Brogidirsen——靶向DMD 外显子44的反义寡核苷酸

Brogidirsen是由Nippon Shinyaku Co., Ltd.开发的一款靶向DMD 外显子44的反义寡核苷酸，2023年7月，该药物同时获得FDA突破性疗法、孤儿药、罕见儿科疾病三种认证。

研发状态

经查询“智慧芽新药情报库”，现阶段该药物在研的适应症为杜氏肌营养不良症、外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症。均尚处于临床2期，更多机构信息、管线布局、营收等信息，请点击下方图片链接获取。

杜氏肌营养不良症 (Duchenne)是一种主要发生在男性身上的逐渐进展的肌肉萎缩症。杜氏肌营养不良症会导致骨骼肌、心肌和呼吸肌肉功能的弱化和流失。杜氏肌营养不良症的早期迹象可能包括坐、站或者走的能力出现延迟。这是一种不断发展的病症，患者在青少年时期可能就需要依靠轮椅。心肌和呼吸肌肉的问题在十几岁的时候就会开始显现，并导致严重的、可能威胁生命的并发症。

“DMD外显子44”通常指与DMD基因的突变相关联的一个特定区域，DMD外显子44的突变会导致肌营养素的生成过程中出错，从而无法生成完整正常的肌营养素。一些靶向药物，旨在“跳过”这个突变的外显子，让细胞可以绕过这个错误，继续生成部分功能的肌营养素。这种被称为“外显子跳跃”的策略，可能有助于缓解病情，但目前还在临床试验阶段。

竞争格局

经查询，Brogidirsen同靶点药物在全球开发范围中还有3个，包括Avidity Biosciences, Inc.开发的也处于临床1/2期的AOC-1044，另外两个或处于药物发现阶段，或已停止开发。