Glycopyrrolate/Indacaterol Maleate

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 国家卫健委关于818条例的政策解读与问答 官宣！黄果正式接任国家药监局局长 卫健委CGT审批细则落地实施（附最新解读） 一针仅 20 余万元！国产CAR-T细胞新药上市申请获受理 资本持续押注，微滔生物宣布完成超5000万美元A轮与A+轮融资 沙砾生物GT719细胞注射液获又一适应症美国FDA孤儿药认定 30年来首个！美国口服脱发新药临床大胜：2个月长出新头发 沙砾生物入选「2026中国未来独角兽TOP100」 上饶市人民医院举行生物新技术与细胞治疗转化中心启动会 “818”实施前夜的集结：广州黄埔加速细胞与基因治疗产业 不跟风的猎手：诺华在体内CAR-T并购狂潮中保持战略定力 放弃13.6亿美元合作，押注国产ADC！GSK正在寻求肿瘤BD资产? 和元生物与上海儿童医学中心海南医院共建细胞基因治疗创新技术转化平台 舶望制药：一款siRNA药物完成 I期临床澳洲首例受试者给药 必贝特一款全球首创AGT/PCSK9双靶点siRNA药物获FDA批准开展临床 “自带开关”的CAR-T疗法一期临床告捷 爱可仑赛附条件批准被驳回，永泰生物有没有可能沦为仙股？ 中位无进展生存期突破5年，西比曼双靶点CAR-T疗法长期随访数据再次惊艳全球 三言生物完成首轮超千万元融资，加速AI合成生物学驱动的高端医美原料产业化与ECM产业化 拜耳asundexian上市申请获NMPA受理，用于降低缺血性卒中复发风险 Organogenesis细胞疗法ReNu 完成滚动 BLA 提交，冲刺膝骨关节炎市场 近8亿美元！世之源生物下一代IgE抗体授权Cue Biopharma 海思科又一款新药上市申请获受理 信达生物一季报：产品收入超 38 亿元，同比超 50% 安领科生物宣布其创新FGFR2b靶向ADC ALK201获美国FDA授予治疗胃癌的孤儿药认定 鑫康合生物医药成功完成新一轮融资 5000万美元！利奥制药收购Replay基因治疗平台 吸入药Avalyn美股IPO大涨，市值超12亿美元 9亿美元！梯瓦收购Emalex Biosciences 19亿美元！Chiesi收购KalVista制药 华奥泰获华海20亿债转股增资，拟拆分上市 Axoft完成5500万美元A轮融资，开发植入式脑机接口 22.5亿美元！礼来与与AI公司Profluent合作开发基于重组酶的基因编辑 礼来2026Q1：营收198亿美元，替尔泊肽128亿美元销售 Coultron完成1.25亿美元A轮融资，开发口服小分子SIK3抑制剂 IDEAYA抗癌小分子组合疗法即将递交新药申请 阿斯利康获得EGFR靶向降解剂开发权益 显著减少出血事件，诺和诺德双特异性抗体3期结果登《新英格兰医学杂志》 诺诚健华奥布替尼治疗系统性红斑狼疮III期注册临床完成首例患者入组 Erasca称其从嘉越医药引进的RAS分子胶优于Revolution，但患者死亡事件令投资者却步 吉利德单片复方HIV疗法获FDA优先审评资格  Immunome抗癌小分子向FDA递交上市申请！ 辉瑞治疗RRMM的突破性Elrexfio（elranatamab）双抗3期结果积极 Ionis潜在“first-in-class”乙肝ASO疗法获优先审评资格 14.5亿美元！艾伯维达成泛KRAS小分子抑制剂合作 勃林格殷格翰多肽减重疗法达3期试验共同主要终点 欧洲首个帕妥珠单抗生物类似药获批，复宏汉霖携手Organon推动POHERDY®登陆欧盟市场 璎黎药业“合成致死”机制1类新药获批临床 格博生物GLB-002联合利妥昔单抗获NMPA批准，进入II期临床治疗R/R FL 三生制药国产首个APRIL/BAFF长效双抗SSS68中美IND双获批 联邦制药新一代补体B因子抑制剂TUL321获FDA批准临床，瞄准PNH、IgA肾病等多适应症 瞄准中重度特应性皮炎，联邦制药度普利尤单抗生物类似药获批临床 阿斯利康重磅药物三联疗法Breztri Aerosphere新适应症获FDA批准上市 忠山实验室成立暨2026核医疗创新大会举行 药明康德2026年Q1财报：营收首破百亿，扣非净利润劲增83.6% NP137：公布1b期联合治疗试验数据 PLN-101095：公布1期临床试验的新数据 Nature子刊：阻止mRNA疫苗在肝脏表达，可增强mRNA疫苗效果 单目标效率到双目标 “安全 + 有效”：AI 驱动的 LNP 工程化，开启精准 RNA 递送新范式 国家卫健委关于818条例的政策解读与问答 2026年5月1日，国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）将正式落地施行。为做好《条例》贯彻实施、规范生物医学新技术临床研究和临床转化应用，近日，官方发布了多项通知与解读问答，其中包括一项公告、两项通知与两项解读：《关于印发生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）的通知》解读和《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》解读。 官宣！黄果正式接任国家药监局局长 4月29日，人社部发布国务院任免国家工作人员公告，任命黄果为国家药品监督管理局局长，同时免去李利的国家药品监督管理局局长职务。此前2026年4月16日，中央组织部有关负责同志出席国家药品监督管理局领导干部会议，宣布中央决定：黄果同志任国家药品监督管理局党组书记，免去李利同志的国家药品监督管理局党组书记职务。 卫健委CGT审批细则落地实施（附最新解读） 4月30日，国家卫生健康委正式印发《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》。作为“818条例”的核心配套文件，该文件明确构建了从申请受理、专家审查到临床应用管理的全流程监管体系。《工作规范》共五章二十六条。第一章总则，明确了目的依据、适用范围、审批范围、审批原则和管理职责。第二章申请与受理，规定了CGT等生物医学新技术临床转化应用申请的条件、申请材料、形式审查与受理程序。第三章审查与决定，规定了专家评估与部门审核相结合的审查方式，详述了材料核查、技术和伦理评估、许可决定形成等核心审批工作流程，明确了优先审查审批和紧急应用等特殊审批通道。第四章临床应用管理，规定了生物医学新技术获批后临床应用管理、医疗质量安全管理、应用情况报告、再评估、监督管理要求。第五章附则，明确了《工作规范》的解释权和生效时间。 一针仅 20 余万元！国产CAR-T细胞新药上市申请获受理 4月30日，华道生物首款CAR-T产品万基奥仑赛注射液的上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，受理号为CXSS2600077。药品类型为治疗用生物制品，注册分类为 1 类新药。该产品针对难治复发性非霍奇金淋巴瘤，采用全人源CAR结构设计，通过自主研发的全自动、全封闭、无人化生产体系，有望将定价控制在23-25万元人民币，显著低于现有CAR-T产品的市场价格。这一进展标志着国产CAR-T治疗在技术自主化、生产工业化和价格亲民化方面取得重要突破，为更多患者提供了可及的治愈希望。 资本持续押注，微滔生物宣布完成超5000万美元A轮与A+轮融资 4月29日，一家专注于革新性体内CAR-T细胞疗法的创新生物技术公司，微滔生物宣布近期连续完成A轮及A+轮融资，总计融资规模超过5000万美元。两轮融资由正心谷资本与德诚资本分别领投，OrbiMed（奥博资本）、汉康资本、卫材创新风投基金（Eisai Innovation Inc.）、建发新兴投资，以及老股东启明创投、顺禧基金、杏泽资本等多家知名投资机构跟投。参与微滔生物融资的投资人包含来自全球的产业资本与生物技术专业投资人，其认可充分彰显了微滔生物创新技术的发展潜力，将为公司加速产品临床推进与全球化布局提供强劲动力。 沙砾生物GT719细胞注射液获又一适应症美国FDA孤儿药认定京 4月29日，北京沙砾生物医药股份有限公司宣布，由沙砾⽣物⾃主研究，并现由上海安万泰⽣物科技有限公司开发的创新通⽤型CAR-iNKT细胞疗法项⽬GT719细胞注射液继获得首项ODD认定后，近日再获美国食品药品监督管理局（US FDA）授予的孤⼉药资格认定（Orphan Drug Designation, “ODD ”），新增适应症为急性淋巴细胞白血病（ALL）。这一成果是对GT719潜在适应症版图的进一步认可，也意味着造福更多患者的机会和更大的市场潜力。 30年来首个！美国口服脱发新药临床大胜：2个月长出新头发 4月28日，一家名不见经传开发脱发药的Biotech公司Veradermics（NYSE: MANE）暴涨。暴涨源自MANE旗下的米诺地尔缓释口服片VDPHL01，II/III期Study 302研究大获成功。Study 302研究，519例男性，随机双盲对照，44个美国临床中心，主要终点全部达到，p<0.0001。这是美国近30年来，口服脱发治疗领域第一个站得住脚的Phase 2/3结果。消息出来，Jefferies重申买入评级，目标价75美元——随后公司直接在高位发行融资约2.13亿美元，账上现金一并延伸至2030年。 沙砾生物入选「2026中国未来独角兽TOP100」 近日，在第十届万物生长大会上，中国投资发展促进会联合微链智库正式发布《2026中国未来独角兽TOP100榜单》。沙砾生物凭借在生物医药领域的持续创新能力与高速成长潜力，成功入选该榜单，跻身中国未来产业“潜力股”行列。本次榜单聚焦国家未来产业发展方向，围绕人工智能与具身智能、先进制造与未来能源、生物制造、空天地海、量子科技、脑机接口等前沿领域，系统遴选出一批具备颠覆性技术创新能力和高成长空间的企业代表，旨在以前瞻视角描绘中国未来产业版图。 上饶市人民医院举行生物新技术与细胞治疗转化中心启动会 4月28日上午，上饶市人民医院举行生物新技术与细胞治疗转化中心启动会。市人民政府副市长祝美清、法国两院院士韩忠朝出席活动，江西医学高等专科学校党委书记王云、市卫生健康委主任林军、市科技局局长黄海、市市场监督管理局局长周平、汉氏联合集团代表、市人民医院班子成员及职能科室人员参加活动。启动会由医院党委书记王晓岚主持。她指出，细胞治疗正从“最后手段”迈向“精准常规治疗”，行业预测未来5至10年将显著改变癌症、自身免疫疾病和退行性疾病的治疗格局。 “818”实施前夜的集结：广州黄埔加速细胞与基因治疗产业 4月28日，广州国际生物岛，“合法合规、共建生态——广州开发区、黄埔区细胞与基因治疗产业对接活动”成功举办。包括政府代表、专家学者、医院院长、企业负责人、投资人在内的200余人齐聚一堂，谈的是同一件事：政策窗口来了，怎么接住？当天下午，黄埔区卫生健康局局长林东勇率先公布了广州开发区首批生物医学新技术临床研究重点培育项目名单。4月以来，黄埔区卫生健康局面向全区征集了34个项目，经专家线下评审和线上答疑，最终遴选出10个项目，涵盖TCR-T细胞疗法、TILs肿瘤免疫疗法、DC疫苗治疗、干细胞疗法、活菌生物药等多个前沿方向。随后，黄埔区相关领导、广州市卫健委副主任李铁钢、中山大学附属第三医院院长戎利民、企业、科研院所、投资机构代表等共同启动黄埔细胞与基因治疗产业创新联合体。联合体由广州开发区管委会联合广州市卫健委、中山大学附属第三医院共同发起，成员覆盖政府单位、高校科研院所、医疗机构、投融资机构及企业，合计51家单位，共同构建了“医、教、研、产、投”五位一体的产业新生态。当天的对接活动上，还完成了多场投资与合作签约。广州生物医药与健康产业投资有限公司、广开基金集团、广州高新区投资集团3家投资机构与12家生物科技企业完成临床研究项目投资意向签约。与此同时，医企合作也取得成效，5家医院与4家企业达成合作意向；此外，黄埔区卫生健康局还成功与6家企业签订投资意向协议。 不跟风的猎手：诺华在体内CAR-T并购狂潮中保持战略定力 最近一段时间，大型制药公司围绕体内CAR-T（in vivo CAR-T）的并购交易可谓风起云涌。礼来一年内连吞两家公司，吉利德、艾伯维、百时美施贵宝、阿斯利康纷纷下场，动辄几亿乃至数十亿美元的收购案接连不断。在这场被行业称为“体内CAR-T frenzy”的军备竞赛中，诺华却显得格外安静。“我们仍在持续评估体内CAR-T领域，但目前没有正在推进中的交易。”诺华CEO瓦斯·纳拉西姆汉向行业媒体Fierce Biotech明确表示。这句话，既是对外界猜测的回应，也是诺华在当前生物技术寒冬与专利悬崖夹击下，所展现出的独特战略定力。 放弃13.6亿美元合作，押注国产ADC！GSK正在寻求肿瘤BD资产? 4月29日，葛兰素史克（GSK）公布2026年第一季度业绩，CEO卢克·米尔斯（Luke Miels）在财报电话会上同步更新了公司未来BD的核心方向。上任仅四个月，米尔斯通过快速敲定大额并购、推动管线“断舍离”等一系列动作，清晰传递出其“聚焦核心、数据驱动、理性并购”的战略思路。结合一季度业绩表现、管线调整动作及米尔斯的多轮公开发言，我们得以窥见GSK新一轮BD布局的底层逻辑、核心押注方向，以及其在全球药企竞争中的战略考量。 和元生物：与上海儿童医学中心海南医院共建细胞基因治疗创新技术转化平台 近日 ，协会会员单位上海和元生物技术（集团）股份有限公司与上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心海南医院于三亚正式签署战略合作协议！"细胞基因治疗（CGT）创新技术转化平台"同步揭牌，标志着和元李幼瑾，以及院内科研领域专家共同参与揭牌仪式，正式宣告平台落地运行。 舶望制药：一款siRNA药物完成 I期临床澳洲首例受试者给药 4月28日，致力于开发新一代siRNA药物的临床阶段生物科技公司舶望制药宣布，其siRNA候选药物BW-50218在澳大利亚申办的 I 期临床试验已完成首例受试者给药。BW-50218是一款靶向转甲状腺素蛋白（TTR）的siRNA治疗药物。值得一提的是，该产品曾于2025年9月份是舶望制药以1.6亿美元的预付款，总潜在里程碑价值高达52亿美元的交易给诺华的部分管线产品。   必贝特一款全球首创AGT/PCSK9双靶点siRNA药物获FDA批准开展临床 4月30日，必贝特自主研发的全球首创AGT/PCSK9双靶点小干扰RNA(siRNA)药物BEBT-701临床试验申请获得美国食品药品监督管理局(FDA)许可(IND编号：180170)，标志着该项目进入国际开发的新阶段。BEBT-701注射液在中国的临床试验申请已于2026年2月获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，同意开展用于轻中度高血压合并低密度脂蛋白胆固醇升高治疗的I-II期临床试验，目前已进入第二剂量组试验参与者入组阶段。 “自带开关”的CAR-T疗法一期临床告捷 近日，美国宾夕法尼亚大学团队在美国癌症研究协会（AACR）年会上报告其一期临床试验结果告捷：名为KIR-CAR的新型细胞疗法首次进入人体试验，在晚期卵巢癌、间皮瘤和胆管癌患者中显示出良好的安全性和积极的疗效信号。这标志着人们在攻克实体肿瘤的道路上又迈出了关键一步。这项疗法与以往设计不同，它并非基于传统的T细胞受体，而是模拟了自然杀伤细胞（NK细胞）的作用机制。其核心创新在于采用了“多链”设计，将定位癌细胞的“识别链”和发动攻击的“激活链”分离开来。这种结构形成了一个天然的“开关”：只有当T细胞通过识别链找到癌细胞表面的特定靶标——间皮素时，两条链才会结合，从而激活T细胞发起攻击；任务结束后，T细胞便进入休息状态。该试验的主要研究者表示，这种间歇性激活模式有助于避免T细胞因持续工作而耗竭，同时也可能减少因误伤健康细胞导致的副作用。 爱可仑赛附条件批准被驳回，永泰生物有没有可能沦为仙股？ 4月28日，永泰生物收到CDE发送的日期为4月27日的《关于EAL®附条件申请不予批准的告知书》。当天股价立马应声下跌近30%，午后永泰生物立马启动短暂停牌。而后，当天永泰生物继续新发公告表明此次停牌的原因系相应的内幕消息—— 有关EAL用于预防肝癌术后复发的附条件上市的申请最新进展，以及申请于4月29日上午9时正式恢复买卖。 中位无进展生存期突破5年，西比曼双靶点CAR-T疗法长期随访数据再次惊艳全球 近日，西比曼生物科技（AbelZeta）在今年三月底的2026年欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会上展示了其核心产品C-CAR039（CD20/CD19双靶点自体CAR-T产品C-CAR039，通用名：Prizloncabtagene autoleucel）治疗R/R B-NHL的长期随访数据。结果显示，中位随访53.9个月时，患者中位无进展生存期（PFS）达到60.1个月（5年），4年总生存（OS）率超过65%，且未出现新的安全性信号。这一长期数据将该双靶点CAR-T的临床获益推向了新的高度。 三言生物完成首轮超千万元融资，加速AI合成生物学驱动的高端医美原料产业化与ECM产业化 近日，杭州三言生物科技有限公司）宣布完成首轮超千万元融资。本轮融资由建创医疗成长基金领投。募集资金将主要用于三言生物核心子公司——杭州三笙美健生物科技有限公司在重组人源化蛋白系列及超小分子透明质酸钠等核心功效原料的高水平产能扩展、AI驱动合成生物学技术平台的深度升级，以及细胞外基质（ECM）领域多款医美管线产品的加速研发与注册申报。本次融资是三言生物首次引入外部机构投资者，充分体现了头部资本对AI与合成生物学交叉领域、高端医美原料走向国际化及ECM护肤新赛道的高度关注，也是对三言生物团队技术实力、产业化能力及持续引领ECM行业进程的坚定看好。  拜耳asundexian上市申请获NMPA受理，用于降低缺血性卒中复发风险 4月29日，拜耳公司宣布，asundexian（BAY 2433334片）“用于降低缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）成人患者的卒中（复发）风险，不包含心源性栓塞性卒中患者”的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心受理。活化凝血因子XI（FXIa）是凝血途径中的一种蛋白质，在止血和血栓形成中发挥不同的作用。Asundexian是FXIa的直接抑制剂，在III期OCEANIC-STROKE研究中，评估其作为非心源性缺血性脑卒中或高风险短暂性脑缺血发作后患者减少卒中复发风险的潜在治疗选择。 Organogenesis细胞疗法ReNu 完成滚动 BLA 提交，冲刺膝骨关节炎市场 4 月28日，领先再生医学公司 Organogenesis 宣布，已向 FDA 完成其细胞疗法 ReNu 的滚动生物制剂许可申请（BLA）提交，用于治疗症状性膝骨关节炎。该申请于 2025 年 12 月启动，现已完成临床及 CMC 模块的全部提交。ReNu 是一种冷冻保存的羊膜悬浮同种异体移植物，由羊水细胞和微粒化羊膜组成，富含细胞、生长因子及细胞外基质成分。该产品此前已根据 FDA 361 条款商业化销售约六年，并于 2021 年获得再生医学先进疗法（RMAT）认定。 近8亿美元！世之源生物下一代IgE抗体授权Cue Biopharma 4月30日，波士顿，Cue Biopharma（NASDAQ：Cue），一家临床阶段的生物制药公司，正在开发一种新型治疗性生物药，选择性地参与和调节疾病特异性T细胞，用于治疗自身免疫性和炎症性疾病，宣布已与Ascendant Health Sciences签订独家许可协议，开发、制造和商业化Ascendant-221（之前是UB-221），一种用于治疗过敏性疾病的2期临床阶段抗IgE单克隆抗体。随后Cue Biopharma宣布进行3000万美元私募融资，任命Shao-Lee Lin医学博士为首席执行官、总裁兼董事。根据许可协议的条款，Cue被授予开发和商业化Ascendant-221的全球权利，不包括中国大陆、香港、澳门和台湾。作为许可证的对价，Cue将向Ascendant Health支付1500万美元的预付许可费，然后在实现各种开发、监管和商业里程碑后再支付高达6.765亿美元的额外潜在付款，以及Ascendant-221未来销售的分层特许权使用费。 海思科又一款新药上市申请获受理 4月29日，海思科医药宣布，其自主研发的HL231吸入溶液上市许可申请（NDA）已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理。该药拟用于治疗无法有效使用干粉吸入剂的慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者，有望为近亿中国慢阻肺患者，特别是重症及老年患者，提供全新的雾化治疗方案。HL231吸入溶液是海思科自主研发的一种由长效β2-肾上腺素受体激动剂（LABA）马来酸茚达特罗和长效抗胆碱能拮抗剂（LAMA）格隆溴铵组成的复方吸入溶液，是首款雾化LABA+LAMA长效双支扩复方吸入溶液，通过直接松弛平滑肌和抑制乙酰胆碱的作用而间接导致平滑肌松弛，产生支气管扩张的叠加作用，拟用于无法有效使用干粉吸入剂的慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者，特别是需要无创通气支持或存在急性加重风险的COPD患者的治疗。 信达生物一季报：产品收入超 38 亿元，同比超 50% 4 月 30 日，信达公布 2026 年一季报，实现总产品收入超过人民币 38 亿元，同比增长超过 50% ，印证了其「双轮驱动」策略的成功执行。信达生物肿瘤领域的领先地位日益显著，五款酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 新增纳入国家医保药品目录 (NRDL) 后实现快速放量。同时，综合产品线已成为信达生物收入增长的强劲新兴动力，主要源于信尔美®（玛仕度肽注射液）、信必乐 ®（托莱西单抗注射液）及信必敏®（替妥尤单抗 N01 注射液）等核心产品的优异表现。截至目前，信达生物共取得 18 款产品获批上市。 安领科生物宣布其创新FGFR2b靶向ADC ALK201获美国FDA授予治疗胃癌的孤儿药认定 4月30日 — 安领科生物（Allink Biotherapeutics, Inc.），一家专注于肿瘤及自身免疫性疾病开发前沿抗体偶联药物（ADC）和多特异性抗体疗法的临床阶段生物技术公司，今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其核心在研管线 ALK201 用于治疗胃癌的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。ALK201 是一款针对成纤维细胞生长因子受体-2b（FGFR2b）的创新 ADC 药物。 鑫康合生物医药成功完成新一轮融资 近日，鑫康合宣布完成数亿元人民币的新一轮融资，本轮融资由高瓴创投、北科创基金共同领投，同时得到北京市医药健康产业基金的大力支持，嘉乐资本、元希海河参与跟投。本轮融资所募资金将主要用于推进核心项目的关键临床试验；完善创新性双抗技术平台及核心产品管线的推进；加强核心及研发团队建设，保证公司下一步持续高速发展。鑫康合生物医药成立于2015年11月13日，由国际著名免疫学家、中国科学院院士董晨创立，是一家以精准创新为导向的生物医药企业，董晨院士同时担任公司首席科学顾问，为公司研发方向提供核心指导。公司专注于自身免疫性疾病和免疫肿瘤领域大分子药物的开发。 5000万美元！利奥制药收购Replay基因治疗平台 4月30日，丹麦，LEO Pharma，一家为皮肤健康提供创新解决方案的全球医学皮肤病学领导者，宣布已达成最终协议收购Replay，一家专注于开发罕见遗传性皮肤病变革性治疗的基因治疗公司。此次收购通过Replay的高有效载荷单纯疱疹病毒（HSV）递送载体，为LEO Pharma的产品线增添了深厚的专业知识和下一代基因治疗平台。LEO Pharma将利用Replay的世界级HSV设计和制造专家团队，在加入其皮肤病产品组合时推动持续的创新和项目进展。Replay的股权持有人将获得5000万美元的预付款，以及里程碑式的付款和分层的个位数特许权使用费。 吸入药Avalyn美股IPO大涨，市值超12亿美元 4月30日，Avalyn Pharma（Nasdaq:AVLN）一家临床阶段的生物制药公司，开创了吸入疗法，以改变严重、罕见呼吸道疾病的治疗模式，正式在纳斯达克IPO上市，发行价每股18.00美元，在扣除承销折扣、佣金和发行费用之前，Avalyn的总收益预计为3亿美元，首日美股收盘市值12亿美元。Avalyn创立于2011年，2017年完成6200万美元A轮融资，2020年完成3500万美元B轮融资，2023年完成1.75亿美元C轮融资。2025年完成1亿美元D轮融资，累计融资超3.72亿美元。 9亿美元！梯瓦收购Emalex Biosciences 4月29日，梯瓦制药（Teva）宣布和Emalex Biosciences达成最终协议，Teva将收购Emalex，包括其主要资产Ecopipam。在患有Tourette syndrome（抽动秽语综合征）的儿童中，Ecopipam的阳性3期数据表明，该研究的主要疗效终点具有统计学意义，预计将于2026年下半年提交NDA。Emalex由Paragon Biosciences创建、建立和资助创新的生物公司。该交易受制于惯例成交条件，包括获得必要的监管批准，目前预计将于2026年第三季度完成。梯瓦将使用手头现金支付预付款。梯瓦打算减轻此次收购的短期利润稀释影响，并有望实现其2027年的财务目标。 19亿美元！Chiesi收购KalVista制药 4月29日，意大利，凯西集团（“Chiesi”）和KalVista Pharmaceuticals（NASDAQ：KALV）宣布，两家公司已签订最终协议，根据该协议，Chiesi将收购KalVista。该交易已获得Chiesi和KalVista董事会的一致批准，预计将于2026年第三季度完成，但须满足惯例成交条件。根据交易条款，Chiesi将开始以每股27美元的现金收购KalVista的所有已发行股份。交易在交割时隐含的总价值约为19亿美元。在Chiesi该领域的举措由Chiesi Global Rare Diseases牵头，该集团的业务部门专注于罕见和超罕见疾病疗法的研究、开发和商业化。 华奥泰获华海20亿债转股增资，拟拆分上市 4月29日，华海药业宣布拟以持有的对应控股子公司华奥泰生物的20亿元债权向华奥泰进行增资。对其华奥泰的直接持股比例将由79.69%变更为87.07%。本次增资虽然能够有效降低华奥泰的整体负债规模，一定程度上改善华奥泰的财务状况，但本身并无法直接为华奥泰带来资金，华奥泰在未来生产经营过程中，可能会受宏观经济、行业环境、市场竞争等因素的影响，经营状况和收益存在不确定性，敬请广大投资者注意投资风险。经各方友好协商，确定华奥泰本次增资的投前估值为35亿元，投后估值55亿元。2024年华奥泰完成2亿元融资，投后估值32亿元。 Axoft完成5500万美元A轮融资，开发植入式脑机接口 4月29日，马萨诸塞州剑桥，神经技术脑机接口公司Axoft宣布完成5500万美元的超额认购A轮融资，由C.P.Group Innovation领投，Alumni Ventures、the Stanford President’s Venture Fund、高瓴资本和高榕创投也参与了本轮融资。Axoft已筹集超过6000万美元的总资金，将利用这笔资金在全球范围内扩大其目前的临床试验，并推进美国监管机构对其植入式脑机接口（iBCI）的批准，该接口已经证明了安全解码大脑信号的能力，并为提高意识障碍患者的预后和沟通护理标准提供了一条途径。Axoft还将利用这笔资金建立一个良好生产规范（GMP）设施，以大规模生产其iBCI，迄今为止已成功植入11名患者。 22.5亿美元！礼来与与AI公司Profluent合作开发基于重组酶的基因编辑 4月28日，开创蛋白质设计大规模基础模型的前沿人工智能公司Profluent宣布与礼来开展多项目战略研究合作，开发和商业化定制位点特异性重组酶，以解决严重未满足需求的疾病。Profluent声称自己是首家证明大型语言模型能够生成功能性蛋白质的公司，同时将其拥有超过1150亿个独特蛋白质的图谱称为“世界上最大的蛋白质数据资源”。杰夫·贝索斯的Bezos Expeditions去年11月共同领投Profluent的1.06亿美元融资轮，使总资金达到1.5亿美元，以加速基因组编辑器、抗体和酶的设计，从而产生现实世界的影响。 礼来2026Q1：营收198亿美元，替尔泊肽128亿美元销售 4月30日，礼来公司（Eli Lilly）发布的2026年第一季度财报，交出了一份全面超预期的成绩单：本季度营收同比增长56%至198亿美元，净利润 (GAAP)同比增长168%至74亿美元。 基于此强劲表现，公司同时将全年营收指引上调了20亿美元，全年收入预期上调至820亿至850亿美元。GLP-1药物组合的强劲表现是营收大增的核心驱动力，令财报远超市场预期。 Coultron完成1.25亿美元A轮融资，开发口服小分子SIK3抑制剂 4月28日，比利时鲁汶，Coultreon Biopharma（前身为Onco3R Therapeutics）是一家开发一流免疫学疗法的生物技术公司，宣布完成超额认购的1.25亿美元A轮融资。这笔资金将支持Coultreon领先的免疫学项目COL-5671（前身为O3R-5671）的进一步临床开发，COL-5671是一种高度选择性的口服每日一次SIK3抑制剂，目前处于1期研究中。该公司计划将COL-5671推进银屑病和溃疡性结肠炎2期临床试验，并有可能在2027年进行临床概念验证。 IDEAYA抗癌小分子组合疗法即将递交新药申请 4月20日，IDEAYA Biosciences公司宣布，美国FDA已同意根据实时肿瘤学审评（RTOR）项目，对由在研药物darovasertib与已获批ALK抑制剂crizotinib构成的组合疗法用于一线治疗HLA*A2阴性转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）患者的新药申请（NDA）进行审评。IDEAYA计划于5月启动RTOR递交流程，并预计于2026年下半年完成NDA递交。Darovasertib是一种强效的选择性蛋白激酶C（PKC）抑制剂，正在开发用于治疗原发性和转移性葡萄膜黑色素瘤。 阿斯利康获得EGFR靶向降解剂开发权益 4月30日，Pinetree Therapeutics宣布，阿斯利康（AstraZeneca）已根据两家公司此前公布的研发协议行使选择权，获得PTX-299的全球独家开发和商业化权益。PTX-299是一款靶向EGFR、潜在“first-in-class”的双特异性抗体降解剂。通过利用Pinetree基于抗体的蛋白降解技术，PTX-299旨在选择性清除驱动疾病的EGFR蛋白，而不仅仅是抑制其活性，从而有望克服关键耐药机制。根据协议条款，阿斯利康行使选择权后，将向Pinetree支付2500万美元。如果该产品成功开发并商业化，Pinetree还有资格获得潜在的未来开发、监管和商业里程碑付款。 显著减少出血事件，诺和诺德双特异性抗体3期结果登《新英格兰医学杂志》 4月30日，诺和诺德（Novo Nordisk）日前宣布，《新英格兰医学杂志》发表了3期FRONTIER2试验的26周结果。该试验评估了每月一次和每周一次给药的denecimig（Mim8）在12岁及以上的A型血友病青少年和成人患者中的疗效和安全性。在研疗法denecimig是一种双特异性抗体，可模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）的功能，设计目标是为伴有或不伴有凝血因子抑制物的A型血友病患者提供每月一次、每两周一次或每周一次给药的预防性治疗。Denecimig通过皮下注射给药，可通过桥接凝血因子IXa和凝血因子X来“模拟”凝血因子VIIIa的作用。这一作用可替代FVIIIa功能，有助于恢复机体产生凝血酶的能力，从而帮助血液凝固。Denecimig的生物制品许可申请（BLA）正在接受美国FDA的审评。 诺诚健华奥布替尼治疗系统性红斑狼疮III期注册临床完成首例患者入组 诺诚健华今天宣布，公司自主研发的新型BTK抑制剂奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）的注册III期临床研究完成首例患者入组。这是一项评估奥布替尼治疗SLE患者有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究，主要终点是治疗第52周的SLE反应指数-4（SRI-4）应答率。 Erasca称其从嘉越医药引进的RAS分子胶优于Revolution，但患者死亡事件令投资者却步 Erasca 周一（4月27日）集中披露其泛 RAS 分子胶候选药物 ERAS‑0015 的Ⅰ期临床数据，并主动将其早期疗效与 Revolution Medicine 的泛 RAS 抑制剂 daraxonrasib（RMC‑6236）进行对比，称其产品在胰腺癌治疗领域树立了更高标杆。该分子由嘉越医药研发，2024年Erasca从嘉越获得其在大中华区以外地区的权益，今年3月将所持权益扩展至全球。然而，与市场和医生对 Revolution 产品前景的广泛赞誉不同，Erasca 的这次数据公布并未获得同样热烈的反响。公司股价在消息发布前已下跌近11%，盘后交易中又进一步重挫约35%。投资者情绪承压的原因之一，来自潜在的专利纠纷。Erasca 在周一向美国证监会提交的文件中披露，其已收到 Revolution 发来的律师函，指控 ERAS‑0015 与后者专利编号为 12,409,225 的泛 RAS 分子胶化合物“实质等同”。对此，Erasca 予以否认，称相关主张“毫无根据”，并表示将“坚决应对这些指控”。另一方面，临床安全性方面披露的一起患者死亡事件，也进一步削弱了市场对该项目的热情。一名66岁的男性转移性胰腺癌患者在接受 24 毫克剂量 ERAS‑0015 治疗期间，出现了三级肺炎。在患者主动放弃支持性治疗后，其不幸去世。 吉利德单片复方HIV疗法获FDA优先审评资格 近日，吉利德科学（Gilead Sciences）宣布，美国FDA已受理其bictegravir 75 mg/lenacapavir 50 mg（BIC/LEN）的新药申请（NDA）。该在研治疗方案为每日一次给药的单片复方制剂（STR），拟用于治疗已实现病毒学抑制的成人HIV感染者。FDA同时授予该申请优先审评资格，并将PDUFA目标日期定为2026年8月27日。此次申请基于ARTISTRY-1和ARTISTRY-2两项3期临床试验的积极结果。 抗癌小分子向FDA递交上市申请！ 4月29日， Immunome宣布，已向美国FDA递交其在研药物varegacestat（曾用名AL102）的新药申请，用于治疗成人硬纤维瘤（desmoid tumors）。该药物为一款口服、每日一次给药的γ-分泌酶抑制剂（GSI）。此次申报主要基于全球随机、双盲、安慰剂对照的3期RINGSIDE研究的积极结果，该研究纳入疾病进展中的硬纤维瘤患者，显示出明确的临床获益。 辉瑞治疗RRMM的突破性Elrexfio（elranatamab）双抗3期结果积极 4月29日，辉瑞（Pfizer）宣布，其3期MagnetisMM-5研究取得积极的初步结果。该研究评估Elrexfio（elranatamab）单药用于既往接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。结果显示，与标准治疗方案相比，Elrexfio在主要终点PFS方面，经BICR评估，实现了具有统计学显著性且具有临床意义的改善，且结果优于预设的中期分析疗效风险比阈值，大多数接受Elrexfio治疗的患者在随访期间仍保持无疾病进展。Elrexfio是一款靶向BCMA的双特异性抗体。它的一端与BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤表达BCMA的癌细胞。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。 Ionis潜在“first-in-class”乙肝ASO疗法获优先审评资格 4月28日，Ionis Pharmaceuticals与其合作伙伴GSK宣布，美国FDA已受理其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法bepirovirsen用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）成人患者的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，该申请的PDUFA日期定为2026年10月26日。同时，该疗法也获得FDA授予突破性疗法认定。目前，bepirovirsen也正在接受包括欧洲药品管理局（EMA）、日本厚生劳动省（MHLW）和中国国家药品监督管理局（NMPA）在内的多家监管机构审评。Bepirovirsen是一种具有三重作用机制的潜在“first-in-class”ASO疗法，旨在识别并靶向乙肝病毒的遗传成分（即RNA），从而可能使患者的免疫系统重新获得控制病毒感染的能力。Bepirovirsen可抑制体内病毒复制，降低血液中HBsAg水平，并激活免疫系统，从而提高获得持久应答的机会。GSK在2019年从Ionis Pharmaceuticals获得bepirovirsen授权，并与其合作推进该药物的开发。 14.5亿美元！艾伯维达成泛KRAS小分子抑制剂合作 4月28日，Kestrel Therapeutics宣布，其在研口服泛KRAS小分子抑制剂KST-6051已在针对携带KRAS突变的晚期或转移性实体瘤患者的1期临床试验中完成首例患者给药。与此同时，公司还宣布与艾伯维（AbbVie）达成一项战略合作协议。根据协议，艾伯维将在支持项目开发的同时，获得在达到既定研发里程碑后独家收购Kestrel的选择权。KST-6051是一款具有差异化作用机制的泛KRAS抑制剂，其独特的结合方式旨在实现对靶点通路的持久抑制，从而有望在疗效上优于其他通路抑制剂。 勃林格殷格翰多肽减重疗法达3期试验共同主要终点 4月28日，勃林格殷格翰公布了其3期SYNCHRONIZE-1临床试验取得的积极顶线结果。在该试验中，旗下疗法索弗度肽（survodutide，BI 456906）在采用疗效估计量和治疗方案估计量两种方法下，均达到了共同主要终点。采用疗效估计目标评估时，在患有肥胖或超重但无2型糖尿病的成年人为期76周的治疗中，索弗度肽组实现了平均高达16.6%的持续体重下降，与安慰剂组的3.2%相比具有统计学显著差异（p<0.0001）。索弗度肽是一种胰高血糖素/GLP-1受体双重激动剂，可同时激活胰高血糖素受体和GLP-1受体，这两种受体在调控机体代谢功能方面发挥重要作用。 欧洲首个帕妥珠单抗生物类似药获批，复宏汉霖携手Organon推动POHERDY®登陆欧盟市场 4月29日，复宏汉霖（2696.HK）与全球医疗健康企业Organon（欧加隆，纽交所代码：OGN）联合宣布，双方合作开发的帕妥珠单抗生物类似药POHERDY®（420 mg/14 mL 静脉注射液）正式获得欧盟委员会（EC）上市许可。该产品是欧洲首个且目前唯一获批的帕妥珠单抗生物类似药，获批覆盖原研参比制剂PERJETA的全部适应症，为欧盟地区HER2阳性乳腺癌患者带来了高品质、高可及性的治疗新选择。 璎黎药业“合成致死”机制1类新药获批临床 4月29日，璎黎药业宣布收到CDE核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准公司开展PARG抑制剂YL-18319治疗晚期恶性实体瘤的临床试验。这是该产品继在美国获批临床研究之后，又获得中国临床试验许可。YL-18319是由璎黎药业与Azkarra Therapeutics公司联合开发的口服小分子化学创新药，是一种新型的聚ADP核糖水解酶 (PARG) 抑制剂。其通过“合成致死”的机制特异性地杀伤携带特定DNA损伤修复缺陷的肿瘤细胞。 格博生物GLB-002联合利妥昔单抗获NMPA批准，进入II期临床治疗R/R FL 4月28日 —— 专注于研发创新型分子胶降解剂的临床阶段生物技术公司格博生物今日宣布，其新一代IKZF1/IKZF3选择性分子胶降解剂GLB-002联合利妥昔单抗的II期临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者。这是继2023年9月GLB-002首次获批临床后的又一个重要里程碑，标志着该产品正式进入II期临床研究。 三生制药国产首个APRIL/BAFF长效双抗SSS68中美IND双获批 4月29日，三生制药（01530.HK）自主研发的SSS68（长效抗APRIL/BAFF双抗）正式获得中国国家药监局（NMPA）的IND（新药临床试验申请）批准，这是一款创新型靶向APRIL/BAFF通路的长效双特异性抗体药物，用于治疗自身免疫肾病，此次批准包括三项适应症：免疫球蛋白A肾病（IgAN）、狼疮肾炎（LN）和原发性膜性肾病（pMN）。SSS68 是三生制药依托内部抗体发现平台开发的创新型四价双特异性抗体，能够实现同时特异性结合并中和BAFF与APRIL两个关键细胞因子，通过从源头抑制B细胞活化、增殖、分化及浆细胞存活，减少自身抗体产生，实现对相关自身免疫疾病通路的全面、高效、精准调控。 联邦制药新一代补体B因子抑制剂TUL321获FDA批准临床，瞄准PNH、IgA肾病等多适应症 4月28日，联邦制药1类新药TUL321胶囊的临床试验注册申请获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，IND编号为180385。该药此前于3月25日获得国家药品监督管理局（CDE）受理，受理号为：CXHL2600377、CXHL2600376、CXHL2600375。TUL321是联邦制药研发的新一代补体B因子抑制剂。 瞄准中重度特应性皮炎，联邦制药度普利尤单抗生物类似药获批临床 4月27日联邦制药宣布，联邦制药全资附属公司珠海联邦生物医药有限公司研发的度普利尤单抗生物类似药特应性皮炎适应症获得中国国家药品监督管理局临床试验默示许可，受理号为CXSL2600180。度普利尤单抗是一种全人源免疫球蛋白G4(lgG4)单克隆抗体,用于治疗特应性皮炎,特别是外用药控制不佳或不建议使用外用药的中重度特应性皮炎。 阿斯利康重磅药物三联疗法Breztri Aerosphere新适应症获FDA批准上市 4月28日，阿斯利康宣布其固定剂量三联疗法Breztri Aerosphere（布地奈德+格隆溴铵+富马酸福莫特罗，布地格福吸入气雾剂）正式获得FDA批准，用于12岁及以上成人和儿童哮喘患者的维持治疗。此次新适应症的获批，标志着固定剂量单吸入器三联方案正式进入哮喘维持治疗领域，为在现有双联治疗基础上仍需进一步改善控制的患者提供了全新的治疗升级路径。 忠山实验室成立暨2026核医疗创新大会举行 4月27日，忠山实验室成立暨2026核医疗创新大会在南苑会议中心举行。中国科学院院士、忠山实验室战略咨询委员会首席顾问柴之芳；中国科学院院士、忠山实验室学术与产业化委员会主任陈春英；省委军民融合办总工程师曹坤；经济和信息化厅二级巡视员陈岚；科技厅二级巡视员高量；省卫生健康委二级巡视员江涛；天府锦城实验室主任黄灿华；重庆金凤实验室首席医学官、教授史琳；市委副书记、市长，忠山实验室理事会理事长张伟；西南医科大学党委书记张春祥；西南医科大学党委副书记、校长何涛等出席活动。 药明康德2026年Q1财报：营收首破百亿，扣非净利润劲增83.6% 4月27日晚，药明康德披露2026年第一季度业绩报告，公司实现营业收入124.36亿元，同比增长28.81%，营收首次在第一季度迈入百亿元大关；归母净利润46.52亿元，同比增长26.68%；更为关键的是，扣非归母净利润达到42.76亿元，同比大幅增长83.56%。经调整Non-IFRS归母净利润46.0亿元，同比增长71.7%，各项核心指标全面超预期。 NP137：公布1b期联合治疗试验数据 近日，NETRIS Pharma公司宣布，其靶向netrin-1的单克隆抗体NP137在1b期临床试验LAPNET-01中取得积极成果，相关数据已发表于《自然》期刊。NP137是潜在“first-in-class”的抗netrin-1单抗，旨在通过阻断netrin-1来克服肿瘤对化疗的耐药性。该试验评估了NP137联用改良FOLFIRINOX化疗方案（mFOLFIRINOX）一线治疗局部晚期胰腺导管腺癌患者的效果。此次公布的结果显示，在41名可评估患者中，客观缓解率（ORR）为29%，12名患者达到确认的部分缓解（PR），中位缓解持续时间为9.02个月，88%的患者观察到肿瘤缩小。 PLN-101095：公布1期临床试验的新数据 近日，Pliant Therapeutics公司公布了其正在进行的1期临床试验的新数据，该试验评估了PLN-101095联用PD-1抑制剂pembrolizumab治疗ICI难治性晚期或转移性实体瘤患者的效果。PLN-101095是Pliant Therapeutics公司开发的口服靶向整合素αvβ8和αvβ1的双重选择性小分子抑制剂，用于治疗对免疫检查点抑制剂耐药的实体瘤。TGF-β信号传导的增加被认为是肿瘤细胞对免疫检查点抑制剂耐药的潜在原因。PLN-101095靶向肿瘤微环境中表达的整合素αvβ8和αvβ1，能够调节TGF-β的活性，旨在恢复肿瘤对PD-1/PD-L1抑制剂的敏感性。 Nature子刊：阻止mRNA疫苗在肝脏表达，可增强mRNA疫苗效果 4月29日，西奈山伊坎医学院的研究人员在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为：mRNA vaccine immunity is enhanced by hepatocyte detargeting and not dependent on dendritic cell expression 的研究论文。该研究表明，去除对肝细胞的靶向，能够增强 mRNA 癌症疫苗的免疫力，且疫苗的免疫力不依赖于专职抗原呈递细胞树突状细胞。 单目标效率到双目标 “安全 + 有效”：AI 驱动的 LNP 工程化，开启精准 RNA 递送新范式 即便采用关节腔注射这种看似 “局部给药” 的方式，现有临床级 LNP 配方仍会大量渗漏进入体循环，最终被肝细胞摄取，造成严重的脱靶转染与潜在肝毒性。核心原因在于：LNP 一旦进入体循环，就会迅速被内源性载脂蛋白 E（ApoE）包被，进而通过肝细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）被高效摄取。这条通路，几乎无法通过简单的配方微调彻底规避。多伦多大学李博文团队发表在《Nature Biotechnology》的这项研究“A multiobjective AI model for LNP engineering enhances tissue-selective mRNA delivery”，改写了这个设计逻辑。他们开发的 MOLEA 系统（全称 multiobjective LNP engineering with AI，即多目标 LNP 工程化 AI 系统），首次将 “让软骨细胞高效摄取” 和 “让肝细胞最低限度摄取”，同时列为模型优化的核心硬指标。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之 用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。