕博利珠单抗新辅助/辅助局部晚期头颈鳞癌（KEYNOTE-689，mEFS 59.7月） 9凡瑞格拉替尼获批胆管癌：NMPA附条件批准FGFR2融合肝内胆管癌（ORR 42.5%，mOS 16.6月） 10埃万妥单抗皮下给药：PALOMA-2一线EGFR突变NSCLC，ORR 90%，mPFS 26.1月 一、WCLC 2026：B7-H3 ADC历史性突破，SCLC进入ADC时代 9月12-15日，2026世界肺癌大会（WCLC）在韩国首尔召开。主席研讨会（Presidential Symposium）8项研究中，2项来自中国且均靶向同一分子——B7-H3 ADC。宜联生物Tam-Peli（YL201）与翰森制药HS-20093（Risvutatug Rezetecan）两项III期研究同步公布阳性结果，标志着B7-H3 ADC从"靶点探索"正式进入"III期确证"阶段。 1. Tam-Peli（宜联生物）— TAISHAN-302 药物：Tam-Peli（B7-H3 ADC，拓扑异构酶I抑制剂载荷） 适应症：铂类治疗后复发小细胞肺癌（SCLC） 设计：III期、多中心、开放标签、随机对照，中国85家中心，451例患者1:1随机 主要终点：OS（期中分析） 疗效终点 Tam-Peli组 托泊替康组 HR / P值 中位OS13.3个月 9.4个月 HR 0.46 (95%CI 0.35-0.62) 中位PFS显著延长 — HR显著获益 ≥3级TRAE46.4% 74.7% 安全性更优 ILD/肺炎（全级别） 4.9% 1.4% ≥3级均0.9%，无4-5级 意义：全球首个公布详细OS数据的B7-H3 ADC III期研究，同步发表于《新英格兰医学杂志》。死亡风险降低54%，且安全性优于传统化疗，为复发SCLC提供全新二线标准治疗选择。 2. HS-20093（翰森/GSK）— ARTEMIS-008 药物：Risvutatug Rezetecan（B7-H3 ADC，拓扑异构酶I抑制剂载荷） 适应症：铂类治疗后复发SCLC 设计：III期、随机、开放标签，461例患者1:1随机 监管进展：NMPA BLA已受理并纳入优先审评（2026.09.02） 疗效终点 HS-20093组 托泊替康组 HR / P值 中位OS18.5个月 10.3个月 HR 0.46 (95%CI 0.35-0.62; P<0.0001) 中位PFS7.2个月 3.0个月 HR 0.33 (95%CI 0.25-0.42) ORR58.3% 12.6% — ≥3级TRAE60.9% 78.2% 血液学毒性显著更低 意义：全球首个且目前唯一在多个瘤种中证实统计学显著生存获益的B7-H3 ADC。OS绝对获益达8.2个月，刷新SCLC二线治疗最长OS纪录。GSK拥有大中华区外全球权益。 临床启示：两项研究共同验证B7-H3 ADC在复发SCLC中的治疗价值。相比托泊替康（ORR约10-20%，mOS约6-10个月），B7-H3 ADC将ORR提升至50%以上、OS延长至13-18个月，且安全性更优。SCLC二线治疗格局有望从化疗单药向ADC靶向治疗快速演进。 二、康方生物WCLC全景：依沃西OS再胜K药，卡度尼利全线布局 康方生物携两款全球首创双抗——依沃西单抗（PD-1/VEGF）和卡度尼利单抗（PD-1/CTLA-4）共10项研究成果亮相WCLC，覆盖晚期一线、EGFR-TKI耐药、脑转移、围手术期、放化疗联合、小细胞肺癌等难治场景。 1. 依沃西单抗 HARMONi-2：头对头击败K药的OS证据 报告：OA14.01，周彩存教授（同济大学附属上海东方医院） 人群：一线PD-L1阳性晚期NSCLC 背景：既往PFS显著获益（中位11.14 vs 5.82月；HR=0.51），本次为预设OS期中分析 结果：经独立数据监察委员会评估，已达到OS关键次要终点，取得统计学显著和临床获益阳性结果。详细数据WCLC公布。这是全球首个PD-1/VEGF双抗头对头击败K药的总生存证据，有望重塑一线NSCLC治疗格局。 2. 依沃西单抗 HARMONi：EGFR-TKI耐药全球III期更新OS 人群 中位OS HR (95%CI) P值 ITT人群（438例）16.8 vs 14.0月 0.76 (0.61-0.95) 名义P=0.0151 西方队列（165例）17.5 vs 14.0月 0.76 随访约2年仍获益 亚洲队列（273例） — — 中位随访32.7月 意义：全球首项在三代EGFR-TKI耐药后人群中开展的全球III期PD-1/VEGF双抗研究。OS获益在东西方人群中一致且持久，为EGFR-TKI耐药后提供全新标准治疗选项。 3. 卡度尼利单抗围手术期NSCLC 场景 关键数据 安全性 围手术期II-IIIA期（P1.121，38例） pCR 28.9%，MPR 52.6%，ORR 63.2%，R0切除率83.3% ≥3级TRAE 31.7%，无治疗相关死亡，无手术并发症 不可切III期诱导+巩固（PT1.08.03，41例） 1年PFS1 69.2%（vs历史50%），ORR 85.4%，DCR 100% ≥3级非血液学TRAE 43.9%，含1例5级免疫性肺炎 PD-(L)1进展后晚期（EP11.27，63例） ORR 32.3% vs 9.4%，mPFS 7.8 vs 3.6月，mOS 15.0 vs 10.6月 ≥3级AE 54.8% vs 46.9% 二线ES-SCLC（EP13.33，19例） ORR 47.4%，DCR 100%，mPFS和mOS均未达到 3级AE 15.8% 意义：卡度尼利单抗在NSCLC中实现"早期+晚期+后线"全线覆盖。围手术期pCR近30%、免疫耐药后mOS达15个月、SCLC二线DCR 100%，PD-1/CTLA-4双抗的广谱抗肿瘤潜力持续验证。 三、WCLC其他重磅进展：双抗竞赛、ADC靶点反思与靶向前移 1. EVOKE-03失败：TROP2 ADC+免疫并非万能公式 戈沙妥珠单抗（TROP2 ADC）联合帕博利珠单抗 vs K药单药一线治疗PD-L1 TPS≥50%转移性NSCLC的III期EVOKE-03/KEYNOTE-D46研究未达主要终点： 终点 SG+K药 K药单药 HR / P值 mPFS（BICR） 11.8月 7.7月 HR 0.81 (0.66-1.00); P=0.0252（未达预设显著性） mOS（期中） 21.5月 22.8月 HR 1.07 (0.85-1.35); P=0.7155 ORR 55.6% 43.7% 数值更高但未转化生存获益 ≥3级TRAE55.7% 16.5% 毒性显著增加 启示：该研究6月已被提前终止，吉利德计提17.5亿美元减值。提示：ADC+免疫联合并非自动优于单药，患者选择、载荷生物学、毒性管理等因素可能比简单机制叠加更重要。 2. PD-1/VEGF双抗赛道加速拥挤 药物 研究 关键数据 RC148（ABBV-1480，荣昌/艾伯维） 一线联合化疗（OA14.03） 鳞癌10mg/kg ORR 90.0%，PD-L1阴性ORR 93.3%；关键III期已启动 JS207（君实生物） 不可切III期新辅助（OA09.03） 转化手术率52.4%，pCR 54.5%，MPR 72.7% LBL-024（维立志博） 一线联合化疗（MO07.06） ORR 65.0%（鳞癌77.4%），PD-L1/4-1BB双机制"去抑制+共刺激" 趋势：PD-1/VEGF双抗已成为二代IO最热组合，国内企业从"跟跑"进入"并跑"甚至"领跑"阶段。PD-L1阴性人群的高缓解率可能动摇PD-L1作为核心分层标志物的地位。 3. 埃万妥单抗皮下给药：一线ORR 90% PALOMA-2研究（PT2.03.06）评估皮下埃万妥单抗+兰泽替尼一线治疗EGFR突变晚期NSCLC（212例）： 终点 数据 ORR（BICR）90% （CR 9% + PR 81%） mPFS（研究者）26.1个月 （24/36个月PFS率56%/37%） 36个月OS率70% 意义：皮下给药联合预防性支持治疗改善患者体验，mPFS超2年、3年OS率70%，EGFR/c-MET双抗正从后线走向一线并探索给药便利性升级。 四、监管动态：中美多药获批，恩沙替尼打破ALK辅助独占 1. NMPA批准 日期 药物 适应症 关键数据 9月3日 恩沙替尼（贝达药业） ALK阳性NSCLC术后辅助 2年DFS 86.4%，复发风险降80%（HR=0.20）；全球第二款ALK辅助（NEJM发表） 9月4日 帕博利珠单抗（默沙东） PD-L1 CPS≥1可切除局部晚期头颈鳞癌新辅助/辅助 KEYNOTE-689：mEFS 59.7个月，疾病进展或死亡风险降30% 9月1日 凡瑞格拉替尼（和黄医药） FGFR2融合/重排肝内胆管癌（附条件批准） ORR 42.5%，mOS 16.6月 9月1日 氘申艾替尼（同源康） EGFR突变伴CNS转移NSCLC一线（附条件批准） iORR 95.5% 2. FDA批准/动态 日期 药物 适应症/动态 备注 9月9日 Sevabertinib（Hyrnuo） 一线HER2突变晚期NSCLC（加速批准扩大） 由后线扩展至一线治疗初治患者 9月4日 Camizestrant（Etcamah，AZ） ESR1突变HR+/HER2-晚期乳腺癌（加速批准） 首个基于ctDNA耐药突变检测获批的癌症疗法（SERENA-6） 9月11日 Cabozantinib胶囊（OMCAZIO） RCC、HCC、epNET 新胶囊剂型获完全批准 9月9日 Krazati（adagrasib）撤回 KRAS G12C突变CRC加速批准 FDA撤销adagrasib+西妥昔单抗在该适应症的加速批准 产业动态：和黄医药将KRAS-EGFR ADC（HMPL-A830）授权给GSK，交易总额最高12.95亿美元（首付款1.1亿美元），保留大中华区权益。翰森HS-20093 SCLC上市申请获NMPA受理并纳入优先审评。 五、顶刊发表：TAISHAN-302登NEJM，体内CAR-T治疗神经免疫疾病 期刊 研究 核心发现 NEJM2026.09.12 TAISHAN-302：Tam-Peli vs 托泊替康复发SCLC mOS 13.3 vs 9.4月，HR 0.46；≥3级TRAE 46.4% vs 74.7% NEJM2026.09.03 体内CD19 CAR-T治疗神经免疫疾病 16例患者通过单次静脉输注慢病毒载体体内生成CAR-T，B细胞完全清除，症状多维度改善 NEJM2026.08.20 WU-KONG28：舒沃替尼一线EGFR exon20ins NSCLC PFS显著优于化疗；FDA已受理NDA 亮点：TAISHAN-302同步发表于NEJM并入选WCLC主席研讨会，标志着中国肺癌创新药研发已从"跟跑者"变为"领跑者"。体内CAR-T技术突破传统体外制备瓶颈，为CAR-T疗法的普适化提供全新路径。 参考文献 [1] Zhao Y, Liu H, Meng X, et al. Tambotatug Pelitecan in Small-Cell Lung Cancer after Platinum-Based Therapy. N Engl J Med. 2026;395(11): Published online September 12, 2026. [2] Hansoh Pharmaceutical. ARTEMIS-008 Phase 3 Primary Results. Presented at WCLC 2026 Presidential Symposium, Seoul, September 13, 2026. Abstract PL02.04. [3] Akeso Inc. HARMONi-2 and HARMONi Updated OS Analysis. Presented at WCLC 2026, Seoul, September 2026. Abstracts OA14.01 and OA14.04. [4] Mountzios G, et al. Primary Results from Phase 3 EVOKE-03/KEYNOTE-D46. Presented at WCLC 2026, Seoul, September 13, 2026. Abstract PL02.06. [5] Cheng YH, Shang K, Qin C, et al. Lentiviral In Vivo CD19 CAR T-Cell Therapy in Neurologic Autoimmune Disorders. N Engl J Med. 2026;395(9):926-929. [6] Zhou C, Greillier L, Liu G, et al. First-Line Sunvozertinib in NSCLC with EGFR Exon 20 Insertion Mutations. N Engl J Med. 2026;395(8): Published online August 20, 2026. [7] NMPA. 药品批准证明文件送达信息发布. 2026年9月1日、3日、4日. https://www.nmpa.gov.cn/ [8] FDA. Hematology/Oncology (Cancer) Approvals & Safety Notifications. September 2026. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/hematologyoncology-cancer-approvals-safety-notifications [9] 康方生物. 2026年中期业绩公告. 2026年8月. https://www.akesobio.com/ [10] OncoDaily. WCLC 2026 Opens in Seoul. September 12, 2026. https://oncodaily.com/oncolibrary/lung-oncology/wclc-2026 免责声明：本内容仅供学术交流与行业资讯参考，不构成任何诊疗建议或投资意见。药物使用请遵医嘱。数据来源于公开学术会议、期刊论文及监管机构公告，作者力求信息准确但不对其完整性和时效性作任何保证。如需转载，请注明出处。 每周一更新 · 聚焦肿瘤药物前沿 关注好药芽，不走丢！