JAB-3312

点击蓝字 关注我们 2025年1月16日，由E药经理人·微解药联合泛生子共同策划出品的创新药物研发系列视频节目《药精准》第26期直播圆满结束，本期会议聚焦【全球新药研发靶点布局与应用】，邀请了波士顿咨询公司、加科思、百济神州和泛生子的专家学者，共同探讨全球生物医药创新趋势、难成药靶点开发、靶点检测策略等热点话题。 👇回放已在微解药APP上线，欢迎扫码观看！👇 •会议精彩回顾• 主题 全球和中国生物医药创新和展望  刘宇婷  博士 波士顿咨询公司（BCG）合伙人 医疗保健专项核心成员 刘宇婷博士深度剖析了全球和中国生物医药的创新趋势及未来展望，她指出，全球生物医药正在多维加速、人工智能（AI）技术的应用极大地提升了研发效率，而中国凭借其强大的创新能力和市场优势，正逐步走向全球生物医药舞台的中心。 在过去15年间，全球生物医药取得了显著成就，一系列医药创新正在改变疾病治疗的范式和结局，开启了以“21世纪药物”为代表的新治疗时代。这些药物根据驱动类型可分为三大类：靶点驱动型、Modality驱动型和给药方式驱动型。例如，如PD-1（免疫治疗）、GLP-1（减肥药物）等靶点驱动型药物，依赖于靶点的生物学特质；而细胞疗法（Car-T）、ADC、双抗等Modality驱动型药物，则通过技术路径实现特殊疗效；给药方式的药物如核素药物，通过改进给药途径来提升治疗效果。这三者在医药创新过程中相互促进，共同推动药物创新。未来5年，医药创新领域将呈现新靶点快速发现、Modality技术扩大应用、优化给药成为研发话题等趋势，药企将面临加快创新速度、提升研发效率的双重挑战。 AI技术正成为医药研发的加速器，其应用贯穿药物研发全流程，从早期研发到工艺生产，从传统小分子药物到抗体药物及新兴疗法。AI在靶点发现、分子设计和临床试验优化等方面发挥独特优势，大幅缩短研发周期，降低成本，推动医药行业变革。 近年来，中国在医药创新领域的全球地位显著提升，已成为全球第二大生物医药创新中心，贡献了全球三分之一的在研管线。中国在细胞治疗、抗体工程等领域表现突出。医药创新质量正从me-too向me-better乃至best-in-class转变，国际市场对中国创新药物的兴趣日益浓厚，外资药企积极收购行为充分证明了中国创新的价值。中国药企正通过“借船出海”策略，通过NewCo模型等途径将创新推向国际市场。随着中国Biotech实力的增强，未来有望诞生更多全球型的生物制药企业，中国医药创新的未来发展前景备受全球市场期待。 主题 靶点的临床开发进展及策略 饶志跃 加科思高级医学总监 饶志跃介绍了KRAS G12C靶点药物的开发进展及其未来发展方向。他重点介绍了加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂——戈来雷塞（JAB-21822）的临床研究进展，并探讨了G12C抑制剂单药疗法和联合用药策略。 在过去30多年，KRAS G12C靶点一直被视为不可成药的靶点。但近年来的科学突破揭示了小分子药物与G12C半胱氨酸的结合能力，能有效地将KRAS蛋白锁定在失活状态，从而阻断肿瘤信号传导。饶志跃博士指出，KRAS G12C突变在多种癌症类型中具有较高的发生率，尤其在肺癌中的突变频率高达4.3%，其次是结直肠癌和胆道癌，分别为2.5%和2.3%。在肿瘤药物早期研发阶段，选择合适的适应症至关重要。 戈来雷塞（JAB-21822）在非小细胞肺癌的单臂注册试验中表现出色，已获得国家药品监督管理局药品审评中心的优先审评资格，预计将于今年上半年获得批准。针对胰腺癌的单臂注册实验亦已于2023年9月启动，该适应症目前已获得美国和欧洲的孤儿药认定。JAB-21822-1002的研究设计分为两个阶段：I期研究旨在确定药物的最大耐受剂量和推荐剂量，而II期研究则专注于对特定瘤种的疗效评估。在肺癌和胰腺癌中，单臂试验显示出积极结果，而结直肠癌则更倾向于联合治疗。对于低突变率癌种，饶博士建议采用类似于TRK融合的泛瘤种试验设计，并强调了积累足够样本量数据的重要性。该研究的重要成果已在《Nature Medicine》期刊上发表，并在美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上展示。 在肿瘤治疗领域，单药治疗的局限性推动了联合用药的策略的研究。联合用药的关键，一方面在于筛选出机制上具有协同作用的药物组合，特别是那些在信号通路中可能互补的药物；另一方面在于联合的时机，在单药治疗达到Ⅱ期推荐剂量（RD）后，方可开展联合用药实验。在联合用药研究领域，已有研究公布了积极成果，如sotorasib与西妥昔单抗在结直肠癌治疗中的联合应用，以及KRAS G12C抑制剂与PD-1抑制剂或化疗药物在肺癌治疗中的联合使用。加科思的JAB-21822（一种KRAS G12C抑制剂）与JAB-3312（一种SHP2抑制剂）的联合用药研究，已显示出积极疗效，后续Ⅲ期临床试验已启动。预计将为肿瘤患者提供更优治疗选择，并提升治疗的便利性与安全性。 主题 开发难成药靶点 刘华庆 百济神州药物化学执行总监 刘华庆博士深入探讨了小分子药物的开发，特别是蛋白降解剂在攻克难成药靶点方面的应用。刘博士凭借其在小分子创新药临床前研究领域的丰富经验，分析了大分子药物主导的市场趋势下，小分子药物所拥有的明确化学结构、口服给药的便捷性以及成本效益等独特优势，强调其在药物研发中的不可或缺地位。他指出，小分子药物在modality创新方面不断推进，包括ADC和新兴的蛋白降解技术（PROTAC和CDAC），这些技术为治疗难治性靶点开辟了新的路径。 针对“不可成药”靶点，刘华庆指出人类基因组中大量蛋白尚未被开发为药物靶点，其中FDA批准的靶点蛋白仅占基因组蛋白数的3%以下，而70%的蛋白缺乏已知配体，被归类为“不可成药”蛋白。蛋白降解剂技术为这些靶点提供了革命性的治疗策略。刘博士解释称，这类药物不依赖于传统的结合位点，而是通过诱导蛋白质降解来发挥治疗作用。他介绍了细胞内蛋白质降解的两条主要途径：蛋白酶体降解途径和溶酶体降解途径，以及Heterobifunctional degraders（异双功能降解剂）和RIPTAC（调节诱导接近靶向嵌合体）等新兴策略。 在全球范围内，蛋白降解剂的临床研究正迅速推进，美国Arvinas公司的ARV-471和ARV-110药物已进入Ⅲ期临床。刘博士强调，蛋白降解剂的作用机理与传统小分子药物不同，它们通过连接目标蛋白与E3泛素连接酶，促进泛素标记并启动细胞内降解机制，从而高效、特异性地降解靶蛋白，且不易产生耐药性。在讨论蛋白降解剂的研发挑战与机遇时，刘博士提到，溶解度和通透性是药化领域面临的主要难题，但随着技术的进步，这些问题正在逐步解决。在选择蛋白降解剂靶点时，他建议考虑骨架蛋白、易突变蛋白、不可成药蛋白、药物高选择性需求以及知识产权创新等因素。最后，刘博士强调了CDAC设计原则中的“简洁短小”理念，为蛋白降解剂的研发提供了宝贵的指导。 圆桌对话 靶点检测策略在新药研发中的应用 圆桌讨论环节由泛生子药企合作部高级总监黎彦辰博士主持，刘宇婷博士、饶志跃博士和刘华庆博士共同就靶点检测策略在新药研发中的应用展开了深入讨论。 黎彦辰博士：在新兴靶点的布局策略方面，如何选择和发现新的靶点，并评估其在疾病治疗中的潜在价值？此外，如何在中国及国际市场进行整体规划和设计？ 刘宇婷博士指出，当前中国的创新环境竞争激烈且变化迅速，企业需采取更加战略化的研发布局。早期模仿国外成熟靶点的方式已不再适用，现在应更早跟进全球前沿概念，并确保资产具有差异化优势。借助基因测序、大数据等技术，许多过去认为不可靶向的肿瘤有了新的开发机会，中国企业需从中筛选出性价比高、风险可控的靶点，并提升自身验证能力。尽管中国在早期学术研究中有所发现，但将这些源头创新转化为实际应用仍具挑战，未来需更好地利用国内患者资源，提升源头创新的变现能力。 饶志跃指出，新靶点的选择应以改善患者的生存期和生活质量为目标，例如通过抑制某些靶点减少药物副作用，提高患者依从性和疗效。随着精准治疗技术的进步，针对特定驱动基因突变的靶向药物在肿瘤治疗中取得了显著进展。靶点研发还应关注疾病进展监测和药物耐药性问题，联合用药可延长无进展生存期。长期从事肿瘤研究的他认为，寻找对驱动癌基因有效的靶点尤为重要，这些靶点在临床上更容易被接受并带来显著的患者获益。 刘华庆博士指出，在新兴靶点的布局策略方面，不同规模的企业应采取不同策略：小公司可选择“me too”或“fast follow”项目，而大公司则应更多投入first-in-class药物研发，但仍需保持“me better”或“best-in-class”项目。对于已有多个竞争对手的有效靶点，企业应在立项初期明确低风险路径，通过深入优化产品特性（如小分子药物的结构创新）来降低风险。根据公司的资源状况制定策略，资源有限时优先快速推进“me too”项目以确保生存，资源充足时则可适当投入更具创新性的项目。 黎彦辰博士：在新药研发过程中，如何利用基因诊断和伴随诊断来优化靶点发现、临床试验设计以及药物上市后的应用？特别是在中国和美国的监管环境下，如何确保这些诊断工具的有效性和合规性？ 刘宇婷博士指出，企业需提前选择合适的诊断方法，如NGS测序或单点试剂盒，并考虑医生的诊疗习惯和患者的用药需求。在中国，由于NGS测序大panel尚未普及且价格较高，常用的诊断方法仍以中等规格或特定突变的试剂盒为主。企业应与伴随诊断公司合作，进行市场和医生教育，帮助识别最适合患者的精准治疗方案，特别是在针对罕见或低丰度突变的药物开发时，需提前规划如何在医生未覆盖该突变的情况下进行市场推广。 饶志跃指出，伴随诊断在药物注册临床试验和上市后指导患者治疗中至关重要，能确保入组患者符合试验要求，避免疗效稀释。中国的伴随诊断法规目前相对宽松，但未来需与药物疗效数据关联以验证有效性。为确保结果一致性，药企和诊断公司应共同制定标准化样本处理和检测流程。液体活检等非侵入性检测方法正在逐步替代传统组织样本检测，更便利的检测方法将提升患者生活质量并改善晚期肿瘤患者的检测体验和效果。 刘华庆指出，应在临床前阶段就考虑伴随诊断的需求，因为不同细胞系对外显子变异的检测结果可能影响临床试验效果。例如，某些合成致死靶点在不同细胞系中的表现差异较大，这会影响临床试验设计和结果。他建议在药物研发早期就融入伴随诊断策略，以便在临床Ⅰ期或更早阶段明确伴随诊断需求，并将其整合到整个注册研究方案中，从而更好地支持后续的Ⅱ、Ⅲ期临床试验和上市申请。 黎彦辰补充道，伴随诊断在新药研发中十分重要，他提出以下关键点：首先，在临床试验设计阶段选择高质量且符合规范的CTA检测产品至关重要，以确保正确筛选目标患者群体，避免因检测不准确影响试验结果。其次，伴随诊断应尽早纳入药物开发规划，明确早期需求，提高临床试验成功率，并确保药物上市后的有效应用，尤其是在美国实践中，通常在Ⅰ期或更早阶段就整合伴随诊断。第三，药物上市后，伴随诊断需高度标准化和一致化，药企与诊断公司应制定统一的样本处理和检测流程，确保结果可靠，并使伴随诊断试剂盒的获批和应用与药物强绑定。最后，他提到液体活检（如外周血检测）等新型便捷检测方法正在快速发展，已在中美两国获批多个产品，未来几年内脑脊液、胸水、腹水等其他体液检测也有望取得进展，极大改善晚期肿瘤患者的检测体验和生活质量。 药精准｜往期回放 点击“蓝色链接”即可观看往期精彩回顾 药精准第11期： 药物创新与药品政策法规论坛 药精准第12期： 助力全球开发合作，国产新药“御风”出海 药精准第13期： 聚焦药靶-CLDN18.2靶向药物研发及进展 药精准第14期： MRD助力肿瘤创新药物研发新格局 药精准第15期： 浅谈药物临床试验受试者招募 药精准第16期： 浅谈药物临床质量合规要点及管理体系 药精准第17期： 畅谈中国桥接伴随诊断第一证注册之路 药精准第18期（上）： MRD辅助肿瘤创新药物研发策略 药精准第18期（下）： MRD在实体瘤临床诊疗中的应用进展 药精准第19期： 创新肿瘤药物研发精准伴随，伴随诊断在小分子药物、ADC药物中的应用 药精准第20期： 基于临床价值新药开发的思考-血液肿瘤篇 药精准第21期： NGS在肿瘤融合基因检测中的应用与发展 药精准第22期： 新视角下PCR赋能精准诊断和新药研发                                       药精准第23期： 新兴MRD技术在血液肿瘤中的精准检测策略及临床进展  药精准第24期： 新兴靶标—MTAP、PRMT5与PRMT1在创新药物中的研究探索及进展  药精准第25期： 探索与创新-HER2 ADC药物研究进展与应用前景  扫码观看【药精准】系列直播全部内容 扫码进群交流 温馨提示💗💗💗 如果您错过了这场直播，可以加入《药精准》系列直播群，获取回看链接，同时也欢迎您参与互动交流。 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝

▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。2025年1月已有治疗高胆固醇血症及混合型血脂异常的注射用瑞卡西单抗、2型糖尿病的普卢格列汀片及肺癌的利厄替尼片等多款新药获批。今年还有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享30款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。 （*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序） 图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他 作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。 百济神州：注射用泽尼达妥单抗 作用机制：HER2双抗 适应证：胆道癌 泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。 海思科：安瑞克芬 作用机制：KOR选择性激动剂 适应证：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒 安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。 泰诺麦博：斯泰度塔单抗 作用机制：抗破伤风毒素单抗 适应证：成人破伤风紧急预防 斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。 和黄医药：醋酸索乐匹尼布片 作用机制：Syk抑制剂 适应证：原发慢性免疫性血小板减少症 索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应证为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。 恒润达生：润达基奥仑赛注射液 作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。 辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液 作用机制：BCMA×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗 作用机制：GPRC5D×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球 作用机制：第二代生长抑素类似物 适应证：肢端肥大症 双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。 罗氏（Roche）：伊那利塞片 作用机制：PI3Kα抑制剂 适应证：乳腺癌 伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液 作用机制：小干扰RNA疗法 适应证：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。 加科思：戈来雷塞片 作用机制：KRASG12C抑制剂 适应证：非小细胞肺癌 戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRASG12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRASG12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。 和美药业：莫米司特片 作用机制：PDE4抑制剂 适应证：斑块状银屑病 莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为中度至重度斑块状银屑病。 复星医药：复迈替尼 作用机制：MEK1/2选择性抑制剂 适应证：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN） 复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应证的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。 诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗 作用机制：靶向CD19的单抗 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。 和黄医药、益普生：他泽司他 作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂 适应证：滤泡性淋巴瘤 他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应证为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 精准生物：普基仑赛注射液 作用机制：CAR-T细胞治疗药物 适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病 普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。 信念医药：BBM-H901注射液 作用机制：AAV基因治疗药物 适应证：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。 瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液 作用机制：放射性核素偶联药物 适应证：未披露 瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应证信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。 赛诺菲：替利珠单抗注射液 作用机制：CD3单抗药物 适应证：1型糖尿病 替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。 禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组人血清白蛋白 适应证：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应证为低白蛋白血症。 恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC） 适应证：非小细胞肺癌 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应证为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。 乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗 作用机制：靶向EGFR的ADC 适应证：鼻咽癌 维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。 箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片 作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂 适应证：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。 诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液 作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法 适应证：前列腺癌 镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。 北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法 适应证：I型和III型戈谢病 维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。 恒瑞医药：SHR2554片 作用机制：EZH2抑制剂 适应证：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。 亚盛医药：力胜克拉片 作用机制：Bcl-2选择性抑制剂 适应证：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 诺华：盐酸阿曲生坦片 作用机制：内皮素A受体拮抗剂 适应证：IgA肾病 阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。 葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应证：多发性骨髓瘤 玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！ 推荐阅读 疾病控制率超85%！新药治疗肺癌迎来新进展，针对“难以成药”靶点 无进展生存期近乎翻倍！NEJM：新药有望延缓乳腺癌患者病情进展 口服用药，降脂近86%！JAMA：新药有望使800多万患者获益 长效降糖又减重！NEJM：新药让约90%患者血糖逆转为正常 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 分享，点赞，在看，传递医学新知