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近日，辉瑞召开主题讲座，详细介绍了PD-1 x VEGF双抗SSGJ-707 （707）详细临床数据并对其临床前功能进行了解析，并且也披露了其后续如何将707融入辉瑞的产品管线。下文为会议详细内容及PPT。主持人大家下午好，欢迎参加辉瑞Pflash活动，本期主题为“聚焦PD-1 x VEGF双特异性抗体”。今天的电话会议将被录音。现在，我将电话转交给辉瑞首席投资者关系官兼高级副总裁Francesca DeMartino女士。请开始您的发言。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢，大家早上好。我是Francesca DeMartino，辉瑞的首席投资者关系官。我代表辉瑞团队，感谢大家参加第六期辉瑞Pflash网络直播。今天的电话会议将被录音，并可在辉瑞投资者关系网站pfizer.com上回放。需要提醒的是，辉瑞Pflash系列旨在深入探讨我们的研发管线、产品和团队。每次会议将聚焦某一特定产品、治疗领域或增长计划，并为大家提供与业务领导者互动交流的机会。今天的会议将以简短讨论开始，随后是现场问答环节。请注意，本次会议仅面向投资界人士，包括卖方分析师和机构投资者。如果您无法全程参与，可以在我们的投资者关系网站上找到回放。另外，今天的会议中我们将涉及前瞻性声明。请参阅演示文稿中的第2页以及我们提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中的披露内容，这些均可在辉瑞投资者关系网站pfizer.com上获取。电话会议中的前瞻性声明存在重大风险和不确定性，仅代表会议当日的观点，我们无义务更新或修订任何声明。接下来，让我们正式开始。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官谢谢，Francesca。很高兴今天与大家交流。我是Jeff Legos，辉瑞的首席肿瘤官，负责领导从临床前到后期临床开发的癌症治疗全流程研发工作，包括医学事务。在加入辉瑞之前，我曾担任Vardis的执行副总裁兼全球肿瘤与血液学开发负责人，更早之前曾在葛兰素史克担任副总裁兼全球肿瘤医学开发负责人。现在请Johanna介绍自己。Johanna Bendell - 辉瑞公司 - 肿瘤首席开发官谢谢，Jeff。我是Johanna Bendell，辉瑞肿瘤首席开发官，负责辉瑞肿瘤后期临床开发的战略与执行。我最近加入辉瑞，此前在罗氏担任全球肿瘤负责人，领导发现和早期临床开发工作。接下来请Arati。Arati Rao - 辉瑞公司 - 胸部肿瘤开发负责人谢谢，Johanna。我是Arati Rao，胸部肿瘤开发负责人，负责肺癌和头颈癌领域所有小分子、抗体偶联药物（ADC）及免疫肿瘤资产的临床开发策略。我通过辉瑞收购Seagen加入公司，此前担任Seagen早期开发副总裁，负责多个ADC和免疫治疗项目的临床开发策略。现在我将话筒交还给Francesca。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢大家的自我介绍。Jeff，首先能否请您介绍一下707是什么，以及它如何融入辉瑞更广泛的肿瘤研发管线？Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官当然。707是一种靶向PD-1和VEGF的双特异性抗体。PD-1是免疫细胞上的受体，通常用于阻止它们攻击癌细胞；而VEGF在肿瘤血管生成中起关键作用。从辉瑞肿瘤战略的角度来看，707的定位非常契合。首先，它是一种生物制剂，这是我们三大核心治疗模式之一，我们在多特异性抗体领域拥有深厚的经验和行业领先的能力。其次，我们在许多癌症类型中拥有强大的专注度和特许经营权，例如胸部肿瘤、泌尿生殖系统肿瘤和胃肠道肿瘤，这些领域正是PD-1 x VEGF双特异性抗体可能产生重大影响的领域。最后，我们有机会探索707与我们领先的ADC产品组合（尤其是vedotin类ADC）的联合治疗方案，临床数据已显示其与抗PD-1药物可能存在协同效应。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢，Jeff。除了战略契合，能否请您概述一下选择投资707的具体原因以及协议的条款？Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官当然。首先，我们对707的作用机制充满信心。抗PD-1和PD-L1检查点抑制剂是历史上最广泛应用的肿瘤药物类别之一。最近的3期临床数据显示，通过将PD-1和VEGF抑制结合到单一分子中（如707），可能实现比单独PD-1抑制更优的疗效。如果这一结果能在临床试验中得到验证，并且安全性可接受，我们认为这将为患者带来革命性的改变。具体到707，我们相信它有可能在PD-1 x VEGF双特异性抗体类别中脱颖而出。其结构与其他药物不同，临床前数据显示其具有同类最佳的抗血管生成活性以及对PD-1的高亲和力。重要的是，这些临床前活性已在临床中转化为令人鼓舞的1期和2期数据，证明了707在非小细胞肺癌和转移性结直肠癌等多种癌症类型中作为单药或与化疗联用的抗癌活性。基于这些早期结果，我们认为707有潜力成为多种适应症的免疫肿瘤基础疗法。关于协议条款，辉瑞获得了全球（不包括中国）的独家权利，以开发、生产和商业化707。此外，辉瑞还拥有将许可扩展至中国市场的选择权。作为对价，3SBio获得了12.5亿美元的预付款、1亿美元的股权投资，并有资格获得高达48亿美元的里程碑付款以及分层销售提成。我们相信这些条款充分体现了707的价值，同时使辉瑞能够利用全球能力为患者和公司创造持续价值。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁您提到辉瑞的全球肿瘤能力是创造价值的关键。能否简要谈谈这些能力？Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官当然。如幻灯片6所示，辉瑞肿瘤拥有多项能力，支撑我们在新癌症疗法开发中的卓越表现和全球专长。其中最重要的是我们的全球规模和深厚专业知识，这些使我们能够设计创新的临床试验、制定灵活的监管策略，并加速为癌症患者开发潜在的新治疗方案。我们的核心优势在于团队。特别是在临床开发和医学组织中，我们拥有50多名肿瘤医学专家，他们带来了无与伦比的临床肿瘤学经验，致力于从根本上改变全球癌症患者的诊断轨迹。此外，我们的全球临床运营规模也非常关键。我们在45个国家的4000个临床研究基地开展临床试验，并在三大洲拥有10个生产和临床试验供应基地。所有这些使我们能够以惊人的速度执行临床开发。例如，在一项评估sigvotatug vedotin用于二线非小细胞肺癌的关键研究中，我们在不到15个月的时间内完成了近700名患者的入组目标。此外，我们拥有强大的新型治疗药物管线，目前有50多个项目，涵盖小分子、ADC和生物制剂（包括多特异性抗体）三大治疗模式。我们的管线和已获批药物在模式和机制上的多样性，为探索707的潜在联合治疗方案提供了广阔空间。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢，Jeff。谈到多特异性抗体的开发，能否简要定义什么是多特异性抗体，并分享一些辉瑞在该领域的经验？Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官好的，Francesca。请翻到幻灯片7。典型的抗体（如单克隆治疗性抗体）是由体内B细胞产生的，选择性识别并结合单一靶点。相比之下，多特异性抗体是经过设计的生物制剂，可选择性结合两个或多个靶点。这一切得益于蛋白质工程技术的发展，使我们能够设计具有新颖形式和功能的生物制剂。辉瑞在蛋白质工程和抗体设计方面拥有深厚的技术专长，这对于我们评估707在PD-1 x VEGF双特异性抗体领域中的潜力至关重要。幻灯片上展示了辉瑞多特异性抗体的几个例子。ELREXFIO是一种双特异性抗体，通过BCMA和CD3分别识别并结合B细胞和T细胞，目前已获批用于三重暴露的多发性骨髓瘤。在我们的免疫与炎症（I&I）产品组合中，有两种潜在“首创”的三特异性抗体，目前正处于治疗特应性皮炎的2期开发阶段。开发这些多特异性药物的经验，增强了我们对707在多种实体瘤适应症中成功开发的信心。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁我们知道目前有多种PD-1 x VEGF双特异性抗体处于不同开发阶段。707如何实现差异化？Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官这是一个很好的问题。请翻到幻灯片8，我将带大家了解707的一些关键特性。从结构设计上看，707在多个方面与其他PD-1 x VEGF双特异性抗体不同，包括PD-1和VEGF结合区域的位置和几何形状，以及Fc区域。707是一种四价抗体，这意味着它有四个结合域，其中两个用于PD-1，两个用于VEGF。抗体的每条臂可以结合肿瘤环境中的一个VEGF和免疫细胞表面的一个PD-1。这些结合区域的相对位置不仅独特，还提供了强大的协同结合效应，即结合一个靶点会增强对第二个靶点的结合。例如，当707在肿瘤微环境中结合VEGF后，其与PD-1的结合强度增加了约100倍。这种协同性增强了靶点结合，可能有助于驱动协同抗肿瘤活性。这一特性还可能使活性更集中于肿瘤（由于VEGF在肿瘤中高表达），从而潜在地提高安全性和耐受性。此外，由于VEGF以二聚体形式存在，它可以结合两分子707，我们认为这种“菊花链”效应可能通过PD-1增强T细胞的结合。关于707的Fc区域，它也与众不同，因为它源自IgG4，这是一种天生免疫激活能力较低的免疫球蛋白类别，可能限制不良的炎症性免疫反应。而许多其他PD-1 x VEGF双特异性抗体使用的Fc区域需要经过工程改造，以减少其他免疫球蛋白类别的强促炎效应功能。从现有临床前数据的整体来看，我们相信707具有潜在同类最佳的抗血管生成活性，同时对PD-1具有高亲和力，这些都增强了我们对临床开发前景的乐观态度。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢，Jeff。能否进一步谈谈PD-1 x VEGF的作用机制为何如此引人注目？Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官当然。请翻到幻灯片9。抗PD-1和抗VEGF单克隆抗体作为独立疗法的临床益处早已被充分理解，这也促使人们研究它们的联合治疗方案。然而，联合使用这些药物会产生副作用，限制了其广泛应用。有趣的是，通过单一药物同时靶向PD-1和VEGF，不仅可以减轻抗VEGF和抗PD-1联合疗法的一些副作用，还可能提供新的生物学特性，从而增强抗肿瘤活性。PD-1和VEGF双特异性抗体通过将这两种强大且经过验证的机制结合到一种新型治疗药物中，提供了一种潜在的革命性作用机制。抗VEGF活性抑制血管生成（即肿瘤血管的生长）。肿瘤对能量的需求非常高，它们会分泌化学物质，促使身体扩张血管以输送支持癌细胞快速生长的营养物质。如果切断这些血管的供应，癌细胞通常会死亡，肿瘤也会缩小。抗PD-1活性（有时称为免疫检查点抑制）则阻断了PD-1与PD-L1之间的蛋白质相互作用。肿瘤细胞通常表达PD-L1蛋白，它可以与免疫细胞上的PD-1结合，指示免疫细胞忽略癌细胞。然而，当这种相互作用被阻断时（例如通过抗PD-1抗体），免疫细胞可以识别肿瘤细胞并触发抗肿瘤免疫反应。抗PD-1活性对辉瑞尤为重要，因为它可能与我们领先的vedotin类ADC产品组合产生临床协同效应。新颖的作用机制固然令人兴奋，但支持数据才是创造价值的关键。目前，该领域已为PD-1 x VEGF机制提供了概念验证数据，特别是在非小细胞肺癌的3期研究中，与抗PD-1单药治疗相比，其无进展生存期（PFS）具有统计学显著改善。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁非常棒。现在能否请您介绍一下707的临床经验以及最近在ASCO上公布的数据？Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官很高兴分享。请翻到幻灯片10。ASCO上公布的数据来自一项在中国进行的2期研究，其中707作为一线治疗用于PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌患者。研究设计相对简单，入组患者为无已知驱动基因突变、ECOG评分为0或1、PD-L1肿瘤比例评分（TPS）≥1%的患者。研究包括两个队列，分别对应非小细胞肺癌的两种主要组织学类型：非鳞状和鳞状细胞癌患者。研究评估了每三周一次给药的多剂量递增方案，主要终点为安全性和客观缓解率（ORR）。10毫克/千克剂量组的数据显示出特别令人鼓舞的疗效，这也是我们今天讨论的重点。幻灯片11展示了10毫克/千克剂量组的疗效数据，提示其具有深度和持久的缓解。左侧的瀑布图显示了从基线开始的肿瘤缩小情况，向下的长条表示肿瘤缩小幅度更大。这些数据对应的确认客观缓解率为近65%（约三分之二的患者），其中一名患者在数据截止时尚未确认部分缓解。右侧的蜘蛛图显示了缓解的深度和持久性。与瀑布图一样，向下的线条表示更好的结果。此外，随着时间的推移，许多线条进一步下降并保持稳定，为缓解的持久性和深度提供了早期证据。10毫克/千克单药治疗的安全性（如幻灯片12所示）是可管理的。左侧显示了最常见的治疗相关不良事件，最高发生率约为30%，其中仅有三例为3级或更高。右侧显示了总体频率，包括约23.5%的患者发生3级及以上治疗相关不良事件，约20%的患者发生治疗相关严重不良事件。重要的是，导致停药的治疗相关不良事件非常低，且无治疗相关死亡。幻灯片13显示，在10毫克/千克剂量下，客观缓解率和疾病控制率（即病情稳定或更好的患者比例）在各亚组中基本一致，包括难治的鳞状和PD-L1低表达患者群体。左侧数据显示，鳞状和非鳞状组织学的缓解率相似：鳞状细胞癌患者的确认缓解率为75%，非鳞状细胞癌患者为近65%，两者的疾病控制率均非常高。这令人鼓舞，因为许多治疗药物可能仅对一种组织学有效，而707在两种类型中均表现良好。右侧数据显示，不同PD-L1表达水平（通过TPS评分衡量）的患者缓解率相似。这一结果尤其令人鼓舞，因为通常TPS评分较低的肿瘤患者缓解率较低，但在这里，他们的缓解率和疾病控制率与高TPS评分患者非常接近。幻灯片14通过两个患者案例总结了临床数据。上图显示了一名50岁男性鳞状转移性疾病患者（TPS评分<50%）的连续CT扫描结果。红色箭头指示基线时的靶病灶。治疗第6周时，患者达到部分缓解；第24周时，双侧靶病灶较治疗开始时缩小了76%。下图显示了一名62岁男性IV期疾病患者（PD-L1 TPS>50%）的图像。该患者的靶病灶肿瘤负荷（红色箭头指示基线）在治疗第24周时减少了54%。需要注意的是，在非小细胞肺癌等癌症中，缓解可能表现为空洞化。例如，在下图中，治疗第6周后，随着肿瘤大小和密度的减少，原先的肿瘤区域似乎形成了一个空泡。简单来说，当肺部肿瘤被治疗快速杀死时，可能会在CT扫描中留下一个看似空洞的黑洞。然而，这些残留的空洞性病灶仍需在扫描中测量并与基线肿瘤大小比较。这意味着仅关注缓解率可能低估了707对伴有空洞性病灶的非小细胞肺癌患者的真实临床益处。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢，Jeff。数据确实非常令人鼓舞。在结束之前，能否简要介绍一下707的当前状态以及近期优先事项？Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官当然。请翻到幻灯片15。我和今天参会的同事们以及整个开发团队对推进707充满热情，并已基于迄今为止在非小细胞肺癌和结直肠癌患者中观察到的1期和2期疗效与安全性数据（包括单药和与化疗联用），制定了数据驱动的全球临床开发计划。我们期待在未来几个月分享更多细节。我可以透露，我们的近期目标包括启动全球3期开发计划，重点是非小细胞肺癌和其他实体瘤。我们还将探索707在其他肿瘤类型中的应用，并已开始构建数据包，以评估未来关键研究在哪些适应症中能为患者和药物创造额外价值。当然，开发计划的一部分还包括探索内部产品组合的联合机会，尤其是与一些ADC药物的联用，我们已积累证据表明其与抗PD-1药物的联合可能带来改变临床实践的结果。我们有很多计划，并且迫不及待想要推进。请翻到下一页幻灯片16。为了更具体地说明这一点，我们在幻灯片16中高层面展示了707的潜在开发机会，并叠加了美国流行病学数据，以帮助大家了解潜在的可覆盖患者群体。这些机会直接映射到我们的关键特许经营领域，包括胸部肿瘤、泌尿生殖系统肿瘤和胃肠道肿瘤。然而，我们认为这些仅是冰山一角，707可能惠及更多癌症患者。我们期待不仅在上述癌症类型中评估707，还将探索其他领域。所有这些表明，我们相信存在大量新机会，有望巩固辉瑞作为癌症创新治疗开发领导者的地位。我们期待分享更新的开发计划、临床数据，以及在适当时候的商业化计划。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢，Jeff。总结今天的讨论，我想说707完美契合辉瑞的肿瘤产品组合和战略。辉瑞在多特异性抗体开发方面拥有良好的记录，一些药物正在开发中，而像ELREXFIO这样的药物已上市。此外，707的目标应用与辉瑞当前的肿瘤治疗领域一致。其次，这一许可协议展示了辉瑞业务发展目标的持续执行，旨在通过当前100亿至150亿美元的交易能力推动本十年末及以后的增长。第三，我们对最近在ASCO上公布的2期数据感到鼓舞。基于1期和2期数据的整体表现，我们相信707有潜力成为未来多种适应症的基础治疗选择，前提是临床试验和监管取得成功。最后，正如我们之前提到的，我们正在制定详细的开发计划，以释放707的价值，包括在多个适应症中开展关键3期研究。这些研究以及早期试验将评估707单药及与其他药物（包括辉瑞领先的ADC产品组合）的联合效果。我们将在今年晚些时候开始沟通这些细节。此外，辉瑞计划在北卡罗来纳州的桑福德生产707的原料药，在堪萨斯州的麦克弗森生产成品药。现在我们将进入问答环节，Jeff、Johanna和Arati将参与回答。需要提醒的是，辉瑞Pflash系列旨在深入探讨我们的研发管线项目，因此请参与者将问题集中在707及其数据和机会上，避免需要我们提供前瞻性财务预测的问题。虽然我们乐意澄清演示中分享的任何信息，但不会提供超出已沟通内容的预估。感谢大家的理解。Nishant Gandhi - Citi - 分析师大家好，早上好。我是Nishant，代表Geoff提问。感谢接受我们的问题以及非常有用的演示。我想问关于开发计划的问题。您是否认为即将公布的Summit Therapeutics的Harmony试验数据是决定您进一步开发该分子适应症范围的关键因素？其次，您提到计划将该分子与一些ADC联用。能否强调几种您认为具有强大协同潜力的药物？谢谢。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官谢谢提问。也许我先回答，然后请Johanna补充。正如我在演讲中提到的，这两种作用机制已在多种癌症中得到了充分验证，并对患者产生了重大影响。具体到PD-1/PD-L1检查点抑制剂，仅单药就有近30个获批适应症，更不用说Summit已开展的联合治疗。这为我们提供了基于免疫肿瘤学原理和已验证生物学的广泛探索空间。关于联合治疗，我们已有将vedotin类ADC与Pembrolizumab联用治疗尿路上皮癌的经验，但这仅是冰山一角。Johanna，能否请您分享一下对这一领域的看法以及开发该分子的计划？Johanna Bendel - 辉瑞公司 - 肿瘤首席开发官完全同意Jeff的观点。我们会综合考虑所有数据，包括其他PD-1 x VEGF双特异性药物的数据，以及PD-1抑制剂和VEGF抑制剂在其他领域的活性，这些将帮助我们完善临床开发计划。我们在尿路上皮癌中与PADCEV（一种潜在联合ADC）的数据令人振奋，同时sigvotatug vedotin与PD-L1的数据也值得期待。正如Jeff提到的，我们还研究了这些药物与Pembrolizumab的联合效果，并期待探索它们与707的协同作用，尤其是在非小细胞肺癌领域。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢。操作员，请下一个问题。主持人BMO Capital Markets的Evan Seigerman。Malcolm Hoffman - BMO Capital Markets - 分析师大家好，我是Malcolm Hoffman，代表Evan提问。感谢接受我们的问题。您提到在VEGF存在的情况下，PD-1结合亲和力增加了100倍。能否说明其他PD-1 x VEGF药物是否也表现出这种亲和力增加，或者707的增加幅度是否更高？谢谢。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官谢谢Malcolm的问题。我们今天重点介绍707的特性，对这种100倍的结合活性增强感到非常兴奋。关于其他竞争对手的情况，我们不便评论。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢Jeff。操作员，请下一个问题。主持人Bank of America的Tim Anderson。Tim Anderson - Bank of America - 分析师谢谢。我有两个问题。首先，您表示对该分子和方法充满信心，这是否意味着您也相信即将公布的ASCO和Summit数据将显示肺癌患者在生存期上的临床显著获益，而不仅仅是PFS的显著改善？我猜您的回答是肯定的。其次，关于中国以外首个适应症的预计上市时间，能否给出大致范围？谢谢。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官谢谢Tim的两个问题。是的，我重申在演讲中的观点：基于我们看到的707及PD-1 x VEGF双特异性抗体类别的整体数据，我们对分子和方法充满信心。关于Summit的总生存期数据，您可以向他们直接提问。但我们的研究将设计为同时评估总生存期和无进展生存期。关于最早可能的批准和上市时间，我们将在今年晚些时候分享更多开发计划的细节时进一步说明。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢Tim。操作员，请下一个问题。主持人UBS的Trung Huynh。Trung Huynh - UBS AG - 分析师大家好，感谢举办这次会议。我有两个关于数据的问题。首先，ASCO数据中20毫克和30毫克剂量的疗效低于10毫克剂量。虽然您不打算推进这些高剂量，但您认为其表现较差的原因是什么？是否与剂量强度较低有关？另外，数据中提到的未确认缓解是否现已确认？其次，35Bio在其公司资料中分享了10毫克剂量与化疗联用治疗非鳞状非小细胞肺癌的ORR为58%，低于ASCO中单药治疗的65%。您认为这种差异的原因是什么？谢谢。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官谢谢Trung的问题。关于剂量反应，我们观察到10毫克/千克剂量以下的活性也值得关注。Arati，能否请您具体谈谈剂量反应以及未确认缓解的更新情况？Arati Rao - 辉瑞公司 - 胸部肿瘤开发负责人是的，20毫克和30毫克剂量组的疗效略低于10毫克剂量组是正确的。我们正在分析PK数据和剂量强度，并与监管机构探讨10毫克/千克是否是最佳推进剂量。关于联用数据，非小细胞肺癌中与化疗联用的结果令人鼓舞，我们计划在未来会议上公布这些数据。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢。操作员，请下一个问题。主持人TD Securities的Steve Scala。Chris LoBianco - TD Securities - 分析师谢谢。我是Chris，代表Steve提问。我们有几个关于尽职调查过程的问题。辉瑞在决定选择707之前，对多少种PD-1 x VEGF资产进行了深入评估？仅基于中国生成的数据，辉瑞如何确保其可靠性？在707的尽职调查中，最重要的三个问题是什么？谢谢。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官谢谢提问。我们无法具体评论整体BD&L（业务开发和许可）流程，但我们进行了深入的尽职调查，包括访问35Bio在中国的团队，以确保作用机制、临床前数据、已生成的临床数据以及生产工艺均符合辉瑞的标准。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢。操作员，请下一个问题。主持人Wells Fargo的Mohit Bansal。Mohit Bansal - Wells Fargo Securities LLC - 分析师非常感谢接受我的问题。我有两个问题。首先，竞争对手提到“菊花链”形成可能是其疗效和安全性更优的原因。考虑到707的结构，您认为这是否会成为一个问题？其次，此前PD-1与VEGF抑制剂的联用试验中，VEGF毒性是一个问题。707的VEGF活性更高，这是否可能产生不利影响？如何平衡高效力与安全性？谢谢。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官谢谢Mohit。关于结构和“菊花链”的潜在益处，我们已在演讲中讨论。Arati，能否请您补充安全性数据？Arati Rao - 辉瑞公司 - 胸部肿瘤开发负责人是的，作用机制是我们选择该分子的关键。作为四价抗体，其与VEGF二聚体的结合及“菊花链”效应是其重要特征。临床前数据显示，其结合VEGF和PD-1的协同机制优于部分竞品。关于安全性，2期数据显示VEGF相关不良事件与该类别其他药物相当。研究中入组的患者更接近真实世界，例如使用抗凝剂或有大空洞病灶的患者。我们将与监管机构和KOL合作，优化未来试验的安全性标准。Johanna Bendell - 辉瑞公司 - 肿瘤首席开发官补充一点，我们对VEGF活性增强感到兴奋，因为PD-1 x VEGF双特异性抗体的结合主要发生在VEGF高浓度区域（即肿瘤附近）。这可能在增强抗血管生成活性的同时，改善毒性谱。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢。操作员，请下一个问题。主持人Morgan Stanley的Terence Flynn。Terence Flynn - Morgan Stanley - 分析师非常感谢。我的问题分为两部分。首先，如何评估中国人群的ORR和安全性数据对美国及欧洲人群的可转化性？在分析数据时，有哪些考虑因素？其次，随着BioNTech/百时美施贵宝可能成为该领域的第三家进入者，辉瑞如何设计试验以展示竞争优势？您期望的临床获益阈值是多少？谢谢。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官谢谢Terence的问题。关于ORR，我们不仅看数值，还关注缓解深度和持久性（如瀑布图和蜘蛛图所示）。对于未来的时间-事件终点，病情稳定也是重要的临床相关指标。对于这类药物，早期数据已显示其在中国以外人群中的可转化性。我们的下一步开发计划将设计为全球多中心关键注册试验。关于竞争，我们相信辉瑞的规模和速度是差异化优势。例如，最近一项二线非小细胞肺癌试验在15个月内完成了700名患者入组。我们在40多个国家开展业务，拥有4000个临床基地和全球肿瘤专家网络，能够快速推进多国3期关键研究，缩短上市时间。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁谢谢。操作员，请最后一个问题。主持人HSBC的Rajesh Kumar。Rajesh Kumar - HSBC Securities (USA) Inc - 分析师大家好，能听到吗？Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁现在可以了，请继续。Rajesh Kumar - HSBC Securities (USA) Inc - 分析师谢谢。我的问题关于开发计划的优先级。首先，在多个适应症中推进开发时，首个项目的成功将如何影响其他项目的启动？其次，3期试验和批准的预计时间表是什么？最后，作为潜在第三家进入市场的公司，您如何设计试验以展示优于竞品的临床获益？谢谢。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官谢谢Rajesh的多个问题。Johanna，能否请您谈谈优先级？Johanna Bendell - 辉瑞公司 - 肿瘤首席开发官我们在尽职调查中看到的单药和联用数据增强了我们的信心。非小细胞肺癌是明确的首选领域，同时我们将通过信号搜寻探索其他肿瘤类型，以指导未来关键研究的投入。Jeff Legos - 辉瑞公司 - 首席肿瘤官补充一点，辉瑞的规模和速度是关键优势。例如，最近的二线非小细胞肺癌试验在15个月内入组700名患者。我们在40多个国家的4000个临床基地和专家网络将助力快速推进全球3期计划。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁看起来UBS的Trung有一个后续问题。Trung，请提问。Trung Huynh - UBS AG - 分析师抱歉，快速补充一个问题。ASCO数据中20毫克剂量组有一例死亡（发生在20个月时），原因是什么？谢谢。Arati Rao - 辉瑞公司 - 胸部肿瘤开发负责人该患者近期接受过肺部放化疗，入组后出现咯血等并发症。这类患者通常因近期放疗史不符合我们的临床试验入组标准（需洗脱期）。这是导致出血和并发症的原因。Francesca DeMartino - 辉瑞公司 - 首席投资者关系官、高级副总裁感谢同事Jeff、Arati和Johanna的参与，也感谢大家的出席。请注意，我们将于8月5日周二举行下一季度财报电话会议，Pflash系列将在财报后恢复。祝大家夏日愉快，几周后再见！我们已经建立抗体密码读者交流群，有兴趣的可以扫描下方二维码添加微信进群，请主动备注姓名-公司-职位（高校-专业），非诚勿扰！往期精彩回顾抗体密码文章合集双特异抗体平台靶点相关双特异抗体作用机制综述，行业概览抗体筛选技术相关公司技术汇总医药资讯因为你的分享、点赞、在看我足足的精气神儿！声明本公众号所发表文章以宣传知识为目的，因此不构成投资，病人用药等建议。如果文章侵您的权益及时联系小编进行删除！欢迎扫码交流/咨询/合作=

作者｜与安2025年上半年，NMPA共计批准新药（NDA）159款，以化药居多，达83款，约占52％，生物药达62款，约占39％，中药（1.1类和中药3类）为14款，约占9％。其中，获批上市的1类新药（含中药，不含新适应症和改良新药）达66款。从适应症来看，以抗肿瘤药物和免疫机能调节药物居首，具体以乳腺癌、非小细胞肺癌等癌种为主，其次是消化道及代谢领域药物，主要涉及2型糖尿病等。以上都不要了吧。引文还是用原先的。其中不乏重磅新品，作为全球首创或国内首个获批产品，精准填补临床空白，国内源头创新势头整体向好，国际竞争力稳步提升。本文将对这66款药物做简单梳理介绍。  01 1月  1.铂生卓越：艾米迈托赛国内首个获批的干细胞治疗药品适应症：急性移植物抗宿主病睿铂生®（艾米迈托赛注射液）是一款人脐带间充质干细胞注射剂，附条件批准用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。激素治疗的有效率仅为 30%～50%，且治疗失败的aGVHD患者预后较差，目前国际上尚无统一的标准治疗方案。作为国内首个干细胞治疗药品，艾米迈托赛为治疗需求迫切的激素治疗失败aGVHD患者带来全新的药物选择，也为多种免疫相关疾病的治疗开拓了新途径。值得注意的是，其19800元/次的价格远低于价格美国同类获批产品Ryoncil，后者单次价格达19.4万美元。2.东方运嘉：小儿黄金止咳颗粒适应症：小儿黄金止咳颗粒是一款1.1类中药创新药，具有清肺化痰，肃肺止咳功效，获批用于儿童轻度急性支气管炎痰热阻肺证引起的咳嗽，舌红苔薄黄或黄腻。3.石药集团：普卢格列汀适应症：2型糖尿病善泽平®（普卢格列汀片）是一款新型口服二肽基肽酶-IV（DPP-4）抑制剂，获批用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。这也是石药集团在糖尿病代谢领域推出的首个创新药，意味着在该领域的重要突破。4.恒瑞医药：瑞卡西单抗 全球首个超长效PCSK9单抗药物适应症：血脂异常艾心安®（注射用瑞卡西单抗）是一款超长效抗人前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的人源化单克隆抗体，用于降脂，获批在控制饮食的基础上：1）与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于接受中等或以上剂量他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者2）或单药用于非家族性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、总胆固醇（TC）、载脂蛋白B（ApoB）水平当前，降脂药物联合应用已成为血脂异常管理的基本趋势，而PCSK9单抗类药物与他汀类药物的联合治疗方案已得到愈加广泛的应用，但因需要每日服用他汀类药物并频繁注射PCSK9单抗，导致患者治疗依从性较差，影响整体疗效。而瑞卡西单抗在结构上优选lgG1蛋白亚型，提升了与抗原结合的特异性和亲和力，并引入“YTE”突变技术，增强与新生儿Fc受体（FcRn）的亲和力，减慢体内清除速度，有效延长体内半衰期。作为超长效药物，该药突破了现有PCSK9单抗2周注射一次的瓶颈，最长给药间隔可达2个月。5.芪防鼻通片：以岭药业适应症：芪防鼻通片是一款1.1类中药创新药，具有益气通窍功效，获批用于改善肺脾两虚型持续性变应性鼻炎未合并季节性过敏原者的喷嚏、流涕、鼻痒、鼻塞，舌淡，苔白，脉浮或脉细弱。6. 奥赛康药业：利厄替尼适应症：非小细胞肺癌奥壹新®（利厄替尼片）是一款第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），获批用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。7. 英派药业：塞纳帕利适应症：晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌派舒宁®（塞纳帕利胶囊）是一款聚ADP-核糖聚合酶（poly ADP-ribose polymerase, PARP）抑制剂，获批用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。8.上海银诺医药：依苏帕格鲁肽α适应症：2型糖尿病怡诺轻®（依苏帕格鲁肽α注射液）是一种人源、长效胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），获批用于成人2型糖尿病治疗，能够实现每周一次给药。9.强生：厄达替尼 Erdafitinib适应症：膀胱癌博珂/Balversa®（厄达替尼片）是一款靶向成纤维细胞生长因子受体（Fibroblast Growth Factor Receptor, FGFR）抑制剂，由强生从大冢制药旗下的Astex Pharmaceuticals引进，获批用于治疗携带易感型FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者，最早于2019年4月获FDA批准上市。10. 赛诺菲：艾沙妥昔单抗 Isatuximab 国内首个获批相应适应症的抗CD38单抗适应症：新诊断的多发性骨髓瘤赛可益/Sarclisa®（艾沙妥昔单抗注射液）是一款CD38单抗，获批用于与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合，治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）成人患者。该药最早于2020年3月获FDA批准上市，成为全球首个获其批准与标准治疗VRd联合，治疗不适合ASCT的NDMM患者的抗CD38单抗，目前也是国内首个且唯一获批用于该适应症的CD38单抗。  02 2月  11. 东阳光药：磷酸萘坦司韦适应症：慢性丙型肝炎东卫卓®（磷酸萘坦司韦胶囊）是一款丙型肝炎病毒非结构蛋白5A（nonstructural protein 5A，NS5A）抑制剂，获批与艾考磷布韦片联合，用于治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。12. 神州细胞：菲诺利单抗适应症：复发/转移性头颈部鳞癌/ 肝癌安佑平®（菲诺利单抗注射液）是一款重组人源化IgG4亚型抗PD-1单克隆抗体，获批用于全人群复发/转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗。该药是国内首个获批治疗该适应症的国产PD-1单抗药物。至2月底，又新增适应症，获批与贝伐珠单抗联用，用于一线治疗既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者。13. 泰诺麦博：斯泰度塔单抗 全球首个新一代重组抗破伤风毒素单抗药物适应症：破伤风新替妥®（斯泰度塔单抗注射液）是全球首个新一代重组抗破伤风毒素单克隆抗体，获批用于成人破伤风紧急预防。该药通过肌内注射，能够快速起效，实现紧急保护，无需皮试、无需门诊留观、无需区分体重和伤口大小，一针一次给药。当前常说的“破伤风针”，通常是指破伤风抗毒素（TAT）和破伤风人免疫球蛋白（HTIG）。前者作为马源血液制品，因致敏风险高，早在多年前已被WHO从推荐药物目录中移除，而后者则依赖人源血浆，产能有限，时常供不应求，且存在传播其他传染病的风险。相较上述两种传统药物，作为新一代“破伤风针”的斯泰度塔单抗致敏更低、且更易获得。14.新疆银朵兰药业：复方比那甫西颗粒适应症：热性感冒复方比那甫西颗粒是一款1.1类中药创新药，也是一款按照维吾尔医药理论组方的复方制剂，具有清除体内异常体液质的功效，获批用于热性感冒，症见发热、鼻塞、流涕、咽痛、头痛、口干等。15. 强生：塔奎妥单抗 Talquetamab 全球首个GPRC5D/CD3双特异性T细胞结合抗体适应症：多发性骨髓瘤细胞拓立珂/Talvey®（塔奎妥单抗注射液）是一款全球首个靶向G蛋白偶联受体家族C组5成员D（GPRC5D）和T细胞分化抗原3（CD3）的双特异性T细胞结合抗体，获批单药用于治疗既往接受过至少三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，最早于2023年8月获FDA批准上市。GPRC5D在正常人体组织中表达有限，但在恶性浆细胞上高表达。通过结合T细胞表面表达的CD3受体和GPRC5D，该药能够激活CD3阳性T细胞，诱导T细胞对GPRC5D阳性MM细胞进行杀伤。16.默沙东：头孢洛生他唑巴坦钠 Ceftolozane/Tazobactam适应症：抗感染卓利达/Zerbaxa®（注射用头孢洛生他唑巴坦钠）是一款新型酶抑制剂复合制剂，获批与甲硝唑联合治疗成人和儿童（出生至18岁以下）患者由敏感革兰阴性和革兰阳性微生物引起的复杂性腹腔感染（cIAI）；治疗成人和儿童（出生至18岁以下）患者由敏感革兰阴性微生物引起的复杂性尿路感染（cUTI）（包括肾盂肾炎）；治疗成人（18岁及以上）患者由敏感革兰阴性微生物引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP），最早于2014年12月获FDA批准上市。17.赛生药业引进：替拉凡星 Telavancin 国内首个获批的二代糖肽类抗生素适应症：抗感染Vibativ®（注射用盐酸替拉凡星）由赛生药业从CUMBERLAND引进，是一款糖肽类抗生素，获批用于治疗由金黄色葡萄球菌敏感分离株引起的医院获得性和呼吸机相关细菌性肺炎（HABP/VABP），最早于2009年9月获FDA批准上市。作为国内首个二代糖肽类抗生素，该药独特之处在于其双重抗菌作用机制。一方面通过抑制细菌细胞壁合成，另一方面与细菌细胞膜结合，干扰膜的屏障功能，从而快速杀菌。除机制优势外，与“超级抗生素”万古霉素（Vancomycin）相比，替拉凡星的半衰期更长，仅需每日给药一次，能够提高患者依从性和临床便捷性。  03 3月  18. 恒瑞医药：艾玛昔替尼适应症：强直性脊柱炎 / 重度斑秃艾速达®（硫酸艾玛昔替尼片）是一款高选择性JAK1抑制剂，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应，获批用于对一种或多种TNF抑制剂疗效不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。AS以慢性炎症和脊柱关节结构损伤为特征，既往治疗如非甾体抗炎药（NSAID）虽可缓解疼痛，但常面临起效慢、应答不足、无法阻止结构损伤等难题，而传统JAK抑制剂因靶点选择性不足，还可能增加感染和血液系统风险。体外酶法IC50结果显示，艾玛昔替尼对JAK1的选择性是对JAK2的16倍，是对JAK3的113倍，是对TYK2的304倍。相较于泛JAK抑制剂，该药对JAK2及JAK3的抑制作用显著更低，能够大幅度减少贫血、血小板减少等造血系统不良反应，提高治疗安全性。至6月底，该药又新增获批适应症，用于治疗重度斑秃（AA）成人患者。19. 东阳光药：艾考磷布韦适应症：慢性丙型肝炎东英贺®（艾考磷布韦片）是一款靶向NS5B聚合酶的抑制剂，获批与磷酸萘坦司韦胶囊联合，用于治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙肝病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。值得注意的是，随着艾考磷布韦和磷酸萘坦司韦获批，东阳光药将拥有国内治疗丙肝最齐全的产品管线，除基因1型外，能进一步拓展基因2、3、6型的适应症，几乎能覆盖我国大部分丙肝流行基因型。20. 青峰医药×银杏树药业：玛舒拉沙韦适应症：单纯性甲型和乙型流感伊速达®（玛舒拉沙韦片）是一款靶向流感病毒RNA聚合酶PA亚基抑制剂，用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。21. 罗氏旗下基因泰克：伊那利塞 Inavolisib 国内首个获批的第三代高选择性PI3Kα抑制剂适应症：局部晚期或转移性乳腺癌伊赫莱/Itovebi®（伊那利塞片）是一款靶向PI3Kα抑制剂，获批联合哌柏西利和氟维司群，适用于内分泌治疗耐药（包括在辅助内分泌治疗期间或之后出现复发）、PIK3CA突变、激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。该药具备独特的双重作用机制，选择性抑制PI3Kα活性的同时降解突变体蛋白，使其得以兼顾疗效和安全性，最早于2024年10月获FDA批准上市，并曾获其授予突破性疗法认定。22. 艾伯维：利生奇珠单抗 Risankizumab 全球首个用于相应适应症的IL-23抑制剂适应症：中重度活动性克罗恩病喜开悦/SKYRIZI®（利生奇珠单抗注射液（皮下注射））是一款靶向白细胞介素-23（IL-23）的抑制剂，获批用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性克罗恩病（CD）成年患者。该药通过与其p19亚基结合选择性阻断IL-23——一种参与炎症过程的细胞因子，被认为与许多慢性免疫介导的疾病有关。该药最早于2019年4月获FDA批准上市，是全球首个获批用于中重度活动性克罗恩病成人患者的IL-23抑制剂，当前也成为国内首个配有随身给药器的IL-23抑制剂。23. 辉瑞：埃纳妥单抗 Elranatamab适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤易瑞欧/ELREXFIO®（埃纳妥单抗注射液）是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体，附条件获批用于治疗既往接受过至少三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，最早于2023年8月获FDA批准上市。该药对BCMA和CD3的结合亲和力经过了优化，使T细胞介导的抗骨髓瘤活性更强，通过皮下注射给药，比静脉注射剂量更高，同时不会增加不良事件。24. 和黄医药引进：他泽司他 Tazemetostat 全球首个靶向EZH2的抑制剂适应症：复发/难治性滤泡性淋巴瘤达唯珂/TAZVERIK®（氢溴酸他泽司他片）由和黄医药从益普生旗下的Epizyme引进，是一款Zeste同源物2增强子（EZH2）抑制剂，附条件批准用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗后的EZH2突变阳性复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）成人患者，最早于2020年1月获FDA批准上市。该药通过抑制EZH2酶的活性，进而抑制组蛋白H3K27的甲基化，恢复抑癌基因的表达，让B细胞继续分化或者产生细胞凋亡，从而抑制肿瘤细胞增殖。25. 罗氏：奥瑞利珠单抗 Ocrelizumab适应症：多发性硬化症罗可适/Ocrevus®（奥瑞利珠单抗注射液）是一款靶向B细胞表面CD20的人源化单克隆抗体，每六个月静脉输注一次给药，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化）和成人原发进展型多发性硬化症（PPMS），最早于2017年3月获FDA批准上市。26. UCB：罗泽利昔珠单抗 Rozanolixizumab适应症：全身型重症肌无力优迪革/RYSTIGGO®（罗泽利昔珠单抗注射液）是一款靶向人类胎儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体，获批与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者，最早于2023年6月获FDA批准上市。  04 4月   27. 信念医药旗下信致医药：波哌达可基 国内首个获批的血友病B基因治疗药物适应症：中重度血友病B信玖凝®（波哌达可基注射液）是一款基因治疗药物，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。血友病B是由凝血因子 IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2023年，武田（Takeda）宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动BBM-H901注射液的商业化进程。未来将由武田中国负责该产品在中国内地及港澳地区的商业化推广工作。28. 康方生物：依若奇单抗 适应症：中重度斑块状银屑病爱达罗®（依若奇单抗注射液）是一款靶向白细胞介素-12（IL-12）和白细胞介素-23（IL-23）的p40蛋白亚单位的全人源 IgG1单克隆抗体，获批用于治疗对环孢素、甲氨蝶呤（MTX）等其他系统性治疗或PUVA（补骨脂素和紫外线A）不应答、有禁忌或无法耐受的中度至重度斑块状银屑病的成人患者。IL-12主要诱导Th1细胞增殖并释放干扰素和TNF-α（肿瘤坏死因子α），而IL-23则诱导Th17细胞发育并释放IL-17（白介素-17）等细胞因子。这些细胞因子在银屑病的病理过程中起到关键作用，导致皮肤角质形成细胞的异常增殖和炎症反应。依若奇单抗通过靶向IL-12和IL-23的p40亚基并与之结合，抑制它们与细胞表面受体的相互作用，从而减少T细胞对干扰素、TNF-α、IL-17等相关细胞因子释放，阻断各自介导的细胞免疫反应。与传统治疗药物相比，其双靶向作用机制能更加全面地抑制炎症，同时作为人源化单克隆抗体，具备较高的安全性和耐受性。29.健民药业：小儿牛黄退热贴膏适应症：发热小儿牛黄退热贴膏是一款1.1类中药复方制剂，该药具有退热解表，清热解毒的功效，适用于小儿急性上呼吸道感染风热证所致的发热（38.5℃及以下）。30. 阿斯利康：卡匹色替 Capivasertib 全球首个、国内首个获批的AKT抑制剂适应症：局部晚期或转移性乳腺癌荃科得/Truqap®（卡匹色替片）是一款泛AKT抑制剂，获批联合氟维司群，用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性且伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。AKT作为细胞内重要的信号转导蛋白，在细胞生长、存活、增殖以及代谢等多种生理过程中发挥关键作用，其异常激活常与多种癌症的发生发展密切相关。卡匹色替通过占据AKT的ATP结合位点，竞争性抑制AKT1/2/3三种亚型的磷酸化激酶活性，从而影响PAM通路下游的信号传导，阻断肿瘤细胞生长和代谢过程。根据《PI3K/AKT/mTOR信号通路抑制剂治疗乳腺癌临床应用专家共识（2025版）》，HR+/HER2-乳腺癌标准一线方案是CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗，但CDK4/6抑制剂治疗进展后，后线治疗方案相对空白。而Truqap在Ⅲ期研究结果表明，无论是否经治，都显示出PFS上的获益，药具备出色疗效，可有效逆转内分泌耐药。该药于2023年11月首度获FDA批准上市，成为全球首个且唯一成功上市的AKT抑制剂。31.翰森制药引进：枸橼酸艾瑞芬净 Ibrexafungerp 全球首个广谱三萜类抗真菌剂适应症：外阴阴道念珠菌病BREXAFEMME®（枸橼酸艾瑞芬净片）由翰森制药旗下豪森药业从Scynexis公司引进、二者联合申报，是一款三萜类抗真菌类药物，具有阻断真菌细胞壁的β-1,3-葡聚糖合成酶和抑制真菌甘露醇代谢与ATP生成的双重机制，获批用于成年和初潮后女性外阴阴道念珠菌病（VVC）的治疗。这款新型广谱抗真菌药只需服药一天，最早于2021年6月获FDA批准上市，既是过去20多年来获得批准的一种新类别抗真菌药物，也是全球首个广谱三萜类抗真菌剂。32.Kowa：佩玛贝特 Pemafibrate适应症：血脂异常Parmodia®（佩玛贝特片）是一款新型过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α激动剂，获批用于治疗血脂异常患者。通过与PPARα结合并调节参与脂质代谢的基因的表达，佩玛贝特能够有效降低血浆甘油三酯（TG）水平和提升高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）水平，以实现降脂。该药最早于2017年7月在日本获批上市。33.阿斯利康：瑞利珠单抗 Ravulizumab适应症：全身型重症肌无力伟立瑞/Ultomiris®（瑞利珠单抗注射液）是一款长效C5补体抑制剂，获批联合常规治疗药物，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者，每8周一次给药，最早于2018年12月获FDA批准上市。  05 5月  34. 北海康成：维拉苷酶β 适应症：Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病戈芮宁®（注射用维拉苷酶β）是一款重组人源脑苷脂酶，适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病（GD）患者的长期酶替代治疗，可完全替代同类进口产品。值得一提的是，注射用维拉苷酶β是我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。35. 四环医药旗下轩竹生物：吡洛西利适应症：晚期乳腺癌轩悦宁®（吡洛西利片）是一款CDK4/6抑制剂，获批用于联合氟维司群治疗既往内分泌治疗后进展的激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期乳腺癌。36. 海思科：安瑞克芬 全球首个无须纳入麻精药品管理的白处方阿片类镇痛药物适应症：术后疼痛思舒静®（安瑞克芬注射液）是一款高选择性外周kappa阿片受体（κ Opioid Receptor, KOR）激动剂，获批用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。该药同时具备κ受体选择性和外周选择性，安全性较传统阿片类药物实现了革命性提升。此外，该药物还具备显著的抗瘙痒作用，其另一适应症——治疗成人血液透析患者的慢性肾脏疾病相关的中度至重度瘙痒也已被纳入优先审评，预计于近期获批。37. 加科思：戈来雷塞适应症：非小细胞肺癌艾瑞凯®（枸橼酸戈来雷塞片）是一款鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C抑制剂，附条件获批用于治疗至少经历过一种系统性治疗的KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）。38.众生旗下众生睿创：昂拉地韦 全球首个抗甲型流感PB2新药适应症：甲型流感安睿威®（昂拉地韦片）是一款小分子RNA聚合酶PB2蛋白抑制剂，获批用于治疗成人单纯性甲型流感。在流感病毒转录和复制过程中，昂拉地韦通过作为“帽子”结构的类似物与PB2亚基结合，进而抑制RNA聚合酶复合物的复制功能正常启动，从而达到对抗甲流病毒的作用。该药由中国工程院院士、广州实验室主任钟南山挂帅研发，具有快速、强效、低耐药的特性。39. 恒瑞旗下苏州盛迪亚：瑞康曲妥珠单抗 国内首个获批相应适应症的ADC药物适应症：非小细胞肺癌艾维达®（注射用瑞康曲妥珠单抗）是一款靶向HER2的抗体偶联药物（ADC），附条件获批用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。40. 迈威旗下泰康生物：阿格司亭 α 国内首个获批采用白蛋白长效融合技术开发的G-CSF创新药适应症：升白迈粒生®（注射用阿格司亭α）是新一代长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），获批用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染发生率。41. 特宝生物：怡培生长激素适应症：增高益佩生®（怡培生长激素注射液）是新一代长效生长激素，获批用于治疗3岁及以上儿童因生长激素缺乏症所致的生长缓慢。42. 百济神州：泽尼达妥单抗 国内首个获批相应适应症的双抗药物适应症：局部晚期或转移性胆道癌百赫安®（注射用泽尼达妥单抗）是一款靶向HER2的双特异性抗体，附条件获批用于治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者。43. 恒瑞旗下福建盛迪：磷罗拉匹坦帕洛诺司琼适应症：化疗相关性恶心呕吐瑞坦宁®（注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼）是一款复方止吐药物，获批用于预防成人高度致吐性化疗（HEC）引起的急性和迟发性恶心和呕吐。作为中国首个超长效原研双靶点的止吐针剂，该药创新性地将新型超长效神经激肽受体1拮抗剂（NK-1 RA）磷罗拉匹坦和目前唯一的二代5-羟色胺3受体拮抗剂（5-HT3 RA）帕洛诺司琼组合，同时拮抗NK-1受体和5-HT3受体，通过双通道抑制呕吐反射。凭借近8天的超长半衰期优势，在每个化疗周期内仅需给药一次，便可同时覆盖CINV急性期、延迟期及超延迟期。44. 嘉和生物 × G1 Therapeutics Inc.：盐酸来罗西利适应症：局部晚期或转移性乳腺癌汝佳宁®（盐酸来罗西利片）是一款高选择性口服型CDK4/6抑制剂，用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌成人患者：1）与芳香化酶抑制剂联合使用作为初始内分泌治疗2）与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后疾病进展的患者该药由嘉和生物与G1 Therapeutics Inc.共同研发，前者于2020年6月取得亚太地区（不包括日本）的专有权许可。45. 泽璟生物：吉卡昔替尼适应症：骨髓纤维化泽普平®（盐酸吉卡昔替尼片）是一款小分子JAK激酶抑制剂，获批用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨髓纤维化（PET-MF）的成人患者，治疗疾病相关脾肿大或其他相关症状。目前，该药治疗重度斑秃的适应症申请也已获受理，未来还将开展多个免疫炎症性疾病的关键临床研究。46. 复星医药：芦沃美替尼适应症：组织细胞肿瘤复迈宁®（芦沃美替尼片）是一款高选择性MEK1/2抑制剂，获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者。47. 复星旗下奥鸿药业：枸橼酸伏维西利适应症：复发或转移性乳腺癌复妥宁®（枸橼酸伏维西利胶囊）是一款小分子CDK4/6抑制剂，获批用于联合氟维司群，治疗既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的HR阳性、HER2阴性的复发或转移性乳腺癌成人患者。48. 海创药业：氘恩扎鲁胺 国内首个获批相应适应症的国产创新药适应症：转移性去势抵抗性前列腺癌海纳安®（氘恩扎鲁胺软胶囊）是一款第二代雄激素受体（AR）抑制剂，获批用于治疗接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。49. 恒瑞医药：法米替尼适应症：复发或转移性宫颈癌艾比特®（苹果酸法米替尼胶囊）是一款小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，附条件获批用于联合注射用卡瑞利珠单抗，治疗既往接受含铂化疗治疗失败但未接受过贝伐珠单抗治疗的复发或转移性宫颈癌患者。50. 恒瑞旗下山东盛迪：瑞格列汀二甲双胍适应症：2型糖尿病瑞霖唐®（瑞格列汀二甲双胍片(Ⅰ)/(Ⅱ)）是一款固定剂量的复方制剂，其中，瑞格列汀二甲双胍片(Ⅰ)每片含磷酸瑞格列汀50mg/盐酸二甲双胍850mg，瑞格列汀二甲双胍片(Ⅱ)每片含磷酸瑞格列汀50mg/盐酸二甲双胍1000mg，获批在配合饮食控制和运动的情况下，用于适合接受磷酸瑞格列汀和盐酸二甲双胍治疗的2型糖尿病成人患者，以改善血糖控制。51. 信立泰：沙库巴曲阿利沙坦钙适应症：原发性高血压信超妥®（沙库巴曲阿利沙坦钙片）是一款血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNI），获批用于治疗原发性高血压。这是我国第一款原研、全球第二款获批的ARNI类药物。52. 诺华：阿思尼布 Asciminib 全球首个BCR-ABL1变构抑制剂适应症：慢性髓细胞白血病信倍立/Scemblix®（盐酸阿思尼布片）是一款BCR-ABL变构抑制剂，获批用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者。最早于2021年10月获FDA批准上市。BCR-ABL1的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是治疗慢性髓系白血病（CML）的主要药物。虽然TKI极大地降低了CML患者的死亡率，改善了长期生存结局，但也有一部分患者出现治疗失败，且治疗线数越多，预后越差。因此，对两种以上TKI耐药/不耐受的CML患者仍存在很大的未满足需求。针对BCR-ABL1激酶的新型变构抑制剂，阿思尼布采用了与传统TKIs不同的作用机制，基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制，阿思尼布可实现深度缓解率翻倍和不良事件相关停药风险减半，延缓疾病进展，为CML患者提供了全新治疗选择。53. 诺诚健华引进：坦昔妥单抗 Tafasitamab 国内首个获批相应适应症的CD19单抗适应症：复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤 明诺凯/MINJUVI®（注射用坦昔妥单抗）由诺诚健华从Incyte公司引进，是一款靶向CD19的人源化单抗，用于联合来那度胺治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。最早于2020年7月获FDA批准上市。54. 卫材：莱博雷生 Lemborexant 国内首个获批的双重食欲素受体拮抗剂适应症：失眠达卫可/Dayvigo®（莱博雷生片）是一款双食欲素受体（OX1R和OX2R）拮抗剂，用于治疗成人失眠，特别是入睡困难和/或睡眠维持困难。最早于2019年12月获FDA批准上市。传统失眠药物如唑吡坦、艾司唑仑等通过激活GABA-A受体抑制中枢神经，虽短期有效，但长期使用易导致依赖、认知损伤及睡眠结构异常。而莱博雷生通过靶向调控觉醒的神经肽，竞争性结合OX1R和OX2R受体，抑制过度觉醒信号，缩短入睡时间并减少夜间觉醒。55. 诺华：布西珠单抗 Brolucizumab 全球首个治疗眼部疾病的人源化scFv药物倍优适/Beovu®（布西珠单抗注射液）是新一代抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）单抗，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME），最早于2019年10月在美国获批上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 （wAMD） ，并于2022年3月，扩大适应症至DME。  06 6月  56. 湖南方盛：养血祛风止痛颗粒养血祛风止痛颗粒是一款1.1类中药创新药，获批用于频发性紧张型头痛（中医辨证属气血两虚证），症见头痛反复发作、头脑昏沉，以及食少纳呆、自汗、气短、神疲乏力、面色苍白，舌淡苔白、脉沉细而弱等。57. 信达生物×礼来：玛仕度肽 全球首个GCG/GLP-1双受体激动减重药物适应症：体重管理信尔美®（玛仕度肽注射液）是信达生物与礼来共同研发的一款胰高血糖素（GCG）/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂，获批用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制。作为一种哺乳动物胃泌酸调节素类似物，玛仕度肽除了通过激动GLP-1R 促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重外，还可通过激动 GCGR 增加能量消耗增强减重疗效，同时改善肝脏脂肪代谢。2019年8月，信达生物便与礼来达成合作，在中国共同开发和商业化GCG/GLP-1双受体激动剂，用于治疗肥胖、2型糖尿病等代谢性疾病，目前已在国内开展了七项Ⅲ期临床研究。58. 恒瑞引进：全氟己基辛烷 全球首个治疗MGD相关干眼的药物适应症：干眼症恒沁/MIEBO®（全氟己基辛烷滴眼液）由恒瑞旗下成都盛迪医药从Novaliq GmbH引进，是一款用于改善干眼症的症状和体征的滴眼液。该药能迅速扩散至整个眼表，并与泪膜的亲脂部分相互作用，稳定泪膜、防止泪液过度蒸发。同时还可穿透睑板腺，与腺体相互作用并溶解腺体中的粘性分泌物，从而实现疗效。59. 必贝特医药：伊吡诺司他 全球首个HDAC/PI3K双靶点小分子药物适应症：复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤贝特琳®（注射用盐酸伊吡诺司他）是一款组蛋白脱乙酰酶/磷脂酰肌醇-3-激酶（HDAC/PI3K）双靶点抑制剂，附条件获批用于治疗至少接受过两种系统治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者。目前，该司正在进行一项确证性的Ⅲ期临床试验，旨在将该药物的附条件批准转为完全批准。该研究正在探索盐酸伊吡诺司他与利妥昔单抗联合用于二线DLBCL的治疗，在一项探索性1b期研究中，该组合作为二线治疗的ORR达到了76.2%。60.贝达药业：泰瑞西利适应症：局部晚期或转移性成年乳腺癌康美纳®（酒石酸泰瑞西利胶囊）是一款细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂，联合氟维司群用于既往接受内分泌治疗后进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。61. 先声药业：苏维西塔单抗 国内首个可用于铂耐药卵巢癌全人群的靶向治疗药物恩泽舒®（注射用苏维西塔单抗）是一款重组人源化抗VEGF兔源单克隆抗体，获批联合紫杉醇、多柔比星脂质体或拓扑替康，用于铂耐药后接受过不超过1种系统治疗的成人复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的治疗。苏维西塔单抗可选择性地与人VEGF结合并阻断其生物活性，减少肿瘤血管的生成并抑制肿瘤生长。在2025年ASCO大会上，苏维西塔单抗治疗铂类化疗耐药卵巢癌的Ⅲ期 SCORES 临床试验（NCT04908787）的最终分析结果公布。先声药业新闻稿指出，这是完成首个铂耐药卵巢癌人群 OS 获益显著的血管靶向药 III 期临床试验。62. 长春高新 伏欣奇拜单抗 国内首个获批相应适应症的IL-1β抑制剂适应症：痛风性关节炎急性发作金蓓欣®（注射用伏欣奇拜单抗）是一款全人源抗白介素-1β（IL-1β）单克隆抗体，获批用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎（GA）急性发作患者。IL-1β是引发痛风炎症的关键细胞因子，尿酸盐结晶会激活NLRP3炎症小体，促进IL-1β的成熟及分泌，最终导致痛风炎症反应的发生及发展。伏欣奇拜单抗能够精准直击IL-1β与其受体结合，阻断炎症级联反应。63.晖致医药引进：瑞维那新 Revefenacin适应症：慢性阻塞性肺病YUPELRI®（瑞维那新吸入溶液）由晖致医药从Theravance Biopharma引进，是一款长效毒蕈碱受体拮抗剂（LAMA），用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD），每日1次给药。最早于2018年11月获FDA批准上市。64.先声药业引进：达利雷生 Daridorexant适应症：失眠科唯可/UVIVIQ®（盐酸达利雷生片）由先声药业从Idorsia生物制药引进，与卫材的莱博雷生一样，也是一款双食欲素（OX1R和OX2R）受体拮抗剂（DORA），获批用于治疗以入睡困难和/或睡眠维持困难为特征的成人失眠患者，且未被作为精神药品管制。最早于2022年1月获FDA批准上市。相较对OX2R阻断作用更强、起效更快的莱博雷生，达利雷生对OX1R和OX2R的拮抗作用效能相当，通过降低中枢觉醒驱动促进睡眠，且不改变睡眠结构。65.科笛集团引进：非那雄胺 Finasteride 全球首个获批男性雄脱的外用非那雄胺产品适应症：雄激素性脱发Finjuve®（非那雄胺喷雾剂）由科笛集团从Polichem公司引进，是一款特异性Ⅱ型5α-还原酶竞争抑制剂，用于治疗雄激素性脱发。原研产品最早于2020年9月在欧盟获批上市。66.Pierre Fabre引进：恩考芬尼 Encorafenib适应症：黑色素瘤 / 转移性结直肠癌毕太维/BRAFTOVI®（恩考芬尼胶囊）是Pierre Fabre从Array BioPharma引进的一款口服小分子BRAF激酶抑制剂。此次获批适应症可能为：不可切除或转移性黑色素瘤（联合比美替尼）及转移性结直肠癌（联合西妥昔单抗）。  结语  国内创新药加速入场，创新速度与国际竞争力同步跃升。引用：各家药企新闻稿、公开资料及药品数据库共建Biomedical创新生态圈！如何加入BiG会员？