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首次获批日期2018-12-17 |
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Zephyrus II:一项评价 pamrevlumab 治疗特发性肺纤维化(IPF)有效性和安全性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照研究
本研究的总体目的是与安慰剂对比,在特发性肺纤维化患者中评价Pamrevlumab的有效性和安全性。
一项评价正在接受化疗的非髓系恶性肿瘤受试者使用罗沙司他治疗贫血的有效性和安全性的随机、开放、阳性对照、多中心 III 期研究
主要目的 主要目的是在接受多周期骨髓抑制性化疗治疗的非髓系恶性肿瘤受试者中评价罗沙司他治疗贫 血的有效性。次要目的 评价研究治疗期间血红蛋白(Hb)值的改变。评价罗沙司他对红细胞(RBC)输注需求的影响。 评价受试者健康相关生活质量(HRQoL)的变化。评价罗沙司他对化疗的影响。探索性目的 评价罗沙司他对以下生物指标的影响:网织红细胞、网织红细胞 Hb 含量、铁调素、血清 铁、铁蛋白、转铁蛋白、转铁蛋白饱和度(TSAT)、非饱和铁结合力(UIBC)和总铁结合 力(TIBC)。安全性目的 评价罗沙司他在受试者人群中的安全性和耐受性。
一项评估罗沙司他低起始剂量给药方案治疗慢性肾脏病非透析贫血患者的有效性和安全性的随机、对照、开放标签、多中心研究
主要目的:本研究的主要目的是评价罗沙司他低起始剂量给药方案治疗CKD3-5期非透析贫血受试者的有效性
次要目的:评估不同起始剂量给药方案在治疗结束时Hb达到说明书推荐水平的比例;评估不同起始剂量给药方案在不同治疗时期血红蛋白上升的幅度和速度(Hb 变异性);评估不同起始剂量给药方案在不同治疗时期补救治疗的需求
100 项与 珐博进(中国)医药技术开发有限公司 相关的临床结果
0 项与 珐博进(中国)医药技术开发有限公司 相关的专利(医药)
特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性、进展性的间质性肺疾病,主要症状为进行性加重的呼吸困难,肺功能下降,持续性干咳、胸闷、疲劳等,急加重时可出现低氧血症和急性呼吸衰竭。
IPF预后较差,从诊断开始中位生存期仅2~3年。虽然IPF被认定为“罕见”疾病,但亚洲地区的发病率已达每年每10万人1.2~4.16例,欧洲和北美地区每年每10万人2.8~19例),全世界大约已有300万例IPF患者。
遗憾的是,IPF由于发病机制复杂,目前全球范围内仅有吡非尼酮和尼达尼布被批准用于治疗。其中吡非尼酮是一种多效性的吡啶化合物,可调节转化生长因子-β(TGF-β)、结缔组织生长因子(CTGF)、血小板源生长因子(PDGF)和肿瘤坏死因子(TNF-α),具有抗炎、抗氧化及抗纤维化的作用。非尼酮能够显著地延缓用力呼气肺活量下降速率(FVC),可能在一定程度上降低病死率。
尼达尼布是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,能够抑制血小板衍化生长因子受体、血管内皮 生长因子受体(VEGFR)及成纤维细胞生长因子受体。尼达尼布能够显著地减少IPF患者FVC下降的绝 对值,一定程度上缓解疾病进程。
由于两款药物都会产生显著不良反应,从而限制临床给药及其疗效潜力发挥,因此抗IPF药物治疗手段仍亟待开发。目前,研发主要集中于以下靶点。
PDE是一个酶家族,由11个家族亚型成员,其主要负责催化第二信使环状核苷酸(cAMP和cGMP)水解,进而对细胞代谢发挥重要作用。
研究发现,细胞内cAMP水平过低与呼吸系统疾病以及以免疫系统失调为特征的疾病(包括银屑病和其他慢性炎症)的发病机制有关。而细胞内的cAMP水平主要受腺苷酸环化酶(AC)和磷酸二酯酶4(PDE4)的活性控制。受到刺激时,AC通过将ATP转化为cAMP来提高cAMP水平。因此,开发PDE4抑制剂开始受到重视。
勃林格殷格翰开发的一款口服PDE4B抑制剂BI 1015550已处于临床III期,拟开发适应症为IPF。BI 1015550对PDE4B具有优先的酶促抑制作用。PDE4B在控制钙诱导的钙释放过程方面发挥作用,优先抑制PDE4B可维持治疗肺纤维化的疗效,同时避免某些不良事件。II期临床研究表明,BI 1015550在12周治疗的临床试验中表现出较好的潜力,延缓了IPF患者的肺功能下降率。在延缓IPF患者肺功能下降速度方面,BI 1015550优于安慰剂的概率超过98%。
国内海思科的HSK44459刚于近日获得临床试验默示许可。HSK44459是一种高选择性PDE4B抑制剂,可以通过抑制炎性因子的渗出和成纤维细胞的增殖活化,达到抗炎和抗纤维化的作用。HSK44459预期在保留抗炎效果的基础上,能减少胃肠道、中枢神经等不良反应。
研究发现,LPA1能促进肺泡上皮细胞凋亡,并诱导成纤维细胞趋化至损伤部位,增强其增殖和胶原蛋白分泌以及对细胞凋亡的抵抗力。LPA1水平的升高和LPA1的激活与肺纤维化的发病机制相关。一项临床前研究发现,拮抗LPA1的作用可能有利于治疗肺损伤和肺纤维化。因此业界将LPA1定位为IPF和其他纤维化疾病有前景的治疗靶点。
BMS的BMS-986278是一种潜在FIC小分子LPA1拮抗剂,目前正作为一种新型抗纤维化治疗药物在IPF患者中进行评估。研究结果显示,与安慰剂相比,每天服用两次60 mg的BMS-986278并持续26周,可以让IPF患者的预测用力肺活量百分比(ppFVC)降低69%。
CTGF是1991年Bradham等首先在人脐静脉内皮细胞的条件培养基中发现的,CTGF对成纤维细胞具有促细胞增殖、迁移及分化等作用。研究发现,IPF患者的CTGF明显增加,因此,抗CTGF抗体药物可以通过中和结缔组织生长因子,达到治疗IPF的目的。
Pamrevlumab是由Fibrogen(珐博进)研发的一种全人源单克隆抗体,是一种CTGF抑制剂。Pamrevlumab用于治疗IPF的III期临床研究正在进行中。
目前,IPF整体疾病认知率较低,早期鉴别诊断困难,确诊后中位生存期仅2~3年,被誉为“不是癌症的癌症”,令人遗憾的是,由于具体的病因至今尚未明确,在过去数年里,针对IPF的治疗方法几乎没有新的突破和创新,传统药物并不能逆转肺纤维化进程,只能延缓或稳定疾病进展,改善肺功能,且有一部分患者因不良反应无法耐受治疗。IPF新疗法的开发,已到了十分迫切的程度。
参考来源:
1、Herrmann FE et al. (2022) BI 1015550 is a PDE4B Inhibitor and a Clinical Drug Candidate for the Oral Treatment of Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Front Pharmacol. doi: 10.3389/fphar.2022.838449.
2、Schaefer CJ et al. Antifibrotic activities of pirfenidone in animal models. Eur Respir Rev 2011;20: 85–97.
3、Bristol Myers Squibb’s Investigational LPA1 Antagonist Reduces Rate of Lung Function Decline in Progressive Pulmonary Fibrosis Cohort of Phase 2 Study,Retrieved Sep 12, 2023 fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20230908930377/en/.
4、Esther SK, Gillian MK. Pirfenidone: A review of its use in idiopathic pulmonary fibrosis. Drugs. 2015;75:219–30.
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风雨欲来,医药行业裁员风波仍在持续。
今年7月开始,武田制药宣布开始重组计划,对美国马萨诸塞州剑桥工厂的495名员工和莱克星顿工厂的146名员工进行裁员。
而近日,武田制药裁员工作仍在推进,8月2日,武田制药宣布,计划关闭其位于美国加州的研发中心,并在美裁员1000人。
武田制药表示,此举是希望降本增效。根据武田制药发布的2023年财报显示,2023年公司实现了42638亿日元的营收,同比增长5.9%。尽管营收有所增长,但由于非公认会计准则每股收益下降13.4%,净利润较去年同期下降了54.6%。
武田制药表示,为应对市场变化,公布将承担高达1400亿日元的一次性重组成本,以推进一项多年期计划。该计划将优化员工队伍,投资于关键技术和数据,旨在将核心营业利润率提升30%以上。
根据相关数据统计,今年上半年总计有99家国内外biotech公布减员计划(已去重),与2023年的97家基本一致。分析指出,大型制药公司或跨国公司裁员行动基本是由于战略调整导致的人员变动。
珐博进:削减美国团队约75%的员工
此前7月31日,据媒体报道,珐博进宣布将削减美国团队约75%的员工,并停止CTGF抑制剂潘瑞鲁单抗的研发工作。
资料显示,2023年6月,潘瑞鲁单抗先后在杜氏肌营养不良症、特发性肺纤维化等适应症的后期临床中失败。因此2023年7月,珐博进已经进行了一轮裁员,削减其美国团队约32%,即104名员工,裁员工作在今年第一季度末完成。
而这次,珐博进宣布,潘瑞鲁单抗在胰腺癌的两项后期临床中再次失败,因此公司决定彻底停止潘瑞鲁单抗的后续研发,并削减75%的员工。
资料显示,珐博进是一家专注研发First-in-class药物的美国药企,核心产品包括已经上市的HIF-PH抑制剂罗沙司他、在研品种潘瑞鲁单抗。
赛诺菲:多次裁员
赛诺菲在2023年10月宣布下调2024年利润预期之际,重提了“Play to Win”战略。为配合此战略,赛诺菲不仅推出了管线优先级调整和成本削减计划,还释放了分拆消费者保健业务的信号,且涉及多次裁员。
辉瑞:今年上半年裁员高达5次
近期辉瑞再传出裁员消息,根据其近期递交给美国商务部的数据显示,辉瑞此次将裁员210人,其中60是北卡罗来纳州落基山工厂的员工,另外150人则来自北卡罗来纳州桑福德工厂。辉瑞的发言人表示,部分旧有业务将停止,但工厂还会保持运营。
此前5月9日,辉瑞拟进行裁员,涉及74个岗位,3月1日其宣布将裁员120人,1月29日,其宣布在南旧金山一家工厂裁员52名。
据了解,辉瑞因“疫情红利褪去”不仅营收大幅下跌,还面临几款重磅销量的药物专利即将到期的挑战。辉瑞预计到2030年收入将下降170亿美元。计划到2024年成本调整节省至少40亿美元。
BMS:今年上半年裁员4次
从6月开始,BMS将在新泽西州劳伦斯维尔裁员约863名员工,3月份已裁员劳伦斯维尔的75人。
据悉,BMS曾对外公布“战略生产力计划”,该计划预计将裁员2200名员工,占总员工的6%,旨在到2025年底节省约15亿美元。此外计划还包括组织管理结构重组,优化产品管线。
拜耳:今年上半年裁员3次
拜耳面对营收下滑和亏损的不利局面,在今年上半年裁员3次。据悉,今年一季度拜耳减少了1500个职位,其中大约三分之二为管理岗。公司高管还曾表示,制药商业化部门的裁员将在今年第四季度初基本完成。而整个拜耳集团的裁员预计到2025年完成。
在国内市场,也有不少药企传出裁员消息,如药明康德采取了包括裁员在内的多项措施以优化成本结构。报告显示,截至2024年上半年,药明康德员工总数较去年同期减少了2982人,从41296名降至38134名。
药明康德在中报业绩交流会上强调,这一调整是持续优化组织结构的结果,旨在提升生产和实验室的自动化能力,进而提升整体人员利用效率。同时,公司也指出,不同业务部门的人员调整存在差异性,如TIDES业务因快速增长,上半年已新增500多人,并预计年底将达到2000人以上。
此外,贝达药业正在进行战略转向,今年3月进行了大规模的裁员,数百人被裁,研发部门的裁员比例在60%左右。
参考:制药网
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引言
罗沙司他(Roxadustat)是一款由珐博进(中国)医药技术开发有限公司与阿斯利康公司合作开发的国产1类创新药,于2018年12月在中国获批上市。作为全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI),罗沙司他通过独特机制提升血红蛋白水平,专门用于治疗因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血,特别是针对透析患者。其疗效显著,自上市以来销售额持续增长,为肾性贫血患者提供了新的治疗选择。尽管在美国的市场推广遇到了一些波折,但在中国,罗沙司他凭借其优异的疗效和安全性,为众多慢性肾脏病贫血患者带来了新的治疗希望。
率先进入中国
在罗沙司他问世之前,国际制药巨擘普遍遵循惯例,将新药首发于美国等发达国家,随后以进口姿态进入中国市场。然而,罗沙司他的故事颠覆了这一传统路径。珐博进公司,一个拥有近三分之一中国籍员工(其中科研力量尤为雄厚,核心成员深度参与罗沙司他的研发)的跨国企业,其掌舵人Tom Neff先生,凭借独到的商业眼光与全球化战略思维,对中国市场抱有坚定信心。他洞察到,随着中国经济的蓬勃发展,民众对高品质医疗与健康生活的追求日益增强。鉴于中国慢性肾脏病贫血患者群体庞大且治疗达标率偏低,罗沙司他作为潜在解决方案,被寄予厚望成为中国市场的迫切需求。因此,珐博进公司于2010年便在中国启动了罗沙司他的临床试验,旨在实现与全球同步上市,力求在中国医药领域占据一席之地。
在罗沙司他的早期研发阶段,即进行I期与II期临床试验时,它尚以进口药物的身份出现,其申请方美国珐博进公司彼时也尚未在中国本土设立分支机构。若循此轨迹前行,罗沙司他或将仅是众多进口创新药物中的普通一员。然而,剧情在2011年末发生了转折,美国珐博进公司决定深化中国市场布局,投资成立了珐博进(中国)医药技术开发有限公司,以此作为推动罗沙司他项目在中国落地的核心平台。至III期临床试验之际,罗沙司他已华丽转身,成功获得了国产1.1类新药(即化学药品注册分类改革后所定义的1类创新药物)的认证,这一转变标志着它踏上了前所未有的征途,力求成为“历史上首次在中国率先获批的首创药物”,开创了中国医药创新的新纪元。
中国市场高歌猛进
2019年,尽管罗沙司他的正式商业化进程遭遇了半年的延迟,初期销售业绩亦显平淡,但其关键成就在于成功通过当年医保目录谈判,为随后两年的市场扩张奠定了稳固基石。次年,罗沙司他迅速崛起,销售额激增至近5亿元人民币,展现出强劲的增长势头。2021年,其销售额更是翻番至12亿元,并在年终医保谈判中顺利续约。即便面临医保续约谈判中价格近乎减半的挑战,罗沙司他仍能在2022年保持增长,实现14亿元的销售佳绩。步入2023年,罗沙司他在中国市场持续领跑,销售额攀升至20亿元,并在年底的医保续约谈判中再次传来好消息,不仅成功续约,还保持了价格的相对稳定。
反观安斯泰来公司,其虽掌控罗沙司他在日本、欧盟、独联体国家、中东及南非等市场的权益,且未遭遇FDA拒批的意外打击,但罗沙司他在这些国际市场的表现却颇为平淡。据安斯泰来年报显示,2020至2022年间,罗沙司他的年销售额分别仅为11亿、26亿及32亿日元,增长显著滞后于预期。这一市场表现的落差,或许正是促使安斯泰来新任CEO在2023年4月对罗沙司他资产进行减值处理,记录约3.4亿美元损失的直接原因。
结语
罗沙司他在中国市场展现出了非凡的市场潜力和增长实力。自2019年成功纳入医保目录以来,其销售额持续攀升,从最初的数亿元迅速增长至2023年的20亿元,彰显了患者和市场的广泛认可。面对医保续约谈判的价格压力,罗沙司他依然能够保持销量增长和价格稳定,成为中国肾性贫血治疗领域的重要药物。其成功不仅得益于独特的创新机制和卓越的治疗效果,也反映了中国医药市场对高质量创新药物的迫切需求。罗沙司他在中国市场的辉煌表现,为中国医药行业的创新发展树立了典范。
参考文献
珐博进(中国)公司官网
END
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来源:CPHI制药在线
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