塞利尼索，英文名称Selinexor，商品名XPOVIO，是由Karyopharm Therapeutics, Inc.开发的一款靶向XPO1的小分子化药。该药物最早于2019年07月03日在美国获批，用于治疗多发性骨髓瘤。之后陆续在以色列、欧盟、英国、韩国等多个国家/地区获批。主要用于肿瘤领域，涉及三四十个细分瘤种，其中多个瘤种已停止开发。2023年07月17日，针对原发性骨髓纤维化、原发性血小板增多症后骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化三个适应症，美国FDA将Selinexor纳入快速通道程序。

佐妥昔单抗，英文名称Zolbetuximab是由Astellas Pharma Europe Ltd.开发的一款靶向紧密连接蛋白18.2（ claudin 18.2，CLDN18.2）的单克隆抗体（其部分序列信息见图4-6），该药物主要布局消化系统相关的肿瘤。2023年07月06日，针对HER2阴性胃癌、HER2阴性胃食管结合部腺癌，美国FDA将Zolbetuximab纳入优先审评类别。

Brogidirsen是由Nippon Shinyaku Co., Ltd.开发的一款靶向DMD 外显子44的反义寡核苷酸，2023年7月，该药物同时获得FDA突破性疗法、孤儿药、罕见儿科疾病三种认证。

拉尼兰诺，通用名Lanifibranor，最初是由AbbVie, Inc.开发的一款靶向 PPARα + PPARγ + PPARδ的小分子化药（分子结构见图4-5），2022年9月21日，Inventiva发布公告，与正大天晴签订许可和合作协议，开发和商业化泛PPAR激动剂lanifibranor，用于治疗中国大陆、香港、澳门和台湾（大中华区）的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和潜在的其他代谢疾病。2023年7月，该药物同时获得FDA突破性疗法、孤儿药、罕见儿科疾病三种认证。

FCN-159是一种口服高效选择性MEK1/2抑制剂，是BRAF突变或RAS突变肿瘤的候选靶向治疗药物，它的选择性比曲美替尼高 10 倍。FCN-159是由重庆复创医药研究有限公司（复星医药子公司）开发，主要用于治疗遗传病与畸形、肿瘤，当前正在开发多种适应症，其中组织细胞瘤于2023年4月13日，首次获得NMPA突破性疗法认证；2023年7月17日，针对NF1突变型丛状神经纤维瘤，再次获得NMPA突破性疗法认证。 FCN-159未来很可能上市，并为患者提供新的治疗选择和希望。

呋喹替尼胶囊，英文名称Fruquintinib，是一款靶向VEGFR1、VEGFR2、VEGFR3的小分子化药。该药物最初由和记黄埔医药（上海）有限公司研发，2023年1月23日，与Takeda（武田制药）子公司达成独家许可协议，武田制药将取得呋喹替尼在除中国内地、香港及澳门以外的全球范围的针对所有适应症的开发及商业化独家许可，和记黄埔将获得总额可高达11.3亿美元的付款（4亿美元首付款）。

Zenocutuzumab是由Merus NV开发的一款靶向HER2/HER3的双特异性抗体，最早于2023年07月07日在美国获批，用于治疗NRG1融合阳性非小细胞肺癌。2023年07月07日，针对NRG1融合阳性非小细胞肺癌，美国FDA将Zenocutuzumab纳入突破性疗法认证。

洛替拉纳，通用名Lotilaner，是一种靶向GluCls的小分子化药。该药物由Tarsus Pharmaceuticals, Inc.公司开发，在2023年7月24日获得FDA的批准，用于治疗蠕形螨性睑缘炎。

Anthrax Vaccine Adsorbed, Adjuvanted，商品名CYFENDUS，是一种靶向TLR9的预防性疫苗。该疫苗由Emergent BioSolutions, Inc.公司开发，2023年7月20日获得美国FDA的批准，BioThrax 和 CYFENDUS 两种疫苗与推荐的抗菌药物联合使用，用于预防疑似或确诊炭疽杆菌暴露后的18 至65岁人群的感染。BioThrax 还被批准用于 18 至 65 岁高暴露风险人群的暴露前疾病的预防。

Ritlecitinib是首款也是当前唯一一款可用于12岁及以上青少年严重斑秃的治疗药物，作为一种激酶抑制剂，通过阻断三磷酸腺苷（ATP）结合位点，不可逆地抑制肝细胞癌（hepatocellular carcinoma，TEC）激酶家族中表达的JAK3（Janus kinase 3）和酪氨酸激酶。

安奈拉唑钠是轩竹生物自主研发的国内首个也是唯一一个具有自主知识产权的 PPI，为1类创新药。

Delandistrogene moxeparvovec是FDA批准的首个治疗DMD的基因疗法。该药物在研发过程中获得多项特殊审评认证。