Lutetium (177 Lu) Vipivotide Tetraxetan

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（10 月 26 日—11 月 1 日）全球共有 63 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次获批上市，4 款首次申报上市，5 款首次登记 III 期临床，19 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2025-11-01 21:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 17 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 1 款首次在境外申请上市，3 款首次在境外登记 III 期临床，4 款首次在境外登记 I 期临床，5 款首次在境外获批临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 4 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 1、默沙东：Sotatercept 获 FDA 批准更新标签 当地时间 10 月 27 日，默沙东宣布，美国 FDA 已批准 WINREVAIR™（sotatercept-csrk）的标签更新。 此前，WINREVAIR 最初于 2024 年 3 月基于关键研究 STELLAR 获得批准，用于治疗 WHO 功能分级为 II 级或 III 级的 PAH 成人患者。而此次基于 3 期 ZENITH 研究中针对死亡风险更高的 III 级或 IV 级 PAH 成人患者的积极数据，WINREVAIR 得以将适应症扩大至降低临床恶化事件（因 PAH 住院、肺移植和死亡）风险。 WINREVAIR 是全球首款治疗 PAH 的激活素信号抑制剂疗法，默沙东曾于 2021 年度斥巨资 115 亿美元收购 Acceleron，囊获这一核心管线。 截图来源：企业官网 ZENITH 研究（NCT04896008）是一项全球性、双盲、安慰剂对照、多中心、平行组临床试验。在该试验中，172 名有高死亡风险的肺动脉高压（PAH）成人患者（WHO 心功能分级为 III 级或 IV 级）按 1:1 的比例随机分组，分别接受皮下注射 WINREVAIR（n=86）联合背景 PAH 治疗，或皮下注射安慰剂（n=86）联合背景 PAH 治疗，每 3 周给药一次。 结果显示，与安慰剂相比，在背景治疗基础上加用 WINREVAIR 可使 WHO 功能分级为 III 级或 IV 级的 PAH 成人患者的主要发病和死亡结局风险降低 76%，具有统计学意义和临床意义（风险比[HR]：0.24；95% 置信区间[CI]：0.13，0.43；p < 0.0001）。 该试验的复合主要疗效终点事件——首次发生全因死亡、肺移植或 PAH 恶化住院（持续 ≥ 24 小时）的时间——在接受 WINREVAIR 治疗的 15 名受试者（17%）中出现，而在接受安慰剂治疗的 47 名受试者（55%）中出现。由于基于主要终点结果显示出显著疗效，ZENITH 试验在中期分析时提前终止，患者可通过一项开放标签长期随访研究获得 WINREVAIR 治疗。 2、阿斯利康：「司美替尼」获欧盟批准扩大适应症 当地时间 10 月 28 日，阿斯利康宣布，旗下罕见病部门 Alexion 的口服选择性 MEK 抑制剂司美替尼（selumetinib，商品名：Koselugo）已在欧盟获批新适应症，用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 1 型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。 此前于 2021 年 6 月，该药首次在欧盟地区获批上市，用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的 PN 的 NF1 儿科患者。 截图来源：企业官网 此次欧盟委员会的批准是在人用药品委员会（CHMP）给出积极意见之后作出的，基于关键研究 KOMET 试验的结果。KOMET 是针对该类患者群体开展的规模最大且唯一有安慰剂对照的全球 III 期试验，相关结果已经在 2025 ASCO 年会上公布，并发表于《柳叶刀》杂志。 KOMET 是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心 III 期临床试验，旨在评估司美替尼对有症状、无法手术切除的 PN 的成年 NF1 患者的疗效和安全性。该试验从北美洲、南美洲、欧洲、亚洲和澳大利亚的 13 个国家和地区招募了 145 例成人，参与者的基线特征（包括性别和丛状神经纤维瘤的分布情况）反映了全球成年 NF1 患者群体的特征。患者随机分配接受司美替尼或安慰剂治疗（1:1），共进行 12 个 28 天的治疗周期。 主要终点是由独立审查委员会（ICR）评估的第 16 个周期时确认的客观缓解率（ORR）。客观缓解率定义为确认完全缓解（丛状神经纤维瘤消失）或部分缓解（肿瘤体积至少缩小 20%）的患者百分比。次要终点包括第 12 个周期时丛状神经纤维瘤相关疼痛的改善和健康相关生活质量（HRQoL）的提升。 在该试验的主要分析中，到第 16 个周期时，司美替尼组的客观缓解率（ORR）达到了具有统计学意义的 20%（n=14/71，95% CI：11.2，30.9），而安慰剂组仅为 5%（n=4/74，95% CI：1.5，13.3；p=0.01）。12 个周期后，服用安慰剂的患者转为服用司美替尼，服用司美替尼的患者继续接受治疗 12 个周期。 在 KOMET III 期试验中，司美替尼的安全性与已知情况相符，且与在儿科患者中的使用情况一致。    其他监管动态 1、恒瑞/Elevar：拟向 FDA 递交「双艾」联合疗法上市申请 10 月 30 日，根据外媒报道，Elevar Therapeutics 计划最早于 12 月将其肝癌疗法提交给 FDA，目标是在 2026 年获得批准，从而为直接在美国上市铺平道路。 截图来源：KoreaBiomed 此次重新提交申请是在美国 FDA 于 3 月份发出完整回复函（CRL）之后进行的。在针对 Elevar 公司的小分子 VEGFR2 抑制剂阿帕替尼（Rivoceranib）的回复函中，FDA 表示无法单独批准该药物，因为其安全性和有效性仅在与卡瑞利珠单抗（Camrelizumab）联合使用时得到证实。 Elevar 首席执行官 Bryan Kim 表示，如果获得批准，公司计划直接在美国销售该组合产品，名称为「Cam-Rivo」。Elevar 计划组建一支规模较小、目标明确的现场团队，专注于服务就诊量大的医疗中心，并将尽早与健康保险公司合作，帮助诊所了解保险审批流程和承保要求，包括事先授权和承保规则。 卡瑞利珠单抗是由 Elevar 的中国合作伙伴恒瑞自主研发的一款人源化 PD-1 单克隆抗体，阿帕替尼则是一种小分子抗血管生成药物。2023 年 10 月，恒瑞将卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼（「双艾」组合）用于治疗肝细胞癌在除大中华区和韩国以外全球范围内的开发及商业化的独家权利，有偿许可给了 Elevar。    临床试验动态 1、辉瑞：60 亿美元引进！PD1/VEGF 双抗启动 2 项 III 期临床 当地时间 10 月 30 日，辉瑞在 ClinicalTrials.gov 官网上登记了 2 项 PF-08634404（SSGJ-707）的 III 期临床，适应症分别针对非小细胞肺癌（NCT07222566）和结直肠癌（NCT07222800）。 PF-08634404 是三生制药开发的一款 PD1/VEGF 双抗，今年 5 月，辉瑞以 60.5 亿美元引进该产品全球权益，其中首付款就有 12.5 亿美元，创中国创新药出海新记录。受此消息影响，截至收盘，三生制药股价大涨 11.27%。 其中，针对非小细胞肺癌的研究是一项随机、双盲、干预性 III 期临床研究，旨在评估 PF-08634404 联合化疗与帕博利珠单抗联合化疗治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者的疗效和安全性。 该研究计划入组 1500 名受试者。主要终点是总生存期（OS）和由 BICR 评估的无进展生存期（PFS），次要终点包括客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）研究者评估的 PFS 等。 来源：ClinicalTrials.gov 官网（下同） 针对结直肠癌的是一项随机、双盲、干预性 III 期临床研究，旨在评估 PF-08634404 联合化疗与贝伐珠单抗联合化疗在初治转移性结直肠癌患者中的疗效和安全性。 该研究计划入组 800 名受试者。主要终点是 BICR 根据 RECIST 1.1 评估的 PFS 和 OS，次要终点包括研究者评估的 PFS、ORR、DOR 等。 2、罗氏：「奥妥珠单抗」又一项 III 期临床成功，治疗特发性肾病 当地时间 10 月 28 日，罗氏公布了 Gazyva®/Gazyvaro®（奥妥珠单抗）用于治疗特发性肾病综合征（INS）儿童及青少年患者（年龄 ≥ 2 - 25 岁）的 III 期 INShore 研究的积极临床结果。 来源：企业官网 INShore 研究（NCT05627557）是一项随机、多中心、开放标签 III 期临床研究，旨在比较奥妥珠单抗与霉酚酸酯（MMF）对处于临床缓解期（年龄 ≥ 2 - 25 岁）、频繁复发或依赖激素的肾病综合征儿童及青少年患者的疗效。 该研究共纳入 85 名儿童或青少年患者，按 1:1 随机分组，分别在第 0、2、24 和 26 周接受佳罗华治疗，或每日接受霉酚酸酯治疗。主要终点是一年（第 52 周）时持续完全缓解的参与者比例。 该研究达到了主要终点，与霉酚酸酯（MMF）相比，接受奥妥珠单抗治疗的患者在一年（第 52 周）时实现持续完全缓解的人数更多。持续完全缓解的定义为在研究期间无复发，且在第 52 周时尿蛋白水平较低（尿蛋白与肌酐比值为 0.2 或更低）。 同时，该研究也达到了重要关键次要终点，且未发现新的安全信号，安全性与奥妥珠单抗在成人患者中的已知特征相符。 罗氏表示，相关数据将在即将召开的医学会议上公布，并与卫生监管机构分享，包括美国 FDA 和欧盟 EMA。 罗氏目前已经将奥妥珠单抗拓展至多种免疫介导的肾脏相关疾病之中。2025 年 10 月，基于 III 期 REGENCY 研究和 II 期 NOBILITY 研究的数据，奥妥珠单抗在美国获批用于治疗正在接受标准治疗的活动性狼疮性肾炎成人患者，这是该药获批的首个非肿瘤适应症。而本次 INShore 研究数据进一步丰富了现有证据。除特发性肾病综合征外，奥妥珠单抗还在膜性肾病、罕见免疫介导的肾脏疾病和系统性红斑狼疮中开展研究。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（10 月 26 日 - 11 月 1 日）共发生 31 起交易事件。 1、GSK：超 7 亿美元押注 siRNA，治疗 COPD 10 月 28 日，GSK 与 Empirico 公司宣布，双方已就 EMP-012 达成全球独家许可协议。 截图来源：企业官网 EMP-012 是一种高选择性的首创 siRNA，并有望成为同类最佳 siRNA，是一种寡核苷酸。EMP-012 靶向一个全新的治疗靶点，目前正处于治疗慢性阻塞性肺病 (COPD) 的 I 期临床试验阶段，并有望扩展到其他炎症性呼吸系统疾病。 得益于 Empirico 公司专有的 siRNA 化学技术，EMP-012 的强效药效和更长的给药间隔与 GSK 正在进行的 COPD 项目（包括长效生物制剂）形成了战略补充。除了作为单药疗法的潜力外，EMP-012 还为 GSK 在其 COPD 产品组合和产品线中的联合用药提供了更多选择。 根据协议，GSK 将支付 8500 万美元的预付款和高达 6.6 亿美元的基于成功的开发、监管和商业里程碑付款，以及全球净销售额的分级特许权使用费。 2、民为生物：超 10 亿美元！GLP-1/GIP/FGF21 授权出海 10 月 31 日，乐普生物宣布，旗下控股子公司民为生物与 Sidera Bio Aps. 签署 MWN105 注射液许可协议。上海民为生物将具有自主知识产权的 MWN105 注射液有偿许可给丹麦 Sidera，Sidera 公司将获得在除大中华区（中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区）以外的全球范围内开发和商业化的独家权利。 作为对外许可交易对价一部分，上海民为生物将取得首笔投资款及近期里程碑款 3500 万美元以及 Sidera 公司 9.99% 的股权。 根据临床开发和商业化销售金额，Sidera 将向上海民为生物支付累计不超过 10.1 亿美元的里程碑款。上海民为生物有权按照实际年净销售额，向Sidera收取相应的分梯度的销售提成（不包括中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区）。 截图来源：企业公告 MWN105 注射液是乐普医疗控股子公司上海民为生物自主研发的 GLP-1/GIP/FGF21 受体三重激动剂，拥有全球知识产权，可协同促进胰岛素分泌、改善胰岛素敏感性以及改善肝脏脂肪变性、炎症以及纤维化进展。该药物目前处于国内临床试验阶段。 3、荃信生物：与罗氏达成全球独家许可协议 10 月 28 日，荃信生物宣布已与 F. Hoffmann-La Roche Ltd（罗氏）就其自主研发的长效自免双抗 QX031N 达成全球独家合作与许可协议。 根据协议，罗氏将获授予研究、开发、注册、生产及商业化 QX031N 的全球独家权益。作为回报，本公司将获得一次性、不可退还且不可抵扣的首付款 7,500 万美元，并有资格获得与产品开发、监管批准及商业化相关的至多 9.95 亿美元里程碑付款，以及潜在未来产品销售的梯度特许权使用费。 QX031N 注射液是一款同时靶向 TSLP 和 IL-33 的长效双抗。TSLP 和 IL-33 是被称为警报素的蛋白质，在机体受到过敏原、病毒、污染、机械刺激等外界因素诱导时将会释放，其参与 COPD 及哮喘等呼吸系统疾病的发生，在炎症进程中发挥重要作用。QX031N 有望被开发成为 COPD 及哮喘等呼吸系统疾病的治疗新选择，具备成为 First-in-class 及 Best-in-disease 疗法的潜力。    Q3 财报 1、诺华 2025Q3：CDK4/6 抑制剂销售大涨 68% 10 月 28 日，诺华发布了 2025 Q3 财报，前九个月业绩表现强劲，净销售额达 411.96 亿美元，同比增长  11%（按照固定汇率），核心营业收入 169.6 亿美元，上涨 18%；其中第三季度净销售额为 139.09 亿美元，同比增长 7%，净利润为 39.3 亿美元，同比增长 25%。 来源：诺华财报 诺华专注于心血管-肾脏-代谢、免疫、神经科学和肿瘤四大疾病领域。第三季度销售额增长主要得益于一些产品持续的强劲表现，包括 Kisqali（瑞波西利，+68%）、Kesimpta（奥法妥木单抗，+44%）、Pluvicto（+45%）、Scemblix（阿思尼布，+95%）。 2025 年前九个月，诺华最畅销的药物是 Entresto、Cosentyx 和 Kisqali，分别实现了 64.95 亿美元、48.61 亿美元和 34.62 亿美元的销售额。 2、礼来 2025Q3：替尔泊肽销售额首次超越 K 药，即将登顶药王10 月 30 日，礼来公布 2025 Q3 业绩。得益于替尔泊肽（Mounjaro 和 Zepbound）的高速增长，Q3 营收大增 54% 至 176 亿美元，前九个月总营收在 458.87 亿美元（+46%）。礼来再次上调 2025 全年营收指引，预计在 630 亿美元至 635 亿美元之间。 来源：礼来财报 值得一提的是，替尔泊肽的降糖和减重版本 Mounjaro 和 Zepbound 在 Q3 销售额分别在 65.15 亿美元和 35.88 亿美元，合计 101.03 亿美元；前三季度销售额分别在 155.56 亿美元和 92.81 亿美元，合计 248.37 亿美元。 而根据默沙东在同日发布的 Q3 业绩，现任药王 K 药 Keytruda 的 Q3 销售额位 81.42 亿美元，前三季度销售额在 233.03 亿美元。由此，替尔泊肽正式超越了 K 药，即将在 2025 年度登顶成为新一任药王，同时创下全球药品年销售额的又一崭新记录。 3、默沙东 2025Q3：K 药前三季度收入 233.03 亿美元10 月 30 日，默沙东公布了 2025 年 Q3 业绩。Q3 营收 172.76 亿美元，同比增长 4%。 来源：默沙东财报 其中王牌产品 Keytruda 在 Q3 收入增长 10% 达到 81 亿美元，前三个季度收入233.03 亿美元；肺动脉高压新药 Winrevair Q3 收入 3.6 亿美元，前三个季度收入 9.76 亿美元；HPV 疫苗 Gardasil/Gardasil 9 的 Q3 收入下降 24% 至 17 亿美元，前三个季度收入 42.02 亿美元。具体各新药产品前三季度销售额如下： 国内创新药进展 本周共有 52 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次获批上市，5 款首次申报上市，9 款首次登记 I 期临床，15 款首次获批临床。    获批上市 1、乐普生物：全球首个 EGFR ADC 获批上市 10 月 30 日，NMPA 官网显示，乐普生物维贝柯妥塔单抗（MRG003）获批上市，适用于治疗既往经至少二线系统化疗和 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌的成人患者。此前该适应症已被 CDE 纳入优先审评。 截图来自：NMPA 官网 维贝柯妥塔单抗（MRG003）作为国内首个、全球范围内临床研究进度居前的 EGFR 靶向 ADC 药物，是由抗 EGFR 人源化单抗 JMT101 与细胞毒药物甲基澳瑞他汀E（MMAE）通过可裂解的连接子 VC 偶联而成的。 在 2025 年 ASCO 大会上，维贝柯妥塔单抗治疗复发转移性鼻咽癌的关键研究以 LBA 口头报告形式重磅亮相。 这是一项随机对照研究，纳入既往接受 ≥2 线全身化疗和 PD-(L)1 抑制剂失败的复发/转移性鼻咽癌患者，随机接受维贝柯妥塔单抗或化疗（由研究者选择接受卡培他滨或多西他赛）。主要终点是通过盲法独立中心评审（BICR）评估的客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS），以及总生存期（OS）。 公布的结果显示，共有 173 例复发/转移性鼻咽癌患者被随机分配至维贝柯妥塔单抗（n=86）或化疗组（n=87），两组既往中位治疗线数均为三线，分别有 46.5% 和 47.1% 的患者基线存在肝转移，临床预后较差。 截至 2024 年 6 月 30 日，维贝柯妥塔单抗组经 BICR 评估的 ORR 为 30.2%，化疗组 ORR 为 11.5%，数值近三倍提升，中位 PFS 获益翻倍，显著降低疾病进展或死亡风险 37%（5.82 个月vs. 2.83 个月；HR=0.63，P=0.0146）。 截至 2024 年 12 月 30 日，期中分析时两组患者的中位 OS 分别为 17.08 个月 vs.  11.99 个月（HR=0.73），维贝柯妥塔单抗已显示出明确的获益趋势。排除交叉治疗的影响后，两组的 OS HR 为 0.59（95%CI 0.37-0.93），生存获益更加明显。 在安全性方面，维贝柯妥塔单抗组与化疗组的治疗相关不良事件（TRAE）发生率相似，大部分的不良反应为 1~2 级，≥3 级 TRAE 发生率分别为 45.3% 和 50.6%，不良反应可控可管理。 Insight 数据库显示，EGFR ADC 领域研究比较快的两款产品都来自中国。除了乐普的维贝柯妥塔单抗外，石药集团的 CPO301 是进度第二快的产品，已在国内进入 III 期临床。    申报上市 1、恒瑞医药：1 类小分子新药新适应症申报上市 10 月 27 日，恒瑞发布公告，称氟唑帕利胶囊的药品上市许可申请获国家药监局受理，联合阿比特龙和泼尼松或泼尼松龙用于 DNA 修复基因缺陷阳性（DRD+）的转移性去势抵抗性前列腺癌的一线治疗。 来源：恒瑞公告 2025 年 7 月，氟唑帕利联合阿比特龙和泼尼松（AA-P）一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的 Ⅲ 期临床试验（SHR3162-Ⅲ-305）主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。 这是一项评估氟唑帕利联合 AA-P 对比安慰剂联合 AA-P 一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心 Ⅲ 期临床研究，主要研究终点为由盲态独立影像评审委员会（BICR）基于 RECISTv1.1 和 PCWG3 标准评估的影像学无进展生存期，关键次要研究终点为总生存期。 该研究由复旦大学附属肿瘤医院的叶定伟教授担任主要研究者，全球共 132 家中心共同参与，共计 496 例患者按照 1:1 比例随机进入到氟唑帕利联合AA-P 组和安慰剂联合 AA-P 组。 结果显示，与安慰剂联合 AA-P 组相比，氟唑帕利联合AA-P 组的影像学无进展生存期取得了显著且有临床意义的改善。 2、上海医药引进：又一款 IL17 单抗国内申报上市 10 月 28 日，CDE 官网显示，尼塔奇单抗注射液申报上市，注册分类为 3.1。 截图来源：CDE 官网 尼塔奇单抗（Netakimab）是重组人源抗白介素-17（IL-17）单克隆抗体。IL-17 是一种炎症相关的细胞因子，当其功能异常时会导致自身免疫、炎症性疾病的发生。该药最早于 2019 年 4 月在俄罗斯上市，获批适应症为重度斑块性银屑病。第二个适应症强直性脊柱炎在 2020 年获批。 2019 年，上海医药子公司 SPH PB 与 BIOCAD HK 正式签署《上海医药与 BIOCAD 间合资协议》与《关于 SPH-BIOCAD (HK) Limited 的股东协议》，引进包括尼塔奇单抗在内的 6 款生物生物药。 Insight 数据库显示，上海医药针对该药在国内启动了 3 项临床试验，一项 I 期临床试验，研究单次皮下注射尼塔奇单抗在健康中国志愿者中的药代动力学、安全性、耐受性和免疫原性，以及两项 III 期临床试验，研究皮下注射尼塔奇单抗对患有活动性强直性脊柱炎和中重度斑块状银屑病的成年患者的疗效和安全性。 目前尚未有具体结果披露。 目前，IL17 单抗赛道竞争激烈，全球范围内已经有 6 款 IL17 单抗获批上市，分别为赛立奇单抗（智翔金泰）、夫那奇珠单抗（恒瑞）、比奇珠单抗（UCB）、司库奇尤单抗（诺华）、依奇珠单抗（礼来）、和尼塔奇单抗（Biocad/上海医药），其中比奇珠单抗为一款 IL-17A/IL-17F 单抗，其余 5 款均为 IL-17A 单抗。 除此之外，SSGJ-608（三生国健）、古莫奇单抗（康方生物）和 BAT2306（司库奇尤单抗生物类似药，百奥泰）正处于上市审评阶段。    拟优先审评 1、恒瑞：CFB 抑制剂拟纳入优先审评 10 月 28 日，CDE 官网显示，恒瑞申报的 1 类新药 HRS-5965 胶囊拟纳入优先审评，适应症为治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。 截图来源：CDE 官网 HRS-5965 是一种新型口服选择性补体因子 B（CFB）抑制剂，该因子是补体旁路途径的关键组成部分，可减少血管内和血管外溶血并导致无需输血即可改善血红蛋白水平。 恒瑞已针对该药开展多项适应症，包括 PNH、IgA 肾病、肾小球疾病、肾小球肾炎、溶血性贫血、C3 肾小球病等。值得一提的是，HRS-5965 胶囊还曾被开展一项头对头依库珠单抗的 III 期临床研究（NCT06593938），目前尚未公布具体结果。 恒瑞还就 HRS-5965 开发了片剂和胶囊两种形式。在 2024 年 ASH 大会上，恒瑞公布一项 HRS-5965 片剂单药治疗未接受补体抑制剂治疗的 PNH 患者的 II 期临床研究结果。 这项研究在中国两家临床中心进行。2023 年 10 月至 2024 年 1 月期间，26 例符合条件的患者被随机分组并接受了至少一次指定的研究治疗 (50/100 mg 组，n=13；75 mg 组，n=13)。 基线时，所有患者都出现了血管内溶血的迹象 (乳酸脱氢酶 LDH 平均值为 2080.0 U/L)，并出现了显著贫血 (血红蛋白 Hb 平均值为 74.0 g/L)，其中相当一部分患者具有输血依赖 (有 15 例患者在研究入组前 12 个月内接受红细胞输血)。50/100 mg BID 组的患者在第 15 天均不需要调整剂量。 在疗效分析中，排除了 1 例 50 mg 组中被诊断出患有再生障碍性贫血的患者和 1 例 75 mg 组中被诊断出患有骨髓增生异常综合征的患者，这 2 例均通过骨髓活检得到确认。所有 26 例患者都参与了安全性分析。 在第 12 周时，观察到 50 mg BID 组 (最小二乘法 [LS] 平均值：37.6 g/L) 和 75 mg BID 组 (LS 平均值：37.7 g/L) 的 Hb 水平较基线时明显升高。50 mg BID 组和 75 mg BID 组 LDH 水平较基线的平均变化百分比分别为 87% 和 85%。50 mg BID 组和 75 mg BID 组的 12 周平均 LDH 水平分别为 255.80 U/L 和 300.86 U/L。 所有患者从治疗开始后的第 2 周至第 12 周均未接受输血。在第 12 周，无需输血的情况下，50 mg BID 组的 12 例患者 (100%) 和 75 mg BID 组的 10 例患者 (83.3%) 的 Hb 水平较基线增加≥20 g/L。两种剂量均耐受良好。 Insight 数据库显示，全球范围内共有 32 条 CFB 抑制剂管线在研，16 款进入临床阶段，仅诺华伊普可泮获批上市，朗来科技的 MY008211A 为首款报上市的国产 CFB 抑制剂，另外还有 4 款已进入临床 III 期阶段。    国内临床结果 1、信达生物：头对头司美格鲁肽 III 期临床成功 10 月 27 日，信达宣布，玛仕度肽头对头司美格鲁肽 III 期 DREAMS-3 研究达到主要终点（NCT06184568）。这是全球首个在糖尿病治疗领域 GCG/GLP-1 双受体激动剂与司美格鲁肽开展头对头比较的 III 期临床研究。 DREAMS-3 是一项多中心、随机、开放标签 III 期临床研究，入组经单纯饮食运动干预伴/不伴二甲双胍单药治疗血糖、体重控制不佳的中国早期 2 型糖尿病（病程＜10年）合并肥胖受试者 349 例。 这些入组受试者平均年龄 42.4 岁，平均病程 1.8 年，平均基线糖化血红蛋白[HbA1c]  8.02%，平均基线体重 90.47kg，平均基线 BMI=32.98 kg/m2，按照 1：1 比例随机接受玛仕度肽 6mg 或司美格鲁肽 1mg 治疗 32 周（常规治疗期）。 完成常规治疗期后，原接受玛仕度肽治疗的受试者根据体重达标情况，分配至玛仕度肽不同剂量继续治疗 24 周（研究扩展期）。主要终点为第 32 周时 HbA1c＜7.0% 且体重较基线下降 ≥10% 的受试者比例。 来源：丁香园 Insight 数据库 结果显示，在中国 2 型糖尿病合并肥胖受试者中，第 32 周时，玛仕度肽组 HbA1c＜7.0% 且体重较基线下降 ≥10% 的受试者比例为 48.0%，优效于司美格鲁肽组（21.0%，P值＜0.0001）。此外，第 32 周时，玛仕度肽组和司美格鲁肽组 HbA1c 较基线变化均值分别为 −2.03% 和 −1.84%，体重较基线平均百分比降幅分别为 10.29% 和 6.00%（P 值均＜0.05）。 安全性方面，研究期间玛仕度肽整体安全性特征与既往临床研究一致，未发现新增安全性信号。胃肠道不良反应是最常见的不良事件，多为轻度或中度。    启动临床 1、中国生物制药：一款长效镇痛药启动首个临床试验 10 月 29 日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，中国生物制药旗下泰德制药 1 类新药注射用 TRD208 启动首个临床试验。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 TRD208 是一款非阿片类双模式长效镇痛 1 类创新药，融合了神经传导阻滞和抗炎的双重机制，临床前数据显示其对于中度急性疼痛具有显著获益。中度急性疼痛通常由手术切口、内脏器官损伤或局部炎症引起，其疼痛高峰期一般出现在损伤后 24 至 48 小时，持续时间约为 3 至 7 天，这种疼痛不仅影响患者的生理和心理健康，还可能延缓恢复进程。 Insight 数据库显示，该药在今年 5 月获得 FDA 临床批准，有望成为多模式急性疼痛领域的潜在重磅药物，为患者提供新的镇痛治疗选择。9 月，该药在国内获批临床，默示许可适应症为成人术后镇痛，并于近日正式启动临床。 作为一款突破性急性镇痛药物，TRD208 通过单一药物分子即可满足镇痛全过程的临床需求，大大简化了治疗方案，提高了患者的用药依从性，且无阿片类药物的成瘾、依赖等风险。    国内 Q3 财报 1、恒瑞：前三季度收入 232 亿元 10 月 27 日，恒瑞发布三季度报，前三季度营收 231.88 亿元，同比增长 14.85%，净利润 57.51 亿元，同比增长 24.5%，扣非净利润 55.89 亿元，同比增长 21.08%。 恒瑞业绩增长主要得益于创新药销售和 BD 授权收入。目前恒瑞有 22 款新药上市，包括 13 款肿瘤新药、7 款慢病新药和 2 款合作新药。今年以来，恒瑞已经达成 5 项授权许可，且都是小分子新药。 2、信达：Q3 产品收入超 33 亿元，同比增长约 40% 10 月 30 日，信达公布 2025 年第三季度财报，产品收入超 33 亿元人民币，同比保持约 40% 的强劲增长。 第三季度产品收入快速增长得益于肿瘤和综合管线双轮驱动共同发力： 信达在肿瘤治疗领域保持领先地位, 产品组合优势显著, 达伯舒@(信迪利单抗注射液) 等主要产品稳健增长, 创新产品收入贡献占比进一步提升； 综合产品线潜力快速释放, 贡献增长新驱动力: 信尔美 (玛仕度肽注射液)、信必乐 (托莱西单抗注射液) 和信必敏 (替妥尤单抗 N01 注射液) 市场准入和渠道营销工作成效显著，产品放量加速，收入贡献显著扩大。 玛仕度肽第二项糖尿病适应症亦获得 NMPA 批准上市, 进一步为更广大患者提供高质可及的创新治疗方案。  信达致力于可持续成长与全球创新两大核心战略, 布局了肿瘤与综合产品线 (心血管及代谢、自身免疫、眼科) 的丰厚管线。截至目前，信达已经取得 16 款产品获批上市，其中包括 12 款新药、3 款生物类似药和 1 款改良新产品。 3、君实：PD-1 前三季度大卖近 15 亿元，同比增长 40% 10 月 28 日，君实生物发布 2025 年度第三季度报告：Q3 期间，该公司营业收入 6.37 亿元，同比增长 31.4%；前三季度，该公司营收 18.06 亿元，同比增长 42.06%。 根据公告，前三季度营业收入增长主要来自商业化药品销售收入的增长。其中，核心产品 PD-1 抑制剂特瑞普利单抗（商品名：拓益）于国内市场实现销售收入约 14.95 亿元，同比增长约 40%。 与此同时，实生物持续落实「提质增效重回报」行动方案，加强费用管控与资源聚焦，亏损金额与上年同期相比显著缩窄。截至报告期末，君实生物的货币资金及交易性金融资产余额合计 32.70 亿元。  报告期内，拓益®用于一线治疗 HER2 表达尿路上皮癌的新适应症上市申请获得中国 NMPA 受理。目前，拓益®已在中国内地获批 12 项适应症，其中 10 项适应症已纳入国家医保目录。 国际化方面，特瑞普利单抗已在中国内地和中国香港、美国、欧盟、印度、英国、约旦、澳大利亚、新加坡、阿联酋、科威特、巴基斯坦、加拿大等 40 多个国家和地区获批上市，并在全球多个国家和地区接受上市审评。    多说一点 本周，第十一批国采公布拟中选结果，每年一度的医保谈判重磅开谈。1、最高降幅 99%！第十一批集采结果发布 10 月 28 日晚间，上海阳光医药采购网公布了第十一批全国药品集中采购的拟中选结果。与前十批集采相比，本次集采充分遵循「稳临床、保质量、防围标、反内卷」的原则，不仅首次允许医疗机构按厂牌报价，还优化了价差控制等规则，并对投标企业质控水平提出了更高要求。 此次集采共涉及 55 个品种，有 445 家企业、794 个产品投标，覆盖抗感染、抗过敏、抗肿瘤、降血糖、降血压、降血脂、消炎镇痛等领域常用药品。最终经过激烈比拼，272 家企业的 453 个产品获得拟中选资格，中选率为 57%。 来源：Insight 整理，参考上海阳光采购网、交银国际2、2025 年医保谈判激战中，涉及 ADC、CAR-T...2025 年国家医保谈判激烈进行中。按照流程，今年医保目录调整分为准备、申报、专家评审、谈判、公布结果 5 个阶段，目前正处于谈判/竞价/价格协商的关键环节。 与往年相比，今年最大的突破在于首次同步启动商保创新药目录的制定工作。这一目录为高价创新药开辟了全新支付路径，也正因如此，今年 CAR-T、ADC、双抗等创新产品积极参与医保谈判，成为本次目录调整中最大看点。 根据此前医保局发布的的名单，本次医保谈判中，通过初步形式审查的基本医保目录外药品有 247 个独家品种和 63 个非独家品种，商保目录外药品有 121 款。其中 79 款同时通过了基本目录和商保目录的形式审查，包括 12 款单抗、3 款 CAR-T 疗法、1 款 ADC、1 款双抗、2 款中成药等。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！