正大天晴下场了！首个 siRNA 药物申报临床
2023-07-26
siRNA临床申请
7 月 26 日，CDE 官网显示，正大天晴的 TQA3038 注射液申报临床，这是一款治疗慢性乙型肝炎（HBV）的小干扰 RNA（siRNA）药物，也是正大天晴的首款 siRNA 药物。以这款自研新药开局，天晴的 siRNA 布局正式进入了临床阶段。据 Insight 数据库显示，早在 2020 年，天晴就已经有乙肝 siRNA 专利布局。截图来自：CDE 官网TQA3038 由正大天晴自主研发，是 GalNAc 缀合的 siRNA 药物，富集于肝脏。通过与细胞内的 Ago2 等蛋白形成 RISC 复合物，TQA3038 可有效地降解靶向的 RNA，抑制相关蛋白的翻译，从而阻断乙肝病毒的复制，有望在临床上显著提高患者的功能性治愈率。TQA3038 采用具有自主知识产权的核酸序列，与目前临床进展最快的 siRNA 相比，具有更强的体外及体内抗病毒活性。非临床研究结果显示，TQA3038 可显著抑制 AAV-HBV 模型小鼠的感染指标；在大鼠和食蟹猴毒理试验中展现了良好的安全性和耐受性，具有较大的安全窗口。TQA3038 将进一步丰富正大天晴在肝病领域创新药的产品管线。在这一领域天晴已布局有 14 条管线（仅统计 3 年以内活跃的新药，以成分计），以化药布局最多，还有单抗和抗体融合蛋白；适应症上乙肝布局最多，还布局了 NASH。核酸药物是如今药企布局的一个热门方向，尤其是最近 Alnylam 的亮眼数据和重磅交易，更为这类药物在慢病领域的潜在前景提供了更高的确定性。据 Insight 数据库显示，当前在全球 469 个 siRNA 项目中，国内企业布局有 71 个，仅占 15%；同时其中只有 20 个进早期临床，空间仍然不小。靶点和适应症上，PCSK9 和 HBV 病毒是 TOP2 布局靶点，对应的适应症也以乙肝和高脂血症数量最多。企业角度，苏州瑞博生物、苏州圣因生物和百奥迈科生物相应项目最多；值得关注的是，齐鲁、恒瑞、君实等重磅选手也有相应项目正在开发。相关文章 >>罗氏 28 亿美元重金引进！半年一针长效降压，慢病领域的璀璨新星君实首个 siRNA 新药获批临床掀起资本热潮的核酸药物赛道，国内药企研发提速！题图来源：企业 Logo免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：加一PR 稿对接：微信 insightxb投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn点击卡片进入 Insight 小程序国内审评进度、全球新药开发…随时随地查！多样化功能、可溯源数据……Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！
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