Imlunestrant

随着分子生物学和基因组学研究的不断深入，肿瘤治疗领域经历了革命性变革。精准医疗理念的兴起推动着肿瘤治疗范式从传统的“一刀切”模式向个体化、精准化方向转变，在此背景下，全球抗肿瘤新药研发呈现持续增长态势。2025年，肿瘤领域的新药研发与临床转化持续推进。 值此之际，【ONCO前沿】特整理2025年度美国食品药品监督管理局（FDA）新批准的抗肿瘤药物，供大家学习参考！ 肺癌 1 Telisotuzumab Vedotin-tllv 获批时间：2025.05.14 适应症：经治、c-Met蛋白过表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。 该获批基于II期研究LUMINOSITY研究结果，研究旨在识别最适合接受Teliso-V单药治疗的c-Met过表达非小细胞肺癌二/三线治疗人群，并扩大研究组以进一步评估该疗法在所选人群中的疗效。初步分析结果显示，对于c-Met蛋白过表达、非鳞状EGFR野生型非小细胞肺癌患者，c-Met高表达患者的ORR为34.6%，c-Met中表达患者的ORR为22.9%。c-Met过表达患者的整体ORR为28.6%。主要疗效指标中，ORR为35%，中位DOR为7.2个月。 2 他雷替尼 获批时间：2025.06.11 适应症：用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。 该获批基于TRUST-I和TRUST-II研究结果，研究共纳入了270例ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者接受他雷替尼治疗。研究结果显示，对于未接受过ROS1-TKI治疗的ROS1阳性NSCLC患者（n=157）：在TRUST-I研究（n=103）中，患者的cORR为90%，中位DOR尚未达到，DOR≥12个月的患者高达72%；在TRUST-II研究（n=54）中，患者的cORR为85%，中位DOR尚未达到，DOR≥12个月的患者高达63%。对于接受过ROS1-TKI治疗的ROS1阳性NSCLC患者（n=113）：在TRUST-I研究（n=66）中，患者的cORR为52%，中位DOR为13.2个月，DOR≥12个月的患者高达44%；在TRUST-II研究（n=47）中，患者的cORR为62%，中位DOR尚未达到，DOR≥12个月的患者高达45%。此外，在这两项研究中，初治和ROS1-TKI经治的ROS1阳性NSCLC脑转移患者的颅内ORR分别为73%和63%。 3 Datopotamab deruxtecan 获批时间：2025.06.23 适应症：用于治疗既往接受过EGFR靶向疗法和铂类化疗的携带EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。 该获批基于两项临床研究TROPION-Lung05和TROPION-Lung01。研究结果显示，在两项临床研究的汇总疗效人群中，ORR达到了45%，4.4%的患者获得CR，40%的患者获得PR；中位DOR为6.5个月。 4 舒沃替尼 获批时间：2025.07.02 适应症：用于治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入（EGFR 20ins）突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，这些患者在铂类化疗期间或之后出现疾病进展。 该获批基于II期WU-KONG1B（NCT03974022）研究。研究结果显示，在疗效评估的85例患者中，ORR为46%，其中完全缓解率为6%，部分缓解率为40%；DOR为11.1个月。 5 宗艾替尼 获批时间：2025.08.08 适应症：用于治疗携带HER2 TKD激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。 该获批基于一项Ia/Ib期Beamion LUNG-1（NCT04886804）研究，入组患者均为不可切除或已转移的非鳞状非小细胞肺癌，具有HER2 TKD激活性突变且之前接受过全身治疗。患者口服宗艾替尼120毫克，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。研究结果显示，在71例接受过含铂化疗但未接受过靶向HER2 TKI或ADC治疗的患者中，ORR为75%，其中58%的患者DOR≥6个月。在34例既往接受过含铂化疗和靶向HER2 ADC治疗的患者中，ORR为44%，其中27%的患者DOR≥6个月。 6 芦比替定+阿替利珠单抗 获批时间：2025.10.02 适应症：用于接受过阿替利珠单抗或阿替利珠单抗皮下制剂联合卡铂、依托泊苷一线诱导治疗后疾病未进展的成年广泛期小细胞肺癌患者的维持治疗。 该获批基于III期IMforte研究（NCT05091567），研究纳入了483例广泛期小细胞肺癌患者。研究结果显示，联合组中位PFS达5.4个月，较阿替利珠单抗单药组（2.1个月）降低46%疾病进展风险（HR=0.54）；联合组中位OS为13.2个月，单药组为10.6个月，死亡风险降低27%（HR=0.73）。 7 Sevabertinib 获批时间：2025.11.19 适应症：ERBB2 TKD突变的非鳞状非小细胞肺癌。 该获批基于SOHO-01研究结果。在70例局部晚期或转移性、存在HER2 TKD激活突变、既往接受过全身治疗但未接受过针对HER2突变治疗的非鳞状非小细胞肺癌患者中，ORR为71%，中位DOR为9.2个月，其中54%的应答患者DOR≥6个月。在52例携带HER2 TKD激活突变、既往接受过包括HER2靶向抗体偶联药物治疗在内的全身治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者中，ORR为38%，中位DOR为7.0个月，其中60%的应答患者DOR≥6个月。 8 Tarlatamab-dlle 获批时间：2025.11.19 适应症：广泛期小细胞肺癌。 该获批基于III期DeLLphi-304研究结果，研究结果显示，与标准化疗组相比，Tarlatamab-dlle全面显著改善了广泛期小细胞肺癌患者OS、PFS、ORR和DoR。两组的中位OS分别为13.6个月 vs. 8.3个月，患者死亡风险降低40%（HR=0.60）。中位PFS分别为4.2个月 vs. 3.2个月（HR=0.72）。 9 埃万妥单抗皮下注射剂 获批时间：2025.12.17 适应症：埃万妥单抗静脉注射剂型已获批的适应症。 该获批基于III期PALOMA-3研究（NCT05388669）结果，Rybrevant Faspro与Rybrevant疗效一致，达到了两项共同主要药代动力学（PK）终点。研究结果显示，皮下注射组ORR为30%，静脉注射组为33%；中位PFS分别为6.1个月和4.3个月；皮下注射组患者中位OS显著更长（HR=0.62）。 结直肠癌 10 Sotorasib 获批时间：2025.01.16 适应症：联合帕尼单抗用于携带KRAS G12C突变的经治转移性结直肠癌。 该获批基于随机、开放标签、对照的CodeBreaK 300研究结果，Sotorasib+帕尼单抗治疗组的中位PFS显著优于SOC组（5.6个月 vs. 2.0个月，HR=0.48），而OS最终分析结果未达到统计学显著性。此外，Sotorasib+帕尼单抗治疗组的ORR高于SOC组（26% vs. 0%），Sotorasib+帕尼单抗治疗组的中位DOR为4.4个月，SOC组的中位DOR没有数据。 11 纳武利尤单抗+伊匹木单抗 获批时间：2025.04.08 适应症：不可切除或转移性MSI-H或dMMR结直肠癌成人和≥12岁儿童患者。 该获批基于CheckMate 8HW研究结果，一线治疗研究结果显示，双免组的中位PFS尚未达到，而化疗组仅为5.8个月，双免方案将疾病进展或死亡风险显著降低79%（HR=0.21）。双免方案和纳武利尤单抗单药的全线治疗对比结果显示，中位PFS分别为未达到 vs. 39.3个月，双免方案将疾病进展或死亡风险降低38%（HR=0.62）。双免组的ORR也得到显著提升，两组分别为71% vs. 58%。 肛管癌 12 Retifanlimab-dlwr 获批时间：2025.05.15 适应症：联合化疗用于肛管鳞状细胞癌一线治疗；单药用于肛管鳞状细胞癌后线治疗。 Retifanlimab-dlwr联合化疗用于一线治疗肛管鳞状细胞癌基于POD1UM-303/InterAACT 2研究结果，Retifanlimab-dlwr组和安慰剂组的中位PFS分别为9.3个月和7.4个月（HR=0.63）。期中OS结果无统计学意义，两组的中位OS分别为29.2个月和23个月（HR=0.70）。45%接受安慰剂的患者在疾病进展后接受了Retifanlimab-dlwr治疗。两组ORR分别为56%和44%。 Retifanlimab-dlwr单药用于既往经治的肛管鳞状细胞癌基于多中心、单臂POD1UM-202研究结果，纳入94例局部复发或转移性SCAC患者，这些患者在铂类化疗期间疾病进展或不耐受。研究结果显示ORR为14%，中位DOR为9.5个月。 胃癌 13 帕博利珠单抗 获批时间：2025.03.19 适应症：PD-L1表达阳性（CPS≥1）且HER2阳性的胃或胃食管结合部腺癌。 该获批基于III期KEYNOTE-811研究结果，与安慰剂联合曲妥珠单抗和化疗相比，帕博利珠单抗组合疗法组在OS和PFS方面均显示出统计学显著改善。在PD-L1 CPS≥1患者中，帕博利珠单抗组中位PFS为10.9个月，安慰剂组为7.3个月（HR=0.72）；帕博利珠单抗组和对照组的中位OS分别为20.1个月和15.7个月；ORR分别为73%和58%；中位DOR分别为11.3个月和9.6个月。 14 度伐利尤单抗 获批时间：2025.11.25 适应症：胃或胃食管交界处腺癌围手术期治疗。 该获批基于III期MATTERHORN研究结果，该研究旨在评估度伐利尤单抗联合FLOT方案在局部晚期可切除胃或胃食管交界处腺癌患者中的有效性和安全性。研究结果显示，度伐利尤单抗组未达到中位EFS，安慰剂组中位EFS为32.8个月（HR=0.71）。两组均未达到中位OS（HR=0.78）。两组的pCR分别为19.2%和7.2%。 食管癌 15 替雷利珠单抗 获批时间：2025.03.04 适应症：联合含铂化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌患者一线治疗。 该获批基于III期RATIONALE-306研究结果，与安慰剂联合化疗组相比，随机接受替雷利珠单抗联合化疗治疗的成人患者OS得到显著改善。探索性分析表明，ITT人群治疗效果改善主要可归因于在PD-L1≥1患者亚组中观察到的结果。PD-L1阳性（≥1）人群（n=481）OS分析显示，替雷利珠单抗联合化疗组患者的中位OS为16.8个月，而安慰剂联合化疗组患者的中位OS为9.6个月（HR=0.66），前者死亡风险降低34%。 乳腺癌 16 Datopotamab deruxtecan 获批时间：2025.01.17 适应症：HR阳性、HER2阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）不可切除或转移性乳腺癌。 该获批基于多中心、开放性、随机的TROPION-Breast01临床研究结果，对比化疗组，Datopotamab deruxtecan治疗组可将患者的疾病进展或死亡风险降低37%（HR=0.63）。Datopotamab deruxtecan治疗组患者的中位PFS优于化疗组（6.9个月 vs. 4.9个月），中位OS也高于化疗组（18.6个月 vs. 18.3个月）；此外，Datopotamab deruxtecan组和化疗组的ORR分别为36%和23%，中位DOR分别为6.7个月和5.7个月。 17 德曲妥珠单抗 获批时间：2025.01.27 适应症：HR阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（IHC 0，伴膜染色）不可切除或转移性乳腺癌。 该获批基于III期DESTINY-Breast06研究结果，HER2低表达患者接受德曲妥珠单抗和化疗治疗的中位PFS分别为13.2个月和8.1个月，ORR分别为62%和35.2%；总体人群接受德曲妥珠单抗和化疗治疗的中位PFS分别为13.2个月和8.1个月；ORR分别为62.6%和34.4%。 18 Imlunestrant 获批时间：2025.09.25 适应症：既往经过至少一线内分泌治疗后疾病进展的ER+、HER2-、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌。 该获批基于EMBER-3（NCT04975308）研究结果。在患有ESR1突变的乳腺癌中，Imlunestrant显著改善了PFS，与研究者选择的内分泌治疗（氟维司群或依西美坦）相比，中位PFS分别为5.5个月和3.8个月（HR=0.62）。与内分泌治疗相比，Imlunestrant降低了38%的疾病进展或死亡风险。 19 德曲妥珠单抗+帕妥珠单抗 获批时间：2025.12.15 适应症：HER2阳性（IHC 3+或 ISH+）乳腺癌。 该获批基于III期DESTINY-Breast09研究结果，对于既往晚期阶段未接受化疗或HER2靶向治疗，或在接受过（新）辅助化疗或HER2靶向治疗后六个月后复发的HER2阳性转移性乳腺癌患者，德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗相比THP方案（紫杉烷、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗），将疾病进展或死亡风险降低44%（HR=0.56）。经BICR评估，德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗组的中位PFS为40.7个月，而THP组为26.9个月。德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗组经确认的ORR为87%，而THP组为81%。在德曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗组中，15%的患者达到完全缓解，72%的患者达到部分缓解；而在THP组中，8%的患者达到完全缓解，73%的患者达到部分缓解。 卵巢癌 20 Avutometinib+Defactinib 获批时间：2025.05.08 适应症：先前接受过系统治疗并携带KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌成人患者。 该获批基于开放标签的多中心RAMP-201研究结果，研究纳入57例KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌成人患者，这些患者须至少接受过一次系统治疗，包括以铂为基础的治疗。结果显示，患者接受Avutometinib+Defactinib治疗确认的ORR为44%，DOR范围为3.3-31.1个月。 肝细胞癌 21 纳武利尤单抗+伊匹木单抗 获批时间：2025.04.11 适应症：不可切除或晚期肝细胞癌成人患者的一线治疗。 该获批基于CHECKMATE-9DW研究结果，联合治疗组的中位OS为23.7个月，而仑伐替尼或索拉非尼组为20.6个月（HR=0.79）。联合治疗组的总缓解率为36.1%，显著高于对照组的13.2%。 膀胱癌 22 度伐利尤单抗 获批时间：2025.03.31 适应症：联合吉西他滨和顺铂作为肌层浸润性膀胱癌患者新辅助治疗，随后单药作为根治性膀胱切除术后的辅助治疗。 该获批基于III期NIAGARA研究结果，在预先设定的期中分析中，该试验显示EFS和OS均具有统计学意义上的显著改善。在度伐利尤单抗联合化疗组中，中位EFS尚未达到，而在化疗组中为46.1个月（HR=0.68）。两组的中位OS均未达到（HR=0.75）。 23 帕博利珠单抗+维恩妥尤单抗 获批时间：2025.11.21 适应症：肌层浸润性膀胱癌围术期治疗。 该获批基于KEYNOTE-905研究结果，共随机入组344例患者，其中170例分配至帕博利珠单抗+维恩妥尤单抗（K药+EV组），174例分配至对照组。研究结果显示，K药+EV组的中位EFS尚未达到，而对照组为15.7个月（HR=0.40）；K药+EV组的中位OS尚未达到，对照组为41.7个月（HR=0.50）。相较于对照组，K药+EV显著改善了患者的EFS和OS。 前列腺癌 24 达罗他胺 获批时间：2025.06.03 适应症：联合雄激素剥夺疗法（ADT）治疗转移性去势敏感性前列腺癌。 该获批基于III期ARANOTE研究结果，对比安慰剂+ADT治疗组，达罗他胺+ADT治疗显著提升了转移性去势敏感性前列腺癌患者的中位rPFS（未达到 vs. 25个月，HR=0.54）；在预先指定的亚组中，包括高瘤负荷和低瘤负荷转移性去势敏感性前列腺癌患者中，中位rPFS获益一致。安全性评价方面，达罗他胺的安全性特征与既往观察到的单药治疗相关毒性一致。 25 尼拉帕利阿比特龙 获批时间：2025.12.12 适应症：BRCA2突变的转移性去势敏感性前列腺癌患者。 该获批基于III期AMPLITUDE研究（NCT04497844）的结果，研究共纳入696例同源重组修复（HRR）基因突变的转移性去势敏感性前列腺癌患者。研究结果显示，在HRRm整体人群中，尼拉帕利联合AAP及ADT的联合治疗组疗效更优；在对323例 BRCA2m患者的探索性分析中，尼拉帕利联合AAP及ADT组的rPFS的HR为0.46，中位rPFS无法估计，而安慰剂联合AAP及ADT组的中位rPFS为26个月。在对373例非BRCA2m患者的探索性分析中，rPFS的HR为0.88，表明总体改善主要归因于BRCA2m患者的疗效。 26 Rucaparib 获批时间：2025.12.17 适应症：BRCA突变转移性去势抵抗性前列腺癌患者。 该获批基于TRITON3（NCT02975934）研究结果，入组患者按2:1随机分组，分别接受Rucaparib 治疗，或医生选择的未既往使用过的 ARPI（恩扎卢胺或阿比特龙）或多西他赛治疗。研究结果显示，在BRCA突变患者及整体人群中，rPFS表现显著改善。在BRCA突变患者中，Rucaparib组中位rPFS为11.2个月，显著优于对照组的6.4个月（HR=0.50）。 头颈部鳞癌 27 帕博利珠单抗 获批时间：2025.06.12 适应症：用于PD-L1 CPS≥1的可切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌成人患者的围手术期治疗。 该获批基于KEYNOTE-689研究结果，在682例肿瘤表达PD-L1 CPS≥1（22C3抗体）的患者中，帕博利珠单抗组患者的中位EFS为59.7个月，对照组为29.6个月（HR=0.70）。本次分析的OS结果尚不成熟。 鼻咽癌 28 派安普利单抗 获批时间：2025.04.24 适应症：联合化疗用于鼻咽癌一线治疗；单药用于鼻咽癌后线治疗。 该获批基于AK105-304和AK105-202研究结果。AK105-304研究中，派安普利单抗联合化疗组的中位PFS为9.6个月，安慰剂组的中位PFS为7.0个月。OS结果尚未成熟。AK105-202研究共纳入125例不可切除或转移性非角化性鼻咽癌患者，这些患者在铂类化疗和至少一种其他治疗后出现疾病进展，独立放射学审查委员会根据RECIST v1.1评估的ORR为28%，中位DOR未达到。 神经纤维瘤 29 Mirdametinib 获批时间：2025.02.12 适应症：1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和2岁及以上儿童患者。 该获批基于多中心、单臂ReNeu研究结果，成人患者接受Mirdametinib治疗经确认的ORR为41%，儿童患者接受Mirdametinib治疗经确认的ORR为52%；在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的DOR≥12个月，且50%的成人患者和48%的儿童患者的DOR≥24个月。 30 司美替尼 获批时间：2025.09.10 适应症：1岁及以上患有症状性、不可手术切除的NF1-PN儿童患者。 该获批基于以下依据：首先，通过健康成人相对生物利用度研究（Study89）实现了口服颗粒剂与已获批胶囊制剂的充分桥接；其次，基于SPRINT研究（NCT01362803，2岁及以上人群胶囊制剂评估）与SPRINKLE研究（NCT05309668，1岁及以上人群颗粒制剂评估）中观察到的暴露量匹配效应。两种制剂呈现的相似药物暴露特征，支持将2岁及以上儿科患者的疗效推断延伸至1岁及以上群体。 31 司美替尼 获批时间：2025.11.19 适应症：伴有症状、不可手术切除的NF1-PN成年患者。 该获批基于III期KOMET（NCT04924608）研究数据。研究主要纳入标准是患有Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1），且伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的成人（≥18岁）患者。共纳入145例患者，完成16周期治疗后，司美替尼组和安慰剂组的ORR分别为20%和5%；司美替尼组的≥6个月DOR率为86%。 神经内分泌肿瘤 32 Cabozantinib 获批时间：2025.03.26 适应症：胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）及胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）。 该获批基于多中心CABINET研究结果，在pNET患者中，Cabozantinib组的中位PFS为13.8个月，而安慰剂组仅为3.3个月，Cabozantinib将疾病进展或死亡风险降低了78%（HR=0.22）。在epNET患者中，Cabozantinib同样展现了PFS优势，其中位PFS为8.5个月，而安慰剂组仅为4.2个月，Cabozantinib将疾病进展或死亡风险降低了60%（HR=0.40）。 嗜铬细胞瘤和副神经节瘤 33 贝组替凡 获批时间：2025.05.14 适应症：局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤。 该获批基于II期LITESPARK-015研究结果，贝组替凡单药治疗的ORR为26%，中位DOR为20.4个月。在60例基线使用抗高血压药物的患者中，19例（32%）患者至少一种抗高血压药物用量减少至少50%，并维持至少6个月。 胶质瘤 34 Dordaviprone 获批时间：2025.08.06 适应症：用于治疗携带H3 K27M突变、且既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤成人和1岁及以上儿童患者。 该获批基于在美国开展的五项开放标签、非随机临床试验（ONC006[NCT02525692]、ONC013[NCT03295396]、ONC014[NCT03416530]、ONC016[NCT05392374]和ONC018[NCT03134131]）。在入组的50例患者中，47例（94.0%）通过免疫组化确认了H3 K27M状态，3例（6.0%）通过NGS检测确认了H3 K27M状态。研究结果显示，患者的ORR为22%，DOR为10.3个月。11例客观缓解患者中，73%患者的DOR≥6个月，27%（3/11）≥12个月。 皮肤癌 35 Cemiplimab 获批时间：2025.10.08 适应症：用于手术治疗和放射治疗后高复发风险的成人皮肤鳞状细胞癌患者的辅助治疗。 该获批基于III期C-POST研究数据，该研究旨在评估Cemiplimab与安慰剂相比，用于治疗术后和放疗后复发风险较高的皮肤鳞状细胞癌患者的疗效和安全性。研究结果表明，与安慰剂相比，Cemiplimab可使术后和放疗后复发风险较高的皮肤鳞状细胞癌患者疾病复发或死亡风险降低 68%（HR=0.32）。 实体瘤 36 拉罗替尼 获批时间：2025.04.09 适应症：NTRK融合实体瘤。 该获批基于三项多中心、开放标签、单臂临床试验的数据：LOXO-TRK-14001（NCT02122913）、SCOUT（NCT02637687）和NAVIGATE（NCT02576431），该分析纳入了339例患有不可切除或转移性实体瘤并伴有NTRK基因融合的儿童和成人患者。汇总的疗效结果显示，总缓解率为60%，CR率为24%，PR率为36%，中位DOR为43.3个月。 37 帕博利珠单抗皮下制剂 获批时间：2025.09.19 适应症：皮下注射用于帕博利珠单抗静脉注射剂型已获批癌种适应症范围。 该获批基于III期MK-3475A-D77（NCT05722015）研究结果。该研究显示，在转移性非小细胞患者中，皮下注射帕博利珠单抗联合化疗的药代动力学不劣于静脉注射剂型联合化疗的方案。研究数据显示，该试验达到了预设的药代动力学终点接受标准，包括第1周期AUC0-6周和第3周期（稳态）Ctrough。两治疗组的疗效和安全性结果相当。皮下注射帕博利珠单抗联合化疗组的ORR为45%，而静脉注射帕博利珠单抗联合化疗组为42%。两组在PFS或OS方面未见显著差异。 小编根据公开信息整理而来，如有遗漏，欢迎补充！ 责任编辑｜倚栏听风 版权声明：本平台旨在帮助医疗卫生专业人士更好地了解相关疾病领域最新进展。本平台对发布的资讯内容，并不代表同意其描述和观点，仅为提供更多信息。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。仅供医疗卫生专业人士为了解资讯使用，该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解资讯以外的目的，本平台及作者不承担相关责任。合作联系邮箱：ONCO@edoctor.work。

一. 2025 年 FDA 审批新药概况 2025 年，FDA 药品评价与研究中心（CDER）共批准了 46 款新药，虽然获批数量相较于 2024 年及 2023 年均有所下降，但是获批新药的类型丰富且创新性较高。 2025年FDA批准新药 2025 年 FDA 批准新药的类型丰富且创新性较高。46 款新药中“first-in-class”疗法占比过半；获批新药类型丰富，以小分子化药为主，其他包括单克隆抗体、ADC、siRNA、ASO、融合蛋白和双特异性 T 细胞接合器等。  CDER历年批准的新药数量 共计31款小分子化药获批，占比接近七成；其他包括8款单克隆抗体，ADC和siRNA各2款，ASO、融合蛋白和双特异性T细胞接合器各1款。 2025年批准的新药类型数量 二. 获批新药治疗领域 2025 年 FDA 批准新药的治疗领域以肿瘤治疗为主。在获批新药的治疗领域方面，肿瘤是占比最大的治疗领域，涵盖了多种实体瘤和血液瘤，如治疗肺癌相关：Telisotuzumabvedotin-tllv、己二酸他雷替尼、赛伐替尼、舒沃替尼、宗艾替尼、帕博利珠单抗/透明质酸酶；治疗乳腺癌相关：Imlunestrant、德达博妥单抗、帕博利珠单抗/透明质酸酶；治疗头颈部及皮肤肿瘤相关：派安普利单抗、帕博利珠单抗/透明质酸酶；治疗血液系统肿瘤相关：Ziftomenib、利诺泽单抗。 2025年批准的新药治疗领域 三. 获批新药特殊审评情况 在获批的所有新药中，多达34款新药涉及特殊审评，其中获得孤儿药的新药共23款，获得优先审评的新药共21款，获得突破性疗法的新药共17款，获得加速通道的新药共15款，获得加速批准的新药共11款，体现了FDA在新药审评审批中“精准聚焦、鼓励创新、加速可及”的策略。 FDA极度重视“未满足的医疗需求”。孤儿药（23款）占特殊审评新药的近三分之二，体现了FDA积极利用政策工具，鼓励企业研发针对罕见病的药物，解决因患者群体小、研发成本高而被忽视的治疗领域；突破性疗法（17款）要求新药在临床证据上显著优于现有疗法，体现了FDA重点扶持能带来实质性治疗进步的药物。 FDA倾向于“加速通道”和“快速审批”。优先审评（21款）和加速批准（11款）的较广泛应用，体现了FDA愿意投入更多资源，并在严重疾病领域（癌症及罕见病等）承担一定的不确定性，让具有显著治疗优势的新药更快地到达患者手中。 2025年批准的新药的特殊审评情况 四. 国外药企重点获批新药情况 来自国外药企默沙东、礼来、勃林格殷格翰和葛兰素史克的原研新药均有2款获批。 默沙东的克莱罗韦单抗和帕博利珠单抗/透明质酸酶获批上市 克莱罗韦单抗获批用于预防新生儿和婴儿的RSV下呼吸道疾病，是全球首个无需考虑婴儿体重的RSV预防方案，仅需一次注射就能提供长达5个月的保护。关键性IIb/III期CLEVER试验招募了3632名健康早产儿和足月儿，按2:1比例随机接受单剂量克莱罗韦单抗或安慰剂。结果显示，该药物在5个月内将需要医疗干预的RSV相关下呼吸道感染率降低60.4%（p<0.001）。更令人惊叹的是对重症的预防效果：与安慰剂相比，克莱罗韦单抗将RSV相关住院率降低84.2%（95%CI:66.6-92.6，p<0.001），将RSV相关下呼吸道感染住院率降低90.9%（95%CI:76.2-96.5）。 帕博利珠单抗/透明质酸酶获批适用于成人及12岁及以上儿童的实体瘤患者，该适应症此前已获批用于静脉输注剂型的帕博利珠单抗。该批准主要基于MK-3475A-D77研究。BMK-3475A-D77研究（NCT05722015）是一项随机、多中心、开放标签、阳性对照试验，入组患者为未经治疗的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，且这些患者未检测到EGFR、ALK或ROS1基因变异。试验中，共有377例患者按2：1比例随机分组，分别接受每六周一次皮下注射帕博利珠单抗联合铂类双药化疗，或每六周一次静脉输注帕博利珠单抗联合铂类双药化疗。研究的主要终点是比较皮下注射博利珠单抗与静脉注射博利珠单抗的的暴露情况，双主要药代动力学（PK）终点包括第1周期0-6周药时曲线下面积（AUC0-6weeks）和第3周期（即稳态）谷浓度（Ctrough）。疗效结局指标包括盲态独立中心审查（BICR）评估的客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。结果显示，试验达到了预设的PK终点，第1周期AUC0-6周的几何平均比值96%CI下限和第3周期Ctrough的几何平均比值 94%CI下限均高于预设的0.8阈值，表明两种给药方式具有可比性。皮下注射组的确认 ORR为45%（95%CI：39-52），静脉输注组为42%（95%CI：33-51）。两组在PFS或OS方面未观察到显著差异。 礼来的Imlunestrant和曲地匹坦获批上市 Imlunestrant获批用于治疗雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、ESR1突变、且在至少接受过一线内分泌治疗（ET）后疾病仍发生进展的晚期或转移性乳腺癌（MBC）成人患者。在III期EMBER-3临床试验中，与内分泌治疗相比，Inluriyo将患者疾病进展或死亡的风险降低了38%。在ESR1突变MBC患者中，与氟维司群或依西美坦相比，Inluriyo显著改善了无进展生存期（PFS）：其中位PFS达到5.5个月，而对照组为3.8个月（风险比[HR]=0.62[95%置信区间CI:0.46-0.82]；p值=0.0008）。曲地匹坦获批用于预防晕动病引起的呕吐，这是四十多年来首个获批用于治疗晕动症的新药。此次获批得到了三项关键临床试验的数据支持，包括两项在船上进行的Ⅲ期真实世界试验MotionSyros和MotionSerifos，以及一项辅助研究（该研究的受试者均有明确的晕动症）。其中，MotionSyros研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入365名受试者。受试者在不同海况下参与乘船航行，随机接受170毫克 曲地匹坦、85毫克曲地匹坦或安慰剂治疗。结果显示：安慰剂组的呕吐发生率为44.3%；试验组中，170毫克组的呕吐发生率为18.3%，85毫克组的呕吐发生率为19.5%，均显著降低，差异具有统计学意义（p<0.0001）。MotionSerifos研究纳入316名旅行中受晕动症困扰的参与者，随机分配接受曲地匹坦或安慰剂，评估药物预防呕吐的效果。数据显示，170毫克曲地匹坦组呕吐发生率为10.4%，85毫克组为18.3%，均显著优于安慰剂组（37.7%）。 勃林格殷格翰的宗艾替尼和那米司特获批上市 宗艾替尼获批用于治疗经FDA批准的检测方法确认携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶域激活突变且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。该适应症基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）数据获得加速批准。此次加速批准是基于Beamion-LUNG1Ib期临床试验的数据。研究显示，在71名接受治疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到75%，6%的患者完全缓解，69%的患者部分缓解，53名缓解患者中有58%的患者缓解持续时间≥6个月。宗艾替尼同时展现出可控的安全性，其治疗中断率仅2.9%。在汇总的安全性人群分析中，最常见的不良反应（发生率超过20%）包括腹泻（53%）、肝毒性（27%）、皮疹（27%）、疲劳（22%）和恶心（21%）。 那米司特获得FDA批准，作为成人特发性肺纤维化（IPF）患者的口服治疗选择，是首个且唯一获批用于该适应症的选择性磷酸二酯酶4B抑制剂，是一种全新的作用机制药物，兼具抗纤维化和免疫调节效应，从而减缓特发性肺纤维化患者的肺功能下降。FDA的批准基于两项临床试验数据：FIBRONEER™-IPF(NCT05321069)和第二项临床试验(NCT04419506)。FIBRONEER™-IPF试验的主要终点是评估第52周时患者用力肺活量（FVC是肺功能的一项测量指标）较基线的绝对变化（单位为mL）。与安慰剂相比，那米司特显著减缓了FVC的下降。具体而言，接受那米司特18mg或者9mg治疗的患者调整后的平均FVC下降值分别为-106mL和-122mL，而安慰剂组为-170mL。此外，与安慰剂相比，接受那米司特18mg的患者观察到了早期且持续的治疗效果，FVC较基线的变化曲线随着时间的推移持续分离。 葛兰素史克的吉泊他辛和德莫奇单抗获批上市 吉泊他辛获批用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）和单纯性泌尿生殖系统淋病，是近30年来首个获批用于这些适应症的新型口服抗生素。获批依据来自两项关键非劣效设计III期临床研究EAGLE-2和-3EAGLE ，这两项研究分别证明吉泊他辛在体重≥40kg女性和体重≥40kg且年龄≥12岁未成年女性uUTIs患者中非劣效于目前标准疗法Nitrofurantoin（呋喃妥因，化学名：1-[(5-硝基呋喃亚甲基)氨基]乙内酰脲）。 德莫奇单抗获批作为嗜酸性粒细胞表型重度哮喘患者的附加维持治疗药物，适用于12岁及以上的成人和青少年患者，是首个也是目前唯一获批用于治疗嗜酸性粒细胞表型重度哮喘患者的超长效生物制剂，给药方案为每年两次。此次获批主要基于SWIFT-1和SWIFT-2两项III期临床的积极结果。SWIFT-1和SWIFT-2为52周、随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，该试验评估了德莫奇单抗作为嗜酸性粒细胞哮喘患者辅助疗法的疗效和安全性。结果显示，两项试验均达到了主要终点。在52周内，与安慰剂相比，SWIFT-1和SWIFT-2研究中，德莫奇单抗分别可使严重哮喘患者的哮喘发作风险显著降低58%（HR=0.42，95%CI：0.30–0.59，p<0.001）和48%（HR=0.52，95%CI：0.36–0.73，p<0.001）。 五. 国内药企重点获批新药情况 国内药企中山康方生物医药有限公司和迪哲（江苏）医药股份有限公司各有1款新药获批。 中山康方生物医药有限公司的派安普利单抗获批上市。 派安普利单抗获批用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的一线治疗和以铂类为基础的至少一线化疗治疗进展后治疗的2项适应症。派安普利单抗由康方生物自主研发并由正大天晴康方负责后续开发和商业化。派安普利单抗是康方生物第一个获得美国FDA批准上市的自主研发创新生物药，也是第一个由中国公司全过程独立主导(研发，临床，生产供药和申报注册)且成功获得FDA批准上市的创新生物药。此次批准基于国际多中心III期临床研究AK105-304研究和关键注册性研究AK105-202研究。研究AK105-304的结果显示，接受派安普利单抗联合化疗的患者中位无进展生存期（PFS）为9.6个月，而安慰剂联合化疗组为7.0个月。在研究AK105-202中，数据显示接受派安普利单抗单药治疗的患者总体缓解率（ORR）为28%。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。 迪哲（江苏）医药股份有限公司的舒沃替尼获批上市。 舒沃替尼通过优先审评程序获FDA批准上市，成为全球首个且唯一在美国获批的表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC）中国创新药，同时也是中国首个独立研发在美获批的全球首创新药。此次加速批准基于国际多中心注册临床研究（悟空1B，WU-KONG1B），研究结果展现舒沃替尼针对经治EGFRexon20insNSCLC全球同类最佳（Best-in-Class）潜力。截至2024年12月2日，共184例患者被随机分组。经盲态独立中心评估（BICR）确认，200mg与300mg剂量组的客观缓解率（ORR）分别为45.9%（97.5%CI：33.6%-58.5%）和47.2%（97.5%CI：35.1%-59.5），均达到统计学显著意义的主要终点（P<0.0001）；两组疾病控制率（DCR）分别为89.4%（97.5%CI：79.6%-95.6%）和92.1%（97.5%CI：83.3%-97.2%）。中位缓解持续时间（DOR）在200mg组为11.1个月（95%CI：8.2-NE），300mg组为13.8个月（95%CI：8.3-NE）。中位无进展生存期（PFS）在200mg组和300mg分别为8.4个月（95%CI：6.8-13.9）和7.7个月（95%CI：6.0-9.8），显示出持久的抗肿瘤活性。 六. 2025 年 FDA 获批新药的核心特征和显著变化： 核心特征包括三点：① 创新质量突出，“first-in-class” 疗法占比过半，技术平台多元化（涵盖小分子、单抗、ADC、siRNA 等）；② 治疗领域聚焦肿瘤，同时兼顾罕见病与多系统疾病，34 款新药涉及特殊审评，孤儿药占比达 67.6%；③ 国内外药企共同发力，国内 2 款创新药成功出海获批。 显著变化：① 获批数量较 2023-2024 年有所下降（46 款 vs 55 款 / 50 款）；② 创新导向明确，“first-in-class” 占比提升，替代 “数量导向”；③ 中国创新药全球认可度提升，康方生物、迪哲医药实现独立研发并获 FDA 批准，打破以往依赖跨国合作的出海模式。 本内容，来源于万联证券研究所，不构成投资建议，仅供分享、学习，侵删！