信念医药：国内首款血友病基因药物申报上市

血友病分为血友病A和血友病B，是由于缺乏不同类型的凝血因子引起的。血友病A是由于缺乏凝血因子Ⅷ，而血友病B则是由于缺乏凝血因子Ⅸ。患者会反复出现严重的出血症状，如关节出血、消化道出血，甚至脑出血，可能导致死亡。目前主要的治疗方式是凝血因子替代疗法，但这种长期频繁的注射治疗容易导致依从性差，生成抑制性抗体，影响疗效。

近年来，基因治疗成为血友病治疗的热门方向，并取得了显著进展。据统计，全球约有40多种在研基因治疗血友病的药物。日前，国内外在血友病基因疗法领域传来多项喜讯。

信念医药宣布了国内首个针对遗传病的基因治疗药物BBM-H901的上市申请已被国家药品监督管理局受理。这款药物通过静脉注射将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内，使其持续表达凝血因子，从而预防出血。这是信念医药自主研发的首款重磅产品，也是在国内首个递交上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。其III期临床研究显示，该药物在≥18岁且内源性凝血因子IX活性≤2%的血友病B患者中表现出良好的安全性和有效性。2023年10月，武田中国与信念医药达成了血友病B领域的独家商业化合作协议，计划加速推动BBM-H901的商业化进程。

同时，辉瑞公司宣布其针对血友病A的基因疗法giroctocogene fitelparvovec在3期临床试验中取得成功。该试验显示，患者在接受一次性基因治疗后，其年化出血率显著降低，并减少了对常规预防性治疗的需求。试验结果表明，该疗法具有良好的耐受性和显著的疗效。

国际方面，BioMarin公司的Roctavian已获欧盟和美国FDA批准，用于治疗血友病A。UniQure公司的Hemgenix也获FDA批准成为全球首个用于治疗血友病B的基因疗法。此外，辉瑞的BEQVEZ和多家公司的在研基因治疗药物也在取得进展。

国内方面，除信念医药外，四川至善唯新、上海天泽云泰生物、华毅乐健和方拓生物等公司也在积极推进血友病基因治疗的研究。

总之，血友病的基因治疗领域正在快速发展，全球和国内的多项研究和合作正在推进血友病治疗的新突破。