股价大跌80%，FDA拒批首款贝伐珠单抗眼科制剂

2023-08-31

上市批准

近日（8月30日），Outlook Therapeutics已收到美国食品和药物管理局（FDA）对该公司的ONS-5010 BLA（新药上市申请）的完整回复函（CRL）。在CRL中，FDA承认了ONS-5010的关键临床试验NORSE TWO的安全性和有效性目标，但在批准前检审查期间发现了几处CMC问题，目前无法批准该药上市。Outlook Therapeutics最初于2022年3月30日向FDA提交了批准ONS-5010 BLA，以用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。20225月31日，在与FDA就申请进行交流，FDA提出要求的补充信息，Outlook 自愿撤回了 BLA。同年8月30日，公司再一次向FDA提交BLA申请。受此影响，Outlook Therapeutics股价大跌80%。年龄相关性黄斑变性（AMD）是由黄斑下血管过度增生引起的一种慢性退行性眼病，临床上分为干性（占80%-90%）和湿性两大类。其中湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）病程发展迅速，其严重程度远超干性，是老年人致盲的首要病因之一。世界各国对AMD的治疗手段都非常有限，眼科医生多依靠激光、光动力等手术手段来稳定病情，但难以改善视力并且存在诸多弊端。这种治疗困境一直持续到—VEGF的出现。人们发现在有新生血管的眼睛中VEGF的表达水平远高于没有新生血管的眼睛。动物模型还显示，人为创造的视网膜缺氧会导致VEGF增加，而将VEGF注射到眼睛会导致虹膜新生血管和新生血管性青光眼。2004年，第一款抗VEGF药（Avastin）获FDA批准上市了，作为直肠癌一线疗法。不过之后已有数款抗VEGF的眼科药物（雷珠单抗、阿柏西普、Beovu、Vabysmo）批准上市，但是贝伐珠单抗的批准适应症仅限于肿瘤。而相较于几款专门用于眼科治疗的抗VEGF药物而言，贝伐珠单抗便宜很多，因此，一直存在贝伐珠单抗在眼科领域的超适应症使用情况。不过，未经批准的静脉注射的贝伐珠单抗在眼科临床使用中有着比较大的安全隐患。ONS-5010旨在提供专门用于眼科治疗的贝伐珠单抗。ONS-5010的主要成分是贝伐珠单抗，是一种重组人源化单克隆抗体，以高亲和力选择性结合人血管内皮生长因子（VEGF）的所有亚型，并通过空间阻隔VEGF与其受体的结合来中和VEGF的生物学活性。虽然贝伐珠单抗早在2004就在美国上市，但是其批准的适应症只有肿瘤。而相较于阿柏西普、雷珠单抗等已经被批准的抗VEGF眼科药物,如果解决CMC问题能顺利通过审批，ONS-5010有望成为第⼀个治疗湿性AMD的贝伐珠单抗眼科制剂。本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处﹀ ···

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