默沙东口服降脂药临床III期成功，超越阿斯利康
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默沙东公司近日宣布，其研发的口服PCSK9抑制剂Enlicitide在关键性研究中取得了显著进展。该公司已在美国心脏协会（AHA）年会上公布两项重要的III期临床试验数据，显示这款药物有望成为全球首个口服PCSK9抑制剂，对现有注射类降脂药市场产生重要影响。
Enlicitide是一种三环、口服可用的环肽，其特殊的三螺旋结构在精准靶向方面具有关键作用。PCSK9蛋白结合LDLR的区域结构复杂，传统小分子难以精准干预，而Enlicitide凭借其独特结构成功实现了这一突破。环肽结构较抗体更为小巧且灵活，不仅可以更有效地穿透细胞膜，进入细胞内部，也在调节PCSK9功能时展现出卓越的优势。
在AHA年会上，默沙东公布的两项III期试验数据全面验证了Enlicitide的降脂效果。第一项试验CORALreef Lipids针对高LDL-C患者进行，包含那些已有或处于动脉粥样硬化性心血管疾病高风险的人群。结果显示，Enlicitide组在6个月内使LDL-C水平降低了55.8%，这一结果具有显著的统计学意义。
第二项试验CORALreef HeFH则重点研究遗传性高胆固醇血症患者。结果显示，在同样的6个月治疗期内，Enlicitide显著降低了LDL-C水平59.4%，且有显著统计学意义。值得一提的是，在这两项研究中，Enlicitide不仅显著降低了LDL-C，还有效降低了非HDL-C、ApoB、Lp (a)等其他血脂指标，充分展现出其全面的调脂能力。此外，药物的安全性与安慰剂组相当，两组的不良事件和停药率几乎无显著差异。
默沙东全球临床开发负责人Joerg Koglin指出，Enlicitide实现了“类似抗体的疗效”，临床数据上超越了其他已有的降脂治疗方案。最令人瞩目的是，该药物通过口服给药的方式，打破了目前PCSK9抑制剂主要依赖注射的格局，极大提升了患者的用药依从性。现有市场中的三款注射型PCSK9抑制剂，包括安进的Repatha、再生元/赛诺菲的Praluent和诺华的Leqvio，均存在需频繁注射的问题，患者接受度较低。因此，开发口服PCSK9抑制剂成为业界的重要目标。
默沙东计划于2026年初向FDA提交Enlicitide的审批申请，有望成为全球首款上市的口服PCSK9抑制剂，领先于竞争对手阿斯利康。值得注意的是，虽然默沙东在试验数据分析中剔除了部分受试者，以期获得“更准确的效应估计”，这一做法可能需要与监管机构进一步讨论。
在PCSK9抑制剂市场蓬勃发展的背景下，Enlicitide若成功上市，因其口服剂型的便捷性，有望快速占据市场，吸引大量因抗拒注射而未接受治疗的患者，重新定义降脂药物的市场竞争格局。业内普遍看好其未来的发展潜力和市场表现。
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