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2026年5月29日，CDE发布新闻，关于将TL118颗粒纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”试点项目的通知。 TL118颗粒由苏州韬略生物科技股份有限公司研发，拟开发儿童适应症：NTRK融合基因阳性的儿童晚期实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤。 那么，什么是“星光计划”呢？ 为了落实国家药监局“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的要求，加强与申请人的沟通交流，就抗肿瘤药物儿童人群研究过程中技术难点提供针对性指导，提高儿童抗肿瘤药物的研发效率，2025年5月29日，药审中心组织制定了“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，并从发布之日起施行。 “星光计划”是在“关爱计划”基础上，挑选了儿童肿瘤这一“最难啃的骨头”的试点工作。 星光计划不设名额限制，申报时间段是自正式启动后三年。在申报时间段内，申请人基于自愿原则通过沟通交流途径申请，申请时需提交《星光计划项目申报表》和《儿童抗肿瘤药物研发实施框架》，并备注“星光计划申请”。申报时间截止后，中心将不再接收星光计划申请的沟通交流。 经评价拟同意纳入星光计划后，药审中心将予以公示，公示期为 5 个工作日，公示无异议的品种最终将纳入星光计划。 如同一产品后续有新的儿童肿瘤适应症研发计划，可再次递交纳入星光计划的申请；针对拟纳入的申请，药审中心均将予以公示。无异议的品种方可纳入“星光计划”。 对于被纳入“星光计划”的1类创新药而言，将享受“30日临床试验申请（IND）审评审批通道‌”（原常规为60日默示许可）+肿瘤审评团队“一企一策”全程辅导+按阶段滚动提交资料，审评团队早期介入设计（如剂型、外推、试验方案）。 “星光计划”实施1年以来，已累计纳入13款儿童抗肿瘤药物。 期待更多儿童急需抗肿瘤药物被纳入“星光计划”，造福患者！

儿童节想给孩子最好的礼物，或许是让他们少生病、少吃药。但如果有一天非用药不可呢？对于父母来说，最揪心的事，莫过于医生开出的处方上写着“酌情减量”或者“尚无儿童临床数据”。在这场成年人药品研发极度繁荣的时代，为什么专门给孩子的药，总是跟不上？ 在2026年这个六一儿童节，当孩子们沉浸在节日的喜悦中时，中国的药品审评中心（CDE）——以一种极为特殊且硬核的方式送出了礼物：六一前夕，在官网连发了四份涉及儿童用药的重磅新政。 01儿童用药到底难在哪？ 在开始解读这四份新政前，我们必须正视一个残酷的现实：儿童不是“缩小版的成人”。 国家卫健委药物政策与基本药物制度司相关负责人近日坦言，当前儿童用药存在四大亟待解决的问题：一是适宜儿童的药品剂型和规格缺乏，结构失衡；二是上市药品说明书中，儿童用药信息仍存在缺失或不规范；三是企业研发生产儿童用药的积极性没有被有效激发；四是临床必需但用量较少的儿童用药供应保障能力依然不足。 孩子们在生病时，往往面临“吃药靠掰、用量靠猜”的窘境。有的药片太大没人会分，有的颗粒冲剂对孩子来说像在喝水泥，还有的药明明全球临床都用了十几年，说明书却写着“儿童用药的安全性尚不明确”。 问题的根源在于：儿童新药研发是块“难啃的硬骨头”。一个典型的成人III期临床试验通常需要几百名患者就够，而儿童药物研发由于伦理更严、招募更难、随访挑战更大，成本要高出30%以上，临床试验周期明显更长。但儿科用药的市场规模又远小于成人药。这种“高投入、长周期、小市场”的尴尬局面，导致过去的很长一段时间里，各大药企在儿童用药研发上普遍积极性不高。 02 CDE四箭齐发：一套“组合拳”打在了哪些痛点上？ 5月29日，距离儿童节还有两天。CDE一口气挂出了四份重磅文件。 （1）：ICH E11A落地培训会，接轨全球儿科药研发标准 CDE宣布将于6月底在深圳举办“ICH E11A指导原则落地实施背景下的儿科外推策略与实践培训会”。 ICH E11A是国际通行的儿科外推技术指南，其核心思想很简单：成人的药物数据，能不能“挪”给儿童用？过去，很多药因为没有完整的儿童临床试验数据，儿科适应症一拖就是七八年，等到批下来，专利都快到期了。ICH E11A打破了过去的思维定式，不再要求儿童数据必须从零开始的II期和III期试验，而是基于疾病相似性、药理学相似性等科学依据，允许通过建模和外推技术来豁免部分儿科临床研究，在不牺牲安全性的前提下大大缩短新药惠及儿童的时间。根据ICH E11A概念文件，由于不同的外推原则，成人药物批准与产品标签中包含儿科信息之间存在7至10年的差距。培训会的举办，意味着这项国际通行规则将在中国加速落地，将数以万计的儿童患者等待药物上市的时间从数年压缩到数月。 （2）：TL118颗粒纳入“星光计划”，照亮儿童抗癌的希望 CDE将苏州韬略生物科技的TL118颗粒纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”。 这是“星光计划”的最新成果。该计划的本质是为儿童抗癌药开辟绿色通道。这次入选的TL118颗粒，针对的是NTRK基因融合阳性的儿童晚期实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤，这是一种由于基因突变导致的罕见肿瘤，以往患儿几乎无药可用，治疗方案极其有限。当同年龄段的其他孩子还在无忧无虑地过节、踢球、追逐打闹时，这群罹患晚期实体瘤或脑肿瘤的孩子却不得不在医院里承受着常人难以想象的病痛。TL118颗粒被纳入“星光计划”，意味着它将以最快速度完成审评审批，让更多“抗癌小勇士”尽早用上有效的靶向药——这是给“折翼天使”们一份迟到的儿童节礼物。 （3）：青少年体重管理临床试验指南，关注“小胖墩”的健康危机 随着生活水平提高，我国青少年超重肥胖率持续攀升，儿童糖尿病、脂肪肝、高血压等代谢性疾病在儿科门诊中日益常见。然而，现有的减肥药物几乎全是为成年人设计的，青少年能否使用？用量是多少？没有人敢随便给答案。 CDE起草了《青少年体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》，向社会公开征求意见。这份指南将直接填补国内针对青少年这一特殊群体开展体重管理药物临床试验的设计空白，孩子们不会因为“没有药”而带着一身肥肉陷入糖脂代谢紊乱的恶性循环。 （4）：患儿“说”出来的痛苦，药监部门第一次听懂了 CDE起草了《儿童药物临床试验中应用患者报告结局（PRO）技术指导原则（征求意见稿）》。 什么是“患者报告结局”？简单来说，就是把孩子在治疗过程中的真实感受——疼不疼、恶不恶心、睡得好不好、能不能正常上学——正式作为评价药物疗效的依据之一。 过去的临床试验都是大人的视角在主导，比如，儿童药的评价指标往往是身高长了多少、肿瘤缩小了多少毫米、血液指标好转了多少，很少问过一句“孩子难受不难受”。这份指导原则就是要打破“大人替孩子做主”的评价方式，要求临床试验必须纳入儿童患者自身的感受和体验。这意味着，未来儿童药物的获批标准，将首次纳入“孩子亲口说出”的声音。CDE说：孩子们，你们在临床治疗中的每一次皱眉、每一次哭喊，药监部门都听到了，也正式把这份声音写进了官方指南。 03 从“星星之火”到“燎原之势” 5月29日这一天，CDE一天之内连发四份儿童用药新政，绝非偶然。其背后，是一场覆盖研发、审评、支付全链条的系统性变革。 就在本月初，国家卫健委等八部门联合印发了《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（国卫药政发〔2026〕10号），提出了覆盖儿童用药研发、审批、生产供应和支付管理全流程的16条意见。其中明确：对纳入鼓励研发申报清单的儿童用药，予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录，符合条件的按程序纳入国家医保目录。对儿童专用创新药，药监部门还将实行“早期介入、研审联动”，允许滚动提交资料。 这些政策叠加CDE这套“组合拳”宣告：儿童药研发“高风险、低回报”的时代正在终结。 04 从“六一”起跑，让中国孩子用上更好的药 CDE的这一波操作，从ICH指南落地到“星光计划”再扩容，从体重管理指南到PRO指导原则，既有国际先进技术经验的本土化引入，又有对本土临床痛点的精准回应。这是一个极其明确的信号：在药监部门眼里，中国孩子的命，和成年人一样值钱；中国孩子的临床需求，值得投入国家最顶级的审评资源去解决。 我们有理由相信，在不久的将来，“吃药靠掰、用量靠猜”将成为历史。中国的孩子们终将告别“酌情减量”的处方阴霾，真正用上最安全、最有效、也为他们量身定制的良药。这是成年人对未来世界最有诚意的投资——你守护世界，但国家在守护你。

点击蓝字 关注我们 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）本周集中发布 6 项重要工作动态，涵盖儿科用药研发培训、儿童抗肿瘤药试点、罕见病创新药鼓励计划，以及 3 项临床研究技术指导原则征求意见，为医药行业从业者提供了清晰的政策指引与行动方向。 01 关于公开征求《蔗糖铁注射液生物等效性研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 为不断丰富完善仿制药个药指导原则并持续推进一致性评价工作，进一步规范蔗糖铁注射液的生物等效性研究，经广泛调研和讨论，我中心组织起草了《蔗糖铁注射液生物等效性研究技术指导原则（征求意见稿）》。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱。 联系人：高恬恬 联系方式：gaott@cde.org.cn 感谢您的参与和大力支持。 国家药品监督管理局药品审评中心 2026年5月29日 附件如下： 附件1：《蔗糖铁注射液生物等效性研究技术指导原则（征求意见稿）》 附件2：《蔗糖铁注射液生物等效性研究技术指导原则（征求意见稿）》起草说明 附件3：《蔗糖铁注射液生物等效性研究技术指导原则（征求意见稿）》意见反馈表 附件1 上下滑动阅读 附件2 上下滑动阅读 附件3 02 关于公开征求《儿童药物临床试验中应用患者报告结局（PRO）技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 为推动我国儿童用药研发，提高临床研究的质量和效率，我中心起草了《儿童药物临床试验中应用患者报告结局（PRO）技术指导原则（征求意见稿）》。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起一个月。 您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：      联系人：丛端端 邮箱：congdd@cde.org.cn 感谢您的支持。 国家药品监督管理局药品审评中心 2026年5月29日 附件如下： 附件1：《儿童药物临床试验中应用患者报告结局（PRO）技术指导原则（征求意见稿）》 附件2：《儿童药物临床试验中应用患者报告结局（PRO）技术指导原则（征求意见稿）》起草说明 附件3：《儿童药物临床试验中应用患者报告结局（PRO）技术指导原则（征求意见稿）》征求意见反馈表 附件1 上下滑动阅读 附件2 上下滑动阅读 附件3 03 关于公开征求《青少年体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》意见的通知 为推动我国儿童用药研发，提高临床研究的质量和效率，我中心起草了《青少年体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起一个月。 您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：      联系人：李远红 联系方式：liyh@cde.org.cn 感谢您的支持。 国家药品监督管理局药品审评中心 2026年5月29日 附件如下： 附件1：《青少年体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》 附件2：《青少年体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》起草说明 附件3：《青少年体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》意见反馈表 附件1 上下滑动阅读 附件2 上下滑动阅读 附件3 04 国家药监局药审中心关于发布罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）的通知（药审业〔2026〕177号） 为了落实国家药监局“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的要求，加强申请人与药审中心的沟通交流，聚焦并解决源头性创新罕见疾病药物研发中的科学问题，提升罕见疾病药物研发效率，药审中心组织制定了罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”），经国家药品监督管理局审核同意，现予发布，自发布之日起启动。 国家药品监督管理局药品审评中心 2026年5月29日 附件如下： 附件：罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”） 附件 上下滑动阅读 05 关于将TL118颗粒纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”试点项目的通知 依据《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）申报指南》，现将TL118颗粒纳入“星光计划”，试点项目的基本信息如下： 品种名称：TL118颗粒 申报单位：苏州韬略生物科技股份有限公司 拟开发儿童适应症：NTRK融合基因阳性的儿童晚期实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤 国家药品监督管理局药品审评中心 2026年5月29日 06 关于举办ICH E11A指导原则落地实施背景下的儿科外推策略与实践培训会的预通知 为进一步推动ICH《E11A：儿科外推》指导原则在我国的落地实施，国家局ICH工作办公室、药审中心计划举办ICH E11A指导原则落地实施背景下的儿科外推策略与实践培训会。特此预通知如下： 一、培训时间 2026年6月底（具体日期另行通知） 二、培训地点 深圳（具体地点另行通知） 三、培训对象 主要面向医药企业研发人员、儿科临床研究者、学术界生物统计与临床药理专家、监管科学相关人员。 四、培训内容（暂定） 1. 中国创新药儿童临床试验开展情况及面临的挑战 2. ICH E11A实施后的国际监管实践 3. 贝叶斯方法在儿科外推研究中的应用 4. 安全性外推与儿科药物安全性评估的未来发展 5. 圆桌讨论 五、其他事项 本次培训的正式通知（含具体日程、报名方式等）将于近期发布，敬请关注。 本文由「临研世界」整理发布 仅作临床研究科普，不构成医疗建议。 在考虑任何新型疗法前，请务必咨询专业医疗人员。 关注我们，了解更多临床研究与前沿治疗资讯 #临床研究 #医学科普  #生物医学新技术 #临研资讯深耕生命科学，聚焦临床研发 —— 临研世界