Lutetium (177 Lu) Vipivotide Tetraxetan

“2026中国医药城大健康产业论坛”将于2026年11月19日-21日在泰州市天德湖宾馆盛大举行，欢迎报名演讲，参会。 盖伦奖美国奖办到第20届，25名评委、11名小组评委、15名顾问，其中包括3位诺贝尔奖得主。 10月29日晚上，纽约自然历史博物馆。美国盖伦基金会一次公布了3组名单：美国奖、国际奖，以及首次设立的Patient First Award（以用药者为先奖）。 名单很长，但主线很短：盖伦奖奖励的不是“又一个产品”，而是第一个把某个不可能做成说明书的产品。 今年最有代表性的，是Denali Therapeutics的AVLAYAH。 TONACEA 01 穿过血脑屏障，先拿一座奖 美国最佳生物技术产品奖，给了美国生物技术公司Denali Therapeutics的AVLAYAH，通用名为tividenofusp alfa-eknm。 它针对的是亨特综合征，也就是黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS II）的神经系统表现。这个罕见遗传病会让硫酸乙酰肝素等物质在体内积累，随着疾病进展，孩子可能出现认知、听力和运动功能下降。 传统酶替代疗法能处理全身问题，但大分子药物很难穿过血脑屏障。大脑保护机制越强，药物越难进去；药物进不去，针对神经系统表现的治疗就很难成立。 AVLAYAH走的是另一条路：利用转铁蛋白受体相关的TransportVehicle平台，把酶替代疗法送过血脑屏障。今年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）对它加速批准。批准依据不是一项已经完成的长期临床获益结果，而是脑脊液硫酸乙酰肝素下降这一替代终点；继续批准取决于确证性试验对临床获益的验证。 这几个限定词不能省。 它的价值，不是“又多了一款罕见病药”，而是证明了大分子入脑可以走到监管批准这一步。中枢神经系统药物开发长期失败率高，能不能递送进去，常常比靶点本身更早决定项目成败。 盖伦奖给AVLAYAH，奖的是一条递送路线，也奖的是一套从平台、临床到监管的完整闭环。 TONACEA 02 三个产品，三种“第一个” 诺华的Pluvicto拿到美国最佳药品奖。它把靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的配体，与放射性同位素镥-177连接起来，把放射性能量带到前列腺癌细胞附近。 放射性药物过去更多被当作诊断工具，Pluvicto把它推成了治疗产品，也做成了十亿美元级商业品种。这个奖的判断很直接：放射性配体不是概念验证，而是一条已经走通的产品路线。 Syndax Pharmaceuticals的Revuforj拿到最佳罕见病产品奖。它的通用名是revumenib，是首个获批的menin抑制剂，用于KMT2A重排的复发或难治性急性白血病。 这是一种典型的first-in-class，也就是同类中首先建立临床和监管身份的产品。它不是把原有药物做得更便宜，也不是把同一机制再复制一遍，而是把menin这一机制真正做成了药。 Guardant Health的Shield拿到最佳医疗技术奖。它是一款基于血液样本的结直肠癌筛查测试，2024年7月获得FDA批准，作为平均风险人群的主要筛查选项，覆盖45岁及以上人群。 Shield没有替代肠镜。它解决的是另一个问题：有些人不愿意做肠镜，也不愿意接受粪便检测，但可能愿意先抽一管血。筛查技术能不能发挥作用，关键不只在检测准确率，还在于人愿不愿意用。 这3个产品放在一起看，分别代表新递送、新机制和新场景。最佳数字健康奖得主AEYE Health的AEYE-DS，则把全自动人工智能用于糖尿病视网膜病变筛查，配合手持或台式眼底相机，在基层场景里完成检测。 技术路线不同，商业问题却相同：能不能从实验室走到真实使用场景。 TONACEA 03 国际奖，把过去十年的路线排了一遍 国际盖伦奖不是只看某一个国家的年度表现。它每2年评选一次，奖的是各国盖伦奖得主里最具代表性的产品和公司。 今年的国际最佳生物技术产品奖，给了第一三共与阿斯利康合作开发的Enhertu，也给了再生元与赛诺菲合作开发的Dupixent。 Enhertu代表抗体偶联药物，也就是ADC。抗体负责找到目标细胞，连接子和载荷负责把杀伤作用送进去；它把ADC从部分后线场景推向更多治疗阶段。Dupixent则代表白细胞介素4受体α（IL-4Rα）通路，从特应性皮炎扩展到哮喘、鼻息肉和慢阻肺等多个适应症。 默沙东的Keytruda和Vertex Pharmaceuticals的Casgevy拿到国际最佳药品奖。Keytruda代表程序性死亡受体1（PD-1）免疫检查点抑制剂，Casgevy代表CRISPR基因编辑细胞疗法，已用于镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。 Immunocore的Kimmtrak拿到国际最佳罕见病产品奖。它是T细胞受体（TCR）双特异性融合蛋白，用于不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤。这个适应症过去缺少有效的系统治疗选择，Kimmtrak把TCR识别能力做成了可用的药物产品。 国际最佳数字健康奖给了Evaxion的AI-Immunology平台；最佳医疗技术奖给了爱德华生命科学的EVOQUE经导管三尖瓣置换系统。 美国最佳初创企业分成两个方向：医疗技术和数字健康奖给了Science Corporation，生物技术奖给了Strand Therapeutics。前者的PRIMA视网膜植入系统，配合智能眼镜，为晚期地图样萎缩性年龄相关性黄斑变性提供视觉恢复方案；后者做可编程信使核糖核酸（mRNA）疗法。 Dren Bio拿到的是国际最佳初创企业奖，不是美国奖的最佳初创企业奖。这一层级必须分开。 把这些产品放在一张图上，ADC、抗体、免疫检查点、细胞与基因治疗、TCR、人工智能和结构性心脏病技术，几乎覆盖了过去10年最重要的创新药路线。 盖伦奖不预测哪项技术明天一定成功，它更像是在确认：过去几年里，哪些技术已经走到了产品、批件和真实使用。 TONACEA 04 中国有提名，还没有奖杯 今年的美国主奖名单里，没有中国公司的获奖产品，但中国公司并非没有出现。 深信生物（Innorna）入围了美国最佳初创企业奖。它是一家临床阶段的RNA药物公司，拥有可电离脂质库、靶向脂质纳米颗粒（LNP）递送和信使核糖核酸（mRNA）技术，核心项目包括面向难治性痛风的治疗性mRNA疗法。 这家公司最终没有获奖，但提名本身有意义：一家中国Biotech开始进入全球创新奖项的评审视野。 问题也摆在这里：为什么是提名，而不是奖杯？ 第一道门，是美国奖项的产品资格。盖伦基金会美国奖的产品类奖项，要求产品在过去5年内获得FDA批准。最佳生物技术产品、最佳药品和最佳罕见病产品，评的是已经进入监管和商业化阶段的产品，不是临床前平台。 过去几年，中国创新药出海更常见的方式，是把海外权益授权给跨国药企，拿首付款和里程碑。这个模式能证明分子有交易价值，却不一定能让中国公司的名字出现在美国说明书、美国上市许可和全球商业化团队里。 盖伦奖评的是产品，也评产品背后的开发主体。 第二道门，是全球临床和注册能力。中国公司要把产品送进美国，需要在美国与FDA沟通，按全球标准设计临床试验，完成符合监管要求的分析方法和生产质量体系。中国临床速度快，不自动等于全球申报能力已经完成。 第三道门，是“第一个”的含义。盖伦奖偏爱新机制、新递送、新治疗场景。Fast-follow，也就是跟随型产品，同样可能做成大品种，但更难在创新奖项里获得最高辨识度。 这不等于中国药企只能做跟随。传奇生物的CAR-T已在美国获批，百济神州的泽布替尼也已在美国上市，它们已经证明中国公司能够做全球产品。下一步的问题，是能不能把更多产品从中国临床推进到全球说明书，再推进到全球销售。 TONACEA 05 盖伦奖偏爱已经兑现的创新 盖伦奖当然有偏好。 它偏爱已经获得FDA批准的产品，偏爱新机制和新递送，也偏爱有全球临床和商业化结果的大公司。大公司拥有更成熟的注册团队、全球试验网络和市场准入能力，能够把一个分子推到说明书上。 但这恰恰是它的价值。 它不奖励融资额，奖励的是产品；不奖励“有望”，奖励的是批件；不奖励一个平台讲了多少故事，奖励的是平台有没有把一个产品送到真实使用场景。 这也解释了为什么，盖伦奖对中国创新药更像一面镜子。 它照到的不是中国有多少分子，而是有多少分子能进入全球说明书；不是中国临床有多快，而是这些数据能不能被FDA、EMA和其他监管机构接受；不是中国公司能不能拿到一笔授权，而是能不能把授权资产继续推成全球产品。 今年中国公司拿到的是一个提名。 下一次要拿奖，靠的不是再讲一遍“平台很强”，而是把产品推过FDA或EMA，把全球临床做完，把真实销售做出来。 一座奖杯，奖励的从来不是最早讲出故事的人，而是第一个把故事写进说明书的人。 #盖伦奖#创新药#ADC#基因治疗#中国创新药 作者介绍 肖生客本名刘肖，行诚生物商务副总裁，同写意首席品牌官，CSGCT（民非组织）秘书长