OPKO Health, Inc.

随着跨国公司与本土企业陆续提交上市申请，长效生长激素市场正迎来格局重构，一个“百花竞放”的新时代已然开启。 11月27日，CDE 官网显示，诺和诺德的帕西生长激素注射液又一适应症的上市申请获得受理。业内推测此次申报的适应症可能为：治疗因出生时为小于胎龄儿或特发性身材矮小或Turner综合征或Noonan综合征所致的儿童矮身材。 据了解，帕西生长激素是一种长效人生长激素蛋白衍生物。与现有的每日一次生长激素相比，帕西生长激素可以将每年的治疗次数从 365 次减少至 52 次（每周一次）。 而在本土阵营中，2025年5月，特宝生物自主研发的全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素怡培生长激素（益佩生）正式获批上市。 除诺和诺德与特宝生物之外，安科生物、天境生物、千红制药等企业也均有多个长效产品处于申报上市或临床阶段，市场竞争正加速进入新时期。国内过去十年由金赛药业独占的长效生长激素市场格局，正随着诺和诺德、特宝生物、维昇药业等新参与者的涌入而悄然重塑。 60亿美元蓝海市场 诺和诺德、辉瑞加速布局 儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种严重影响儿童生长发育的内分泌疾病，主要由垂体分泌的生长激素不足引起，患儿的临床表现为身材矮小、代谢异常，甚至可能引发社会心理障碍、认知缺陷和生活质量差等问题。 当前，市场在售的生长激素类型包括短效生长激素（粉针剂）、短效生长激素（水针剂），以及长效生长激素（水针剂）三种。其中，长效生长激素因用药频次低，仅需要一周一次，发展前景可观。因此，生长激素市场的竞争，已聚焦在长效剂型。 据Frost&Sullivan数据，2018—2030年，全球PGHD的治疗药物销售额均按照年复合增长率6.4%递增，到2030年将达60亿美元。中国方面，2030年中国PGHD的治疗药物销售额将达32亿美元。 在全球范围内，生长激素市场格局已相对稳定，诺和诺德凭借其配套的NordiFlex注射笔等策略，持续巩固其行业龙头地位。此次在国内申报新适应症的帕西生长激素已在美国、欧盟、日本等海外国家和地区获批，用于治疗儿童和成人的生长激素缺乏症。在国内，2024 年 9 月，帕西生长激素的首个适应症上市申请已获得 CDE 受理，业内推测用于治疗PGHD。 值得一提的是，帕西生长素已经于2025年 4 月率先落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，用于在生长激素缺乏症所致生长迟缓的3岁及以上儿童和青少年中替代内源性生长激素，并在5月24日开出中国首张处方。 长效生长激素方面，辉瑞也有布局。其中，2023年6月，美国FDA批准辉瑞与OPKO Health联合研制的长效人生长激素类似物Ngenla（somatrogon）上市，该药用于治疗3岁及以上因内源性生长激素分泌不足而导致生长缓慢的患儿，仅需每周皮下注射一次。 在业内看来，若诺和诺德、辉瑞等跨国巨头的长效生长激素产品相继进入中国，会加速中国生长激素市场从短效向长效剂型的迭代和普及。 “一家独大”或走向终结 国内市场迎来群雄逐鹿 与其他生物医药赛道不同，中国生长激素领域以本土企业为主，布局企业主要有金赛药业、安科生物、联合赛尔、未名海济、天境生物等。 作为首家进军布局生长激素领域的企业，长春高新旗下的金赛药业是国内规模最大的生长激素药企，且实现长效水针剂、短效水针剂和粉针剂三种剂型全部上市。 其中聚乙二醇重组人生长激素注射液（商品名：金赛增）是全球第一支PEG化长效生长激素制剂。该产品于2014年1月在中国获批上市，适应症为内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢，注射频率为每周1次。2024年8月，金赛增的适应症扩大至内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢，先天性卵巢发育不全综合征（Turner综合征）所致的儿童生长障碍。 长期以来，长春高新的金赛增稳居细分赛道榜首，在生长激素销售市场占据可观份额。近年来，天境生物、特宝生物、维昇药业、安科生物等新入局者携新品以雷霆之势而来。 2025年5月，特宝生物的一款生长激素注射液正式获批上市。这款新品采用真核表达技术和Y型40kD聚乙二醇修饰，可实现每周一次给药，相较于短效生长激素，能减少用药次数，提高患者依从性。适用于治疗3岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。 在此之前，2024年12月，天境生物与济川药业联合宣布，伊坦长效重组人生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症(PGHD)的生物制品上市申请(BLA)已获得监管部门受理。天境生物报产的伊坦长效生长激素是一款融合蛋白长效生长激素。这意味着，伊坦长效生长激素一旦获批，将进一步搅动国内长效生长激素市场的格局。 据米内网数据，近年来在中国公立医疗机构终端，聚乙二醇重组人生长激素销售收入逐年攀升，由2020年约4亿元增长至2022年超7亿元；2022年中国公立医疗机构终端重组人生长激素（rhGH）销售规模约为67亿元；2023上半年突破5亿元，同比增长46.37%，为垂体、下丘脑及其类似药TOP4品种。据Frost & Sullivan数据预测，到2030年国内相关药物销售额将增长至48亿美元。 从数据不难感受到，“百亿级别”的市场潜力依然极具吸引力，且具有进一步扩大的市场前景，随着新玩家的加入，新的市场格局变化或将加速发生。 业内观点分析认为，中国生长激素市场呈现出寡头垄断的竞争格局，金赛药业是行业的龙头企业，占据了较大的市场份额。虽然目前国内生长激素领域金赛药业一家独大，但可以预见，随着新药研发的不断进展和适应症的不断扩大，生长激素市场将迎来更加广阔的发展前景。 编辑：张洁莹 版式编辑：陈淑文 审校：马飞、张松 抗流感药销量骤增！东阳光药领衔，青峰、众生、济川等新势力登场 司美格鲁肽跨界受挫，礼来高歌猛进，万亿市值下竞争升维？ AZ大手笔加注，默沙东、艾伯维等重金抢跑，TCE会成为另一现象级赛道？ www.yyjjb.com.cn 洞悉行业趋势 长按关注医药经济报 《中国处方药》 学术公众号 聚焦药学学术和循证研究 长按关注中国处方药 《医药经济报》 终端公众号 记录药品终端产经大事件 长按关注21世纪药店

A new pact with Transition Bio represents Voyager Therapeutics\' first foray into the small molecule space.\n Voyager Therapeutics is shoving off on a new journey to discover and develop small molecules targeting protein bundles that contribute to neurodegenerative diseases. Voyager is paying travel partner Transition Bio a single-digit million-dollar upfront payment, with additional payments up to $500 million possible if certain research, development, commercial and sales milestones are met.In return for the cash, Transition will work to identify small molecules that can bind to TDP-43, a protein that bunches together in certain patients with neurodegenerative conditions such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontotemporal dementia.Voyager will then have the option to license and develop candidates from Transition’s work, the company announced in a Nov. 10 release.Despite its promise, there are currently no approved drugs targeting TDP-43 on the market, though a range of candidates exists.“Historically, TDP-43 has been difficult to address therapeutically because of the complexity of targeting toxic forms of the protein without impacting the nontoxic forms that are necessary to the cell,” Voyager’s president and CEO Alfred Sandrock Jr., M.D., said in the release. “Transition Bio’s molecular condensate technology uniquely identifies small molecules that aim to precisely correct the mislocalization of TDP-43 without abolishing its important functional activity.”With a presence in both Cambridge, Massachusetts, and Cambridge, England, Transition Bio uses a drug discovery platform powered by microfluidics to find potential new therapeutics. The company secured a $50 million series A round in 2022 and has its own preclinical pipeline led by a YTHDC1 inhibitor (PDF) in development for multiple cancers. The Transition pact represents Voyager’s first foray into the small molecule space. The neuro-focused biotech is keen on biologics, with its sole clinical asset a tau-targeting antibody in a phase 1 study for Alzheimer’s disease. Voyager is also tackling ALS through gene therapy but, earlier this year, had to delay its efforts in order to find a new payload.Voyager is also collaborating with Neurocrine Biosciences on gene therapies for central nervous system diseases. In May, Neurocrine returned two discovery-stage programs from this pact to Voyager, though the overall collaboration remains afloat.

2025年10月，全球生物医药领域交易依旧活跃，创新合作与并购持续升温。无论是抗体药物、ADC、RNA疗法、AI制药、自身免疫、基因编辑、药物递送还是神经疾病领域，均有重磅交易落地，显示出资本与产业对生物药赛道的持续看好。以下为按类别整理的重点交易回顾。1. 自身免疫疾病诺诚健华 × Zenas BioPharma（10月8日）总额超20亿美元全球授权合作。Zenas获得奥布替尼（BTK抑制剂）在MS及除肿瘤外领域的权益，同时引入IL - 17AA/AF抑制剂和透脑性TYK2抑制剂，拓展自免管线。BMS × insitro（10月14日）基于AI药物发现平台ChemML深化合作，总额超20.2亿美元。联合开发ALS新型小分子药物，通过QAL数据集与AI闭环流程加速靶点转化。诺和诺德 × Omeros（10月15日）以21亿美元收购MASP - 3抗体药物zaltenibart，聚焦PNH、肾病及补体相关免疫疾病。维立志博 × Dianthus Therapeutics（10月16日）达成最高3800万美元合作，共同推进抗BDCA2/TACI双特异性融合蛋白LBL - 047，用于自身免疫性疾病。EVOQ Therapeutics × 赛诺菲（10月16日）总额5亿美元合作开发自免新药。EVOQ基于NanoDisc技术恢复免疫耐受，用于乳糜泻、1型糖尿病、RA及狼疮等疾病。司荃信生物 × Roche（10月28日）达成总额10.7亿美元全球独家合作，开发同时靶向TSLP和IL - 33的双抗QX031N，用于COPD及哮喘。2. 抗体偶联药物AimedBio × 勃林格殷格翰（10月15日）临床前ADC授权协议，总额9.91亿美元，聚焦多种实体瘤。翰森制药 × Roche（10月17日）罗氏获CDH17 ADC药物HS-20110全球权益，含8000万美元首付款及最高14.5亿美元里程碑付款。信达生物 × 武田制药（10月22日）总额114亿美元合作，涵盖PD-1/IL-2α双抗融合蛋白IBI363、CLDN18.2 ADC IBI343（3期临床）及EGFR×B7-H3 ADC IBI3001。Syndivia × GSK（10月27日）授权开发mCRPC（转移性前列腺癌）ADC候选药SDV2102（靶向PSMA，DAR=1），交易额3.6亿美元。3. 神经与眼科疾病苏州星明优健 × AviadoBio（10月9日）4.13亿美元光遗传学基因疗法UGX-202合作，恢复视网膜感光功能。晖致 × Aculys Pharma（10月15日）收购CNS治疗资产Pitolisant（组胺H3受体反向激动剂）及Spydia（治疗发作性睡病）。礼来 × Adverum Biotechnologies（10月24日）2.62亿美元收购Ixo-vec（抗VEGF基因疗法），用于湿性AMD，一次玻璃体注射实现长期阿柏西普表达。诺华 × Avidity Biosciences（10月26日）以120亿美元收购AOCs™平台及神经肌肉疾病疗法，是年内RNA领域最大并购案。Alkermes × Avadel Pharmaceuticals（10月22日）21亿美元收购LUMRYZ（羟丁酸钠长效制剂），用于发作性睡病。4. RNA疗法Arbor Biotechnologies × Chiesi Group（10月6日）总额20亿美元合作，开发ABO-101基因编辑疗法（Cas12i2核酸酶 + LNP递送），用于1型原发性高草酸尿症。BMS × Orbital（10月10日）15亿美元收购环状RNA公司Orbital，核心项目OTX-201（下一代CAR-T，用于自身免疫病）。GSK × Empirico（10月28日）7.45亿美元siRNA许可协议，开发COPD药物EMP-012，靶向炎症通路，惠及非2型炎症患者。5. AI制药与计算驱动药物发现阿斯利康 × Algen Biotechnologies（10月6日）5.55亿美元AI基因疗法发现合作。Nabla Bio × 武田（10月14日）基于生成式AI的抗体设计合作，总额超10亿美元，用于新药发现与优化。6. 药物递送与制剂创新Halozyme Therapeutics × Elektrofi（10月1日）9亿美元收购Elektrofi及Hypercon™技术，实现400–500 mg/ml高浓度可注射制剂，强化生物药递送体系。Rani Therapeutics × 中外制药（10月17日）10亿美元合作，基于RaniPill平台开发抗体口服制剂，替代注射方案。7. 基因与细胞编辑疗法普瑞金生物 × KITE PHARMA（吉利德）（10月16日）16.4亿美元授权合作，共同推进原位编辑疗法，加速创新细胞疗法转化。8. 单抗疗法BioCryst × Astria Therapeutics（10月14日）9.2亿美元收购Astria，核心资产Navenibart（长效血浆激肽释放酶抑制剂单抗）用于预防HAE发作。Ipsen × ImCheck Therapeutics（10月22日）11.6亿美元收购ImCheck，核心ICT01（靶向BTN3A/CD277）用于AML一线治疗。ModeX Therapeutics × Regeneron（10月29日）超10亿美元合作，基于MSTAR平台开发多特异性抗体，可靶向多条疾病通路。9. 代谢与心血管疾病Akero Therapeutics × 诺和诺德（10月9日）52亿美元收购协议，核心项目efruxifermin（EFX，FGF21-Fc融合蛋白）用于MASH。诺华 × Tourmaline Bio（10月28日）14亿美元收购Pacibekitung（IL-6抗体），用于动脉粥样硬化心血管疾病。诺和诺德 × Metsera（10月30日）90亿美元收购提案，获取肠促胰素及非肠促胰素类似物项目，强化肥胖与糖尿病布局。10. 眼科与代谢交叉领域AskGene Pharma × Visara（10月17日）授权ASKG712（VEGF×ANG-2双靶点药物），改善血管稳定性及视网膜炎症。4D Molecular Therapeutics × 大冢制药（10月30日）4.21亿美元合作，开发WetAMD和DME基因疗法4D-150（AAV载体技术）。云顶新耀 × Visara（10月30日）7.06亿元合作，获得VEGF-A×ANG-2双抗VIS-101在亚洲多国的独家开发权。11. 其他大型交易与产业并购赛默飞 × Clario（10月28日）拟以约100亿美元现金收购临床试验数据管理公司Clario，为2021年以来最大收购案。总体来看，2025年10月的生物药交易延续了创新驱动与资本活跃的态势。无论是早期研发合作还是后期临床并购，企业间的战略联动不断加深，显示出全球生物医药产业格局正在加速重塑。未来，伴随新靶点、新技术的持续突破，生物药领域的合作与投资仍将保持强劲势头。