Daratumumab

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（3 月 1 日—3 月 7 日）全球共有 97 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次获批上市，1 款首次申报上市，3 款首次登记 III 期临床，23 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-3-8 13:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 33 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 2 款首次在境外获批上市，1 款首次在境外申报上市，2 款首次在境外登记 III 期临床，11 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 4 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 本周获批新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、强生：重磅新药联合疗法获 FDA 批准上市 当地时间 3 月 5 日，强生宣布，美国 FDA 已批准特立妥单抗与达雷妥尤单抗皮下注射的联合疗法上市，用于治疗既往至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 截图来源：企业官网 特立妥单抗是全球首个获批的 BCMA×CD3 双抗，此前获批用于多发性骨髓瘤末线治疗，2025 年销售额为 6.7 亿美元（+22.1%）。达雷妥尤单抗皮下注射（Darzalex Faspro®）此前已获批用于治疗多个不同的 MM 适应症。2025 年，达雷妥尤单抗（静脉+皮下）全球销售额为 143.51 亿美元。 本次新适应症的获批是基于正在进行的 Ⅲ 期 MajesTEC-3 研究的数据。这是一项随机对照试验，旨在评估特立妥单抗+达雷妥尤单抗与研究者选择的达雷妥尤单抗联合地塞米松（加泊马度胺或硼替佐米）方案相比，在至少接受过一线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 患者中的安全性和有效性。 在 RRMM 患者中，中位随访三年后，特立妥单抗联合达雷妥尤单抗皮下注射剂型治疗组的无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 较标准治疗组有统计学意义上的显著改善。结果显示，与标准治疗方案相比，治疗组将患者疾病进展或死亡风险降低了 83%（风险比 [HR] 为 0.17；P<0.0001）；三年 PFS 率为 83%，而对照组为 30%，凸显了该疗法的持久疗效。 同时，与标准治疗方案 (SOC) 相比，治疗组在关键次要终点方面也观察到显著改善，包括治疗反应率、微小残留病 (MRD) 阴性、总生存期和症状恶化时间。 数据显示，治疗组方案在三年随访时显示出更高的总缓解率（89.0% vs. 75.3%）、完全缓解率（81.8% vs. 32.1%）和微小残留病灶阴性率（58.4% vs. 17.1%。OS 方面，治疗组方案更优（HR，0.46）。在所有预设亚组中，治疗组的 OS 均优于对照组（HR，0.46）。三年时，治疗组和对照组的 OS 率分别为 83.3% 和 65.0%。 在 MajesTEC-3 研究中，治疗组和对照组的 3/4 级治疗相关不良事件发生率相似（95.1% vs. 96.6%）。    申报上市 1、武田/Protagonist：First-in-class 多肽疗法在美国申报上市 3 月 2 日，武田和 Protagonist 公司联合宣布，美国 FDA 已受理 Rusfertide 的上市申请，并授予其优先审评资格，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。PDUFA 的目标审批日期为今年第三季度。 截图来源：企业官网 Rusfertide 是 Protagonist 发现的一种在研的 first-in-class 铁调素模拟肽疗法，2024 年 1 月，武田与 Protagonist 就 Rusfertide 达成全球许可和合作协议。 Rusfertide 可通过靶向真性红细胞增多症中铁代谢紊乱的潜在机制，减少过量红细胞生成，帮助患者维持稳定的血细胞比容，给药方式为每周一次皮下注射。截至目前，该药已获得 FDA 授予突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、优先审评资格。 本次上市申请主要基于 Ⅲ 期全球随机 VERIFY 研究 (NCT05210790) 的 32 周主要分析和 52 周结果，以及Ⅱ期 REVIVE 研究 (NCT04057040) 和长期扩展 THRIVE 研究 (NCT06033586) 的四年疗效和安全性数据。 在 Ⅲ 期 VERIFY 研究中，Rusfertide 达到了主要终点和所有四个关键次要终点。接受 Rusfertide 联合现有标准治疗的患者，其缓解率高于仅接受现有标准治疗的患者。治疗改善包括控制血细胞比容、减少放血次数以及改善预先设定的患者报告结局指标，例如疲劳和症状负担。 在 52 周的治疗期间，Rusfertide 的耐受性总体良好。Rusfertide 治疗患者中最常见的治疗期间出现的不良事件 (AE) 为注射部位反应 (47.4%)、贫血 (25.6%) 和疲劳 (19.6%)，这些不良事件主要为 1 级或 2 级。在所有接受 Rusfertide 治疗的患者中，8.1% 发生了严重不良事件。    临床结果 1、罗氏：BTK 抑制剂又一 III 期临床成功 3 月 2 日，罗氏宣布，其 BTK 抑制剂 Fenebrutinib 治疗复发型多发性硬化症（RMS）的关键性 III 期研究（FENhance 1）已达到主要终点，并显示出具有临床意义和统计学意义的显著结果。 罗氏新闻稿指出，Fenebrutinib 有望成为首个用于治疗复发缓解型多发性硬化和原发进展型多发性硬化 (PPMS) 的高效口服药物。 截图来源：企业官网 Fenebrutinib 是一种在研的非共价 BTK 抑制剂，具有高效、高选择性和可逆性。这种设计使其能够在全身发挥作用，并且能够穿过血脑屏障进入中枢神经系统（CNS），靶向治疗慢性炎症。 FENhance 1 研究表明，在至少 96 周的治疗期间，与特立氟胺（赛诺菲多发性硬化药物）相比，Fenebrutinib 将患者的年复发率（ARR）显著降低了 51%，与 FENhance 2 研究中 ARR 降低 59% 的结果一致。综合来看，这些结果相当于每 17 年大约复发一次。 同时，两项 RMS 研究的次要终点均显示，患者脑部病灶显著减少，且具有统计学意义和临床意义。此外，所有疾病进展终点均显示出 Fenebrutinib 的良好疗效趋势。FENhance 1 和 2 研究的完整数据将在 2026 年美国神经病学会 (AAN) 年会上公布，并与 FENtrepid 研究的数据一起提交给监管机构。 FENhance 1 研究的积极结果，是在 FENhance 2 研究（针对 RMS）和 FENtrepid 研究（针对 PPMS）取得积极结果之后取得的。这三项关键性研究的综合积极结果表明， Fenebrutinib 在复发和进展性疾病的治疗方面均展现出显著的疗效。 在两项复发型多发性硬化症研究中，Fenebrutinib 组肝转氨酶升高情况与特立氟胺组相当。在 FENhance 1 研究中，Fenebrutinib 组和特立氟胺组各出现一例海氏定律病例（肝损伤病例）。两例病例均无症状，并在停用研究药物后缓解。在 Fenebrutinib 治疗多发性硬化或其他自身免疫性疾病的整个临床开发项目中，未出现其它海氏定律病例。 在 FENhance 1 和 2 两项 RMS 研究中，Teriflunomide 组报告了一例死亡病例，Fenebrutinib 组报告了八例死亡病例，死因各异，且死亡时间点不同。目前正在进行进一步分析，以更好地理解这些发现。 2、康方生物：「卡度尼利」关键 Ⅱ 期长期数据公布 3 月 2 日，康方生物宣布，在第 27 届欧洲妇科肿瘤学大会 (ESGO 2026) 上，研究人员公布了卡度尼利（PD-1/CTLA-4 双抗）单药治疗既往接受含铂化疗治疗失败的复发/转移性宫颈癌的关键注册性 II 期研究 (COMPASSION-03/AK104-201) 最新长期生存分析数据。 截图来源：企业官微 本次在 ESGO 大会上公布的更新数据中位随访时间为 26.5 个月，研究对全部 99 例可评估疗效的患者进行的 BOR 分层分析，进一步量化了卡度尼利「肿瘤缓解深度」与「长期生存获益」之间的强相关性。数据显示： 在所有达到完全缓解 (CR) 的受试者中，中位总生存期 ( OS) 尚未达到 (NR)，24 个月 OS 率高达 100.0%(nominal p=0.0002)；中位无进展生存期 (PFS) 尚未达到，12 个月 PFS 率高达 84.6%(nominal p＜0.0001)。 所有达到部分缓解 (PR) 患者的中位 OS 也尚未达到 (NR)，24 个月 OS 率为 63%(nominal p=0.0002)；中位 PFS 为 11.17 个月，12 月 PFS 率为 47.3%(nominal p＜0.0001)。 CR 组的中位起效时间 (mTTR) 仅为 1.84 个月，与 PR 组的 TTR(1.87 个月) 接近。CR 组的中位缓解持续时间 (mDoR) 尚未达到，且显著长于部分缓解组 (nominal p=0.035)。 COMPASSION-03 研究中纳入了超过 18% 的 PD-L1 CPS < 1 的患者，且有 36% 的患者已接受过≥2 线系统治疗。研究结果显示，卡度尼利单药治疗的中位 OS 达 17.5 个月 (11.4, NE)；在更新的长期随访分析中，卡度尼利单药治疗全人群 (包括 PD-L1 表达阳性和阴性)18 个月的 OS 率达 47.8%，24 个月 OS 率达 40.9%。 卡度尼利是全球首个肿瘤免疫治疗双抗新药，于 2022 年获批上市。目前，卡度尼利已获批 3 项适应症，包括一线胃癌、一线宫颈癌和复发/转移性宫颈癌。卡度尼利已开展 11 项涉及多种重大肿瘤一线治疗、多种冷肿瘤以及 IO 耐药治疗的注册性/III 期临床研究，包括一线治疗胃癌的国际多中心 III 期临床研究以及治疗 IO 耐药肝癌的国际多中心注册性临床研究。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（3 月 1 日 - 3 月 7 日）共发生 23 起交易事件。 1、超 15 亿美元！中国生物制药 FIC 新药授权赛诺菲 3 月 4 日，中国生物制药宣布与赛诺菲就罗伐昔替尼达成独家授权协议，总金额高达 15.3 亿美元。罗伐昔替尼是一款全球首创（First-in-Class）的口服小分子 JAK/ROCK 抑制剂，此前已获药监局批准上市。 根据协议条款，赛诺菲将从正大天晴获得在全球范围内开发、生产及商业化罗伐昔替尼的独家许可。中国生物制药则有权获得最高 15.3 亿美元的付款。其中包括 1.35 亿美元的首付款以及潜在开发、监管及销售里程碑付款，另外还将获得基于罗伐昔替尼年度净销售额的最高双位数的阶梯式特许权使用费。 罗伐昔替尼片是正大天晴自主研发的一款首创新药（first-in-class），具有全新化学结构。作为一类新型、口服的 JAK/ROCK 抑制剂，罗伐昔替尼能够抑制 JAK 家族激酶活性及 ROCK 激酶活性，抑制 JAK/STAT 通路的持续异常活化，同时抑制 ROCK2 减轻 STAT3 的磷酸化，进而重建免疫平衡。 2026 年 2 月，罗伐昔替尼获得 NMPA 批准上市，用于中危-2 或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成年患者的一线治疗。 此外，罗伐昔替尼还在被开发用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）等适应症。 2、超 11 亿美元！德琪医药 CD19/CD3 双抗授权优时比 3 月 4 日，德琪医药与优时比（UCB）联合宣布，双方已签署协议，德琪医药将授予优时比在全球范围内推进 CD19/CD3 双特异性 T 细胞连接抗体 ATG-201 的开发、生产及商业化的独家权益，并包括与 ATG-201 相关的生产技术授权。 作为授予优时比许可权利的对价，德琪医药将获得总计 8,000 万美元的首付款及近期里程碑付款，包括 6,000 万美元首付款以及额外 2,000 万美元近期里程碑付款 (需满足若干条件)，并有望在未来获得最高超过 11 亿美元的基于开发及商业化进展的里程碑付款，同时还将获得基于未来净销售额的分级特许权使用费。协议的其他财务细节尚未披露。 ATG-201 是一款靶向 CD19 带有空间位阻遮蔽技术的双特异性 T 细胞衔接器，旨在清除表达 CD19 的 B 细胞。该分子通过同时结合 T 细胞上的 CD3 和 B 细胞上的 CD19，实现 T 细胞与 B 细胞之间的双重特异性连接，从而调动机体自身免疫系统，对 B 细胞驱动的疾病进行精准且强效的干预。 德琪医药计划于 2026 年第一季度在中国和澳大利亚提交 ATG-201 的临床试验申请，并将在上述两地完成首次人体（I 期）临床研究此后将把 ATG-201 的后续临床开发及其他相关开发工作移交给优时比。 3、齐鲁制药与爱科百发就「多动症」新药达成合作 3 月 3 日，爱科百发宣布，与齐鲁制药正式达成商业合作, 双方将携手推进爱智达®（复方氯丝右哌甲酯胶囊）在中国的商业化进程，为中国注意缺陷多动障碍（ADHD）患者提供更优治疗选择。 根据协议，齐鲁制药将获得爱科百发旗下 ADHD 治疗新药爱智达®在中国大陆地区（不包含香港、澳门和台湾地区）的独家商业化权利。爱科百发将获得高达 4.7 亿元的里程碑付款，此外还包括基于未来净销售额的特许权使用费等。 爱智达®是全球首款且目前唯一包含速释右哌甲酯（d-MPH）和前药丝右哌甲酯（SDX）的复方制剂。该药物于 2021 年 3 月在美国获批上市，2025 年 12 月 30 日在中国获批上市，适用于 6 岁及 6 岁以上 ADHD 患者的治疗。 ADHD 用药市场潜力巨大。我国儿童青少年 ADHD 患病率约为 6.4%，患者总数超 2300 万。然而，目前国内 ADHD 治疗药物选择有限，部分患者因疗效不足、副作用或用药不便等原因难以坚持治疗，存在显著的未满足临床需求。 作为全新哌甲酯类复方制剂，爱智达®直击现有治疗痛点，成为中国首个兼具快速起效与长效控制的 ADHD 治疗药物，填补该领域临床空白。 国内创新药进展 本周共有 74 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次在国内获批上市，2 款首次在国内申报上市，2 款首次在国内登记 III 期临床，21 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、诺和诺德：GLP-1 联合制剂国内获批上市 3 月 6 日，NMPA 官网显示，诺和诺德「依柯胰岛素+司美格鲁肽-IcoSema」在国内获批上市。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推断本次获批的适应症为用于在饮食和运动的基础上，接受基础胰岛素或 GLP-1 受体激动剂治疗控制不佳的成人 2 型糖尿病患者的治疗。 截图来自：NMPA 官网 IcoSema 是基础胰岛素周制剂依柯胰岛素与 GLP-1RA 周制剂司美格鲁肽的联合制剂，单次每周一次注射的最大周剂量为 350 剂量单位（350 U 依柯胰岛素/1.0 mg 司美格鲁肽）。2025 年 11 月，该药获欧洲药品管理局批准上市，用于治疗成人 2 型糖尿病（T2DM），成为全球首个基础胰岛素 GLP-1RA 周制剂。 欧盟委员会的批准基于 COMBINE  3a 期临床试验项目的积极结果。该项目中所有三项试验均达到主要终点，证明每周一次 IcoSema 在降低血糖（通过 HbA1c 变化衡量）方面优效于其单组分，并且与每日基础-餐时胰岛素方案相比血糖降低具有非劣效性。 此外，IcoSema 显示出更显著的体重减轻以及较低的低血糖（有临床意义的或严重的低血糖）发生率。并且在整个 3a 期临床试验项目中，每周一次 IcoSema 显示出安全且耐受性良好的特征。 在 CDS 2025（中华医学会糖尿病学分会第二十七次学术会议）上，COMBINE 1 研究的中国亚组事后分析结果发布，这也是 IcoSema 首次公布在中国人群的疗效和安全性数据。研究结果显示，中国亚族与全球 COMBINE 1 结果保持一致性： 在既往基础胰岛素治疗的中国 T2DM 患者中，与依柯胰岛素相比，IcoSema 治疗的 HbA1c 降幅、体重降低显著更优。 达标率与复合达标率方面，相较于依柯胰岛素组，IcoSema 组 HbA1c <7% 的达标率及复合达标率 (HbA1c<7% 且无体重增加及有临床意义或严重低血糖) 均显著更优。 胰岛素剂量方面，相较于依柯胰岛素组，IcoSema 组胰岛素剂量显著减少。 安全性方面，自基线至第 57 周，IcoSema 组与依柯胰岛素组有临床意义或严重低血糖的发生率相似，IcoSema 组观察到的不良事件符合单组分特征，未发现新的安全问题。 诺和诺德从糖尿病药物起家，进而发展出了以司美格鲁肽为核心的减肥产品线。作为其每周一次治疗方案产品组合中的最新成员，IcoSema 为需要胰岛素治疗的 2 型糖尿病患者提供了一种新的治疗选择。 2、罗氏：抗流感新药在华获批新适应症 3 月 6 日，罗氏宣布，玛巴洛沙韦干混悬剂于 3 月 3 日正式获得中国 NMPA 批准，扩展适应症用于治疗 1 岁至 5 岁以下单纯性甲型和乙型流感儿童患者，包括既往健康的患者以及存在流感并发症高风险的患者。 截图来自：企业官微 此外，2 月 13 日，玛巴洛沙韦片正式获得中国 NMPA 批准，可用于成人和 5 岁及以上儿童单纯性甲型和乙型流感患者，包括既往健康的患者以及存在流感相关并发症高风险的患者。 此次两项新适应症的获批意味着玛巴洛沙韦的治疗年龄范围从此前 5 岁及以上扩展至 1 岁及以上，实现了对低龄婴幼儿、儿童、成人群体的全面覆盖。 玛巴洛沙韦是一款创新的帽状结构依赖性核酸内切酶抑制剂，已证明对多种流感病毒有效，包括对奥司他韦耐药株和非临床研究中禽流感病毒的体外活性株（H7N9、H5N1）。玛巴洛沙韦全程仅需单次口服用药，就能在 24 小时内显著减少病毒排毒，缩短传染期并大幅减少流感症状持续时间。 玛巴洛沙韦是治疗流感的全球首个单剂量口服药物，于 2021 年 4 月首次在中国获批上市。玛巴洛沙韦干混悬剂剂型专为儿童研发，具有草莓口味、可根据患儿体重精准给药的特点，进一步为低体重、或吞咽片剂困难的患儿带来更友好的流感治疗体验。 目前，玛巴洛沙韦已在 70 多个国家被批准用于治疗甲型和乙型流感。 3、先为达/辉瑞：偏向型长效 GLP-1 新适应症获批上市 3 月 6 日，先为达生物和辉瑞宣布，其 cAMP 偏向型 GLP-1 受体激动剂「埃诺格鲁肽」新适应症在国内获批上市，适用于在控制饮食和增强体力活动的基础上对成人患者的长期体重管理。 截图来自：企业官微 埃诺格鲁肽注射液（Ecnoglutide injection，研发代号：XW003，曾用名：伊诺格鲁肽）是由先为达生物自主研发的全球首创的 cAMP 偏向型长效 GLP-1 受体激动剂。除注射剂型以外，先为达还在开发埃诺格鲁肽口服片剂（XW004），目前已启动 II 期临床。 在 2026 年 2 月，辉瑞与先为达生物就埃诺格鲁肽注射液达成一项近 5 亿美元的商业化战略合作协议，辉瑞获得该产品在中国大陆的独家商业化权益。 SLIMMER 临床试验结果已发表于《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》（The Lancet Diabetes & Endocrinology），并在 2025 年美国糖尿病协会（ADA）科学会议上进行了口头报告。 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，共入组 664 例肥胖（BMI ≥ 28 kg/m²）或超重（BMI ≥ 24 kg/m² 至 < 28 kg/m²）且至少有一种体重相关合并症的患者，随机接受每周一次埃诺格鲁肽 1.2 mg、1.8 mg 或 2.4 mg 或安慰剂治疗，总治疗时长为 48 周，主要终点为第 40 周时体重较基线的百分比变化和体重较基线降幅 ≥5% 的受试者比例。 基于疗法策略估计目标，第 40 周时，埃诺格鲁肽呈现出剂量依赖性体重降低： 最高剂量（2.4 mg）组平均体重较基线降低 13.2%，而安慰剂组增加 0.1%（p<0.0001）。至第 48 周时，体重降幅进一步提升至 15.4%（安慰剂校正后为 15.1%）； 92.8% 的受试者实现 ≥ 5% 的临床意义体重下降，约为安慰剂组的 7 倍; 79.6% 和 63.5% 的受试者分别达到了 ≥ 10% 和 ≥ 15% 的体重下降，超过了其他非偏向型 GLP-1 受体激动剂在类似人群中的结果。 除显著体重降低外，埃诺格鲁肽组可显著改善其他关键的心血管代谢风险指标。此外，平均尿酸水平降幅高达 54.3 µmol/L，高尿酸血症发生率较安慰剂组更低。 值得一提的是，埃诺格鲁肽组显著降低了肝脏脂肪含量。在基线肝脏脂肪含量 ≥ 8% 的受试者中，埃诺格鲁肽 2.4 mg 组第 40 周时肝脏脂肪含量较基线的平均百分比变化达到 -53.1%。所有剂量治疗组的肝酶水平均较安慰剂组显著降低。 在国内，Insight 数据库显示，目前已有 12 款 GLP-1R 激动剂新药获批上市，除礼来的替尔泊肽和信达的玛仕度肽之外，其余均为单靶点药物。先为达的埃诺格鲁肽作为创新 cAMP 偏向型 GLP-1 受体激动剂，有望在红海市场中抢得一席之地。 4、轩竹生物：CDK2/4/6 抑制剂获批新适应症，乳腺癌一线治疗 3 月 3 日，NMPA 官网显示，轩竹生物 CDK2/4/6 抑制剂「吡洛西利」新适应症获批上市，与芳香化酶抑制剂联用作为 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者的一线内分泌初始治疗，以及针对经他莫昔芬或托瑞米芬辅助治疗后进展患者的后续治疗方案。 截图来源：NMPA 官网 吡洛西利是四环医药旗下轩竹生物自主研发的一款口服小分子 CDK2/4/6 抑制剂，基于创新的技术设计，吡洛西利具有较好的对于 CDK4 以及 CDK6 的酶学抑制活性，同时对 CDK2、CDK9 具有较好的抑制效果。 2025 年 5 月，该药首次获得 NMPA 批准上市，用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者： 与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者； 单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。 在 2025 年 ESMO 大会上，轩竹生物公布了吡洛西利在 HR+/HER2- 晚期乳腺癌一线治疗 III 期 BRIGHT-3 研究（NCT05257395）的预设期中分析结果。数据显示： 截至 2025 年 1 月 10 日，中位随访 20.7 个月时，吡洛西利组由研究者和独立评审委员会评估的 mPFS 均尚未达到，对照组分别为 18.43 个月和 19.55 个月。 疾病进展风险显著降低：与安慰剂联合内分泌治疗相比，吡洛西利方案可降低 47% 的疾病进展或死亡风险。 客观缓解率大幅提升：在意向治疗人群中，吡洛西利组的 ORR 达 63.5%，显著优于对照组的 42.5%。 亚组全面获益：在所有预设亚组中均显示出一致 PFS 获益，尤其在预后较差的肝转移患者中，疾病风险大幅降低 64%，显示出其在难治人群中的突出潜力。 安全性分析显示，吡洛西利联合方案常见不良事件（如腹泻、中性粒细胞减少等）多为 1-2 级，可通过支持治疗或剂量调整有效管理，整体安全性可控。其口服给药的便利性，也有助于提升患者依从性与生活质量，更契合晚期乳腺癌的慢病化管理理念。 乳腺癌已成为 TOP2 癌种，而 CDK4/6 抑制剂作为内分泌耐药 HR+/HER2- 人群中的重要治疗方案，也备受追捧，孕育出多款重磅炸弹。据统计，2024 年全球 CDK4/6 抑制剂市场规模近 130 亿美元，同比增 18%。 5、亚虹医药：「宫颈癌前病变」光动力治疗产品获批上市 3 月 3 日，NMPA 官网显示，亚虹医药申报的盐酸氨酮戊酸己酯软膏宫颈光动力治疗系统获批上市，拟用于治疗 18 岁及以上排除原位癌的经组织学证实的宫颈高级别鳞状上皮内病变。 截图来源：NMPA 官网 盐酸氨酮戊酸己酯软膏宫颈光动力治疗系统（APL-1702）是一款全球首创、中国首发的光动力治疗产品，由盐酸氨酮戊酸己酯软膏和一次性使用宫颈光动力治疗灯组成，通过创新的局部给药与阴道内置冷光源设计，实现了治疗模式的突破。 亚虹医药启动了一项随机、双盲、前瞻性、安慰剂对照、多中心的 III 期临床研究，旨在评估 APL-1702 对宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）的疗效及安全性。研究的主要终点为应答的受试者比例。 应答定义为： 组织病理学正常； 或 组织病理学为低级别鳞状上皮内病变 (LSIL) 且基线 HPV 清除。 并且，这也是目前全球首个在宫颈 HSIL 领域完成的前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照国际多中心 III 期临床试验的光动力治疗方案。 相关临床数据已经发表于国际期刊《Med》。研究结果显示： 首次治疗后 6 个月时，APL-1702 组的病理转归率（即，组织病理学缓解率，定义为：组织病理学转归为 CIN1 或正常的受试者比例）显著高于安慰剂对照组（47.0% vs. 29.5%， p < 0.001）。 首次治疗后 6 个月时，APL-1702 组和安慰剂对照组的组织病理学改善率（定义为：CIN2 转归为 CIN1 或正常，CIN3 转归为 CIN2、CIN1 或正常）分别为 53.8% 和 36.4%（p = 0.001）。 APL-1702 组的高危 HPV 清除率为 28.0%，而安慰剂组为 19.8%（p = 0.086）；针对致癌性最强的 HPV16/18 亚型，APL-1702 组的清除率较对照组的清除率提高了 103.90%（31.4% vs. 15.4%，p = 0.011）。 在按年龄、HPV 状态、地域和病变覆盖面积的分层分析中，APL-1702 组的应答率、组织病理学转归率和 HPV 清除率也均优于对照组。 在安全性方面，APL-1702 组 TRAE（治疗相关的不良事件）发生率与安慰剂组无差异，表现出良好的安全性。 此外，该研究发现 APL-1702 在拓展期终点亦展现出稳定的长期疗效：在 12 个月时，APL-1702 组的整体应答率达到 44.4%。在 6 个月时为 LSIL 且 HPV 持续阳性的患者中，40.0% 患者在扩展期获得应答。同时，扩展期内 HPV 阳性率呈现持续下降趋势。 值得一提的是，2026 年 2 月，亚虹医药宣布 APL-1702 拟用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者的上市许可申请已获得欧洲药品管理局（EMA）受理。    申报上市 1、翰森制药：「阿美替尼」新适应症申报上市 3 月 5 日，CDE 官网显示，翰森制药阿美替尼新适应症申报上市。结合近日翰森制药另一款新药达麦利替尼的上市申请也获得受理。本次阿美替尼适应症为：联合达麦利替尼用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性、经 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后疾病进展、且伴有间质-上皮转化因子（MET）扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 截图来源：NMPA 官网 阿美替尼由翰森制药研发，该药创新性地引入环丙基结构，具有良好的脂溶性和稳定性，能更好地透过血脑屏障，且不良反应发生率低。阿美替尼是国产首款三代 EGFR-TKI，早在 2020 年 3 月就已经获批上市，同年通过谈判进入医保目录。目前已经在国内获批 5 项适应症。 达麦利替尼（HS-10241）为翰森制药自主研发的口服高选择性 c-MET 酪氨酸激酶抑制剂。c-MET 扩增是导致 EGFR TKI 耐药的常见原因，经 EGFR TKI 治疗耐药的 c-MET 扩增晚期 NSCLC 临床缺乏有效的治疗手段，存在未被满足的临床需求，三代 EGFR TKI 联合 c-MET 抑制剂有望满足获得性耐药的晚期 NSCLC 患者迫切的临床治疗需求。 在 2023 年 ASCO 大会上，翰森制药公布了达麦利替尼联合阿美替尼在既往经过治疗的 EGFR 突变晚期 NSCLC 患者中的 Ib 期研究结果。 截至 2022 年 12 月 16 日，共纳入了 45 例受试者，包括递增期 10 例和扩展期 35 例。 数据显示，共有 22 名 EGFR 突变（无论 MET 基因状态如何）的患者疗效可评估，其中 12 名患者获得疾病缓解（PR），缓解率 54.5%，其中 8 例确认的 PR，7 例患者疾病稳定（SD）。 在 13 例经中心实验室确认的 EGFR 敏感突变且 MET 扩增，缓解率 61.5%，5 例确认的 PR，4 例 SD。此外，在 9 例接受过 1/2 代和 3 代 EGFR TKI 均进展的患者中，6 例出现 PR，缓解率 66.7%，3 例确认的 PR，2 例 SD。 安全性方面，递增期阶段仅在达麦利替尼 300 mg BID 联合阿美替尼 110 mg QD 的 6 例患者中，报告了 1 例剂量限制性毒性，未达到 MTD。在所有的 45 例患者中，有 41 例（91.1%）发生了 TEAE。 基于 I 期的良好结果，翰森制药于 2023 年启动了一项随机、对照、开放、III 期、多中心临床研究，旨在对比达麦利替尼联合阿美替尼与含铂双药化疗用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗失败伴间质-上皮转化因子扩增的晚期非小细胞肺癌的有效性和安全性。目前尚未披露具体结果。 2、礼来：自免新药在国内申报上市 3 月 3 日，CDE 官网显示，礼来的来瑞奇珠单抗注射液上市申请获受理，注册分类为 3.1 类。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推测本次申报适应症为特应性皮炎。 来源：CDE 官网 来瑞奇珠单抗（Lebrikizumab）是一种白细胞介素-13（IL-13）抑制剂，可以高亲和力选择性阻断 IL-13 信号 。IL-13 是特应性皮炎的一种主要细胞因子，驱动皮肤中的 2 型炎症循环，导致皮肤屏障功能障碍、瘙痒、皮肤增厚和感染。 来瑞奇珠单抗的开发经过了一系列曲折的过程。该药最早由罗氏原研，2008 年就开启了首个临床试验，但在首发适应症哮喘上并不顺利，于 2016 年在两项 III 期临床上一胜一败。2017 年 8 月，罗氏将该药授权转让给 Dermira 公司；2019 年，Dermira 公司将欧洲地区的选择权转让给 Almirall 公司；2020 年，礼来收购 Dermira 公司，囊获这一产品。 在海外，来瑞奇珠单抗于 2023 年至 2024 年相继在欧盟、日本和美国获批上市，用于治疗成人及 12 岁以上儿童中重度特应性皮炎患者。 来瑞奇珠单抗的批准主要基于 ADvocate 1、ADvocate 2 和 ADhere 研究的结果，这些研究主要评估入组患者在 16 周时的皮肤症状清除情况。结果显示，经过 16 周的治疗，来瑞奇珠单抗组有 38% 的患者皮肤症状清除或几乎清除（IGA 0 或 1），而安慰剂组为 12%。在症状清除或几乎清除的患者中每月一次用药，77% 的患者维持缓解达到一年。 在国内，礼来于 2024 年登记了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、III 期试验，旨在中至重度特应性皮炎受试者中评价来瑞奇珠单抗联合/不联合外用皮质类固醇治疗时的有效性和安全性。研究的主要终点是第 16 周达到 EASI-75 的受试者比例。具体研究结果尚未披露。 3、诺和诺德：「司美格鲁肽」MASH 适应症国内申报上市 3 月 3 日，CDE 官网显示，诺和诺德「司美格鲁肽注射液」新适应症在国内申报上市，并拟纳入优先审评，适应症为：用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）伴中重度肝纤维化（符合 F2-F3 期纤维化）的非肝硬化成人患者。 截图来自：CDE 官网 2025 年 8 月，美国食品药品监督管理局（FDA）已基于一份补充新药申请（sNDA），批准了司美格鲁肽（2.4mg）的新适应症，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）成年患者，联合低热量饮食和增加体力活动。 此次加速批准基于 ESSENCE 试验的部分结果。ESSENCE 是一项 3 期临床试验，旨在评估每周一次皮下注射司美格鲁肽 2.4mg 对伴有中度至重度肝纤维化（2 期或3 期）的 MASH 成年患者的疗效。 在第一部分试验中，司美格鲁肽显示出在改善肝纤维化（无脂肪性肝炎恶化）以及在实现脂肪性肝炎消退（无肝纤维化恶化）方面，相较于安慰剂均具有统计学显著性和优效性。 ESSENCE 的临床数据显示，在第 72 周时，36.8% 的司美格鲁肽治疗者达到了「肝纤维化改善且无脂肪性肝炎恶化」，而安慰剂组为 22.4%。此外，62.9% 的司美格鲁肽治疗者实现了「脂肪性肝炎消退且无肝纤维化恶化」，而安慰剂组为 34.3%。 截至目前，司美格鲁肽仍是唯一获批用于治疗 MASH 的 GLP-1 疗法。 4、海思科：1 类新药又一适应症报上市 3 月 6 日，CDE 官网显示，海思科 1 类新药 HSK39297 片的新适应症上市申请获得受理。根据该药的研究进度，Insight 数据库推测本次申报的适应症可能为用于治疗既往稳定使用 C5 单抗后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。 截图来源：CDE 官网 HSK39297 是海思科自主研发的一种高效的选择性补体 B 因子（FB）小分子抑制剂。2026 年 1 月，HSK39297 的首个上市申请获得 CDE 受理，适用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人患者，该申请已被纳入优先审评。 海思科还开展了一项多中心、单臂、开放 III 期临床研究（CTR20251209），旨在评价 HSK39297 片在既往稳定使用 C5 单抗后仍贫血的 PNH 患者中的有效性和安全性，该研究已在今年 1 月完成。 除了前述适应症，海思科还在临床上探索 HSK39297 治疗其它疾病的潜力，包括 IgA 肾病、狼疮肾炎患者等等。 根据 Insight 数据库，在 CFB 抑制剂赛道，全球和国内都仅有诺华的伊普可泮获批上市。伊普可泮于 2023 年底首次获批，2024 年销售额为 1.29 亿美元，2025 年销售额同比增长 291% 达到 5.05 亿美元。 在国内，除了伊普可泮，目前还有三款 CFB 抑制剂申报上市，且都是国产药物，分别来自朗来科技（MY008211A）、海思科医药（HSK39297）、恒瑞医药（立康可泮）。这三款药物的首发适应症都是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），且均已被纳入优先审评。    临床试验动态 1、康方生物：「依沃西单抗」国内启动新 III 期临床 3 月 5 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，康方生物登记了一项依沃西单抗联合 FOLFOX 方案（氟尿嘧啶、奥沙利铂和亚叶酸钙）用于转移性结直肠癌的 III 期临床研究（登记号：CTR20260804，代号：HARMONi-GI3）。 这是一项随机、 阳性对照、 双盲、 多中心、 III 期临床研究，旨在比较依沃西单抗联合 FOLFOX 方案与贝伐珠单抗联合 FOLFOX 方案一线治疗转移性结直肠癌（mCRC）的疗效和安全性。 该试验拟在国内入组 140 人，国际入组 600 人。研究的主要终点是经盲态独立影像学审查委员会基于实体瘤疗效评价标准（RECIST）1.1 版评估的无进展生存期（PFS）。 在 2024 年 ESMO 大会上，康方生物曾公布依沃西联合方案一线治疗 mCRC 的 II 期临床研究（AK112-206 ）。数据显示，依沃西联合 FOLFOXIRI 方案一线治疗 MSS/pMMR 型 mCRC 具有高效的抗肿瘤活性，ORR 达 81.8%，DCR 为 100%。中位随访 9 个月时，mPFS 尚未达到，9 个月 PFS 为 81.4%；不论 KRAS/BRAF 突变状态，均可获益。 安全性方面，依沃西联合 FOLFOXIRI 方案治疗组中，相关不良反应事件（TRAE）易于管理，未报告任何导致依沃西永久停药的不良事件。 依沃西单抗是康方生物自研的一款 PD-1/VEGF 双抗，在 2022 年 12 月与 Summit Therapeutics 达成协议以 50 亿美元总额实现 License out 交易，罕见高额引起行业震动。 2、阿斯利康：重磅炸弹在国内启动新 III 期临床 3 月 4 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，阿斯利康登记了一项特泽利尤单抗（Tezepelumab）用于鼻内镜下鼻息肉评分 ≥4 分慢性鼻窦炎伴鼻息肉成人患者附加维持治疗的 IIIb 期临床研究（BIFANG）。 BIFANG 研究是一项多中心、单臂、IIIb 期临床试验，旨在评估鼻内镜评分 ≥4 分的中国慢性鼻窦炎伴鼻息肉成人受试者使用特泽利尤单抗治疗后鼻息肉评分及症状改善情况。用药方案为每 4 周皮下注射一次，合计 24 周。 该研究计划在国内入组 230 名受试者，主要终点是描述鼻息肉评分（NPS）相较基线的变化情况，以及描述受试者报告的鼻塞情况（NCS）相较基线的变化情况。 特泽利尤单抗是一款靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的单克隆抗体。通过精准阻断 TSLP，特泽利尤单抗可从源头抑制相关炎症通路激活，从而缓解疾病症状。 目前，特泽利尤单抗已经在美国、日本、欧盟获批 2 项适应症，分别是哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病。从市场表现来看，该产品增长强劲， 2024 年全球销售收入达到 12.20 亿美元，同比增幅高达 87%，2025 年进一步增长至 19.36 亿美元。    特殊通道 1、海思科 1 类新药拟纳入突破性疗法 3 月 4 日，CDE 官网显示，海思科 1 类新药 HSK31679 片拟纳入突破性疗法，治疗非酒精性脂肪肝炎。 截图来源：CDE 官网 代谢相关脂肪性肝病（MASLD）既往又称非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），是一种遗传易感个体由于营养过剩和胰岛素抵抗引起的慢性代谢应激性肝病，可能会发展为代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。 HSK31679 片是海思科自主研发的一种高选择性甲状腺激素 β 受体 (THR-β) 激动剂，拟用于治疗成人原发性高胆固醇血症与治疗非酒精性脂肪性肝炎。 在 2024 年欧洲肝脏研究学会（EASL）年会上，海思科公布了一项 HSK31679 治疗 MAFLD 患者的疗效和安全性的 II 期研究。主要终点是评价治疗 12 周后肝脏脂肪含量（LFC）较基线的相对变化，次要终点是评价治疗 12 周后 LFC 较基线相对下降 ≥30% 的患者比例。 数据显示，在第 12 周，安慰剂组 LFC 较基线平均下降 4.1%，HSK31679 40 mg 组为 14.0%（P=0.092），80 mg 组为 22.7%（P=0.002），160 mg 组为 29.2%（P＜0.001）。 关于 LFC 较基线下降 ≥30% 的比例，10 mg 依折麦布组为 11.9%，安慰剂组为 17.1%；HSK31679 40 mg 组为 23.8%，80 mg 组为 47.6%（对比安慰剂组，P=0.006），160 mg 组为 50.0%（对比安慰剂组，P=0.002）。 安全性方面，所有受试者中均没有发生药物相关的严重不良事件，也没有发生 3 级治疗相关不良事件（TRAE）。 Insight 数据库显示，2024 年 3 月，Madrigal 开发的 THR-β 激动剂 Resmetirom（商品名：Rezdiffra）获得 FDA 批准上市，成为首个获得 FDA 批准用于治疗 MASH 的药物。除此之外，其他 THR-β 激动剂大多尚处于临床早期临床，来自海思科、东阳光药、凯思凯迪、海创药业、诚益生物等。 2025 年 8 月，美国 FDA 批准第二款 MASH 治疗药物，即诺和诺德的司美格鲁肽。值得一提的是，就在近日，司美格鲁肽 MASH 适应症在国内的上市申请获得 CDE 受理，并拟纳入优先审评。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！