Nanjing Immunophage Biotech Co. Ltd.

近日，艾美斐医药宣布其自主研发的全球首个靶向NAD+水解酶的小分子口服药IPG8294获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床批件。这是继IPG1094，IPG7236，IPG11406三款进入临床的全球创新药之后，近期获得的又一个创新药临床试验批件，标志着艾美斐第四款创新药拿到临床试验入场券。早在今年八月，IPG8294已获得美国FDA孤儿药资质认证，在获得美国FDA的临床批件后，公司将大力推动线粒体肌病的临床研究，争取作为孤儿药早日上市。IPG8294的临床前研究结果显示对线粒体肌病、阿尔兹海默病、多发性硬化症等多种疾病的卓越药效，且已获得海外多家制药公司的合作意向书（Term Sheet），表明该项目前期的转化医学研究内容和该产品在神经退行性疾病、线粒体肌病、痛风、系统性硬化症等多种疾病的治疗潜力获得了海外权威医疗监管机构和制药公司的认可。 线粒体肌病是一组少见的线粒体结构和功能异常所导致的以脑和肌肉受累为主的多系统疾病。国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，线粒体肌病被收录其中。IPG8294在临床前研究中展现出对线粒体肌病的优异药效：显著上调线粒体肌病模型小鼠肌肉中的NAD+ 水平，改善肌肉中的线粒体生物发生，降低肌肉中的乳酸蓄积，从而提高线粒体肌病小鼠的肌肉耐力，提示对线粒体肌病巨大的治疗潜力。 以阿尔兹海默病（AD）为代表的神经退行性疾病虽然临床表现各异，但线粒体缺陷是共同的病因。艾美斐的临床前研究显示，IPG8294通过抑制NADase，上调NAD+，通过增强Sirt1和Sirt3等去乙酰化酶表达，改善线粒体生物发生、融合/分裂、线粒体自噬，从而恢复线粒体的功能，逆转神经突触的丢失，消除中枢神经系统炎症，全方位改善认知功能，对AD等神经退行性疾病具有“治本”的潜力。 艾美斐成功完成针对线粒体肌病的注册性临床研究，产品上市后，将快速拓展适应症，包括神经退行性疾病，如阿尔兹海默症（AD）、帕金森综合症（PD）、肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）等；自身免疫性疾病，如系统性硬化症（SSc）、多发性硬化症（MS）；痛风等慢性炎症性疾病，为广大患者谋福利。艾美斐感谢合作伙伴对我们的支持，取得这样一个重要里程碑的成就，特别感谢上海朗华医药服务有限公司、上海益诺思生物技术股份有限公司的助力。

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（3月17日~3月22日），有23款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。通过梳理，这些产品包括了小分子、抗体、抗体偶联药物（ADC）、CAR-T细胞疗法、间充质干细胞疗法、siRNA药物、mRNA疫苗、活菌药物、放射性药物等类型。本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。 森朗生物：SENL103自体T细胞注射液 作用机制：BCMA CAR-T疗法 适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM） 森朗生物研发的SENL103自体T细胞注射液获批临床许可，拟开展治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的研究。公开资料显示，这是一款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗药物，可以通过基因工程T细胞“定向狙击”肿瘤，精准作用于多发性骨髓瘤细胞中高表达的BCMA，进而发挥药效。该产品本次获批临床的适应症为复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。 元本生物：注射用YB-01 作用机制：靶向MUC1的现货型癌症疫苗 适应症：晚期实体瘤 根据元本生物新闻稿介绍，YB-01是一种靶向MUC1特定抗原决定簇的现货型癌症疫苗。该产品被设计为只针对肿瘤细胞中表达的MUC1抗原决定簇，既能有效靶向肿瘤细胞，又降低了对正常细胞的交叉反应。同时，由于MUC1在不同瘤种中的广泛存在，使该产品具有广谱抗瘤性。该产品本次获批临床的适应症为晚期实体瘤。 国为生物医药：GW906注射液 作用机制：siRNA药物 适应症：原发性高血压 根据国为生物医药新闻稿介绍，GGW906注射液是一种肝靶向配体偶联修饰的小干扰RNA（siRNA）药物，通过抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）最上游的前体物质——血管紧张素原（AGT）的合成，从而达到降压的目的。该产品本次获批临床的适应症为原发性高血压。 艾美斐生物：IPG8294片 作用机制：靶向NAD+水解酶的小分子抑制剂 适应症：线粒体肌病、阿尔茨海默病 根据艾美斐医药公开资料介绍，IPG8294片是其自主研发的靶向NAD+水解酶的小分子口服药。本次获批临床的适应症包括线粒体肌病、阿尔茨海默病。线粒体肌病是一组少见的线粒体结构和功能异常所导致的以脑和肌肉受累为主的多系统疾病。IPG8294在临床前研究中显示可显著上调线粒体肌病模型小鼠肌肉中的NAD+ 水平，改善肌肉中的线粒体生物发生，降低肌肉中的乳酸蓄积，从而提高线粒体肌病小鼠的肌肉耐力，提示对线粒体肌病的治疗潜力。 针对阿尔茨海默病的临床前研究则显示，IPG8294通过抑制NADase，上调NAD+，通过增强Sirt1和Sirt3等去乙酰化酶表达，改善线粒体生物发生、融合/分裂、线粒体自噬，从而恢复线粒体的功能，逆转神经突触的丢失，消除中枢神经系统炎症，全方位改善认知功能，对AD等神经退行性疾病具有“治本”的潜力。 元羿生物：DNTH103注射液 作用机制：C1s抑制剂 适应症：CIDP 根据元羿生物新闻稿，TX301 (DNTH103) 是元羿生物从Dianthus Therapeutics引进的一种高效的活性C1s抑制剂单克隆抗体产品，通过选择性抑制活性形式的C1s蛋白（一个经过临床验证的补体靶点）来靶向经典途径。此外，TX301(DNTH103)采用低剂量、 皮下注射的给药方式，每两周注射一次，相较于静脉注射的给药方式，显著提升了患者的治疗便利性。本次该产品在中国获批临床后，元羿生物将加入该产品正在进行中的3期CAPTIVATE试验，这是一项针对慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的全球3期临床试验。 正大天晴：TQB2210注射液 作用机制：靶向FGFR2Ⅲb受体的单抗 适应症：晚期恶性肿瘤 根据正大天晴公开资料，TQB2210注射液是一款靶向FGFR2Ⅲb受体的新型单克隆抗体药物，本次获批临床的适应症为晚期恶性肿瘤。该产品通过精准阻断肿瘤细胞生长的关键信号通路，同时激活人体免疫系统杀伤肿瘤，被视为治疗胃癌、乳腺癌、卵巢癌等FGFR2b过表达肿瘤患者的潜力药物。 慕恩生物：MNO-863肠溶胶囊 作用机制：创新减肥活菌药物 适应症：超重或肥胖 根据慕恩生物公开资料，MNO-863是该公司研发的创新减肥活菌药物，主要成分是克里斯坦森氏菌（Christensenella sp.）的一种。MNO-863通过脑肠轴热量摄取控制、提升能量燃烧、增强糖脂代谢及调节肠道菌群与代谢物组成等多靶向创新型作用机理，能够达到持续降低患者体重的目的，且具备高度的安全性与多药物协同性。该药本次获批临床，拟用于超重或肥胖（BMI≥24kg/㎡）的成人患者。 恒瑞医药：HRS-1738注射液 作用机制：放射性体内诊断药物 适应症：前列腺癌患者PET成像 恒瑞医药1类放射性体内诊断药物HRS-1738注射液获批临床，适用于前列腺癌患者前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病灶的正电子发射断层扫描（PET）成像。 齐鲁制药：QLS1209片 作用机制：生物制品新药 适应症：晚期实体瘤 齐鲁制药1类生物制品新药QLS1209片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。目前尚未从公开资料查询到该产品的具体作用机制。根据ClinicalTrials官网，齐鲁制药已经登记了一项QLS1209片的1期临床研究，该研究拟招募的患者包括CCNE1扩增、FBXW7突变或PPP2R1A突变肿瘤患者。 中盛溯源生物：NCR102注射液 作用机制：iPSC来源的MSC治疗产品 适应症：SR-aGVHD 根据中盛溯源新闻稿介绍，NCR102是一款诱导多能干细胞（iPSC）来源的间充质样细胞（MSC）治疗产品，拟用于治疗激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。iPSC具有无限扩增的特性，其诱导分化的iMSC均来源于同一株种子iPSC细胞，能够实现标准化、规模化生产。 靖因药业：SRSD216注射液 作用机制：siRNA疗法 适应症：Lp(a)水平升高的成人患者 靖因药业1类新药SRSD216注射液获批临床，拟开发治疗脂蛋白(a)[Lp(a)]水平升高的成人患者，以降低动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险。公开资料显示，SRSD216注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调节LPA基因，减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明，单次给药后，Lp(a)水平降低几乎100%，且效果持续超6个月。 奕拓医药：ETS-006片 作用机制：YAP/TEAD抑制剂 适应症：实体瘤 根据奕拓医药新闻稿介绍，ETS-006片是其自主研发的口服、高活性和高选择性的YAP/TEAD蛋白-蛋白相互作用（PPI）抑制剂，拟用于多种晚期实体瘤的治疗。它能够高效抑制YAP转录因子的液-液相分离，从而抑制YAP的转录活性。该产品已经展现出治疗多种癌症的潜力，此前已经在美国获批临床，并获得FDA孤儿药资格，用于治疗胸膜间皮瘤。 君实生物：注射用JS212 作用机制：抗EGFR和HER3的双抗ADC 适应症：晚期恶性实体瘤 君实生物申报的1类新药注射用JS212获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤。公开资料显示，这是一款抗EGFR和HER3的双抗ADC。与单一靶点ADC药物相比，JS212能够通过与EGFR或HER3结合发挥肿瘤抑制作用，有望对更广泛的肿瘤有效，同时有望克服耐药性问题。 除了上述产品，本周首次在中国获批IND的1类新药还包括： 三生制药申报的1类生物制品新药注射用SSS59，拟开发治疗晚期恶性肿瘤； 石药集团巨石生物的单抗ADC产品SYS6040，拟开发治疗晚期实体瘤； 石药集团百克生物申报的1类化药新药SYH2067胶囊，拟开发用于减少热量饮食和增加体力活动的基础上对成人超重或肥胖患者的体重管理； 迈晋生物和恒瑞医药申报的1类生物制品新药注射用SHR-9803，拟开发治疗实体瘤； 诺未生物研发的mRNA治疗性疫苗产品，拟开发适用于HPV16阳性宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者； 达博生物申报的人脐带间充质干细胞注射液，拟开发治疗2型糖尿病； 复宏汉霖申报的1类生物制品新药HLX79注射液，拟联合利妥昔单抗注射液治疗活动期肾小球肾炎； 达石药业申报的1类生物制品新药DS010注射液，拟开发治疗肿瘤恶病质； 恒瑞医药与拓界生物联合申报的1类化药新药HRS-5817注射液，拟开发治疗疗超重或肥胖； 康弘药业申报的1类化药新药KHN702片，拟开发用于治疗急性疼痛。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Mar 22，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

NDC2025长三角新药创新者峰会将于2025年3月6-7日在上海召开，特邀复星医药、华润医药、百济神州、GSK、信诺维、百奥泰、鸿运华宁、天境生物等80+专家， 1000+业内同仁共参盛会！本次会议策划精品细分3大技术论坛，聚焦抗体及XDC创新药、小分子创新药、核酸及多肽药物的研发创新与CMC 这场新药会议现场有什么亮点话题？敬请期待！  论坛1：抗体及XDC药物创新 打破壁垒，洞察创新 行业趋势和创新前沿 全球热门靶点新药市场竞争格局和发展趋势 自免药物开发 未来医美市场前景和机会 未来减重市场的前景和机会 NewCo模式为本土药企出海带来了哪些机会？ NewCo模式的火热对药企研发的影响有哪些？给国内创新药资本市场带来了哪些影响？ 是不是每家企业都适合NewCo模式，有哪些风险需要特别注意？ XDC药物开发 XDC领域研发进展和投融资趋势 PDC药物开发 RDC药物开发 早期开发和临床前评价 高毒素Payload的偶联策略 靶点筛选创新技术平台展示 创新分子设计 双抗分子设计 ADC分子设计 ADC药物的临床前开发 抗体药物临床前安全性评价 AI赋能药物研发 抗体药物靶点发现与开发 从靶点发现到药物发现和临床开发探索 工艺开发及生产 ADC药物 CMC与BLA生产 ADC药物商业化布局 抗体筛选技术及细胞株的构建 工艺变更及放大的可比性研究 细胞培养开发与放大工艺 上游细胞培养工艺的风险评估及控制策略 上游工艺表征及验证 下游连续纯化工艺方法开发 抗体下游生产中病毒灭活和清除的基本考量 双特异性抗体细胞株和上游工艺开发的挑战与应对 ADC药物理想的DAR值控制策略 ADC药物中美IND，CTA，BLA“/NDA,MAA申报策略及难点分析 ADC药物生产及稳定性评估 ADC药物的工艺放大与商业化生产策略 早期开发和临床前评价 高毒素Payload的偶联策略 靶点筛选创新技术平台展示 创新分子设计 双抗分子设计 ADC分子设计 ADC药物的临床前开发 抗体药物临床前安全性评价 AI赋能药物研发 抗体药物靶点发现与开发 从靶点发现到药物发现和临床开发探索 确认出席嘉宾 王兴利，复星医药执行总裁 崔兴品，华润医药，副总裁 复宏汉霖（嘉宾行程确定中） 王新光，前GSK，中国区副总裁 恒瑞医药（嘉宾行程确定中） 勃林格殷格翰（嘉宾行程确定中） 胡永韩，信诺维，联合创始人&董事&CTO 刘军涛，百济神州，工艺研发总监 洪军，天境生物，全球业务发展副总裁 景书谦，鸿运华宁，创始人&CEO&董事长 王春河，达石药业（上海），董事长 杨乃波，乘典生物（苏州），研发总裁 肖申，海森生物，CMO 蔡家强  苏州宜联生物CSO 曾雳，和径医药，CEO 单波，苏州博锐创合，CEO 赵永新，多禧生物，CEO 曹飞，应世生物，联合创始人/首席运营官 高新，免疫方舟，创始人&CEO 维立志博，SVP&CSO 朱向阳，上海华奥泰，总经理 刘翠华，百奥泰生物，高级副总裁 邢莉，朗睿生物，CEO 拓济医药，联合创始人/化学部负责人 论坛2：小分子创新药研发论坛 小分子创新药早期开发与创新研发 基于制剂开发的单克隆抗体药物早期成药性研究策略 小分子药物研发趋势及创新 抗肿瘤小分子激酶抑制剂新药研发 AI在高效发现临床候选药物中的实践 立项思路和竞争格局思考 高通量筛选技术助力源头创新蛋白降解药物的开发 难成药靶点小分子药物开发 快速推进PCC到IND的药学考量  蛋白降解双平台（GlueTacs®）驱动的肿瘤及免疫药物研发 调控人体异常免疫反应的创新药物研发  CNS新药研发难点与机遇  From Best-in-Class to First-in-Class (Indication): Development Strategy for a Potent Dual Selective JAK Inhibitor Questinib 大脑原位神经再生技术与临床转化 合成致死药物：机遇、挑战与发展趋势 小分子创新药cmc开发 提高难溶性药物溶解度和生物利用度的创新方法 创新药的晶型研究 临床阶段原料药工艺研发的关键点及案例分析 项目转移过程中CMC的关键点探讨 小分子药物稳定性阶段质量研究要点 创新药质量研究要点及分析方法快速开发策略 小分子创新药后期CMC与NDA申报实践 如何周密布局创新药的商业化生产？ 小分子药物非临床研发 药物临床前安全性评价 药物药效学评价/药理毒理药代 确认出席嘉宾 华东医药（嘉宾行程确定中） 汪俊，凌科药业(杭州)有限公司，CSO 杨建新，基石药业，CEO&执行董事 赵红宇，苏州提领生物制药，总经理 王永辉，上海辉启生物医药科技有限公司创始人/CSO 邓永奇，凯复医药，创始人&CEO 史有为，科望生物，商务拓展部负责人 沈旺，维眸生物，创始人、董事长兼CEO 王友鑫，上海璃道医药科技有限公司，董事长&CEO 范国煌，艾美斐生物董事长 崔海峰，济民可信，首席科学家 吴豫生，同源康医药，董事会主席/CEO 张汉承，英创医药，董事长 李永国，嘉越医药，创始人 陈功，神曦生物，创始人 赵立文，超阳药业，CEO 杨小宝，标新生物，创始人，董事长，CEO 陈旭星，优理生物，创始人，CEO 郝岩，盛世泰科，药化合成部 高级副总裁 艾力斯医药（嘉宾行程确定中） 论坛3：多肽及核酸药物开发论坛 多肽药物创新研发与进展 PDC骨靶向药物的发现与应用 多肽创新药物分子设计 靶向受体的多肽筛选与优化 长效多肽药物的研发 创新型靶向 GLP-1R/GIPR 的双靶点激动剂的发现和临床转化 神经系统多肽药的研发 多肽减重药物开发 基于多肽的脑靶向药物递送策略 GLP-1创新药研发 核酸药物发现及设计 AI在核酸药物发现中的应用 靶点开发与设计 核酸药物CMC策略与产业化展望 小核酸药物的开发与监管考量 新型LNP核酸递送系统研究及质量标准探讨 新型核酸药物制剂体内靶向递送研究 mRNA技术挑战与工艺方案 mRNA制品的质量控制分享 寡核苷酸药物质量研究要点 RNA靶向药物设计策略与生产工艺优化 核酸药物研发及生产中核心物料的布局策略 小核酸大规模商业化生产线的系统设计思考 多肽药物CMC开发及生产 多肽原料药开发 多肽原料药质量控制和分析方法  多肽药物GMP生产的规范经验分享  多肽药物的质量控制 多肽偶联药物CMC 多肽药物分离纯化 AI在多肽药物发现中的应用 确认出席嘉宾 胡荣宽，星锐医药创始人兼CEO 苏晓晔，石药集团核酸药物研究院院长 章雪晴，荣灿生物创始人 潘隽，润佳医药小核酸药物临床前研发副总监 赵富录，中美瑞康，产品开发执行副总裁 刘国柱，晨辰医药  董事长、创始人 范国煌，艾美斐生物董事长 陆航，嘉译生物，CEO