Innostellar(Shanghai)Biotherapeutics Co., Ltd.

科技日报记者 王春近日，工业和信息化部发布首批科技型企业孵化器名单，其中，卓越级14家。作为生物医药领域的标杆，扎根上海张江药谷的ATLATL飞镖创新研发中心（以下简称“飞镖加速器”）榜上有名。走进位于上海市浦东新区张衡路1077号的飞镖加速器，只见入口处的“硬科技转化长廊”内，屏幕滚动展示最新孵化成果，与“从实验室到研发组装”的标语相呼应；细胞房里，科研人员正操作精密仪器；共享办公区内，创业团队与驻场技术顾问推演商业模式；基金投资部会议室中，创投团队正翻阅着一家生物制药企业的融资计划书……通过模式迭代与创新，飞镖加速器让无数科研理想加速转化为现实产品。截至目前，飞镖加速器在全国已累计服务超过270家企业，助力10多个产品上市，1家企业在科创板上市，帮助企业融资超过200亿元，达成重大授权许可交易超130亿美元，上海沙砾生物科技有限公司、礼新医药科技（上海）有限公司（以下简称“礼新医药”）、上海朗昇生物科技有限公司等一批生物科技公司均诞生于此。“即插即用”实现资源共享“硬科技孵化绝不是简单的空间出租，而是要做技术走向市场的‘摆渡人’。”飞镖加速器创始人朱鹏程对科技日报记者说。朱鹏程早年开展研究时，深感生物医药创业者面临诸多困境：实验室资源匮乏、非核心事务严重拖累研发进度、初创阶段投入大且周期长。为破解这些难题，他开启飞镖模式1.0版本，并从最初小规模、非营利的实验室共享，逐步迭代至对标跨国企业标准的2.0版本。这一阶段培育出7家上市企业，验证了共享孵化模式的可行性。但朱鹏程的探索并未止步。“共享基础设施是第一步，孵化器接下来还能共享运营管理、科学家、项目总监，乃至技术和行业资源。”朱鹏程告诉记者，“我们要打造生物医药行业的‘中央服务器’，让不同创业团队仅凭一个创新想法，就能实现研发资源的‘即插即用’。”2017年，朱鹏程及其团队正式创立飞镖加速器，其模式升级至3.0版本。以共享实验室作为基础，飞镖加速器提供驻场研发服务和项目运营管理等全方位配套支持。硬科技企业孵化，首先需要适配研发需求的物理空间。传统通用型场地与生物医药等产业的定制化研发需求之间的矛盾，往往是成果转化的首道障碍。为此，飞镖加速器花了多年时间“修炼内功”，围绕生物医药孵化的全链条需求，精心打造创新环境。例如，飞镖加速器与全球顶尖机构深度合作，联合打造了中心实验室及各类专业化研究中心，包括多组学研究中心、细胞研究中心、基因编辑实验室、合成生物学实验室、数字化药物筛选平台、动物实验中心等。“入驻团队可以从这些设施中各取所需，我们也从‘共享空间’逐渐走向‘共享生态’。”朱鹏程介绍。在这里，创业团队无需再劳心费力地建设实验室就能成长壮大。例如，上海愈方生物医药科技有限公司入驻首日便顺利启动研发工作，而按照行业惯例，一家生物医药企业从设计实验室到合规运营，至少需要几个月时间，且需投入数百万元甚至上千万元。飞镖加速器提供的“拎包入驻”式研发支持，大幅降低了企业创业门槛，缩短了创新研发和产品迭代周期。同样受益的还有礼新医药，该公司创始人秦莹说：“飞镖加速器给我们提供的支持，让我们至少缩短了一年的研发时间。”“模块组装”提升孵化效率在共享生态初具规模、初创企业对效率极致追求的背景下，一个更深层次的思考渐渐浮出水面：如果这些服务能够实现工程化的可扩展、可复制，孵化效率是否能够再上一层楼？为此，飞镖加速器提出了“生命科学工程化”的创新孵化理念。“我们把研发和运营中的各类解决方案，拆解转化为一个个功能模块，将创业团队绕不开的诸多工作进行高度模块化、标准化处理，最终形成系统化、制度化的孵化创新模式。这样，生物公司就能变成‘设计公司’，按需组装资源，成长的脚步也会更快。”朱鹏程说。在最前沿的环状核糖核酸（RNA）赛道，转录本（上海）生物科技有限公司在飞镖加速器模块化模式的助力下，仅用3年就拿到了该领域全球首个临床批文。礼新医药在飞镖加速器完成了核心管线“轻装上阵”的组装阶段，不仅两项管线已对外授权，企业本身也于2025年以10亿美元价格被收购。沿着这样的路径，飞镖加速器不断地“组装项目”“培育企业”，成为硬科技转化领域的“隐形推手”。“我们提供的不是‘空间服务’，而是‘以研发组装为核心的科学家合伙人’。与企业共同成长、共享收益，这才是硬科技孵化的可持续之道。”朱鹏程说。如今，飞镖加速器构建起“技术支持+运营管理+基金投资”的三维服务体系，搭建全方位的技术与运营服务平台，组建200余名行业专家顾问团队，提供知识产权布局、政策申报、供应链对接等一站式服务。“创新生态的构建并非一蹴而就，需要长期投入和持续努力。”朱鹏程说。“生态共生”推动成果转化最具突破性的是，飞镖加速器与跨国药企建立“风险共担、成果共享”的深度协同模式，实现“大象”与“蚂蚁”共舞。通过这一模式，飞镖加速器为初创团队与大型企业开辟了合作空间。在这里，大型企业能够第一时间发现具有潜力的科技企业；早期孵化的项目则能以最低成本与大型企业合作，使用世界顶尖的实验设施和前沿技术，高效对接临床、投资等国际化资源。如今，飞镖加速器的合作名单中，不乏勃林格殷格翰、武田制药、阿斯利康、辉瑞公司等全球知名药企的名字。其中，武田制药将核心研发管线与团队部署在飞镖加速器，探索神经科学、干细胞研究等前沿技术。飞镖加速器还与勃林格殷格翰共建生物制药联合实验室，为入驻企业提供药物研发中试服务。“我们汇聚了全球顶级药企的研发人员和中台支持，把最专业的模块链接在一起，形成上下游协同的产业生态关系。这是真正意义上的生态，而不仅仅是物理空间的聚合。”朱鹏程说。高度专业和细化的服务，成为飞镖加速器的核心竞争力，也让其从“共享空间提供者”迅速转变为“战略合作型研发平台”。飞镖加速器机制的稳定性、服务质量与数据安全体系，在与国际顶尖药企合作中经受住了严苛检验。特别是在全球生物医药行业经历融资收缩、注册标准趋严等挑战时，飞镖加速器凭借其模块化单元、弹性合同以及与风险投资机构的持续连接机制，展现出强大抗风险韧性。这种生态链接效应持续释放，推动一批入驻企业实现关键成果转化与产业落地。“我们的核心使命是实现机制化创新，以模块化方式协助科学家解决非创新核心事务、聚焦创新本质，打破传统孵化器‘空间出租’模式，推动技术走向市场。”朱鹏程说。 责任编辑：杨思晨

嘉宾阵容以及授课话题已曝光，点击图片查询，合作热线：王晨 180 1628 8769目前，国内共30款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：1、方拓生物的FT-0022023年11月6日，方拓生物科技（苏州）有限公司（简称“方拓生物”）自主研发的创新型基因治疗药物FT-002注射液获CDE临床试验许可，拟治疗由RPGR（Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator）基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。FT-002注射液是一款重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗药物，利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的RPGR蛋白，参与光感受器纤毛运输功能，挽救由于RPGR基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善患者的视功能或者延缓视力损伤进展。FT-002注射液IIT研究初步结果令人振奋，给药后患者黄斑区视网膜厚度、视野及视敏度等客观指标有明显改善，个别患者术后两个月观察到最佳矫正视力（BCVA）较基线期提高明显提高（ETDRS视力表）。2、鼎新基因的RRG0012023年11月6日，上海鼎新基因科技有限公司（简称“鼎新基因”）宣布：由其自主研发生产的RRG001眼内注射液的临床试验申请（IND）已获CDE批准。RRG001眼内注射液是鼎新基因首款适用于年龄相关性湿性黄斑病变（nAMD）的基因治疗药物。RRG001眼内注射液是鼎新基因拥有自主知识产权的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，通过视网膜下腔给药将表皮生长因子受体（VEGFR）融合蛋白基因导入nAMD患者眼底，让眼底细胞成为蛋白工厂，不断表达患者需要的VEGFR融合蛋白，避免了传统抗体频繁给药的弊端，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗黄斑病变效果。该药物已于2023年2月在江苏省人民医院开展了研究者发起的临床试验（IIT研究），初步的临床研究数据显示：受试者临床获益显著，且无任何严重不良事件发生。3、九天生物的SKG01062023年10月，九天生物（Skyline Therapeutics）申报的AAV眼科基因疗法SKG0106获国家药监局批准临床，适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)，此外，SKG0106已于今年6月获FDA批准开展治疗nAMD的全球I/IIa期临床试验。SKG0106是一款在研创新眼科基因治疗药物，该疗法以重组AAV为载体表达独特的抗血管內皮生长因子（VEGF）蛋白，给药方式为玻璃体腔注射，具有一次给药长期有效的潜力。4、杨森（Janssen）的JNJ-812018872023年8月初，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）申报的AAV基因疗法JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）获CDE临床试验默示许可，拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。JNJ-81201887（JNJ-1887，AAVCAGsCD59）是一种基于AAV载体的在研基因疗法，旨在增加可溶性CD59（sCD59）的表达，保护视网膜细胞，从而减缓和预防疾病进展。5、信致医药的BBM-H8032023年7月24日，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获临床试验默示许可，适应症为血友病A。BBM-H803是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平。6、天泽云泰的VGM-R02b2023年7月13日，上海天泽云泰生物医药有限公司（简称“天泽云泰”）自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法，也是全球首个用于戊二酸血症I型（GA-I）的基因治疗产品，该疗法基于基因替代原理，以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，该疗法于2022年5月25日获得FDA授予其用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格。7、 方拓生物的FT-0042023年7月12日，方拓生物研发的针对血友病B（内源性FIX活性≤2%）的AAV基因治疗药物FT-004获得CDE临床试验许可。FT-004是一款基于AAV载体的基因治疗药物，临床前数据表明，FT-004可高效进入肝脏细胞，可持续、稳定表达及分泌功能性hFIX蛋白至血液中，能够长期有效地提高模型动物的凝血能力，且安全性良好。8、 至善唯新的ZS8022023年6月28日，四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称“至善唯新”）针对血友病A的AAV基因治疗药物“ZS802注射液”获CDE批准，即将开展临床I/II期试验。ZS802是至善唯新自主研发的AAV基因治疗药物，采用公司自主开发的全球最小肝脏特异性启动子，解决了被包装基因容量大的难题，显著提高了产品质量，此外，ZS802采用了至善唯新优化改造的FVIII基因序列，有效提高了其药效。目前，ZS802项目已在中国医学科学院血液病医院展IIT研究，其研究结果初步证明了该药物的安全性和有效性。9、 嘉因生物的EXG102-0312023年6月1日，杭州嘉因生物科技有限公司（以下简称“嘉因生物”）的AAV基因治疗药物EXG102-031眼用注射液获CDE批准，适应症为：湿性年龄相关性黄斑变性（ wAMD）。该疗法以AAV为载体过表达一种治疗性融合蛋白，能够结合/中和所有已知的血管内皮生长因子（VEGF）和血管生成素-2（ANG2）亚型，理论上一次给药长期有效。10、安龙生物的AL-0012023年4月27日，北京安龙生物医药有限公司（以下简称“安龙生物”）宣布，公司的眼科基因治疗产品“AL-001眼用注射液”IND已获CDE批准，适应症为：湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。2023年5月29日，安龙生物发布消息称，该项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准，标志本项目正式进入了临床试验阶段。该疗法是国内针对wAMD获批的首款通过脉络膜上腔（SCS）注射给药的基因疗法，该疗法以AAV为载体过表达抗VEGF蛋白，理论上一次给药长期有效。该产品采用了先进的、自研的无弹状病毒Sf9悬浮细胞rAAV生产工艺。11、方拓生物的FT-0032023年4月26日，方拓生物宣布FT-003注射液的临床试验申请（IND）获CDE临床试验许可，该产品适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。FT-003注射液是一种新型重组腺相关病毒基因治疗药物。临床前研究数据显示，FT-003注射后可高效感染动物视网膜多层细胞，使其持续表达和分泌抗血管生成因子，降低血管内皮通透性，抑制新生血管的生成。患者一次注射，期望获得长期疗效。此外，FT-003治疗糖尿病黄斑水肿（Diabetic Macular Edema，DME）IND申请也已获CDE临床试验许可。2023年05月19日，天津医科大学眼科医院李筱荣教授团队顺利完成了FT-003治疗DME国内首例患者给药。12、辉大基因的HG0042023年4月18日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，公司自主研发的首个眼科AAV基因治疗药物HG004的IND已获CDE批准，适应症为：2型Leber's先天性黑蒙（LCA2），此外，今年1月，HG004已获得FDA的IND许可。HG004是一款AAV介导的基因替代疗法，旨在治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变，RPE65基因突变可能会导致严重的早发性儿童视网膜营养不良、早发性严重视网膜营养不良、Leber先天性黑蒙(LCA)或视网膜色素变性(RP)等。HG004采用的AAV载体针对视网膜色素上皮的转导率相比AAV2至少提高10倍，起始有效剂量远低于已上市的AAV2-hRPE65（LUXTURNA）。HG004在中国上海新华医院开展的IIT临床研究中，取得了良好的临床疗效，患者的视力得到了明显实质性的恢复。13、纽福斯的NFS-022023年4月14日，纽福斯生物科技有限公司的AAV基因治疗药物NFS-02眼用注射液IND申请获CDE默示许可，适应症为Leber遗传性视神经病变（G3460A）。此外，去年，NFS-02已获FDA的新药临床试验（IND）许可。NFS-02是一款基于AAV2的新型眼内注射基因治疗药物，治疗基因可通过药物的单次玻璃体内注射被递送至患者受损的视神经节细胞，修复患者因基因突变而受损的线粒体生物呼吸链，进而使视神经节细胞恢复视功能。14、华毅乐健的GS1191-04452023年1月16日，苏州华毅乐健生物科技有限公司的AAV基因治疗药物GS1191-0445注射液，用于治疗A型血友病的临床试验申请获CDE批准。华毅乐健在2022年11月向CDE正式提交了该疗法IND申请并获得受理，成为国内进入IND阶段的血友病A治疗药物。此外，该药物在天津血研所开展了IIT研究，已入组了9例患者，用药后取得了良好的安全性和令人振奋的有效性数据。15、朗昇生物的LX1022022年12月23日，朗信生物宣布旗下朗信启昇（苏州）生物制药有限公司（朗昇生物）的AAV基因疗法产品LX102注射液的IND申请已获CDE批准，用于治疗湿性老年性黄斑变性（wAMD）。该疗法是基于AAV载体的体内基因疗法，可将表达抗VEGF融合蛋白的目的基因导入患者视网膜细胞，理论上一次给药长期有效。在之前开展的IIT临床研究中，该疗法表现出良好的安全性与有效性。16、锦篮基因的GC3012022年12月20日，北京锦篮基因科技有限公司（锦篮基因）的AAV基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液IND申请获CDE默示许可，适应症为早发型庞贝病（IOPD）。2023年6月2日，GC301在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会，标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。其治疗策略为：一次性静脉输注给药后，治疗基因可全身广泛表达，以期补偿肝脏、肌肉、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。GC301在研究者发起的临床研究（IIT）中表现出了良好的安全性与有效性。17、中因科技的ZVS101e2022年12月6日，北京中因科技有限公司（简称“中因科技”）的“ZVS101e注射液”IND申请获CDE默示许可，适应症为结晶样视网膜变性（携带CYP4V2双等位基因突变）。2023年2月20日，ZVS101e注射液I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组给药。ZVS101e是以AAV8为载体的基因替代疗法，其针对适应症与治疗原理与2022年11月获批临床试验的天泽云泰的VGR-R01一致。18、锦篮基因的GC3042022年11月，北京锦篮基因科技有限公司（锦篮基因）的AAV基因治疗药物GC304腺相关病毒注射液（“GC304注射液”）IND申请获CDE默示许可，用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的治疗用药。GC304基因药物装载的治疗基因为脂蛋白脂酶 (LPL)基因，LPL是水解血浆脂蛋白中甘油三酯 (TG)的关键酶。19、弘基生物的KH6312022年11月15日，康弘药业子公司成都弘基生物科技有限公司（弘基生物）的AAV基因治疗药物“KH631眼用注射液”5项IND申请获得国家药监局默示许可，用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wetAMD)。2023年5月初，首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队完成了KH631治疗AMD的I期临床试验首例患者给药。根据公司公开的相关专利信息，KH631通过AAV过表达VEGF拮抗剂达到治疗效果。（全文链接：康弘药业AAV基因疗法获批5项临床）20、天泽云泰的VGR-R012022年11月1日，上海天泽云泰生物医药有限公司（天泽云泰）的AAV基因治疗药物VGR-R01注射剂IND申请获得CDE默示许可，其适应症为CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy, BCD）（全文链接：天泽云泰BCD基因治疗药物IND获批）。21、锦篮基因的GC1012022年10月，北京锦篮基因科技有限公司研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（“GC101注射液”）获得CDE临床试验默示许可，临床适应症为1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA），同年11月15日，“GC101注射液”针对2型SMA适应症的IND申请获CDE默示许可。22、方拓生物的FT-0012022年9月，方拓生物针对RPE65双等位基因变异遗传性视网膜变性的基因治疗药物FT-001注射液的临床试验申请（IND）获CDE默示许可。2023年01月09日，方拓生物宣布，FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药（全文链接：方拓生物FT-001注射液完成首例患者给药）。23、至善唯新的ZS8012022年9月1日，四川至善唯新生物科技有限公司的ZS801注射液临床申请获CDE批准，用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症，凝血因子IX＜2%）患者出血的控制和预防。这是一款AAV基因疗法，此疗法采用的AAV载体的血清型在患者中预存的中和抗体非常低，可覆盖更多的中国患者。24、嘉因生物的EXG001-3072022年6月21日，嘉因生物宣布其自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请获得CDE批准，用于治疗1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA），伴有存活运动神经元1（SMN1）基因的双等位基因突变（缺失）。这是中国境内首个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗产品（全文链接：国内又一款AAV基因疗法IND临床试验获CDE批准）。EXG001-307是一款以AAV为载体的基因疗法，有望一次给药长期有效，其作用原理及其用法，与诺华的Zolgensma相似。杭州嘉因针对EXG001-307采用了创新的设计，目的在于降低对心脏和肝脏的副作用，利于更好发挥其治疗效果。25、天泽云泰的VGB-R042022年4月，上海天泽云泰生物自主研发的首个AAV基因疗法候选药物VGB-R04注射液获临床试验许可，用于治疗先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。VGB-R04以静脉注射方式给药，通过AAV衣壳介导目的基因（治疗基因）递送至肝脏细胞核，在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ变体（hFIX Padua）蛋白，FIX-Padua 是一种天然存在的具有高度活性的 FIX 变体 (R338L)，其活性约为普通野生型FIX 的8 倍，意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能，这样就降低了病毒载体的给药剂量，提高了病毒载体给药的安全性和药效。26、朗昇生物的LX1012022年4月，朗信生物旗下上海朗信启昇（朗昇生物）生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液获临床试验许可，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。基因疗法LX101以AAV2为载体，将正常功能的且编码序列经优化的RPE65基因，导入体内视网膜细胞，补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失，恢复视力。在此前进行的研究者发起的临床研究中，该基因疗法表现出良好的安全性和有效性。27、诺华的OAV101（已进入III期临床）2022年1月，诺华（Novartis，NYSE：NVS）在中国递交的SMA基因治疗药物OAV101注射液（Zolgensma）临床试验申请获得临床试验许可。2022年4月29日，相关数据库显示，该疗法首次在国内启动临床试验，拟在中国入组20人，该临床试验属于全球3期临床STEER研究的中国部分。2022年6月20日下午，诺华（Novartis）基因疗法（OAV101）临床试验中国研究中心启动会在组长单位北京大学第一医院顺利召开，该临床试验属于全球III期临床STEER研究的中国部分，由北京大学第一医院儿科熊晖教授牵头，面向2～18岁初治2型脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患者。Zolgensma是一种治疗1型SMA的基因替代疗法，理论上一次给药长期甚至终生有效，是从本质上治疗此疾病的一次性治疗方案。此基因疗法用scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。相比之下，治疗SMA的药物Spinraza和Evrysdi则需要长期重复给药，Spinraza每四个月通过脊柱注射给药一次，而Evrysdi是一种需每日口服药物。28、信致医药的BBM-H901（已进入III期临床）2021年8月，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的用于B型血友病治疗的基因疗法药物BBM-H901注射液获临床试验许可，2021年12月底，临床试验顺利完成首例受试者给药，目前已进入临床III期，预计在2024年下半年到2025年上半年上市销售。BBM-H901是一款静脉给药AAV的基因疗法，AAV搭载的目的基因（治疗基因）可过表达人凝血因子IX（hFIX），从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，适用于预防血友病B成年男性患者出血。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性，给药后，受试者体内凝血因子IX（hFIX）水平显著提高，血液中hFIX水平长期稳定，患者年化出血率显著降低，且无明显的不良反应出现。29、纽福斯的NR082（已进入III期临床）2021年3月，纽福斯的NR082眼用注射液获得国家药品监督管理局颁发的注册性药物临床试验（IND）许可。2021年6月28日，纽福斯宣布，中国首个临床阶段的眼科体内AAV基因治疗药物NR082的I/II/III期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。2023年2月22日，纽福斯宣布，NR082眼用注射液用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变的III期临床试验在中国完成全部患者入组给药。NR082基因治疗药物以AAV作为载体，用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON），给药方式为单次玻璃体内注射，将治疗性基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。30、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬，乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神（北京）生物制药股份有限公司申请临床试验，2019年9月中旬获得国家药品监督管理局批准针对慢性乙肝治疗的临床试验。2020年8月，完成首例受试者给药。STSG-0002是一种以AAV为载体的基于RNA干扰技术的DNA基因治疗药物，由舒泰神研发，相对于非病毒载体的小核酸RNA药物，该药物药效时间明显更长，有望一次给药长期有效。此外，目前全球已上市的AAV基因疗法有7款，如下图所示：其中，（1）Zolgensma自2019年5月上市，首年销售达3.61亿美元；2020年达9.2亿美元；2021年达13.51亿美元；2022年达13.7亿美元。（2）Luxturna，截止2019年9月，共取得5500万美元净销售额（2018-2019年9月：2700万美元和2800万美元）。2019年10月罗氏宣布收购Spark，此后Luxturna的销售情况未能继续体现在罗氏财报中。来源 | 细胞与基因治疗领域嘉宾阵容以及授课话题已曝光，点击图片查询，合作热线：王晨 180 1628 8769戳“阅读原文”立即领取限量免费参会名额!