默沙东公布HIF-2α抑制剂Ⅲ期肾细胞癌研究重要成果
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2025年10月28日，默沙东公司宣布有关贝组替凡（Welireg）在肾细胞癌Ⅲ期研究的关键成果，这些研究受到了医学界的广泛关注。这两项研究专注于不同阶段的肾细胞癌患者，为该领域的治疗方案注入了新的思考和方向。
在LITESPARK-011试验中，研究人员对既往接受过抗PD-1/L1治疗但疾病仍进展的晚期肾细胞癌患者，尝试了贝组替凡联合仑伐替尼的口服双重疗法。试验的重要突破在于达到了无进展生存期（PFS）的主要终点，与对照治疗相比，这一联合疗法在延长PFS方面具有统计学和临床意义上的显著改善，为那些面临治疗选择有限的晚期患者提供了一种新的选择。虽然在总生存期（OS）方面也显示出改善的趋势，但根据此次中期分析，该结果尚未达到统计学显著性。研究人员将根据临床试验方案继续对OS进行长期观察。
肾细胞癌在全球的发病率为2%到3%，在泌尿系统肿瘤中仅次于膀胱癌，位居第三。2020年的数据显示，全球男性和女性的发病率分别为每10万人中6.1例和3.2例。死亡率方面，男性为每10万人中4.6例，女性为1.8。在中国，肾癌的发病率逐年上升，特别是在农村地区增长更为显著。预计到2040年，全球肾癌的年死亡人数将超过30万。
通常，局限性肾癌的主要治疗方法是手术，五年生存率可达到92.5%。靶向治疗和免疫治疗也在被广泛使用，尤其是基于VEGF和mTOR通路的靶向药物以及PD-1/PD-L1和CTLA-4抑制剂。晚期患者可能会接受联合疗法，比如卡博替尼与纳武利尤单抗的结合。
贝组替凡作为一种HIF-2α抑制剂，通过调节异常积累的HIF-2α来抑制促癌基因的表达并展现出抗肿瘤效应，尤其是在结合免疫检查点抑制剂或抗血管生成药物时，显示出很大的治疗潜力。在临床试验中，贝组替凡单独或与其他药物联合使用，可显著提高总缓解率（ORR）并抑制肿瘤生长，这为进一步的临床应用奠定了基础。
默沙东的研究提供了用于治疗VHL病相关肾细胞癌以及其他相关疾病的有力证据，强调了贝组替凡与其他疗法联合使用的潜力。随着研究的深入，贝组替凡可能为患者提供更加有效和个性化的治疗方案，尤其是在PD-1/L1耐药患者群体中。未来仍需密切关注该药物在长期生存和安全性方面的数据，这将在很大程度上影响其在临床上的应用价值评估。
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