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阿斯利康
First-in-Class 口服补体疗法获
FDA
批准上市
2024-04-01
·
Insight数据库
临床3期
上市批准
并购
临床结果
引进/卖出
4 月 1 日,
阿斯利康
宣布,
FDA
已经批准其 first-in-class 口服小分子 Voydeya(Danicopan)上市申请,作为补体
C5
抑制剂 Ultomiris 或
Soliris
的附加疗法,用于接受 C5 抑制剂治疗时发生显著血管外溶血(EVH)的
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
患者。来自:官网本次批准基于关键 III 期临床试验 ALPHA 的积极结果。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
是一种补体介导的
慢性罕见血液疾病
。
PNH
患者的造血干细胞
PIG-A
基因发生突变,导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞。从而引发血管内溶血 (红细胞在血管内被破坏) 和血管外溶血 (红细胞在脾脏和肝脏中被破坏),临床主要表现为
贫血
、
阵发性血红蛋白尿
、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。
PNH
是一种严重影响患者生活质量的罕见病。据统计,发病率约百万分之一到二,亚洲人群发病率高于欧美。PNH 可在任何年龄发生,常见于 30-40 岁人群。抗补体 C5 疗法(
Soliris
或 Ultomiris)是既往国际公认的
PNH
标准治疗。此前该产品已于今年 1 月在日本获批上市。
阿斯利康
通过收购
Alexion
公司,囊获了以
Soliris
和 Ultomiris 为首的罕见病管线,这两款药物均在 AZ 的 TOP10 产品之列。而本次获批的
Voydeya
也同样从
Alexion
的收购中得到。封面来源:企业 Logo免责声明:本文仅作信息分享,不代表 Insight 立场和观点,也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求,请咨询和联系正规医疗机构。编辑:HebePR 稿对接:微信 insightxb投稿:微信 insightxb;邮箱 insight@dxy.cn多样化功能、可溯源数据……Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文,立刻解锁!
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机构
AstraZeneca PLC
US Food & Drug Administration
Alexion Pharma Netherlands BV
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
血液疾病
贫血
[+1]
靶点
C5
PIGA
药物
依库珠单抗
Danicopan
标准版
¥
16800
元/账号/年
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